【摘要】 3月12日，生物谷讯，诺华（Novartis）近日宣布，根据新的细胞、组织和基因治疗产品（CTGTP）监管框架，新加坡健康科学管理局（HSA）已批准Kymriah（tisagenlecleucel），作为新加坡首个商业化的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。Kymriah是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法，被批准用于治疗2种致命的癌症，这2种癌症的治疗方案有限且预后历来较差，此次批准解决了这些患者对新疗法的迫切需求。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。
【关键词】诺华，Kymriah，细胞恶性肿瘤
【摘要】 3月12日，新浪医药新闻讯，3月11日，据外媒报道，英国药品和保健品管理局授予礼来公司的Retsevmo有条件上市许可，用于治疗RET融合阳性的晚期肺癌和甲状腺癌。特别是，该授权包括Restevmo（Selpercatinib）作为晚期RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者唯一的治疗方案，这些患者在接受免疫治疗和/或铂类化疗之前需要进行系统性治疗。它还包括在接受Sorafenib/Lenvatinib治疗后需要系统性治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌的成人，以及治疗后需要系统性治疗的12岁及以上晚期RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）的成人和青少年。英国药品和保健品管理局的批准是基于LIBRETTO-00 I/II期试验的结果，这是一项针对700多名RET驱动型癌症患者的单臂研究。初步分析包括105名先前接受过非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的患者，其中64%的患者对治疗有效，平均有效期为17.5个月。在先前治疗的RET突变型MTC患者中，55例患者的初步分析有69.1%的应答率。
【关键词】礼来，RET抑制剂，肺癌
【摘要】 3月5日，医药魔方讯，3月4日，安进宣布与FivePrime Therapeutics 达成最终协议，将以38美元/股的价格全现金收购后者股票，对应股权总金额大约19亿美元。安进通过此次收购补强了自己的肿瘤创新药管线，包括获得了first in class的FGFR2b单抗bemarituzumab，该药针对晚期胃癌或胃食管衔接部癌的临床开发已处于III期阶段。该交易预计在2021第二季度末完成。2017年12月，再鼎曾与Five Prime Therapeutics 达成协议，获得了bemarituzumab的大中华区权益，为此支付500万美元首付款，后续还需支付总计3900万美元里程金。再鼎负责bemarituzumab在中国的临床试验开发，如果最终在大中华区实现商业销售，将向安进支付基于净销售额15%～25%的特许权使用费。
【关键词】安进，收购，FivePrime
【摘要】 3月5日，生物谷讯，日前，一篇刊登在国际杂志Journal of the American College of Cardiology上的研究报告中，来自奥尔胡斯大学等机构的科学家们通过研究揭示了高血压诱发动脉损伤和动脉粥样硬化的分子机制；相关研究结果或能促进新型疗法的开发。高血压是一种影响近三分之一成年人机体健康的流行性疾病，其也是全球人群发病率和死亡率的主要原因，这种疾病通常没有任何症状，但随着时间推移，其可能会损伤机体动脉，导致动脉粥样硬化发生，并可能会诱发中风和心脏病发作。尽管高血压存在较为广泛的流行率及其潜在的严重后果，但科学家们对于高血压如何诱发动脉粥样硬化知之甚少；这项研究中，研究人员就识别出了高血压诱发动脉粥样硬化的关键过程，这项研究是在猪体内进行的，因为猪和人类机体的心血管系统存在一定的相似性。研究者表示，高血压会通过直接的机械压力给动脉壁施加有害的影响，这并不涉及血液中所携带的激素，然而动脉受损是由高血压引起的还是通过激素作用引起的，这个问题已经在科学界讨论了几十年了。揭示高血压诱导的动脉粥样硬化背后的分子机制有着非常重要的应用意义。
【关键词】JACC，高血压，诱发动脉粥样硬化
【摘要】 2月26日，美通社讯，2月26日，INOVIO宣布，在加纳进行的INO-4500（其拉沙热DNA疫苗候选品）1B期临床试验完成了首位受试者给药。1B期临床试验（LSV-002）正在加纳阿克拉的野口纪念医学研究所进行，这是在拉沙热流行的西非地区进行的首次拉沙热疫苗临床试验。INO-4500也是第一种进行人体试验的拉沙热候选疫苗。INOVIO正在利用流行病防范创新联盟（CEPI）的全额资助推进INO-4500。CEPI是一个全球合作伙伴组织，利用公共、私人、慈善和民间社团组织的资金支持新发传染病疫苗的研发项目。INOVIO此前在2018年从CEPI获得了5600万美元的拨款，并正在利用这笔拨款研发拉沙热和中东呼吸综合征（MERS）的候选疫苗。INOVIO和CEPI致力于在2期测试后尽快提供疫苗作为储备物资供紧急使用。
