【摘要】 10月16日，生物探索讯，10月15日，武田宣布，其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。针对这种特殊类型的NSCLC，目前全球还没有获批的治疗方案。自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》[1]后，武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度，助力药物更早地惠及中国患者。Mobocertinib是首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。
【关键词】武田，Mobocertinib，突破性治疗药物品种
【摘要】 10月16日，新浪医药新闻讯，日前，日本大冢制药（Otsuka）旗下Guadecitabine(SGI-110)在两项三期血液肿瘤临床试验中未能提高患者整体生存率。至此，该药物在三项晚期试验中都没能获得积极结果。Guadecitabine是大冢制药第二代DNA甲基转移酶(DNMT)抑制剂，该药物是2013年大冢制药通过收购美国抗癌药制造商Astex获得的。此次公布的两项3期试验，ASTRAL-2试验招募了先前接受过治疗的急性髓细胞白血病（AML）的患者。另一项试验ASTRAL-3，招募了先前接受过治疗的患有骨髓增生异常综合症或慢性粒单核细胞白血病的患者。在两项研究中，患者被分成两组，分别接受Guadecitabine（SGI-110）和其他替代疗法。试验结果显示，与对照组相比，Guadecitabine不能改善患者的总体存活率。
【关键词】大冢，guadecitabin，血液肿瘤
【摘要】 10月9日，美通社讯，吉利德科学公司（纳斯达克：GILD）和卫材株式会社（日本东京）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已准予吉利德 K.K.（日本东京）对Jyseleca?（非戈替尼200mg和100mg片剂）的监管批准。Jyseleca?是一种每日一次的口服JAK1优先抑制剂，用于治疗对常规疗法反应不足的患者的类风湿性关节炎（RA），包括预防结构性关节损伤。吉利德日本将拥有Jyseleca在日本的销售授权，并将负责日本Jyseleca产品供应，而卫材将负责日本Jyseleca（用于治疗RA）产品分销。两家公司将共同商售这种药物，以供日本医生和患者使用。基于全球FINCH 3期和DARWARD 2期计划的稳健临床试验结果，获得日本的批准。FINCH和DARWIN计划评估Jyseleca对RA患者群体（包括初治患者和经证明对包括生物DMARD在内的护理标准治疗反应不足的患者）中3,500多名患者的疗效。每日接受一次Jyseleca的患者的临床体征和症状有所改善、疾病活动减少、以及关节结构损伤进展较少。
【关键词】日本，非戈替尼，风湿性关节炎
【摘要】 10月9日，医药魔方讯，10月9日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请获国家药监局批准上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。2019年5月，辉瑞Vyndaqel（氯苯唑酸葡甲胺，tafamidis meglumine）和Vyndamax（氯苯唑酸）获FDA批准上市，这是转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的2种口服制剂，能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定转甲状腺素蛋白的四聚体。2020年2月5日，辉瑞氯苯唑酸葡胺软胶囊（维达全，Vyndaqel）已率先获得NMPA批准上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
【关键词】罕见病，辉瑞，氯苯唑酸软胶囊
