中国行业发展报告

【摘要】　　10月21日，医药观澜讯，10月21日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由葛兰素史克（GSK）提交的双药HIV疗法——多替拉韦利匹韦林片的新药上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，此次获批的适应症为治疗特定成人人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染患者。值得一提的是，该药也是首款获得FDA批准针对病毒学抑制的患者进行维持治疗的双药疗法。相比含有不少于3款药物的HIV治疗方案，限制HIV疗法中的药物数量有望减少对患者的毒性。多替拉韦利匹韦林是ViiV Healthcare公司（GSK拥有主要股权）推出的一款双药HIV疗法。其中，多替拉韦（dolutegravir）是一种HIV-1整合酶链转移抑制剂（INSTI），能够阻止HIV病毒进入细胞，可与其他抗逆转录病毒药物联合使用，治疗感染HIV-1的成人患者。利匹韦林（rilpivirine）是一种体积很小（25mg）的口服非核苷逆转录酶抑制剂（NNRTI），具有疗效确切，安全性与耐受性良好等特点。

【关键词】葛兰素史克，双药艾滋病疗法，获批

【摘要】　　10月14日，医药观澜讯，10月14日，中国国家药监局（NMPA）官网发布的药品批准证明文件显示，协和麒麟（Kyo wa Kirin）申报的莫格利珠单抗注射液已经获得批准上市。公开资料显示，这是一款靶向CCR4的抗体，曾获美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。根据优先审评公示信息，该药本次在中国获批的适应症为两类常见的皮肤T细胞淋巴瘤。莫格利珠单抗（mogamulizumab，KW-0761）是一款人源化CC趋化因子受体4（CCR4）单克隆抗体。CCR4蛋白是在恶性血液疾病患者体内的淋巴细胞表面频繁表达的一种蛋白，也表达于皮肤T细胞淋巴瘤患者体内。根据协和麒麟公开资料，该公司通过其独创技术降低了莫格利珠单抗的糖链结构中的岩藻糖成分，从而有望增强抗体依赖的细胞毒性，对恶性血液疾病进行治疗。　　

【关键词】抗CCR4抗体，莫格利珠单抗，获批

【摘要】　　10月14日，医药观澜讯，10月12日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，德国默克（Merck KGaA）公司登记了一项xevinapant口服溶液的国际多中心（含中国）3期临床试验，针对受试者为局部晚期头颈部鳞状细胞癌患者。公开资料显示，xevinapant是一款潜在“first-in-class”细胞凋亡蛋白抑制剂（IAP）的高效口服拮抗剂。2021年3月，德国默克宣布与Debiopharm公司达成一项全球性许可，以约10亿美元获得该药在全球范围内的开发和推广权益。细胞凋亡是由基因控制的细胞自主有序的死亡，过程涉及基因的激活、表达和调控等。而凋亡蛋白抑制剂是细胞凋亡的重要调控因子。IAPs家族有8个成员，它们具有调节胞外信号激酶的活化、细胞黏附、细胞迁移及抗肿瘤等作用。近年来，研究者在多种肿瘤中发现了IAP的失调，且IAP蛋白的高表达促进了肿瘤发生和肿瘤转移，涉及肺癌、头颈部肿瘤、乳腺癌、消化道肿瘤、黑色素瘤和多发性骨髓瘤等等。因此，IAPs的抑制剂成为抗肿瘤药物开发的重要方向。

