【医 药】阿斯利康重症肌无力抗体新药在中国获批,只需每8周一次(2025-04-25)
【摘要】 4月25日,医药观澜讯,4月22日,阿斯利康宣布瑞利珠单抗注射液的上市申请已获得中国国家药监局批准,与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。瑞利珠单抗是一款长效补体C5蛋白抑制剂。通过每八周一次的给药方式,可改善患者的生活质量,帮助减轻治疗负担。在美国,该产品已经获得FDA批准治疗多种自身免疫性疾病(商品名:Ultomiris),包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)等。瑞利珠单抗是一款长效C5单克隆抗体,可提供即时、完全和持续的补体抑制。研究发现,该产品可通过高亲和力与C5结合来抑制终末补体途径,包括抑制C5分解为C5a(一种促炎和促血栓的过敏毒素)和C5b(终末补体复合物C5b-9的起始亚基,C5b促进细胞溶解)。此外,独特的设计使瑞利珠单抗具有比第一代C5补体抑制剂更长的半衰期。成人患者在初始剂量给药后,后续只需要每8周静脉注射一次。
【关键词】阿斯利康,瑞利珠单抗,重症肌无力
【医 药】治疗肺癌,百时美施贵宝PD-1抑制剂在中国获批新适应症(2025-04-25)
【摘要】 4月25日,医药观澜讯,4月22日,百时美施贵宝刚刚宣布,PD-1抑制剂欧狄沃(纳武利尤单抗注射液)获得中国NMPA批准新增适应症:联合含铂化疗作为新辅助治疗,术后继续以欧狄沃作为单药辅助治疗,用于治疗可手术切除的II、IIIA和IIIB期且无已知表皮生长因子受体(EGFR)突变或间变性淋巴瘤激酶(ALK)重排的成人非小细胞肺癌(NSCLC)患者。该获批基于CheckMate-77T研究,这是继CheckMate-816后,又一项证实纳武利尤单抗方案用于可切除非小细胞肺癌可带来显著获益的3期研究。此次获批也意味着,纳武利尤单抗成为在中国获批两项可切除NSCLC适应症的免疫治疗药物,覆盖围术期与单纯新辅助治疗,为接受过纳武利尤单抗新辅助治疗方案及手术切除的患者提供了更丰富的后续治疗选择。CheckMate-77T是一项全球3期随机对照研究,旨在评估纳武利尤单抗联合含铂双药化疗、序贯手术和纳武利尤单抗单药辅助治疗,对比新辅助化疗联合安慰剂,序贯手术和安慰剂辅助治疗,用于可切除非小细胞肺癌患者的疗效。研究主要终点结果显示,对比围术期化疗及安慰剂组,纳武利尤单抗组可显著降低42%疾病复发、进展或死亡风险。次要终点方面,纳武利尤单抗方案组25.3%的患者实现了病理完全缓解(pCR,即手术切除的原发灶和淋巴结标本中均未发现存活肿瘤细胞),而化疗组为4.7%。研究中,纳武利尤单抗方案的安全性可控,未发现新的不良反应信号。
【关键词】肺癌,百时美施贵宝,PD-1抑制剂
【医 药】只需每4周一次,礼来突破性疗法新适应症在中国申报上市(2025-04-16)
【摘要】 4月16日,医药观澜讯,4月16日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,礼来公司申报的米吉珠单抗注射液(mirikizumab)以及其皮下注射剂型的新适应症上市申请获得受理。公开资料显示,这是礼来研发的IL-23抑制剂,该疗法曾被Evalulate列为10大潜在重磅疗法之一。该药在中国的首个上市申请于去年10月获得CDE受理,针对适应症为克罗恩病。根据公开资料推测,本次该药申报上市的适应症为可能为治疗中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者。米吉珠单抗是一款人源化IgG4单克隆抗体,可与IL-23的p19亚基结合,阻断IL-23介导的炎症反应。作为一种炎性细胞因子,IL-23参与了多个炎症相关的生理过程,被认为与许多免疫介导的慢性疾病有关,也因此成为了许多自身免疫性疾病的治疗靶点。2023年10月,美国FDA批准米吉珠单抗用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者。根据礼来此前新闻稿,这是首个用于治疗这一患者群体的IL-23p19拮抗剂。该产品治疗溃疡性结肠炎开始时静脉输注300毫克,每4周输注一次,共输注3次,在维持治疗期间,每4周进行两次100毫克皮下注射。2025年1月,米吉珠单抗再次获FDA批准,用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病(CD)。