【摘要】 9月25日，创鉴汇讯，今日，总部位于波士顿的生物医药公司Monte Rosa宣布完成了9600万美元的B轮融资，Aisling领投，Versant、HBM、Cormorant等机构也参加了本轮融资。而四个月前，Monte Rosa公司刚刚完成了3250万美元的A轮融资。本轮融资将会用来推进Monte Rosa公司领先项目的研究和临床试验的申报，目前公司还没有公布相关靶点。Monte Rosa公司专有平台围绕着开发“分子胶水”来重新编程对蛋白质降解至关重要的泛素连接酶，以靶向以前被认为是不可成药的靶点。该平台包括预测和建模连接酶-新底物相互作用的计算能力和定量蛋白质组学，以获得蛋白降解的计算能力。蛋白降解疗法能够靶向传统小分子抑制剂无法靶向的靶点，或者产生小分子抑制剂无法产生的效果，这使其成为目前非常有前景的疗法之一。近几年，包括葛兰素史克（GSK）、罗氏（Roche）、默沙东（MSD）、辉瑞（Pfizer）、拜耳（Bayer）等多家全球性药企都在蛋白降解疗法与不同的公司达成诸多合作。许多开发这一创新疗法的新锐公司都获得了资本的青睐，例如Arvinas、Kymera Therapeutics、Nurix Therapeutics、Cedilla Therapeutics、C4 Therapeutics等公司。今年来，多家公司完成超过1亿美元不同轮次的融资，其中Kymera Therapeutics、Nurix Therapeutics先后登陆纳斯达克。
【关键词】Monte，Rosa，美元融资，蛋白降解疗法
【摘要】 9月25日，药明康德讯，今日，昂科免疫公司（OncoImmune）宣布， 3期SAC-COVID临床试验的患者入组已经结束，并在预定的中期有效性分析结果中显示出显著效果。203名受试者（原计划入组人数的75%）的数据显示，与接受安慰剂的患者相比，使用免疫调节剂SACCOVID （CD24Fc）治疗的重症和危重症新冠肺炎患者在与标准护理联合使用时，恢复速度显著加快，死亡或呼吸衰竭的风险降低了50%以上。昂科免疫是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于癌症、炎症和自身免疫性疾病的新型免疫疗法的发现和开发。CD24Fc是该公司开发的一种针对先天免疫系统的研究性免疫调节剂，该在研药物已经在健康志愿者中进行了安全性研究，并在预防性治疗白血病患者造血干细胞移植后移植物抗宿主病（GVHD）的2期临床试验中显示出了治疗效果。
【关键词】新冠肺炎，昂科，显著效果
【摘要】 9月18日，医药魔方讯，9月17日，辉瑞PF-06865571片和PF-05221304片2款新药获准在中国开展临床试验，适应症为：单药及其与PF-05221304联合治疗经活检证实的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）伴2期或3期纤维化的成人患者。NASH是一种进行性肝脏疾病，与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病和高脂血症等代谢紊乱关系密切，是诱发肝纤维化、肝硬化、肝功能衰竭、肝癌和死亡的主要原因。目前，FDA和EMA尚无批准任何NASH治疗药物。Ervogastat是一种二酰基甘油O-酰基转移酶2（DGAT2）抑制剂，Clesacostat是一种乙酰辅酶A-羧化酶（ACC）抑制剂，二者联合能够靶向肝脏合成甘油三酯步骤中的关键蛋白酶，有潜力成为Best-in-Class疗法。
【关键词】辉瑞，NASH新药，临床试验
【摘要】 9月18日，药明康德讯，今日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和Mirati Therapeutics公司宣布，双方达成一项临床合作，评估勃林格殷格翰的泛KRAS抑制剂BI1701963，与Mirati的KRAS G12C选择性抑制剂MRTX849联用，治疗携带KRAS G12C突变的实体瘤患者的疗效。这项合作将研究这种组合的潜力，为目前治疗选择有限的肺癌和结直肠癌的患者提供更有效和持久的应答。Mirati公司开发的MRTX849是一款KRAS G12C突变体特异性抑制剂。它通过与KRAS G12C突变体共价结合，将KRAS G12C突变体锁在失活状态，从而抑制KRAS活性。MRTX849正在1/2期临床试验中接受评估，治疗KRAS G12C阳性的晚期实体瘤患者。
【关键词】双重KRAS抑制剂，组合疗法，勃林格殷格翰
