【摘要】 10月23日，新浪医药讯，10月21日，诺华宣布，美国FDA已授予用于治疗亨廷顿氏病（HD）的药物branaplam（LMI070）孤儿药称号。孤儿药称号是授予治疗罕见疾病或病症药物的一种特殊地位，并为制药公司提供一定的利益，以鼓励继续开发为严重疾病患者带来新解决方案的药物。在临床前研究中，branaplam已被证明可以降低突变的亨廷顿蛋白（Huntingtin protein）的水平。此外，在脊髓性肌萎缩症（SMA）患者接受branaplam治疗的研究中还观察到，该药物可降低患者亨廷顿信使RNA（mRNA）的作用。亨廷顿mRNA的降低可能使得亨廷顿蛋白的水的降低，而这正是针对HD治疗的根本。基于这些发现，诺华计划针对branaplam启动一个开发项目，以确定该药物是否有可能成为一种SMA患者的改造性治疗方法。
【关键词】诺华，branaplam，孤儿药称号
【摘要】 10月16日，药明康德讯，10月15日，默沙东（MSD）宣布其抗PD-1疗法Keytruda获得美国FDA批准扩大新适应症，单药治疗复发性或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）成人患者。新闻稿指出，Keytruda是首个获批治疗接受过一线疗法的复发/难治性cHL成人患者的抗PD-1疗法。FDA同时还批准了Keytruda用于难治性cHL，或经二线及二线以上治疗后复发的cHL儿童患者。默沙东公司开发的重磅PD-1抑制剂Keytruda通过抑制T细胞表面表达的PD-1受体与其配体的结合，激活T细胞并增强其抗癌免疫反应。
【关键词】默沙东，Keytruda，经典型霍奇金淋巴瘤
【摘要】 10月16日，生物探索讯，10月15日，武田宣布，其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。针对这种特殊类型的NSCLC，目前全球还没有获批的治疗方案。自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》后，武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度，助力药物更早地惠及中国患者。Mobocertinib是首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。
【关键词】武田，在研新药，Mobocertinib
【摘要】 9月30日，药明康德讯，基石药业与辉瑞（Pfizer）子公司辉瑞投资有限公司（“辉瑞投资”）以及美国辉瑞科研制药有限公司（“辉瑞香港”）宣布建立战略合作关系，其中包括辉瑞香港对基石药业的2亿美元股权投资，基石药业与辉瑞投资就舒格利单抗（CS1001，PD-L1抗体）在中国大陆地区的开发和商业化，以及基石药业与辉瑞投资将更多肿瘤产品引入大中华地区的合作框架。辉瑞获得舒格利单抗在中国大陆地区的独家商业化权利，基石药业继续主导舒格利单抗围绕五个适应症的临床开发和注册战略。基石药业有权获得最高可达2.8亿美元的舒格利单抗里程碑付款及额外的分级特许权使用费。基石药业保留在中国大陆以外地区开发和商业化舒格利单抗的所有权利。辉瑞将以每股1.725美元（约为每股13.37港元）的价格，总计2亿美元，认购115928803股基石药业股份。根据该等股权投资，辉瑞将持有基石药业9.90%的股份。
【关键词】辉瑞，2亿美元，基石药业
【摘要】 9月27日，药明康德讯，第一三共公司（Daiichi Sankyo）26日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已经批准该公司与阿斯利康（AstraZeneca）联合开发的HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu扩展适应症，用于治疗HER2阳性无法切除的晚期或复发胃癌患者。这些患者已经接受过化疗治疗，但是疾病继续进展。这是Enhertu在全球范围内首次获批治疗HER2阳性胃癌。Enhertu是采用第一三共专有的DXd ADC技术设计的抗体偶联药物，由靶向HER2的人源化单克隆抗体通过一个四肽连接子与一款拓扑异构酶1抑制剂连接而成。它在去年底获得FDA加速批准，治疗HER2阳性乳腺癌患者。它曾经获得三项美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗HER2阳性乳腺癌、胃癌和非小细胞肺癌患者。
