【摘要】 5月10日，新浪医药新闻讯，中国国家药监局药品审评中心最新公示，诺和诺德治疗用生物制品1类新药Mim8已获得临床试验默示许可，拟开发适应症为：伴或不伴FVIII抑制物的血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）儿童患者（＜12岁）的常规预防治疗，以预防出血或降低出血发生的频率。据悉，Mim8是诺和诺德研发的一款针对FIXa和FX的下一代双特异性抗体，是用于有/无抑制物血友病A患者的皮下注射预防治疗药物，目前处于1/2期临床研究阶段。根据诺和诺德公开资料，作为FVIIIa模拟物（mimetic），Mim8能够在活性磷脂表面促进FIXa与FX的结合，并增强FIXa的蛋白水解活性（活化FX的能力），即模拟体内 FVIIIa的功能。
【关键词】诺和诺德，皮下注射，血友病
【摘要】 5月10日，新浪医药新闻讯，日前，葛兰素史克和Vir宣布，欧洲药品管理局（EMA）已开始对早期治疗COVID-19药物sotrovimab进行滚动审查。新冠肺炎疗法sotrovimab，先前称为VIR-7831，这是一种研究性的双效SARS-CoV-2单克隆抗体，可用于治疗不需要补充氧气并且有发展为严重COVID-19潜在风险的成人和青少年患者（12岁及以上且体重至少40公斤）。该新冠肺炎抗体疗法开始启动实时审查，也意味着该药物未来有可能获得欧盟批准。EMA人类用药产品委员会（CHMP）正在对sotrovimab的相关数据进行审查。EMA做出启动滚动评审的决定，主要是基于对3期COMET-ICE试验的有效性和安全性数据的中期分析结果。
【关键词】EMA，新冠肺炎药物，Sotrovimab
【摘要】 4月30日，新浪医药新闻讯，4月30日，武田中国宣布，旗下维葡瑞（注射用维拉苷酶α）经中国国家药品监督管理局批准，适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT）。维葡瑞（注射用维拉苷酶α）是在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶，具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列，在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状。酶替代疗法（ERT）被国内外权威指南/共识推荐为1型戈谢病患者治疗的标准方法，通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，改善患者的临床症状体征、维持正常的生长发育。
【关键词】基因活化，骨骼疾病，获批
【摘要】 4月30日，新浪医药新闻讯，日前，诺华在2021年第一季度财报中悄然透露，3期临床试验Paradise-MI显示，Entresto错过了降低急性心肌梗死后心血管死亡和心力衰竭风险的主要终点。在这项研究中，试验结果的数据一致支持Entresto与标准治疗雷米普利相比有更优的趋势，Entresto没有达到其目标。诺华在2016年启动了Paradise-MI临床研究，以观察Entresto是否能在减少心脏病发作患者的心血管死亡和心力衰竭方面超过广泛使用的ACE抑制剂雷米普利。这项研究入组5669名受试者，分别研究了200mg剂量Entresto和5mg剂量雷米普利。除了接受标准的心脏病发作后治疗外，这两种药物均每天服用两次。虽然研究结果不理想，但是在销售方面，Entresto在第一季度销售额增长了39%，达到7.89亿美元，帮助诺华抵消了仿制药业务竞争带来的销售下降的麻烦。
【关键词】诺华，心脏病药，三期临床
【摘要】 4月23日，医药魔方讯，4月22日，CDE官网显示，罗氏递交的曲妥珠单抗皮下注射液上市申请正式获得NMPA受理。曲妥珠单抗皮下注射液是罗氏抗Her2单抗曲妥珠单抗和Halozyme公司基于 Enhanze技术平台开发的重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20，一种醣苷内切酶）组成的复方制剂，通过皮下注射使用。该产品已于2019年2月获FDA批准上市，用于治疗Her2阳性早期乳腺癌，商品名为Herceptin Hylecta。Herceptin Hylecta的优点是，制剂中的透明质酸酶能够暂时降低细胞间质的粘性，促进曲妥珠单抗的快速扩散和吸收，从而使之成为一款即用型制剂，可在2-5分钟内完成给药，而静脉输注剂型曲妥珠单抗则需要30-90分钟。rHuPH20在局部起效，组织半衰期小于15分钟，局部组织内的透明质酸在几天内能够重建其正常密度，因此，rHuPH20对皮下组织结构的影响都是暂时的。
【关键词】罗氏，曲妥珠单抗，皮下注射液