【摘要】 9月11日，医药观澜讯，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺华（Novartis）递交的1类新药inclisiran注射液获得一项临床默示许可，适应症为“原发性高胆固醇血症”。Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法，2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。本次是该药首次在中国获批临床。值得一提的是，inclisiran有望成为首款治疗大众病的RNAi疗法，因为RNAi疗法此前大多用于治疗罕见病。Inclisiran是使用Alnylam Pharmaceuticals公司的GalNAc递送系统设计的一款靶向PCSK9的RNAi疗法。它可直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低mRNA的水平，从而防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受体的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除。
【关键词】诺华，RNAi创新疗法，收购
【摘要】 9月11日，医药经济报讯，据媒体报道，9月8日阿斯利康（AstraZeneca）暂停了其新冠病毒疫苗临床试验，原因是一名英国志愿者被发现患有无法解释的疾病。此外，9家生物制药公司承诺，将从“高道德标准和健全的科学原则”出发，不会在确保疫苗的安全性和有效性之前，寻求获得美国FDA的批准。这9家企业包括Moderna、辉瑞（Pfizer）、阿斯利康、BioNTech、葛兰素史克（GSK）、强生（Johnson & Johnson）、默沙东（Merck）、Novavax和赛诺菲（Sanofi），其试图通过对新冠疫苗安全性和有效性的共同承诺，来打消外界的疑虑。
【关键词】AZ，新冠疫苗，辉瑞
【摘要】 9月4日，药明康德讯，今日，强生（Johnson & Johnson）公司宣布，该公司开发的候选新冠疫苗Ad26.COV2.S在临床前研究中取得新的积极结果。今天发表在《自然-医学》上的数据表明，这款名为Ad26.COV2.S的腺病毒血清型26（Ad26）载体新冠疫苗在叙利亚金仓鼠体内引发了中和抗体的产生，并且预防了严重的新冠肺炎临床症状——包括体重减轻、肺炎和死亡。7月份，强生公司曾在《自然》杂志公布了Ad26.COV2.S疫苗在非人类灵长类动物（NHP）的临床前研究中引发免疫反应。《自然》的研究显示，Ad26.COV2.S只需接种一次，不但在非人灵长类模型中激发强力的中和抗体和细胞免疫反应，而且在随后对动物进行的攻毒实验中达到完全保护或几乎完全保护的效果。
【关键词】强生，新冠疫苗，3期试验
【摘要】 9月4日，新浪医药新闻讯，Abivax是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发可刺激人体自然免疫机制的创新疗法来治疗炎症性疾病、病毒性疾病和癌症。近日，该公司公布了ABX464治疗溃疡性结肠炎（UC）IIa期研究的2年维持治疗数据。该研究入组的患者，先前对至少一种现有疗法不耐受和/或难治。2年维持治疗结果显示，69%的患者获得临床缓解、94%的患者受益于临床应答。这些数据证实了ABX464在维持期治疗第二年具有良好的安全性和疗效，这在该研究的诱导期以及维持期治疗第一年已经观察到。最新发现加强了ABX464作为一种耐受性良好、有效、每日一次口服疗法治疗中重度UC患者的潜力。
【关键词】Abivax，口服抗炎药，溃疡性结肠炎
【摘要】 8月28日，药明康德讯，8月27日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）正式发表了礼来制药（Eli Lilly and Company）RET激酶抑制剂selpercatinib（Retevmo）用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和髓样甲状腺癌（MTC）的1/2期注册临床试验结果。Selpercatinib是首款获批治疗携带RET基因变异癌症患者的精准疗法。Selpercatinib是礼来公司收购Loxo Oncology时获得的一款高度特异性、强力口服RET抑制剂，它不但可以抑制天然RET信号通路，还可以抑制可能出现的获得性抗性。该药曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。今年5月，selpercatinib获得美国FDA批准上市，治疗转移性RET融合阳性NSCLC成人患者，以及晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌患者，或者晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。这也是首款获批用于携带RET基因变异癌症患者的精准疗法。
