【摘要】 7月17日，美通社讯，7月14日武田制药宣布，Oveporexton（TAK-861）针对1型发作性睡病（NT1）的两项3期随机、双盲、安慰剂对照研究达所有主要和次要终点。Oveporexton是潜在同类首创的在研口服选择性食欲素2型受体激动剂。两项研究在19个国家开展，第12周各剂量组相比安慰剂组在主要和次要终点均有统计学显著改善，患者多项症状指标接近正常范围。该药总体耐受性良好，常见不良事件为失眠、尿急和尿频。武田计划在医学大会展示结果，并于2025财年向美FDA等提交新药申请。NT1因大脑中产生食欲素神经元丢失引起，现有治疗多为对症，Oveporexton有望改变治疗格局。
【关键词】武田，Oveporexton，发作性睡病
【摘要】 7月9日，美通社讯，全球模型引导的药物开发领域领导者 Certara 公司宣布与默克公司（在美国和加拿大以外地区称为 MSD）达成新合作，该合作将扩大默克对 Certara Pinnacle 21 软件平台的使用范围，新增元数据存储库及数据标准工作流管理功能。此协议基于默克与 Certara 现有技术合作基础，旨在支持监管递交。在药物研发领域，缩短从数据收集到生成经验证且可用于分析的数据集所需时间已变得愈发复杂。III期临床试验目前平均产生360万个数据点，较过去十年增长三倍。Certara Pinnacle 21平台旨在解决现代数字化试验在规模化数据标准化方面的难题。
【关键词】技术合作，临床技术，使用范围
【摘要】 7月9日，美通社讯，维泰瑞隆是一家处于临床阶段的生物科技公司，致力于探索和开发用于治疗衰老相关疾病的变革性疗法。公司9日宣布与诺华达成一项战略协议，授予诺华一项独家选择权，以收购其专有的"脑部递送模组（Brain Delivery Module, BDM）"平台。该平台是一种差异化的血脑屏障穿透技术，旨在提高多种形式药物的脑部递送效率。同时，维泰瑞隆保留使用该平台继续开发选定项目的权利。根据协议条款，诺华将在选择权期限内对BDM平台进行评估。若行使选择权，诺华将获得该平台的全球独家权利。维泰瑞隆有资格获得总计高达1.75亿美元的预付款及近期付款。
【关键词】临床研究，穿透技术，近期付款
【摘要】 7月4日，美通社讯，全球分子诊断（MDx）解决方案领导者于7月1日宣布推出新一代的传染病分析平台 STAgora。该平台是一个实时传染病智能系统，将诊断数据与高级统计建模相结合，旨在重新定义全世界检测、跟踪和应对疫情的方式。STAgora可根据实际诊断检测结果，实现市级、国家级和洲级传染病趋势的实时全球可视化。该平台以清晰、可操作的方式为医疗保健专业人员提供即时、结构化的诊断报告和统计分析。通过可定制的仪表板和实时警报功能对其提供支持。除跟踪个体病例外，STAgora还使得用户能够监测选定地区的疫情，包括本地和国际疫情。这一能力可实时了解疾病的传播情况，增强情境意识，并支持及时、数据驱动的功能卫生响应。该平台使得国家和全球卫生机构可实时了解疫情，预期可增强决策力，并支持制定有效的响应策略，以缓解全球范围内的传染病暴发。
【关键词】传染病，分析平台，预测建模
【摘要】 6月30日，美通社讯，博腾生物（服务全球市场的细胞和基因治疗合同研发与生产组织，CDMO）与EVA制药公司（中东和非洲地区增长最快的医疗保健组织之一）27日宣布签署谅解备忘录（MOU），双方将在EVA制药的设施内合作建立和加强CAR-T细胞疗法的开发和生产能力。这标志着埃及、沙特阿拉伯及其他地区白血病患者个性化基因治疗新时代的开始。根据谅解备忘录，双方将优先开展高质量慢病毒载体的开发和大规模生产—这是白血病及其他血液瘤的CAR-T细胞疗法的关键成分。博腾生物将充分发挥其在病毒载体和细胞疗法的工艺开发与GMP生产优势，助力EVA Pharma提供安全、有效且可规模化的治疗方案。此次合作实现了优势互补：博腾生物在病毒载体及细胞疗法生产方面拥有前沿技术和丰富经验，而EVA Pharma不仅在高科技生物制药领域持续扩张，还在中东和非洲地区建立了完善的区域基础设施和市场领先地位。通过这一合作，双方将推动创新癌症疗法的技术转移和本土化生产，同时确保符合高质量标准。
【关键词】基础设施，市场领先，生产能力