【摘要】 4月23日，药明康德讯，4月23日，美国FDA宣布，加速批准由葛兰素史克（GSK）公司开发的抗PD-1抗体Jemperli（dostarlimab）上市，治疗复发或晚期子宫内膜癌患者。这些患者在接受含铂化疗后疾病进展，而且携带称为错配修复缺陷（dMMR）的DNA修复异常特征。子宫内膜癌是是全球女性第六大常见癌症。大约75%的子宫内膜癌在早期被诊断出来，通常可以通过手术治愈。然而，晚期和复发性子宫内膜癌女性患者接受一线含铂化疗后的治疗选择有限。大约25%～30%的晚期子宫内膜癌患者具有dMMR特征。Jemperli是一款人源化抗PD-1单克隆抗体。它以高亲和力与PD-1受体结合，从而阻断它与PD-L1和PD-L2配体的结合。解除PD-1受体介导的对T细胞的免疫抑制，帮助人体免疫系统对抗癌症。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格，治疗dMMR子宫内膜癌患者。
【关键词】葛兰素史克，PD-1抗体，子宫内膜癌
【摘要】 4月16日，新浪医药新闻讯，4月15日，中国国家药品监督管理局药品审评中心网站信息显示，辉瑞（Pfizer）第三代ALK抑制剂lorlatinib上市申请获受理。据悉，该药此前已在中国香港获批上市，用于治疗既往ALK抑制剂治疗进展后的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Lorlatinib是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它在携带ALK重排的临床前肺癌模型中显示出高度活性。lorlatinib专门开发用于抑制对其他ALK抑制剂耐药的ALK基因突变，并可穿过血脑屏障，治疗脑转移瘤。2018年11月，美国FDA加速批准该药用于治疗ALK阳性转移性NSCLC患者，这些患者在接受克唑替尼（crizotinib）或者至少一种其它ALK抑制剂治疗后疾病继续恶化，或者接受阿来替尼（alectinib）或塞瑞替尼（ceritinib）作为第一种ALK抑制剂疗法后疾病继续恶化；3月5日，美国FDA批准lorlatinib扩展适应症，用于一线治疗ALK阳性NSCLC患者。
【关键词】辉瑞，第三代，ALK抑制剂
【摘要】 4月16日，新浪医药新闻讯，4月15日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，渤健公司（Biogen）的重要产品——富马酸二甲酯正式在中国获批。据悉，富马酸二甲酯最早于2013年获美国FDA批准上市，用于治疗多发性硬化（MS）。多发性硬化（MS）是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经无法正常传导电信号，影响大脑和身体其它部分的交流。最终，神经本身也会发生退化。复发类型的多发性硬化症是最常见的多发性硬化类型，表现为疾病周期性的复发和缓解。
【关键词】渤健，多发性硬化新药，富马酸二甲酯
【摘要】 4月9日，新浪医药新闻讯，近日，美国FDA批准了礼来靶向抗癌药Erbitux（cetuximab，西妥昔单抗）一种新的剂量方案：500mg/m2作为120分钟静脉输液、每2周一次（Q2W），用于治疗K-Ras野生型、EGFR表达阳性的转移性结直肠癌（mCRC）和头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）。该批准较FDA之前设定的目标日期提前了大约5个月时间。在Erbitux作为单药疗法或联合化疗用药时，除了先前已批准的每周一次剂量方案外，此次最新批准，将为临床医生和患者提供一种每2周一次剂量方案的选项。Erbitux是全球首个靶向EGFR的单抗，截至目前，已在全球100多个国家批准上市。Erbitux由ImClone研制，礼来于2008年出资65亿美元将其收购。
【关键词】礼来，Erbitux，美国FDA
【摘要】 4月9日，新浪医药新闻讯，4月8日，据外媒报道，细胞分析公司Celcuity宣布与辉瑞公司达成全球许可协议，辉瑞将gedatolisib（一种1b期pan-PI3K/mTOR抑制剂）专有权授予给Celcuity。Gedatolisib正在临床开发中，用于治疗ER+/HER2-阴性的晚期或转移性乳腺癌患者。根据许可协议条款，辉瑞向Celcuity提供了全球许可，以开发和商业化gedatolisib。Celcuity支付了500万美元的现金和500万美元的Celcuity普通股作为预付款。辉瑞将获得3.3亿美元的开发和销售里程碑式付款，以及潜在销售的分层特许权使用费。该协议的其他财务条款没有披露。Celcuity首席医学官医学博士ArtDeCillis说：“鉴于截止2021年1月11日数据截止的报告数据，我们打算在2022年上半年，根据FDA的反馈启动对ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者应用gedatolisib联合palbociclib和内分泌治疗的2/3期临床试验。
【关键词】辉瑞，Celcuity，乳腺癌