【关键词】阿斯利康，第一三共，抗体偶联药物
【摘要】 9月25日，生物谷讯，优时比（UCB）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已分别受理了新型抗炎药bimekizumab的生物制品许可申请（BLA）和营销授权申请（MAA），该药用于治疗中重度斑块型银屑病成人患者。bimekizumab是一种具有双重作用机制的独特分子，这是一种新型人源化单克隆IgG1抗体，能强效、选择性地中和IL-17A和IL-17F，这是驱动炎症过程的2种关键细胞因子。IL-17A和IL-17F具有相似的促炎功能，并独立地与其他炎症介质合作，在多个组织中驱动慢性炎症和损害。bimekizumab独特的IL-17A/IL-17F双重抑制可能为治疗免疫介导的炎症性疾病提供一种新的靶向疗法。在疾病相关细胞中的临床前研究显示，在抑制IL-17A的同时抑制IL-17F能够减少皮肤和关节炎症以及病理性骨形成，其程度大于单独抑制IL-17A的程度。
【关键词】优时比，bimekizumab，美欧受理
【摘要】 9月25日，生物谷讯，蓝鸟生物（bluebird）是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Zynteglo（LentiGlobin，bb1111，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）治疗镰状细胞病（SCD）的优先药物资格（PRIME）。此前，EMA还授予了Zynteglo治疗SCD的孤儿药资格（ODD）。在美国，FDA还授予了Zynteglo治疗SCD的ODD、快速通道资格（FTD）、再生医学先进疗法资格（RMAT）、罕见儿科疾病资格（RPDD）。
【关键词】镰状细胞病，基因疗法，Zynteglo
【摘要】 9月17日，新浪医药讯，9月16日，Moderna宣布了两项合作，其一是与国际医疗保健集团Chiesi达成了一项超过4亿美元的合作协议，旨在发现和开发治疗肺动脉高压（PAH）的新疗法，以延缓或逆转患者的病情发展。另外一项合作是与Vertex达成的总价值超过5亿美元的新战略研究合作和许可协议，旨在发现和开发脂质纳米粒（LNPs）和mRNAs用于基因编辑疗法的递送，最终用以治疗囊性纤维化（CF）。根据与Chiesi的协议条款，Moderna将领导药物发现工作，利用自身领先的mRNA技术、传递平台以及Chiesi在多环芳烃生物学领域的专业知识，开发药物。而Chiesi集团将领导开发和全球商业化活动，并将资助与合作相关的所有费用。Moderna会获得2500万美元的预付款，并有资格获得超过4亿美元的开发、监管和商业里程碑，以及净销售额的两位数分级版税。
【关键词】Moderna，两项合作，9亿美元
【摘要】 9月17日，贝壳社讯，在表示希望获得10月份COVID-19疫苗的Ⅲ期临床试验的关键数据仅仅几天后，德国的生物技术公司BioNTech收到了德国联邦教育与研究部（BMBF）高达3.75亿欧元的赠款，目标是支持其COVID-19疫苗的加速开发。BioNTech希望利用这笔资金来支持其与辉瑞合作开发的mRNA BNT162疫苗计划。而BMBF的这笔真金白银的支持是计划扩大德国的疫苗开发和生产能力，并扩大参与后期临床试验的人数。该公司计划使用赠款来支付其开发计划的费用，辉瑞公司仍将独立为其部分开发成本提供资金，而无需使用这笔或其他政府资金。该赠款是基于里程碑的，因此该笔资金是基于对候选疫苗的临床前评估，包括四个临床开发里程碑的Ⅰ期和Ⅱ/Ⅲ期临床试验的启动和实施。其他还包括如临床试验和针对一般人群的生产能力提升（如果获得批准），以及向监管机构和未来市场的提交几个里程碑。迄今为止，BioNTech已达到八个已定义里程碑中的五个。
【关键词】BioNTech，3.75亿欧元，新冠疫苗研发
【摘要】 9月11日，医药魔方讯，9月10日，杨森公司宣布向FDA提交了Darzalex Faspro（daratumumab/hyaluronidase-fihj）皮下注射剂的补充生物制品许可申请，用于治疗轻链淀粉样变性患者。杨森公司此次申请主要基于Ⅲ期ANDROMEDA研究的积极数据。该研究纳入388例新确诊的轻链淀粉样变性患者，分别给予皮下注射daratumumab联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松（D-VCd）方案和仅使用VCd方案。结果显示，D-VCd治疗组患者的总体血液缓解率较VCd组具有明显改善，达到了主要终点。
