中国行业发展报告

【摘要】　　7月21日，生物谷讯，Myovant Sciences是一家专注于开发创新疗法重新定义女性和男性护理的医疗保健公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ryeqo片剂（relugolix 40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔诺酮0.5mg），该药每日口服一次，用于育龄期女性治疗与子宫肌瘤相关的中重度症状，该药使用持续时间无限制。子宫肌瘤最常见的2种症状是月经过多（HMB）和疼痛。Ryeqo是一款复方片，其活性药物成分中：relugolix是一种促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，可减少卵巢产生的雌激素（和其他激素）水平，缓解子宫肌瘤的一系列症状；雌二醇（一种雌激素）可降低骨质流失的风险；醋酸炔诺酮（一种孕激素）是有子宫的女性在服用雌激素时所必需的。值得一提的是，Ryeqo是欧洲第一个也是唯一一个每日一次的子宫肌瘤长期治疗方案，适应症对使用持续时间没有限制。Ryeqo的批准上市，标志着在扩展子宫肌瘤非侵入性治疗选择方面的一个重大里程碑，其疗效和安全性在3期LIBERTY项目中得到了证实。

【关键词】欧盟，Ryeqo，子宫肌瘤

【摘要】　　7月21日，新浪医药新闻讯，7月21日，武田制药在国际血栓与止血学会（ISTH）2021年大会上公布了一项3期临床试验结果。该试验在血管性血友病（VWD）成人患者中开展，旨在检验重组血管性血友病因子（rVWF，商品名：Veyvondi/Vonvendi）用于预防性治疗的有效性和安全性。结果显示，该试验达到了降低自发性、治疗性出血事件年化出血率（ABR）的主要终点。VWD是最常见的遗传性出血性疾病，由血管性血友病因子（VWF）缺乏或功能障碍引起，VWF是血液中促进正常凝血所需的几种蛋白质之一。由于VWF缺陷或不足，VWD患者的血液不能有效凝结导致出血时间延长。该病的患病程度范围广泛，但是任何VWD患者都可能发生严重出血。

【关键词】武田，重组血管性血友病，主要终点

【摘要】　　7月16日，医药魔方讯，7月15日，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会(CRDAC)投票反对批准珐博进/阿斯利康开发的口服HIF-PH抑制剂罗沙司他（Roxadustat）用于治疗慢性肾病贫血患者的上市申请，其中针对透析CKD贫血患者的投票结果为12:2，针对非透析CKD贫血患者的投票结果为13:1。该委员会的投票是基于一项包括8000多例患者的全球性III期临床项目数据。罗沙司他是一种口服firsit-in-class小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，可通过增加内源性促红细胞生成素的产生、改善铁的吸收和动员以及下调铁调素促进红细胞生成。该成果已被授予2019年诺贝尔生理学或医学奖。罗沙司他有可能改变CKD贫血的治疗方法。

【关键词】FDA，反对，罗沙司他

【摘要】　　7月15日，药明康德讯，2021年7月14日，Alkeus Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已授予其维生素A衍生药物ALK-001突破性疗法认定（BTD），用于治疗眼底黄色斑点症（又名Stargardt病，STGD1）。新闻稿指出，ALK-001是首个获得突破性疗法认定，用于治疗STGD1的在研药物。此外，美国FDA之前已授予ALK-001治疗该病的孤儿药资格。作为一种严重的罕见病，STGD1是一种进行性的遗传性视网膜变性疾病，引起不可逆的视力丧失，导致失明。其症状通常开始于儿童或青少年时期。该病目前尚无获批疗法。ABCA4蛋白负责维生素A的运输和再循环，对视觉功能起到重要作用。而在STGD1患者中，ABCA4基因缺陷引起维生素A蓄积，最终导致形成有毒的维生素A二聚体，这种化合物被认为是导致视力丧失的部分原因。

