中国行业发展报告

【摘要】　　2月27日，医药观澜讯，2026年2月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，葛兰素史克（GSK）申报的1类新药利奈昔巴特片上市申请已获得受理。该新药为GSK在研的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂（研发代号：linerixibat），此前已被CDE纳入优先审评，适应症为治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒。据悉，PBC是一种自身免疫性胆汁淤积性肝病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》，我国患病率达20.5/10万，好发于中老年女性，男女比例约1:9，该病会导致肝脏胆汁流动受阻，循环胆汁酸过量引发胆汁淤积性瘙痒，约90%的PBC患者会出现该症状，且一线治疗无法缓解，严重影响患者睡眠、生活质量，甚至可能导致肝移植。linerixibat通过抑制胆汁酸重吸收，减少循环中多种瘙痒介质，具备针对性治疗潜力，已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，其新药申请（NDA）已于2025年6月获FDA及EMA受理。3期临床试验GLISTEN（双盲、随机、安慰剂对照）显示，该药物疗效显著，238名入组患者按1:1分配至药物组和安慰剂组，24周内药物组患者瘙痒改善显著优于安慰剂组，最小二乘均值差为-0.72，且第2周即显现疗效并持续维持，同时显著改善瘙痒相关睡眠干扰，56%的药物组患者瘙痒评分改善达临床意义，优于安慰剂组的43%。　　

【关键词】GSK，利奈昔巴特片，申报上市，原发性胆汁性胆管炎，PBC，胆汁淤积性瘙痒，IBAT抑制剂

【摘要】　　2月27日，医药观澜讯，2026年2月26日，礼来公司宣布，其LIBRETTO 432 3期临床研究取得阳性顶线结果，该研究评估了塞普替尼作为辅助治疗相较于安慰剂的有效性和安全性，成功达到主要终点，证实其在研究者评估的早期（II-IIIA期）转染重排（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，能带来高度统计学显著且具有临床意义的无事件生存期（EFS）改善。据悉，塞普替尼（原代号LOXO 292）是一款高选择性、强效的RET激酶抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，可抑制多种RET变异，其作用机制可能同时影响肿瘤细胞和正常细胞，进而产生不良反应，且RET驱动基因改变通常与其他致癌驱动基因改变互斥。该药物已于2022年9月获中国国家药监局批准上市，中文商品名为睿妥?，由礼来研发、信达生物负责中国大陆商业化，2025年12月其三项适应症被纳入国家医保目录，2026年1月1日起正式执行，大幅降低患者用药负担。此次LIBRETTO-432研究是一项全球性、多中心、随机、双盲、对照3期临床试验，旨在评估塞普替尼对比安慰剂，在完成根治性放疗或手术（及必要辅助治疗后）的RET融合阳性NSCLC患者中的疗效与安全性，主要终点为研究者评估的无事件生存期（EFS），研究结果建立在塞普替尼既往用于晚期NSCLC治疗的良好基础之上。礼来表示，该研究详细结果将在后续医学会议公布并提交至同行评议期刊，同时与全球监管机构开展沟通，推进适应症拓展。　　

【关键词】礼来，塞普替尼，RET激酶抑制剂，3期研究，非小细胞肺癌，NSCLC，辅助治疗

【摘要】　　2月11日，医药观澜讯，2026年2月9日，卫材和渤健宣布，针对抗淀粉样蛋白β（Aβ）原纤维抗体药物仑卡奈单抗的皮下制剂（皮下自动注射器：SC-AI）的生物制品上市许可申请（BLA）已于2026年1月获受理，且该申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评资格。若获批，500 mg（分两次250mg注射）的皮下自动注射器（SC-AI）可从治疗起始阶段便用于居家每周一次给药，作为当前每两周医院静脉给药方式的替代方案。SC-AI若获潜在批准，将为患者及其照护者提供居家接受仑卡奈单抗治疗的更多选择。每支自动注射器（250mg注射）的注射时间约为15秒。此外，皮下制剂还有望减少与静脉给药相关的医疗资源占用，同时简化阿尔茨海默病（AD）整体治疗护理流程。　　

【关键词】仑卡奈单抗，皮下制剂，优先审评，阿尔茨海默病

【摘要】　　2月11日，医药观澜讯，2026年2月10日，葛兰素史克（GSK）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理其重组呼吸道合胞病毒疫苗（CHO细胞，AS01E佐剂系统）的上市申请，该疫苗用于60岁及以上的成人预防由RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）。此次上市申请提交基于该疫苗的临床数据，包括一项3期临床试验的积极结果，该试验旨在评估这款疫苗在中国60岁及以上成人中的安全性与免疫原性。所有主要终点均已达成，疫苗安全性数据符合预期。基于中国药品监管相关要求，中国药监机构预计在2027年对此次上市申请做出审批决定。　　

