【摘要】 3月18日，新浪医药新闻讯，最新消息显示，渤健已宣布将干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）C3降解剂药物CB2782-PEG的权利归还给Catalyst Biosciences，此外将终止与AMD其他潜在疗法的合作。渤健和Catalyst最早于2019年12月签署了全球许可和合作协议，双方将共同开发C3补体抑制剂CB 2782-PEG。根据协议，渤健获得了开发和商业化该药物和Catalyst其他抗C3蛋白酶的全球独家许可权利，Catalyst则将负责开展临床前和制造活动。当时的合作协议显示，渤健将支付临床前工作和制造费用，以及开展研究性新药支持活动、全球临床开发和商业化。为此，渤健预先向Catalyst支付了1500万美元，还包括潜在的临床、监管和商业里程碑以及可能的分级特许权使用费共计3.4亿美元。目前，Catalyst拥有两个全资拥有的潜在同类开发候选药物CB2782-PEG和CB4332，这些药物是一种长半衰期的I型补体因子融合体。
【关键词】渤健，黄斑变性，Catalyst
【摘要】 3月18日，药明康德讯，3月18日，罗氏宣布NMPA正式批准了该公司旗下肿瘤免疫创新药物阿替利珠单抗单药用于检测评估为≥1%肿瘤细胞（TC）PD-L1染色阳性、经手术切除、以铂类为基础化疗之后的II-IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的辅助治疗。新闻稿指出，截至获批当天，这是中国获批的首个NSCLC术后辅助免疫治疗适应症。肺癌是世界上最常见的恶性肿瘤之一，NSCLC是最常见的类型，约占所有病例的85%。近些年随着早诊早治的推进，越来越多的肺癌患者能够通过筛查和初诊及时发现早期肺癌。早期NSCLC患者可通过手术切除病灶，但超过50%仅接受手术的患者会在5年内出现复发或转移，最终导致治疗失败，这成为了临床上肺癌围手术期管理的一大挑战。辅助化疗是目前应用最为广泛的辅助治疗手段，但化疗药物的副作用较大，且能够给患者带来的生存获益相对有限，平均仅可提高患者4-5%的5年生存率。随着免疫检查点抑制剂治疗药物的发展，围手术期免疫治疗的研究开始在肺癌治疗领域披荆斩棘，突破重围。相比传统的化疗，辅助免疫治疗有望进一步改善患者预后，降低患者疾病复发的风险，为围手术期治疗开启了全新的里程碑式局面。而免疫围手术期药物研究的布局，也帮助更多肺癌患者获得全方位的服务和全程管理机会。
【关键词】早期，肺癌，手术
【摘要】 3月8日，药明康德讯，2022年3月7日，安斯泰来（Astellas）宣布，在研口服非激素化合物fezolinant的长期安全性3期临床试验获得顶线结果。该试验旨在评估该药治疗绝经相关中度至重度血管舒缩症状（VMS）患者的长期安全性，以支持未来的监管申请提交。以潮热和/或盗汗为特征的VMS是妇女更年期的常见症状。更年期妇女随着卵巢停止生成雌激素，血液循环中的雌激素水平下降，导致患者出现VMS，通常表现为潮热和盗汗。据统计，接近80%的妇女会经历VMS，大多人的症状为中度或重度，VMS症状可持续多年。Fezolinetant是一种在研选择性神经激肽-3（NK3）受体拮抗剂。新闻稿指出，如果获批，fezolinant将成为“first-in-class”的非激素治疗选择，以降低与绝经相关的VMS的发作频率和严重程度。该随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验在1800多名寻求绝经相关VMS缓解治疗的女性中开展，治疗持续52周。该试验达到了评估子宫内膜健康的主要终点。治疗组最常见的治疗后出现的不良事件（TEAE）是头痛和COVID-19，与安慰剂组一致。获得的主要数据进一步表现了fezolinant的长期安全性特征，详细结果将在未来提交发表。
【关键词】更年期，安斯泰来，fezolinant
