中国行业发展报告

【摘要】　　8月6日，新浪医药新闻讯，日前，英国竞争与市场管理局（CMA）指控辉瑞和Flynn制药违反反垄断规则，抬高了抗癫痫治疗价格，导致其向英国国家医疗服务体系（NHS）收取了过高的治疗费用。CMA指责辉瑞和Flynn蓄意抬高了苯妥英钠胶囊的销售价格。据CMA报告显示，2012年，两家公司对以Epanutin品牌名称销售的药物进行了“去品牌化”的操作。此举将帮助两家能够避开监管机构有关品牌药物的某些规定，规避价格监管。CMA在其公告中表示，“由于辉瑞和Flynn制药是英国该类抗癫痫治疗药物的主要供应商，因此NHS别无选择地不得不为这种重要药物支付不公平的高昂价格。”CMA指控辉瑞和Flynn制药钻了遏制NHS购买药品价格的漏洞。受专利保护的药物的成本有上限控制，该规定也控制了制药公司赚取利润的允许范围。然而，非品牌药物不会面临同样的监管限制，因为从理论上讲，非品牌仿制药之间的竞争应该会降低药品的价格。然而，很多公司借由该漏洞，通过去品牌化的方法，回避管制并大幅提高药品价格。

【关键词】辉瑞，Flynn制药，癫痫药物

【摘要】　　8月6日，新浪医药新闻讯，日前，渤健（Biogen）和卫材（Eisai）正在积极推进旗下第二款阿尔茨海默病药物lecanemab（BAN2401）获得美国食品和药品监督管理局（FDA）的批准。 卫材在其最新的季度收益报告中表示，两家公司已开始与美国FDA进行沟通，以实现lecanemab获得批准的“最佳监管途径”。该药物是一种研究性抗淀粉样蛋白β原纤维抗体，在显示出有潜力治疗阿尔茨海默病后，于今年6月获得了突破性疗法称号。美国FDA授予lecanemab这一称号的目的，是为了加快针对严重或危及生命的疾病药物的开发和审查。该药物最初由卫材和BioArctic联合开发。2014年3月，卫材与渤健达成合作共同开发lecanemab。该药物是一款抗Aβ原纤维抗体，与Aduhelm的作用机制相似，可减少患者大脑中淀粉样蛋白斑块的积聚。卫材神经科主任Ivan Cheung在演讲中表示，“根据FDA突破性疗法指定，卫材已开始与FDA进行沟通，以寻求优化和加速lecanemab监管途径。卫材将与FDA探讨所有选择，听取FDA包括加速批准途径在内的监管建议。”

【关键词】AD药物，渤健，卫材

【摘要】　　7月30日，创鉴汇讯，2021年7月28日，Strata Oncology宣布完成了9000万美元的C轮融资，使该公司自成立以来的总融资额超过1.3亿美元。2018年5月23日，Strata Oncology获得由辉瑞和默沙东共同领投的2600万美元B轮融资。据悉，C轮收益将用于加速Strata Oncology针对早期癌症的个体化微小残留疾病（MRD）检测的开发，并推进其基于RNA的实体瘤新型治疗选择测试。此次融资支持Strata Oncology努力扩展其全面的基因组和转录组分析平台，为实体瘤提供行业领先的治疗选择测试组合。该公司的平台整合了全面的基因组分析和高度定量的RNA表达谱，能够从单个、微小的肿瘤组织样本中获得全面的分子见解。近期Strata Oncology在美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布的研究结果表明，其平台不仅可以分析实体瘤，还可以识别全新的生物标志物，也就是说，该平台能够更好地预测对默沙东免疫疗法Keytruda的反应。它还确定了12%的癌症类型患者可能受益于该药物，但目前未包括在其批准的适应症中。