【摘要】 4月2日，药明康德讯，日前，Bluestar Genomics宣布，美国FDA授予其无创胰腺癌早筛检测突破性医疗器械认定，用于在新发作的糖尿病患者中筛查胰腺癌。胰腺癌因为难以治疗，致命性高而被称为“癌症之王”，而它难以治疗的原因之一是早期胰腺癌的症状轻微，大多数患者在确诊时已经处于晚期。研究数据显示，在美国确诊的6万名胰腺癌患者中，接近25%的患者在确诊胰腺癌之前患有新发作的糖尿病。然而，目前胰腺癌没有推荐的早筛检测。
【关键词】Bluestar，Genomics，早筛检测，FD
【摘要】 4月2日，新浪医药新闻讯，随着GSK继续计划分拆与辉瑞合作的消费保健部门，该公司需要新的现金储备以实现这一目标。4月1日，GSK将其Exelixis药物Cabometyx和Cometriq的专利权出售给了Royalty Pharma，获得了3.42亿美元的预付款, 并根据监管机构在新适应症中的批准，有机会再获得5,000万美元的里程碑付款。GSK希望筹集超过22亿美元的现金来为拆分提供资金。GSK发言人证实：“2020年2月，我们宣布了准备将GSK分拆为两家伟大的新公司的计划，这将主要由资产处置提供资金。从我们的角度来看，这是一笔明智的交易，为我们不再参与任何商业化或开发的资产提供了大量现金。GSK的分拆仍将按计划在2022年进行。”
【关键词】葛兰素史克，出售，抗癌药
【摘要】 3月26日，药明康德讯，近日，《柳叶刀-肿瘤学》发表了一项奥拉帕利（olaparib）作为BRCA1/2突变铂敏感型复发性卵巢癌患者维持治疗的双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验（SOLO2/ENGOT-Ov21）的最终分析结果。该最终分析目的是研究奥拉帕利对这类患者总体生存的影响。结果证明了奥拉帕利对于BRCA1/2突变铂敏感型复发性卵巢癌患者而言，能够带来前所未有的总生存期（OS）改善——中位OS延长12.9个月。奥拉帕利是阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）联合开发的一款“first-in-class”的PARP抑制剂。此前，它已经获得美国FDA批准，治疗携带种系BRCA突变的晚期卵巢癌、乳腺癌、胰腺癌等多种癌症类型。同时，它还是首个在中国获批上市的卵巢癌靶向新药。
【关键词】奥拉帕利，卵巢癌，结果发布
【摘要】 3月26日，Insight数据库讯，3月25日，NMPA官网显示，武田醋酸艾替班特注射液的上市申请（受理号：JXHS2000083）办理状态变更为在审批，将在近日获批。该药曾被CDE纳入临床急需境外新药名单，根据此前优先审评的公示，其适应症为成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。艾替班特（Icatibant）由武田旗下夏尔制药（Shire）研发，是一款高选择性缓激肽B2受体拮抗剂，通过抑制与遗传性血管水肿的栓塞局部肿胀、炎症、疼痛症状有关的缓激肽的影响，从而治疗急性遗传性血管水肿的栓塞局部肿胀。在全球范围内，该药最早于2008年7月11日在欧盟获批上市，并于2011年获FDA批准上市，成为FDA批准的第3个遗传性血管水肿治疗药物。而在国内，武田直至2020年6月11日才递交该药上市申请。目前，根据Insight数据库，国内另有3家仿制药已经报上市，分别来自成都圣诺、恒瑞和豪森。
【关键词】武田，醋酸艾替班特注射液，获批
【摘要】 3月19日，新浪医药新闻讯，3月17日，默沙东宣布，欧盟委员会已批准抗PD-1疗法Keytruda（pembrolizumab）标签扩展，作为单药疗法，用于治疗3岁及以上、自体干细胞移植（ASCT）失败、或在不适合ASCT的情况下至少接受过2种疗法的复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤（cHL）成人和儿童患者。这代表着欧盟对Keytruda的第一项儿科批准。在欧盟，每年新确诊霍奇金淋巴瘤（HL）接近2万例、死亡4000例。cHL约占HL的90%。此次批准，将为在早期治疗后病情进展或移植后复发的cHL成人和儿童患者提供一种新的治疗选择。目前，默沙东正通过广泛的临床项目继续研究Keytruda在血液系统恶性肿瘤中的应用，包括在cHL和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤中的多个注册试验，以及在15种类型肿瘤中超过60项由研究者发起的研究。除Keytruda外，默沙东也正在评估多个临床资产用于治疗血液系统恶性肿瘤患者，包括一款布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂MK-1026（称为ARQ 531）和一款靶向ROR1的抗体偶联药物MK-2140（前称VLS-101）。
【关键词】默沙东，Keytruda，儿科适应症