【关键词】礼来,突破性疗法,申报上市
【医 药】辉瑞PARP抑制剂他拉唑帕利新适应症在华申报上市(2025-04-16)
【摘要】 4月16日,医药观澜讯,4月16日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,辉瑞申报的甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊新适应症上市申请获得受理,具体适应症尚未披露。公开资料显示,这是一款口服PARP抑制剂,此前于2024年11月首次获NMPA批准,与恩扎卢胺联合用于HRR(同源重组修复)基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)成人患者。他拉唑帕利胶囊(talazoparib)是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP,包括PARP1和PARP2)抑制剂,具有抑制PARP酶及PARP捕获双重作用机制。临床前研究表明,该产品可阻断PARP酶活性,并在DNA损伤部位捕获PARP,从而减少癌细胞生长,诱导癌细胞死亡。他拉唑帕利于2018年获得美国FDA批准(商品名为Talzenna),用于治疗患有有害或疑似有害生殖系乳腺癌易感基因(BRCA)突变(gBRCAm)人表皮生长因子受体2(HER2)阴性局部晚期或转移性乳腺癌的成人患者。2023年6月,FDA批准他拉唑帕利联合恩扎卢胺用于HRR基因突变的mCRPC成人患者的治疗。2024年1月,欧洲药品管理局(EMA)批准他拉唑帕利与恩扎卢胺联用治疗无临床化疗指征的mCRPC成人患者。辉瑞此前新闻稿表示,TALAPRO-2的最新数据表明,无论是否有HRR基因突变,他拉唑帕利与恩扎卢胺联合用药均可显著延长mCRPC患者的OS,并有望重塑mCRPC治疗格局。
【关键词】辉瑞,PARP抑制剂,他拉唑帕利
【医 药】武田创新疗法在中国申报上市,可将关键酶水平恢复至100%(2025-04-10)
【摘要】 4月10日,医药观澜讯,4月9日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示,武田(Takeda)申报的注射用阿帕达酶α上市申请获得受理。公开资料显示,这是武田研发的酶替代疗法apadamtase alfa(Adzynma),已经于2023年11月获美国FDA批准,为首款获FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)成人和儿童患者的酶替代疗法。该药已于今年3月被CDE正式纳入优先审评,适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的按需或预防酶替代治疗(ERT)。阿帕达酶α(TAK-755)是一款重组ADAMTS13蛋白,可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通过补充ADAMTS13酶功能,该产品可以有效改善cTTP的急、慢性症状,以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症,从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。这款产品曾经获FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格,用于预防和治疗cTTP。目前,该产品已经在美国、欧盟和日本获批上市。
【关键词】武田,阿帕达酶α,先天性血栓性血小板减少性紫癜
【医 药】乳腺癌新药冲刺上市,礼来能否打破内分泌耐药难题(2025-04-10)