【摘要】 3月8日，药明康德讯，3月8日，默沙东（MSD）宣布其重磅免疫疗法Keytruda取得又一项积极进展。在作为辅助疗法治疗可切除的IIB和IIC期黑色素瘤的临床试验中，该疗法达到了关键的次要临床终点。黑色素瘤是最为严重的皮肤癌症类型之一，特征为生产色素的细胞出现不受控的生长。早期的黑色素瘤可以通过手术切除治疗，但黑色素瘤在切除后的复发率较高：对于IIB和IIC期的患者，复发率为32-46%；对于III期的患者，复发率为39-74%。这三个阶段的患者五年生存率大约在80%到90%左右。默沙东的早期癌症治疗项目指出尽早对癌症患者进行治疗，可以带来更佳的长期生存率，而Keytruda就是该项目的核心。在一项名为KEYNOTE-716的3期临床试验中，研究人员们招募了IIB和IIC期的可切除黑色素瘤患者。中期分析表明相对安慰剂，治疗可以改善无复发生存期（RFS）。之前该试验已经达到了RFS的主要临床终点（HR=0.65 [95% CI, 0.46-0.92]；p=0.00658），FDA也依照这些数据，扩展了Keytruda的适应症。而今日的结果则进一步表明，该疗法作为辅助治疗，可以统计显著地改善无远端转移的生存率（DMFS），且没有出现新的安全信号问题。在未来的医学会议上，默沙东计划公布更多数据。
【关键词】癌症，Keytruda，早期黑色素瘤
【摘要】 3月4日，药明康德讯，3月4日，诺华生物医学研究所（Novartis Institutes for Biomedical Research）的研究人员和合作伙伴一起，在Nature Communications上发表论文，描述了在研疗法branaplam的临床前和临床期结果。Branaplam是一款可穿过血脑屏障的口服小分子RNA剪接调节剂。论文研究显示，它能够在体外细胞模型、动物模型和早期临床试验中降低突变亨廷顿蛋白（mHTT）的水平。研究人员在论文中指出，这款小分子疗法有望在RNAi和反义寡核苷酸之外，提供一种改变亨廷顿病疾病进程的新策略。亨廷顿病是一种进行性神经退行性疾病，由于表达亨廷顿蛋白的HTT基因的外显子1上出现CAG扩增，导致突变亨廷顿蛋白的产生。突变亨廷顿蛋白造成神经元功能失常，以及进行性运动、认知和行为异常。目前的治疗方法只能减轻症状，并不能延缓疾病进程。
【关键词】诺华，口服小分子RNA靶向疗法，亨廷顿病致病蛋白
【摘要】 3月4日，Insight数据库讯，3月3日，阿斯利康的PARP1选择性抑制剂AZD5305在中国首次登记启动临床试验。这是国际多中心I/IIa期临床试验PETRA研究的中国部分，计划在国内入组40人。AZD5305是阿斯利康的第2款PAPR抑制剂。与已上市的PARP1/2抑制剂奥拉帕利不同，AZD5305对PARP1亚型有高选择性，因而有望克服已上市PARP抑制剂的副作用。PARP抑制剂在同源重组缺陷癌症患者中已经表现出了优异的临床疗效，然而无论是单药使用还是联合疗法，血液学毒性和其他毒性都限制了这类药物的应用。近期文献表明，这部分不良反应可能来源于已上市PARP抑制剂对于PARP2的抑制，而PARP2并非疗效所必须。因此，阿斯利康设计了选择性抑制剂AZD5305，旨在克服已有PARP抑制剂的副作用，构建下一代PARP抑制剂。
【关键词】新一代，PARP抑制剂，阿斯利康
【摘要】 2月21日，生物谷讯，Alofisel是一种扩增的人类同种异体脂肪来源的间充质干细胞疗法。武田制药（Takeda）近日公布了同种异体脂肪间充质干细胞产品Alofisel（darvadstrocel）治疗克罗恩病（CD）患者复杂性肛周瘘（CPF）INSPIRE研究的第一次6个月中期分析结果。这是第一项观察性、多中心、上市后、开放式入组研究（EUPAS24267），正在评估Alofisel用于CD患者治疗CPF的现实世界疗效和安全性。结果显示，在2个队列中，治疗后6个月时接受评估的患者中，有65%的患者达到临床缓解。复杂性肛周瘘（CPF）是克罗恩病（CD）的一种痛苦的、致残的、常常令人尴尬的并发症，治疗起来非常困难。尽管已取得了进展，但许多患者在治疗后复发，无法实现瘘管闭合。从INSPIRE研究中获得的这些有希望的初步结果，建立了关于Alofisel作为该领域治疗方案的知识。
