【摘要】 6月24日，美通社讯，因美纳公司宣布与Standard BioTools达成最终协议，将以3.5亿美元现金收购数据驱动蛋白质组学技术领域领先企业SomaLogic及其他指定资产，外加高达7500万美元的近期绩效里程碑款项及业绩相关版税。自2021年末双方即在蛋白质组学联合开发方面合作，此次收购基于2021年12月共同开发协议，旨在将SomaScan?蛋白质组学检测纳入因美纳高通量新一代测序平台。目前Illumina Protein Prep已在近40家早期客户使用，预计2025年第三季度正式推出。SomaLogic技术与因美纳平台结合，将加快蛋白质组学技术发展，降低研究时间与成本。因美纳预计该业务2027年实现非GAAP经营收入盈利，2028年经营利润率与其一致。交易预计2026年上半年完成，完成前两家公司独立运营。
【关键词】企业收购，蛋白质组学，多组学战略
【摘要】 6月19日，生物世界讯，6月17日，国际制药巨头礼来公司宣布，将以最高13亿美元收购上市公司VerveTherapeutics，旨在增强心血管疾病治疗产品线。Verve公司由心脏病专家于2019年创立，2021年在纳斯达克上市，致力于通过碱基编辑技术开发心血管疾病疗法。不久前，Verve公布碱基编辑疗法VERVE-102的Ib期临床试验积极数据，单次输注使相关患者血浆PCSK9蛋白和低密度脂蛋白胆固醇呈剂量依赖性降低，0.6毫克/千克体重剂量组平均血浆LDL-C降低53%，最大降幅69%。虽此前VERVE-101疗法出现严重不良事件致试验暂停，但VERVE-102仍被看好。礼来将支付10亿美元预付款，外加最高3亿美元或有价值权。Verve预计下半年为VERVE-102二期临床试验首位患者给药，并更新VERVE-201项目进展。
【关键词】礼来，Verve公司，基因编辑疗法
【摘要】 6月12日，药智网讯，近日，吉利德科学宣布其HIV组合疗法的五项临床试验遭监管暂停。该组合疗法含整合酶链转移抑制剂GS-1720和/或衣壳抑制剂GS-4182，以每周一次口服形式联合使用，其中GS-4182是已获批药物lenacapavir的前药。此次叫停因研究人员在部分受试者中发现潜在安全隐患，出现CD4+T淋巴细胞和淋巴细胞总数下降的安全信号。受影响试验包括两项关键2/3期试验（WONDERS-1与WONDERS-2）及三项I期研究。WONDERS-1针对病毒学抑制的HIV感染者，WONDERS-2针对未经治疗的HIV感染者，旨在对比评估联合疗法与Biktarvy的安全性和有效性。试验恢复时间未公布，吉利德表示将与监管机构合作解决问题。吉利德在HIV治疗领域领先，Biktarvy年销超百亿美元，专利2033年到期，此次组合疗法是其迭代方案之一。同时，lenacapavir用于HIV暴露前预防的新药申请已获FDA受理，PDUFA预定审批日期为6月19日，业内认为此次临床试验暂停不影响其审批。
【关键词】吉利德，HIV疗法，试验暂停
【摘要】 6月12日，美通社讯，Alamar Biosciences、Alzheimer's Disease Data Initiative和Gates Ventures宣布达成战略合作，旨在构建全球规模最大的阿尔茨海默病（AD）临床关联蛋白质组学数据集之一。此国际项目将采用Alamar超灵敏NULISA技术，对超40000份源自AD及相关痴呆症病例的血浆样本进行分析。作为倡议一部分，Alamar的NULISAseq CNS Disease Panel 120和Inflammation Panel 250将在美国等多地研究中心实施，其检测板灵敏度和特异性高，能精确测量多种与大脑和免疫相关蛋白质，CNS检测板还可区分脑源性磷酸化tau蛋白与总磷酸化tau蛋白。产生的蛋白质组数据将通过GNPC安全数据共享流程，与临床及纵向预后指标整合并共享。该合作有望解锁新型生物标志物，推动AD疾病进展和治疗认知，且注重样本人群多样化。
【关键词】阿尔茨海默病，蛋白质组学，生物标志物
【摘要】 6月11日，IT之家讯，IBM和罗氏集团于6月9日共同发布AI驱动的解决方案“罗氏集团的Accu-Chek Smart Guide Predict应用程序”，旨在优化糖尿病日常管理。数月前该方案已在瑞士推出，并于6月5-6日在瑞士经济论坛展示。此应用结合双方在医疗健康和数字化经验，与罗氏Accu-Chek Smart Guide血糖持续监控（CGM）传感器配合，借助预测算法，为患者改善血糖控制、降低高低血糖风险提供洞察。它具备三项关键预测能力：血糖预测，呈现未来2小时血糖范围并预判异常；低血糖预测，提前30分钟警告低血糖事件；夜间低血糖预测，预估夜间入睡前7小时内低血糖风险并告知预防措施。此次合作致力于解决糖尿病患者日常治疗需求，如对低血糖的担忧及夜间低血糖问题，帮助患者决定预防性治疗和采取积极干预。