【关键词】强生，Darzalex，新适应症
【摘要】 9月11日，医药观澜讯，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺华（Novartis）递交的1类新药inclisiran注射液获得一项临床默示许可，适应症为“原发性高胆固醇血症”。Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法，2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。本次是该药首次在中国获批临床。值得一提的是，inclisiran有望成为首款治疗大众病的RNAi疗法，因为RNAi疗法此前大多用于治疗罕见病。
【关键词】诺华，RNAi创新疗法，获批临床
【摘要】 9月4日，药明康德讯，今日，赛诺菲（Sanofi）和葛兰素史克（GSK）联合宣布，双方合作开发的COVID-19佐剂疫苗启动1/2期临床试验。该候选疫苗使用了与赛诺菲的一款获批季节性流感疫苗相同的重组蛋白疫苗技术，以及GSK已经得到验证的大流行疫苗佐剂技术。根据世界卫生组织（WHO）的最新统计，目前已经有34款候选新冠疫苗进入临床开发阶段。其中有4款候选疫苗属于重组蛋白疫苗。赛诺菲和葛兰素史克公司联合开发的COVID-19候选疫苗就是其中之一。赛诺菲的重组蛋白疫苗技术平台通过使用杆状病毒（Baculovirus）转染昆虫细胞，支持大规模表达重组新冠病毒S蛋白。赛诺菲已经获得美国FDA批准的流感疫苗Flublock就是基于这一生产平台。重组蛋白候选疫苗的一个优势在于它们较为稳定，可以在2-8℃的环境下保存和运输。
【关键词】赛诺菲，GSK，新冠疫苗
【摘要】 9月3日，生物谷讯，美国食品和药物管理局（FDA）近日批准诺和诺德（Novo Nordisk）每周一次长效生长激素衍生物Sogroya（somapacitan-beco），用于成人治疗生长激素缺乏症（GHD）。值得一提的是，在治疗成人GHD方面，Sogroya是第一个每周只需皮下注射一次的人生长激素（hGH）疗法，而其他经FDA批准的hGH制剂必须每天注射。Sogroya的活性药物成分为somapacitan，这是一种人生长激素（hGH）的长效类似物，采用了已应用于延长胰岛素、GLP-1半衰期方面将近20年的蛋白质技术。somapacitan是由天然的hGH经过修饰以增强其与血浆蛋白白蛋白（albumin）的结合，使其适合每周一次给药。目前，somapacitan正开发用于治疗生长激素缺乏症（GHD），包括成人和儿童。
【关键词】诺和诺德，Sogroya，生长激素
【摘要】 8月26日，药明康德讯，今日，德国默克（Merck KGaA）旗下EMD Serono宣布，美国FDA已接受口服MET抑制剂tepotinib的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。适应症为治疗存在MET外显子14（METex14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一申请目前正在FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目下接受审评，该项目旨在创建更高效的审评程序，尽早为患者带来安全有效的疗法。Tepotinib是一种口服MET抑制剂，旨在抑制MET基因变异引起的致癌MET受体信号。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。2020年3月，它被日本厚生劳动省（MHLW）批准治疗METex14跳跃的不可切除、晚期或复发性NSCLC患者。这也是首款MET抑制剂在全球范围内获得监管批准。
【关键词】特定非小细胞肺癌，德国默克，MET抑制剂
【摘要】 8月25日，新浪医药讯，日前，默沙东宣布其PD-1抗体疗法Keytruda获得两项日本医药品与医疗器械局（PMDA）的最新批准。据悉，该两项最新获批具体为：（1）单药疗法用于治疗PD-L1阳性的、无法完全切除的、晚期或化疗后复发的食管鳞状细胞癌（ESCC）患者；（2）Keytruda额外推荐剂量每六周（Q6W）400mg给药方案获得批准，30分钟以上静脉输注该药物，用于所有获批成人适应症，包括Keytruda单一疗法与联合疗法。其中，Keytruda 400mg Q6W给药方案是除当前每三周（Q3W）200mg的剂量之外所提供的新剂量选择。截至目前，Keytruda在日本拥有了针对7种肿瘤以及MSI-H肿瘤的13种适应症。
