【摘要】 2月28日，新华社讯，法国劳工、卫生、团结和家庭事务部2月25日发布公报说，法国推出了第四个全国罕见病计划，旨在进一步改善对患者的诊疗和支持，并加速与罕见病相关的研究和创新。据公报介绍，法国第四个全国罕见病计划包括四方面内容，即支持罕见病患者及其护理人员的护理和生活、改善罕见病诊断、鼓励产业创新和战略合作、在全国和欧洲层面进行协调。公报说，法国政府为全国的罕见病参考中心新增近3600万欧元资金，用于运营和发展，此外还新增认定132家罕见病参考中心，使总数增至603家。据该部介绍，罕见病参考中心在罕见病方面具有公认的专业知识，在护理、教学和培训以及研究领域开展活动。
【关键词】法国，罕见病，计划
【摘要】 2月28日，新华社讯，世界卫生组织2月25日发布的简报说，关于刚果（金）西北地区近日出现的不明原因疾病，初步调查显示，最初的3例病例均为幼儿，他们食用死蝙蝠后发病死亡。简报说，截至2月15日，刚果（金）赤道省上报了两份聚集性疾病报告，一个多月内共431人患病，其中53人死亡。患者症状多为发烧、头痛、腹泻等，部分人出现鼻出血、呕血等出血症状。
【关键词】刚果，疾病，溯源
【摘要】 2月17日，动脉网讯，全球医疗技术公司施乐辉（Smith+Nephew，伦敦证券交易所代码：SN，纽约证券交易所代码：SNN）宣布在澳大利亚和新西兰（ANZ）推出一套全面的足踝修复产品组合，包含专有的可调张力技术。该产品组合包括ULTRABRIDGE可调式阿基里斯重建和ULTRABRACE超支撑技术，这些技术通过在锚钉插入后优化缝合张力，改变了足踝外科医生的修复方式。这种可调节张力技术能够根据患者的活动水平提供精确的活动范围，外科医生可以在锁定缝线前检查和调整修复结构，从而更好地恢复患者正常的解剖结构，改善治疗效果。此外，新的足踝产品组合还包括史密斯+内皮尔公司一流的全缝合锚钉，具有强大的固定性和一致性。施乐辉公司国际市场的运动医学高级副总裁Joaquin Lasso表示，这项技术为运动员提供了突破性的创新，填补了澳大利亚和新西兰市场在该领域的空白。他强调，这种技术能够为每位患者提供个性化的治疗方案，帮助患者恢复“无限可能的生活”。施乐辉公司成立于1856年，总部位于英国赫尔，目前在全球100多个国家开展业务，2023年实现年销售额55亿美元。公司专注于软硬组织的修复、再生和替换，通过卓越的产品组合和新技术应用，致力于为患者消除生活中的限制，恢复其身体和自信。
【关键词】施乐辉，足踝修复，创新技术
【摘要】 2月17日，动脉网讯，2025年2月，生物药制造商Innate Pharma宣布其抗KIR3DL2细胞毒性诱导抗体lacutamab获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发或难治性（r/r）Sézary综合征的成年患者。这些患者此前至少接受过包括mogamulizumab在内的两种全身治疗。此次BTD的授予基于lacutamab在I期研究以及II期TELLOMAK研究中的积极结果。在这些研究中，lacutamab在经过预处理的晚期Sézary综合征患者中表现出令人鼓舞的疗效和良好的安全性。Innate Pharma的首席医疗官Sonia Quaratino博士指出，Sézary综合征是一种侵袭性和罕见的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL），患者生活质量差，迫切需要新的靶向治疗方案。lacutamab此前已于2019年获得FDA的快速通道指定，并于2020年获得欧洲药品管理局（EMA）的PRIME指定。Innate Pharma正在与监管机构合作，推进lacutamab的III期确认性试验，并积极寻找合作伙伴。Sézary综合征是CTCL的白血病变体，预后较差，目前的治疗方法复发率高。lacutamab作为一种first-in-class抗体，靶向KIR3DL2受体，该受体在大多数CTCL亚型中表达，尤其是在Sézary综合征中。此次突破性疗法认定将加速lacutamab的开发和监管审查，为患者提供新的治疗选择。
