【摘要】 5月22日，生物谷讯，安斯泰来（Astellas）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理已受理Evrenzo（roxadustat，罗沙司他）的营销授权申请（MAA），该药用于成人患者治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血，包括非透析依赖性（NDD）患者和透析依赖性（DD）患者。今年2月，roxadustat的新药申请（NDA）获美国FDA受理，目前正在进行审查，目标行动日期为2020年12月20日。在美国，roxadustat是获FDA受理治疗CKD贫血的首个口服给药的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂。Roxadustat由FibroGen发现，与阿斯利康合作在美国、中国和其他市场开发，与安斯泰来合作在日本、欧盟开发。此次MAA受理，触发了安斯泰来向珐博进（FibroGen）支付一笔1.3亿美元的里程碑款项。美国NDA的受理，触发了阿斯利康向珐博进支付一笔5000万美元的里程碑付款。
【关键词】珐博进，安斯泰来，罗沙司他
【摘要】 5月22日，生物谷讯，罗氏近日宣布，加拿大卫生部已批准靶向抗癌药Rozlytrek（entrectinib）一个新的适应症，用于治疗先前没有接受过克唑替尼（crizotinib）的ROS1融合阳性、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。之前，Rozlytrek已获加拿大批准，用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性、无已知的获得性耐药突变、无满意治疗选择、不可切除性局部晚期或转移性颅外实体瘤成人患者，包括脑转移。此次新适应症批准，基于3项单臂开放标签临床试验的汇总分析。这些试验评估了Rozlytrek治疗ROS1阳性晚期NSCLC成人患者的疗效和安全性。数据显示，接受Rozlytrek治疗的患者，总缓解率（ORR）为73.4%（69/94）。在有中枢神经系统（CNS）转移的患者中，颅内ORR为50%（17/34）。
【关键词】罗氏，靶向药，加拿大
【摘要】 5月15日，新浪医药新闻讯，5月14日，辉瑞公布了一项20价肺炎球菌多糖结合疫苗（20vPnC）3期临床研究（NCT03828617）的顶线结果。该研究评估了三个不同批次20vPnC在尚未接种过抗肺炎球菌疫苗的18至49岁成人中引起免疫应答的一致性及安全性。结果显示，在三个批次中，20vPnC对所有20种血清型引发的应答是等效的，满足了研究的主要免疫原性目标。同时在这项研究中，20vPnC的安全性与Prevnar13?对照组相似。该研究有望满足美国FDA和其他国家/地区监管机构对生产一致性的许可要求。
【关键词】辉瑞，20vPnC，临床
【摘要】 5月15日，新浪医药新闻讯，本周，日本武田药品公布了截至2020年3月31日止年度的2019财年业绩。报告期内，该公司全球收入达3.3万亿日元（约305亿美元），报告增长56.9%，实际同比增长1.6%（不包括外币计价和资产剥离）。2019年1月，武田完成对夏尔的收购，对其业绩做出了贡献。尽管2020年1-3月（第四季度）增长率从第一季度至第三季度的平均83.1%大幅放缓至7.6%，但该公司预计其2020年业绩不会受到新冠肺炎疫情的影响，并将继续保持增长势头。产品方面，全球市场业绩的部分驱动因素包括以下几种产品：胃肠道生物制品安吉优（维多珠单抗），销售额增长了33%；罕见病药Takhzyro（lanadelumab），销售额增长了318%；多发性骨髓瘤（MM）治疗药恩莱瑞（伊沙佐米）的销售额增长了29%；抗抑郁症药心达悦（伏硫西汀），销售额增长了25%。