【关键词】德国默克，引进，first-in-class

【摘要】　　9月28日，医药观澜讯，9月26日，翰森制药和KiOmed Pharma公司共同宣布，双方就KiOmed公司在研创新产品KiOmedine vs One达成在中国大陆、澳门及台湾地区的开发、注册及商业化独家许可协议。根据新闻稿，这是一款设计用于单次注射针对性治疗膝骨关节炎的注射剂产品，单次注射后，患者骨关节炎症状缓解至少可持续6个月。骨关节炎是临床上常见的一种致残性疾病，全球约有2.5亿人受此影响，膝骨关节炎患病率约占骨关节炎85%。据流行病学调查，中国膝骨关节炎患病率达8.1%，女性远高于男性。随着中国进入老龄化社会，骨关节炎患病人数将大幅增加，临床仍长期缺乏安全有效的治疗方法。KiOmed Pharma是一家总部位于比利时的公司，主要从事天然（非动物源）壳聚糖的研发、生产和销售，并拥有超纯天然（非动物源）壳聚糖衍生物的创新技术平台。该公司拥有丰富的医疗器械研发管线，并专注解决全球多个地区未被满足的临床需求，适应症主要包括疾病影响重大、社会负担严重的治疗领域，如骨关节炎、皮肤老化和眼科等。临床研究表明，单次注射KiOmedine vs One后，患者2周内即可观察到明显的疼痛减轻，骨关节炎指数疼痛评分降低了66%，骨关节炎症状缓解至少可持续6个月。KiOmedine vs One已获得欧盟CE认证，并已于2021年在欧洲上市。根据协议条款，翰森制药将获得KiOmedine vs One在授权区域内用于骨关节炎相关适应症开发、注册及商业化的独家权利，并将支付预付款和开发、注册及基于销售的商业化里程碑最高6600万欧元潜在付款，以及未来产品净销售额的两位数分级特许权使用费。

【关键词】翰森制药，新一代，骨关节炎

【摘要】　　9月28日，医药观澜讯，近日，施维雅（SERVIER）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理其递交的抗体组合疗法futuximab/modotuximab（S95026）的3期临床试验申请，该试验将联合曲氟尿苷替匹嘧啶片为既往接受过标准治疗和抗EGFR治疗的KRAS/NRAS和BRAF野生型转移性结直肠癌患者提供三线或后续治疗选择。转移性结直肠癌（mCRC）患者通常接受多线治疗。在临床实践中，接受一线化疗的所有mCRC患者当中约50%将继续接受二线化疗，约25%的患者继续接受三线化疗。大多数mCRC患者最终将对一线和二线化疗不敏感或无应答（化疗难治性）或不耐受多个周期的化疗（化疗不耐受），而目前三线治疗选择极为有限。EGFR是KRAS/NRAS/BRAF野生型mCRC治疗的有效靶点。曲氟尿苷替匹嘧啶作为一种标准治疗方案，已批准用于治疗三线及以上mCRC患者；并且，它联合抗EGFR抗体（西妥昔单抗和帕尼单抗）显示了良好的可耐受性并具有显著的疗效。另外，抗EGFR再挑战策略正在成为野生型RAS和BRAF mCRC患者三线/挽救治疗的一种治疗选择，已被列入2021年中国临床肿瘤学会（CSCO）指南。施维雅在新闻稿中表示，该公司未来计划开展的3期临床研究将纳入包括中国、美国、日本、欧盟以及澳大利亚等大约25个国家和地区的500例转移性结直肠癌患者，对S95026联合曲氟尿苷替匹嘧啶片的疗效和安全性进行临床确证。

【关键词】施维雅，抗EGFR抗体组合疗法，临床申请

【摘要】　　9月23日，医药观澜讯，9月21日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，“first-in-class”抗体疗法Tezspire（tezepelumab）已在欧盟获得批准上市，作为12岁及以上严重哮喘患者的附加维持治疗。新闻稿指出，这是首个也是唯一一个获得欧盟批准的不受任何表型或生物标志限制用于治疗严重哮喘患者的生物制品。Tezspire是一款靶向TSLP的单克隆抗体，由阿斯利康与安进（Amgen）共同开发。此前，该药已在美国和其他国家被批准用于治疗严重哮喘。公开资料显示，在全球约3.4亿的哮喘患者中，有10%患者属于严重哮喘，这些患者体内具有不明、多重的炎症反应，可能不适合使用口服皮质类固醇以及现有的生物制品疗法，或对其不具疗效反应。胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）是一种上皮细胞因子，位于多个炎症级联反应的顶端，它对于与严重哮喘相关的过敏性、嗜酸性粒细胞性和其它类型的气道炎症的发生和持续至关重要。阻断TSLP可阻止免疫细胞释放促炎细胞因子，从而预防哮喘加重和改善哮喘控制。作为一款靶向TSLP的单克隆抗体，Tezspire可借由阻断TSLP而明显地减少哮喘的恶化。

