【摘要】 1月7日，赛诺菲讯，赛诺菲近日宣布，其创新药物普乐司兰钠注射液已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于在饮食控制基础上降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。普乐司兰钠是一种小干扰RNA（siRNA）药物，作用于APOC3（载脂蛋白C-III）mRNA靶点，能够显著降低FCS患者的甘油三酯水平，并减少急性胰腺炎的发生风险。该药物已获得美国FDA批准，并展现出良好的临床效果和安全性。此次在中国获批，将为FCS患者提供新的治疗选择，并有助于改善他们的生活质量。
【关键词】赛诺菲，普乐司兰钠，家族性乳糜微粒血症综合征
【摘要】 12月26日，医药观澜讯，12月25日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了诺和诺德（Novo Nordisk）研发生产的长效生长激素（LAGH）注射液诺泽优?（帕西生长激素）的上市申请，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。帕西生长激素通过脂肪酸衍生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，兼顾药代动力学和药效动力学，通过延长药物在体内分布的时间，从而延长半衰期，使其实现每周一次给药，减少年注射次数至52次，大幅降低患者治疗负担。该产品于2020年8月28日在美国批准用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD），并于2023年4月扩大了其适应症，成为获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。
【关键词】诺和诺德，帕西生长激素，长效生长激素
【摘要】 12月26日，药智网讯，近日，国家药监局（NMPA）官网公示：由安进与优时比联合研发的罗莫索珠单抗（Romosozumab）正式获批上市，用于治疗绝经后骨质疏松症成人患者。这一创新药物的获批，为我国骨质疏松症治疗领域注入了新的活力。罗莫索珠单抗是一种靶向骨硬化蛋白（SOST）的单克隆抗体，其独特之处在于其双重作用机制，通过抑制SOST，同步促进骨形成、抑制骨吸收，从而降低骨折风险。该药此前已在日本、美国、欧盟等地获批，本次在华获批进一步丰富了国内抗骨质疏松治疗药物库。目前临床常用抗骨质疏松药物包括骨吸收抑制剂、骨形成促进剂等，而罗莫索珠单抗凭借“双管齐下”的作用机制，为骨折高风险患者提供新方案。值得一提的是，该药已被预先纳入《原发性骨质疏松症诊疗指南（2022）》，为临床使用提供依据。未来，靶向RANKL及硬骨素将是抗骨质疏松药物研发的重点方向。礼来（blosozumab）、恒瑞医药（SHR-1222）等企业也已进入临床阶段，预示着这一领域的竞争将日趋激烈。
【关键词】罗莫索珠单抗，骨质疏松治疗，国家药监局
【摘要】 12月19日，医药观澜讯，12月19日，礼来公司宣布于近日公布了口服雌激素受体拮抗剂imlunestrant 3期EMBER-3临床试验的最新结果。该研究纳入既往接受过芳香化酶抑制剂（AI）联合或不联合CDK4/6抑制剂治疗，并发生疾病进展的雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2–）晚期或转移性乳腺癌患者。与内分泌治疗相比， 在携带ESR1突变的患者中，imlunestrant单药治疗显示出有临床意义的38%疾病进展或死亡风险的降低（中位无进展生存期PFS：5.5个月 vs 3.8个月），且中位总生存期（OS）延长11.4个月（34.5个月 vs 23.1个月；HR = 0.60；95% CI：0.43–0.86；p = 0.0043，未达到统计学显著性界值）。在所有患者中，imlunestrant联合阿贝西利相比imlunestrant单药可降低疾病进展或死亡风险达41%，总生存期显示出获益趋势，并在数值上将患者至化疗时间（TTC）延后超过一年。相关研究结果已发表于《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology），并已在圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上以重磅研究口头报告的形式发布。Imlunestrant是一款口服雌激素受体拮抗剂，能够持续抑制雌激素受体的活性，包括ESR1突变的肿瘤。雌激素受体是ER+, HER2-乳腺癌患者的关键治疗靶点。该药已获得美国FDA批准，用于治疗ER+、HER2–、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者的疾病在至少一线内分泌治疗后出现进展。
