【摘要】 12月6日，美通社讯，全球领先的合同开发和制造组织（CDMO）Cambrex今天宣布已与礼来公司（Lilly）签署协议，为礼来的生物技术公司提供加速临床开发能力。通过该协议，Cambrex将与礼来的早期外部创新与合作部门Lilly Catalyze360-ExploR&D开展合作，为Lilly Catalyze360生物技术合作者提供原料药、药物产品、分析服务实验室和研发专业知识。通过本协议提供的主要服务将在科罗拉多州的朗蒙特进行，并根据需要由Cambrex的网络提供额外支持。Cambrex在朗蒙特的工厂专注于新药研究的早期开发，从工艺开发和原料药生产到配方开发和药品制造，包括非GMP和cGMP生产能力。同时，该工厂还提供全面的分析开发和cGMP测试支持。
【关键词】Cambrex，礼来，战略协议
【摘要】 12月5日，美通社讯，Rgenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发一系列用于治疗癌症和神经系统疾病的针对RNA靶点的口服小分子药物。公司5日宣布与葛兰素史克（GSK）签订一项多年期多靶点的战略研究合作协议，旨在推进新型靶向RNA小分子剪接调节剂在肿瘤等多个疾病领域的发现和开发。根据合作协议，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑款项，并且还可能从每个靶点中获得近5亿美元的选择权行使费用、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在的股权投资。GSK则拥有将合作范围扩展到其他靶点的选择权。在合作期间，Rgenta将利用其专有的发现平台，开发GSK指定靶点的新型口服靶向RNA小分子剪接调节剂。GSK 在行使选择权后，将负责合作协议中候选药物的进一步开发和商业化。
【关键词】Rgenta，Therapeutics，GSK，战略合作
【摘要】 12月3日，美通社讯，卫材和渤健日本宣布，卫材已与日本国立神经病学与精神病学中心达成研究合作协议，将在痴呆症研究与开发项目“阿尔茨海默病疾病调整治疗国家临床注册登记的开发与分析”（“AD-DMT注册登记”）中启动载脂蛋白E（APOE）基因检测。这项研究将由日本医学研究开发机构 (AMED) 负责实施，NCNP 为牵头研究机构。根据与日本国立神经医疗研究中心（NCNP）达成的这项研究合作协议，卫材将承担在“AD-DMT注册登记”中所需的APOE基因检测的费用。这些研究结果，连同从仑卡奈单抗上市后特定监测（全病例监测）中收集的数据，将成为日本药品和医疗器械管理局（PMDA）对仑卡奈单抗申请进行再审评的一部分，以确保其在改善患者预后方面能够反映最新的科学认识。
【关键词】卫材，日本国立神经病学和精神病学中心，合作协议
【摘要】 11月29日，药智新闻讯，近日，罗氏达成了一项15亿美元的协议收购Poseida Therapeutics。具体而言，罗氏以9美元/股的价格现金收购Poseida，总价值10亿美元。此外，Poseida股东将收到4美元/股的或有价值权益。Poseida核心优势在于其通用型CAR-T疗法，罗氏认为这可以使CAR-T疗法更加普及。罗氏此次收购将获得一系列细胞疗法管线和底层技术平台。虽然Poseida的管线进展并不算太快，但罗氏看重的是其非病毒平台。该平台旨在生产富含同种异体T干细胞记忆细胞（TSCM）的现成CAR-T疗法。TSCM被认为是CAR-T治疗的理想选择，因为它们寿命长、可多分化、可自我复制，具有提高安全性和疗效的潜力。另外，Poseida的基因编辑工具也是罗氏看重的一个方面，包括piggyback插入技术，以及允许进行多个敲入和敲除的技术，有望解决宿主抗移植物反应（HvGR）这一痛点。
【关键词】罗氏，15亿美元，细胞疗法
【摘要】 11月27日，美通社讯，近日，波士顿科学公司宣布已签订Intera Oncology Inc.收购案的最终协议。Intera Oncology Inc.是一家私营医疗器械公司，提供已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Intera 3000肝动脉灌注泵和氟尿苷（一种化疗药物）。Intera 3000泵用于实施肝动脉灌注（HAI）疗法，治疗主要由转移性结直肠癌引起的肝脏肿瘤。一旦达成交易条件，波士顿科学预计在2025年上半年完成本交易。目前Intera 3000泵是美国唯一获批的用于HAI疗法的恒流植入式泵。Intera 3000泵的安全性和有效性得到了随机对照试验数据的支撑，这些数据展示了HAI疗法对不可切除的结直肠癌肝转移患者的临床受益。
