【摘要】 1月19日，医药观澜讯，2026年1月16日，勃林格殷格翰宣布启动一项2a期临床试验，评估新型靶向白细胞介素-11 (IL-11)的单克隆抗体BI 765423在特发性肺纤维化 (IPF)患者中的疗效。IPF是一种进展性、影响寿命的肺部疾病，目前的治疗方法仅能减缓疾病进展，无法完全阻止肺功能下降或逆转肺部纤维化。BI 765423通过阻断IL-11与受体的相互作用，中断导致纤维化的信号通路，旨在减缓肺损伤并帮助恢复肺功能。在1期研究中，BI 765423在健康志愿者中展示了良好的安全性和耐受性。
【关键词】勃林格殷格翰，BI，765423，特发性肺纤维化，2a期临床研究
【摘要】 1月19日，医药观澜讯，2026年1月16日，西比曼生物宣布与阿斯利康达成协议，阿斯利康将收购西比曼在中国对C-CAR031的开发和商业化权益的50%份额。此次收购使得阿斯利康获得了C-CAR031在全球范围内开发、生产和商业化的独家权益。根据协议，西比曼将有权从阿斯利康获得最高达6.3亿美元的款项，包括首付款和开发、监管及销售里程碑付款。C-CAR031是一种靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖3（GPC3）的CAR-T疗法，用于治疗肝细胞癌（HCC）和其他实体瘤。
【关键词】西比曼生物，阿斯利康，GPC3，CAR-T疗法，收购
【摘要】 1月16日，医药观澜讯，2026年1月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，武田制药申报的1类新药奥博雷通片上市申请获得受理。奥博雷通片是一种口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，研发代号为TAK-861，主要用于治疗1型发作性睡病（NT1）。该药物此前已被CDE纳入突破性治疗品种。针对NT1适应症的两项3期关键性研究已经达到所有主要和次要终点，显示出显著的疗效和安全性。
【关键词】武田，奥博雷通片，中国上市
【摘要】 1月16日，医药观澜讯，2026年1月8日，赛诺菲宣布以每股15.50美元的现金价格收购Dynavax，交易总额约22亿美元。这是赛诺菲在2025年进行的第二笔疫苗领域收购交易，此前还以16亿美元收购了Vicebio。通过收购Dynavax，赛诺菲获得了两款重要的疫苗资产：已上市的成人乙肝疫苗Heplisav-B和处于临床1/2期的带状疱疹候选疫苗Z-1018。Heplisav-B有助于丰富赛诺菲的成人免疫产品线，而Z-1018有望为赛诺菲打开一个新的数十亿美元规模市场。赛诺菲的频繁并购背后，是多重压力下的紧迫战略应对，旨在巩固和扩展其核心疫苗业务。
【关键词】赛诺菲，Dynavax，疫苗收购
【摘要】 1月9日，医药观澜讯，礼来公司（Eli Lilly and Company）申报的1类新药solbinsiran注射液已在中国国家药监局药品审评中心（CDE）获批临床。该药拟作为饮食控制的辅助疗法，用于成人严重高甘油三酯血症的治疗。Solbinsiran是一种靶向ANGPTL3的siRNA疗法，通过抑制血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）mRNA的肝脏翻译，降低甘油三酯水平和心血管风险。在临床前和早期人体临床研究中，solbinsiran注射液显示出显著降低甘油三酯、低密度脂蛋白胆固醇和非高密度脂蛋白胆固醇的效果。目前，solbinsiran注射液在全球范围内针对混合型高脂血症和高甘油三酯血症进行2期临床研究，其在中国获批临床意味着该产品即将在中国开展临床研究。
【关键词】礼来，siRNA新药，临床批准
【摘要】 1月7日，赛诺菲讯，赛诺菲近日宣布，其创新药物普乐司兰钠注射液已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于在饮食控制基础上降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。普乐司兰钠是一种小干扰RNA（siRNA）药物，作用于APOC3（载脂蛋白C-III）mRNA靶点，能够显著降低FCS患者的甘油三酯水平，并减少急性胰腺炎的发生风险。该药物已获得美国FDA批准，并展现出良好的临床效果和安全性。此次在中国获批，将为FCS患者提供新的治疗选择，并有助于改善他们的生活质量。
【关键词】赛诺菲，普乐司兰钠，家族性乳糜微粒血症综合征
