【摘要】 6月19日，药明康德讯，今天，艾伯维（AbbVie）公司宣布，其JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）作为单药疗法，在治疗中重度特应性皮炎患者的关键性3期临床试验中达到了共同主要终点，显著降低患者皮肤症状。特应性皮炎是一种常见的、慢性、复发性、炎症性皮肤病，可表现为反复发作的瘙痒和搔抓周期，导致皮肤疼痛、裂开。据估计，25%的青少年和10%的成年人在一生中的某个阶段会受到这种疾病的影响。20%-46%的成人特应性皮炎患者患有中度至重度的疾病。它给受疾病影响的个人造成重大的生理、心理和经济负担。Rinvoq由艾伯维科学家发现和开发，是一种口服、每日一次、选择性和可逆性JAK抑制剂。2019年8月，它获得美国FDA批准，治疗对甲氨蝶呤反应不足或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎成人患者。
【关键词】特应性皮炎，艾伯维，JAK抑制剂
【摘要】 6月19日，新浪医药新闻讯，6月18日，专注于为癌症、自身免疫炎性疾病开发创新疗法的科技公司Alpine Immune Sciences，Inc.（以下简称Alpine）宣布，与艾伯维就在研疗法ALPN-101的全球许可达成协议。该消息传出后，Alpine的股价在盘前交易中暴涨211%。根据协议条款，Alpine将获得6000万美元的预付款，并且将有资格获得总计高达8.05亿美元基于行使期权、研发、监管和商业里程碑付款。此外，Alpine还可从ALPN-101的净销售额中获得分级特许权使用费。通过此次交易，艾伯维将获得ALPN-101的全球独家许可期权。在期权有效期内，Alpine将执行一项系统性红斑狼疮的2期临床研究，此后艾伯维将负责ALPN-101未来的临床开发、制造以及商业化活动。
【关键词】艾伯维，系统性红斑狼疮，创新疗法
【摘要】 6月12日，新浪医药新闻讯，6月11日，迈兰和Biocon Biologics宣布，美国FDA已批准小瓶装和预填充注射笔形式的Semglee （甘精胰岛素注射液）的新药申请，用于控制2型糖尿病（T2DM）成人以及1型糖尿病（T1DM）成人和儿童患者的高血糖。此次批准是基于全面分析、临床前和临床试验（包括INSTRIDE研究）的数据，根据505(b)(2)NDA途径被批准上市，并根据《生物制品价格竞争和创新法》351(a)节规定与其他胰岛素产品同样被视为生物制品。其中INSTRIDE试验证实了Semglee在1型和2型糖尿病患者中与赛诺菲Lantus对比的药物代谢动力学/药物效应动力学、疗效、安全性和免疫原性。
【关键词】迈兰，Biocon，甘精胰岛素注射液
【摘要】 6月12日，新浪医药新闻讯，6月11日，辉瑞宣布美国FDA已批准Nyvepria（pegfilgrastim-apgf，培非格司亭），具体适应症为：正在接受与发热性中性粒细胞减少症临床显著发生率相关的骨髓抑制性抗癌药（如化疗）治疗的非髓系恶性肿瘤患者，减少感染的发生率，表现为发热性中性粒细胞减少。Nyvepria是安进品牌药Neulasta的一种生物类似药，辉瑞表示，计划在今年晚些时候将该产品推向美国市场。FDA批准Nyvepria是基于对一个综合数据包的审查，以及证明Nyvepria与其参考产品Neulasta具有高度相似的全部证据。目前，Nyvepria也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。在美国，辉瑞已有9款生物类似药获批，其中6款是肿瘤学生物类似药，其余3款被专门批准用于癌症患者的支持性护理。2018年7月，辉瑞的Nivestym（filgrastim-aafi，非格司亭）也获得了FDA批准，该药是安进另一款品牌药Neupogen的生物类似药。
