【摘要】 9月29日，药智网讯，渤健已终止所有基于腺相关病毒（AAV）衣壳的基因治疗项目。早在2023年，渤健就降低基因疗法优先级，如今作为资本配置策略一部分，彻底放弃AAV技术。公司称未来将专注罕见病和遗传病领域，把资源集中于更有潜力疗法与药物。此前负责AAV载体研发的多数团队成员已转岗，少数人员面临裁员。AAV是常用基因疗法病毒载体，有相对稳定和长效表达优势，已有多个基于此技术的基因药物获批上市，但也面临成本、免疫原性和安全性等挑战，“天价”治疗价格与不确定临床获益矛盾显著。武田制药2023年结束AAV早期研究，罗氏对旗下Spark Therapeutics进行“根本性重组”，辉瑞今年撤下2024年4月获批的B型血友病AAV基因疗法Beqvez，Vertex今年也停止使用AAV作为基因治疗载体研究。
【关键词】AAV技术，基因治疗，巨头退出
【摘要】 9月28日，新华社讯，多个德国化工和制药领域行业协会对美国政府自10月1日起对进口所有品牌或专利药品征收100%关税的举措表示强烈不满。德国化学工业协会称对此“深感担忧”，其首席执行官认为这是对欧盟的“当头一棒”，美欧贸易关系跌至新低。德国药品研发与生产者联合会指出，全球制药产业依赖稳定政策和开放市场，该关税将沉重打击德国和欧洲制药业，冲击国际供应链，推高成本，危及患者用药供应，已出现德国制药投资计划冻结迹象。德国制药业协会认为美方举措“强硬粗暴且存在问题”，是“不计代价的自我封锁”，严重打击国际贸易与欧洲药品供应保障，向德国制药业发出危险信号。2024年，德国对美药品出口额超270亿欧元，占其制药出口总额约四分之一。
【关键词】美国关税，德国制药业，美欧贸易
【摘要】 9月26日，美通社讯，因美纳公司于9月23日宣布与多家全球制药公司合作，开发基于TruSightOncology（TSO）Comprehensive基因组检测的伴随诊断检测。此次合作聚焦KRAS基因变异，该变异会引发癌症。因美纳临床解决方案副总裁称，为KRAS开发伴随诊断检测，有助于识别从靶向疗法获益的患者，是构建临床产品组合关键一步。基于TSOComprehensive的伴随诊断检测，能帮助临床医生依癌症基因突变匹配靶向疗法。KRAS是常见突变癌基因，识别其变异对选择治疗方案和改善预后重要。尽管靶向KRAS有挑战，但近期基因组学检测进展带来新机遇。因美纳通过合作扩展伴随诊断应用管线，支持靶向疗法和免疫疗法，改善癌症患者生活。
【关键词】因美纳，癌症医疗，伴随诊断
【摘要】 9月22日，美通社讯，复宏汉霖与Organon联合宣布，欧盟委员会已批准地舒单抗注射液BILDYOS和BILPREVDA的上市许可，两款产品分别为PROLIA和XGEVA的生物类似药，覆盖原研产品在欧盟已获批的所有适应症。BILDYOS适用于治疗骨折高风险的绝经后妇女及男性骨质疏松症等；BILPREVDA适用于预防累及骨骼的晚期恶性肿瘤成人的骨相关事件等。此次获批基于全面数据审查，包括结构与功能分析数据等，研究表明两款产品与原研产品高度相似。2022年，双方签订许可与供应协议，Organon获产品在除中国外全球区域独家商业化权益。
【关键词】生物药，骨质疏松，获批上市
【摘要】 9月17日，财联社讯，丹麦制药巨头诺和诺德宣布，口服版司美格鲁肽获欧洲监管机构批准，可降低心血管死亡、心脏病发作和中风风险，受此消息提振，诺和诺德周一美股开盘涨超3%。司美格鲁肽是诺和诺德旗下糖尿病、减重药物活性成分，属GLP-1药物，口服版名为Rybelsus。欧洲药品管理局批准对Rybelsus标签更新以反映其心血管保护功效，试验显示，与安慰剂相比，Rybelsus能使心血管高风险的2型糖尿病成人患者相关风险降低14%。诺和诺德国际业务负责人表示，心血管问题是2型糖尿病患者致残和致死主因，该治疗方案可改善健康及生活质量。诺和诺德虽曾是减肥药领域先行者，但如今在美国市场受礼来及廉价仿制药冲击，市场份额被侵蚀。因司美格鲁肽减肥效果不及替尔泊肽，诺和诺德希望靠其心血管等疗效反超，数据显示Wegovy可降低相关患者风险57%，同时诺和诺德还在研究Ozempic对阿尔茨海默病的治疗效果，预计今年秋季出结果。
【关键词】司美格鲁肽，心血管保护，市场竞争