【关键词】礼来，不限癌种，RET抑制剂
【摘要】 8月28日，新浪医药新闻讯，8月26日，葛兰素史克（GSK）宣布，欧盟委员会（EC）已批准B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法Blenrep（belantamab-mafoodin）作为单一疗法治疗成人多发性骨髓瘤（MM）的有条件上市许可，该适应症要求患者为接受过至少四种先前治疗，且对于蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体中的至少一种不敏感，在最后一次治疗中出现了疾病进展。EC认为，Blenrep是一种“first-in-class”的人源性抗BCMA治疗方案，适用于接受过目前护理标准后疾病仍有进展的患者。此次批准基于关键性的随机、开放标签、双臂2期研究DREAMM-2（推动多发性骨髓瘤治疗方法卓越）的数据，包括13个月的随访数据。该研究入组了196例接受护理标准后发生疾病进展的MM患者，这些患者被随机分为两组，分别接受2.5 mg/kg或3.4 mg/kg Blenrep每三周一次给药（Q3W）方案。研究结果表明，低剂量组和高剂量组患者的总有效率分别为32%和35%；中位缓解期分别为11个月和6.2个月；中位总生存期为14.9个月和14个月；分别达到了58％和66％的良好局部反应甚至更好。
【关键词】GSK，BCMA靶向疗法，Blenrep
【摘要】 8月21日，药明康德讯，诺华公司（Novartis）今天宣布，美国FDA已经批准Kesimpta（ofatumumab，奥法妥木单抗）作为一种皮下注射药物，治疗复发型成人多发性硬化（RMS）患者，包括临床孤立综合征、复发/缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。新闻稿指出，Kesimpta是首个可通过Sensoready自动注射笔让患者在家中每月自我注射一次的B细胞靶向疗法，为患者对疾病的管理提供了便利。MS是中枢神经系统（CNS）的一种慢性疾病，通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS的进展导致身体机能（例如步行）和认知功能（例如记忆）损失的增加。MS有三种主要类型：复发缓解型MS（RRMS），继发进展型MS（SPMS）和原发进展型MS（PPMS）。RMS的特征在于明确定义的复发和缓解过程，即复发，发作或恶化，随后是部分或完全恢复期。在全球范围内，约有230万MS患者，大约85%的MS患者最初被诊断为RMS。
【关键词】诺华，皮下注射，，多发性硬化
【摘要】 8月21日，医药魔方讯，8月19日，西威埃医药（CVI Pharmaceuticals，CVI）宣布其在研药物CVI-LM001的中国II期临床试验完成首例高脂血症患者入组。CVI-LM001是CVI自主研发的1类小分子降血脂创新药。大量研究显示，他汀类药物增加PCSK9基因转录，上调PCSK9表达，从而减弱他汀药物的降脂作用。与他汀类相反，CVI-LM001抑制PCSK9 基因表达，因此CVI-LM001作用机制上与他汀具有协同治疗作用，对他汀治疗不达标和他汀不耐受的患者可达到更好的临床治疗效果。CVI-LM001是全球领先的能通过PCSK9靶点降低LDL-C的小分子口服药，用药方便。CVI-LM001的开发和商业化，将给高血脂患者人群提供新的更好的治疗选择。此次的随机、双盲、多剂量组、安慰剂对照、多中心II期临床研究（NCT04438096）旨在进一步评估CVI-LM001对中国高血脂受试者的安全性和有效性。
【关键词】西威埃医药，PCSK9抑制剂，首例