【关键词】Neulasta，生物类似药，FDA
【摘要】 6月5日，医药魔方讯，6月4日，阿斯利康宣布将与Accent Therapeutics合作开发和商业化靶向RNA修饰蛋白（RMPs）的转化疗法。Accent Therapeutics公司是由华人科学家何川（Chuan He）教授与 Howard Chang教授等共同创立的一家致力于RNA修饰蛋白药物研发的公司。根据协议，Accent将负责指定项目的临床前开发，直至I期临床试验结束。I期临床试验结束后，阿斯利康将主导该项目的开发和商业化活动，Accent可以选择与阿斯利康在美国联合开发和商业化。阿斯利康还将拥有另外两个临床前项目的全球独家选择权。本次交易，Accent将获得5500万美元的预付款，并有资格在其他环节中以期权和里程金的形式获得额外的资金，并在净销售额中获取几至十几个百分点的分层版税。如果Accent公司选择后期共同开发和共同商业化指定的产品，其损益将另作分配。
【关键词】阿斯利康，Accent，靶向RNA修饰蛋白
【摘要】 6月5日，药明康德讯，辉瑞（Pfizer）公司今天宣布，该公司开发的JAK1抑制剂abrocitinib治疗特应性皮炎的第二个关键性3期临床试验的完整结果在JAMA Dermatology上发布。Abrocitinib是一种研究性口服JAK1抑制剂（每日一次），在12岁及以上中重度特应性皮炎（AD）患者中的使用。与第一项3期单药治疗研究一致，两种剂量的abrocitinib均达到所有共同主要终点和关键次要终点，且耐受性良好。特应性皮炎是一种慢性、复发性皮肤病，主要症状为身体任何部位可能出现严重瘙痒、皮肤干裂和炎症。中重度特应性皮炎患者因为严重瘙痒可能导致皮肤损伤和失眠。如同其它慢性炎症性疾病一样，特应性皮炎也是免疫系统介导的疾病，免疫细胞和炎症性细胞因子之间的复杂互动在疾病发生方面起到重要作用。作为最常见的慢性皮炎之一，它在世界范围内影响高达20%的儿童患者和10%的成年患者。而且在这些儿童患者里，有约一半会出现症状的反复。因此，他们需要一款新型药物来控制他们的病情。
【关键词】辉瑞，口服抑制剂，皮炎症状
【摘要】 5月29日，医药魔方讯，5月27日，罗氏旗下基因泰克宣布启动托珠单抗联合瑞德西韦治疗重症住院COVID-19患者的全球多中心的III期临床研究。该研究预计在6月启动患者招募，计划入组美国、加拿大和欧洲的450例患者。研究旨在评估托珠单抗+瑞德西韦较安慰剂+瑞德西韦对于重症COVID-19患者的疗效和安全性，这些患者同时也将接受标准护理方案的治疗。患者随机后将接受60天的随访。主要和次要研究终点包括临床状态、死亡率、机械通气和重症监护(ICU)变量。基因泰克同时宣布其针对托珠单抗治疗重症COVID-19患者的随机、双盲、安慰剂对照的III期COVACTA研究（NCT04320615）即将完成患者招募，预计能在今夏公布结果。这项研究首例患者入组时间为4月3日，最终大约会入组450例患者。托珠单抗目前尚未在美国获批用于COVID-19的治疗。
【关键词】罗氏，托珠单抗，瑞德西韦
【摘要】 5月29日，生物谷讯，强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准一种新的儿童配方Sirturo（斯耐瑞?，通用名：bedaquiline，贝达喹啉），该药现在被用作治疗成人和儿童（年龄≥5岁，体重≥15公斤）耐多药肺结核（MDR-TB）患者联合治疗方案的一部分。在美国，只有当不能提供其他有效的治疗方案时，方可使用Sirturo。基于痰培养转化时间，该适应症获得了FDA的加速批准。对该适应症的持续批准将取决于验证性临床试验中对临床受益的验证和描述。Sirturo不应用于治疗潜伏性结核感染、肺外结核或药物敏感性结核、非结核分枝杆菌引起的感染。Sirturo治疗HIV感染的耐多药结核病患者安全性和有效性尚未确定，因为临床数据有限。
