【摘要】 11月20日，美通社讯，11月19日，Biogen和Eisai近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已确认受理阿尔茨海默病试验性治疗药物aducanumab的上市许可申请（MAA），并将按照标准时间表进行审评。阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病患者的临床数据表明，aducanumab治疗可去除β淀粉样蛋白，具有更好的临床效果。如果获得批准，aducanumab将成为第一个能够延缓阿尔茨海默病临床症状衰退的治疗方法。据悉，美国FDA也已经接受了aducanumab的上市许可申请，并且授予首选审评资格。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA的审评目标日期为2021年3月7日。
【关键词】渤健，阿尔茨海默病，上市许可申请
【摘要】 11月20日，CPhI制药在线讯，近日，默沙东PD-1单抗帕博利珠单抗注射的新适应症上市申请（相关受理号为JXSS2000010 ）在NMPA的状态变更为“在审批”，这意味着其单药一线治疗肿瘤表达PD-L1 [联合阳性评分（CPS）≥ 20] 的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的新适应症在国内即将获批，这也是其在国内即将获批的第六个适应症。在全球恶性肿瘤中，头颈部恶性肿瘤占第7位，据报道，每年约有60万例新发病例。在国内，头颈部恶性肿瘤占全身恶性肿瘤约3%，常见的组织学类型是鳞状细胞癌，超过60%的头颈部鳞癌患者在确诊时为局部晚期或转移。据统计，我国每年新发病的头颈部肿瘤患者超过13.5万，死亡病例约为7万，人数远超其他国家及地区，且呈逐年上升趋势。且在头颈部鳞癌患者中，约50%会出现复发且多发生于2年内。对于一线治疗失败的复发性或转移性患者，其五年生存率仅3.6%。
【关键词】可瑞达，适应症，获批在即
【摘要】 11月13日，医药魔方讯，11月12日，Seed Therapeutics, Inc.（万春医药子公司，简称“万春Seed”）是一家专注于独特“分子胶”(MoleculeGlue)研发的全球性研发公司，这类产品旨在靶向降解致病蛋白。万春Seed今天宣布与美国礼来公司（以下简称“礼来”）签订开展研究合作和授权协议，共同研究开发一类通过靶向蛋白降解（TPD）而发挥治疗作用的新化学实体（NCE）。借助TPD领域的技术，可以将数百种与人类疾病相关但此前认为不可成药的蛋白质转变成药物靶点。万春Seed独立开创了一种名为“分子胶”的技术，用以诱导所有细胞中普遍存在的蛋白降解机制，目的是识别并降解通常不作为药物靶点的致病蛋白。更重要的是，万春Seed的分子胶项目关注的是化学特性更接近于成药的NCE，这与蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）的开发策略有所不同，这种开发策略的特点是将最大限度提高后续研究阶段成药的可能性。
【关键词】礼来，万春，合作开发协议
【摘要】 11月13日，药明康德讯，今日，优时比（UCB）公司宣布，收购开发变革性基因疗法的初创公司Handl Therapeutics。同时，与临床阶段基因疗法开发公司Lacerta Therapeutics达成新的合作协议。新的收购和合作将迅速加快优时比在基因疗法方面的研发进度。通过收购Handl Therapeutics公司，优时比将获得两个在研项目。Lacerta Therapeutics将主导研究、临床前活动和早期生产工艺开发，而优时比将完成IND授权研究、生产和临床开发。这项新的合作将使优时比能够获得Lacerta Therapeutics在基于AAV的CNS靶向基因治疗方面的专业知识，强化优时比有效治疗神经退行性疾病的能力。
【关键词】基因疗法，优时比，收购
【摘要】 11月6日，药明康德讯，11月5日，艾博生物（Abogen Biosciences）宣布完成1.5亿元的A轮融资。本轮融资由国投创业领投，高瓴创投、成都康华生物等共同投资。艾博生物成立于2019年初，致力于开发创新mRNA药物和传染病疫苗，公司创始人为英博博士。mRNA药物由于可以快速地在细胞内翻译，短暂地大量表达所需蛋白，特别适合用于传染病防治及肿瘤治疗。然而，mRNA非常不稳定，进入体内后很快会被降解，制剂和靶点释放的技术壁垒极高，影响了mRNA药物的研发和应用。艾博生物是一家专注于mRNA药物研发的创新型生物医药公司，该技术可通过mRNA的指令使得人体成为自身蛋白药物的加工厂，从而达到治疗或预防疾病的目的。根据公开资料，艾博生物依托自身在核酸药物研发方面的经验和优势，建立了集mRNA设计，制剂研发及大规模生产的平台，为mRNA技术在药物方面的转化提供了坚实的基础。
【关键词】艾博生物，A轮融资，mRNA药物