【关键词】Lacutamab，FDA突破性疗法，Sézary综合征
【摘要】 2月12日，动脉网讯，临床阶段制药公司ENA Respiratory宣布获得来自Flu Lab的500万美元投资，用于支持其新型鼻内抗病毒宿主防御免疫增强剂INNA-051的临床开发。INNA-051是一种简单易用、季节性递送的产品，旨在减少病毒性呼吸道感染的影响。它通过局部引发和增强身体的先天免疫反应来发挥作用，正在开发为一种每周一次的鼻用干粉产品，适用于高危人群，包括老年人、患有慢性疾病者以及有职业风险者（如急救人员、军人等）。Flu Lab的投资将支持ENA计划的第二阶段概念验证社区感染研究，以评估INNA-051在减少常见呼吸道病毒（如流感、冠状病毒、鼻病毒等）引起的症状性感染的发生率和持续时间方面的安全性和潜在功效。ENA Respiratory的首席执行官Christophe Demaison博士表示，该投资将加速公司的临床计划，并认为这是对其开发INNA-051工作的有力认可，该产品有望在降低死亡率和发病率方面产生重大影响。
【关键词】ENA，Respiratory，抗病毒免疫增强剂，融资
【摘要】 2月12日，动脉网讯，百时美施贵宝（纽约证券交易所代码：BMY）宣布，其开展的第二阶段TRANSCEND FL试验在边缘区淋巴瘤（MZL）队列中达到了主要终点。该试验评估了Breyanzi?（lisocabtagene maraleucel）在复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤成人患者中的疗效。结果显示，Breyanzi在这些患者中表现出统计学上显著且临床上有意义的总体缓解率（ORR），并达到了关键的次要终点——完全缓解率（CRR）。在顶线分析中，Breyanzi继续表现出持久的反应和一致的安全性，未观察到新的安全信号。这标志着Breyanzi在第五种癌症类型中证明了其临床意义的益处，代表了任何CD19导向CAR-T细胞疗法中最广泛的B细胞恶性肿瘤，并进一步证明了其同类最佳和疾病最佳的特征。百时美施贵宝公司副总裁Rosanna Ricafort表示，TRANSCEND FL研究支持Breyanzi在边缘区淋巴瘤中的潜力，并期待在即将举行的医学会议上展示该研究的详细结果。
【关键词】Breyanzi?，边缘区淋巴瘤，顶线结果
【摘要】 2月7日，动脉网讯，百时美施贵宝（BMS）2024年财报显示，公司总营收483亿美元，同比增长7%，研发投入111.59亿美元，增长20%。增长产品组合贡献225.63亿美元，占总营收的47%，主要得益于Reblozyl、Breyanzi、Camzyos、Opdualag和Yervoy等产品的高增长。其中，心肌病新药Camzyos销售额增长161%。神经领域新药Cobenfy（KarXT）在获批上市后两个月内实现1000万美元收入，并预计销售峰值可达数十亿美元。肿瘤领域，Opdivo销售收入93.04亿美元，Yervoy销售额稳健增长至25.30亿美元，Opdualag以48%的增速取得9.28亿美元收入。此外，新一代ROS1/NTRK抑制剂Augtyro于2024年在全球范围内实现0.38亿美元销售额。BMS在多个治疗领域持续推出新产品并积极拓展适应症，显示出强劲的增长势头。
【关键词】BMS，2024年财报，Camzyos
【摘要】 2月7日，动脉网讯，西门子医疗在2025财年第一季度表现出强劲势头，设备订单出货比达到1.21，可比营收增长5.7%。影像业务、实验室诊断业务、瓦里安业务和临床治疗业务分别实现了7.6%、1.6%、6.2%和5.1%的可比营收增长。整体调整后的息税前利润率为15.0%，高于去年同期，自由现金流约为8.10亿欧元，较上年同期增长三倍以上。调整后的每股基本收益为0.51欧元，高于去年同期。公司确认2025财年的可比营收将在2024财年基础上增长5%至6%，调整后的每股基本收益将达到2.35至2.50欧元。西门子医疗首席执行官孟天齐表示，凭借第一季度的优异表现，公司为实现全年业绩目标奠定了坚实基础。