【关键词】强生，Sirturo儿科剂型，FDA
【摘要】 5月22日，生物谷讯，安斯泰来（Astellas）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理已受理Evrenzo（roxadustat，罗沙司他）的营销授权申请（MAA），该药用于成人患者治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血，包括非透析依赖性（NDD）患者和透析依赖性（DD）患者。今年2月，roxadustat的新药申请（NDA）获美国FDA受理，目前正在进行审查，目标行动日期为2020年12月20日。在美国，roxadustat是获FDA受理治疗CKD贫血的首个口服给药的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂。Roxadustat由FibroGen发现，与阿斯利康合作在美国、中国和其他市场开发，与安斯泰来合作在日本、欧盟开发。此次MAA受理，触发了安斯泰来向珐博进（FibroGen）支付一笔1.3亿美元的里程碑款项。美国NDA的受理，触发了阿斯利康向珐博进支付一笔5000万美元的里程碑付款。
【关键词】珐博进，安斯泰来，罗沙司他
【摘要】 5月22日，生物谷讯，罗氏近日宣布，加拿大卫生部已批准靶向抗癌药Rozlytrek（entrectinib）一个新的适应症，用于治疗先前没有接受过克唑替尼（crizotinib）的ROS1融合阳性、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。之前，Rozlytrek已获加拿大批准，用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性、无已知的获得性耐药突变、无满意治疗选择、不可切除性局部晚期或转移性颅外实体瘤成人患者，包括脑转移。此次新适应症批准，基于3项单臂开放标签临床试验的汇总分析。这些试验评估了Rozlytrek治疗ROS1阳性晚期NSCLC成人患者的疗效和安全性。数据显示，接受Rozlytrek治疗的患者，总缓解率（ORR）为73.4%（69/94）。在有中枢神经系统（CNS）转移的患者中，颅内ORR为50%（17/34）。
【关键词】罗氏，靶向药，加拿大
【摘要】 5月15日，新浪医药新闻讯，5月14日，辉瑞公布了一项20价肺炎球菌多糖结合疫苗（20vPnC）3期临床研究（NCT03828617）的顶线结果。该研究评估了三个不同批次20vPnC在尚未接种过抗肺炎球菌疫苗的18至49岁成人中引起免疫应答的一致性及安全性。结果显示，在三个批次中，20vPnC对所有20种血清型引发的应答是等效的，满足了研究的主要免疫原性目标。同时在这项研究中，20vPnC的安全性与Prevnar13?对照组相似。该研究有望满足美国FDA和其他国家/地区监管机构对生产一致性的许可要求。
【关键词】辉瑞，20vPnC，临床
【摘要】 5月15日，新浪医药新闻讯，本周，日本武田药品公布了截至2020年3月31日止年度的2019财年业绩。报告期内，该公司全球收入达3.3万亿日元（约305亿美元），报告增长56.9%，实际同比增长1.6%（不包括外币计价和资产剥离）。2019年1月，武田完成对夏尔的收购，对其业绩做出了贡献。尽管2020年1-3月（第四季度）增长率从第一季度至第三季度的平均83.1%大幅放缓至7.6%，但该公司预计其2020年业绩不会受到新冠肺炎疫情的影响，并将继续保持增长势头。产品方面，全球市场业绩的部分驱动因素包括以下几种产品：胃肠道生物制品安吉优（维多珠单抗），销售额增长了33%；罕见病药Takhzyro（lanadelumab），销售额增长了318%；多发性骨髓瘤（MM）治疗药恩莱瑞（伊沙佐米）的销售额增长了29%；抗抑郁症药心达悦（伏硫西汀），销售额增长了25%。