【关键词】阿斯利康，first-in-class，严重哮喘

【摘要】　　9月23日，医药观澜讯，9月22日，再鼎医药发布新闻稿称，其合作伙伴argenx公司已宣布efgartigimod皮下注射治疗全身型重症肌无力成人患者的生物制品许可申请（BLA）已获得美国FDA受理。这是一款靶向Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法，已于2021年底获批成为FDA批准的首个FcRn阻断剂。再鼎医药已与argenx公司达成独家授权合作，在大中华区开发和商业化efgartigimod。重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G（IgG）抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。Efgartigimod旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。Efgartigimod皮下注射制剂（1000mg efgartigimod-PH20）包含重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）。rHuPH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。

【关键词】皮下注射FcRn拮抗剂，上市申请，再鼎医药

【摘要】　　9月16日，生物谷讯，吉利德（Gilead）旗下T细胞治疗公司Kite近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Tecartus（brexucabtagene autoleucel），该药是一款靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T），用于治疗年龄≥26岁、复发或难治性（r/r）B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。值得一提的是，Tecartus是第一个也是唯一一个获批用于上述患者群体的CAR-T细胞疗法，将解决显著未满足的医疗需求。此次批准标志着Kite公司2款细胞疗法（Tecartus，Yescarta）在欧洲获批的第4个适应症、也是白血病中的第一个适应症。急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性血液癌症，前体B细胞ALL是最常见的类型，约占ALL病例的75%。与其他类型的ALL相比，这种类型的ALL的治疗结局通常较差。在全世界，每年约有64000人被诊断为ALL，一半的ALL成人患者病情会复发，接受目前标准治疗的中位总生存期（OS）约为8个月。而来自ZUMA-3试验的数据显示，接受Tecartus一次性输注治疗的R/R B-ALL患者中，总体完全缓解率达到了71%，中位总生存期超过2年，病情缓解的患者中位总生存期接近4年。

【关键词】急性淋巴细胞白血病，吉利德，完全缓解率

【摘要】　　9月15日，医药观澜讯，9月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，渤健（Biogen）申报的1类新药BIIB122获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗帕金森病。公开资料显示，BIIB122（又称DNL151）是一款潜在“first-in-class”的LRRK2小分子抑制剂，目前正在海外开展治疗帕金森病的3期临床试验。2020年，渤健与Denali Therapeutics达成一项超10亿美元的合作，从而获得合作开发和共同商业化BIIB122的权益。在与帕金森病相关的基因中，LRRK2基因被认为是个关键因子。研究发现，患者携带的LRRK2基因上的突变与细胞培养环境中神经元的病理蛋白激酶活性相关，这引起了研发人员研发LRRK2激酶抑制剂的兴趣。虽然携带LRKK2基因突变的患者只占帕金森病患者总数的一小部分，但是最近研究发现，在从患者身上获取的多巴胺神经元和小胶质细胞中，野生型LRKK2蛋白激酶的活性也有所升高。因此，以LRRK2为靶点的疗法被认为在帕金森病中具有一定治疗潜力。公开资料显示，BIIB122正是Denali公司开发一款小分子LRRK2激酶抑制剂。该公司的研究表明，抑制LRRK2活性可能通过恢复溶酶体的功能，不但对携带LRRK2基因突变的帕金森病患者有效，还可能对不携带LRRK2基因突变的患者也产生疗效。　　