【关键词】GSK，呼吸道合胞病毒疫苗，中国申报

【摘要】　　2月3日，医药观澜讯，2月3日，诺华公司宣布，其创新生物制剂司库奇尤单抗在中国获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，新增适应症为治疗对非甾体类抗炎药（NSAID）应答不佳的活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）成人患者。这是司库奇尤单抗在中国获批的第六个适应症。司库奇尤单抗作为一种IL-17A抑制剂，能够特异性中和IL-17A，抑制其促炎作用，从而缓解nr-axSpA的症状，持续改善病情，为患者带来长期获益。全球3期PREVENT研究表明，司库奇尤单抗在治疗nr-axSpA患者方面表现出显著疗效和良好的安全性。　　

【关键词】诺华，司库奇尤单抗，新适应症

【摘要】　　2月3日，医药观澜讯，2026年1月26日，Primmune Therapeutics宣布其B轮融资完成额外增资，使B轮融资总额达到2330万美元。这些资金将用于支持PRTX007的进一步临床开发，这是一种新型口服、系统性给药的小分子Toll样受体7（TLR7）激动剂，旨在开发作为实体瘤的免疫疗法。随着B轮融资的最新完成，Primmune将启动研究PRTX007-003，这是一项在3期可切除黑色素瘤患者中，使用PRTX007联合标准抗PD-1疗法的2期新辅助疗效研究。PRTX007旨在功能性地调控免疫信号，使其偏向IRF7驱动的多干扰素反应，并远离NF-κB介导的促炎性细胞因子信号通路。　　

【关键词】Primmune，Therapeutics，B轮融资，PRTX007

【摘要】　　1月29日，医药观澜讯，2026年1月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，武田申报的1类新药奥博雷通片（oveporexton，TAK-861片）的上市申请拟纳入优先审评，用于治疗16岁及以上1型发作性睡病（NT1）患者。奥博雷通片是一种口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，通过激活OX2R，促进觉醒并减少异常的快速眼动（REM）睡眠现象，以解决广泛的白天和夜间症状。该药物的两项3期关键性研究已达到所有主要和次要终点，显示出在觉醒、日间过度思睡、猝倒、注意力保持能力、生活质量和日常生活功能方面的显著改善。　　

【关键词】武田，奥博雷通片，1型发作性睡病

【摘要】　　1月29日，医药观澜讯，2026年1月22日，阿斯利康宣布其PD-L1单抗药物度伐利尤单抗在中国获得新适应症批准，用于治疗错配修复缺陷（dMMR）的原发晚期或复发性子宫内膜癌成人患者。这是该药物在中国获批的第七个适应症。度伐利尤单抗是一种人源化的PD-L1单克隆抗体，通过阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的结合，恢复免疫反应，从而治疗癌症。此次获批基于DUO-E 3期试验的亚组分析结果，该试验显示，度伐利尤单抗联合化疗方案相比单独化疗，可显著降低dMMR子宫内膜癌患者的病情进展或死亡风险，且安全性良好。　　

【关键词】阿斯利康、度伐利尤单抗、子宫内膜癌

【摘要】　　1月19日，医药观澜讯，2026年1月16日，勃林格殷格翰宣布启动一项2a期临床试验，评估新型靶向白细胞介素-11 (IL-11)的单克隆抗体BI 765423在特发性肺纤维化 (IPF)患者中的疗效。IPF是一种进展性、影响寿命的肺部疾病，目前的治疗方法仅能减缓疾病进展，无法完全阻止肺功能下降或逆转肺部纤维化。BI 765423通过阻断IL-11与受体的相互作用，中断导致纤维化的信号通路，旨在减缓肺损伤并帮助恢复肺功能。在1期研究中，BI 765423在健康志愿者中展示了良好的安全性和耐受性。　　

【关键词】勃林格殷格翰，BI，765423，特发性肺纤维化，2a期临床研究

【摘要】　　1月19日，医药观澜讯，2026年1月16日，西比曼生物宣布与阿斯利康达成协议，阿斯利康将收购西比曼在中国对C-CAR031的开发和商业化权益的50%份额。此次收购使得阿斯利康获得了C-CAR031在全球范围内开发、生产和商业化的独家权益。根据协议，西比曼将有权从阿斯利康获得最高达6.3亿美元的款项，包括首付款和开发、监管及销售里程碑付款。C-CAR031是一种靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖3（GPC3）的CAR-T疗法，用于治疗肝细胞癌（HCC）和其他实体瘤。　　

