【摘要】 4月3日，医药魔方讯，3月24日，EUSA Pharma公司公布了其IL-6单抗siltuximab治疗重症COVID-19患者的观察性临床研究中期分析数据。这项代号为SISCO Study的临床研究在意大利贝加莫进行，由Papa Giovanni XXIII医院赞助。研究主要终点是有创通气需求、重症监护时间或30天死亡率。随访时间7天后，在可以进行中期分析数据的21例患者中，有33%（n=7）的患者临床改善，降低了氧气支持的需求；43%（n=9）的患者病情稳定，未发生临床相关变化。综合而言，接受siltuximab治疗的患者中有四分之三以上（76%，n =16）的患者病情稳定或有所改善。
【关键词】IL-6单抗siltuximab，意大利，新冠病毒
【摘要】 4月3日，药智网讯，刚刚从FDA针对数据操纵问题的调查中全身而退的诺华（Novartis）基因疗法Zolgensma，还面临着一个困境。据报道，诺华早些时候表示，它将在本季度与FDA会面，讨论解除去年10月FDA部分暂停公司对Zolgensma药物的临床试验的要求。根据要求，诺华要到今年下半年或明年才能申请批准。因此一些分析师认为2021年所有可能选择了Zolgensma来治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的患者都将转而使用全球首个获批治疗SMA的药物百健（Biogen）的Spinraza。受到数据操纵问题影响，Zolgensma鞘内给药获批时间推迟。分析师认为放弃Zolgensma转用Spinraza的患者会使Spinraza的收入将在2022年达到峰值，为24亿美元。对Zolgensma的销售额预期从2021年的16.5亿美元降低至10.3亿美元。到2022年，分析师估计Zolgensma将带来20.5亿美元，而不是最初预计的22.7亿美元。
【关键词】诺华，Zolgensma，基因疗法
【摘要】 3月27日，药渡讯，近期，辉瑞公布2019年业绩，全年实现总营业收入517.5亿美元，较同期下降4%。值得一提的是，辉瑞的业绩增长亮点之一主要受益于乳腺癌新药哌柏西利，2019年该产品实现49.61亿美元的收入，较同期增长20.5%，市场增长依然强劲。哌柏西利是全球首个上市的CDK4/6抑制剂，为目前全球销售额最大的CDK4/6品种，主要用于治疗乳腺癌。随着乳腺癌发病机制研究的逐步深入，分子靶向治疗也不断取得新的进展。针对ER阳性乳腺癌，目前最受关注的是靶向小分子CDK4/6抑制剂，CDK4/6抑制剂是针对CDK4和CDK6两个蛋白的靶向药物。在这类乳腺癌患者中，CDK4/6抑制剂辅助内分泌治疗，展现出比以往药物更好的疗效，CDK4/6抑制剂已成为治疗乳腺癌最具潜力的靶点之一。
【关键词】乳腺癌，哌柏西利，抑制剂
【摘要】 3月27日，新浪医药新闻讯，新冠肺炎在全球的蔓延，对于新药研发的影响正在进一步扩大，辉瑞和默沙东日前也加入到“试验受阻”的制药巨头行业，在一系列临床计划中按下“暂停”键。据路透社3月26日报道，为了应对COVID-19大流行，辉瑞已经暂停了多项正在进行的和新的临床试验注册。同日，默沙东也确认，暂时中止了正在进行的研究和新研究的启动。这是继百时美施贵宝（BMS）和礼来提出修订研发计划后，又提出暂缓研发工作的两家跨国药企。每个公司对这种情况的反应略有不同。以辉瑞为例，其目前的计划是推迟多项全球临床试验的患者招募和入组，为期三周。唯一的例外是，正在招募针对生命危险或几乎没有其他治疗选择患者的试验，包括一些肿瘤学研究和或DMD基因治疗计划。辉瑞将其定义为高优先级的临床工作，并将继续进行。
【关键词】辉瑞，默沙东，临床计划