【关键词】武田，Alofisel，克罗恩病
【摘要】 2月21日，生物谷讯，根据近日在2022年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上发布的一项研究结果，现实世界数据（RWD）证实诺华抗癌药Votrient（维全特，pazopanib，培唑帕尼）对转移性肾细胞癌（RCC）患者安全有效。Votrient是一种血管内皮生长因子受体（VEGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起作用。该药分别于2009年10月、2010年6月获得美国和欧盟批准上市。Votrient原本是属于葛兰素史克（GSK）的产品，但是2014年在GSK与诺华的资产置换交易中被打包出售。Votrient已被证明是一种功效显著的肾细胞癌（RCC）一线治疗药物，目前已在全球多个国家获批。在中国，Votrient于2017年获得批准，用于晚期RCC患者的一线治疗，以及曾接受细胞因子治疗的晚期RCC癌患者的治疗。
【关键词】诺华，Votrient，肾细胞癌
【摘要】 2月18日，药明康德讯，2月18日，Agios Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准其新药Pyrukynd（mitapivat）上市，治疗患有丙酮酸激酶（pyruvate kinase）缺乏症，且出现溶血性贫血的成人患者。值得一提的是，Pyrukynd是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活剂。丙酮酸激酶缺乏症是一类罕见的遗传病，会导致患者出现慢性的溶血性贫血。其背后原因在于PKLR基因突变，影响到了红细胞的丙酮酸激酶活性，从而降低其ATP水平，并使上游代谢产物不断累积，造成红细胞的能量缺失。这种疾病能引起一系列严重的并发症，并影响生活质量。目前的疗法包括输血和脾脏切除，但这两种方法都有一定风险。Pyrukynd带来了全新的治疗希望。作为一种丙酮酸激酶激活剂，它能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平，从而治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的溶血性贫血。
【关键词】FDA，Agios，新药
【摘要】 2月18日，新浪医药新闻讯，2月18日，再生元和赛诺菲宣布，根据预先指定的中期分析，评估Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）在慢性自发性荨麻疹（CSU）患者中的3期试验（CUPID STUDY B）将因无效而停止。据悉，在该试验中，尽管在关键终点观察到数值有所改善，但在独立审查委员会进行的中期分析中，Dupixent并未达到统计学意义。先前报道的3期试验评估了不同组的未接受过生物治疗（即以前未接受过Omalizumab治疗）的患者，在24周时达到了主要和所有关键次要终点。试验表明，与单独使用抗组胺药相比，在标准护理抗组胺药中添加Dupixent可显着减少瘙痒和荨麻疹。CSU是一种慢性炎症性皮肤病，其特征是皮肤上突然出现荨麻疹或皮下深处肿胀。Dupixent是由再生元的VelocImmune平台开发出来的首个针对IL-4Rα的全人源抗体，目前由赛诺菲和再生元共同销售。该药能够选择性地抑制关键性白介素4（IL-4）和白介素13（IL-13）信号通路，降低2型炎症的病理性反应，从机制上治疗2型炎症相关疾病，比如哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病（CRSwNP）和特应性皮炎等。两家公司表示，计划将Dupixent用于抗组胺药不受控制的CSU患者，并正在评估下一步措施。