【摘要】 4月10日,药智数据讯,4月8日,国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,礼来公司研发的1类新药imlunestrant片的上市申请已获受理,拟用于治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌。作为全球首款兼具脑渗透性与长效ER抑制的口服SERD,它有望打破传统内分泌治疗的耐药瓶颈。一旦获批,或将成为内分泌治疗后线的新支点。Imlunestrant通过降解雌激素受体(ER)蛋白,直接阻断肿瘤生长信号通路。在2024年公布的III期EMBER-3研究中,礼来的口服SERD药物imlunestrant展现出良好的疗效与安全性。目前中国乳腺癌年新发病例超42万,其中70%为ER+亚型。药智数据显示,目前国内该领域的市场销售额已超过了460亿元。现有CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗方案年费用超15万元,而imlunestrant凭借口服剂型与联合增效潜力,或将改写治疗标准。礼来同时布局的早期辅助治疗适应症,更将覆盖从晚期到术后的全周期患者群体。除晚期适应症外,礼来在中国同步开展EMBER-4研究,探索imlunestrant术后辅助治疗的潜力。此次上市申报标志着中国与全球研发进程同步,有望缩短该药在国内的获批时间差。
【关键词】乳腺癌,礼来,imlunestrant
【医 药】重磅ADC新药德曲妥珠单抗新适应症在华申报上市(2025-04-03)
【摘要】 4月3日,医药观澜讯,4月3日,中国国家药监局药品审评中心官网公示,由第一三共申报的注射用德曲妥珠单抗一项新适应症上市申请获得受理。德曲妥珠单抗(trastuzumab deruxtecan;英文商品名:Enhertu)是一款靶向HER2的抗体偶联药物(ADC),由阿斯利康和第一三共联合开发,此前已经在中国获批4项适应症。此次申报尚未披露具体适应症。根据公开资料,德曲妥珠单抗治疗HER2表达实体瘤适应症正在中国处于上市申报阶段,这是一类“不限癌种”的适应症。在中国,德曲妥珠单抗于2023年2月在中国首次获NMPA批准上市。2024年4月,德曲妥珠单抗针对HER2表达实体瘤适适应证获得FDA加速批准。这次批准主要基于在192名经治、不可切除或转移性HER2阳性(IHC 3+)实体瘤成人患者中的疗效评估结果。
【关键词】ADC,德曲妥珠单抗,申报上市
【医 药】阿斯利康本瑞利珠单抗新适应症在华申报上市(2025-04-03)
【摘要】 4月3日,医药观澜讯,4月3日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,阿斯利康(AstraZeneca)申报的本瑞利珠单抗注射液一项新适应症上市申请获得受理,具体适应症尚未披露。公开资料显示,本瑞利珠单抗(benralizumab)是阿斯利康开发的一款靶向IL-5受体的单克隆抗体,此前已经在中国获批用于成人和12岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗。在美国,该产品还已经获FDA批准用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)的成年患者。本瑞利珠单抗是一款与嗜酸性粒细胞表面表达的IL-5Rα相结合的单克隆抗体。通过与IL-5Rα相结合,它能够募集天然杀伤细胞,通过诱发嗜酸性粒细胞的细胞凋亡过程来迅速清除这些细胞。本瑞利珠单抗重度嗜酸粒细胞性哮喘(SEA)适应症目前已在美国、欧盟、日本、中国等80多个国家和地区获批。嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎(EGPA)适应症也已经在美国、欧盟和日本等全球35多个国家和地区获批。阿斯利康也在对该产品的其它适应症进行开发,包括慢性阻塞性肺疾病(COPD)和嗜酸粒细胞增多综合征。
【关键词】阿斯利康,本瑞利珠单抗,申报上市
【医 药】联邦制药GLP-1/GIP/GCG三重受体激动剂授权诺和诺德(2025-03-26)
【摘要】 3月26日,医药观澜讯,3月24日,联邦制药宣布其全资附属公司联邦生物科技已与诺和诺德签订独家许可协议。诺和诺德将获得UBT251的全球(不包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)的开发、生产和商业化权益。联邦生物将保留UBT251的中国权益。UBT251是联邦生物开发的一款长效GLP-1R/GIPR/GCGR三重激动剂,处于早期临床开发阶段,拟开发用于治疗肥胖症、2型糖尿病和其他疾病。根据协议,联邦生物将获得2亿美元首付款和最高18亿美元的潜在里程碑付款,以及可收取基于海外地区年度净销售额的分层销售提成。UBT251为GLP-1、GIP和胰高血糖素(GCG)受体的长效合成肽三重激动剂。该产品已在中国大陆获批用于成人2型糖尿病、超重或肥胖、MAFLD和慢性肾病的临床试验,并在美国获批用于成人2型糖尿病、超重或肥胖、慢性肾病的临床试验。联邦生物近期在中国大陆的超重和肥胖人群中启动了该产品的2期临床。