【摘要】 3月20日，看医界讯，布洛芬是被公认为“最安全”的解热镇痛药之一，在全球范围广泛应用在止痛和感冒成药中。但最近，布洛芬却被质疑有加重新冠肺炎病情的风险。3月17日，世界卫生组织发言人林德梅耶表示，出现感染新冠病毒类似症状的人切勿自行服用布洛芬（ibuprofen），建议服用扑热息痛（Paracetamol），并补充说，如果布洛芬是由医疗专业人员开的，那么他们要负起相关责任。此前，法国卫生部部长奥利弗?韦兰也曾发文，建议出现疑似新冠病毒感染症状，特别是发烧的患者不要服用布洛芬一类的抗炎药，因为不但不会减轻症状，反而可能加重病情。法国卫生部长的提醒是在权威医学杂志《柳叶刀》发布相关研究结果后发出的。据法新社报道，《柳叶刀》最近一项研究提出的假说表示，服用诸如布洛芬等止痛抗炎药后，一种酶会被强化，可能会助长并恶化新型冠状病毒感染的情况。
【关键词】柳叶刀，布洛芬，新冠肺炎
【摘要】 3月20日，看医界讯，统计了16家头部跨国药企去年的研发投入情况。2019年，罗氏、强生、辉瑞等16家跨国药企的研发总费用为1107.7亿美元。其中，与2018年不同，研发费用超100亿美元的只有罗氏与强生这两家，而艾伯维则跌出了“百亿美元投入部”。从研发费用的增速来看，也是艾伯维减少最多，同比下降37.97%。除了艾伯维外，百时美施贵宝、渤健及诺和诺德研发投入也呈负增长；而吉利德表现则与艾伯维截然相反，研发费用猛增81.47%，研发费用率高达41.17%。除吉利德外，研发费用率超20%的还有默克、百时美施贵宝、阿斯利康、礼来及渤健。而诺和诺德的研发费用及研发投入率均为最低，分别为21.61亿美元、11.65%。
【关键词】跨国药企，艾伯维，吉利德
【摘要】 3月13日，药店经理人讯，随着新冠肺炎疫情在美国蔓延，美国中草药店的生意开始火爆起来。板蓝根冲剂等产品热销缺货，价格也迅速上涨。据路透社3月10日报道，纽约针灸师、草药师克莱顿?邵（Clayton Shiu）说，自3月1日纽约州宣布首例新冠病毒感染病例以来，他的诊所对传统中药的需求激增。“这就像扳动了电灯开关。”他称，已经为病人储备了足够的草药。而纽约唐人街的“金禾”中草药店（Kamwo Meridian），则长期为像克莱顿?邵这样的从业者提供中草药。店里治疗呼吸系统等方面疾病的传统中药需求也出现了类似增长，金禾针对流感样症状和增强免疫系统的草药处方订单几乎增加了一倍。邵说，近期，传统中药团体的成员一直在分享预防和治疗相关疾病的处方，导致一些药材的需求增加，价格上升。
【关键词】疫情，美国，板蓝根
【摘要】 3月13日，新浪医药新闻讯，百时美施贵宝今日宣布，欧狄沃（纳武利尤单抗注射液）已正式获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗既往接受过两种或两种以上全身性治疗方案的晚期或复发性胃或胃食管连接部腺癌患者。这是继非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌之后，中国首个免疫肿瘤（I-O）药物欧狄沃在中国获批的第三个适应症。此次获批基于一项名为ATTRACTION-2的Ⅲ期临床研究，这是全球首个启动的胃癌免疫肿瘤治疗Ⅲ期临床试验。该研究结果首次明确了胃癌免疫治疗在东亚人群中的有效性及安全性，也使欧狄沃成为了首个且迄今唯一经III期临床研究证实能为中国晚期胃癌患者带来显著生存获益的PD-1抑制剂。
【关键词】欧狄沃，首个，胃癌免疫肿瘤治疗药物