【摘要】 9月12日，新浪财经讯，艾伯维公司于周四宣布与所有涉诉仿制药企业达成和解，解决了针对“仿制药企业计划推出Rinvoq仿制药”的诉讼。此前，这些仿制药企业已向美国FDA提交“简化新药申请”，寻求推出该关节炎治疗药物的非专利版本。艾伯维在监管文件中称，得益于和解与授权协议，预计2037年4月前，Rinvoq片剂仿制药不会进入美国市场。艾伯维已将Rinvoq及其“姊妹药”Skyrizi定位为修美乐的潜在替代产品，修美乐2023年失去美国市场独占权。2025年上半年，Rinvoq净销售额达27亿美元，同比增长约53%，而同期修美乐在美国市场销售额同比下滑约63%。
【关键词】艾伯维，Rinvoq，仿制药
【摘要】 9月11日，美通社讯，专注新兴市场医疗保健增长资本的全球私募股权投资者和运营商TVM Capital Healthcare宣布，其1.5亿美元的TVM Healthcare东南亚基金首次关闭。该基金是第三代基金，基于公司近40年全球医疗保健投资及运营经验，超15年中东和东南亚医疗保健公司扩张经验设立。承诺投资该基金的机构投资者众多，包括基石投资者Invest International。SEA基金将聚焦需求高但供应有限的细分市场，如急性后和康复服务、妇女健康等。TVM Capital Healthcare不仅助力当地专业护理诊所发展，还投资欧美医疗保健创新者，引导其拓展东南亚市场，建立跨境合作。公司强调运营合作、全球认证及治理结构，推动新兴市场医疗保健系统升级。各方人士均认为，这对支持东南亚医疗保健生态系统、推动可持续发展意义重大。
【关键词】东南亚基金，医疗投资，护理模式
【摘要】 8月21日，药智网讯，辉瑞近日宣布其镰状细胞病关键药物inclacumab在III期THRIVE-131研究中未达主要终点，该研究旨在评估inclacumab减少血管闭塞危象效果，结果显示其与安慰剂组无显著差异。镰状细胞病是遗传性血液疾病，给患者及家庭带来重负。2022年8月，辉瑞以54亿美元并购Global Blood Therapeutics，看中其3款镰状细胞病药物。但另两款药物也不理想，oxbryta于2019年获FDA批准，2024年9月因患者死亡率超安慰剂组3倍全球撤市；osivelotor早期有潜力，2024年12月因FDA安全担忧，III期研究部分暂停，2025年5月全面暂停。辉瑞在该领域挫折凸显药物研发复杂与挑战，不过全球对镰状细胞病治疗药物研发仍在继续。
【关键词】辉瑞，镰状细胞病，药物研发
【摘要】 8月21日，美通社讯，8月15日上午，上海和黄药业奉浦研发生产基地举行正气片出口发运仪式，产品将于8月23日运往加拿大鲁珀特王子港。正气片源自宋代藿香正气散，是治疗胃肠型感冒的经典复方制剂，自2015年起被《中国药典》收载。上海和黄药业对其开展现代化研究，确定药材产地等参数、鉴定出169种成分并建立检测方法，获得专利授权。2022年疫情期间，正气片防治新冠研究被列入上海市卫健委攻关项目，临床研究表明其可缩短核酸转阴时间、提高转阴率，研究成果发表于国际期刊。2022年6月启动加拿大天然药品III类注册申请，2023年4月获上市许可，相关专利2023年8月在加落地，2024年4月获境外生产场地认证，2025年1月商标成功注册。此前，其胆宁片已成功进入加拿大市场，此次正气片出口为中药国际化再添成果。未来中药国际化将“标准先行，证据推动”，上海和黄药业也将继续探索创新。
【关键词】正气片，中药国际化，胆宁片
【摘要】 8月15日，美通社讯，8月14日，Shilpa Medicare Limited获得印度中央药品标准控制组织（CDSCO）对500毫克去甲熊去氧胆酸（NorUDCA）片剂的全球首个监管批准，NorUDCA成为NAFLD领域首个获批疗法。NAFLD影响全球四分之一人口（12亿人），印度有1.88亿患者，多数患者确诊时已出现不可逆损伤。NorUDCA具有创新双重作用机制，兼具抗炎与增强胆汁酸调节功能，有望阻止NAFLD恶化为NASH、肝硬化和肝衰竭。大量临床试验证明其疗效显著优于安慰剂，安全性优异，未报告重大不良事件。Shilpa Medicare董事总经理称这是“变革性飞跃”，公司致力于在印度快速商业化NorUDCA，并寻求国际监管批准，以惠及全球患者。
【关键词】NorUDCA，NAFLD，创新疗法