【摘要】 11月5日，医药魔方讯，11月5日，诺华在中国提交的奥法妥木单抗注射液上市申请获得CDE受理。奥法妥木单抗是一种CD20单抗，最初于2009年10月获得FDA批准上市，用于治疗慢性淋巴细胞白血病，通过高剂量静脉输注给药，商品名为Arzerra。 由于已知B细胞在自身免疫性疾病（如MS7）的发生中起关键作用，因此诺华启动了一项全新的开发项目，研究奥法妥木单抗对复发型多发性硬化（RMS）的治疗效果。2020年8月，FDA批准奥法妥木单抗（商品名：Kesimpta）作为一种皮下注射药物，用于治疗成人RMS，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。这是首个通过自动注射笔每月在家自行注射的B细胞疗法。
【关键词】诺华，奥法妥木单抗，申报
【摘要】 10月30日，药明康德讯，10月29日，复星医药发布公告称，其控股子公司复创医药已与礼来公司（Eli Lilly and Company）签订《许可协议》，授予礼来公司对复创医药BCL-2抑制剂FCN-338在除中国大陆、香港及澳门地区之外的全球其它区域的独家权益。此笔交易金额高达4.4亿美元。BCL-2全称为B细胞淋巴瘤因子2蛋白，它在细胞程序性死亡中起着重要作用，可阻止包括淋巴细胞在内的多种细胞的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达。在有些血液癌症中，BCL-2蛋白的积累会导致癌细胞无法进入细胞凋亡过程。所以阻断BCL-2蛋白就可以恢复细胞凋亡的正常过程，让癌细胞自我毁灭，达到抗癌的目的。
【关键词】礼来，复星医药，抑制剂
【摘要】 10月29日，药明康德讯，10月28日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示，协和发酵麒麟（中国）制药的布罗索尤单抗注射液3项新药上市申请拟纳入优先审评，分别对应10mg/ml、20mg/ml和30mg/ml的三种不同规格，拟开发适应症均为肿瘤相关骨软化症。根据公开资料，猜测这是直接靶向FGF23的重组全人单克隆IgG1抗体burosumab（Crysvita）。Burosumab由日本协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）公司发现，于今年6月在美国获批新适应症：用于2岁及以上肿瘤诱导的骨软化症（tumor-induced osteomalacia，TIO）患者。根据公开资料，它是首个获得FDA批准治疗TIO这种衰弱性疾病的疗法。
【关键词】布罗索尤，单抗，优先审评
【摘要】 10月23日，新浪医药新闻讯，10月22日，致力于开发用于耐药革兰氏阴性菌感染的下一代口服抗生素公司Arixa 制药宣布，辉瑞的医院业务现已同意收购Arixa。不过，针对此次收购的财务条款双方都暂未披露。Arixa的先导化合物ARX-1796是新型β内酰胺酶抑制剂阿维巴坦(avibactam)的口服药物前体，该药物是于2015年获得FDA批准的一种β-内酰胺酶抑制剂(BLI)。作为Avycaz?产品的一部分(由辉瑞在美国境外以Zaficefta?名称销售)，通过静脉注射联合头孢他啶治疗革兰氏阴性细菌感染引起的多种适应症。
【关键词】辉瑞，收购，Arixa制药
【摘要】 10月23日，药明康德讯，10月23日，圣诺制药(Sirnaomics)宣布，该公司日前刚刚获得1.05亿美元(约7.3亿元人民币)的D轮融资。本轮融资由原有股东旋石资本、新进投资机构沃森生物和阳光融汇资本共同领投，原有股东仙瞳资本和新进投资机构隆门资本、弘陶资本和中源资本共同参与。募集资金将主要用于开发核酸干扰（RNAi）药物。圣诺制药成立于2007年，专注于应用核酸干扰技术进行新药开发，公司创始人和首席执行官陆阳博士。自成立以来，圣诺制药已完成多轮融资，前期投资者还包括华润正大生命科学基金、瑞友资本、旋石资本、天际联想投资等。圣诺制药官网信息显示，其候选药物中研究进度最快的是其核心候选产品STP705已进入2期临床研究阶段。STP705是一种在研siRNA（小干扰RNA）药物，它可利用双重靶向抑制特性和多肽纳米粒（PNP）增强小干扰核酸的体内导入，直接降低TGF-β1和COX-2基因的表达。在治疗皮肤原位鳞状细胞癌(isSCC)的2期临床试验中期分析报告中，STP705已显示出了明确的有效性和安全性结果。
【关键词】圣诺制药，D轮融资，RNAi药物
【摘要】 10月16日，生物探索讯，10月15日，武田宣布，其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。针对这种特殊类型的NSCLC，目前全球还没有获批的治疗方案。自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》[1]后，武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度，助力药物更早地惠及中国患者。Mobocertinib是首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。