【关键词】INOVIO，拉沙热疫苗，急性出血性病毒性疾病
【摘要】 2月26日，新浪医药新闻讯，2月24日，艾伯维宣布，美国FDA批准Humira（阿达木单抗，商品名修美乐）用于治疗5岁及以上儿童中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。艾伯维介绍，此次批准是基于关键的3期临床研究ENVISION I的结果。该研究表明，Humira在第8周达到了部分Mayo评分（PMS）临床缓解的共同主要终点，在第8周有反应的患者中，在一年（52周）达到了完全Mayo评分（FMS）临床缓解的共同主要终点。临床缓解被定义为PMS或FMS小于或等于2，且个体得分不大于1。ENVISION I是一项随机、双盲、多中心3期研究，旨在评估Humira在中重度UC患儿（年龄4-17岁）中的疗效、安全性和药代动力学（定义为FMS为6-12，内窥镜检查得分为2-3分，经中央阅读内窥镜检查证实），皮下注射。
【关键词】艾伯维，修美乐，儿童患者
【摘要】 2月20日，生物谷讯，日本药企协和麒麟（Kyowa Kirin）近日宣布，评估抗体药物KHK4083治疗中度至重度特应性皮炎（AD）成人患者的2期研究达到了主要终点。KHK4083是一种潜在同类首款（first-in-class）抗OX40全人单克隆抗体，目前正开发用于治疗自身免疫性疾病，包括特应性皮炎（AD）。KHK4083由协和麒麟发现，采用该公司获得专利的POTELLIGENT?去岩藻糖基化（defucosylation）技术生产，以增强其抗体依赖性细胞毒性（ADCC）活性。ADCC和OX40拮抗剂的联合作用可能抑制炎症反应，而炎症反应是导致特应性皮炎的原因。OX40是一种共刺激分子，是肿瘤坏死因子受体（TNFR）超家族成员，在维持T细胞增殖及存活、记忆性T细胞形成方面发挥重要作用。OX40在被抗原激活的效应T细胞（CD4阳性）表面表达。据报道，表达OX40的效应T细胞存在于特应性皮炎的皮损中。
【关键词】协和麒麟，靶向单抗，临床
【摘要】 2月20日，新浪医药新闻讯，强生（JNJ）近日宣布，旗下杨森-Cilag国际公司已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份有条件营销授权申请（MAA），寻求批准其单剂量Jassen COVID-19疫苗。此次MAA基于3期ENSEMBLE临床试验的顶线疗效和安全性数据。一旦获得有条件营销授权，强生必须在规定的时间内履行特定的义务，包括提供额外的数据。Jassen COVID-19疫苗与标准疫苗分销渠道兼容。如果获得批准，Jassen COVID-19疫苗预计在-20°C（-4°F）的温度下保持稳定2年，其中至少三个月可以在2-8°C（36°F–46°F）的温度下。该公司将使用目前用于运输其他创新药物的冷链技术运送疫苗。在获得监管机构批准的情况下，强生致力于以非营利的方式提供一种负担得起的COVID-19疫苗，用于紧急大流行。
【关键词】强生，单剂量，新冠疫苗
【摘要】 2月5日，医药魔方讯，2月4日，阿斯利康宣布安达唐?（通用名：达格列净）在中国正式获批，用于成人射血分数降低型心衰患者的治疗（HFrEF，NYHA II-IV级），可降低心血管死亡和因心衰住院（hHF）风险。慢性心力衰竭是一种致命性疾病，可导致心脏泵血功能下降，难以满足身体需要。其中至少有一半的患者是射血分数降低型心力衰竭（HFrEF），通常表现为左心室心肌无法充分收缩进而使得循环及外周组织的血液供应减少。此次达格列净在中国获批心衰适应症是基于《新英格兰医学杂志》上发表的具有里程碑意义的DAPA-HF III期临床试验的积极结果。2020年5月，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）将DAPA-HF研究纳入优先审评。
【关键词】阿斯利康，达格列净，心血管
【摘要】 2月5日，新浪医药新闻讯，2019年第四季度，诺和诺德推出了全球首款也是唯一一款口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂Rybelsus（semaglutide，司美格鲁肽），这是一种治疗2型糖尿病的药物，具有重磅销售潜力。但该公司同时也看到了其口服给药平台的潜在新用途，并正在加强其制造网络，以支持其向这一方向进军。2月3日，诺和诺德表示，预计2021年将投入约80亿丹麦克朗（约合13亿美元）用于资本项目，以增加活性药物成分（API）的产能。该公司首席财务官Karsten Munk Knudsen在与分析师举行的电话会议上表示，这一支出将有助于推进其口服给药工作。
【关键词】诺和诺德，原料药，新型口服药
【摘要】 1月28日，生物谷讯，Agios制药公司凭借在细胞代谢科学领域的领先地位，专注于发现和开发用于治疗癌症及罕见基因疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估mitapivat治疗接受常规输血的丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者的全球性、开放标签3期ACTIVATE-T试验的数据显示：输血负担显示出统计学上显著和临床意义的降低。mitapivat是一款在研的首创（first-in-class）、口服、小分子变构激活剂，针对野生型和各种突变PKR酶均具有活性。丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种使人衰弱的罕见、终身溶血性贫血，无论患者的输血状况如何，其特征都是严重并发症。mitapivat有潜力成为治疗PKD的第一款疾病修正疗法。