【摘要】 3月6日，新浪医药新闻讯，Alnylam制药近日宣布，欧盟委员会已批准Givlaari（givosiran）用于治疗12岁及以上青少年和成人的急性肝卟啉症（AHP）。在美国，Givlaari于2019年11月获得批准，用于治疗AHP成人患者。该药通过皮下注射给药，每月一次，剂量根据实际体重（2.5mg/kg）而定，由医疗专业人员给药。AHP是一种极为罕见的遗传性疾病，其特点是虚弱，可能危及生命，对部分患者来说，疾病的慢性表现会对其日常功能和生活质量产生负面影响。AHP分为4个亚型：急性间歇性卟啉症（AIP）、遗传性粪卟啉症（HCP）、混合型卟啉症（VP）、ALAD缺乏性卟啉症（ADP）。每种类型的AHP都是由于基因缺陷导致肝脏缺乏产生血红素所需的某些酶，从而导致体内卟啉积累到毒性水平。
【关键词】Alnylam制药，RNAi药物，急性肝卟啉症
【摘要】 3月6日，生物探索讯，随着海外疫情的不断发展，各个国家及地区的医疗设备严重不足。当地时间3月3日，世界卫生组织（WHO）在新闻发布会上呼吁，政府应立即采取措施激励制造商生产加紧医疗设备生产，因为“如果不保护医护人员，就不可能阻止COVID-19”。不过，在医疗器械紧缺的当下，了解新型冠状病毒（SARS-CoV-2）在院内的传播和附着情况，将更有利于保护医护人员免受感染。 当地时间3月4日，《JAMA》发布了一项由新加坡国家传染病中心和国防科技研究院国家实验室的研究人员带来的报告，为我们了解SARS-CoV-2在院内的传播和遏制提供了参考。该报告揭示了机载感染隔离室内3名COVID-19确诊患者房内样本的检测结果，并提出环境污染可能是病毒传播的重要途径，而定期消毒清洁能够有效抑制病毒传播。
【关键词】新加坡，新型冠状病毒，传播途径
【摘要】 2月28日，新浪医药新闻讯，2月27日，Biogen（渤健）宣布，与基因组医学公司Sangamo Therapeutics签署了一项全球许可合作协议。合作开发并商业化包括ST-501用于阿尔茨海默氏病在内多种tau蛋白相关疾病、ST-502用于帕金森氏症在内突触核病、1个针对神经肌肉疾病的未公开项目，以及9个针对神经系统疾病治疗的未公开项目。此次交易，渤健将支付3.5亿美元的预付款，包括1.25亿美元的现金许可费和2.25亿美元的股权投资（或以每股9.21美元收购2400万股），此外，还有潜在的高达23.7亿美元的其他开发、监管和商业里程碑付款，包括9.25亿美元的预先批准里程碑付款和14.45亿美元的首次商业销售以及其他基于销售的里程碑付款。
【关键词】渤健，神经系统疾病，基因调节疗法
【摘要】 2月26日，创鉴汇，近日，旨在加速基因组序列和结构理解的生物医药公司Arima Genomics宣布完成A轮融资，以推动其现有开发平台Arima HiC新功能的开发，包括通过新型基因组分析技术（HiChIP）为常规染色质免疫沉淀增加结构分析功能。HiChIP是一种以蛋白为中心的染色质构象分析方法。这种方法将染色体构象捕获与基于免疫沉淀和文库制备结合起来，能够揭示围绕目的蛋白的3D染色质结构。Hi-C是一种近距离连接方法，它捕获染色质的三维组织结构，在三维空间中相互距离较近的基因组序列可以在线性距离中相互距离较远，从而在测序前保存远程序列和结构信息。测序后，这些数据可用于多种基因组应用，包括基因调控研究的启动子和增强子相互作用的识别和基因组组装的支架重叠，进而重新定义染色体。该公司开发的Arima-HiC试剂盒是一款简单快速的6小时方案，可实现长链染色质相互作用的检出。
【关键词】Arima公司，A轮融资，Arima，HiC