【关键词】辉瑞，默沙东，癌症诊疗

【摘要】　　7月30日，医药魔方讯，7月29日，礼来宣布，其子公司 Loxo Oncology与 Kumquat Biosciences签署了一项独家合作协议，专注于潜在刺激肿瘤特异性免疫应答的新型小分子的发现、开发和商业化。根据协议条款，Kumquat利用其小分子免疫肿瘤（IO）平台发现新的临床候选药物，礼来选择一定数量的候选药物在全球范围内（不包括大中华区）进一步开发和商业化。而Kumquat保留在大中华区的开发和商业化权利，但礼来可以与Kumquat在大中华区共同商业化。此外，Kumquat也可以和礼来在美国联合开发和商业化这些候选药物。基于以上条款，Kumquat将获得7000万美元的资金，包括预付现金和股权投资。后期，根据临床前、开发和未来商业里程碑的成就，Kumquat将有资格获得超过20亿美元的潜在里程碑付款，以及合作产生的商业化产品销售的专利使用费。

【关键词】礼来，Kumquat，小分子免疫肿瘤学

【摘要】　　7月21日，生物谷讯，Myovant Sciences是一家专注于开发创新疗法重新定义女性和男性护理的医疗保健公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ryeqo片剂（relugolix 40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔诺酮0.5mg），该药每日口服一次，用于育龄期女性治疗与子宫肌瘤相关的中重度症状，该药使用持续时间无限制。子宫肌瘤最常见的2种症状是月经过多（HMB）和疼痛。Ryeqo是一款复方片，其活性药物成分中：relugolix是一种促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，可减少卵巢产生的雌激素（和其他激素）水平，缓解子宫肌瘤的一系列症状；雌二醇（一种雌激素）可降低骨质流失的风险；醋酸炔诺酮（一种孕激素）是有子宫的女性在服用雌激素时所必需的。值得一提的是，Ryeqo是欧洲第一个也是唯一一个每日一次的子宫肌瘤长期治疗方案，适应症对使用持续时间没有限制。Ryeqo的批准上市，标志着在扩展子宫肌瘤非侵入性治疗选择方面的一个重大里程碑，其疗效和安全性在3期LIBERTY项目中得到了证实。

【关键词】欧盟，Ryeqo，子宫肌瘤

【摘要】　　7月21日，新浪医药新闻讯，7月21日，武田制药在国际血栓与止血学会（ISTH）2021年大会上公布了一项3期临床试验结果。该试验在血管性血友病（VWD）成人患者中开展，旨在检验重组血管性血友病因子（rVWF，商品名：Veyvondi/Vonvendi）用于预防性治疗的有效性和安全性。结果显示，该试验达到了降低自发性、治疗性出血事件年化出血率（ABR）的主要终点。VWD是最常见的遗传性出血性疾病，由血管性血友病因子（VWF）缺乏或功能障碍引起，VWF是血液中促进正常凝血所需的几种蛋白质之一。由于VWF缺陷或不足，VWD患者的血液不能有效凝结导致出血时间延长。该病的患病程度范围广泛，但是任何VWD患者都可能发生严重出血。

【关键词】武田，重组血管性血友病，主要终点

【摘要】　　7月16日，医药魔方讯，7月15日，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会(CRDAC)投票反对批准珐博进/阿斯利康开发的口服HIF-PH抑制剂罗沙司他（Roxadustat）用于治疗慢性肾病贫血患者的上市申请，其中针对透析CKD贫血患者的投票结果为12:2，针对非透析CKD贫血患者的投票结果为13:1。该委员会的投票是基于一项包括8000多例患者的全球性III期临床项目数据。罗沙司他是一种口服firsit-in-class小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，可通过增加内源性促红细胞生成素的产生、改善铁的吸收和动员以及下调铁调素促进红细胞生成。该成果已被授予2019年诺贝尔生理学或医学奖。罗沙司他有可能改变CKD贫血的治疗方法。

【关键词】FDA，反对，罗沙司他

【摘要】　　7月15日，药明康德讯，2021年7月14日，Alkeus Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已授予其维生素A衍生药物ALK-001突破性疗法认定（BTD），用于治疗眼底黄色斑点症（又名Stargardt病，STGD1）。新闻稿指出，ALK-001是首个获得突破性疗法认定，用于治疗STGD1的在研药物。此外，美国FDA之前已授予ALK-001治疗该病的孤儿药资格。作为一种严重的罕见病，STGD1是一种进行性的遗传性视网膜变性疾病，引起不可逆的视力丧失，导致失明。其症状通常开始于儿童或青少年时期。该病目前尚无获批疗法。ABCA4蛋白负责维生素A的运输和再循环，对视觉功能起到重要作用。而在STGD1患者中，ABCA4基因缺陷引起维生素A蓄积，最终导致形成有毒的维生素A二聚体，这种化合物被认为是导致视力丧失的部分原因。