【关键词】赛诺菲，再生元，慢性自发性荨麻疹
【摘要】 2月11日，新浪医药新闻讯，阿斯利康针对贝塔变种的新冠疫苗在去年进入临床试验第2/3阶段。由于贝塔变种在最具威胁的变体名单排名不断下降，阿斯利康最终决定放弃这款名为AZD2816的候选疫苗。另外的一个重要原因是，AZD2816和Vaxzevria的免疫原性之间没有显著差异。阿斯利康生物制药研发执行副总裁Mene Pangalos认为，“这意味着没有必要从一种疫苗转换到另一种疫苗，因为从制造角度和产能角度来看，现阶段转换疫苗显然不是一件容易的事情。”基于这两个原因，阿斯利康将放弃这款针对贝塔变种的疫苗，而坚持推进其第一代疫苗Vaxzevria。阿斯利康在季报中披露了AZD2816的终止，同时披露了从其管线中剔除了了一系列早期项目。这家大型制药公司披露了其最近出售给Regio Biosciences的胆固醇药物MEDI5884，以及剥离了一种用于预防金黄色葡萄球菌引起的肺炎的抗体。这两个项目都处于临床试验二期。另一个二期项目，实体瘤候选药物AZD2811，与三个一期项目都获得了成功，包括用于哮喘患者的吸入JAK抑制剂AZD0449。
【关键词】阿斯利康，放弃，贝塔变种
【摘要】 2月11日，新浪医药新闻讯，2月11日，亚辉龙发布公告称，其日本合作伙伴株式会社医学生物学研究所（英文名为：Medical & Biological Laboratories Co.,Ltd.以下简称“MBL”）的新型冠状病毒抗原检测试剂盒于北京时间2022年2月10日取得了由日本PMDA（中文译名：日本独立行政法人医药品医疗器械综合机构）签发的《体外诊断产品生产销售许可书》（即日本PMDA认证），本次认证的详细信息也已于同日在日本厚生劳动省官方网站公示。该产品获得日本PMDA认证后，将可在日地区销售，可用于医用检测及居家自测。据悉，此新型冠状病毒抗原检测试剂盒产品旨在快速、定性检测人鼻拭子样本中的SARS-CoV-2抗原。
【关键词】亚辉龙，新冠，日本PMDA
【摘要】 1月25日，生物谷讯，近日，葛兰素史克宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Nucala（mepolizumab，美泊利单抗）40mg预充式注射器扩大适用人群：纳入6-11岁严重嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）儿童患者。现在，这款注射器可由医疗保健提供者给药，也可由由接受过医疗专业人员培训的护理人员在家中进行给药。Nucala是一款附加处方维持疗法，适用于：6岁及以上SEA成人和儿童患者。Nucala通过皮下注射给药，每4周一次。之前，6-11岁SEA儿童需要在医院接受Nucala治疗，医生需要将Nucala冻干粉制剂进行重建。此次最新批准，将允许这些儿童患者，采用预充式注射器在家进行治疗。哮喘是儿童最常见的慢性疾病。据估计，美国有600万儿童患有哮喘。这些病例中约有2.5-5%为严重哮喘。严重哮喘会影响患者的生活质量，尽管采用了高剂量标准治疗，但患者哮喘症状仍然无法控制。这会增加患者哮喘发作的风险。
【关键词】SEA儿科新药，美国FDA，葛兰素史克