【关键词】西门子医疗，2025财年，强劲增长
【摘要】 1月24日，动脉网讯，近日，瑞士日内瓦的心脏医疗设备研发商EBAMed公司开发了一种用于通过质子疗法非侵入性治疗心律失常的指导系统。该公司近期从CDP风险投资和欧盟获得了160万欧元的额外资金，使得A轮融资的总金额达到1600万欧元。此次融资是作为PNRR（国家恢复和复原计划）和下一代欧盟倡议的一部分。EBAMed的首席执行官玛丽娜·伊佐（Marina Izzo）表示，这项投资将推动公司构建创新的医疗保健解决方案，改善人们的健康状况，加强医疗保健系统。2023年6月，EBAMed曾在A轮融资中筹集了1435万欧元，用于推进其CardioKit系统完成首次人体试验。该系统用于通过质子疗法非侵入性治疗室性心动过速，能够自动调整心脏辐射消融系统以适应心脏运动，提高外部光束传输精度，满足替代药物治疗或基于导管的消融以及减少健康心肌辐射的重要需求。
【关键词】EBAMed，A轮融资，心律失常
【摘要】 1月24日，动脉网讯，近日，诺和诺德研制出新减肥药Amycretin，早期试验减重高达22%，提振投资者信心，股价上涨。该公司表示，在接受这种名为Amycretin的新药治疗的患者中，每周注射一次、接受最高剂量的效果最为显著，相比之下，接受安慰剂的受试者增重了2%。诺和诺德补充道，其副作用与其他减肥药相同。
【关键词】诺和诺德，减肥，减重效果
【摘要】 1月17日，动脉网讯，近日，君实生物宣布其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗获得澳大利亚药品管理局（TGA）批准上市，用于两项鼻咽癌（NPC）适应症：一是特瑞普利单抗联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗；二是特瑞普利单抗单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。特瑞普利单抗成为澳大利亚首个且唯一用于鼻咽癌的肿瘤免疫治疗药物。此次上市许可申请通过奥比斯项目（Project Orbis）递交，该项目由美国FDA肿瘤学卓越中心（OCE）发起，旨在促进不同监管机构共同审评肿瘤药品的注册申请。特瑞普利单抗是首个被纳入Project Orbis的国产肿瘤药，并获得TGA授予的孤儿药资格认定，加速了其在当地的审评审批注册进度。
【关键词】君实生物，特瑞普利单抗，澳大利亚批准
【摘要】 1月17日，动脉网讯，2025年2月，艾伯维（AbbVie）与Neomorph宣布达成一项合作和许可协议，旨在开发用于肿瘤学和免疫学多个靶标的新型分子胶降解剂。分子胶降解剂是一类新型小分子，能够选择性靶向并触发驱动癌症生长或免疫系统失调的蛋白质降解，提供更精确的治疗方法，并有望靶向历史上被认为“不可成药”的蛋白质。根据协议，Neomorph将从艾伯维获得预付款，并有资格获得总计16.4亿美元的期权费和里程碑付款，以及净销售额的分层版税。艾伯维致力于在免疫学、肿瘤学、神经科学和眼部护理等关键治疗领域开发创新药物，而Neomorph是一家专注于发现和开发针对“不可成药”靶点的创新药物的生物技术公司，其团队由蛋白质降解和分子胶领域的专家组成。
【关键词】分子胶降解剂，艾伯维，Neomorph
【摘要】 1月10日，动脉网讯，PureTech Health plc（纳斯达克：PRTC，伦敦证券交易所：PRTC）是一家致力于改变毁灭性疾病患者生活的临床阶段生物治疗公司。2025年，PureTech宣布其一流的抗半乳糖凝集素-9单克隆抗体LYT-200获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道资格认定，用于治疗急性髓性白血病（AML）。快速通道资格认定旨在简化开发并加速评估针对严重疾病和未满足医疗需求的药物的过程。PureTech的常驻企业家Luba Greenwood表示，FDA的快速通道资格认定强化了LYT-200解决AML患者迫切需求的潜力。