【摘要】 12月26日，医药观澜讯，12月25日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了诺和诺德（Novo Nordisk）研发生产的长效生长激素（LAGH）注射液诺泽优?（帕西生长激素）的上市申请，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。帕西生长激素通过脂肪酸衍生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，兼顾药代动力学和药效动力学，通过延长药物在体内分布的时间，从而延长半衰期，使其实现每周一次给药，减少年注射次数至52次，大幅降低患者治疗负担。该产品于2020年8月28日在美国批准用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD），并于2023年4月扩大了其适应症，成为获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。
【关键词】诺和诺德，帕西生长激素，长效生长激素
【摘要】 12月26日，药智网讯，近日，国家药监局（NMPA）官网公示：由安进与优时比联合研发的罗莫索珠单抗（Romosozumab）正式获批上市，用于治疗绝经后骨质疏松症成人患者。这一创新药物的获批，为我国骨质疏松症治疗领域注入了新的活力。罗莫索珠单抗是一种靶向骨硬化蛋白（SOST）的单克隆抗体，其独特之处在于其双重作用机制，通过抑制SOST，同步促进骨形成、抑制骨吸收，从而降低骨折风险。该药此前已在日本、美国、欧盟等地获批，本次在华获批进一步丰富了国内抗骨质疏松治疗药物库。目前临床常用抗骨质疏松药物包括骨吸收抑制剂、骨形成促进剂等，而罗莫索珠单抗凭借“双管齐下”的作用机制，为骨折高风险患者提供新方案。值得一提的是，该药已被预先纳入《原发性骨质疏松症诊疗指南（2022）》，为临床使用提供依据。未来，靶向RANKL及硬骨素将是抗骨质疏松药物研发的重点方向。礼来（blosozumab）、恒瑞医药（SHR-1222）等企业也已进入临床阶段，预示着这一领域的竞争将日趋激烈。
【关键词】罗莫索珠单抗，骨质疏松治疗，国家药监局
【摘要】 12月19日，医药观澜讯，12月19日，礼来公司宣布于近日公布了口服雌激素受体拮抗剂imlunestrant 3期EMBER-3临床试验的最新结果。该研究纳入既往接受过芳香化酶抑制剂（AI）联合或不联合CDK4/6抑制剂治疗，并发生疾病进展的雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2–）晚期或转移性乳腺癌患者。与内分泌治疗相比， 在携带ESR1突变的患者中，imlunestrant单药治疗显示出有临床意义的38%疾病进展或死亡风险的降低（中位无进展生存期PFS：5.5个月 vs 3.8个月），且中位总生存期（OS）延长11.4个月（34.5个月 vs 23.1个月；HR = 0.60；95% CI：0.43–0.86；p = 0.0043，未达到统计学显著性界值）。在所有患者中，imlunestrant联合阿贝西利相比imlunestrant单药可降低疾病进展或死亡风险达41%，总生存期显示出获益趋势，并在数值上将患者至化疗时间（TTC）延后超过一年。相关研究结果已发表于《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology），并已在圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上以重磅研究口头报告的形式发布。Imlunestrant是一款口服雌激素受体拮抗剂，能够持续抑制雌激素受体的活性，包括ESR1突变的肿瘤。雌激素受体是ER+, HER2-乳腺癌患者的关键治疗靶点。该药已获得美国FDA批准，用于治疗ER+、HER2–、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者的疾病在至少一线内分泌治疗后出现进展。
【关键词】礼来，imlunestrant，乳腺癌，临床试验
【摘要】 12月19日，医药观澜讯，12月17日，和铂医药宣布与百时美施贵宝达成长期全球战略合作及许可协议，双方将共同研发新一代多特异性抗体疗法。根据协议条款，和铂医药将与百时美施贵宝合作推进及加速多特异性抗体发现项目。和铂医药将获得总计9000万美元的付款，若百时美施贵宝选择推进所有潜在项目，和铂医药还可获得高达10.35亿美元的开发及商业里程碑付款，以及基于未来产品净销售额的分级特许权使用费。
【关键词】和铂医药，百时美施贵宝，全球战略合作，多特异性抗体