【关键词】渤健，帕金森病，first-in-class

【摘要】　　9月9日，医药观澜讯，9月6日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，默沙东（MSD）递交了MK-0616胶囊的临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，MK-0616是一款新型降胆固醇药物，为口服PCSK9抑制剂，已经在海外进入2期临床研究阶段。2022年年初，MK-0616还入选了“猎药人”网站（drughunter.com）发布的年度小分子。早先默沙东在美国心脏协会（AHA）科学会议上公布的1期临床试验结果显示，MK-0616与他汀类药物联用，能够将血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低65%，为降低LDL-C效果最好的口服药物之一。MK-0616正是默沙东的主打口服PCSK9抑制剂。它是一种大环多肽分子，可以抑制PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）之间的相互作用，从而让更多的LDLR可以回到细胞表面，从血液中摄取更多的LDL-C，降低LDL-C水平。

【关键词】默沙东，口服PCSK9抑制剂，申报临床

【摘要】　　9月9日，医药观澜讯，9月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，礼来公司（Eli Lilly and Company）已在中国递交替尔泊肽注射液的上市申请，并获得受理。公开资料显示，替尔泊肽（tirzepatide）是一款GIP/GLP-1受体双重激动剂，是礼来的重点开发项目之一。今年5月，该药刚获得美国FDA批准用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。根据礼来早前发布的新闻稿，该药代表着近10年来首个新糖尿病药物类型。本次该药在中国申报上市意味着，这款创新疗法也有望很快惠及中国患者。
2型糖尿病是最常见的糖尿病，由于身体生产或使用胰岛素方面出现异常，导致血糖水平升高。虽然目前有多种治疗糖尿病的药物，很多患者仍然未能达到推荐的血糖目标水平。葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）是调控血糖的激素。Tirzepatide是礼来公司开发的一款可同时激活GIP和GLP-1受体的“first-in-class”药物，它可以通过双重作用机制改善血糖控制。该药通过每周一次皮下注射，可以根据耐受性调节剂量。

【关键词】礼来，双重受体激动剂，申报上市

【摘要】　　9月2日，医药观澜讯，近日，澳大利亚悉尼大学（The University of Sydney）宣布了一项4.78亿美元投资，用于在澳大利亚新南威尔士州建立一个领先的生物医学区，以加快研究推进和患者护理。悉尼大学表示，这是其有史以来最大的一项资本投资，这项投资将使悉尼大学处于全球生物医学研究的前沿，从而能够吸引国际人才并加快科学研究的临床转化进程。这项投资是悉尼生物医学加速器（Sydney Biomedical Accelerator，SBA）项目的一部分。SBA正是由悉尼大学、新南威尔士州卫生部等共同资助设立，为生物医学研究综合体。它通过与医院、大学、初创企业、工业界等科技创新生态系统密切合作，为其提供空间、研究基础设施、人才等服务，致力于加速科学转化。据悉，SBA将创建一个澳大利亚首创的3.6万平方米的健康、教育和研究区，致力于解决生物医药行业面临的一些最复杂的健康挑战，包括癌症和神经退行性疾病。SBA的科学家们将开展关于生命、再生医学、药物发现和医疗设备开发的前沿研究，并利用最新的纳米技术、基因和干细胞疗法等来改变医疗保健的未来。

【关键词】悉尼大学，投资，生物医学研究

【摘要】　　9月2日，新华网讯，美国食品和药物管理局8月31日修订针对莫德纳和辉瑞新冠疫苗的紧急使用授权，批准特定年龄段群体接种这两款疫苗的升级版作为加强针，以针对奥密克戎变异株提供更好保护。美药管局在一份声明中说，升级版疫苗是二价疫苗，可针对新冠病毒原始毒株以及新冠病毒奥密克戎变异株的新亚型BA.4和BA.5刺突蛋白发挥作用。根据美药管局授权，公众可在完成初始疫苗接种或加强针接种至少两个月后，接种升级版莫德纳或辉瑞疫苗作为单剂加强针。升级版莫德纳疫苗适用于18岁及以上人群，升级版辉瑞疫苗适用于12岁及以上人群。美药管局表示，BA.4和BA.5新亚型是目前美国占据主导地位的毒株，预计这两种新亚型在今年秋季和冬季还将继续传播。美药管局局长罗伯特·卡利夫在声明中表示，进入秋季后公众室内活动时间将增加，强烈建议符合条件的公众接种升级版疫苗，以更好抵御目前流行的变异毒株。

