【摘要】 6月17日，美通社讯，武田制药在第40届美国联合专业睡眠学会年会（SLEEP 2026）上公布了两项关键性研究的新增结果，显示在研口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂Oveporexton（TAK-861）改善了1型发作性睡病（NT1）患者的日常功能、认知及夜间睡眠。两项全球多中心、安慰剂对照研究（FirstLight和RadiantLight）的次要和探索性终点结果显示，Oveporexton在发作性睡病功能影响量表（FINI）的六个维度上均显著改善（p＜0.001），约70%的患者报告认知功能改善，且夜间睡眠质量提升。Oveporexton目前正在美国、中国和日本的监管机构审评中，预计2026年第三季度完成美国审批。
【关键词】发作性睡病，武田制药，Oveporexton
【摘要】 6月17日，科技日报讯，荷兰阿姆斯特丹大学医疗中心研究人员宣布，全球首例针对遗传性疾病的体内CRISPR疗法三期临床试验取得成功。试验结果显示，疗效显著且无任何严重不良反应。这项大规模双盲三期试验共纳入80名遗传性血管性水肿患者，治疗组的发作频率较安慰剂组降低了87%。62%的治疗组患者在无需维持治疗的情况下保持了无发作状态，而安慰剂组这一比例仅为11%。按需治疗需求下降89%，中重度发作减少91%，患者生活质量评分明显改善。该疗法耐受性良好，常见副作用包括轻微输液反应、头痛等，均在短期内缓解。早期阶段试验数据显示，该疗法在给药4年后仍保持有效性和安全性。
【关键词】基因编辑，临床试验，CRISPR疗法
【摘要】 6月16日，美通社讯，2026年6月15日，礼来公司宣布美国FDA批准lebrikizumab用于中重度特应性皮炎的新维持剂量方案，即每八周给药一次（250 mg/2 mL）。该方案使患者每年仅需六次维持注射，且起始治疗阶段无需联合外用药物。此次批准基于ADjoin长期试验扩展研究数据，该研究评估了32周内每四周或每八周给药的安全性和有效性。结果显示，未出现新的安全性信号，最常见不良反应为结膜炎、注射部位反应和带状疱疹。lebrikizumab是一种靶向IL-13的单克隆抗体，其3期临床研究涵盖1，600多例患者。该药物已在美、日、加和欧盟获批，礼来中国正推进其在国内的上市申请。
【关键词】特应性皮炎，礼来，给药方案
【摘要】 6月15日，美通社讯，武田制药公布其新一代口服TYK2抑制剂Zasocitinib（TAK-279）在中度至重度斑块状银屑病成人患者中的三期头对头研究（LATITUDE Atlas）积极结果。该研究显示，每日一次口服Zasocitinib在第16周的主要终点PASI 100应答率上较氘可来昔替尼具有统计学优效性，超过35%的患者实现皮损完全清除，应答率为对照药物的2.5倍以上。所有关键次要终点（如PASI 90和sPGA 0）也均显示优效性，且安全性与既往研究一致。研究者指出，Zasocitinib的快速起效（第8周即显现差异）和高效清除能力可能重新定义口服疗法预期。
【关键词】银屑病治疗，武田制药，Zasocitinib
【摘要】 6月15日，美通社讯，和铂医药宣布美国特拉华州联邦地区法院陪审团就其针对安进公司及其子公司Teneobio的专利侵权诉讼作出有利裁决。陪审团认定安进侵犯了和铂医药的Grosveld专利，构成故意侵权，判决赔偿2，020万美元，并可能提高至三倍（不高于6，060万美元）。该专利涉及和铂医药的转基因小鼠抗体发现平台。公司表示将继续推进专利维权，重点聚焦另一项潜在价值达本案十倍的高价值专利。和铂医药创始人王劲松称此裁决为“史诗级胜利”，强调了对科学创新的保护。
【关键词】专利诉讼，抗体技术，生物医药