【关键词】AI，血糖检测，行业合作
【摘要】 6月10日，美通社讯，鉴于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成为肝衰竭重大隐患且易漏诊，全球超2.5亿人深受其害，无创肝脏诊断企业Echosens与全球生物制药公司勃林格殷格翰6月10日宣布扩大长期合作。双方整合诊断与治疗优势，力求扭转MASH恶化趋势。下一阶段合作包括提高各方对MASH认知，鼓励采用简化护理流程，扩大对非侵入性技术的认识与使用。勃林格殷格翰相关负责人指出MASH发病率飙升，需各方共同应对。MASH早期症状不明显，确诊率低，急需无创筛查工具。Echosens的FibroScan在肝病研究中作用关键，为Survodutide III期临床试验提供支持。Survodutide是治疗MASH及相关代谢疾病的潜在疗法。
【关键词】MASH，无创诊断，企业合作
【摘要】 6月5日，美通社讯，先进给药技术开发商Continuity Biosciences宣布收购生物制药公司Focal Medical。Focal Medical率先采用离子电渗技术开发部位特异性化疗方案，其专有平台能将化疗药物精准递送至肿瘤组织，可提升局部药物浓度并降低全身毒性。主要候选产品是针对胰腺癌的离子电渗设备定向吉西他滨疗法，已获美国FDA的IND申请批准，1b期临床试验预计今年晚些时候开始。此次收购是Continuity成为顽固性实体瘤器械靶向治疗领域领军者战略的关键一步。收购后，Continuity获得Focal Medical的全部专利、技术平台、专用设备、科学知识及相关许可协议，Focal的主要人员也将加入。Focal Medical由外科肿瘤学家JenJenYeh博士和化学家Joseph DeSimone博士等共同创立，他们开发的离子电渗系统能绕过传统吉西他滨给药的限制。
【关键词】生物科技，企业收购，胰腺癌治疗
【摘要】 6月3日，一度医药讯，赛诺菲与Blueprint Medicines宣布达成收购协议，赛诺菲将收购专注于罕见免疫疾病系统性肥大细胞增多症（SM）等疾病的美国上市公司Blueprint Medicines。系统性肥大细胞增多症症状严重，Blueprint在该领域产品技术领先。此次收购，赛诺菲将获Ayvakit/Ayvakyt、Elenestinib、BLU-808等重要资产。Ayvakit/Ayvakyt已获批用于相关疾病治疗，2024年净收入4.79亿美元，2025年第一季度近1.5亿美元，同比增超60%。Elenestinib正在进行2/3期临床研究。BLU-808有望治疗免疫学疾病。赛诺菲将以每股129美元现金收购，总股本约91亿美元，股东还可获或有价值权，潜在总股本约95亿美元。收购预计2025年第三季度完成，2026年起对赛诺菲财务指标有增值效应。
【关键词】赛诺菲，收购，罕见病
【摘要】 5月30日，药智网讯，5月29日，诺华中国宣布盐酸伊普可泮胶囊新适应症获国家药监局批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，该拓展适应症覆盖已接受补体抑制剂治疗的PNH患者。PNH是一种高发给30-40岁人群的罕见血液病，2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。飞赫达（伊普可泮）是全球首创的特异性补体B因子口服抑制剂，新适应症获批基于APPLY-PNH头对头研究，证实其在血红蛋白提升等方面优于继续抗补体C5治疗。它早在2013年12月获FDA批准用于PNH成人治疗，2024年4月获国家药监局批准该适应症，同年多国上市。2024年8月获FDA批准治疗成人C3肾小球病，今年4月又获国家药监局批准。2024年其全球销售额达1.29亿美元且已纳入国家医保目录，市场空间将进一步打开。此外，伊普可泮在多个补体介导疾病治疗上仍在研发。
【关键词】伊普可泮，罕见病，新适应症