【摘要】 8月14日，药智数据讯，2025年8月12日，美国FDA批准Insmed公司研发的Brinsupri（brensocatib）上市，这是首个且唯一获FDA批准治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的药物。NCFB患者气道永久性异常扩张，美国约50万确诊患者，全球数百万。此前临床治疗有限。此次批准基于III期ASPEN研究，该试验招募1680名成年及41名青少年患者。结果显示，与安慰剂比，每日口服10mg Brinsupri患者年化急性发作率降低21.1%，25mg组降低19.4% ，两种剂量均达统计学显著差异。药物还达成多项次要终点，25mg组肺功能下降减缓。安全性上，不良反应常见，有皮肤等相关风险。Insmed公司宣布年度定价8.8万美元，虽高昂，但因需求未满足、临床数据好等，华尔街对其商业前景乐观。
【关键词】FDA，支气管扩张症，Brinsupri
【摘要】 8月13日，美通社讯，Intas Pharmaceuticals子公司Accord Plasma B.V.于8月12日宣布签署协议，将全资收购血浆衍生药物（PDMP）领域领军企业Prothya Biosolutions Belgium BV及其所有子公司，交易预计在满足监管审批等条件后很快完成。Prothya业务分布于荷兰、比利时，在匈牙利设血浆采集中心，有1200名员工，是欧洲最大血浆分离企业之一，成立于2021年，在血浆采集与PDMP研发有超60年经验。此次收购是Intas&Accord在PDMP市场建立全球影响力的重要一步，将其在印度的领先地位拓展至国际。Intas在印度血浆部门自2015年供应PDMP，有年处理超100万升血浆的产能且产品出口多国，工厂扩建后将增产能。全球PDMP市场价值300亿美元，预计2035年达500亿美元，收购使Intas获额外产能并受益于Accord商业网络。BofA Securities与Evercore分别担任双方独家财务顾问。
【关键词】企业收购，血浆药物，市场扩张
【摘要】 8月13日，药智网讯，近日罗氏旗下基因泰克宣布终止与Bicycle Therapeutics的合作协议，8月正式生效。2020年2月双方建立独家合作，Bicycle获3000万美元首付款，若基因泰克达成特定研发节点，Bicycle有望获最高17亿美元（约122亿元人民币）交易额。但合作不顺，2023年起基因泰克陆续终止多个项目，如今全面叫停。原因在于基因泰克调整项目优先级，减少对Bicycle合作项目投入，且Bicycle技术平台有局限，多肽筛选难、半衰期短，其多肽偶联药物疗效受限。合作终止对双方影响显著，Bicycle财务受冲击，去年已有预期，宣布裁员约25%以延长现金储备使用期限至2028年。罗氏2025年二季度研发费用减少，可优化资源配置，聚焦核心项目，如Tecentriq皮下注射剂型在英国获批，Giredestrant处于乳腺癌III期研究。
【关键词】罗氏，Bicycle，合作终止
【摘要】 8月6日，新浪财经讯，诺和诺德在最新财报中披露，截至6月底的第二季度，公司总营收按固定汇率计算同比增长13%，达768.6亿丹麦克朗（约合119.2亿美元），略超预期。其重磅减肥药Wegovy销售额增长67%，至195.3亿丹麦克朗，略低于分析师预期的200亿丹麦克朗。季度净利润为265亿丹麦克朗，略低于预期的266亿丹麦克朗。此前诺和诺德下调全年业绩预期，重申后预计按固定汇率计算，年销售额增长8%-14%，年营业利润增长10%-16%。公司还表示将削减成本、加强商业重点，离任CEO称要提高商业执行力、确保成本效率并投资未来增长。
【关键词】诺和诺德，Wegovy，财报
【摘要】 8月4日，美通社讯，创新型呼吸系统药物研发生物科技公司Alveolus Bio宣布获全球知名制药企业Shilpa Medicare领投的战略融资。Shilpa Medicare在呼吸治疗药物生产等领域经验深厚，旗下生物制剂部门将成为Alveolus Bio全球独家开发与生产伙伴。此次合作加速Alveolus Bio活体生物药与小分子平台进入二期和首次人体临床试验阶段，其针对慢性阻塞性肺病（COPD）的核心候选药物正快速推进。Shilpa Medicare在药物研发制造及监管合规方面能力卓越，将推动Alveolus Bio呼吸微生物组吸入治疗（resMIT）平台临床进展，该平台能精准靶向递送吸入疗法至肺部深层，满足多种肺部疾病临床需求。Alveolus Bio相关负责人称此次合作意义重大，Shilpa Medicare方面也表示合作强化了自身研发管线。本轮融资仍向其他战略投资者开放。