【关键词】西比曼生物，阿斯利康，GPC3，CAR-T疗法，收购

【摘要】　　1月16日，医药观澜讯，2026年1月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，武田制药申报的1类新药奥博雷通片上市申请获得受理。奥博雷通片是一种口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，研发代号为TAK-861，主要用于治疗1型发作性睡病（NT1）。该药物此前已被CDE纳入突破性治疗品种。针对NT1适应症的两项3期关键性研究已经达到所有主要和次要终点，显示出显著的疗效和安全性。　　

【关键词】武田，奥博雷通片，中国上市

【摘要】　　1月16日，医药观澜讯，2026年1月8日，赛诺菲宣布以每股15.50美元的现金价格收购Dynavax，交易总额约22亿美元。这是赛诺菲在2025年进行的第二笔疫苗领域收购交易，此前还以16亿美元收购了Vicebio。通过收购Dynavax，赛诺菲获得了两款重要的疫苗资产：已上市的成人乙肝疫苗Heplisav-B和处于临床1/2期的带状疱疹候选疫苗Z-1018。Heplisav-B有助于丰富赛诺菲的成人免疫产品线，而Z-1018有望为赛诺菲打开一个新的数十亿美元规模市场。赛诺菲的频繁并购背后，是多重压力下的紧迫战略应对，旨在巩固和扩展其核心疫苗业务。　　

【关键词】赛诺菲，Dynavax，疫苗收购

【摘要】　　1月9日，医药观澜讯，礼来公司（Eli Lilly and Company）申报的1类新药solbinsiran注射液已在中国国家药监局药品审评中心（CDE）获批临床。该药拟作为饮食控制的辅助疗法，用于成人严重高甘油三酯血症的治疗。Solbinsiran是一种靶向ANGPTL3的siRNA疗法，通过抑制血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）mRNA的肝脏翻译，降低甘油三酯水平和心血管风险。在临床前和早期人体临床研究中，solbinsiran注射液显示出显著降低甘油三酯、低密度脂蛋白胆固醇和非高密度脂蛋白胆固醇的效果。目前，solbinsiran注射液在全球范围内针对混合型高脂血症和高甘油三酯血症进行2期临床研究，其在中国获批临床意味着该产品即将在中国开展临床研究。　　

【关键词】礼来，siRNA新药，临床批准

【摘要】　　1月7日，赛诺菲讯，赛诺菲近日宣布，其创新药物普乐司兰钠注射液已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于在饮食控制基础上降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。普乐司兰钠是一种小干扰RNA（siRNA）药物，作用于APOC3（载脂蛋白C-III）mRNA靶点，能够显著降低FCS患者的甘油三酯水平，并减少急性胰腺炎的发生风险。该药物已获得美国FDA批准，并展现出良好的临床效果和安全性。此次在中国获批，将为FCS患者提供新的治疗选择，并有助于改善他们的生活质量。　　

【关键词】赛诺菲，普乐司兰钠，家族性乳糜微粒血症综合征

【摘要】　　12月26日，医药观澜讯，12月25日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了诺和诺德（Novo Nordisk）研发生产的长效生长激素（LAGH）注射液诺泽优?（帕西生长激素）的上市申请，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。帕西生长激素通过脂肪酸衍生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，兼顾药代动力学和药效动力学，通过延长药物在体内分布的时间，从而延长半衰期，使其实现每周一次给药，减少年注射次数至52次，大幅降低患者治疗负担。该产品于2020年8月28日在美国批准用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD），并于2023年4月扩大了其适应症，成为获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。　　

【关键词】诺和诺德，帕西生长激素，长效生长激素

【摘要】　　12月26日，药智网讯，近日，国家药监局（NMPA）官网公示：由安进与优时比联合研发的罗莫索珠单抗（Romosozumab）正式获批上市，用于治疗绝经后骨质疏松症成人患者。这一创新药物的获批，为我国骨质疏松症治疗领域注入了新的活力。罗莫索珠单抗是一种靶向骨硬化蛋白（SOST）的单克隆抗体，其独特之处在于其双重作用机制，通过抑制SOST，同步促进骨形成、抑制骨吸收，从而降低骨折风险。该药此前已在日本、美国、欧盟等地获批，本次在华获批进一步丰富了国内抗骨质疏松治疗药物库。目前临床常用抗骨质疏松药物包括骨吸收抑制剂、骨形成促进剂等，而罗莫索珠单抗凭借“双管齐下”的作用机制，为骨折高风险患者提供新方案。值得一提的是，该药已被预先纳入《原发性骨质疏松症诊疗指南（2022）》，为临床使用提供依据。未来，靶向RANKL及硬骨素将是抗骨质疏松药物研发的重点方向。礼来（blosozumab）、恒瑞医药（SHR-1222）等企业也已进入临床阶段，预示着这一领域的竞争将日趋激烈。　　

