【摘要】 6月5日，美通社讯，先进给药技术开发商Continuity Biosciences宣布收购生物制药公司Focal Medical。Focal Medical率先采用离子电渗技术开发部位特异性化疗方案，其专有平台能将化疗药物精准递送至肿瘤组织，可提升局部药物浓度并降低全身毒性。主要候选产品是针对胰腺癌的离子电渗设备定向吉西他滨疗法，已获美国FDA的IND申请批准，1b期临床试验预计今年晚些时候开始。此次收购是Continuity成为顽固性实体瘤器械靶向治疗领域领军者战略的关键一步。收购后，Continuity获得Focal Medical的全部专利、技术平台、专用设备、科学知识及相关许可协议，Focal的主要人员也将加入。Focal Medical由外科肿瘤学家JenJenYeh博士和化学家Joseph DeSimone博士等共同创立，他们开发的离子电渗系统能绕过传统吉西他滨给药的限制。
【关键词】生物科技，企业收购，胰腺癌治疗
【摘要】 6月3日，一度医药讯，赛诺菲与Blueprint Medicines宣布达成收购协议，赛诺菲将收购专注于罕见免疫疾病系统性肥大细胞增多症（SM）等疾病的美国上市公司Blueprint Medicines。系统性肥大细胞增多症症状严重，Blueprint在该领域产品技术领先。此次收购，赛诺菲将获Ayvakit/Ayvakyt、Elenestinib、BLU-808等重要资产。Ayvakit/Ayvakyt已获批用于相关疾病治疗，2024年净收入4.79亿美元，2025年第一季度近1.5亿美元，同比增超60%。Elenestinib正在进行2/3期临床研究。BLU-808有望治疗免疫学疾病。赛诺菲将以每股129美元现金收购，总股本约91亿美元，股东还可获或有价值权，潜在总股本约95亿美元。收购预计2025年第三季度完成，2026年起对赛诺菲财务指标有增值效应。
【关键词】赛诺菲，收购，罕见病
【摘要】 5月30日，药智网讯，5月29日，诺华中国宣布盐酸伊普可泮胶囊新适应症获国家药监局批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，该拓展适应症覆盖已接受补体抑制剂治疗的PNH患者。PNH是一种高发给30-40岁人群的罕见血液病，2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。飞赫达（伊普可泮）是全球首创的特异性补体B因子口服抑制剂，新适应症获批基于APPLY-PNH头对头研究，证实其在血红蛋白提升等方面优于继续抗补体C5治疗。它早在2013年12月获FDA批准用于PNH成人治疗，2024年4月获国家药监局批准该适应症，同年多国上市。2024年8月获FDA批准治疗成人C3肾小球病，今年4月又获国家药监局批准。2024年其全球销售额达1.29亿美元且已纳入国家医保目录，市场空间将进一步打开。此外，伊普可泮在多个补体介导疾病治疗上仍在研发。
【关键词】伊普可泮，罕见病，新适应症
【摘要】 5月30日，美通社讯，创新RNA疗法领军企业大睿生物，于美国国家脂质协会2025年度科学会议上，公布自主研发的RNA干扰疗法RN026临床前数据。临床前研究表明，该疗法针对心血管疾病独立风险因子脂蛋白（a），在转基因小鼠模型中，单次2mg/kg皮下注射可使血清载脂蛋白Apo（a）水平降低98%，疗效持续至少42天；在非人灵长类动物研究中，血清Lp（a）最大降幅达99%，给药后98天仍维持95%的Lp（a）抑制效果，血清Lp（a）水平降低约80%的效果持续至154天，有望实现一年一次给药。该疗法靶向KIV-2CNV区域内外多位点，精准靶向设计，极大降低脱靶可能，且在非人灵长类动物研究中，伴随出现25%低密度脂蛋白胆固醇水平降低，SD大鼠重复给药试验未观察到毒性反应。RN026在心血管疾病领域潜力巨大，全球约10%-20%人群脂蛋白（a）水平升高，有望给患者带来新希望。
【关键词】RNAi疗法，脂蛋白（a），心血管疾病
【摘要】 5月23日，美通社讯，获Edge Cap Partners投资的英国企业Comac Medical Group今日宣布收购法国巴黎专业合同研究组织（CRO）ILIFE Consulting。ILIFE在肿瘤学、罕见病及复杂生物技术临床试验领域专长显著，由Marina Iché于2013年创立。此次收购是Comac Medical Group成为中小型生物制药公司领先的泛欧全方位服务CRO合作伙伴的重要里程碑，与近期在美国、德国及英国的扩张形成协同效应。收购后，ILIFE创始人兼首席执行官Marina Iché将继续领导并成为重要股东，集团将整合双方优势，为客户提供更完整服务体系。此外，Comac Medical Group近期还有一系列领导层任命与国际扩张计划。