【关键词】武田，Mobocertinib，突破性治疗药物品种
【摘要】 10月16日，新浪医药新闻讯，日前，日本大冢制药（Otsuka）旗下Guadecitabine(SGI-110)在两项三期血液肿瘤临床试验中未能提高患者整体生存率。至此，该药物在三项晚期试验中都没能获得积极结果。Guadecitabine是大冢制药第二代DNA甲基转移酶(DNMT)抑制剂，该药物是2013年大冢制药通过收购美国抗癌药制造商Astex获得的。此次公布的两项3期试验，ASTRAL-2试验招募了先前接受过治疗的急性髓细胞白血病（AML）的患者。另一项试验ASTRAL-3，招募了先前接受过治疗的患有骨髓增生异常综合症或慢性粒单核细胞白血病的患者。在两项研究中，患者被分成两组，分别接受Guadecitabine（SGI-110）和其他替代疗法。试验结果显示，与对照组相比，Guadecitabine不能改善患者的总体存活率。
【关键词】大冢，guadecitabin，血液肿瘤
【摘要】 10月9日，美通社讯，吉利德科学公司（纳斯达克：GILD）和卫材株式会社（日本东京）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已准予吉利德 K.K.（日本东京）对Jyseleca?（非戈替尼200mg和100mg片剂）的监管批准。Jyseleca?是一种每日一次的口服JAK1优先抑制剂，用于治疗对常规疗法反应不足的患者的类风湿性关节炎（RA），包括预防结构性关节损伤。吉利德日本将拥有Jyseleca在日本的销售授权，并将负责日本Jyseleca产品供应，而卫材将负责日本Jyseleca（用于治疗RA）产品分销。两家公司将共同商售这种药物，以供日本医生和患者使用。基于全球FINCH 3期和DARWARD 2期计划的稳健临床试验结果，获得日本的批准。FINCH和DARWIN计划评估Jyseleca对RA患者群体（包括初治患者和经证明对包括生物DMARD在内的护理标准治疗反应不足的患者）中3,500多名患者的疗效。每日接受一次Jyseleca的患者的临床体征和症状有所改善、疾病活动减少、以及关节结构损伤进展较少。
【关键词】日本，非戈替尼，风湿性关节炎
【摘要】 10月9日，医药魔方讯，10月9日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请获国家药监局批准上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。2019年5月，辉瑞Vyndaqel（氯苯唑酸葡甲胺，tafamidis meglumine）和Vyndamax（氯苯唑酸）获FDA批准上市，这是转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的2种口服制剂，能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定转甲状腺素蛋白的四聚体。2020年2月5日，辉瑞氯苯唑酸葡胺软胶囊（维达全，Vyndaqel）已率先获得NMPA批准上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
【关键词】罕见病，辉瑞，氯苯唑酸软胶囊
【摘要】 9月25日，创鉴汇讯，今日，总部位于波士顿的生物医药公司Monte Rosa宣布完成了9600万美元的B轮融资，Aisling领投，Versant、HBM、Cormorant等机构也参加了本轮融资。而四个月前，Monte Rosa公司刚刚完成了3250万美元的A轮融资。本轮融资将会用来推进Monte Rosa公司领先项目的研究和临床试验的申报，目前公司还没有公布相关靶点。Monte Rosa公司专有平台围绕着开发“分子胶水”来重新编程对蛋白质降解至关重要的泛素连接酶，以靶向以前被认为是不可成药的靶点。该平台包括预测和建模连接酶-新底物相互作用的计算能力和定量蛋白质组学，以获得蛋白降解的计算能力。蛋白降解疗法能够靶向传统小分子抑制剂无法靶向的靶点，或者产生小分子抑制剂无法产生的效果，这使其成为目前非常有前景的疗法之一。近几年，包括葛兰素史克（GSK）、罗氏（Roche）、默沙东（MSD）、辉瑞（Pfizer）、拜耳（Bayer）等多家全球性药企都在蛋白降解疗法与不同的公司达成诸多合作。许多开发这一创新疗法的新锐公司都获得了资本的青睐，例如Arvinas、Kymera Therapeutics、Nurix Therapeutics、Cedilla Therapeutics、C4 Therapeutics等公司。今年来，多家公司完成超过1亿美元不同轮次的融资，其中Kymera Therapeutics、Nurix Therapeutics先后登陆纳斯达克。
【关键词】Monte，Rosa，美元融资，蛋白降解疗法