【关键词】美药管局，批准，莫德纳

【摘要】　　8月26日，医药观澜讯，根据美国Clinicaltrial数据库数据，6月份全球新增由企业资本主导的临床试验总数为965项，较5月份上升20.02%，较2021年同期上涨22.46%，单月新增临床试验数量显著高于2021年平均水平。6月份，申报临床试验数量最多的企业为默沙东，申报数量为28项；第二名是阿斯利康，申报数量为20项；第三名为辉瑞，申报数量为16项。对比默沙东、阿斯利康、辉瑞在临床适应症和药物类型方面的布局发现，3家企业在临床适应症方面竞争非常激烈。其中，组织分类肿瘤治疗领域尤甚，其次为恶性上皮瘤治疗领域。默沙东主要专注于可瑞达与其他抗癌药物联用在适应症上的拓展以及妥卡替尼的安全性试验可瑞达可全面用于黑色素瘤、头颈癌、非小细胞肺癌、经典霍奇金淋巴瘤、膀胱癌、胃癌等的治疗。6月份，默沙东新开临床试验中将其与SOT101、莫洛利单抗等药物联用，以研究对不同组织肿瘤的综合抗癌效用。SOT101是一种经皮下给药的白细胞介素-15（I L-15）超级激动剂，能激活先天性和适应性免疫应答，扩增活性NK细胞和T细胞的数量，达到杀伤肿瘤细胞的效果。6月份新开试验为Ⅱ期临床试验，目的在于评估SOT101与可瑞达联合治疗多种不同实体瘤的疗效；参与者为320名患有非小细胞肺癌、结直肠癌、肝细胞癌、卵巢癌等不同肿瘤的患者。从适应症来看，组织分类肿瘤治疗为6月份最主要的热门研发领域，新开相关临床试验142项，较5月份上升36.54%。新开临床试验数量增加较明显的热门适应症为代谢疾病、消化系统疾病，月增幅分别为59.52%、49.09%；传染病领域则出现下降趋势，降幅为18.68%。相较于2021年同期，上升最明显的热门适应症为血管疾病，同比增长71.15%。

【关键词】适应症，方面，竞争

【摘要】　　8月26日，医药观澜讯，8月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，礼来公司（Eli Lilly and Company）申报了1类新药peresolimab注射液的临床试验申请。公开资料显示，这是一款可结合并激动PD-1受体的单克隆抗体，具有成为“first-in-class”疗法的潜力，目前已在海外完成一项治疗类风湿性关节炎的2期临床试验。PD-1靶点在肿瘤治疗中已经发挥了极其重要的作用。但这一靶点在自身免疫疾病治疗中的潜力还远远未被发掘，这一潜力是由PD-1通路的功能决定的。动物模型中已有研究显示，PD-1/L1与多种自身免疫性疾病的发生有关，包括系统性红斑狼疮、心肌炎、类风湿关节炎和炎症性肠病等。该信号通路通过调节淋巴结细胞激活，调节T细胞功能，影响免疫耐受发挥作用。因此，科学家们也在探索PD-1激动剂在自身免疫性疾病中的应用。PD-1激动剂可以与PD-1结合并发出抑制性信号，从而减弱T细胞的功能。由礼来开发的peresolimab注射液（LY3462817）正是一款PD-1激动剂，正在研究用于治疗类风湿性关节炎和其他自身免疫性疾病。它属于 一种人源化免疫球蛋白（Ig）G1单克隆抗体，可与人类PD-1结合并作为其激动剂，抑制淋巴细胞的激活和扩增。礼来曾在公开资料中表示，PD-1抑制与自身免疫性副作用广泛相关，包括结肠炎、自身免疫性糖尿病和炎症性关节炎等。LY3462817与PD-1结合有望刺激生理免疫抑制通路，从而恢复免疫调节，这有望成为一种治疗自身免疫性疾病或自身炎症性疾病患者的新方法。　　