【摘要】 12月12日，医药观澜讯，12月11日，赛诺菲（Sanofi）宣布其血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法——芬妥司兰钠注射液已正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于患有以下疾病的12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。该疗法通过每年最少6次皮下注射的创新机制，有望破解血友病人群长期面临的"出血"与"针头"双重负担。芬妥司兰钠注射液是通过降低抗凝血酶（AT）水平实现治疗的血友病药物，其每年仅需最少六次皮下注射，可通过预充注射笔或西林瓶与注射器进行给药，从而为患者提供持续稳定的保护。通过降低抗凝血酶——一种抗凝蛋白，芬妥司兰钠注射液可促使凝血酶生成增加，从而恢复血友病患者的凝血功能。该药物采用小干扰RNA（siRNA）技术，使其能够达成低给药频率、皮下注射以及低注射剂量。
【关键词】赛诺菲，血友病，siRNA疗法，芬妥司兰钠注射液
【摘要】 12月12日，医药观澜讯，12月8日，阿斯利康申报的1类新药AZD0516获批临床，拟开发治疗转移性前列腺癌。根据阿斯利康公开资料，AZD0516是一款在研靶向前列腺六次跨膜上皮抗原-2（STEAP2）的ADC。STEAP2是一种新型肿瘤相关抗原，其质膜表达仅限于前列腺组织，但在前列腺腺癌的所有阶段均高度过表达，因此成为理想的抗癌靶点。AZD0516由抗STEAP2单克隆抗体通过链间半胱氨酸与马来酰亚胺反应性、β-葡萄糖醛酸酶可裂解连接子偶联，该连接子携带有拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）有效载荷exatecan。研究人员在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布了AZD0516临床前研究结果。在前列腺癌细胞系来源的异种移植模型中，通过观察到γH2AX病灶阳性染色的剂量依赖性增加（表明DNA损伤），证实了AZD0516的机制和药效学效应。在前列腺癌细胞系来源及患者来源的异种移植模型中，AZD0516单药治疗导致了持续的肿瘤反应。AZD0516在大鼠和食蟹猴中均耐受性良好，未观察到意外毒性。这些数据支持在临床上探索AZD0516用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。值得一提的是，阿斯利康在研管线中有多款靶向STEAP2的创新疗法，包括：CD8/STEAP2靶向T细胞衔接器（TCE）、STEAP2靶向CAR-T疗法，以及STEAP2靶向放射性疗法等，这些创新管线目前均正在1期临床研究阶段探索治疗前列腺癌。
【关键词】阿斯利康，AZD0516，前列腺癌，临床试验
【摘要】 12月5日，药智网讯，近日，阿斯利康宣布其在研疗法Baxdrostat的上市申请已获FDA受理并授予优先审评资格，拟作为其他抗高血压药物的辅助治疗药物，用于治疗经其他药物无法充分降低血压的难治性高血压（未控制或对治疗耐药）成年患者。FDA预计在2026年第二季度完成审评，若获批，Baxdrostat将成为全球首款上市的醛固酮合成酶抑制剂（ASI），为高血压治疗带来全新突破。Baxdrostat是阿斯利康通过收购CinCor Pharma获得的一款高选择性、强效口服小分子醛固酮合成酶抑制剂（ASI），通过特异性抑制肾上腺中醛固酮合成的最后三个限速步骤，直接降低醛固酮水平。与传统降压药（如β阻滞剂或ARB）不同，Baxdrostat的创新性在于精准靶向醛固酮合成路径，且对皮质醇合成酶的选择性高达100倍以上，避免了皮质醇紊乱相关副作用。这种机制尤其适合现有多种药物治疗后血压仍不达标的患者，为其提供了新的解决方案。
【关键词】阿斯利康，Baxdrostat，FDA优先审评，ASI降压药，高血压
【摘要】 12月5日，医药观澜讯，12月2日，卫材（Eisai）和渤健（Biogen）共同宣布，卫材已就仑卡奈单抗全新给药途径皮下制剂（SC-AI）向日本药品医疗器械综合机构（PMDA）提交新药申请。该申请是基于多项仑卡奈单抗皮下给药（SC）子研究的数据，这些子研究作为3期Clarity AD开放性延长研究（OLE）的一部分，针对因阿尔茨海默病（AD）导致的轻度认知障碍（MCI）患者或处于AD痴呆轻度阶段的患者（统称为早期AD）进行为期18个月的核心研究。经证实，每周一次使用500mg皮下自动注射器（SC - AI）给药，所产生的药物暴露量与每两周一次静脉（IV）给药相当，并且在临床和生物标志物方面带来的获益也相似。皮下给药的安全性特征与静脉给药相似，全身性注射/输注相关反应的发生率低于2%。新闻稿表示，若获批，500mg剂量的皮下注射（SC-AI）（两支250mg注射剂量）可在治疗起始阶段用于居家每周一次给药，以替代当前在医院环境下每两周一次的静脉给药方式。SC-AI若获潜在批准，将为患者及其照护者增加居家接受仑卡奈单抗治疗的选项。每支自动注射器（250mg注射剂量）的注射时间约为15秒。此外，皮下注射剂型还有望减少与静脉给药相关的医疗资源占用，例如输液准备和护士监护等环节，同时简化阿尔茨海默病（AD）整体治疗护理流程。仑卡奈单抗目前已在51个国家和地区获批上市，并在另外9个国家提交了上市申请。