【摘要】 9月25日，药明康德讯，今日，昂科免疫公司（OncoImmune）宣布， 3期SAC-COVID临床试验的患者入组已经结束，并在预定的中期有效性分析结果中显示出显著效果。203名受试者（原计划入组人数的75%）的数据显示，与接受安慰剂的患者相比，使用免疫调节剂SACCOVID （CD24Fc）治疗的重症和危重症新冠肺炎患者在与标准护理联合使用时，恢复速度显著加快，死亡或呼吸衰竭的风险降低了50%以上。昂科免疫是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于癌症、炎症和自身免疫性疾病的新型免疫疗法的发现和开发。CD24Fc是该公司开发的一种针对先天免疫系统的研究性免疫调节剂，该在研药物已经在健康志愿者中进行了安全性研究，并在预防性治疗白血病患者造血干细胞移植后移植物抗宿主病（GVHD）的2期临床试验中显示出了治疗效果。
【关键词】新冠肺炎，昂科，显著效果
【摘要】 9月18日，医药魔方讯，9月17日，辉瑞PF-06865571片和PF-05221304片2款新药获准在中国开展临床试验，适应症为：单药及其与PF-05221304联合治疗经活检证实的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）伴2期或3期纤维化的成人患者。NASH是一种进行性肝脏疾病，与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病和高脂血症等代谢紊乱关系密切，是诱发肝纤维化、肝硬化、肝功能衰竭、肝癌和死亡的主要原因。目前，FDA和EMA尚无批准任何NASH治疗药物。Ervogastat是一种二酰基甘油O-酰基转移酶2（DGAT2）抑制剂，Clesacostat是一种乙酰辅酶A-羧化酶（ACC）抑制剂，二者联合能够靶向肝脏合成甘油三酯步骤中的关键蛋白酶，有潜力成为Best-in-Class疗法。
【关键词】辉瑞，NASH新药，临床试验
【摘要】 9月18日，药明康德讯，今日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和Mirati Therapeutics公司宣布，双方达成一项临床合作，评估勃林格殷格翰的泛KRAS抑制剂BI1701963，与Mirati的KRAS G12C选择性抑制剂MRTX849联用，治疗携带KRAS G12C突变的实体瘤患者的疗效。这项合作将研究这种组合的潜力，为目前治疗选择有限的肺癌和结直肠癌的患者提供更有效和持久的应答。Mirati公司开发的MRTX849是一款KRAS G12C突变体特异性抑制剂。它通过与KRAS G12C突变体共价结合，将KRAS G12C突变体锁在失活状态，从而抑制KRAS活性。MRTX849正在1/2期临床试验中接受评估，治疗KRAS G12C阳性的晚期实体瘤患者。
【关键词】双重KRAS抑制剂，组合疗法，勃林格殷格翰
【摘要】 9月11日，医药观澜讯，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺华（Novartis）递交的1类新药inclisiran注射液获得一项临床默示许可，适应症为“原发性高胆固醇血症”。Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法，2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。本次是该药首次在中国获批临床。值得一提的是，inclisiran有望成为首款治疗大众病的RNAi疗法，因为RNAi疗法此前大多用于治疗罕见病。Inclisiran是使用Alnylam Pharmaceuticals公司的GalNAc递送系统设计的一款靶向PCSK9的RNAi疗法。它可直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低mRNA的水平，从而防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受体的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除。
【关键词】诺华，RNAi创新疗法，收购
【摘要】 9月11日，医药经济报讯，据媒体报道，9月8日阿斯利康（AstraZeneca）暂停了其新冠病毒疫苗临床试验，原因是一名英国志愿者被发现患有无法解释的疾病。此外，9家生物制药公司承诺，将从“高道德标准和健全的科学原则”出发，不会在确保疫苗的安全性和有效性之前，寻求获得美国FDA的批准。这9家企业包括Moderna、辉瑞（Pfizer）、阿斯利康、BioNTech、葛兰素史克（GSK）、强生（Johnson & Johnson）、默沙东（Merck）、Novavax和赛诺菲（Sanofi），其试图通过对新冠疫苗安全性和有效性的共同承诺，来打消外界的疑虑。
【关键词】AZ，新冠疫苗，辉瑞