【摘要】 3月19日，新浪医药新闻讯，3月17日，辉瑞表示，已决定停止在中国生产生物类似药，并将位于杭州的生物药生产基地出售给无锡药明生物。辉瑞于2016年在中国杭州投资3.5亿美元建立了该生物类似药生产基地，这是其第三家全球生物技术中心。辉瑞公司发言人表示，该中心原计划在中国生产三种生物类似药：罗氏Avastin和Herceptin以及艾伯维Humira的生物类似药。根据双方签署的协议，辉瑞杭州工厂和基地内的辉瑞员工将被药明生物一并接收。辉瑞及药明生物均未透露交易金额，也未透露交易完成后将生产的药品。相关交易将在今年上半年完成。 此外，药明生物同时也在生产阿斯利康疫苗的原料，供应给巴西。至于这座生产基地是否会用于阿斯利康疫苗原料的生产，目前该公司尚未回应。
【关键词】辉瑞，生物类似药，药明生物
【摘要】 3月12日，生物谷讯，诺华（Novartis）近日宣布，根据新的细胞、组织和基因治疗产品（CTGTP）监管框架，新加坡健康科学管理局（HSA）已批准Kymriah（tisagenlecleucel），作为新加坡首个商业化的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。Kymriah是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法，被批准用于治疗2种致命的癌症，这2种癌症的治疗方案有限且预后历来较差，此次批准解决了这些患者对新疗法的迫切需求。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。
【关键词】诺华，Kymriah，细胞恶性肿瘤
【摘要】 3月12日，新浪医药新闻讯，3月11日，据外媒报道，英国药品和保健品管理局授予礼来公司的Retsevmo有条件上市许可，用于治疗RET融合阳性的晚期肺癌和甲状腺癌。特别是，该授权包括Restevmo（Selpercatinib）作为晚期RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者唯一的治疗方案，这些患者在接受免疫治疗和/或铂类化疗之前需要进行系统性治疗。它还包括在接受Sorafenib/Lenvatinib治疗后需要系统性治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌的成人，以及治疗后需要系统性治疗的12岁及以上晚期RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）的成人和青少年。英国药品和保健品管理局的批准是基于LIBRETTO-00 I/II期试验的结果，这是一项针对700多名RET驱动型癌症患者的单臂研究。初步分析包括105名先前接受过非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的患者，其中64%的患者对治疗有效，平均有效期为17.5个月。在先前治疗的RET突变型MTC患者中，55例患者的初步分析有69.1%的应答率。
【关键词】礼来，RET抑制剂，肺癌
【摘要】 3月5日，医药魔方讯，3月4日，安进宣布与FivePrime Therapeutics 达成最终协议，将以38美元/股的价格全现金收购后者股票，对应股权总金额大约19亿美元。安进通过此次收购补强了自己的肿瘤创新药管线，包括获得了first in class的FGFR2b单抗bemarituzumab，该药针对晚期胃癌或胃食管衔接部癌的临床开发已处于III期阶段。该交易预计在2021第二季度末完成。2017年12月，再鼎曾与Five Prime Therapeutics 达成协议，获得了bemarituzumab的大中华区权益，为此支付500万美元首付款，后续还需支付总计3900万美元里程金。再鼎负责bemarituzumab在中国的临床试验开发，如果最终在大中华区实现商业销售，将向安进支付基于净销售额15%～25%的特许权使用费。
【关键词】安进，收购，FivePrime
【摘要】 3月5日，生物谷讯，日前，一篇刊登在国际杂志Journal of the American College of Cardiology上的研究报告中，来自奥尔胡斯大学等机构的科学家们通过研究揭示了高血压诱发动脉损伤和动脉粥样硬化的分子机制；相关研究结果或能促进新型疗法的开发。高血压是一种影响近三分之一成年人机体健康的流行性疾病，其也是全球人群发病率和死亡率的主要原因，这种疾病通常没有任何症状，但随着时间推移，其可能会损伤机体动脉，导致动脉粥样硬化发生，并可能会诱发中风和心脏病发作。尽管高血压存在较为广泛的流行率及其潜在的严重后果，但科学家们对于高血压如何诱发动脉粥样硬化知之甚少；这项研究中，研究人员就识别出了高血压诱发动脉粥样硬化的关键过程，这项研究是在猪体内进行的，因为猪和人类机体的心血管系统存在一定的相似性。研究者表示，高血压会通过直接的机械压力给动脉壁施加有害的影响，这并不涉及血液中所携带的激素，然而动脉受损是由高血压引起的还是通过激素作用引起的，这个问题已经在科学界讨论了几十年了。揭示高血压诱导的动脉粥样硬化背后的分子机制有着非常重要的应用意义。
【关键词】JACC，高血压，诱发动脉粥样硬化