【关键词】波士顿科学，Intera，Oncology，收购协议
【摘要】 11月22日，美通社讯，全球领先由生成式AI驱动的生物科技公司英矽智能宣布，公司自研潜在“同类最佳”（best-in-class）ENPP1口服小分子抑制剂已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批件，用于实体瘤治疗。至此，英矽智能以生成式AI为驱动进行自主研发，并成功获得临床试验批件的分子数量达到10个。ENPP1是一种外核苷酸焦磷酸酶，在调节免疫、心血管、神经系统、组织矿化和血液系统功能的嘌呤信号传导中发挥重要作用，ENPP1高表达与肿瘤转移、免疫逃逸、多癌种较差预后相关。研究结果显示，ENPP1抑制剂可通过调节胞外cGAMP水平激活cGAS-STING通路，进而增强宿主免疫系统抗肿瘤效果。
【关键词】英矽智能，ISM5939，FDA临床试验批件
【摘要】 11月21日，界面新闻讯，默沙东宣布，其HIF-2α抑制剂维利瑞?(贝组替凡)已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，适用于治疗不需要立即手术治疗的von Hippel-Lindau(VHL)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)成人患者。“维利瑞作为目前中国境内首个且唯一获批的HIF-2α抑制剂，在这一罕见病领域内将为患者带来全新机制的治疗选择，推动该领域疾病诊疗的发展突破，”默沙东全球高级副总裁兼中国研发中心总裁李正卿博士表示，“默沙东始终致力于把高质量的药物和疫苗带给中国患者，此次维利瑞的获批，再次凸显了公司在肿瘤科研和创新领域的领先地位，以及满足中国大众的健康需求承诺与决心。”
【关键词】默沙东，贝组替凡，在华获批
【摘要】 11月13日，药智新闻讯，近日，强生公司宣布获得了美国食品和药物管理局（FDA）对其Varipulse脉冲场消融系统的批准，可用于治疗药物难治性阵发性房颤。获得批准后，强生成为美国第三家拥有PFA技术用于治疗AFib的公司，加入了美敦力和波士顿科学的行列，PFA市场三强争霸正式开幕。据了解，Varipulse脉冲场消融系统由Varipulse消融导管和TRUPULSE发生器组成。其中，VARIPULSE消融导管是在强生之前的标测导管LASSO导管基础上开发出来，是LASSO导管技术延续，这也进一步展现出强生在导管领域深厚技术储备。
【关键词】强生，首款PFA产品，FDA批准上市
【摘要】 11月12日，Insight数据库讯，当地时间11月8日，Autolus Therapeutics宣布，其新一代CAR-T疗法Aucatzyl（Obecabtagene autoleucel，obecel）的生物制剂许可证申请（BLA）已获得美国FDA批准，用于治疗复发/难治（r/r）成人B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。新闻稿指出，Aucatzyl是FDA批准的首个无需REMS计划（风险评估缓解策略）的CAR-T疗法。Aucatzyl是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法，旨在克服当前CD19 CAR-T疗法在临床活性和安全性方面的局限性。Aucatzyl被设计具有快速的靶标结合脱落率，以最大程度减少编程T细胞的过度激活。临床试验表明，这种快速的靶标结合脱落率可降低毒性和T细胞耗竭，从而改善r/r成人ALL患者的持久性，并带来高水平的持久缓解。此前，Aucatzyl已获得FDA授予的孤儿药资格、再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格和优先药物认定（PRIME）。
【关键词】CAR-T疗法，FDA批准上市，白血病
【摘要】 11月8日，上证报讯，11月6日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，艾伯维（AbbVie）申报的艾可瑞妥单抗注射用浓溶液新药上市申请获得受理。这款创新疗法此前被行业媒体Evalute列为2023年的十大潜在重磅疗法之一。根据艾伯维公开资料介绍，艾可瑞妥单抗（epcoritamab，商品名：Epkinly）是一款CD3/CD20双抗，此前已经获美国FDA批准治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。epcoritamab由艾伯维和Genmab公司共同研发，两家公司将在美国和日本共同分担商业化责任，艾伯维则负责该产品进一步的全球商业化工作。