【关键词】致盲眼科疾病，改良维生素A，突破性疗法

【摘要】　　7月9日，创鉴汇讯，Tioga Medical致力于重新定义结构性心脏瓣膜置换术，日前该公司宣布，初步完成3000万美元Ｂ轮融资。本轮融资由The Capital Partnership（TCP）领投，Cormorant Asset Management、AMED Ventures和Shifamed天使投资者参与投资。该公司表示，本轮资金将用于推进产品开发、支持临床前测试并启动公司新型经导管瓣膜置换术的临床体验。二尖瓣疾病是该公司最初的研发重点，也是最大的结构性心脏瓣膜问题之一，比主动脉瓣狭窄常见四倍，与心力衰竭直接相关。二尖瓣疾病会增加心脏工作负荷，并与发病率和死亡率增加有关。目前的手术方法是侵入性的，且未得到广泛应用，导致许多患者得不到治疗。与最近采用的经导管主动脉瓣置换术（TAVR）类似，临床上非常需要侵入性较小的经导管二尖瓣置换术。Tioga Medical开发的新型经导管瓣膜置换技术是一种微创瓣膜置换手术，通过介入导管技术，将人工心脏瓣膜输送至主动脉瓣位置，从而完成人工瓣膜植入，恢复瓣膜功能。该技术最初称为经导管主动脉瓣植入术（Transcatheter Aortic Valve Implantation，TAVI），因植入的瓣膜在功能上代替了原先病变的瓣膜，所以现在多称为经导管主动脉瓣置换术。

【关键词】二尖瓣置换技术，新锐，融资

【摘要】　　7月9日，医药观澜讯，中国国家药监局网站最新公示，安进公司（Amgen）与百济神州合作开发的注射用卡非佐米（carfilzomib，商品名：Kyprolis）已正式在中国获批。这是一款第二代蛋白酶体抑制剂，百济神州正在为卡非佐米用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者筹备商业化上市。细胞内的蛋白酶体（proteasomes）能够分解受损或不再需要的蛋白，它对细胞的正常功能和生长都有重要的作用。卡非佐米是安进公司开发的第二代蛋白酶体抑制剂，它的作用机制在于，通过阻断蛋白酶体分解蛋白的功能，导致细胞内蛋白的过度积累。在有些细胞中，卡非佐米会导致细胞死亡。由于骨髓瘤细胞中含有大量异常蛋白，因此，卡非佐米引发骨髓瘤细胞死亡的效果尤其明显。

【关键词】安进，百济神州，抗癌新药

【摘要】　　7月2日，新浪医药新闻讯，日前，Jazz制药一款肿瘤药物Rylaze获得美国FDA批准用于治疗对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的1个月及以上儿童患者和已发展为急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）的成人患者，该药物被批准适用于多药化疗方案中的一个组成部分。美国每年约有5700名患者发生ALL，其中约一半是儿童。据估计，有20%的患者对标准的大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏，临床治疗上需要该类患者身体可以耐受的替代品。根据FDA的说法，全球多年来一直缺乏替代疗法，Jazz制药是该机构批准的首款药物，该药物可用于对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶产生超敏反应的患者，这种酶是急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的化疗方案的一个组成部分。Rylaze为这些患者提供了一个有意义的选择。

【关键词】Jazz，肿瘤药物，Rylaze

【摘要】　　7月2日，新浪医药新闻讯，美东时间7月1日，默沙东官网发布新闻表示，自愿撤回FDA此前对Keytruda加速批准的一项适应症，具体为：用于治疗复发性局部晚期或转移性胃或胃食管连接（GEJ）腺癌的患者，其肿瘤表达PD-L1 [联合阳性评分（CPS）≥1]。因为该药后期验证性试验未能显示出临床益处。该决定是在4月29日肿瘤药物咨询委员会对Keytruda作为单一疗法的三线胃癌适应症进行评估后与FDA协商做出的，因为Keytruda未能满足其上市后在一项3期研究中证明总生存期获益的要求。按照与FDA的约定，默沙东在六个月内开始撤回该适应症的加速批准。在三线或进一步治疗中接受Keytruda治疗转移性胃癌的患者会与其医疗保健提供者讨论他们的护理，该决定不影响Keytruda的其他适应症。