【关键词】丙酮酸激酶缺乏症，临床，激活剂
【摘要】 1月28日，新浪医药新闻讯，1月27日，辉瑞宣布了类风湿关节炎（RA）药物XELJANZ?（tofacitinib，托法替尼）最近完成的上市后安全性研究ORAL Surveillance（A3921133；NCT02092467）的共同主要终点结果，分析显示，预先指定的非劣效性标准没有得到满足。辉瑞介绍，ORAL Surveillance研究的主要目的是评估两种剂量（5毫克和10毫克，每天两次）的托法替尼与TNF抑制剂（TNFi）相比，用于治疗50岁或以上、至少有一个额外心血管（CV）危险因素的类风湿关节炎（RA）患者的安全性。该研究的共同主要终点是在主要心血管不良事件（MACE）和恶性肿瘤（不包括非黑色素瘤皮肤癌 [NMSC]）方面，与TNFi相比，托法替尼具有非劣效性。结果显示，在对托法替尼联合剂量与TNFi进行初步比较后发现，不符合预先规定的非劣效性标准，研究未达到共同主要终点。根据预先指定的二级比较，两种剂量的托法替尼治疗组在主要终点方面没有差异。
【关键词】辉瑞，XELJANZ，安全性研究
【摘要】 1月22日，生物谷讯，耶鲁大学的一项新研究表明，通过攻击和破坏中枢神经系统而引起多发性硬化症（MS）的异常免疫系统反应可能是由脂肪组织中缺乏特定脂肪酸引起的。该发现表明饮食结构的改变可能有助于治疗某些自身免疫性疾病的患者。该研究于1月19日发表在《Journal of Clinical Investigation.》杂志上。MS患者的脂肪组织缺乏正常水平的油酸，油酸是一种高含量的单不饱和脂肪酸，例如，食用油，肉（牛肉，鸡肉和猪肉），奶酪，坚果，葵花籽，鸡蛋，牛奶，橄榄和鳄梨。耶鲁大学的研究小组发现，这种油酸的缺乏导致激活T细胞的新陈代谢传感器的丧失，后者可以介导免疫系统对传染病的反应。如果没有这些调节性T细胞的抑制作用，免疫系统就会攻击健康的中枢神经系统细胞，并导致视力丧失，疼痛，缺乏协调能力以及MS的其他虚弱症状。他们发现，当研究人员在实验室实验中将油酸引入MS患者的脂肪组织中时，调节性T细胞的水平增加了。
【关键词】JCI，饱和脂肪酸，多发性硬化
【摘要】 1月22日，医药观澜讯，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，礼来（Eli Lilly and Company）公司已在中国提交了VEGFR-2单抗创新药ramucirumab的上市申请，并于今日（1月21日）获受理。根据礼来早前发布的新闻稿，推测该药本次申请的适应症为晚期胃癌二线治疗。Ramucirumab是一款全人源IgG1单克隆抗体，可与VEGFR-2（血管内皮生长因子受体2）特异性结合。该药不仅可以高效阻断VEGF-A与VEGFR-2的结合，还能够抑制VEGF-C及VEGF-D与VEGFR-2的结合。
【关键词】礼来，VEGFR-2单抗，胃癌
【摘要】 1月15日，药明康德讯，1月15日，辉瑞公司（Pfizer）宣布，美国FDA批准Xalkori（crizotinib）扩展适应症，用于治疗ALK阳性的系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）儿童和青少年患者。这些患者属于复发/难治性患者。新闻稿指出，这是治疗ALCL患者的首个生物标志物驱动的精准治疗手段。ALCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），约占年轻人NHL病例的30%。年轻人中约90%的ALCL病例为ALK阳性。尽管大多数ALK阳性ALCL患者对化疗反应良好并获得长期缓解，但许多患者将不幸复发或需要替代治疗方法。Xalkori是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），已经在多个国家和地区获批治疗ALK阳性和ROS1阳性非小细胞肺癌。它在2018年获得美国FDA的突破性疗法认定，治疗ALK阳性ALCL儿童和青少年患者。
【关键词】辉瑞，ALK抑制剂，适应症
【摘要】 1月15日，生物谷讯，日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理mirabegron（米拉贝隆）口服混悬剂的新药申请（NDA）以及Myrbetriq（mirabegron，米拉贝隆，片剂）的补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查，用于年龄≥3岁儿科患者，治疗神经源性逼尿肌过度活动症（NDO）。FDA已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年3月28日。Myrbetriq片剂最初于2012年在美国获得批准，用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频症状的膀胱过度活动症（OAB）成人患者。该药是一种处方药，可单独使用，也可与琥珀酸索非那新（solifenacin succinate）联合用药。神经源性逼尿肌过度活动症（NDO）是一种由神经损伤引起的神经性膀胱功能障碍。患有NDO的儿童可能会出现不自主的膀胱收缩，这会导致尿急、尿频和尿失禁的症状。脊柱裂，一种先天性脊髓缺陷，是儿童NDO的常见原因。