【关键词】武田，全球10强药企，新分子实体
【摘要】 5月9日，新浪医药新闻讯，本周五，美国FDA批准阿斯利康和默沙东的PARP抑制剂奥拉帕利（olaparib，英文商品名Lynparza）与罗氏的Avastin联合使用做为卵巢癌的一线维持疗法，包括对铂类化学疗法加Avastin的初始治疗有反应的患者以及BRCA突变的女性患者。就在大约一周前，FDA批准了葛兰素史克的Zejula（中文商品名：则乐，通用名：niraparib,尼拉帕利）用于无论生物标志物状态如何、对一线铂类化学疗法有完全或部分反应的晚期上皮性卵巢癌、输卵管或原发性腹膜癌女性患者的单一药物维持治疗。相比之下，Lynparza获得的批准并不像Zejula那样广泛。尽管Lynparza联合Avastin组合可将没有同源重组缺陷（HRD）的患者疾病或死亡风险降低8％，FDA并未明确批准将其用于该类患者的治疗。
【关键词】葛兰素史克，则乐，奥拉帕利组合疗法
【摘要】 5月9日，新浪医药新闻讯，5月7日，英国国家健康和保健卓越研究所（NICE）发布了一份指南草案，推荐将罗氏靶向抗癌药物Kadcyla（trastuzumab emtansine，恩美曲妥珠单抗）作为成人表皮生长因子受体2（HER2）阳性早期乳腺癌的一种辅助治疗选择，这些成人患者在接受基于紫杉烷的新辅助治疗和HER2靶向治疗后乳腺或淋巴结仍有残余浸润性疾病。新辅助治疗的目的是在手术前缩小肿瘤的大小。接受该治疗后有时肿瘤会完全缩小，但患者在接受手术（有残余的侵入性疾病）后可能仍携带癌症残留。又或者，癌细胞可能已经扩散到腋窝的淋巴结（淋巴结阳性疾病）。辅助治疗旨在降低术后癌症复发的风险。NICE在推荐指南草案中指出，曲妥珠单抗（trastuzumab）是淋巴结阴性或淋巴结阳性患者的一种辅助治疗选择。目前，Pertuzumab联合曲妥珠单抗加化疗是一种辅助治疗淋巴结阳性癌症的方法，但对淋巴结阴性疾病不适用。而恩美曲妥珠单抗可作为淋巴结阴性或阳性患者的辅助治疗方案。
【关键词】英国NICE，罗氏，早期乳腺癌
【摘要】 4月29日，生物谷讯，梯瓦制药（Teva Pharma）近日宣布，偏头痛药物Ajovy（fremanezumab）自动注射器已在美国上市。Ajovy适用于成人偏头痛的预防性治疗，该药是唯一一种拥有每季度一次（675mg）和每月一次（225mg）皮下给药选择的抗CGRP（降钙素基因相关肽）预防性偏头痛药物。Ajovy是唯一一种长效抗CGRP注射液，可选择使用自动注射器或预充注射器每年给药4次。新的自动注射器还具有一些功能，使其易于使用，包括一个无按钮的下压机构；发出给药进度信号的声音提示；以及一个显示给药时间的窗口。此外，自动注射器仅限一次性使用，使用后会锁止。Ajovy自动注射器的批发采购成本（WAC或“标价”）为603.20美元。由于WAC不考虑可能适用的额外回扣和折扣，预计自动注射器对个别患者和提供者的实际成本将低于WAC。根据患者的保险支付人和参与援助计划的资格，自付费用的节省可能会有所不同。
【关键词】偏头痛，梯瓦制药，Ajovy自动注射器