【关键词】医疗集团，收购，CRO
【摘要】 5月20日，药智网讯，蒙大拿州议会近期通过法案，允许医疗机构销售仅通过一期临床试验的药物，无需美国FDA批准。推动立法者期望蒙大拿州成为医疗创新试验田，为绝症或现有治疗效果不佳患者提供更多选择。法案规定，医生可申请许可证开设实验性治疗诊所，向患者推荐和销售未经FDA批准疗法，诊所需披露治疗效果等数据。疗法须在州内生产，实验治疗中心将2%年净利润用于支持蒙大拿居民获取治疗。此立法有望加快药物研发速度，吸引科研力量汇聚，带动医疗旅游产业兴起。但也引发争议，安全性上，一期试验规模小，不能排除潜在风险；疗效上，药物未经系统临床验证有效性。患者虽多了选择，却也面临困惑与风险。
【关键词】一期临床，药物上市，医疗创新
【摘要】 5月16日，药智网讯，5月14日，艾伯维的c-MetADC药物Emrelis（telisotuzumabvedotin，teliso-V）获美国FDA加速批准上市，用于治疗高c-Met蛋白过度表达（OE）的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成年经治患者。这是首款获批用于该类患者的疗法，也是艾伯维首款获批的自研ADC药物。Teliso-V基于LUMINOSITY临床2期试验数据获批，试验显示肿瘤c-Met高度和中度表达患者总缓解率分别为35%和23%，中位缓解持续时间分别为9个月和7.2个月，中位总生存期分别为14.6个月和14.2个月，安全性特征与既往一致。此外，艾伯维针对c-Met靶点开发的新一代ABBV-400已进入临床Ⅲ期。艾伯维早在十几年前布局ADC管线，如今收获颇丰，其2024年以101亿美元收购ImmunoGen所得的Elahere，是全球首款获批上市的FRαADC药物，2024年销售额4.79亿美元，2025Q1销售额1.79亿美元。
【关键词】ADC药物，c-Met，艾伯维
【摘要】 5月15日，药智网讯，5月11日，国际巨头默克发布通知，受中美贸易关税政策影响，自5月12日起对发往中国的产品订单加收临时附加费。默克业务涵盖生命科学、医药健康和电子科技领域，1668年创立，总部在德国，在多地设有21家注册公司。2025年中美贸易摩擦加剧，双方加征关税冲击产业链和供应链，默克成本上升，无奈出此决策。但5月12日，中美在日内瓦经贸高层会谈达成共识，宣布降低部分此前加征关税，美方修改行政令，部分中国商品24%关税90天内暂停，保留10%并取消部分；中方相应调整，美国商品24%关税90天内暂停，保留10%并取消部分，这或给默克等跨国企业带来新契机。
【关键词】默克公司，关税政策，附加费
【摘要】 5月9日，美通社讯，强生公司宣布，特诺雅达（古塞奇尤单抗注射液（静脉输注））和特诺雅（古塞奇尤单抗注射液）在华获批用于治疗对传统治疗或生物制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。2025年2月，古塞奇尤单抗在华获全球首个针对克罗恩病的批准，此次获批使其成为中国首个用于治疗溃疡性结肠炎的白介素-23抑制剂。古塞奇尤单抗是首个全人源、具双重作用机制的白介素23抑制剂，能结合白介素23并定位到主要产生白介素23的CD64+炎症细胞。基于2b/3期QUASAR研究数据，与安慰剂相比，该药治疗患者第1周症状就显著改善，12周内持续增强，44周临床缓解率高，一年内内镜缓解率也高。中国约有60万溃疡性结肠炎患者，发病率不断上升，目前无治愈方法。
【关键词】强生，古塞奇尤单抗，溃疡性结肠炎
【摘要】 5月7日，美通社讯，生物制药公司Paradigm Therapeutics, Inc.于5月6日宣布获得Eshelman Ventures, LLC的1250万美元战略投资，同时Eshelman博士被任命为Paradigm的战略顾问。这笔资金将用于完成2025年下半年SD-101（Zorblisa）新药申请（NDA）所需全部工作及在美国的商业化计划。SD-101旨在成为首个针对所有大疱性表皮松解症（EB）亚型患者的全身外用治疗药物，目前已完成II期和III期试验，结果显示其对成人和儿童EB患者全身皮肤表面病变和伤口有广泛疗效，长期使用安全性良好。EB是一种罕见遗传性疾病，患者皮肤脆弱，目前尚无获批疗法可治疗所有EB亚型患者全身皮肤表面。SD-101获FDA突破性疗法认证、罕见儿科疾病认定及孤儿药认定，药物获批后Paradigm有资格获优先审评券。