【关键词】致盲眼科疾病，改良维生素A，突破性疗法

【摘要】　　7月9日，创鉴汇讯，Tioga Medical致力于重新定义结构性心脏瓣膜置换术，日前该公司宣布，初步完成3000万美元Ｂ轮融资。本轮融资由The Capital Partnership（TCP）领投，Cormorant Asset Management、AMED Ventures和Shifamed天使投资者参与投资。该公司表示，本轮资金将用于推进产品开发、支持临床前测试并启动公司新型经导管瓣膜置换术的临床体验。二尖瓣疾病是该公司最初的研发重点，也是最大的结构性心脏瓣膜问题之一，比主动脉瓣狭窄常见四倍，与心力衰竭直接相关。二尖瓣疾病会增加心脏工作负荷，并与发病率和死亡率增加有关。目前的手术方法是侵入性的，且未得到广泛应用，导致许多患者得不到治疗。与最近采用的经导管主动脉瓣置换术（TAVR）类似，临床上非常需要侵入性较小的经导管二尖瓣置换术。Tioga Medical开发的新型经导管瓣膜置换技术是一种微创瓣膜置换手术，通过介入导管技术，将人工心脏瓣膜输送至主动脉瓣位置，从而完成人工瓣膜植入，恢复瓣膜功能。该技术最初称为经导管主动脉瓣植入术（Transcatheter Aortic Valve Implantation，TAVI），因植入的瓣膜在功能上代替了原先病变的瓣膜，所以现在多称为经导管主动脉瓣置换术。

【关键词】二尖瓣置换技术，新锐，融资

【摘要】　　7月9日，医药观澜讯，中国国家药监局网站最新公示，安进公司（Amgen）与百济神州合作开发的注射用卡非佐米（carfilzomib，商品名：Kyprolis）已正式在中国获批。这是一款第二代蛋白酶体抑制剂，百济神州正在为卡非佐米用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者筹备商业化上市。细胞内的蛋白酶体（proteasomes）能够分解受损或不再需要的蛋白，它对细胞的正常功能和生长都有重要的作用。卡非佐米是安进公司开发的第二代蛋白酶体抑制剂，它的作用机制在于，通过阻断蛋白酶体分解蛋白的功能，导致细胞内蛋白的过度积累。在有些细胞中，卡非佐米会导致细胞死亡。由于骨髓瘤细胞中含有大量异常蛋白，因此，卡非佐米引发骨髓瘤细胞死亡的效果尤其明显。

【关键词】安进，百济神州，抗癌新药

【摘要】　　7月2日，新浪医药新闻讯，日前，Jazz制药一款肿瘤药物Rylaze获得美国FDA批准用于治疗对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的1个月及以上儿童患者和已发展为急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）的成人患者，该药物被批准适用于多药化疗方案中的一个组成部分。美国每年约有5700名患者发生ALL，其中约一半是儿童。据估计，有20%的患者对标准的大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏，临床治疗上需要该类患者身体可以耐受的替代品。根据FDA的说法，全球多年来一直缺乏替代疗法，Jazz制药是该机构批准的首款药物，该药物可用于对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶产生超敏反应的患者，这种酶是急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的化疗方案的一个组成部分。Rylaze为这些患者提供了一个有意义的选择。

【关键词】Jazz，肿瘤药物，Rylaze

【摘要】　　7月2日，新浪医药新闻讯，美东时间7月1日，默沙东官网发布新闻表示，自愿撤回FDA此前对Keytruda加速批准的一项适应症，具体为：用于治疗复发性局部晚期或转移性胃或胃食管连接（GEJ）腺癌的患者，其肿瘤表达PD-L1 [联合阳性评分（CPS）≥1]。因为该药后期验证性试验未能显示出临床益处。该决定是在4月29日肿瘤药物咨询委员会对Keytruda作为单一疗法的三线胃癌适应症进行评估后与FDA协商做出的，因为Keytruda未能满足其上市后在一项3期研究中证明总生存期获益的要求。按照与FDA的约定，默沙东在六个月内开始撤回该适应症的加速批准。在三线或进一步治疗中接受Keytruda治疗转移性胃癌的患者会与其医疗保健提供者讨论他们的护理，该决定不影响Keytruda的其他适应症。