【摘要】 4月29日，新浪医药新闻讯，最近，数据分析和咨询公司GlobalData发布了2020年第一季度全球前20家创新制药公司的市值排名和变化数据。由于COVID-19大流行导致全球经济放缓，大多数药企的市值下降，全球Top20药企的总市值下降了7.9%，约为2.6万亿美元。其中，罗氏以2813亿美元的市值排名第二，与上一年第四季度排名一致，也是榜单中少数几家维持市值增长的企业之一。近日，医药市场调研机构EvaluatePharma发布一份报告指出，在未来几年，罗氏将继续保持其在大型制药公司排名中的领先地位。这份报告将最新的一致预测延伸至2026年，显示罗氏将轻松保住全球最大制药公司的桂冠，而百时美施贵宝（BMS）的排名将下滑。
【关键词】罗氏，百时美施贵宝，COVID-19
【摘要】 4月24日，创鉴汇讯，4月24日，Affinivax公司宣布完成1.2亿美元B轮融资，已推进其新型多抗原呈现系统（MAPS）疫苗和免疫疗法的开发。该公司曾与Astellas Pharma达成研发合作，共同开发了创新肺炎链球菌疫苗ASP3772。通常的肺炎链球菌疫苗使用复杂的偶联化学将引发免疫反应的多糖抗原偶联到蛋白载体上，蛋白载体本身并不会引起免疫反应。而Affinivax公司的MAPS技术平台利用生物素和它的结合蛋白rhizavidin之间的相互作用，开发出一种简便、高效、模块式的疫苗开发方法。这种疫苗开发策略可以同时呈现蛋白抗原和多糖抗原，从而激发更广泛和强劲的免疫反应。
【关键词】Affinivax，B轮融资，疫苗
【摘要】 4月24日，医药魔方讯，4月20日，瑞士制药公司Idorsia宣布，其候选药物双重食欲素受体拮抗剂daridorexant在针对失眠患者的首项关键性III期临床试验中表现积极，显著改善了患者的睡眠始发、睡眠质量和日间表现。自20世纪90年代末，Idorsia就已着手开发daridorexant（此前被称为nemorexant），它是一种双重食欲素受体拮抗剂。食欲素是一种调节觉醒的神经肽，能够刺激多条导致觉醒的信号通路。Daridorexant通过阻断食欲素的功能抑制失眠症患者中过度活跃的觉醒通路。这与大多数睡眠药物（如苯二氮卓类药物）的作用机制不同，后者通过广泛镇静大脑，使患者第二天出现“宿醉”感，即由于药物在体内存留的浓度较高而导致的头晕、困倦、疲乏和定向障碍等。
【关键词】失眠药，daridorexant，瑞士
【摘要】 4月17日，即刻药闻讯，4月16日，再生元（Regeneron）宣布，美国FDA已经接受了REGN-EB3的生物制品许可申请（BLA）并授予优先评审资格。REGN-EB3是一种治疗埃博拉（Ebola）病毒感染的研究性三联抗体鸡尾酒疗法。FDA的PDUFA日期为2020年10月25日。REGN-EB3是利用Regeneron专有的VelociSuite快速反应技术开发的。Regeneron现在正在应用这种相同的方法开发一种能够潜在地预防和治疗COVID-19的抗体药物，初步的临床试验预计将在6月开始。REGN-EB3的BLA申请得到了在刚果民主共和国进行的随机、对照PALM临床试验数据的支持。2019年8月，当初步结果显示与对照组ZMapp相比，REGN-EB3跨越了预先规定的预防死亡的优效性阈值时，试验提前终止。与ZMapp相比，REGN-EB3在多项指标上表现出了卓越的疗效，包括死亡率降低和直至血液中不再检出埃博拉病毒的天数减少。
【关键词】再生元，埃博拉，三联抗体“鸡尾酒”疗法
【摘要】 4月17日，CPhI制药在线讯，近日，诺华司库奇尤单抗（俗称"苏金单抗"）新适应症的上市申请（受理号：JXSS1900025）已经变更为"在审批"，预计近期获批上市。苏金单抗于2019年3月首次获NMPA批准上市，此次是第2个适应症，用于强直性脊柱炎。司库奇尤单抗（Secukinumab，商品名：Cosentyx/可善挺，俗称"苏金单抗"）是诺华研制的一款靶向IL-17A的全人源IgG1κ单克隆抗体，于2015年获FDA批准上市，目前已在包括欧盟国家和美国在内的80多个国家和地区上市，获批用于斑块型银屑病，强直性脊柱炎，银屑病关节炎等适应症。苏金单抗是国内第一批临床急需境外新药之一，已在2019年3月获NMPA批准用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成年患者，并于同年5月正式在中国上市。