【关键词】Paradigm，药物研发，战略投资
【摘要】 4月29日，新浪财经讯，全球制药巨头礼来公司于周三对四家复合药厂Mochi Health Corp、Fella Health and Delilah、Willow Health Services和Henry Meds提起法律诉讼，指控它们非法生产并销售含替尔泊肽（tirzepatide）的未经批准复合药物。替尔泊肽是礼来重磅减肥药Mounjaro主要活性成分。此前美国法官禁止药房仿制其减肥药和糖尿病药物，此次是礼来在知识产权保护上又一行动。礼来向加州法院起诉，主要因被告销售含添加剂或口服剂型的替尔泊肽仿制药品，且无安全性和有效性临床证据。按美国FDA规定，药物短缺期复合药厂可合法仿制，现相关药物已移出短缺名单，“合法仿制”窗口关闭，礼来表示会继续用法律手段保护知识产权。
【关键词】礼来公司，仿制药物，法律诉讼
【摘要】 4月29日，界面新闻讯，美国生物技术公司Halozyme当地时间4月24日在美国地区法院对默沙东公司提起专利侵权诉讼。Halozyme公司指出，默沙东公司的抗肿瘤药物可瑞达（Keytruda）侵犯了自2011年起其开始申请的多项专利。此次诉讼凸显了生物医药企业间在核心产品专利方面的纷争，专利对于生物医药企业至关重要，关乎产品市场独占权与经济效益。一旦侵权成立，默沙东在可瑞达的生产销售等方面或面临重大影响。
【关键词】Halozyme，默沙东，专利侵权
【摘要】 4月24日，新浪财经讯，瑞士制药巨头罗氏正就豁免进口关税向特朗普政府请愿，理由是其运往美国的产品可被在美国制造并出口的药物及诊断试剂抵消。罗氏首席执行官ThomasSchinecker在电话会议上表明此立场，并指出美国推动商品本土生产会推高成本，尤其对诊断产品而言，上万种产品难以在每个国家都生产。此外，罗氏周二宣布未来五年将在美国投资500亿美元，创造超1.2万个就业岗位，但强调不会削减全球其他地区资金，也不会增加全球投资与研发总预算。
【关键词】罗氏，关税豁免，特朗普
【摘要】 4月22日，药智网讯，欧盟委员会正式批准渤健和卫材联合研发的抗淀粉样蛋白β抗体药物仑卡奈单抗（Lecanemab）上市，用于治疗阿尔茨海默症（AD）所致轻度认知障碍和轻度痴呆的成年患者。该药物限定于ApoEε4非携带者或杂合子人群，需经病理学确认存在淀粉样蛋白沉积。仑卡奈单抗通过清除有毒Aβ聚集体延缓疾病进展，3期临床试验显示其可减缓认知衰退31%，但疗效差异较小（CDR-SB评分改善0.45分）。安全性方面，ARIA发生率为21.7%，多数为轻度。2024年前三季度，该药物营收达1.94亿美元，同比增长2084%。相比之下，礼来的多奈单抗因ARIA风险更高（36.8%）被EMA否决，凸显欧美监管逻辑差异：FDA侧重未满足需求，EMA更强调风险收益平衡。
【关键词】阿尔茨海默症，淀粉样蛋白，监管差异
【摘要】 4月18日，药智新闻讯，近日，Edwards Lifesciences（爱德华生命科学）宣布其全球首款经股静脉入路的经导管二尖瓣置换（TMVR）植入系统Sapien M3获得欧洲CE认证。2024年7月，爱德华以3亿美元收购以色列初创公司Innovalve Bio Medical。Innovalve的Innostay系统采用独特的两件式设计，通过旋转固定机制将人工瓣膜与心脏腱索紧密结合，解决了二尖瓣天然解剖结构复杂导致的密封难题。该系统现整合至Sapien M3平台，成为其核心技术之一。据悉，Sapien M3是一款创新的经导管二尖瓣置换术产品，其主要由固定基座和SAPIEN M3瓣膜组成。此次适应症获批覆盖中重度至重度二尖瓣反流（MR）患者群体，这些患者无法耐受开胸手术或经导管缘对缘修复（TEER）治疗。Sapien M3系统采用分步植入法：
【关键词】全球首款，TMVR瓣膜，获批