【关键词】艾伯维，双抗癌症新药，在华申报上市
【摘要】 11月5日，财联社讯，英国阿斯利康公司在美国“肥胖症周”（Obesity Week）会议上报告了其口服小分子减肥药物的研究数据。报告显示，在一项早期研究中，阿斯利康每天口服一次的GLP1受体激动剂“AZD5004/ECC5004”让患者平均体重在四周内减轻了5.8%，并且具有良好的耐受性。阿斯利康全球执行副总裁、生物制药研发负责人Sharon Barr补充道，正如使用这种小分子药物所预期的那样，“恶心和呕吐的发生率会随着剂量增加而增加。”去年，阿斯利康同意支付20亿美元，从中国生物制药公司诚益生物（Eccogene）处获得了开发和商业化ECC5004的“全球独家权利”。AZD5004/ECC5004是处于临床研究阶段的每日一次口服GLP-1受体激动剂，用于治疗肥胖症、2型糖尿病和其他心血管代谢疾病。两周前，诚益生物宣布获得了阿斯利康6000万美元里程碑付款。
【关键词】阿斯利康，减肥药试验数据，减重近6%
【摘要】 11月1日，美通社讯，科济药业，一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，美国食品药品监督管理局已解除在美国的泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel，CT053，一种靶向BCMA的自体CAR-T细胞产品）、舒瑞基奥仑赛注射液（satri-cel，CT041，一种靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞产品）以及CT071（一种靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞产品）的临床试验暂停。
【关键词】科济药业，美国临床试验暂停，被解除
【摘要】 11月1日，金融界讯，默沙东下调了全年销售指引的上限，原因是其HPV疫苗在中国市场的需求连续第二个季度下滑。第三季度，Gardasil疫苗(一种给青少年和年轻人注射以预防与某些癌症有关的病毒的疫苗)的销售额为23亿美元，同比下降了11%。除了中国市场，该疫苗在全球大多数其他地区的销售额都在增长。财报公布后，该股盘前下跌近2%。今年早些时候，这家制药商的股价一直在稳步攀升，但7月下旬关于Gardasil疫苗销售不及预期的消息令该股抹去了所有这些涨幅。自那以后，截至周三收盘，该股已累计下跌18%。默沙东目前预计，今年的产品总销售额最高可达641亿美元，比该公司三个月前提供的指引上限低3亿美元。该公司还上调了其预期区间的下限，预期中值基本保持不变。
【关键词】HPV疫苗，销售下滑，默沙东
【摘要】 10月24日，药明康德讯，23日，致力于开发B细胞疗法的Be Biopharma宣布达到多个关键里程碑。用于治疗血友病B的主打项目BE-101进入临床开发阶段；同时该公司宣布选定第二个候选药物，用于治疗低磷酸酶症（HPP）。这两个项目均基于Be Biopharma公司强大且高效的B细胞药物（BCM）平台，该平台利用基因编辑技术改造B细胞，使其能够持续产生治疗性蛋白质，最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物，无需预处理，具有成为潜在“best-in-class”基因疗法的潜力。2024年5月，Be Biopharma宣布其潜在“first-in-class”B细胞疗法BE-101的IND申请获得FDA的许可。BE-101的设计目的是无需预处理，即可让B细胞持续产生恒定水平的凝血因子IX，具有持久性、可重复给药性及可滴定性。
【关键词】B细胞疗法，临床开发，血友病治疗
【摘要】 10月22日，投资界讯，美国生物科技公司CiVi Biopharma今日宣布完成近亿美元授权交易，将旗下产品Aurlumyn授权给SERB Pharmaceuticals。易凯资本担任CiVi Biopharma的财务顾问，并继续负责公司后续产品管线的对外合作。Aurlumyn是一种血管扩张剂和血小板聚集抑制剂，此前已获得了FDA优先审查和孤儿药资格认定，并于2024年2月获得FDA批准上市，用于治疗成年人的严重冻伤，是该适应症领域全球获得FDA批准的创新疗法。CiVi Biopharma的首席执行官Shal Jacobovitz表示：“Aurlumyn将成为全球治疗冻伤的黄金标准，此次合作的达成将扩大双方在各自领域的优势地位，公司也将更加专注于推进旗下小核酸领域多款高价值管线的全球开发，为全球患者提供更好的创新疗法。”