【摘要】 5月30日，美通社讯，创新RNA疗法领军企业大睿生物，于美国国家脂质协会2025年度科学会议上，公布自主研发的RNA干扰疗法RN026临床前数据。临床前研究表明，该疗法针对心血管疾病独立风险因子脂蛋白（a），在转基因小鼠模型中，单次2mg/kg皮下注射可使血清载脂蛋白Apo（a）水平降低98%，疗效持续至少42天；在非人灵长类动物研究中，血清Lp（a）最大降幅达99%，给药后98天仍维持95%的Lp（a）抑制效果，血清Lp（a）水平降低约80%的效果持续至154天，有望实现一年一次给药。该疗法靶向KIV-2CNV区域内外多位点，精准靶向设计，极大降低脱靶可能，且在非人灵长类动物研究中，伴随出现25%低密度脂蛋白胆固醇水平降低，SD大鼠重复给药试验未观察到毒性反应。RN026在心血管疾病领域潜力巨大，全球约10%-20%人群脂蛋白（a）水平升高，有望给患者带来新希望。
【关键词】RNAi疗法，脂蛋白（a），心血管疾病
【摘要】 5月23日，美通社讯，获Edge Cap Partners投资的英国企业Comac Medical Group今日宣布收购法国巴黎专业合同研究组织（CRO）ILIFE Consulting。ILIFE在肿瘤学、罕见病及复杂生物技术临床试验领域专长显著，由Marina Iché于2013年创立。此次收购是Comac Medical Group成为中小型生物制药公司领先的泛欧全方位服务CRO合作伙伴的重要里程碑，与近期在美国、德国及英国的扩张形成协同效应。收购后，ILIFE创始人兼首席执行官Marina Iché将继续领导并成为重要股东，集团将整合双方优势，为客户提供更完整服务体系。此外，Comac Medical Group近期还有一系列领导层任命与国际扩张计划。
【关键词】医疗集团，收购，CRO
【摘要】 5月20日，药智网讯，蒙大拿州议会近期通过法案，允许医疗机构销售仅通过一期临床试验的药物，无需美国FDA批准。推动立法者期望蒙大拿州成为医疗创新试验田，为绝症或现有治疗效果不佳患者提供更多选择。法案规定，医生可申请许可证开设实验性治疗诊所，向患者推荐和销售未经FDA批准疗法，诊所需披露治疗效果等数据。疗法须在州内生产，实验治疗中心将2%年净利润用于支持蒙大拿居民获取治疗。此立法有望加快药物研发速度，吸引科研力量汇聚，带动医疗旅游产业兴起。但也引发争议，安全性上，一期试验规模小，不能排除潜在风险；疗效上，药物未经系统临床验证有效性。患者虽多了选择，却也面临困惑与风险。
【关键词】一期临床，药物上市，医疗创新
【摘要】 5月16日，药智网讯，5月14日，艾伯维的c-MetADC药物Emrelis（telisotuzumabvedotin，teliso-V）获美国FDA加速批准上市，用于治疗高c-Met蛋白过度表达（OE）的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成年经治患者。这是首款获批用于该类患者的疗法，也是艾伯维首款获批的自研ADC药物。Teliso-V基于LUMINOSITY临床2期试验数据获批，试验显示肿瘤c-Met高度和中度表达患者总缓解率分别为35%和23%，中位缓解持续时间分别为9个月和7.2个月，中位总生存期分别为14.6个月和14.2个月，安全性特征与既往一致。此外，艾伯维针对c-Met靶点开发的新一代ABBV-400已进入临床Ⅲ期。艾伯维早在十几年前布局ADC管线，如今收获颇丰，其2024年以101亿美元收购ImmunoGen所得的Elahere，是全球首款获批上市的FRαADC药物，2024年销售额4.79亿美元，2025Q1销售额1.79亿美元。
【关键词】ADC药物，c-Met，艾伯维
【摘要】 5月15日，药智网讯，5月11日，国际巨头默克发布通知，受中美贸易关税政策影响，自5月12日起对发往中国的产品订单加收临时附加费。默克业务涵盖生命科学、医药健康和电子科技领域，1668年创立，总部在德国，在多地设有21家注册公司。2025年中美贸易摩擦加剧，双方加征关税冲击产业链和供应链，默克成本上升，无奈出此决策。但5月12日，中美在日内瓦经贸高层会谈达成共识，宣布降低部分此前加征关税，美方修改行政令，部分中国商品24%关税90天内暂停，保留10%并取消部分；中方相应调整，美国商品24%关税90天内暂停，保留10%并取消部分，这或给默克等跨国企业带来新契机。
【关键词】默克公司，关税政策，附加费