【关键词】礼来，imlunestrant，乳腺癌，临床试验
【摘要】 12月19日，医药观澜讯，12月17日，和铂医药宣布与百时美施贵宝达成长期全球战略合作及许可协议，双方将共同研发新一代多特异性抗体疗法。根据协议条款，和铂医药将与百时美施贵宝合作推进及加速多特异性抗体发现项目。和铂医药将获得总计9000万美元的付款，若百时美施贵宝选择推进所有潜在项目，和铂医药还可获得高达10.35亿美元的开发及商业里程碑付款，以及基于未来产品净销售额的分级特许权使用费。
【关键词】和铂医药，百时美施贵宝，全球战略合作，多特异性抗体
【摘要】 12月12日，医药观澜讯，12月11日，赛诺菲（Sanofi）宣布其血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法——芬妥司兰钠注射液已正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于患有以下疾病的12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。该疗法通过每年最少6次皮下注射的创新机制，有望破解血友病人群长期面临的"出血"与"针头"双重负担。芬妥司兰钠注射液是通过降低抗凝血酶（AT）水平实现治疗的血友病药物，其每年仅需最少六次皮下注射，可通过预充注射笔或西林瓶与注射器进行给药，从而为患者提供持续稳定的保护。通过降低抗凝血酶——一种抗凝蛋白，芬妥司兰钠注射液可促使凝血酶生成增加，从而恢复血友病患者的凝血功能。该药物采用小干扰RNA（siRNA）技术，使其能够达成低给药频率、皮下注射以及低注射剂量。
【关键词】赛诺菲，血友病，siRNA疗法，芬妥司兰钠注射液
【摘要】 12月12日，医药观澜讯，12月8日，阿斯利康申报的1类新药AZD0516获批临床，拟开发治疗转移性前列腺癌。根据阿斯利康公开资料，AZD0516是一款在研靶向前列腺六次跨膜上皮抗原-2（STEAP2）的ADC。STEAP2是一种新型肿瘤相关抗原，其质膜表达仅限于前列腺组织，但在前列腺腺癌的所有阶段均高度过表达，因此成为理想的抗癌靶点。AZD0516由抗STEAP2单克隆抗体通过链间半胱氨酸与马来酰亚胺反应性、β-葡萄糖醛酸酶可裂解连接子偶联，该连接子携带有拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）有效载荷exatecan。研究人员在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布了AZD0516临床前研究结果。在前列腺癌细胞系来源的异种移植模型中，通过观察到γH2AX病灶阳性染色的剂量依赖性增加（表明DNA损伤），证实了AZD0516的机制和药效学效应。在前列腺癌细胞系来源及患者来源的异种移植模型中，AZD0516单药治疗导致了持续的肿瘤反应。AZD0516在大鼠和食蟹猴中均耐受性良好，未观察到意外毒性。这些数据支持在临床上探索AZD0516用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。值得一提的是，阿斯利康在研管线中有多款靶向STEAP2的创新疗法，包括：CD8/STEAP2靶向T细胞衔接器（TCE）、STEAP2靶向CAR-T疗法，以及STEAP2靶向放射性疗法等，这些创新管线目前均正在1期临床研究阶段探索治疗前列腺癌。
【关键词】阿斯利康，AZD0516，前列腺癌，临床试验
【摘要】 12月5日，药智网讯，近日，阿斯利康宣布其在研疗法Baxdrostat的上市申请已获FDA受理并授予优先审评资格，拟作为其他抗高血压药物的辅助治疗药物，用于治疗经其他药物无法充分降低血压的难治性高血压（未控制或对治疗耐药）成年患者。FDA预计在2026年第二季度完成审评，若获批，Baxdrostat将成为全球首款上市的醛固酮合成酶抑制剂（ASI），为高血压治疗带来全新突破。Baxdrostat是阿斯利康通过收购CinCor Pharma获得的一款高选择性、强效口服小分子醛固酮合成酶抑制剂（ASI），通过特异性抑制肾上腺中醛固酮合成的最后三个限速步骤，直接降低醛固酮水平。与传统降压药（如β阻滞剂或ARB）不同，Baxdrostat的创新性在于精准靶向醛固酮合成路径，且对皮质醇合成酶的选择性高达100倍以上，避免了皮质醇紊乱相关副作用。这种机制尤其适合现有多种药物治疗后血压仍不达标的患者，为其提供了新的解决方案。