【摘要】 4月15日，美通社讯，合成启动子和基因控制系统设计领域领军企业Chromatin Bioscience欣然宣布与全球性生命科学公司Astellas Pharma达成合作协议。根据协议，Chromatin Bioscience将运用其专有的chromatinLENS平台，设计与Astellas靶点特征相匹配的细胞选择性合成启动子。设计的启动子有望在特定细胞类型中实现高度精确和持久的基因表达。Chromatin首席执行官Michael Roberts指出，合成启动子技术正成为精准生物系统开发的关键，此次合作验证了平台的潜力，并将推动公司持续扩展合作版图。
【关键词】Chromatin，Bioscience，Astellas，合作协议
【摘要】 4月10日，美通社讯，近日，皮尔法伯集团与RedRidge Bio宣布达成独家研发合作和许可协议，合作进行针对多靶点的双特异性抗体（BPA）候选药物识别及开发工作。根据皮尔法伯集团的创新战略，双方合作将聚焦于精准肿瘤医学、皮肤病学以及罕见病领域。根据协议条款，RedRidge将根据双方共同选定的一系列未公开靶点进行BPA设计、筛选和表征描述工作；皮尔法伯集团则将凭借其在药物开发方面的经验，协助推动两项合作项目进入临床开发阶段。RedRidge将保留这两个项目在美国、加拿大和日本的独家商业权利，而皮尔法伯集团则拥有除上述地区外的全球权益。此外，当第三个项目由RedRidge完成临床前阶段的移交后，皮尔法伯集团将获得其全球独家权利。
【关键词】皮尔法伯，RedRidge，Bio，合作伙伴关系
【摘要】 4月8日，药智新闻讯，近日，美国联邦巡回上诉法院撤销了美国专利商标局（USPTO）的裁决，ReCor Medical与美敦力（Medtronic）之间围绕肾脏去神经术（RDN）技术的专利纠纷再度升级。据了解，此次纠纷的核心争议聚焦于治疗高血压的肾脏去神经术创新技术。作为该领域的双雄企业，ReCor研发的Paradise超声RDN系统（uRDN）于2023年11月率先获得FDA批准，而美敦力的Symplicity Spyral系统则在数周后紧随其后获批，成为全球第二家获此许可的厂商。此次法律拉锯战围绕美国第8845629号专利（以下简称：629专利）展开。该专利涉及通过热力（加热/冷却）机制实现肾神经调控的方法与装置，具体而言，其权利要求指向使用导管对目标神经纤维施加热能实施肾神经调控的技术。尽管专利文本提及多种热力调控形式，但核心保护范围明确涵盖超声波技术的应用。
【关键词】ReCor，Medical，美敦力，技术专利纠纷
【摘要】 4月3日，器械之家讯，4月1日，骨科巨头史赛克宣布，已顺利完成其美国脊柱植入物业务出售给Viscogliosi Brothers的交易。此次交易后，该业务将纳入新成立的VB Spine公司旗下，这一举措早在今年1月即由史赛克对外公布。史赛克宣布已顺利完成其美国脊柱植入物业务出售给Viscogliosi Brothers的交易。这一交易的财务条款并未对外披露。但史赛克在1月发表声明时指出，Stryker的美国脊柱植入业务和VB Spine将继续作为独立的实体运营，直到交易结束。此次交易将使史赛克和VB Spine能够更加专注于满足客户及其患者的需求，通过资源整合和优势互补，有望实现更快的增长，并为所有利益相关者创造更大的价值。该交易还使VB Spine获得了史赛克两项先进的机器人技术的独家使用权，即Mako Spine和Copilot。这两项技术将用于VB Spine的脊柱植入物产品中，有望进一步提升其产品的市场竞争力和临床疗效。史赛克预计，在满足所有法律和监管要求后，某些国际市场的脊柱植入物业务也将在稍后日期转交给VB Spine。
【关键词】骨科巨头，史赛克，美国脊柱业务
【摘要】 3月31日，美通社讯，绿叶制药集团宣布，公司自主研发的创新制剂——利斯的明透皮贴剂（2次/W）获得日本厚生劳动省的新药上市批准，用于抑制轻至中度阿尔茨海默病痴呆症状的进展。利斯的明透皮贴剂（2次/W）在日本的商品名为Rivaluen LA Patch 25.92mg/51.84mg，是当前首款在日本市场获批上市的利斯的明缓释透皮贴剂产品。Rivaluen LA Patch 25.92mg/51.84mg基于绿叶制药在欧洲的透皮释药技术平台开发，其通过创新的给药途径经皮肤每周给药两次，活性成分为利斯的明。该产品的获批基于在日本完成的一项治疗阿尔茨海默病相关痴呆症的Ш期临床试验的积极结果，该项临床研究已达到主要疗效终点。
【关键词】绿叶制药，利斯的明透皮贴，日本获批上市