【关键词】联邦制药,授权,诺和诺德
【医 药】恒瑞医药与默沙东就小分子心血管新药达成19.7亿美元授权合作(2025-03-26)
【摘要】 3月26日,医药观澜讯,3月25日,恒瑞医药刚刚宣布与默沙东(MSD)就其脂蛋白(a)[Lp(a)]口服小分子项目(包括名为HRS-5346的先导化合物)达成独家许可协议。根据协议条款,恒瑞医药将HRS-5346在大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给默沙东。恒瑞医药将收取2亿美元的首付款,并有资格获得不超过17.7亿美元的与特定的开发、监管和商业化相关的里程碑付款,以及如果相关产品获批上市,基于HRS-5346的净销售额的销售提成。Lp(a)是一类独特的脂蛋白,含有低密度脂蛋白(LDL)样颗粒,具有促动脉粥样硬化、促炎、促钙化等作用。Lp(a)水平升高是最普遍的单基因脂质疾病,高Lp(a)是动脉粥样硬化性心血管疾病的独立危险因素,也是主动脉瓣狭窄的危险因素。因此靶向Lp(a)的降脂疗法成为心血管疾病防治的重要突破点之一。HRS-5346是一种在研的Lp(a)口服小分子抑制剂,目前正在中国进行2期临床试验。
【关键词】恒瑞医药,默沙东,心血管
【医 药】赛诺菲/再生元重磅抗体新药新适应症拟纳入优先审评(2025-03-21)
【摘要】 3月21日,医药观澜讯,3月19日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,赛诺菲(Sanofi)申报的度普利尤单抗注射液一项新适应症上市申请拟纳入优先审评,拟定适应症为大疱性类天疱疮。3月11日,再生元(Regeneron)和赛诺菲公布了度普利尤单抗治疗中重度大疱性类天疱疮(BP)成人患者的关键性2/3期临床研究结果,该试验达到了所有主要及关键次要终点,接受度普利尤单抗治疗的患者获得持久缓解的比例是安慰剂组的5倍。目前,美国FDA已经接受度普利尤单抗用于治疗成人BP的上市申请,并授予其优先审评资格。BP是一种慢性且易复发的皮肤病,伴有潜在的2型炎症,通常发生于老年人群。其特点为剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红及疼痛性病变。水疱和皮疹可能遍布全身,导致皮肤出血和结痂,使患者更易感染,并影响日常生活。度普利尤单抗(dupilumab)是FDA批准的首个抗IL-4Rα抗体,由赛诺菲和再生元联合开发。它能够通过IL-4和IL-13“双靶点”的创新作用机制阻断2型炎症通路,降低2型炎症的病理性反应,从机制上治疗2型炎症相关疾病。研究表明,IL-4和IL-13是2型炎症的关键驱动因素,在多种炎症性疾病中发挥重要作用。
【关键词】赛诺菲,再生元,度普利尤单抗注射液
【医 药】武田创新疗法拟纳入优先审评,可将这种关键酶水平恢复至100%(2025-03-19)
【摘要】 3月19日,医药观澜讯,3月19日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网刚刚公示,武田(Takeda)申报的注射用阿帕达酶α(Adzynma)拟纳入优先审评,适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的按需或预防酶替代治疗(ERT)。公开资料显示,这是武田研发的酶替代疗法apadamtase alfa,已经于2023年11月获美国FDA批准,为首款获FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)成人和儿童患者的酶替代疗法。cTTP是一种罕见的慢性凝血疾病,发病原因是由于ADAMTS13酶的缺失,导致血管性血友病因子(VWF)多聚体在血液中积累。这些VWF多聚体的积累导致血小板的聚集和粘连,造成小血管中异常凝血,并出现溶血性贫血和血小板减少症。急性TTP如果没有接受治疗,患者死亡率超过90%。阿帕达酶α(TAK-755)是一款重组ADAMTS13蛋白,可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通过补充ADAMTS13酶功能,该产品可以有效改善cTTP的急、慢性症状,以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症,从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。这款产品曾经获FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格,用于预防和治疗cTTP。目前,该产品已经在美国、欧盟和日本获批上市。