【关键词】默沙东，Keytruda，两项最新批准
【摘要】 8月18日，新浪医药讯，当地时间8月17日，G1 Therapeutics宣布美国FDA已接受其Trilaciclib，作为接受化疗治疗的小细胞肺癌（SCLC）患者的骨髓保护疗法的新药申请（NDA），并给予优先审查，处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2021年2月15日。Trilaciclib是一种CDK4/6抑制剂，该药物加入标准治疗中，可以减少患者出现骨髓抑制的不良反应。Trilaciclib此次NDA申报得以接受并获得优先审查，主要是基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验的积极结果。此前，凭借三项试验的积极数据，Trilaciclib已经获得了FDA授予的突破性疗法认定。
【关键词】小细胞肺癌，G1公司，CDK4/6抑制剂
【摘要】 8月18日，新浪医药讯，当地时间8月17日，吉利德与Tango Therapeutics宣布扩大战略合作，发现、开发和商业化针对癌症患者的靶向免疫逃避的创新疗法，合作候选产品的价值高达60亿美元。根据合作条款，此次吉利德将向Tango支付1.25亿美元的预付款，并对后者进行2000万美元的股权投资。在这次为期7年的合作中，吉利德将有权选择最多15个项目，每个项目的选择加入、延期和里程碑付款的金额高达4.1亿美元，Tango也有资格在净销售额上获得两位数的产品分成。对于Tango选择共同开发和共同推广的产品，双方将平分在美国的利润和亏损以及开发成本，且Tango将有资格获得美国以外销售的里程碑付款和分成。关于产品，吉利德将有权获得针对这些目标项目的全球权益，且可以参与早期临床开发；Tango将有权在美国联合开发和推广5个项目的主导产品。
【关键词】吉利德，Tango，肿瘤战略合作
【摘要】 8月14日，新浪医药讯，当地时间8月12日，艾伯维宣布3期临床试验VIALE-A的结果于《新英格兰医学》（NEJM）上发表。该研究评估了venetoclax联合阿扎胞苷（azacitidine），在未经化疗的新诊断急性髓性白血病（AML）患者以及不能耐受传统高强度化疗患者中的疗效与安全性。结果显示，相较阿扎胞苷与安慰剂联用，venetoclax双药疗法显著延长了总生存期（OS），且使死亡风险降低了34%。
【关键词】艾伯维，venetoclax联合阿扎胞苷，显著延长OS
【摘要】 8月14日，药明康德讯，今日，TG Therapeutics宣布，美国FDA已接受该公司为umbralisib递交的新药申请（NDA），适应症为经治边缘区淋巴瘤（MZL）患者（至少接受过一种基于抗CD20的治疗方案），和经治滤泡性淋巴瘤（FL）患者。Umbralisib是一款每日口服一次的PI3Kδ和CK1-ε双重抑制剂。针对MZL适应症的申请同时被授予优先审评资格，预计在明年2月5日之前获得答复。TG Therapeutics公司开发的umbralisib是一款新一代PI3Kδ抑制剂。它对PI3Kδ的特异性优于其它PI3Kδ抑制剂，不会对PI3γ产生抑制。而且它能够通过抑制名为CK1-ε的蛋白，防止扰乱调节性T细胞的功能，从而提高药物的耐受性。它曾经获得FDA的突破性疗法认定，治疗边缘区淋巴瘤患者。
【关键词】靶向PI3K特定亚型，淋巴瘤疗法，优先审评
【摘要】 8月7日，美通社讯，Caprion-HistoGeneX和Viroclinics-DDL今天宣布，双方达成了新的战略合作，以扩大他们的全球能力，满足针对新出现的新冠肺炎等传染病的防治需求。此次合作汇聚了两家著名合同研究组织的领导力，他们提供与旨在开发传染病疫苗及其他疗法的临床和临床前研究有关的专业检测分析和技术，服务于制药和生物技术行业。通过结合各自的专业知识，两家公司将提供全方位专业服务，在全球范围内支持疫苗和抗病毒研究，包括荷兰、加拿大、美国、比利时、英国、澳大利亚和中国。
【关键词】Caprion-HistoGeneX，Viroclinics-DDL，战略合作