LYT-200通过靶向半乳糖凝集素-9，一种癌症增殖和免疫抑制的关键驱动因素，为有需要的患者提供了一种新颖且有前景的方法。LYT-200是针对半乳糖凝集素-9的最先进的临床计划，正在两项正在进行的临床试验中进行评估，包括1/2期临床试验评估LYT-200作为单一疗法，联合venetoclax和低甲基化药物治疗血液系统恶性肿瘤，以及晚期/转移性实体瘤（包括头颈部癌症）的1/2期试验。LYT-200在所有队列中都显示出良好的安全性和耐受性，并在作为单一药物和组合治疗中显示出临床活性的早期信号。此外，LYT-200还获得了针对AML的孤儿药指定和针对头颈部癌症的快速通道资格认定。
【关键词】PureTech，LYT-200，急性髓性白血病
【摘要】 1月10日，动脉网讯，BridgeBio Oncology Therapeutics (BBOT)是一家专注于RAS途径恶性肿瘤的临床阶段生物制药公司。2025年，BBOT宣布其研究性口服疗法BBO-8520获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道资格认定，用于治疗先前接受过KRAS治疗的成年患者，特别是KRAS G12C突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。BBO-8520旨在抑制KRAS的“开和关”状态，以提供最佳的目标覆盖率，并解决KRAS扩增和受体酪氨酸激酶激活这两个关键的适应性抗性机制。该药物在多种临床前模型中显示出显著的肿瘤生长抑制效果，即使在对FDA批准的KRAS“关闭”状态抑制剂sotorasib产生耐药性之后也是如此。BBO-8520的发现是弗雷德里克国家癌症研究实验室国家癌症研究所RAS倡议、劳伦斯·利弗莫尔国家实验室和BBOT合作的结果。BBOT首席医疗和发展官Yong Ben医学博士表示，获得快速通道资格认定是克服KRAS突变型癌症现有疗法局限性的重要里程碑，BBO-8520代表了一种一流的创新方法，有望解决高度未满足的医疗需求并改变癌症治疗的模式。目前，BBO-8520正在第一阶段研究中进行评估。
【关键词】BBOT，BBO-8520，KRAS，G12C突变
【摘要】 12月31日，健康报网讯，近日，制药巨头Lupin Ltd宣布从Eli Lilly and Company手中收购了印度的抗糖尿病药物“Huminsulin”，收购金额未披露。此次收购旨在进一步增强Lupin的糖尿病药物组合。Lupin此前已通过与Eli Lilly的分销和促销协议销售“Huminsulin”系列产品。此次交易具有战略意义，有助于Lupin扩大其糖尿病产品线，为患者提供高质量且价格合理的医疗保健服务。Lupin的董事总经理Nilesh Gupta表示，此次收购强化了公司对抗糖尿病和提供全面护理的承诺。Huminsulin系列产品用于治疗1型和2型糖尿病，以改善成人和儿童的血糖控制。胰岛素治疗是1型糖尿病管理的基石，并且在2型糖尿病的进展过程中也常成为必要。印度有大量1型和2型糖尿病患者，其中人胰岛素与其他伴随疗法一起用于治疗。
【关键词】Lupin，Huminsulin，糖尿病药物
【摘要】 12月31日，健康报网讯，Halozyme Therapeutics宣布，由argenx开发并采用其ENHANZE?药物递送技术的VYVDURA在日本获得监管批准，用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。CIDP是一种罕见的自身免疫性疾病，导致逐渐加重的肌无力和感觉丧失。VYVDURA是第一个获得CIDP治疗批准的新生儿Fc受体（FcRn）阻滞剂，其皮下注射选项可在30至90秒内完成，便于患者在家中自我给药。该批准基于ADHERE研究的数据，这是迄今为止针对CIDP进行的最大临床试验。研究显示，69%的患者在活动性、功能和力量方面表现出临床改善，且复发风险显著降低。VYVDURA之前已于2024年1月获得日本卫生、劳动和福利部（MHLW）的制造和销售批准，并于2024年4月推出用于治疗全身性重症肌无力（gMG）。此外，VYVDURA在2024年3月被指定为CIDP治疗的孤儿药。