【摘要】 8月14日，新浪医药新闻讯，8月13日，临床阶段生物制药公司Scholar Rock宣布，美国FDA已授予其SRK-015罕见儿科疾病资格认定（RPDD），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。RPDD旨在促进某些严重和危及生命的罕见儿科疾病的药物和生物制剂的开发，更重要的是，在研药物在获得针对这种罕见儿科疾病的新药批准后，该公司将有资格获得一张优先审查劵。SMA是一种罕见的、通常是致命的遗传性疾病，每10000个婴儿中就有1个会受到影响。这种疾病是由于SMN1基因的缺陷造成的，SMN1基因产生的蛋白质对下运动神经元的生存和功能很重要，支配骨骼肌的下运动神经元退化和丧失导致肌肉萎缩。过去几年，FDA批准了三种针对SMA的药物，分别为罗氏Evrysdi、渤健Spinraza和诺华Zolgensma。这几家公司一直在争夺市场份额，2019年Spinraza的销售额达到21亿美元，Zolgensma在上市之年就创造了3.61亿美元的收入。
【关键词】实验性SMA疗法，，FDA，罕见儿科疾病
【摘要】 8月14日，新浪医药新闻讯，赛默飞世尔日前宣布，收购Qiagen的提议已经失效。此前，赛默飞世尔称与Qiagen达成有条件的收购协议，但两家公司能否达成收购意向，取决于赞成Qiagen出售的股份是否超过66.67%（三分之二）。两家公司曾预期，此次交易有望能够扩展双方在专业诊断领域的产品组合，若顺利合并，可以加速开发特异性更高、更快速、更全面的检测手段。8月10日24:00（法兰克福当地时间）/18:00（纽约当地时间）关于赞成Qiagen出售的股份数据计算截止，根据结算代理人德意志银行以及美国股票过户及信托公司提供的最终结果，仅47.02%的股份赞同Qiagen以当前价位出售。由于达成收购的最低接受门槛条件未得到满足，两家公司的收购协议已按照相应的条款宣布失效。究其原因，在于新冠肺炎在全球性大流行期间，Qiagen新冠肺炎诊断试剂和分子测试产品的需求大增，销售额增长了近20%。该公司目前的股价已经超过了赛默飞世尔最初的收购报价。为此，赛默飞世尔中途宣布追加10亿美元的收购价格，但这未能满足Qiagen投资者的期待。在上周，赛默飞世尔又宣布125亿美元的收购价格是“最佳和最终报价”，Qiagen依旧不为所动。目前，赛默飞世尔只能终止与Qiagen的收购协议，Qiagen将根据收购协议的条款向前者支付9,500万美元现金补偿。
【关键词】赛默飞世尔，收购，计划告吹
【摘要】 8月7日，药明康德讯，8月5日，黑石集团（Blackstone）宣布已达成协议，将以47亿美元的价格收购Ancestry。这家总部位于纽约的跨国投资公司将从当前的投资者包括Silver Lake、Spectrum Equity、Permira等手中收购Ancestry。Ancestry目前在30多个国家和地区开展业务，拥有300万用户，年收入约10亿美元。Ancestry建立了市场领先的消费者基因组学业务，该服务最初专注于族谱和家谱溯源的检测技术，最近又扩展到了健康领域。迄今为止，该公司已对1800万人进行了基因分型。其主打祖源基因检测产品Ancestry DNA可通过分析个体基因片段，来寻找与其拥有相似片段的群体，推测其祖先来自何方。除了祖源基因检测，Ancestry还于2019年推出了健康相关的基因检测产品Ancestry Healthy，用户可以添加健康信息到族谱来跟踪影响每一个家庭成员的慢性病和生活方式。最近，Ancestry推出了基于全外显子测序的Ancestry Healthy Plus产品，为用户提供有关某些常见遗传健康状况的基因信息。
【关键词】黑石，基因检测，Ancestry
【摘要】 8月7日，新浪医药新闻讯，阿斯利康今日宣布与康泰生物签署中国内地市场独家授权合作框架协议，通过技术转让积极推进阿斯利康与牛津大学合作的腺病毒载体新冠疫苗AZD1222在中国内地市场的研发、生产、供应和商业化。未来，双方还将继续探索该疫苗在其他地区和市场的合作可能性。此举将有望把世界领先的疫苗技术全球同步带到中国，尽早惠及中国人民。这也是阿斯利康积极承担企业社会责任，坚守“在中国、为中国”长期承诺的有力行动。根据合作框架协议条款约定，康泰生物作为技术受让方将确保在2020年底前达到至少1亿剂新冠疫苗AZD1222的年产能，并在2021年底前将该疫苗设计产能扩大至年产至少2亿剂，以满足中国市场的需求。
【关键词】阿斯利康，康泰生物，新冠疫苗