【摘要】 6月24日，美通社讯，因美纳公司宣布与Standard BioTools达成最终协议，将以3.5亿美元现金收购数据驱动蛋白质组学技术领域领先企业SomaLogic及其他指定资产，外加高达7500万美元的近期绩效里程碑款项及业绩相关版税。自2021年末双方即在蛋白质组学联合开发方面合作，此次收购基于2021年12月共同开发协议，旨在将SomaScan?蛋白质组学检测纳入因美纳高通量新一代测序平台。目前Illumina Protein Prep已在近40家早期客户使用，预计2025年第三季度正式推出。SomaLogic技术与因美纳平台结合，将加快蛋白质组学技术发展，降低研究时间与成本。因美纳预计该业务2027年实现非GAAP经营收入盈利，2028年经营利润率与其一致。交易预计2026年上半年完成，完成前两家公司独立运营。
【关键词】企业收购，蛋白质组学，多组学战略
【摘要】 6月23日，美通社讯，和铂医药与大塚制药达成全球战略合作，共同推进用于治疗自身免疫性疾病的BCMAxCD3双特异性T细胞衔接器开发。大塚制药获全球（除大中华区）开发、生产和商业化HBM7020的独家许可。和铂医药将获4700万美元首付款及近期里程碑付款，还有机会获高达6.23亿美元额外付款及分级特许权使用费。双方还将探讨T细胞衔接器领域进一步合作机会。HBM7020是基于和铂医药技术平台研发的双特异性抗体，能交联目标与T细胞，精准靶向且降低细胞因子释放综合征风险，2023年8月获批在中国开展癌症I期临床试验。和铂医药专注免疫和肿瘤创新抗体疗法，大塚制药是全方位医疗健康企业。
【关键词】战略合作，双特异性抗体，自身免疫病
【摘要】 6月19日，美通社讯，生物制药公司Paradigm Therapeutics, Inc.获Eshelman Ventures, LLC 1260万美元追加投资，2025年对其总投资达2510万美元。这笔资金将加速SD-101全球开发及注册进程，推进该产品全球商业化上市。SD-101是适用于所有大疱性表皮松解症（EB）亚型全皮肤表面治疗的外用疗法，目前正被开发用于该疾病全身治疗。大疱性表皮松解症是罕见遗传性疾病，患者皮肤脆弱，现无获批疗法治疗全身皮肤表面。SD-101已完成II期和III期试验，对儿科和成人患者均有效，能降低皮肤感染率，安全性良好。它还获FDA突破性疗法认证、罕见儿科疾病认定及欧美孤儿药认定，获批后Paradigm有资格获优先审评券。
【关键词】追加投资，SD-101，大疱性表皮松解症
【摘要】 6月19日，美通社讯，阿布扎比卫生部与研发驱动、AI赋能的医疗生物制药公司Sanofi在美国波士顿2025年BIO国际大会期间签署谅解备忘录，结成战略联盟。此次合作旨在利用阿联酋健康技术生态系统和先进研究基础设施，加快新型全球疫苗开发并强化区域疫苗制造能力。在阿布扎比卫生部副部长和Sanofi疫苗业务开发全球主管见证下，双方相关负责人签署协议。双方将共同简化监管流程、加强生产准备、促进知识共享，推进临床研究规划等，以增强医疗保健行业韧性与可持续性，扩大患者医疗可及性。同期，阿布扎比卫生部领导的高级代表团对美国进行战略访问，与美公私部门开展超20次交流并签署新协议，加速先进医疗解决方案应用。
【关键词】疫苗开发，战略联盟，医疗创新
【摘要】 6月19日，生物世界讯，6月17日，国际制药巨头礼来公司宣布，将以最高13亿美元收购上市公司VerveTherapeutics，旨在增强心血管疾病治疗产品线。Verve公司由心脏病专家于2019年创立，2021年在纳斯达克上市，致力于通过碱基编辑技术开发心血管疾病疗法。不久前，Verve公布碱基编辑疗法VERVE-102的Ib期临床试验积极数据，单次输注使相关患者血浆PCSK9蛋白和低密度脂蛋白胆固醇呈剂量依赖性降低，0.6毫克/千克体重剂量组平均血浆LDL-C降低53%，最大降幅69%。虽此前VERVE-101疗法出现严重不良事件致试验暂停，但VERVE-102仍被看好。礼来将支付10亿美元预付款，外加最高3亿美元或有价值权。Verve预计下半年为VERVE-102二期临床试验首位患者给药，并更新VERVE-201项目进展。
【关键词】礼来，Verve公司，基因编辑疗法
【摘要】 6月12日，药智网讯，近日，吉利德科学宣布其HIV组合疗法的五项临床试验遭监管暂停。该组合疗法含整合酶链转移抑制剂GS-1720和/或衣壳抑制剂GS-4182，以每周一次口服形式联合使用，其中GS-4182是已获批药物lenacapavir的前药。此次叫停因研究人员在部分受试者中发现潜在安全隐患，出现CD4+T淋巴细胞和淋巴细胞总数下降的安全信号。受影响试验包括两项关键2/3期试验（WONDERS-1与WONDERS-2）及三项I期研究。WONDERS-1针对病毒学抑制的HIV感染者，WONDERS-2针对未经治疗的HIV感染者，旨在对比评估联合疗法与Biktarvy的安全性和有效性。试验恢复时间未公布，吉利德表示将与监管机构合作解决问题。吉利德在HIV治疗领域领先，Biktarvy年销超百亿美元，专利2033年到期，此次组合疗法是其迭代方案之一。同时，lenacapavir用于HIV暴露前预防的新药申请已获FDA受理，PDUFA预定审批日期为6月19日，业内认为此次临床试验暂停不影响其审批。