【摘要】 6月11日，科技日报讯，美国南卡罗来纳医科大学科学家开发出一种新型工程干细胞疗法，通过基因改造间充质干细胞/基质细胞（MSC）使其产生保护性蛋白α-1抗胰蛋白酶（AAT）。小鼠模型测试结果显示，该疗法能显著逆转新发1型糖尿病。改造后的AAT-MSC具有双重作用：保护胰腺中残存的胰岛素分泌细胞和抑制过度活跃的免疫反应。研究发现，AAT-MSC疗法能重新编程免疫系统，增加调节性T细胞（“维和细胞”）数量，减少CD8杀伤性T细胞（“攻击者”）。尽管干细胞在数小时或数日内被清除，但免疫重编程效应可持续6个月至两年。
【关键词】干细胞疗法，1型糖尿病，免疫重编程
【摘要】 6月10日，美通社讯，2026年6月8日，礼来公司公布了orforglipron三项3期临床研究（ACHIEVE-2、ACHIEVE-3、ACHIEVE-5）的详细结果。在ACHIEVE-3头对头研究中，orforglipron 17.2 mg组较口服司美格鲁肽14 mg组A1C相对降幅高57.1%，体重相对降幅高73.6%，37.1%参与者达到A1C＜5.7%。ACHIEVE-2研究中，orforglipron组68.6%参与者达到A1C≤6.5%，体重平均降低6.8 kg；ACHIEVE-5研究中，69.1%参与者达到A1C≤6.5%，体重平均降低5.2 kg。礼来计划于第二季度末向FDA递交orforglipron用于治疗2型糖尿病的上市申请。
【关键词】糖尿病治疗，减重效果，礼来
【摘要】 6月5日，药明生物讯，药明生物宣布其新加坡CRDMO中心的模块化生物制剂生产厂主体结构封顶。该厂按国际高标准设计，建成后将成为核心制剂生产基地，年产能约1亿支预充针和西林瓶。中心位于大士生物医药园，占地13.5公顷，是新加坡首个专注生物药全链条服务的综合型CRDMO基地，将新增12万升生产能力。厂区建筑面积3万平方米，配备3条预充针和2条西林瓶生产线，以及QC实验室和MSAT实验室，支持临床到商业化的制剂生产。药明合联新加坡ADC生产基地已于2025年完成机械竣工。该厂采用太阳能等绿色技术，预计2027年投运。药明生物CEO陈智胜表示，此举将增强全球供应能力并推动新加坡生物医药产业发展。
【关键词】生物制剂，模块化工厂，药明生物
【摘要】 6月3日，科技日报讯，科技日报北京6月2日电，英国伦敦大学学院科学家参与的研究显示，一种名为VERVE-102的全新基因编辑疗法通过单次静脉输注，可精准关闭肝脏生成PCSK9蛋白的基因，从而大幅降低“坏”胆固醇（LDL）水平。试验纳入35名遗传性高胆固醇血症或早发冠状动脉疾病患者，最高剂量组LDL胆固醇水平降低62%，且效果持续18个月。该疗法有望成为高胆固醇的“一次性”解决方案，让患者摆脱长期用药困扰。早期试验结果发表于《新英格兰医学杂志》。
【关键词】基因疗法，胆固醇，心脏病
【摘要】 6月2日，美通社讯，卫材株式会社于2026年6月1日宣布，在5月29日至6月2日举行的ASCO 2026年会上公布多项肿瘤领域临床研究成果。重点包括一项真实世界研究，对比仑伐替尼与达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF突变型分化型甲状腺癌（DTC）的疗效（摘要#6052）。此外，III期CLEAR研究分析显示，仑伐替尼联合帕博利珠单抗在晚期肾细胞癌（RCC）一线治疗中疗效优于舒尼替尼（摘要#4527）。NCCN指南已推荐仑伐替尼联合方案作为晚期RCC的首选治疗方案。卫材还介绍了研发管线中的E7386心脏安全性评估（摘要#e24005），以及与其他公司合作的他雷替尼和斯鲁利单抗研究进展。
【关键词】仑伐替尼，ASCO，甲状腺癌
【摘要】 6月2日，美通社讯，礼来公司在2026年ASCO年会上公布了LIBRETTO-432全球III期临床研究结果。该研究显示，塞普替尼作为辅助治疗在Ⅱ–ⅢA期RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显著降低83%的疾病复发或死亡风险（HR=0.17，95%CI：0.06–0.51；p=0.0003），并在IB–ⅢA期患者中观察到一致获益。研究由广东省人民医院吴一龙教授担任主要研究者，中国研究中心承担了近半数全球入组任务，其中成都市第三人民医院和广东省肺癌研究所贡献了全球近1/3病例。研究结果同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），并入选ASCO大会全体报告。