【关键词】抑制，通路，恢复

【摘要】　　8月19日，医药观澜讯，8月17日，波士顿科学（Boston Scientific）宣布已完成对Obsidio公司的收购。后者致力于开发一种独特的水凝胶技术来创新介入医学疗法，其创新技术于今年7月刚刚获美国FDA批准上市。根据波士顿科学新闻稿，本次收购使其进一步夯实了肿瘤介入和栓塞疗法的产品组合。栓塞疗法是一种阻断或减少异常组织和肿瘤供血的微创手术，其主要作用为止血、缩小恶性或良性肿瘤体积，以及改善血管畸形。Obsidio公司成立于2019年，由Ehsan Jabbarzadeh博士、Rahmi Oklu博士、Ali Khademhosseini博士联合创立。该公司正在开发了一种水凝胶技术，又叫凝胶阻断材料（GEM）技术，它由半固态水凝胶组成，这种凝胶成分使它很容易放置，且符合患者的血管结构，可通过导管插入血管。从作用机制来看，阻断或完全阻断静脉血流的阻断术可以止血、稳定静脉和动脉中的畸形，切断肿瘤的血液供应并使其缩小。今年7月，Obsidio公司的GEM技术获FDA批准上市。据波士顿科学新闻稿介绍，其包装即拆即用，能减少栓塞术前的制备时间。术者经导管注入GEM，其凝胶质地使其得以可控地置于患者体内。与固体或液体栓塞剂不同，前两者注入后需等待一段时间方可阻塞血管，而GEM技术能即刻贴合目标血管，立即形成血流屏障。

【关键词】波士顿科学，收购，创新肿瘤栓塞疗法

【摘要】　　8月19日，医药观澜讯，8月18日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，第一三共（Daiichi Sankyo）递交了注射用德曲妥珠单抗的新适应症上市申请，并已获得受理。根据第一三共发布的新闻稿，该药即是其和阿斯利康（AstraZeneca）联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan，T-DXd），本次申报的适应症为HER2低表达乳腺癌患者。今年3月，该药已在中国递交用于不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者的上市申请，并被CDE纳入优先审评。Enhertu是一款靶向HER2的抗体药物偶联物，由第一三共和阿斯利康联合开发和商业化。该药采用了第一三共专有的DXd-ADC技术，由人源化抗HER2 lgG1抗体、可裂解的四肽连接子和拓扑异构酶I抑制剂（喜树碱衍生物DXd）组成，具备精准靶向和高效低毒的双重优势。在美国，Enhertu已经获得FDA批准治疗HER2阳性乳腺癌患者、HER2阳性胃癌和胃食管结合部腺癌患者。今年8月，该药再次获得FDA批准两项新适应症，分别用于治疗HER2低表达乳腺癌、携带HER2突变的非小细胞肺癌患者。