【关键词】武田，全球10强药企，新分子实体
【摘要】 5月9日，新浪医药新闻讯，本周五，美国FDA批准阿斯利康和默沙东的PARP抑制剂奥拉帕利（olaparib，英文商品名Lynparza）与罗氏的Avastin联合使用做为卵巢癌的一线维持疗法，包括对铂类化学疗法加Avastin的初始治疗有反应的患者以及BRCA突变的女性患者。就在大约一周前，FDA批准了葛兰素史克的Zejula（中文商品名：则乐，通用名：niraparib,尼拉帕利）用于无论生物标志物状态如何、对一线铂类化学疗法有完全或部分反应的晚期上皮性卵巢癌、输卵管或原发性腹膜癌女性患者的单一药物维持治疗。相比之下，Lynparza获得的批准并不像Zejula那样广泛。尽管Lynparza联合Avastin组合可将没有同源重组缺陷（HRD）的患者疾病或死亡风险降低8％，FDA并未明确批准将其用于该类患者的治疗。
【关键词】葛兰素史克，则乐，奥拉帕利组合疗法
【摘要】 5月9日，新浪医药新闻讯，5月7日，英国国家健康和保健卓越研究所（NICE）发布了一份指南草案，推荐将罗氏靶向抗癌药物Kadcyla（trastuzumab emtansine，恩美曲妥珠单抗）作为成人表皮生长因子受体2（HER2）阳性早期乳腺癌的一种辅助治疗选择，这些成人患者在接受基于紫杉烷的新辅助治疗和HER2靶向治疗后乳腺或淋巴结仍有残余浸润性疾病。新辅助治疗的目的是在手术前缩小肿瘤的大小。接受该治疗后有时肿瘤会完全缩小，但患者在接受手术（有残余的侵入性疾病）后可能仍携带癌症残留。又或者，癌细胞可能已经扩散到腋窝的淋巴结（淋巴结阳性疾病）。辅助治疗旨在降低术后癌症复发的风险。NICE在推荐指南草案中指出，曲妥珠单抗（trastuzumab）是淋巴结阴性或淋巴结阳性患者的一种辅助治疗选择。目前，Pertuzumab联合曲妥珠单抗加化疗是一种辅助治疗淋巴结阳性癌症的方法，但对淋巴结阴性疾病不适用。而恩美曲妥珠单抗可作为淋巴结阴性或阳性患者的辅助治疗方案。
【关键词】英国NICE，罗氏，早期乳腺癌
【摘要】 4月29日，生物谷讯，梯瓦制药（Teva Pharma）近日宣布，偏头痛药物Ajovy（fremanezumab）自动注射器已在美国上市。Ajovy适用于成人偏头痛的预防性治疗，该药是唯一一种拥有每季度一次（675mg）和每月一次（225mg）皮下给药选择的抗CGRP（降钙素基因相关肽）预防性偏头痛药物。Ajovy是唯一一种长效抗CGRP注射液，可选择使用自动注射器或预充注射器每年给药4次。新的自动注射器还具有一些功能，使其易于使用，包括一个无按钮的下压机构；发出给药进度信号的声音提示；以及一个显示给药时间的窗口。此外，自动注射器仅限一次性使用，使用后会锁止。Ajovy自动注射器的批发采购成本（WAC或“标价”）为603.20美元。由于WAC不考虑可能适用的额外回扣和折扣，预计自动注射器对个别患者和提供者的实际成本将低于WAC。根据患者的保险支付人和参与援助计划的资格，自付费用的节省可能会有所不同。
【关键词】偏头痛，梯瓦制药，Ajovy自动注射器
【摘要】 4月29日，新浪医药新闻讯，最近，数据分析和咨询公司GlobalData发布了2020年第一季度全球前20家创新制药公司的市值排名和变化数据。由于COVID-19大流行导致全球经济放缓，大多数药企的市值下降，全球Top20药企的总市值下降了7.9%，约为2.6万亿美元。其中，罗氏以2813亿美元的市值排名第二，与上一年第四季度排名一致，也是榜单中少数几家维持市值增长的企业之一。近日，医药市场调研机构EvaluatePharma发布一份报告指出，在未来几年，罗氏将继续保持其在大型制药公司排名中的领先地位。这份报告将最新的一致预测延伸至2026年，显示罗氏将轻松保住全球最大制药公司的桂冠，而百时美施贵宝（BMS）的排名将下滑。