【关键词】罗莫索珠单抗，骨质疏松治疗，国家药监局

【摘要】　　12月19日，医药观澜讯，12月19日，礼来公司宣布于近日公布了口服雌激素受体拮抗剂imlunestrant 3期EMBER-3临床试验的最新结果。该研究纳入既往接受过芳香化酶抑制剂（AI）联合或不联合CDK4/6抑制剂治疗，并发生疾病进展的雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2–）晚期或转移性乳腺癌患者。与内分泌治疗相比， 在携带ESR1突变的患者中，imlunestrant单药治疗显示出有临床意义的38%疾病进展或死亡风险的降低（中位无进展生存期PFS：5.5个月 vs 3.8个月），且中位总生存期（OS）延长11.4个月（34.5个月 vs 23.1个月；HR = 0.60；95% CI：0.43–0.86；p = 0.0043，未达到统计学显著性界值）。在所有患者中，imlunestrant联合阿贝西利相比imlunestrant单药可降低疾病进展或死亡风险达41%，总生存期显示出获益趋势，并在数值上将患者至化疗时间（TTC）延后超过一年。相关研究结果已发表于《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology），并已在圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上以重磅研究口头报告的形式发布。Imlunestrant是一款口服雌激素受体拮抗剂，能够持续抑制雌激素受体的活性，包括ESR1突变的肿瘤。雌激素受体是ER+, HER2-乳腺癌患者的关键治疗靶点。该药已获得美国FDA批准，用于治疗ER+、HER2–、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者的疾病在至少一线内分泌治疗后出现进展。　　

【关键词】礼来，imlunestrant，乳腺癌，临床试验

【摘要】　　12月19日，医药观澜讯，12月17日，和铂医药宣布与百时美施贵宝达成长期全球战略合作及许可协议，双方将共同研发新一代多特异性抗体疗法。根据协议条款，和铂医药将与百时美施贵宝合作推进及加速多特异性抗体发现项目。和铂医药将获得总计9000万美元的付款，若百时美施贵宝选择推进所有潜在项目，和铂医药还可获得高达10.35亿美元的开发及商业里程碑付款，以及基于未来产品净销售额的分级特许权使用费。　　

【关键词】和铂医药，百时美施贵宝，全球战略合作，多特异性抗体

【摘要】　　12月12日，医药观澜讯，12月11日，赛诺菲（Sanofi）宣布其血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法——芬妥司兰钠注射液已正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于患有以下疾病的12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。该疗法通过每年最少6次皮下注射的创新机制，有望破解血友病人群长期面临的"出血"与"针头"双重负担。芬妥司兰钠注射液是通过降低抗凝血酶（AT）水平实现治疗的血友病药物，其每年仅需最少六次皮下注射，可通过预充注射笔或西林瓶与注射器进行给药，从而为患者提供持续稳定的保护。通过降低抗凝血酶——一种抗凝蛋白，芬妥司兰钠注射液可促使凝血酶生成增加，从而恢复血友病患者的凝血功能。该药物采用小干扰RNA（siRNA）技术，使其能够达成低给药频率、皮下注射以及低注射剂量。　　

【关键词】赛诺菲，血友病，siRNA疗法，芬妥司兰钠注射液

【摘要】　　12月12日，医药观澜讯，12月8日，阿斯利康申报的1类新药AZD0516获批临床，拟开发治疗转移性前列腺癌。根据阿斯利康公开资料，AZD0516是一款在研靶向前列腺六次跨膜上皮抗原-2（STEAP2）的ADC。STEAP2是一种新型肿瘤相关抗原，其质膜表达仅限于前列腺组织，但在前列腺腺癌的所有阶段均高度过表达，因此成为理想的抗癌靶点。AZD0516由抗STEAP2单克隆抗体通过链间半胱氨酸与马来酰亚胺反应性、β-葡萄糖醛酸酶可裂解连接子偶联，该连接子携带有拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）有效载荷exatecan。研究人员在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布了AZD0516临床前研究结果。在前列腺癌细胞系来源的异种移植模型中，通过观察到γH2AX病灶阳性染色的剂量依赖性增加（表明DNA损伤），证实了AZD0516的机制和药效学效应。在前列腺癌细胞系来源及患者来源的异种移植模型中，AZD0516单药治疗导致了持续的肿瘤反应。AZD0516在大鼠和食蟹猴中均耐受性良好，未观察到意外毒性。这些数据支持在临床上探索AZD0516用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。值得一提的是，阿斯利康在研管线中有多款靶向STEAP2的创新疗法，包括：CD8/STEAP2靶向T细胞衔接器（TCE）、STEAP2靶向CAR-T疗法，以及STEAP2靶向放射性疗法等，这些创新管线目前均正在1期临床研究阶段探索治疗前列腺癌。　　

【关键词】阿斯利康，AZD0516，前列腺癌，临床试验