【关键词】战略投资，肺部疗法，创新平台
【摘要】 7月30日，21世纪经济报道讯，7月29日默沙东公布2025年上半年业绩报告，总营收313.35亿美元，同比降2%，制药业务收入276.88亿美元，同比降3%，中国区收入同比下滑70%至10.75亿美元。核心产品中，“药王”Keytruda上半年销售额151.61亿美元，占总营收近五成，同比增长7%，增速放缓；HPV疫苗Gardasil/Gardasil9销售额24.53亿美元，同比降48%。面对业绩压力，默沙东启动多年期优化计划，目标到2027年底每年节约30亿美元成本，7月批准重组项目，裁减部分岗位、缩减房地产布局等。方正证券研报分析其发展路径，短期靠K药等支撑，中期构建接力管线，长期抵御地缘政治风险，关键挑战是2028年前实现管线迭代。此外，默沙东7月官宣收购VeronaPharma，押注慢阻肺病治疗领域。
【关键词】默沙东，成本节约，产品营收
【摘要】 7月28日，新民周刊讯，7月24日辉瑞公司与三生制药达成除中国外的全球独家授权协议，辉瑞获三生制药基于专有CLF2平台开发的靶向PD-1和VEGF双特异性抗体SSGJ-707的开发、生产及商业化独家权利，三生制药保留在中国独家开发和商业化的选择权。辉瑞首席科学官称将借助自身资源加速推进其开发，采用新型组合策略。目前，SSGJ-707正在中国开展针对非小细胞肺癌、转移性结直肠癌和妇科肿瘤的临床试验，辉瑞还在美国临床肿瘤学会年会上公布其单药治疗晚期非小细胞肺癌评估结果。辉瑞计划在美国两地生产该药物，临床开发将涵盖美国及世界其他地区，优先开展非小细胞肺癌等三期全球开发计划。
【关键词】辉瑞，肿瘤疗法，独家授权
【摘要】 7月25日，药智网讯，阿斯利康宣布其研发的Gefurulimab在针对成人全身型重症肌无力（gMG）患者的PREVAIL三期临床试验取得显著疗效。gMG是罕见慢性自身免疫性神经肌肉疾病，表现为肌肉功能丧失和严重无力。Gefurulimab是迷你双特异性抗体，分子量小、组织渗透性好，与白蛋白结合可延长半衰期，有望成为每周一次的皮下注射疗法。试验中，该药物在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的gMG成人患者中，第26周时重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）总分有统计学显著性和临床意义的改善，且耐受性良好，安全性与既往gMGC5抑制剂试验一致。数据将提交全球监管机构。C5抑制剂通过阻断C5蛋白激活抑制炎症和免疫反应，阿斯利康是该领域先行者，其瑞利珠单抗已在中国获批用于相关患者。此外，安斯泰来、诺华也在补体抑制剂领域有所布局。
【关键词】Gefurulimab，重症肌无力，C5抑制剂
【摘要】 7月22日，新浪财经讯，英国制药巨头阿斯利康7月21日表示，计划到2030年在美国投资500亿美元，这是其迄今最大一笔投资，也是今年全球大型制药公司在美国的最新巨额投资。该投资将为弗吉尼亚州新药品生产工厂提供资金，扩大马里兰州、马萨诸塞州、加州、印第安纳州和德克萨斯州的研发及细胞疗法生产。同时，阿斯利康还将升级美国临床试验供应网络，支持新药持续投资。阿斯利康称此次扩张有助于实现到2030年全球营收达800亿美元的目标，其中一半来自美国市场。2024年，美国市场占阿斯利康年度营收40%以上。
【关键词】阿斯利康，美国投资，营收目标
【摘要】 7月18日，美通社讯，7月15日，康哲药业在新加坡交易所主板二次上市之际，与新交所联合举办“新加坡及新兴市场医药产业发展论坛暨康哲药业新交所二次上市答谢晚宴”，近150位行业领军人物参会。活动围绕新兴市场医药产业发展等展开交流。IQVIA预测2028年四大新兴市场经济体医药市场规模与西欧接近，新加坡具区位和制度优势。康哲药业以中国为根基、新加坡为枢纽，通过“研-产-销-投”全链条布局驱动创新。其产业国际化业务集群亮相，PharmaGend工厂已通过双重认证，Rxilient搭建了相关体系助力产品进入新兴市场，CMSR&D研究院布局创新药研发，HiGend打造全球孵化平台。三场圆桌对话探讨了医药出海的挑战、商业化路径及产业出海等问题，认为新兴市场是机遇，药企应构建国际产业闭环。
【关键词】康哲药业，医药出海，新兴市场