【关键词】诺华，苏金单抗，强直性脊柱炎
【摘要】 4月10日，药智网讯，近日，默沙东宣布，FDA已受理Keytruda单药治疗肿瘤突变负荷高（TMB-H）且既往治疗后疾病进展的不可手术或转移性实体瘤患者（包括成年和儿科患者）的补充生物制品许可申请（sBLA）并授予优先审评资格。TMB-H定义为组织TMB≥10个突变/兆碱基（Mb）。这是K药申请的第二项“不限癌种”适应症，此前，FDA已经批准Keytruda治疗微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）实体瘤患者。“不限癌种”最大的特点在于，它针对特定基因突变，并不针对癌症种类。至此，该类抗癌疗法引起广大业界人士和癌症患者的关注。这种不区分癌症种类和来源的药物，也开启了肿瘤治疗的新篇章。
【关键词】默沙东，抗癌，不限癌种
【摘要】 4月10日，新浪医药新闻讯，生物制药公司的持续繁荣取决于能够不断生产突破性的新药，并通过不断增加的临床证据支持将其成功商业化的能力。那么现在及未来一段时间，全球制药业哪家企业将在这些方面表现最佳呢？日前，IDEA Pharma发布了第十届年度“制药业创新指数”榜单，罗氏首次荣登该指数榜首。同时，还发布了制药行业最佳研发管线的第二届“制药业发明指数”排名，阿斯利康的在研管线保持了行业第一的位置。中国仅有一家药企——恒瑞医药上榜，且为首次上榜，在“制药业创新指数”排名13位，位于GSK之后；在“制药业发明指数”排名15位，与第一三共并列。
【关键词】创新，罗氏，AZ
【摘要】 4月3日，医药魔方讯，3月24日，EUSA Pharma公司公布了其IL-6单抗siltuximab治疗重症COVID-19患者的观察性临床研究中期分析数据。这项代号为SISCO Study的临床研究在意大利贝加莫进行，由Papa Giovanni XXIII医院赞助。研究主要终点是有创通气需求、重症监护时间或30天死亡率。随访时间7天后，在可以进行中期分析数据的21例患者中，有33%（n=7）的患者临床改善，降低了氧气支持的需求；43%（n=9）的患者病情稳定，未发生临床相关变化。综合而言，接受siltuximab治疗的患者中有四分之三以上（76%，n =16）的患者病情稳定或有所改善。
【关键词】IL-6单抗siltuximab，意大利，新冠病毒
【摘要】 4月3日，药智网讯，刚刚从FDA针对数据操纵问题的调查中全身而退的诺华（Novartis）基因疗法Zolgensma，还面临着一个困境。据报道，诺华早些时候表示，它将在本季度与FDA会面，讨论解除去年10月FDA部分暂停公司对Zolgensma药物的临床试验的要求。根据要求，诺华要到今年下半年或明年才能申请批准。因此一些分析师认为2021年所有可能选择了Zolgensma来治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的患者都将转而使用全球首个获批治疗SMA的药物百健（Biogen）的Spinraza。受到数据操纵问题影响，Zolgensma鞘内给药获批时间推迟。分析师认为放弃Zolgensma转用Spinraza的患者会使Spinraza的收入将在2022年达到峰值，为24亿美元。对Zolgensma的销售额预期从2021年的16.5亿美元降低至10.3亿美元。到2022年，分析师估计Zolgensma将带来20.5亿美元，而不是最初预计的22.7亿美元。