【关键词】Halozyme，VYVDURA，CIDP治疗
【摘要】 12月27日，动脉网讯，SkyCell，作为全球领先的安全、可靠和可持续的制药供应链解决方案提供商，对荷兰的Validaide进行了数百万投资，后者是车道风险评估领域的领导者，服务于全球超过1600家公司。Validaide的平台通过促进行业利益相关者之间的合作和透明度，提高供应链的安全性和效率。其核心产品Pharma Index作为医疗保健发货质量的基准，提供关键绩效指标的平均值，帮助降低风险并提升供应链决策效率。SkyCell的投资将支持Validaide扩展技术团队和加速新功能的开发，包括加快车道审批、提高风险建模精度、增强法规遵从性功能以及整合排放报告以对齐可持续性目标。这些创新旨在为用户带来更多价值，简化制药供应链流程并降低风险。Validaide将继续作为一个中立平台，为包括制药公司、货运代理、航空公司和包装供应商在内的所有行业利益相关者提供基于科学的风险评估和合作工具。此次合作将Validaide的定性物流供应商能力数据与SkyCell的定量温度数据相结合，为利益相关者提供优化路线、提高合规性和实现可持续性目标的综合工具集。SkyCell和Validaide共同致力于推动创新和可持续发展，同时提高供应链的运营效率，以满足行业不断变化的需求。
【关键词】SkyCell，Validaide，制药供应链
【摘要】 12月27日，动脉网讯，11月，全球医疗器械巨头美敦力宣布成功收购微创手术医疗器械公司Fortimedix，收购金额未披露。Fortimedix成立于2012年，专注于微创手术器械的研发，其核心产品FMX314为世界首个单端口腹腔镜手术解决方案，已获FDA批准。该产品通过“柔性关节”技术，实现了微创腹腔镜手术的创新，具有减少腹壁创伤、术后疼痛和恢复时间等优势。美敦力通过此次收购，不仅获得了“柔性关节”技术，还扩大了其在医疗领域的产品线和市场覆盖。Fortimedix的柔性技术有望与美敦力现有的手术机器人产品如Hugo整合，降低学习曲线，巩固市场领导地位。此外，中国腔镜手术机器人市场规模增长迅速，国产企业如微创机器人、精锋医疗等也在加大研发投入，推动市场发展，预计国产腔镜手术机器人将逐步实现高端医用设备的进口替代。
【关键词】美敦力，Fortimedix，腹腔镜机器人
【摘要】 12月20日，动脉网讯，生物技术公司Assembly Biosciences于2024年12月19日宣布，Gilead Sciences, Inc.（吉利德科学）将进行2010万美元的股权投资以购买更多Assembly Bio普通股，并提供1000万美元的加速资金以推进新型抗病毒疗法的研发。该资金将用于支持Assembly Bio针对疱疹病毒、丁型肝炎病毒(HDV)和乙型肝炎病毒(HBV)的抗病毒治疗候选药物的临床管线。预计在明年，Assembly Bio将发布多项正在进行的临床研究数据，包括ABI-5366中期1b期概念验证数据读数，预计在2025年上半年发布。
【关键词】投资，病毒疗法，吉利德
【摘要】 12月20日，动脉网讯，12月19日，免疫肿瘤学公司Marker Therapeutics宣布签订私募证券购买协议，总收益为1610万美元，参与投资者包括Blue Owl Healthcare Opportunities、New Enterprise Associates (NEA) 和Aisling Capital等。所得资金将用于支持其第一阶段APOLLO研究的临床进展，该研究针对多抗原识别(MAR) T细胞产品MT-601，用于治疗抗CD19 CAR-T细胞疗法后复发或无法使用抗CD19 CAR-T细胞的淋巴瘤患者。MT-601（以前称为多TAA特异性T细胞）代表了一种新的治疗手段，旨在为那些对标准CAR-T疗法无响应或复发的患者提供新的治疗选择。
【关键词】私募融资，APOLLO研究，治疗