【关键词】阿斯利康，Baxdrostat，FDA优先审评，ASI降压药，高血压
【摘要】 12月5日，医药观澜讯，12月2日，卫材（Eisai）和渤健（Biogen）共同宣布，卫材已就仑卡奈单抗全新给药途径皮下制剂（SC-AI）向日本药品医疗器械综合机构（PMDA）提交新药申请。该申请是基于多项仑卡奈单抗皮下给药（SC）子研究的数据，这些子研究作为3期Clarity AD开放性延长研究（OLE）的一部分，针对因阿尔茨海默病（AD）导致的轻度认知障碍（MCI）患者或处于AD痴呆轻度阶段的患者（统称为早期AD）进行为期18个月的核心研究。经证实，每周一次使用500mg皮下自动注射器（SC - AI）给药，所产生的药物暴露量与每两周一次静脉（IV）给药相当，并且在临床和生物标志物方面带来的获益也相似。皮下给药的安全性特征与静脉给药相似，全身性注射/输注相关反应的发生率低于2%。新闻稿表示，若获批，500mg剂量的皮下注射（SC-AI）（两支250mg注射剂量）可在治疗起始阶段用于居家每周一次给药，以替代当前在医院环境下每两周一次的静脉给药方式。SC-AI若获潜在批准，将为患者及其照护者增加居家接受仑卡奈单抗治疗的选项。每支自动注射器（250mg注射剂量）的注射时间约为15秒。此外，皮下注射剂型还有望减少与静脉给药相关的医疗资源占用，例如输液准备和护士监护等环节，同时简化阿尔茨海默病（AD）整体治疗护理流程。仑卡奈单抗目前已在51个国家和地区获批上市，并在另外9个国家提交了上市申请。
【关键词】卫材，仑卡奈单抗，皮下制剂，阿尔茨海默病
【摘要】 11月26日，新华网讯，斯德哥尔摩消息：一项国际研究显示，利用人工智能（AI）助手开展的心理健康评估访谈在疾病诊断准确率方面优于目前医疗体系中常用的标准化量表，这为精神卫生领域数字化评估提供了新的技术路径。瑞典隆德大学日前发布新闻公报说，该校领衔的国际研究团队开发出一款名为Alba的AI助手，并选取303名参与者进行访谈。参与者包括已被临床确诊为患有抑郁症、焦虑症、强迫症、创伤后应激障碍、注意缺陷多动障碍、孤独症、进食障碍、物质使用障碍和双相情感障碍的患者，以及一个健康对照组。访谈中，Alba先向参与者提出15至20个有关心理健康的开放式问题，再根据目前通用的精神障碍诊断手册给出诊断建议。与此同时，参与者还需填写针对上述9种最常见精神障碍的标准化评估量表。结果显示，在这9种心理疾病中，AI助手在其中8种中表现出更高的诊断准确率，尤其在区分症状存在重叠的精神障碍时表现突出。例如，传统量表常在抑郁症和焦虑症评估中给出相近结果，而Alba能够更明确地区分二者。多数参与者认为AI访谈体验积极，AI助手富有同理心，提问相关性高。研究负责人、隆德大学心理学教授斯韦克·西克斯特伦说，这项研究展示了AI在心理健康评估领域的潜力。这类AI工具可作为面向公众、可扩展的辅助方案，能够减轻医疗系统压力并提供初步评估，但不会取代专业人员。相关研究成果日前发表在英国《科学报告》杂志上。
【关键词】AI工具，心理疾病诊断，传统量表
【摘要】 9月19日，新华社讯，联合国儿童基金会报告显示，全球5至19岁肥胖儿童和青少年已达1.88亿人，占该年龄组9.4%，首次超过营养不足的同龄人(9.2%)。这一趋势被视为全球营养状况的"转折点"。报告指出，超加工食品的泛滥和针对儿童的不健康营销是主要原因，这不仅影响儿童的身体健康，也威胁其认知发展和心理健康。
【关键词】儿童肥胖，营养健康，公共卫生
【摘要】 9月19日，健康报讯，韩国疾病管理厅宣布自9月8日起将尼帕病毒感染列为一级传染病，这是五年来首次增列。一级为韩国传染病最高等级，相关患者将接受强制报告、隔离和流行病学调查等措施。尽管韩国尚未报告病例，但鉴于印度和孟加拉国近期出现病例，韩国已加强对来自这些地区旅客的健康监测。尼帕病毒致死率高达 75%，目前尚无特效疫苗和治疗方法。
【关键词】尼帕病毒，传染病，公共卫生
【摘要】 7月25日，新华社讯，苏丹卫生部声明：自2024年7月新一轮霍乱暴发至2025年7月22日，全国累计确诊91034例，死亡2302例，疫情已波及17州116区；7月12日至18日单周新增1307例、死亡18例，以西达尔富尔州泰维莱地区最为严重。联合国人道协调厅7月21日警告，霍乱叠加洪灾与武装冲突，使苏丹人道危机进一步恶化，呼吁冲突方立即停火、保障人道通道安全，并吁请国际社会加大援助。冲突已致全国70%—80%医疗机构停摆，250余家医院关闭，六成以上药店、药库遭劫毁。