【摘要】 2月21日，生物谷讯，Heron Therapeutics是一家商业化阶段的生物技术公司，专注于开发同类最佳的药物，以满足一些最重要的未满足医疗需求。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将新型非阿片类止痛药HTX-011（布比卡因/美洛昔康）用于管理术后疼痛的新药申请（NDA）的审查期延长了3个月。新的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年6月26日。此前，FDA于2019年4月30日就HTX-011的NDA发布了一封完整回应函（CRL），涉及化学、制造和控制（CMC）以及非临床信息。Heron公司表示，用于制造HTX-011的合同制造工厂已由FDA重新检查，未发布483表，且FDA检查员建议批准该工厂。Heron公司没有被告知其他任何制造问题。CRL中不涉及临床疗效或安全性问题。
【关键词】Heron公司，新型非阿片类止痛药，审查期延长
【摘要】 2月21日，医药代表讯，费森尤斯卡比将与维福制药（Vifor Pharma）建立战略伙伴关系，为中国缺铁性贫血患者提供更多的产品与服务。在战略合作协议下，费森尤斯卡比将与维福制药成立一家合资公司，为治疗缺铁性贫血的静脉注射产品组合提供专门的品牌管理、市场准入与医学事务资源。通过此次战略合作，费森尤斯卡比将为维福制药推广其治疗缺铁性贫血的静脉注射产品组合，并与医疗专业人士合作进行其他适应症，包括肾脏病领域的治疗。费森尤斯卡比总裁兼首席执行官Mats Henriksson谈及这一战略合作表示：“与维福制药公司的这一合作标志着我们业务发展进入到一个重要的新阶段，这一举措将为更多的患者带来血液管理治疗方面的福音。维福制药拥有世界领先的治疗缺铁性贫血产品线，结合我们费森尤斯卡比在中国及亚洲长期以来的深耕与开拓，相信能够更好地满足广大中国患者和医护人员的需求。”
【关键词】费森尤斯卡比，维福制药，战略合作
【摘要】 2月14日，新华网讯，世界卫生组织13日表示，支持中国在湖北省采纳临床诊断结果确诊新冠肺炎病例的做法，认为这有助于病人更快得到临床护理等，由此而来的确诊病例数上升“不代表疫情发展轨迹发生了重大变化”。湖北省卫生健康委员会13日通报，2月12日0时-24时，湖北省新增新冠肺炎病例14840例（含临床诊断病例13332例）。这一数字引起人们的关注。世卫组织卫生紧急项目负责人迈克尔·瑞安在当天举行的例行记者会上说，湖北确诊病例数的增加，在某种程度上是因为改变了报告方式。“尽管从数字来看，中国报告的确诊病例数大幅增加，但这不代表疫情发展轨迹发生了重大变化。”同时，也尚未发现新冠肺炎病亡率、重症比例等较之前有“显著变化”。
【关键词】世卫组织，临床诊断，新冠肺炎
【摘要】 2月14日，CPhI制药在线讯，2020年02月13日，百时美施贵宝宣布FDA受理lisocabtagene maraleucel (liso-cel)上市申请，此次申请上市的适应症为成人复发/难治大B细胞淋巴瘤，FDA授予其优先审评资格，PDUFA为2020年08月17日。这是一个值得纪念的时刻，历时近1年，百时美施贵宝收购Celgene完成后，CAR-T细胞疗法产品迎来里程碑进展，lisocabtagene maraleucel (liso-cel, JCAR017) 因其安全性更高，临床获益更佳，药物的开发进展一直备受关注。CAR-T细胞疗法给血液瘤治疗，尤其是B细胞血液瘤治疗带来了革命性的进展，我们已经熟知CAR-T细胞疗法能够给B细胞血液瘤如DLBCL, ALL患者带来超高的完全缓解率(>30%)，也创造了Emily Whitehead生命奇迹。与此同时，CAR-T细胞疗法也带来了高比例的严重细胞因子风暴和神经毒性。就诺华的Kymriah以及吉利德的Yescarta为例，几项注册临床试验中公布的数据中，各级CRS发生率均>50%，各级神经毒性>21%。