【摘要】 5月9日，美通社讯，强生公司宣布，特诺雅达（古塞奇尤单抗注射液（静脉输注））和特诺雅（古塞奇尤单抗注射液）在华获批用于治疗对传统治疗或生物制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。2025年2月，古塞奇尤单抗在华获全球首个针对克罗恩病的批准，此次获批使其成为中国首个用于治疗溃疡性结肠炎的白介素-23抑制剂。古塞奇尤单抗是首个全人源、具双重作用机制的白介素23抑制剂，能结合白介素23并定位到主要产生白介素23的CD64+炎症细胞。基于2b/3期QUASAR研究数据，与安慰剂相比，该药治疗患者第1周症状就显著改善，12周内持续增强，44周临床缓解率高，一年内内镜缓解率也高。中国约有60万溃疡性结肠炎患者，发病率不断上升，目前无治愈方法。
【关键词】强生，古塞奇尤单抗，溃疡性结肠炎
【摘要】 5月7日，美通社讯，生物制药公司Paradigm Therapeutics, Inc.于5月6日宣布获得Eshelman Ventures, LLC的1250万美元战略投资，同时Eshelman博士被任命为Paradigm的战略顾问。这笔资金将用于完成2025年下半年SD-101（Zorblisa）新药申请（NDA）所需全部工作及在美国的商业化计划。SD-101旨在成为首个针对所有大疱性表皮松解症（EB）亚型患者的全身外用治疗药物，目前已完成II期和III期试验，结果显示其对成人和儿童EB患者全身皮肤表面病变和伤口有广泛疗效，长期使用安全性良好。EB是一种罕见遗传性疾病，患者皮肤脆弱，目前尚无获批疗法可治疗所有EB亚型患者全身皮肤表面。SD-101获FDA突破性疗法认证、罕见儿科疾病认定及孤儿药认定，药物获批后Paradigm有资格获优先审评券。
【关键词】Paradigm，药物研发，战略投资
【摘要】 4月29日，新浪财经讯，全球制药巨头礼来公司于周三对四家复合药厂Mochi Health Corp、Fella Health and Delilah、Willow Health Services和Henry Meds提起法律诉讼，指控它们非法生产并销售含替尔泊肽（tirzepatide）的未经批准复合药物。替尔泊肽是礼来重磅减肥药Mounjaro主要活性成分。此前美国法官禁止药房仿制其减肥药和糖尿病药物，此次是礼来在知识产权保护上又一行动。礼来向加州法院起诉，主要因被告销售含添加剂或口服剂型的替尔泊肽仿制药品，且无安全性和有效性临床证据。按美国FDA规定，药物短缺期复合药厂可合法仿制，现相关药物已移出短缺名单，“合法仿制”窗口关闭，礼来表示会继续用法律手段保护知识产权。
【关键词】礼来公司，仿制药物，法律诉讼
【摘要】 4月29日，界面新闻讯，美国生物技术公司Halozyme当地时间4月24日在美国地区法院对默沙东公司提起专利侵权诉讼。Halozyme公司指出，默沙东公司的抗肿瘤药物可瑞达（Keytruda）侵犯了自2011年起其开始申请的多项专利。此次诉讼凸显了生物医药企业间在核心产品专利方面的纷争，专利对于生物医药企业至关重要，关乎产品市场独占权与经济效益。一旦侵权成立，默沙东在可瑞达的生产销售等方面或面临重大影响。
【关键词】Halozyme，默沙东，专利侵权
【摘要】 4月24日，新浪财经讯，瑞士制药巨头罗氏正就豁免进口关税向特朗普政府请愿，理由是其运往美国的产品可被在美国制造并出口的药物及诊断试剂抵消。罗氏首席执行官ThomasSchinecker在电话会议上表明此立场，并指出美国推动商品本土生产会推高成本，尤其对诊断产品而言，上万种产品难以在每个国家都生产。此外，罗氏周二宣布未来五年将在美国投资500亿美元，创造超1.2万个就业岗位，但强调不会削减全球其他地区资金，也不会增加全球投资与研发总预算。
【关键词】罗氏，关税豁免，特朗普
【摘要】 4月22日，药智网讯，欧盟委员会正式批准渤健和卫材联合研发的抗淀粉样蛋白β抗体药物仑卡奈单抗（Lecanemab）上市，用于治疗阿尔茨海默症（AD）所致轻度认知障碍和轻度痴呆的成年患者。该药物限定于ApoEε4非携带者或杂合子人群，需经病理学确认存在淀粉样蛋白沉积。仑卡奈单抗通过清除有毒Aβ聚集体延缓疾病进展，3期临床试验显示其可减缓认知衰退31%，但疗效差异较小（CDR-SB评分改善0.45分）。安全性方面，ARIA发生率为21.7%，多数为轻度。2024年前三季度，该药物营收达1.94亿美元，同比增长2084%。相比之下，礼来的多奈单抗因ARIA风险更高（36.8%）被EMA否决，凸显欧美监管逻辑差异：FDA侧重未满足需求，EMA更强调风险收益平衡。
【关键词】阿尔茨海默症，淀粉样蛋白，监管差异