【关键词】吉利德，HIV疗法，试验暂停
【摘要】 6月12日，美通社讯，Alamar Biosciences、Alzheimer's Disease Data Initiative和Gates Ventures宣布达成战略合作，旨在构建全球规模最大的阿尔茨海默病（AD）临床关联蛋白质组学数据集之一。此国际项目将采用Alamar超灵敏NULISA技术，对超40000份源自AD及相关痴呆症病例的血浆样本进行分析。作为倡议一部分，Alamar的NULISAseq CNS Disease Panel 120和Inflammation Panel 250将在美国等多地研究中心实施，其检测板灵敏度和特异性高，能精确测量多种与大脑和免疫相关蛋白质，CNS检测板还可区分脑源性磷酸化tau蛋白与总磷酸化tau蛋白。产生的蛋白质组数据将通过GNPC安全数据共享流程，与临床及纵向预后指标整合并共享。该合作有望解锁新型生物标志物，推动AD疾病进展和治疗认知，且注重样本人群多样化。
【关键词】阿尔茨海默病，蛋白质组学，生物标志物
【摘要】 6月11日，IT之家讯，IBM和罗氏集团于6月9日共同发布AI驱动的解决方案“罗氏集团的Accu-Chek Smart Guide Predict应用程序”，旨在优化糖尿病日常管理。数月前该方案已在瑞士推出，并于6月5-6日在瑞士经济论坛展示。此应用结合双方在医疗健康和数字化经验，与罗氏Accu-Chek Smart Guide血糖持续监控（CGM）传感器配合，借助预测算法，为患者改善血糖控制、降低高低血糖风险提供洞察。它具备三项关键预测能力：血糖预测，呈现未来2小时血糖范围并预判异常；低血糖预测，提前30分钟警告低血糖事件；夜间低血糖预测，预估夜间入睡前7小时内低血糖风险并告知预防措施。此次合作致力于解决糖尿病患者日常治疗需求，如对低血糖的担忧及夜间低血糖问题，帮助患者决定预防性治疗和采取积极干预。
【关键词】AI，血糖检测，行业合作
【摘要】 6月10日，美通社讯，鉴于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成为肝衰竭重大隐患且易漏诊，全球超2.5亿人深受其害，无创肝脏诊断企业Echosens与全球生物制药公司勃林格殷格翰6月10日宣布扩大长期合作。双方整合诊断与治疗优势，力求扭转MASH恶化趋势。下一阶段合作包括提高各方对MASH认知，鼓励采用简化护理流程，扩大对非侵入性技术的认识与使用。勃林格殷格翰相关负责人指出MASH发病率飙升，需各方共同应对。MASH早期症状不明显，确诊率低，急需无创筛查工具。Echosens的FibroScan在肝病研究中作用关键，为Survodutide III期临床试验提供支持。Survodutide是治疗MASH及相关代谢疾病的潜在疗法。
【关键词】MASH，无创诊断，企业合作
【摘要】 6月5日，美通社讯，先进给药技术开发商Continuity Biosciences宣布收购生物制药公司Focal Medical。Focal Medical率先采用离子电渗技术开发部位特异性化疗方案，其专有平台能将化疗药物精准递送至肿瘤组织，可提升局部药物浓度并降低全身毒性。主要候选产品是针对胰腺癌的离子电渗设备定向吉西他滨疗法，已获美国FDA的IND申请批准，1b期临床试验预计今年晚些时候开始。此次收购是Continuity成为顽固性实体瘤器械靶向治疗领域领军者战略的关键一步。收购后，Continuity获得Focal Medical的全部专利、技术平台、专用设备、科学知识及相关许可协议，Focal的主要人员也将加入。Focal Medical由外科肿瘤学家JenJenYeh博士和化学家Joseph DeSimone博士等共同创立，他们开发的离子电渗系统能绕过传统吉西他滨给药的限制。
【关键词】生物科技，企业收购，胰腺癌治疗