【关键词】默沙东，Keytruda，胃癌

【摘要】　　6月25日，新浪医药新闻讯，近日，吉利德公布了评估抗病毒药物Hepcludex（bulevirtide）治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）2b期和3期临床试验的中期结果。3期研究的结果支持了每日一次服用2mg剂量bulevirtide的安全性和有效性。2b期研究结果表明，bulevirtide单独使用或联合聚乙二醇干扰素α-2a治疗24周，HDV-RNA水平显著下降，生化疾病活动改善。该药是一款首创的（first-in-class）病毒进入抑制剂，开发用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）和丁型肝炎病毒（HDV）感染，该药能抑制肝细胞表面的HBV/HDV受体NTCP，并防止再生细胞的感染和病毒在肝内的传播。3期数据将纳入今年晚些时候向美国FDA提交的bulevirtide申请文件中。在美国，bulevirtide之前已被FDA授予突破性药物资格（BTD）和孤儿药资格（ODD）。在欧洲，Hepcludex已获得欧盟委员会（EC）附条件销售授权，并获得欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物资格（PRIME），该药欧洲第一个获批治疗成人慢性HDV感染和代偿性肝病的药物。需要指出的是，在欧盟，EC授予了Hepcludex 2mg附条件销售授权；所有其他剂量和组合都是研究性的。

【关键词】吉利德，首创病毒，抑制剂

【摘要】　　6月25日，新浪医药新闻讯，目前许多新型冠状病毒疫苗面临开发延迟以及安全和供应问题，但来自辉瑞/BioNTech和Moderna的mRNA 疫苗相对不受约束地成为了同类产品的佼佼者。然而6月24日据外媒报道，美国专家得出结论，在罕见的心脏炎症病例和mRNA疫苗之间存在“可能的关联”，这给辉瑞/BioNTech和Moderna的疫苗注射带来了一定的坏影响。FDA表示将迅速采取行动，要求这些公司添加标签警告，注明年轻人和青少年容易受到副作用的影响。尽管美国疾病控制与预防中心(CDC)得出结论称，疫苗的好处明显大于风险，但该裁决可能会迫使那些心存恐惧的人青睐强生和阿斯利康提供的腺病毒疫苗。今年早些时候，由于出现罕见但严重的血栓，这些疫苗也面临着安全问题。经过调查，强生的疫苗现在在美国带有警告。

【关键词】FDA，辉瑞，新冠疫苗

【摘要】　　6月18日，新浪医药新闻讯，日前，Blueprint宣布FDA已批准Ayvakit（avapritinib）用于新的适应症。该药物现已被批准用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症（SM）成年患者，包括侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM以及肥大细胞白血病。在获得FDA的批准后，Ayvakit已成为专门针对该疾病主要驱动因素的精准疗法，晚期SM患者现在可以通过Ayvakit，接受旨在有效并选择性抑制D816V突变KIT的靶向治疗方法。FDA的批准决定是基于I期EXPLORER研究和II期PATHFINDER研究的数据，该研究评估了Ayvakit对晚期SM的治疗。在这项研究中，在接受或未接受先前治疗的患者中，Ayvakit治疗产生了包括完全缓解在内的持久临床反应。在53名可评估的患者中，中位随访时间11.6个月后，Ayvakit实现了28%的完全缓解，另外28%的患者达到了部分缓解。