【关键词】罗氏，百时美施贵宝，COVID-19
【摘要】 4月24日，创鉴汇讯，4月24日，Affinivax公司宣布完成1.2亿美元B轮融资，已推进其新型多抗原呈现系统（MAPS）疫苗和免疫疗法的开发。该公司曾与Astellas Pharma达成研发合作，共同开发了创新肺炎链球菌疫苗ASP3772。通常的肺炎链球菌疫苗使用复杂的偶联化学将引发免疫反应的多糖抗原偶联到蛋白载体上，蛋白载体本身并不会引起免疫反应。而Affinivax公司的MAPS技术平台利用生物素和它的结合蛋白rhizavidin之间的相互作用，开发出一种简便、高效、模块式的疫苗开发方法。这种疫苗开发策略可以同时呈现蛋白抗原和多糖抗原，从而激发更广泛和强劲的免疫反应。
【关键词】Affinivax，B轮融资，疫苗
【摘要】 4月24日，医药魔方讯，4月20日，瑞士制药公司Idorsia宣布，其候选药物双重食欲素受体拮抗剂daridorexant在针对失眠患者的首项关键性III期临床试验中表现积极，显著改善了患者的睡眠始发、睡眠质量和日间表现。自20世纪90年代末，Idorsia就已着手开发daridorexant（此前被称为nemorexant），它是一种双重食欲素受体拮抗剂。食欲素是一种调节觉醒的神经肽，能够刺激多条导致觉醒的信号通路。Daridorexant通过阻断食欲素的功能抑制失眠症患者中过度活跃的觉醒通路。这与大多数睡眠药物（如苯二氮卓类药物）的作用机制不同，后者通过广泛镇静大脑，使患者第二天出现“宿醉”感，即由于药物在体内存留的浓度较高而导致的头晕、困倦、疲乏和定向障碍等。
【关键词】失眠药，daridorexant，瑞士
【摘要】 4月17日，即刻药闻讯，4月16日，再生元（Regeneron）宣布，美国FDA已经接受了REGN-EB3的生物制品许可申请（BLA）并授予优先评审资格。REGN-EB3是一种治疗埃博拉（Ebola）病毒感染的研究性三联抗体鸡尾酒疗法。FDA的PDUFA日期为2020年10月25日。REGN-EB3是利用Regeneron专有的VelociSuite快速反应技术开发的。Regeneron现在正在应用这种相同的方法开发一种能够潜在地预防和治疗COVID-19的抗体药物，初步的临床试验预计将在6月开始。REGN-EB3的BLA申请得到了在刚果民主共和国进行的随机、对照PALM临床试验数据的支持。2019年8月，当初步结果显示与对照组ZMapp相比，REGN-EB3跨越了预先规定的预防死亡的优效性阈值时，试验提前终止。与ZMapp相比，REGN-EB3在多项指标上表现出了卓越的疗效，包括死亡率降低和直至血液中不再检出埃博拉病毒的天数减少。
【关键词】再生元，埃博拉，三联抗体“鸡尾酒”疗法
【摘要】 4月17日，CPhI制药在线讯，近日，诺华司库奇尤单抗（俗称"苏金单抗"）新适应症的上市申请（受理号：JXSS1900025）已经变更为"在审批"，预计近期获批上市。苏金单抗于2019年3月首次获NMPA批准上市，此次是第2个适应症，用于强直性脊柱炎。司库奇尤单抗（Secukinumab，商品名：Cosentyx/可善挺，俗称"苏金单抗"）是诺华研制的一款靶向IL-17A的全人源IgG1κ单克隆抗体，于2015年获FDA批准上市，目前已在包括欧盟国家和美国在内的80多个国家和地区上市，获批用于斑块型银屑病，强直性脊柱炎，银屑病关节炎等适应症。苏金单抗是国内第一批临床急需境外新药之一，已在2019年3月获NMPA批准用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成年患者，并于同年5月正式在中国上市。
【关键词】诺华，苏金单抗，强直性脊柱炎