【关键词】霍乱，冲突，人道
【摘要】 7月25日，新华社讯，芬兰图尔库大学宣布开发出头颈鳞状细胞癌新型诊断法：通过免疫组化检测肿瘤组织LIMA1-alpha蛋白表达，可预判患者是否仅需手术即可治愈，从而避免放、化疗的毒副作用。前瞻性研究纳入芬兰5所大学医院病例，结果显示LIMA1-alpha阴性患者术后两年无癌死亡，而高表达者预后差；机制研究揭示该蛋白可促肿瘤细胞上皮-间质转化、增强侵袭。研究团队称该方法经济可靠，已发表于《欧洲分子生物学组织分子医学》。该研究把LIMA1-alpha从分子机制直接推向临床决策，实现了头颈鳞癌治疗“去放化疗”的个体化路径，具有显著的卫生经济学意义：一方面减少过度治疗带来的口腔干燥、吞咽困难等长期毒性，另一方面释放放疗资源给真正高危患者。但临床推广仍需解决两个问题：一是蛋白判读标准化，避免不同病理实验室阈值差异；二是需在不同人种、HPV状态及吸烟史的队列中验证其稳定性。若能纳入国际多中心研究并最终写入指南，将重塑早期头颈癌治疗格局。
【关键词】头颈癌，标志物，个体化
【摘要】 7月18日，新华社讯，法国公共卫生署发布的公报显示，2025年5月1日至7月15日，法国本土共确认12起基孔肯雅热本土传播事件，累计报告30例病例，并首次发现1例登革热本土传播病例。疫情波及传统高风险的南部大区，并首次扩散至大东部大区和新阿基坦大区。公报指出，蚊媒病毒在法国本土传播风险“很高”，后续可能出现更多病例。同期，法国海外省、海外领地向本土输入压力显著：基孔肯雅热799例、登革热581例、寨卡1例。
【关键词】蚊媒病毒，本土传播，风险评估
【摘要】 7月18日，健康报讯，辽宁省承派的第23批援冈比亚中国医疗队启程赴冈比亚，执行为期一年的援外任务。全队10人，其中9名为新队员、1名留任老队员，来自辽宁省内9家单位，专业覆盖肝胆外科、麻醉、妇科、超声等多学科。医疗队成立7人临时党支部，队长林琳表示将发挥战斗堡垒作用，以“中国医疗”“辽宁医疗”擦亮中冈友谊名片。队员袁治国曾赴也门援外，此次再赴非洲，称将以精湛技术造福当地。辽宁省已累计向也门、科威特、阿尔巴尼亚、冈比亚、密克罗尼西亚等国派出110批2483人次，是国家援外医疗任务大省。
【关键词】大脑决策，精神障碍，治疗方案
【摘要】 7月11日，腾讯新闻讯，美国今年暴发大规模麻疹疫情，病例数量创下近33年新高。2025年上半年，美国已报告1284例麻疹确诊病例，超过2019年全年的1274例。此次疫情与美国疫苗接种率下滑密切相关。美国部分地区的麻疹疫苗接种率已跌至95%以下，导致疫情扩散。医学专家指出，美国的麻疹病例数量可能被低估，今年已有3人死亡。相比之下，中国麻疹疫情整体处于较低流行水平，但受全球疫情影响，部分地区防控工作仍需加强。
【关键词】麻疹疫情，疫苗接种，公共卫生
【摘要】 7月11日，新华社讯，西班牙一项研究发现，大脑不仅能基于直接刺激作决策，还能通过气味等间接关联展开判断。研究人员通过实验发现，小鼠大脑的杏仁核在形成气味与味道的间接关联时被激活，而杏仁核与创伤后应激障碍等精神障碍相关。这一发现有助于为人类设计相关疗法，未来可能通过刺激或调节大脑区域来治疗精神障碍。
【关键词】大脑决策，精神障碍，治疗方案
【摘要】 6月27日，健康报讯，英国首个在移植子宫内孕育的婴儿诞生。36岁的格蕾丝因先天子宫功能不全，于2023年接受姐姐捐献的子宫，今年2月通过剖腹产诞下女婴，母女状况良好。英国有约五千分之一的女性因先天无子宫或子宫发育不良无法正常怀孕，子宫移植为她们带来了生育希望。全球首个移植子宫孕育的婴儿于2014年在瑞典诞生。
【关键词】子宫移植，生育希望，器官移植
【摘要】 6月27日，新华社讯，加拿大和美国研究人员发现了一种靶向细菌核糖体的新型广谱套索肽抗生素lariocidin，对多种致病细菌及耐药菌株有杀伤力。这种抗生素是从土壤样本中发现的，由芽孢杆菌属细菌产生。其通过干扰细菌核糖体的蛋白质合成来抑制细菌生长，与常规抗生素作用机理不同，耐药性倾向较低。动物实验表明，lariocidin对耐碳青霉烯类抗生素的鲍曼不动杆菌感染小鼠有很强的抗菌活性。抗生素耐药性是全球公共卫生挑战，2021年约110万人死亡与之相关。研究人员表示，未来有望以lariocidin为“化学支架”开发新型抗生素，但需进一步研究其体内代谢和排出机制等。
【关键词】抗生素，耐药性，新型