【摘要】 6月3日，一度医药讯，赛诺菲与Blueprint Medicines宣布达成收购协议，赛诺菲将收购专注于罕见免疫疾病系统性肥大细胞增多症（SM）等疾病的美国上市公司Blueprint Medicines。系统性肥大细胞增多症症状严重，Blueprint在该领域产品技术领先。此次收购，赛诺菲将获Ayvakit/Ayvakyt、Elenestinib、BLU-808等重要资产。Ayvakit/Ayvakyt已获批用于相关疾病治疗，2024年净收入4.79亿美元，2025年第一季度近1.5亿美元，同比增超60%。Elenestinib正在进行2/3期临床研究。BLU-808有望治疗免疫学疾病。赛诺菲将以每股129美元现金收购，总股本约91亿美元，股东还可获或有价值权，潜在总股本约95亿美元。收购预计2025年第三季度完成，2026年起对赛诺菲财务指标有增值效应。
【关键词】赛诺菲，收购，罕见病
【摘要】 5月30日，药智网讯，5月29日，诺华中国宣布盐酸伊普可泮胶囊新适应症获国家药监局批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，该拓展适应症覆盖已接受补体抑制剂治疗的PNH患者。PNH是一种高发给30-40岁人群的罕见血液病，2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。飞赫达（伊普可泮）是全球首创的特异性补体B因子口服抑制剂，新适应症获批基于APPLY-PNH头对头研究，证实其在血红蛋白提升等方面优于继续抗补体C5治疗。它早在2013年12月获FDA批准用于PNH成人治疗，2024年4月获国家药监局批准该适应症，同年多国上市。2024年8月获FDA批准治疗成人C3肾小球病，今年4月又获国家药监局批准。2024年其全球销售额达1.29亿美元且已纳入国家医保目录，市场空间将进一步打开。此外，伊普可泮在多个补体介导疾病治疗上仍在研发。
【关键词】伊普可泮，罕见病，新适应症
【摘要】 5月30日，美通社讯，创新RNA疗法领军企业大睿生物，于美国国家脂质协会2025年度科学会议上，公布自主研发的RNA干扰疗法RN026临床前数据。临床前研究表明，该疗法针对心血管疾病独立风险因子脂蛋白（a），在转基因小鼠模型中，单次2mg/kg皮下注射可使血清载脂蛋白Apo（a）水平降低98%，疗效持续至少42天；在非人灵长类动物研究中，血清Lp（a）最大降幅达99%，给药后98天仍维持95%的Lp（a）抑制效果，血清Lp（a）水平降低约80%的效果持续至154天，有望实现一年一次给药。该疗法靶向KIV-2CNV区域内外多位点，精准靶向设计，极大降低脱靶可能，且在非人灵长类动物研究中，伴随出现25%低密度脂蛋白胆固醇水平降低，SD大鼠重复给药试验未观察到毒性反应。RN026在心血管疾病领域潜力巨大，全球约10%-20%人群脂蛋白（a）水平升高，有望给患者带来新希望。
【关键词】RNAi疗法，脂蛋白（a），心血管疾病
【摘要】 5月23日，美通社讯，获Edge Cap Partners投资的英国企业Comac Medical Group今日宣布收购法国巴黎专业合同研究组织（CRO）ILIFE Consulting。ILIFE在肿瘤学、罕见病及复杂生物技术临床试验领域专长显著，由Marina Iché于2013年创立。此次收购是Comac Medical Group成为中小型生物制药公司领先的泛欧全方位服务CRO合作伙伴的重要里程碑，与近期在美国、德国及英国的扩张形成协同效应。收购后，ILIFE创始人兼首席执行官Marina Iché将继续领导并成为重要股东，集团将整合双方优势，为客户提供更完整服务体系。此外，Comac Medical Group近期还有一系列领导层任命与国际扩张计划。
【关键词】医疗集团，收购，CRO
【摘要】 5月20日，药智网讯，蒙大拿州议会近期通过法案，允许医疗机构销售仅通过一期临床试验的药物，无需美国FDA批准。推动立法者期望蒙大拿州成为医疗创新试验田，为绝症或现有治疗效果不佳患者提供更多选择。法案规定，医生可申请许可证开设实验性治疗诊所，向患者推荐和销售未经FDA批准疗法，诊所需披露治疗效果等数据。疗法须在州内生产，实验治疗中心将2%年净利润用于支持蒙大拿居民获取治疗。此立法有望加快药物研发速度，吸引科研力量汇聚，带动医疗旅游产业兴起。但也引发争议，安全性上，一期试验规模小，不能排除潜在风险；疗效上，药物未经系统临床验证有效性。患者虽多了选择，却也面临困惑与风险。
【关键词】一期临床，药物上市，医疗创新