【摘要】 1月25日，生物谷讯，近日，Kura Oncology宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已解除了对KO-539治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML）KOMET-001 1b期试验的部分临床暂停。此前，Kura公司向美国报告了可能与分化综合征（differentiation syndrome，DS）相关的5级严重不良事件（患者死亡）后，FDA在2021年11月将上述1b期临床试验进行了部分临床暂停。在与FDA就该公司的DS缓解策略达成一致后，这项部分临床暂停被解除。DS是一种已知的与AML治疗中与诱导分化的治疗药物（诱导分化剂）相关的靶向效应。DS的特征是不明原因的发热、急性肾损伤、低血压、体重增加和其他有害结果。在使用此类药物治疗的患者中，多达四分之一的患者会发生该不良事件。此前，国外生物制药网站FiercePharma发表的一份报道指出，DS副作用已被包含在Agios制药公司已上市AML药物Tibsovo的黑框警告中，该药于2018年7月获得批准。此外，安斯泰来AML治疗药物Xospata也存在1%的DS发病率。
【关键词】美国FDA，解除强效，抑制剂
【摘要】 1月19日，生物谷讯，近日，礼来与Evotec SE公司联合宣布，双方已在代谢性疾病领域达成一项药物发现合作，重点关注肾脏病和糖尿病。该合作将利用Evotec在代谢疾病领域的经验和专业知识，以及其独特和广泛的肾脏病患者数据库、集成化的数据驱动药物发现和开发平台，来确定和验证有希望的治疗干预新靶点。Evotec将负责从礼来或Evotec确定的靶点中发现治疗糖尿病和慢性肾脏病的潜在候选药物。礼来有权选择在此次合作伙伴关系内开发的最多5个项目，并继续进行任何后续开发、临床验证和商业化。该合作最初为期3年。除了一笔未披露的预付款外，针对每个项目，Evotec还将有资格获得基于成功的发现开发、监管和商业里程碑付款，最高可达1.8亿美元，以及基于合作产生的任何产品净销售额的分层版税，潜在总价值最高可达10亿美元。
【关键词】礼来，Evotec，合作
【摘要】 1月19日，创鉴汇讯，1月19日，优时比（UCB）联合Zogenix公司宣布，双方已经达成一项最终协议，根据协议，优时比将收购Zogenix。新闻稿描述到，本次交易总额最高达约19亿美元（17亿欧元）。根据协议条款，优时比将启动收购要约，以购买Zogenix的所有已发行股票，两家公司的董事会都一致批准了这一交易。通过此次交易，优时比现有产品线将增加治疗癫痫药物Fintepla。Fintepla已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的批准，并正在日本接受监管审评，用于治疗2岁及以上Dravet综合征相关癫痫发作患者。Zogenix也正在寻求将Fintepla用于治疗其他罕见癫痫——Lennox-Gastaut综合征（LGS）和CDKL5缺乏症（CDD）相关癫痫发作的适应症。美国FDA近日接受Fintepla的补充新药申请（sNDA）提交申请，授予其LGS适应症优先审评资格。Dravet综合征是一种罕见的、具有颠覆性和终生性的癫痫，一般起病于婴儿期，以频繁的、难治性癫痫发作、显著的发育、运动和行为障碍为特征，癫痫意外猝死（SUDEP）的风险增加。大多数Dravet综合征患者遵循发育迟缓过程，伴有认知、运动和行为缺陷，并持续至成年期。
【关键词】优时比，收购Z，癫痫药物
【摘要】 1月14日，创鉴汇讯，1月10日，神经退行性疾病疗法研发公司Amylyx Pharmaceuticals（简称“Amylyx”）正式登陆纳斯达克，通过IPO募资1.9亿美元。值得一提的是，此次IPO距离该公司的上一轮1.35亿美元C轮融资不到半年。Amylyx公司成立于2014年，总部位于美国马萨诸塞州，是一家专注开发神经退行性疾病疗法的生物医药公司。Amylyx公司想要解决的问题是为什么神经退行性疾病患者的神经细胞会死亡。由于神经系统的复杂性，科学家们仍然无法确认导致神经细胞死亡的“罪魁祸首”。Amylyx公司的策略是既然神经细胞的死亡与疾病的临床进展相关，那么延缓细胞的死亡过程也可以为患者带来症状改善。根据招股章程，Amylyx此次IPO所得款项净额，拟用于以下用途：约1亿美元用于候选产品AMX0035的监管审批程序推进及未来的研发、商业化等；约1500万美元用于完成AMX0035治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的3期临床试验PHOENIX；约1000万美元用于持续开发和扩张管线，以治疗其他神经退行性适应症。