【关键词】诺华，Zolgensma，基因疗法
【摘要】 3月27日，药渡讯，近期，辉瑞公布2019年业绩，全年实现总营业收入517.5亿美元，较同期下降4%。值得一提的是，辉瑞的业绩增长亮点之一主要受益于乳腺癌新药哌柏西利，2019年该产品实现49.61亿美元的收入，较同期增长20.5%，市场增长依然强劲。哌柏西利是全球首个上市的CDK4/6抑制剂，为目前全球销售额最大的CDK4/6品种，主要用于治疗乳腺癌。随着乳腺癌发病机制研究的逐步深入，分子靶向治疗也不断取得新的进展。针对ER阳性乳腺癌，目前最受关注的是靶向小分子CDK4/6抑制剂，CDK4/6抑制剂是针对CDK4和CDK6两个蛋白的靶向药物。在这类乳腺癌患者中，CDK4/6抑制剂辅助内分泌治疗，展现出比以往药物更好的疗效，CDK4/6抑制剂已成为治疗乳腺癌最具潜力的靶点之一。
【关键词】乳腺癌，哌柏西利，抑制剂
【摘要】 3月27日，新浪医药新闻讯，新冠肺炎在全球的蔓延，对于新药研发的影响正在进一步扩大，辉瑞和默沙东日前也加入到“试验受阻”的制药巨头行业，在一系列临床计划中按下“暂停”键。据路透社3月26日报道，为了应对COVID-19大流行，辉瑞已经暂停了多项正在进行的和新的临床试验注册。同日，默沙东也确认，暂时中止了正在进行的研究和新研究的启动。这是继百时美施贵宝（BMS）和礼来提出修订研发计划后，又提出暂缓研发工作的两家跨国药企。每个公司对这种情况的反应略有不同。以辉瑞为例，其目前的计划是推迟多项全球临床试验的患者招募和入组，为期三周。唯一的例外是，正在招募针对生命危险或几乎没有其他治疗选择患者的试验，包括一些肿瘤学研究和或DMD基因治疗计划。辉瑞将其定义为高优先级的临床工作，并将继续进行。
【关键词】辉瑞，默沙东，临床计划
【摘要】 3月20日，看医界讯，布洛芬是被公认为“最安全”的解热镇痛药之一，在全球范围广泛应用在止痛和感冒成药中。但最近，布洛芬却被质疑有加重新冠肺炎病情的风险。3月17日，世界卫生组织发言人林德梅耶表示，出现感染新冠病毒类似症状的人切勿自行服用布洛芬（ibuprofen），建议服用扑热息痛（Paracetamol），并补充说，如果布洛芬是由医疗专业人员开的，那么他们要负起相关责任。此前，法国卫生部部长奥利弗?韦兰也曾发文，建议出现疑似新冠病毒感染症状，特别是发烧的患者不要服用布洛芬一类的抗炎药，因为不但不会减轻症状，反而可能加重病情。法国卫生部长的提醒是在权威医学杂志《柳叶刀》发布相关研究结果后发出的。据法新社报道，《柳叶刀》最近一项研究提出的假说表示，服用诸如布洛芬等止痛抗炎药后，一种酶会被强化，可能会助长并恶化新型冠状病毒感染的情况。
【关键词】柳叶刀，布洛芬，新冠肺炎
【摘要】 3月20日，看医界讯，统计了16家头部跨国药企去年的研发投入情况。2019年，罗氏、强生、辉瑞等16家跨国药企的研发总费用为1107.7亿美元。其中，与2018年不同，研发费用超100亿美元的只有罗氏与强生这两家，而艾伯维则跌出了“百亿美元投入部”。从研发费用的增速来看，也是艾伯维减少最多，同比下降37.97%。除了艾伯维外，百时美施贵宝、渤健及诺和诺德研发投入也呈负增长；而吉利德表现则与艾伯维截然相反，研发费用猛增81.47%，研发费用率高达41.17%。除吉利德外，研发费用率超20%的还有默克、百时美施贵宝、阿斯利康、礼来及渤健。而诺和诺德的研发费用及研发投入率均为最低，分别为21.61亿美元、11.65%。
【关键词】跨国药企，艾伯维，吉利德