【关键词】默沙东，Keytruda，胃癌

【摘要】　　6月25日，新浪医药新闻讯，近日，吉利德公布了评估抗病毒药物Hepcludex（bulevirtide）治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）2b期和3期临床试验的中期结果。3期研究的结果支持了每日一次服用2mg剂量bulevirtide的安全性和有效性。2b期研究结果表明，bulevirtide单独使用或联合聚乙二醇干扰素α-2a治疗24周，HDV-RNA水平显著下降，生化疾病活动改善。该药是一款首创的（first-in-class）病毒进入抑制剂，开发用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）和丁型肝炎病毒（HDV）感染，该药能抑制肝细胞表面的HBV/HDV受体NTCP，并防止再生细胞的感染和病毒在肝内的传播。3期数据将纳入今年晚些时候向美国FDA提交的bulevirtide申请文件中。在美国，bulevirtide之前已被FDA授予突破性药物资格（BTD）和孤儿药资格（ODD）。在欧洲，Hepcludex已获得欧盟委员会（EC）附条件销售授权，并获得欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物资格（PRIME），该药欧洲第一个获批治疗成人慢性HDV感染和代偿性肝病的药物。需要指出的是，在欧盟，EC授予了Hepcludex 2mg附条件销售授权；所有其他剂量和组合都是研究性的。

【关键词】吉利德，首创病毒，抑制剂

【摘要】　　6月25日，新浪医药新闻讯，目前许多新型冠状病毒疫苗面临开发延迟以及安全和供应问题，但来自辉瑞/BioNTech和Moderna的mRNA 疫苗相对不受约束地成为了同类产品的佼佼者。然而6月24日据外媒报道，美国专家得出结论，在罕见的心脏炎症病例和mRNA疫苗之间存在“可能的关联”，这给辉瑞/BioNTech和Moderna的疫苗注射带来了一定的坏影响。FDA表示将迅速采取行动，要求这些公司添加标签警告，注明年轻人和青少年容易受到副作用的影响。尽管美国疾病控制与预防中心(CDC)得出结论称，疫苗的好处明显大于风险，但该裁决可能会迫使那些心存恐惧的人青睐强生和阿斯利康提供的腺病毒疫苗。今年早些时候，由于出现罕见但严重的血栓，这些疫苗也面临着安全问题。经过调查，强生的疫苗现在在美国带有警告。

【关键词】FDA，辉瑞，新冠疫苗

【摘要】　　6月18日，新浪医药新闻讯，日前，Blueprint宣布FDA已批准Ayvakit（avapritinib）用于新的适应症。该药物现已被批准用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症（SM）成年患者，包括侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM以及肥大细胞白血病。在获得FDA的批准后，Ayvakit已成为专门针对该疾病主要驱动因素的精准疗法，晚期SM患者现在可以通过Ayvakit，接受旨在有效并选择性抑制D816V突变KIT的靶向治疗方法。FDA的批准决定是基于I期EXPLORER研究和II期PATHFINDER研究的数据，该研究评估了Ayvakit对晚期SM的治疗。在这项研究中，在接受或未接受先前治疗的患者中，Ayvakit治疗产生了包括完全缓解在内的持久临床反应。在53名可评估的患者中，中位随访时间11.6个月后，Ayvakit实现了28%的完全缓解，另外28%的患者达到了部分缓解。

【关键词】Ayvakyt，FDA，肥大细胞增多症

【摘要】　　6月18日，新浪医药新闻讯，英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）近日发布一份最终评估文件（FAD），推荐礼来抗炎药Taltz（ixekizumab），用于治疗活动性中轴型脊柱关节炎（axSpA）。具体为：接受常规治疗控制不足的axSpA患者，或接受非甾体抗炎药（NSAID）治疗控制不足且存在炎症客观体征的活动性非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）患者。NICE仅推荐在肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂不合适或不能很好地控制病情的情况下使用Taltz。支持这一建议的主要临床证据来自3项安慰剂对照随机临床试验（COAST-V、COAST-W、COAST-X），这些试验入组对象为对NSAID应答不足或不耐受的患者，评估了Taltz治疗放射学和非放射学axSpA的疗效和安全性。