【关键词】Amylyx，Pharmaceuticals，纳斯达克，肌萎缩侧索硬化
【摘要】 1月14日，创鉴汇讯，1月10日，神经退行性疾病新药研发公司Vigil Neuroscience（简称“Vigil”）正式登陆纳斯达克，通过首次公开募股（IPO）募资9800万美元。值得一提的是，此次IPO距离该公司的上一轮9000万美元B轮融资不到半年。Vigil成立于2020年，总部位于美国马萨诸塞州，是一家利用小胶质细胞开发神经退行性疾病治疗药物的生物医药公司，致力于通过恢复小胶质细胞的“警觉性”来治疗神经退行性疾病，从而改善受该类疾病影响的患者及其护理人员的生活质量。根据招股章程，Vigil此次IPO所得款项净额，拟用于以下用途：约1.05亿美元用于候选药物VGL101的临床开发，包括启动临床试验等；约3000万美元用于新型小分子药物项目的继续研发；约2000万美元用于公司其他研发项目的开发，包括拓展产品管线等。
【关键词】Vigil，Neuroscience，纳斯达克，神经退行性疾病
【摘要】 1月7日，药明康德讯，2022年1月6日，诺华（Novartis）宣布与Alnylam达成合作，将利用Alnylam专有的小干扰核糖核酸（siRNA）技术，针对诺华确定的一个靶标，开发一种旨在恢复终末期肝病（ESLD）患者功能性肝细胞再生的创新疗法，为肝衰竭患者提供肝脏移植的替代方法。终末期肝病是一种进行性疾病，通常由肝硬化引起，其特征为健康肝组织破坏和重要肝功能的丧失。全球每年因该病死亡的人数超过100万。目前，肝移植是终末期肝病的唯一治疗方法，然而移植器官数量有限。因此迫切需要肝脏移植的药物替代品，以再生肝组织，从而恢复由肝脏管理的基本代谢和合成过程。RNA干扰（RNAi）是一种有效沉默或抑制基因表达的天然细胞过程，它的发现获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。Alnylam是RNAi疗法开发领域的明星公司，该公司独自或联合开发的RNAi疗法中已有4款获得监管机构的批准。根据合作内容，在为期三年的独家研究合作期间，Alnylam将针对诺华开发的特定靶标，开发和测试潜在的siRNAs。一旦确定了先导候选药物，诺华将进行进一步的开发和临床研究。
【关键词】肝衰竭，RNAi疗法，诺华
【摘要】 1月7日，药明康德讯，2022年1月6日，ObsEva宣布，潜在“best-in-class”口服GnRH拮抗剂linzagolix，在治疗中重度子宫内膜异位症相关疼痛（EAP）患者的一项3期临床试验中获得积极结果。试验结果表明，200mg剂量水平的linzagolix与反向添加治疗（ABT）联用，达到了共同主要疗效终点，即在第3个月时，相比安慰剂，更多患者痛经（DYS）和非经期盆腔疼痛（NMPP）症状显著减轻。此外，75mg剂量水平的linzagolix单药治疗3个月时，相比安慰剂，患者表现出具有统计学显著性的痛经改善，但未达到非经期盆腔疼痛减轻的共同主要终点。两种剂量水平的linzagolix均显示出良好耐受性。EAP伴有多种症状，最常见的是月经期间的严重疼痛，以及整个月经周期或性交期间的慢性盆腔疼痛，患者还可能出现排卵疼痛、排便困难、大量出血和疲劳。此外，它还是不育的主要原因。据世界子宫内膜异位症研究基金会（The World Endometriosis Research Foundation）估计，该疾病影响十分之一生育期的妇女，在全世界影响约1.76亿女性患者。
【关键词】显著缓解，盆腔疼痛，GnRH拮抗剂