【关键词】RET融合，NSCLC，辅助治疗
【摘要】 6月1日，美通社讯，近日，ACROBiosystems百普赛斯GMP级Human IL-15蛋白获得日本PMDA“再生医疗等制品材料适格性确认书”（证书编号：薬機審長発第47号）。该认证表明其产品符合PMDA对关键原材料的安全性、合规性及质量管理体系的严格要求，尤其适用于CAR-T、CAR-NK等免疫细胞疗法。IL-15蛋白采用无动物源成分设计，可激活JAK-STAT等信号通路，增强免疫细胞抗肿瘤活性。此次认证将简化使用该蛋白的细胞治疗开发者在日本的申报流程。公司已建立全球法规支持能力，包括美国FDA的DMF备案及多国RSF文档支持，截至2026年4月协助近30家客户完成CDE、FDA等申报。
【关键词】GMP认证，细胞治疗，生物医药
【摘要】 6月1日，美通社讯，百时美施贵宝在ASCO年会上公布了Ⅲ期SUCCESSOR-2研究的突破性结果，评估CELMoD药物mezigdomide联合卡非佐米与地塞米松（MeziKd）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的疗效。数据显示，MeziKd组中位无进展生存期（PFS）达18个月，显著优于对照组的8.3个月（HR 0.48，p＜0.0001），疾病进展或死亡风险降低52%。客观缓解率（80.2% vs 53.4%）和完全缓解率（26.7% vs 8.9%）亦显著提升。安全性方面，MeziKd组3-4级不良事件发生率为83.7%，中性粒细胞减少症和感染发生率较高。
【关键词】百时美施贵宝，Mezigdomide，Ⅲ期结果
【摘要】 5月29日，美通社讯，Ponce De Leon Health（PDLH）在《Aging Cell》期刊发表了一项独立进行的衰老研究，测试了84种补充剂对4000多名受试者生物学年龄的影响。研究使用DNA甲基化时钟评估效果，结果显示Rejuvant（一种延迟释放的CaAKG加维生素补充剂）表现最佳，使用者平均生物学年龄降低1.8岁，显著优于其他补充剂。常规CaAKG/AKG效果弱8倍且不显著，NAD+补充剂（如NMN和NR）效果弱9倍。调整协变量后，仅Rejuvant保持统计学显著性。新加坡国立大学Brian Kennedy博士指出，Rejuvant使用者生物学年龄比实际年龄小5.74岁，是唯一显著有效的补充剂。
【关键词】衰老研究，补充剂
【摘要】 5月28日，美通社讯，云舟生物于2026年5月27日宣布投资5000万美元在美国芝加哥建设先进生物制造与研发中心，以提升全球服务能力。该中心将整合研发与生产能力，覆盖质粒、重组病毒载体、IVT RNA及基因工程细胞等产品体系，并通过统一技术流程打通从科研到GMP生产的全链条开发路径，解决传统模式中衔接成本高的问题。项目分阶段推进，预计2027年启动首期运营。云舟生物首席科学家蓝田博士表示，此举基于基因递送技术将成为行业核心驱动力的战略判断，旨在整合区域资源强化一体化能力。国际业务首席运营官Kristofer Mussar博士指出，芝加哥的区位优势有助于高效服务北美客户。
【关键词】基因递送，生物制造，研发中心
【摘要】 5月27日，美通社讯，2026年5月26日，药明海德宣布其苏州基地的生物药原液生产厂（MFG23）获得巴西国家卫生监督管理局（ANVISA）颁发的GMP认证，用于布坦坦研究所登革热疫苗（Butantan-DV）生产项目。此次认证基于ANVISA对MFG23的全面现场检查，涵盖质量保证、质量控制、生物制药科技、仓库及公用设施。此前，同一基地的灌装生产厂（DP17）已于2026年2月获得ANVISA的GMP认证。药明海德CEO董健表示，此次认证是与布坦坦研究所合作的重要里程碑，将提升高质量登革热疫苗的可及性。根据协议，药明海德将为布坦坦研究所提供5剂疫苗的原液与制剂生产及质量控制服务，预计为巴西市场供应数千万剂疫苗。