【关键词】Ayvakyt，FDA，肥大细胞增多症

【摘要】　　6月18日，新浪医药新闻讯，英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）近日发布一份最终评估文件（FAD），推荐礼来抗炎药Taltz（ixekizumab），用于治疗活动性中轴型脊柱关节炎（axSpA）。具体为：接受常规治疗控制不足的axSpA患者，或接受非甾体抗炎药（NSAID）治疗控制不足且存在炎症客观体征的活动性非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）患者。NICE仅推荐在肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂不合适或不能很好地控制病情的情况下使用Taltz。支持这一建议的主要临床证据来自3项安慰剂对照随机临床试验（COAST-V、COAST-W、COAST-X），这些试验入组对象为对NSAID应答不足或不耐受的患者，评估了Taltz治疗放射学和非放射学axSpA的疗效和安全性。

【关键词】礼来，抑制剂，中轴型脊柱关节炎

【摘要】　　6月11日，新浪医药新闻讯，6月10日，根据中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，百时美施贵宝（BMS）的免疫组合疗法获得药品批准文号。2020年12月，该组合疗法拟用于治疗初治的不可切除的非上皮样型恶性胸膜间皮瘤成人患者的上市申请（JXSS2000056/JXSS2000054）获得药品审评中心（CDE）纳入优先审评。此次获得的批准文号关联受理号和该注册受理号一致，意味着纳武利尤单抗与伊匹木单抗的免疫组合疗法用于治疗胸膜间皮瘤正式在中国获批。该组合疗法此前已在CheckMate-743研究中证明了与化疗相比，能够在一线为所有类型的恶性胸膜间皮瘤患者带来显著且持久的总生存获益。根据公开资料，这是16年来首个获批用于间皮瘤的药物疗法。

【关键词】百时美施贵宝，免疫组合疗法，获批

【摘要】　　6月11日，美通社讯，默沙东（默沙东是美国新泽西州肯尼沃斯市默克公司的公司商号）今日宣布，其日服单片复方制剂德思卓?（多拉米替片，多拉韦林100mg/拉米夫定300mg/富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg，DOR/3TC/TDF）、日服单片单药制剂沛卓?（多拉韦林片100mg）正式在中国上市。德思卓?和沛卓?分别于2021年1月及2020年11月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人HIV-1型病毒感染。艾滋病是威胁全球公共卫生的重大挑战之一。目前，艾滋病仍无法治愈，HIV感染者需终身接受抗逆转录病毒治疗(ART)。研究显示，长期接受某些抗逆转录病毒治疗的HIV感染者更容易出现如血脂异常、高血压等合并症，导致急性心肌梗死、中风、冠心病等心血管事件的风险升高，合并心血管疾病已经成为HIV感染者的主要死亡原因之一。

【关键词】默沙东，抗HIV，德思卓

【摘要】　　6月4日，药明康德讯，6月4日，诺华（Novartis）公司公布了其靶向放射配体疗法（radioligand therapy, RLT）177Lu-PSMA-617的最新3期临床试验结果。试验结果显示，177Lu-PSMA-617与最佳标准治疗相比，将PSMA阳性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的死亡风险降低38%。这项研究的详细结果将在今年ASCO年会上以全体大会口头报告的形式汇报。同日，拜耳（Bayer）公司宣布，将收购致力于开发放射配体疗法的Noria Therapeutics和PSMA Therapeutics公司，继续扩展该公司的RLT研发管线。RLT已经有了超过40年的开发历史，近年来，随着技术革新，这一领域正在迎来复兴。

【关键词】诺华，拜耳，抗癌

【摘要】　　6月4日，美通社讯，拜耳于2021年6月3日宣布已于Noria Therapeutics（Noria）和PSMA Therapeutics达成收购协议。通过此次收购，拜耳将获得一项基于锕-225和一种靶向前列腺特异性小分子抗原（PSMA）差异性α放射性核素疗法的专有权。此次收购扩大了拜耳现有的肿瘤靶向α疗法（TAT）产品组合，包括多菲戈?（氯化镭-223）和基于钍-227的在研TATs专有平台。Pre-IND项目专注于男性第二常见肿瘤——前列腺癌。据悉，拜耳的多菲戈?（氯化镭-223）是第一个也是目前唯一获批的TAT，适用于治疗伴症状性骨转移且无已知内脏转移的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者；自上市以来已有超过76000名患者接受了治疗。多菲戈?目前正在前列腺癌及其他疾病的广泛临床开发项目中接受进一步评估。

【关键词】拜耳，收购，前列腺癌