【关键词】CiVi，Biopharma，近亿美元，授权交易
【摘要】 10月18日，药智新闻讯，10月15日，Hologic公司（以下简称：豪洛捷）宣布与Gynesonics公司达成了最终收购协议，将以大约3.5亿美元（约合25亿人民币）的价格收购Gynesonics。此次收购，豪洛捷将进一步扩大自身在女性健康产品的布局，以巩固其全球女性健康的领先地位。本次被收购的Gynesonics公司，是一家总部位于美国加利福尼亚州的女性医疗保健领域的创新公司。自2005年成立以来，一直致力于为患有症状性子宫肌瘤的女性提供安全有效的微创治疗解决方案。Gynesonics公司的核心产品——Sonata系统，是全球首个也是唯一一个获FDA批准的诊断性宫内成像设备，可经宫颈治疗特定症状性子宫纤维瘤，包括与重度经期出血相关的肌瘤，这也是此次豪洛捷斥巨资收购的目的所在。
【关键词】25亿，豪洛捷，子宫消融产品
【摘要】 10月16日，美通社讯，勃林格殷格翰和Circle Pharma公司宣布了一项新的研究合作和许可协议，共同开发同类首创的细胞周期蛋白抑制剂以阻止肿瘤细胞生长，为难治性肿瘤患者带来希望。目前靶向细胞周期蛋白依赖性激酶的方法可能受限于药物的低选择性和毒性。Circle开发出一种直接抑制细胞周期蛋白（调节细胞分裂的蛋白质）的大环疗法， 为克服以上问题提供了可能的解决方案。此次合作是勃林格殷格翰实现变革肿瘤治疗目标的重要一步，合作进一步加强了我们强劲的肿瘤研发管线，包括肿瘤靶向治疗和肿瘤免疫疗法以及在研疗法之间的灵活组合，为癌症患者带来最大获益。作为协议的一部分，Circle Pharma将获得预付款以及高达6.07亿美元的潜在开发、药物注册和销售里程碑付款。
【关键词】勃林格殷格翰，Circle，Pharma，精准肿瘤疗法
【摘要】 10月11日，美通社讯，KeyBioscience和Eli Lilly and Company（礼来公司）已同意扩展其在开发双淀粉降钙素受体激动剂（DACRA）上的合作，DACRA是一种针对肥胖症及其相关疾病的新型潜在治疗药物。此次合作扩大了Lilly对KeyBioscience DACRA平台的权利，包括一种新分子，预计将在今年晚些时候进入肥胖和骨关节炎（OA）患者的2期研究。 KeyBioscience将负责开展并完成这项研究，计划招募600名参与者，研究的双重主要目标是减轻体重和缓解骨关节炎（OA）疼痛。根据扩展协议的条款，Lilly将获得DACRA分子全球开发和商业化权利。 作为交换这些权利的条件，KeyBioscience将收到一笔初始款项，以及高达14亿美元的后续付款，后者取决于特定的开发、监管和商业化里程碑是否达成；此外，KeyBioscience还将获得按净销售额计算的中个位数到低双位数的分层版税。
【关键词】KeyBioscience，Lilly，战略合作
【摘要】 10月9日，美通社讯，诺纳生物今日宣布与总部位于美国纽约的生物技术公司OverT Bio达成战略合作。此次合作将利用诺纳生物专有的全人源重链抗体（HCAb）平台HCAb Harbour Mice，以及其创新的基于CAR功能的HCAb文库筛选平台NonaCarFxTM，开发治疗实体瘤的下一代细胞疗法。诺纳生物HCAb Harbour Mice平台所产生的全人源HCAb为基于CAR功能的细胞疗法提供了理想的分子形式。与传统方法相比，全人源HCAb凭借其小巧的体积、简单的结构以及精准的结合能力，能够显著降低抗体的免疫原性，为CAR的功能设计带来了更大的灵活性。在快速发展的细胞治疗领域，全人源HCAb在推动疗法进步方面展现出巨大的潜力。
【关键词】诺纳生物，OverT，Bio，细胞疗法开发
【摘要】 9月27日，亿欧网讯，近日，意大利生物技术公司Genespire（简称：Genespire）完成B轮融资，总额达亿元级别。投资方包括CDP Venture Capital、Indaco Venture Partners、Sofinnova Partners和XGEN Venture。Genespire成立于2020年3月1日，专注于为受遗传疾病影响的患者开发变革性基因疗法，特别是原发性免疫缺陷和遗传性代谢疾病。作为一家新兴的生物技术公司，Genespire在短时间内获得了多家投资方的青睐，这充分证明了其在基因治疗领域的实力和潜力。
【关键词】基因治疗，Genespire，亿元级投资