【关键词】礼来，抑制剂，中轴型脊柱关节炎

【摘要】　　6月11日，新浪医药新闻讯，6月10日，根据中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，百时美施贵宝（BMS）的免疫组合疗法获得药品批准文号。2020年12月，该组合疗法拟用于治疗初治的不可切除的非上皮样型恶性胸膜间皮瘤成人患者的上市申请（JXSS2000056/JXSS2000054）获得药品审评中心（CDE）纳入优先审评。此次获得的批准文号关联受理号和该注册受理号一致，意味着纳武利尤单抗与伊匹木单抗的免疫组合疗法用于治疗胸膜间皮瘤正式在中国获批。该组合疗法此前已在CheckMate-743研究中证明了与化疗相比，能够在一线为所有类型的恶性胸膜间皮瘤患者带来显著且持久的总生存获益。根据公开资料，这是16年来首个获批用于间皮瘤的药物疗法。

【关键词】百时美施贵宝，免疫组合疗法，获批

【摘要】　　6月11日，美通社讯，默沙东（默沙东是美国新泽西州肯尼沃斯市默克公司的公司商号）今日宣布，其日服单片复方制剂德思卓?（多拉米替片，多拉韦林100mg/拉米夫定300mg/富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg，DOR/3TC/TDF）、日服单片单药制剂沛卓?（多拉韦林片100mg）正式在中国上市。德思卓?和沛卓?分别于2021年1月及2020年11月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人HIV-1型病毒感染。艾滋病是威胁全球公共卫生的重大挑战之一。目前，艾滋病仍无法治愈，HIV感染者需终身接受抗逆转录病毒治疗(ART)。研究显示，长期接受某些抗逆转录病毒治疗的HIV感染者更容易出现如血脂异常、高血压等合并症，导致急性心肌梗死、中风、冠心病等心血管事件的风险升高，合并心血管疾病已经成为HIV感染者的主要死亡原因之一。

【关键词】默沙东，抗HIV，德思卓

【摘要】　　6月4日，药明康德讯，6月4日，诺华（Novartis）公司公布了其靶向放射配体疗法（radioligand therapy, RLT）177Lu-PSMA-617的最新3期临床试验结果。试验结果显示，177Lu-PSMA-617与最佳标准治疗相比，将PSMA阳性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的死亡风险降低38%。这项研究的详细结果将在今年ASCO年会上以全体大会口头报告的形式汇报。同日，拜耳（Bayer）公司宣布，将收购致力于开发放射配体疗法的Noria Therapeutics和PSMA Therapeutics公司，继续扩展该公司的RLT研发管线。RLT已经有了超过40年的开发历史，近年来，随着技术革新，这一领域正在迎来复兴。

【关键词】诺华，拜耳，抗癌

【摘要】　　6月4日，美通社讯，拜耳于2021年6月3日宣布已于Noria Therapeutics（Noria）和PSMA Therapeutics达成收购协议。通过此次收购，拜耳将获得一项基于锕-225和一种靶向前列腺特异性小分子抗原（PSMA）差异性α放射性核素疗法的专有权。此次收购扩大了拜耳现有的肿瘤靶向α疗法（TAT）产品组合，包括多菲戈?（氯化镭-223）和基于钍-227的在研TATs专有平台。Pre-IND项目专注于男性第二常见肿瘤——前列腺癌。据悉，拜耳的多菲戈?（氯化镭-223）是第一个也是目前唯一获批的TAT，适用于治疗伴症状性骨转移且无已知内脏转移的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者；自上市以来已有超过76000名患者接受了治疗。多菲戈?目前正在前列腺癌及其他疾病的广泛临床开发项目中接受进一步评估。