【关键词】武田,创新疗法,优先审评
【医 药】默沙东抗病毒新药来特莫韦新剂型在中国申报上市(2025-03-11)
【摘要】 3月11日,医药观澜讯,3月8日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,默沙东(MSD)申报的来特莫韦微片的上市申请获得受理。该药已经于几日前被CDE拟纳入优先审评,用于接受异基因造血干细胞移植(HSCT)的巨细胞病毒(CMV)血清学阳性的成人和6个月及以上且体重≥6kg的儿童受者[R+]预防巨细胞病毒感染和巨细胞病毒病。来特莫韦是一种新型非核苷类巨细胞病毒(CMV)抑制剂,该产品的片剂和注射剂剂型此前已经在中国获批上市。根据CDE公示,来特莫韦微片属于儿童新品种。公开资料显示,来特莫韦是一种新型非核苷CMV抑制剂(3,4-二氢喹唑啉)。该产品具有新型抗CMV的作用,通过抑制巨细胞病毒末端酶复合物的活性,阻止病毒DNA的加工和包装,从而发挥抗病毒的作用。与DNA聚合酶抑制剂的不同之处在于,来特莫韦对CMV选择性更高,作用强度也有明显提高。
【关键词】默沙东,来特莫韦,申报上市
【医 药】第一三共ADC癌症新药在中国获批临床(2025-03-10)
【摘要】 3月10日,医药观澜讯,3月6日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,第一三共(Daiichi Sankyo)申报的1类新药DS-3939a获批临床,拟开发治疗实体瘤。公开资料显示,DS-3939a是一种靶向肿瘤相关MUC1的抗体偶联药物(ADC),正在全球范围内处于1/2期临床研究阶段。根据CDE官网查询,本次为该产品首次在中国获批临床。MUC1是癌症免疫疗法的新兴靶点。MUC1是一种高度糖基化的跨膜蛋白,在正常上皮细胞的润滑和保护中起着至关重要的作用。MUC1由于一些唾液基转移酶表达模式的改变而发生低糖基化,并在肿瘤中暴露出MUC1上的新表位,称为肿瘤相关MUC1(TA-MUC1)。它在各种人类上皮癌中高度表达,使其成为癌症治疗的一个有吸引力的靶点。DS-3939a正是一种靶向TA-MUC1的ADC,基于第一三共的DXd平台开发。该产品的结构由人源化抗TA-MUC1抗体、酶切可切割的四肽连接体和具有高药抗比(DAR)的DNA拓扑异构酶I抑制剂(DXd)组成。
【关键词】第一三共,ADC癌症,获批临床
【医 药】诺华瑞米布替尼片上市申请已获受理(2025-03-07)
【摘要】 3月7日,药智网讯,3月,据CDE官网公示,诺华申报的1类新药瑞米布替尼片(remibrutinib)的上市申请已获受理。这是remibrutinib在全球范围内首次申报上市,推测其申报的适应症为慢性自发性荨麻疹(CSU),此前其3期临床研究已取得积极结果。慢性自发性荨麻疹(CSU)是一种全球范围内常见的慢性皮肤病,患者皮肤反复出现风团或血管性水肿,伴随剧烈瘙痒或疼痛,病程通常持续至少6周。Remibrutinib是一种新型、口服共价不可逆BTK抑制剂,具有非常高的选择性,可快速结合无活性的BTK构象,从而阻止引起瘙痒、荨麻疹/皮疹和肿胀的组胺释放,没有结合的药物则会从体内清除,减少全身暴露,降低毒副作用。中国成为瑞米布替尼全球首个申报上市的地区,凸显了其在国内市场的战略重要性。据统计,中国CSU患者群体庞大,近年来CSU药物销售额持续增长,2023年国内三大终端销售额已突破26亿元,预计2024年将超过30亿元,市场潜力巨大。
【关键词】诺华,瑞米布替尼片,CSU
【医 药】默沙东新药拟优先审评,瞄准儿童抗病毒市场(2025-03-07)