【关键词】卫材，仑卡奈单抗，皮下制剂，阿尔茨海默病
【摘要】 11月26日，医药观澜讯，11月25日，诺华公司宣布，其创新药物瑞米布替尼片获得中国国家药品监督管理局批准，适用于H1抗组胺药控制不充分的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。新闻稿指出，瑞米布替尼片的获批有望构建CSU治疗新格局，开启口服小分子靶向治疗新篇章。此外，瑞米布替尼片的获批也代表了布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）靶点在自身免疫和过敏性疾病中的重要拓展。公开资料显示，目前临床上主要采用抗组胺药治疗CSU。然而，超过50%的CSU患者在仅使用标准剂量H1抗组胺药的情况下仍然无法有效控制症状。瑞米布替尼片是一种高选择性共价结合BTK抑制剂，可阻断BTK级联反应并抑制导致瘙痒性风团和肿胀的组胺及其他介质释放。其在临床研究中表现出的快速起效，以及长期的疗效和安全性，使得瑞米布替尼片有望成为新一代CSU治疗选择之一。此外，作为一款口服靶向药，瑞米布替尼片便于使用，有利于提升患者治疗依从性和疾病管理。瑞米布替尼片的获批是基于REMIX-1、REMIX-2两项关键3期全球多中心临床试验结果。研究表明，使用二代抗组胺药物治疗后仍有症状的CSU患者使用瑞米布替尼片治疗后最快一周即可达到显著的具有临床意义的改善，且作用持续至第52周，并在长期治疗中保持良好的耐受性和安全性。
【关键词】诺华，BTK抑制剂，瑞米布替尼片，慢性自发性荨麻疹
【摘要】 11月25日，医药观澜讯，11月24日，阿斯利康宣布，PD-L1抑制剂度伐利尤单抗获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于在接受铂类药物为基础的同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的未携带已知表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排的不可切除III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。基于PACIFIC-5 3期临床试验结果（无论患者接受的是同步放化疗还是序贯放化疗，该产品治疗均显示出显著获益），本次批准将适用人群扩展至接受序贯放化疗的患者。此前，基于PACIFIC 3期临床试验，度伐利尤单抗已于2019年在中国获批。已成为在接受以铂类药物为基础的同步放化疗（cCRT）后疾病未进展的不可切除的III期NSCLC患者的标准治疗方案，但不覆盖接受以铂类药物为基础的sCRT后疾病未进展的不可切除的III期NSCLC患者。此次获批是基于PACIFIC-5 3期临床试验的阳性结果，该结果于2024年12月在新加坡举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）亚洲大会上公布。在盲法独立中心评审（BICR）下的临床结果显示，与安慰剂相比，接受度伐利尤单抗治疗的患者疾病进展或死亡风险估计降低25%。亚组分析显示，无论患者接受的是同步CRT还是序贯CRT，均能从度伐利尤单抗治疗中获益。
【关键词】阿斯利康，PD-L1抑制剂，度伐利尤单抗，肺癌，新适应症
【摘要】 11月21日，医药观澜讯，11月19日，卫材（Eisai）和渤健（Biogen）宣布，人源化抗可溶性聚集淀粉样蛋白-β（Aβ）单克隆抗体仑卡奈单抗已获英国药品和保健品监管机构（MHRA）批准，可每四周进行一次静脉（IV）维持剂量给药。2024年8月，仑卡奈单抗在英国获批用于治疗AD源性轻度认知障碍和轻度AD患者，适用于载脂蛋白E ε4（ApoE ε4）杂合子或非携带者的成年患者。随着此次静脉维持剂量用药的获批，在接受每两周一次10 mg/kg剂量方案治疗18个月后，患者可转为每四周一次10 mg/kg的维持剂量方案，也可继续采用每两周一次10 mg/kg的剂量方案。公开资料显示，仑卡奈单抗的全球开发和注册申请由卫材主导，而产品则由卫材和渤健共同商业化和推广。其中，卫材拥有最终决策权。
【关键词】阿尔茨海默病，仑卡奈单抗，英国，获批