【关键词】细胞疗法，百时美施贵宝，B细胞血液瘤
【摘要】 2月7日，新浪医药新闻讯，一直以来，葛兰素史克（GSK）的疫苗部门都是该公司收益的核心部门之一。不过，该项业务近期的业绩似乎并不能使其免受裁员的影响。2月6日，GSK已开始在其比利时疫苗业务部推行一项为期两年的重组计划，该计划将裁掉720名员工。此次人员调整将涉及研发、制造和全球支持职能岗位的员工。此外，对于215名员工的临时劳务合同，GSK也决定终止续签。GSK在比利时拥有9000名员工，是该国规模最大的制药企业的雇主之一。不过，即使此次大面积裁员，未来三年内GSK仍计划在研发、制造和其他技术上投资5亿欧元（约合38亿人民币），以支持新疫苗的开发。该公司期望能够在疫苗制造业中，加强生产的自动化，以提高产能。GSK称，此次人员调整的目的是为了提高公司的效率，并建立一种在药品和疫苗之间进行研发的“通用方法”，以帮助制药商决定推进哪些候选药物才是公司的最优选择。
【关键词】GSK，比利时，疫苗业务重组
【摘要】 2月7日，新浪医药新闻讯，近日，艾伯维宣布了SELECT-PsA 1临床3期试验的积极结果。与安慰剂相比，对一种或多种非生物缓解疾病的抗风湿药（DMARDs）反应不足或不耐受的活动性银屑病关节炎成人患者，两种剂量的RINVOQTM（upadacitinib，乌帕替尼）均达到ACR20反应的主要终点；且与安慰剂相比，RINVOQ在各种终点上也显示出疾病征象和症状的显著改善。此外，在第12周时，就主要重点ACR20反应而言，30mg剂量RINVOQ的疗效优于阿达木单抗，且与阿达木单抗相比，两种剂量均达到非劣效性。艾伯维副总裁兼总裁医学博士Michael Severino表示，“这项大型3期研究的结果进一步支持了RINVOQ的潜力。我们期待与世界各地的监管机构共享这些数据，推动该药物在标签扩展应用中纳入包括活动性银屑病成年患者的应用。”
【关键词】艾伯维，Rinvoq，银屑病关节炎
【摘要】 1月23日，医药魔方讯，1月22日，强生公布2019年业绩，全年实现总收入820.59亿美元，同比增长0.6%。其中，制药业务板块收入421.98亿美元（+3.6%）、医疗器械业务板块收入259.63亿美元（-3.8%）、消费者保健业务收入138.98亿美元（+0.3%）。相比医疗器械和消费者保健业务近几年增长停滞，制药业务板块仍是强生能够保持增长的主要驱动力，而增长最快的两个疾病领域则是自身免疫疾病（139.5亿美元，+6.3%）、肿瘤（106.92亿美元，+8.6%）。从具体产品上看，强生在2019年共有11款销售额超过10亿美元的重磅炸弹药物，其中有7款是属于自身免疫疾病和肿瘤领域。
【关键词】表现，稳健，增长
【摘要】 1月23日，中药明康德讯，今日，Jazz Pharmaceuticals公司宣布，已向美国FDA递交其JZP-258的新药申请（NDA），治疗7岁及以上成年发作性睡病（narcolepsy）患者的白日过度嗜睡（EDS）。该公司还为JZP-258的新药申请使用了优先审评券。JZP-258是一种羟丁酸盐的新型药物，由独特的阳离子组成。它与另一款Jazz公司治疗发作性睡病的中枢神经系统抑制剂Xyrem相比，钠含量减少92％，提高了患者用药的长期安全性。目前，其确切的作用机制还尚未被确认。据推测，JZP-258对发作性睡病的治疗作用基于在睡眠过程中对GABAB受体的调节。此外，JZP-258还在3期临床研究中治疗特发性睡眠过度症（idiopathic hypersomnia）。
【关键词】罕见，神经系统，疾病