【摘要】 3月7日,药智数据讯,3月4日,据CDE官网公示:默沙东研发的来特莫韦微片拟纳入优先审评。主要针对接受异基因造血干细胞移植(HSCT)且巨细胞病毒(CMV)血清学呈阳性的特定人群,包括成人以及体重不低于6公斤的6个月及以上儿童患者,用于预防巨细胞病毒感染及相关疾病。值得注意的是,来特莫韦片剂早在2022年已获准在中国上市。作为一种创新型巨细胞病毒末端酶抑制剂,该药物展现出对巨细胞病毒的显著抑制效果。此次推出的微片剂型,显然是默沙东针对儿童患者群体的战略布局。巨细胞病毒问题在造血干细胞移植患者中尤为突出。临床研究数据显示,这类患者的CMV血清阳性率高达92%,且30%至80%的患者可能面临病毒复燃风险,对患者生存构成严重威胁。追溯来特莫韦的发展历程,这款药物最初由德国生物技术公司Aicuris开发。2012年,默沙东通过支付1.1亿欧元首付款和最高可达3.325亿欧元的里程碑付款,获得了该药物的全球开发和商业化权益。2017年,来特莫韦的片剂和注射剂首先在美国获得FDA批准,商品名Prevymis,随后陆续在欧洲、日本等近20个国家和地区获准上市。在中国,来特莫韦自2022年上市以来,市场表现稳步提升。据药智数据药品市场全终端分析系统显示,该药物在国内的销售额已接近2亿元人民币。
【关键词】默沙东,优先审评,儿童抗病毒
【医 药】诺华BTK抑制剂1类新药在华申报上市(2025-02-27)
【摘要】 2月27日,医药观澜讯,2月27日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,诺华(Novartis)申报的1类新药瑞米布替尼片的上市申请获得受理。公开资料显示,这是诺华在研的BTK抑制剂remibrutinib。该产品的首发适应症为治疗慢性自发性荨麻疹(CSU),针对该适应症的3期临床研究已经取得积极结果,患者最早在接受remibrutinib治疗一周后其CSU症状便获得改善,并持续至52周。值得一提的是,这是remibrutinib在全球范围内首次申报上市。Remibrutinib是一种在研的高选择性共价结合口服BTK抑制剂,可阻断BTK级联反应并抑制导致瘙痒性风团和肿胀的组胺释放。当remiburutinib与标准剂量的抗组胺药联合使用时,会针对炎症通路的两个部分,产生“双管齐下”的效果,针对炎症通路的两个部分,remiburutinib抑制组胺释放,抗组胺药抑制组胺受体,由此减轻CSU症状。
【关键词】诺华,BTK抑制剂,瑞米布替尼片
【医 药】阿斯利康1.6亿美元收购珐博进中国(2025-02-24)
【摘要】 2月24日,药智网讯,2月20日,阿斯利康宣布将以约1.6亿美元收购珐博进中国。这一收购案不仅标志着阿斯利康在中国市场的进一步布局,也引发了行业对医药市场格局和创新药发展的广泛关注。据了解,此次收购的核心资产是珐博进的热门药物罗沙司他。罗沙司他是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)类药物,主要用于治疗因慢性肾脏病引起的贫血。此次收购完成后,阿斯利康将获得罗沙司他在中国的所有权利。
【关键词】阿斯利康,收购,珐博
【医 药】辉瑞泛KRAS抑制剂癌症新药获批临床(2025-02-19)
【摘要】 2月19日,药智网讯,2月17日,CDE官网公示,辉瑞1类新药PF-07934040片获得临床试验默示许可,拟开发治疗携带KRAS突变的晚期实体瘤。PF-07934040是一款在研泛KRAS抑制剂,正在国际范围内开展1期临床。据药智数据显示,本次是该产品首次在中国获批IND。据辉瑞官网介绍,PF-07934040是一种泛KRAS“ON/OFF”抑制剂,具有抗野生型(wt)KRAS和主要突变亚型的活性,对NRAS或HRAS无活性。PF-07934040显示与KRAS wt的OFF(GDP-bound)和ON(GTP-loaded)状态均有结合,并且与突变体的结合亲和力非常低,结合KRAS的选择性比HRAS/NRAS高5000倍。
【关键词】辉瑞,泛KRAS抑制剂,PF-07934040
【医 药】新基因编辑疗法有望用于多种遗传疾病治疗(2025-02-19)
【摘要】 2月19日,新华每日讯,2月,美国莱斯大学和贝勒大学医学院领导的一个国际研究团队在美国《科学·转化医学》杂志上报告了一种新的基因编辑疗法。这种名为“修复驱动”的疗法在小鼠实验中显著提高了正确修复的肝细胞比例,从传统方法的约1%提高到25%以上,并能促进肝脏再生。该疗法通过暂时抑制肝细胞存活必需的FAH基因,使只有经过基因编辑的肝细胞得以存活和增殖,而未编辑或错误编辑的细胞则被淘汰。这一发现为由肝脏基因突变引起的多种遗传疾病提供了新的治疗方案,尽管仍需进一步研究以推进临床应用。
【关键词】新基因编辑疗法,遗传疾病治疗,修复驱动