【摘要】 11月21日，医药观澜讯，11月20日，默沙东（MSD）在美国心脏协会（AHA）科学年会上首次公布了关键3期CORALreef Lipids和关键3期CORALreef HeFH的试验结果。CORALreef Lipids入选大会"最新重磅研究"专场；CORALreef HeFH研究结果已同步发表于《美国医学会杂志》（JAMA）。CORALreef Lipids试验评估了在已接受稳定降脂疗法治疗或对他汀类药物不耐受的有严重动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）事件史或有ASCVD风险的成年人中，每日一次给药在研口服PCSK9抑制剂enlicitide的安全性和有效性。默沙东新闻稿表示，尽管已有他汀类药物和注射用PCSK9抑制剂等降脂治疗，但多数ASCVD患者仍未达成其LDL-C目标。Enlicitide有望帮助患病或处于心血管事件高风险的人群应对持续的心血管疾病负担。CORALreef HeFH试验评估了在有严重ASCVD事件史或有相关风险，且接受稳定降脂治疗（至少包含中等或高强度他汀治疗）的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成年患者，每日一次给药在研口服PCSK9抑制剂enlicitide的安全性和有效性。默沙东新闻稿表示，HeFH成人患者面临早发性ASCVD的风险。尽管已有可用的降脂疗法，仍有相当一部分患者未能达到指南推荐的LDL-C水平。Enlicitide有望成为帮助HeFH成人患者达成指南推荐LDL-C目标的新选择。Enlicitide的设计初衷是以便捷的口服剂型，实现与PCSK9单克隆抗体相当的疗效和特异性。默沙东计划将CORALreef Lipids和CORALreef HeFH的试验数据，连同CORALreef AddOn试验的数据，一并提交给全球各地监管机构。
【关键词】默沙东，enlicitide，PCSK9抑制剂，3期试验
【摘要】 11月14日，药智网讯，11月10日上午，复星凯瑞与沙特Fakeeh Care Group在上海BFC外滩金融中心签署战略合作备忘录（MOU）。此次签约聚焦CAR-T细胞治疗领域，双方就共同推进该技术在沙特的临床落地和本地化发展达成了合作意向。在复星国际联席董事长汪群斌，Fakeeh Care Group集团总裁Mazen Fakeeh博士的见证下，复星凯瑞首席执行官陈星蓉和吉达旗舰医院首席执行官Sohail Bajammal博士在上海签署了合作备忘录（MOU），为复星凯瑞与Fakeeh在CAR-T细胞治疗等创新领域的深度合作奠定了坚实基础。本次签约为中国尖端细胞疗法的出海规划了一条崭新的“沙特路径”。根据合作备忘录，复星凯瑞拟提供中国最先进的CAR-T细胞治疗产品与技术，Fakeeh集团则凭借其深厚的本地根基，计划主导产品的本地化生产、注册与商业化。这意味着，未来在沙特应用的细胞治疗产品将不再是简单的进口药品，而是借助复星凯瑞的先进工艺和生产技术对接本地资源进行的属地化生产应用的创新成果。
【关键词】复星凯瑞，沙特Fakeeh，CAR-T细胞治疗，国际合作
【摘要】 11月14日，医药观澜讯，11月10日，诺华（Novertis）宣布，瑞米布替尼片已获美国FDA批准，用于治疗在接受H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。瑞米布替尼片为每日两次口服片剂，无需注射和实验室监测。根据新闻稿介绍，该产品是首个获FDA批准用于治疗CSU的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。瑞米布替尼片通过靶向阻断BTK信号通路来抑制肥大细胞中组胺及其他促炎介质的释放，为CSU治疗提供了全新的选择。瑞米布替尼片CSU适应症的获批是基于3期REMIX-1和REMIX-2临床试验的结果，这些试验纳入了在二代H1抗组胺药治疗下仍有症状的患者。瑞米布替尼片在第12周相较安慰剂在瘙痒（ISS7）、风团（HSS7）以及每周荨麻疹活动度（UAS7）的基线变化方面显示出优效性。与安慰剂相比，接受瑞米布替尼片治疗的患者在早至第2周及第12周达到良好控制的比例显著更高（UAS7≤6），且约1/3的患者在第12周实现瘙痒和风团完全消失。最快可在两周内观察到症状缓解，安全性良好，且无需实验室指标监测。瑞米布替尼片治疗最常见的不良反应（发生率≥3%）包括上呼吸道感染、瘀点、头痛等。诺华已在包括欧盟、日本和中国在内的多个国家和地区提交了瑞米布替尼片用于治疗 CSU 的上市申请，该产品在中国的上市申请已经被NMPA纳入优先审评。
【关键词】诺华，BTK抑制剂，瑞米布替尼片