【关键词】安斯泰来，mirabegron，FDA
【摘要】 1月8日，生物谷讯，辉瑞（Pfizer）与OPKO Health公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理somatrogon的生物制品许可申请（BLA），该药是一种长效人生长激素（hGH），每周用药一次，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）儿科患者。FDA已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年10月。儿童GHD是一种严重的罕见疾病，由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小，而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人生长激素（hGH），以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说，每天注射的治疗负担很高，这可能导致依从性差，降低整体治疗效果。
【关键词】辉瑞，儿童生长激素缺乏症，审查
【摘要】 1月8日，新浪医药新闻讯，三年前，百时美施贵宝（BMS）申请PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）用于有限制性的头颈部癌症患者治疗。三年后，英国的药品成本监督机构决定彻底拒绝Opdivo。根据1月7日公布的一份指南草案显示，在审查了新的证据后，英国国家卫生与保健卓越研究所（NICE）发布建议，不推荐nivolumab用于治疗在铂类化疗期间或之后疾病进展的复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）成人患者。但这一建议不影响在此之前在英国国家医疗服务体系（NHS）中开始Opdivo治疗的患者。据报道，目前在癌症药物基金下的患者可以接受这款PD-1抑制剂，该基金允许医生根据具体情况申请保险。但是在本周NICE建议公布后，这一情况将发生变化。这此属于初步建议，已开放征求意见，如果NICE仍不推荐Opdivo，癌症药物基金也将关闭，这意味着在该药物的适应症中将没有任何NHS覆盖。
【关键词】百时美施贵宝，Opdivo，头颈癌
【摘要】 12月31日，药明康德讯，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，诺和诺德（Novo Nordisk）注射用重组人凝血因子Ⅷ在中国的上市申请办理状态已更新为“审批完毕-待制证”，药品批准文号为：国药准字SJ20200030。这意味着这款新药已经在中国获批。根据CDE早前优先审评专栏公示，该产品此次获批适应症为：用于治疗成人和儿童血友病A。从诺和诺德在中国已完成的3期临床试验来看，这款注射用重组人凝血因子Ⅷ英文名为turoctocog alfa（商品名Novoeight）。该公司曾在中国完成一项评估turoctocog alfa在既往接受过治疗的中国血友病A患者中预防和治疗出血事件的有效性和安全性的研究。该研究主要研究者为中国医学科学院血液病医院杨仁池教授，实际在中国入组了68人，试验已于2018年底完成。公开资料显示，诺和诺德已针对既往接受过治疗的重度血友病A成人及儿童患者开展多项turoctocog alfa的3期临床试验，结果证明了它对出血事件的预防及治疗疗效，同时患者体内未产生抑制剂。该产品已于2013年获FDA和欧盟批准，用于血友病A患者的预防性和按需治疗。
【关键词】诺和诺德，注射用重组人凝血因子，血友病
【摘要】 12月31日，医药观澜讯，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，默沙东（MSD）公司开发的艾滋病病毒（HIV）感染治疗药物多拉韦林拉米夫定替诺福韦片的上市申请办理状态已更新为“审批完毕-待制证”，药品批准文号为：国药准字HJ20200066。这意味着这款新药已经在中国获批。根据NMPA药品审评中心（CDE）早前公示，该申请适应症为：适用于治疗HIV-1感染且无NNRTI（非核苷逆转录酶抑制剂）类药物拉米夫定或替诺福韦耐药性的既往或现有证据的成年患者。值得一提的是，此前该三合一HIV新药（英文商品名：Delstrigo）已在美国获批用于治疗未接受过抗病毒疗法的成年HIV-1感染患者。多拉韦林拉米夫定替诺福韦片是由多拉韦林100mg，拉米夫定300mg，以及富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg组合形成的固定剂量复方制剂。其中，拉米夫定（lamivudine）和替诺福韦（tenofovir）均是一种核苷类逆转录酶抑制剂，通过阻断HIV逆转录酶和乙型肝炎病毒聚合酶发挥作用。
【关键词】默沙东，三合一，HIV