【关键词】拜耳，收购，前列腺癌

【摘要】　　5月28日，药明康德讯，5月28日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国FDA批准Zeposia（ozanimod）0.92 mg用于治疗成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。新闻稿指出，这是首个获批用于治疗中重度活动性UC患者的口服S1P受体调节剂。这一批准是基于名为True North的关键性3期临床试验结果。与安慰剂相比，Zeposia在诱导治疗期第10周（18.4%比6.0%；p<0.0001）和维持治疗期第52周时（37.0%比18.5%；p<0.0001）显著提高获得临床缓解（clinical remission）的患者比例，达到试验的主要终点。同时，Zeposia达到包括临床应答、内镜改善、内镜-组织学粘膜改善等多项关键性次要终点。溃疡性结肠炎是一种慢性炎症性肠病（IBD），其特征是长期的异常免疫应答，导致在结肠或直肠的粘膜中产生持久的炎症和溃疡。症状包括血便、严重腹泻和频繁腹痛。溃疡性结肠炎对患者的健康相关生活质量有重大影响，包括身体功能、社会和情绪健康以及工作能力。许多患者对目前可用的治疗应答不足或根本无应答。Zeposia（ozanimod）是一种口服S1P受体调节剂，以高亲和力与S1P受体1和5结合，Zeposia降低淋巴细胞离开淋巴结的能力，减少外周血中循环淋巴细胞的数量。它已经获得FDA批准用于治疗多发性硬化。目前Zeposia治疗溃疡性结肠炎的机制尚未完全得到澄清，但可能涉及减少迁移至发炎肠粘膜中的淋巴细胞数量。

【关键词】溃疡性结肠炎，百时美施贵宝，新适应症

【摘要】　　5月28日，新浪医药新闻讯，近日，Provention Bio公司创新糖尿病预防疗法teplizumab在美国监管方面传来喜讯。即使在一个月前FDA指出该药新药申请（NDA）数据包中已发现了一些缺陷，该机构咨询委员会仍投票支持了teplizumab的有效性。具体而言，FDA内分泌和代谢药物咨询委员会（EMDAC）以10票赞成、7票反对的投票结果，支持teplizumab的益处大于风险，这是一款抗CD3单克隆抗体，用于高危人群预防或延缓发生临床1型糖尿病。在支持该药NDA的临床试验中，2周疗程teplizumab治疗可将1型糖尿病的发病时间平均推迟2年。这种延迟可能帮助患者避免糖尿病酮症酸中毒，这是一种危及生命的糖尿病并发症。不过，专家小组成员担心，这项临床试验的规模太小（teplizumab仅治疗44人，未达到入组目标），而且在患者确诊糖尿病后没有进行后续随访。该公司还提交了teplizumab在另一个适应症上的其他临床试验的安全性数据，但FDA审查人员指出，这并不是一个完美的比较。

【关键词】糖尿病抗体，美国FDA，高危人群

【摘要】　　5月21日，新浪医药新闻讯，日前，默沙东（Merck＆Co.Inc）宣布旗下研究性15价肺炎球菌结合疫苗V114在两项3期儿科临床试验中达到了免疫原性和安全性的主要终点。在针对年龄在42至90天健康婴儿的首次互换性研究中，接受四剂系列PCV13疫苗的患者，以及接受PCV13混合剂量方案后再接种V114患者的免疫应答结果显示，针对13种血清型或肺炎球菌疾病菌株，施打两种疫苗的效果具有可比性。在追加研究中，默沙东表示，使用V114用于此前未接种过肺炎球菌疫苗，或者以前曾接受过部分或全部PCV治疗方案的、年龄在7个月至17岁健康儿童的追加施打疫苗方案时，V114对于13种共有的血清型，该疫苗的免疫反应通常与PCV13相当。在每项研究中，V114的耐受性通常都很好，其安全性也与PCV13无明显的差别。

【关键词】默沙东，肺炎疫苗，儿科

【摘要】　　5月21日，新浪医药新闻讯，尽管制药行业的重心已从抗生素转移出去，但诺华旗下仿制药公司山德士正在将资金投入欧洲市场来扩展其抗生素生产网络。山德士表示，将调整其在欧洲的抗生素生产，增加其两家工厂的产能，并在2024年之前逐步淘汰另一家工厂的生产。此次扩张将耗资超过1亿欧元，用于增加生产口服阿莫西林（一种青霉素原料药）的新技术，这项投资将使该公司能够利用其位于奥地利Kundl的工厂，将这个枢纽发展成为欧洲唯一的主要端到端抗生素供应链。在2020年7月，山德士就宣布与奥地利联邦政府进行联合投资，以推动欧洲抗生素生产的长期发展。政府的资金主要用于奥地利Kundl工厂生产青霉素活性药物成分的新工艺技术。作为回报，山德士承诺在未来十年在欧洲生产相关的青霉素原料药，尽管全球价格竞争日益激烈，特别是来自中国的竞争。

【关键词】诺华，山德士，抗生素