【关键词】登革热疫苗，GMP认证，巴西市场
【摘要】 5月26日，药智新闻讯，港股创新药企云顶新耀宣布韩国食品药品安全部已正式批准艾曲莫德（中国大陆中文商品名维适平）的新药上市许可申请，适用于治疗对传统治疗或生物制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。艾曲莫德是每日口服一次的新一代高选择性S1P受体调节剂，具备最佳药物潜质，是针对溃疡性结肠炎的创新口服一线治疗选择。近年韩国溃疡性结肠炎发病率持续攀升，过去五年年复合增长率约为6%，2024年患者总数约达6.4万人，预计2030年将增至9万人，临床需求缺口突出。本次获批基于全球III期ELEVATE UC系列研究及亚洲多中心III期ENLIGHT UC研究数据，后者是迄今规模最大的亚洲中重度溃疡性结肠炎III期注册临床，数据显示艾曲莫德诱导治疗12周加维持治疗52周临床缓解率为48.1%，黏膜愈合率为51.9%，相关研究成果发表于《柳叶刀胃肠病学和肝病学》。目前艾曲莫德已在中国大陆、中国港澳台、新加坡获批上市，2026年2月国内获批后仅1个月就开出首张处方，本次韩国获批进一步完善其亚洲商业化版图，该产品预计销售峰值达50亿元，有望成为云顶新耀自免领域增长的核心引擎。
【关键词】新药获批，自免治疗，出海布局
【摘要】 5月25日，美通社讯，在2026年5月29日-6月2日召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，阿斯利康将公布超过85个摘要，涵盖10款已获批药物和13款潜在新药、25项口头报告。重点包括EMERALD-3研究评估度伐利尤单抗与曲麦利尤单抗联合或不联合仑伐替尼和TACE治疗不可切除肝细胞癌的III期临床数据（口头摘要#LBA4000）；CARES研究展示抗淀粉样原纤维单克隆抗体anselamimab治疗κappa型AL轻链淀粉样变性的III期结果（口头摘要#7501）；SERENA-6、DESTINY-Breast09和TROPION-Breast02研究覆盖转移性乳腺癌三种亚型的III期数据（口头摘要#LBA1007、#1021、#1002）。
【关键词】肝癌，乳腺癌，膀胱癌
【摘要】 5月22日，美通社讯，强生公司旗下FcRn拮抗剂安力威（尼卡利单抗注射液）于2026年5月21日获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗12岁及以上抗AChR或MuSK抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）患者。该药是中国首个且唯一获批的FcRn拮抗剂，通过降低致病性IgG抗体水平实现疾病控制。关键性3期Vivacity-MG3研究显示，安力威在24周治疗期内显著改善患者MG-ADL评分，并在开放标签扩展期研究中维持长达20个月的疗效，首次给药两周后IgG水平降低约75%。针对青少年的2/3期Vibrance-MG研究也达到主要终点，IgG水平降低69%。安力威采用境内原液分段生产模式，此前已在美国（2025年4月）、巴西、日本及欧盟获批。
【关键词】重症肌无力，新药获批，免疫疗法
【摘要】 5月21日，美通社讯，康桥资本与GHO Capital宣布签署合并协议，将共同组建全球最大的医疗健康投资资产管理平台，合并后资产管理规模（AUM）超过210亿美元。合并后的平台覆盖北美、欧洲及亚太地区，三大区域占全球医疗健康研发投入约90%，拥有200余名专业人士和13个办公室。合并将整合双方在生物制药、医疗器械、生命科学工具与诊断等领域的优势，支持被投企业全球化拓展。合并后的平台将由康桥资本首席执行官傅唯与GHO Capital管理合伙人Mike Mortimer担任联席首席执行官，预计于2027年初完成。高盛与摩根士丹利担任财务顾问，凯易律师事务所担任法律顾问。
【关键词】医疗健康，投资合并，全球化