【关键词】阿斯利康，第一三共，ADC

【摘要】　　8月12日，医药观澜讯，8月11日，罗氏（Roche）宣布其伴随诊断检测试剂盒Ventana MMR RxDx获美国FDA批准扩展适应症，用于确定适合PD-1抑制剂Keytruda治疗的错配修复功能缺陷（dMMR）实体瘤患者和精确错配修复（pMMR）子宫内膜癌患者，从而识别哪些患者最有可能对特定的靶向治疗产生应答。根据罗氏新闻稿，该产品是首个辅助鉴别dMMR实体瘤患者及首个辅助鉴别pMMR子宫内膜癌患者的免疫组化（IHC）伴随诊断检测产品。MMR是人体的一种自然机制，它通过扫描我们的DNA，纠正引起疾病的错误。当MMR缺乏（即dMMR）时，细胞会发生突变，从而导致癌症。MMR蛋白已经成为临床上预测抗PD-1靶向治疗疗效的生物标志物。dMMR在子宫内膜癌中最常见，其他高发的dMMR肿瘤类型包括胃癌、结直肠癌、小肠癌、宫颈癌和神经内分泌癌等。目前，包括Keytruda在内的多款PD-1抑制剂已经在全球范围内获批治疗dMMR实体瘤。对于非MMR缺乏（即pMMR）子宫内膜癌患者，PD-1抑制剂联合酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合使用则有望产生效果。此前，Keytruda与卫材（Eisai）公司的口服酪氨酸激酶抑制剂Lenvima构成的组合疗法已经获得FDA，用于治疗罹患晚期或转移性非微卫星不稳定性高（MSI-H）/精确错配修复（pMMR）子宫内膜癌的患者。

【关键词】Keytruda，罗氏，FDA

【摘要】　　8月12日，医药观澜讯，8月11日，专注于下一代神经领域技术开发的公司SyncThink公司宣布，其名为EYE-SYNC的大脑检测产品获欧盟CE认证，为1类医疗器械，获准在欧盟和英国进行商业化。这是一款人工智能（AI）驱动的眼动追踪诊断产品，该产品此前已经获FDA批准用于检测和诊断脑震荡、轻度创伤性脑损伤和视力障碍，它可以在几分钟内测量并对患者进行诊断。传统诊断神经系统疾病，如自闭症、帕金森病、痴呆症及注意缺陷多动障碍（ADHD，俗称多动症）等，通常很大程度上依赖患者或看护者自我评估，存在较强的主观性。然而许多神经系统疾病在明显症状出现时，往往已经较为严重。近年来，一系列人工智能技术试图在更短时间内、更准确诊断神经系统疾病，从而解决这一临床难题。据SyncThink公司公开资料介绍，研究表明，各种形式的异常眼球运动可能与多动症、自闭症等发育疾病，或帕金森病等神经退行性疾病，以及脑震荡、睡眠剥夺等疾病相关。SyncThink公司致力于开发下一代神经技术，通过提供客观的神经系统测量，以帮助医疗专业人员评估患者大脑健康，并提供优化的治疗。该公司创始人兼首席科学顾问为Jamshid Ghajar博士，他早在2006年就发表了关于预测性眼动追踪和脑震荡的相关研究，并于2009年创立SyncThink公司，旨在开发移动眼动追踪和分析技术。

【关键词】帕金森病，神经疾病，欧盟

【摘要】　　8月5日，医药观澜讯，近日，一项婴儿型庞贝病（IOPD）酶替代治疗（ERT）研究（APOLLO-IOPD）研究数据发布。研究结果显示，中国IOPD患儿接受酶替代治疗后，生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。同时，患儿耐受可，安全性良好。据悉，这是首个在中国大陆地区进行的溶酶体贮积症酶替代治疗临床研究。该研究成果于2022年6月27日在Frontiersin Pharmacology杂志发表。庞贝病（糖原累积病Ⅱ型）是一种罕见的、致命的常染色体隐性遗传病。该病是由于编码酸性α-葡糖苷酶（GAA）的基因变异，导致溶酶体内GAA酶活性缺乏或显著降低，糖原不能被降解而贮积在骨骼肌、心肌和平滑肌等细胞的溶酶体内，导致溶酶体肿胀、细胞破坏及脏器功能损伤，并引起一系列临床表现。根据发病年龄、受累器官和疾病进展速度，庞贝病分为婴儿型庞贝病（IOPD）和晚发型庞贝病（LOPD）。IOPD患儿病情进展迅速，若无有效治疗，常于1岁内死于心力衰竭及呼吸衰竭。

【关键词】首个，婴儿型，庞贝病酶