【摘要】 9月27日，IT桔子讯，858 Therapeutics是一家肿瘤治疗药物及小分子药物研发商，致力于新型肿瘤靶点如调节RNA和先天免疫反应蛋白的小分子药物研发，开发了诺华针对晚期肾癌和软组织肉瘤的药物培唑帕尼（帕唑帕尼，Votrient）和武田的口服糖尿病药物阿格列汀（Nesina）。近日，858 Therapeutics获得5000万美元B轮融资，Alexandria Venture Investments、韩国未来资产Mirae Asset Venture Investment、Insight Partners、Avidity Partners、Versant Ventures、NEA恩颐投资-New Enterprise Associates、Logos Capital投资。
【关键词】858，Therapeutics，5000万美元，B轮融资
【摘要】 9月24日，药渡讯，近日，礼来在Clinicaltrials.gov注册了LY3537031治疗减重的一期临床试验。该研究由3部分组成，A部分将研究LY3537031在超重和肥胖受试者中的安全性和耐受性；B部分和C部分将研究LY3537031在健康受试者中的安全性和耐受性；C部分将只包括日本和中国的健康受试者。研究将对受试者进行血液学检查，旨在测量LY3537031的血药浓度及半衰期；此外，受试者的体重将被监测。该研究将持续开展约20周，不包括筛选期。
【关键词】礼来，LY3537031，减重
【摘要】 9月24日，药渡讯，默沙东（MSD）近日宣布，美国FDA批准了其PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab， 帕博利珠单抗）与培美曲塞和铂类化疗药物联合使用，作为一线治疗方案，用于治疗不可切除的晚期或转移性恶性胸膜间皮瘤（MPM）成年患者。这一批准基于关键性临床试验KEYNOTE-483的积极结果，该试验显示，与单独使用化疗相比，Keytruda联合化疗能够显著提高患者的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。这项随机、开放标签的2/3期临床试验（NCT02784171）共纳入了440名患者，旨在评估Keytruda联合化疗与单独化疗相比，在治疗不可切除的晚期或转移性MPM中的疗效和安全性。试验结果显示，与单独使用化疗相比，Keytruda联合化疗显著提高了患者的总生存期（OS），中位OS从16.1个月提高到17.3个月，风险比（HR）为0.79，表明死亡风险降低了21%。此外，无进展生存期（PFS）也得到了显著改善，中位PFS为7.1个月，风险比（HR）为0.80。客观反应率（ORR）在Keytruda联合化疗组为52%，而单独化疗组为29%，显示出联合疗法的显著优势。
【关键词】K药，恶性胸膜间皮瘤，FDA批准
【摘要】 9月20日，美通社讯，9月18日，波士顿科学公司宣布完成对Silk Road Medical Inc.的收购。该公司是一家医疗器械公司，通过微创手术——经颈动脉血运重建术（TCAR），开创了卒中预防和颈动脉疾病治疗的新方法。“此次收购完成后，波士顿科学将通过广泛的商业覆盖，为更多的医生及其患者提供创新的TCAR平台，从而加强我们的血管技术解决方案。”波士顿科学血管及外周介入事业部总裁Cat Jennings表示，“将TCAR平台引入我们的产品组合，意味着我们可以为颈动脉疾病患者提供降低卒中风险、改善患者预后的治疗新选择。”本次收购价格为每股27.5美元，股权价值约为11.8亿美元。预计该交易将不会对波士顿科学2024及2025年调整后每股收益（EPS）产生重要影响，在此之后则会有所增长。根据美国通用会计准则（GAAP），由于存在摊销费用和收购相关的净支出，预计该交易所产生的影响将更加摊薄。
【关键词】波士顿科学，Silk，Road，Medical，收购
【摘要】 9月20日，美通社讯，全球领先的合同开发与制造组织（CDMO）Cambrex宣布，Cambrex旗下公司Snapdragon Chemistry已成功开发出一种新型液相多肽合成(LPPS)技术，该技术利用传统的活性药物成分（API）批量反应器和连续流，避免了对专用固相反应器的依赖。与标准固态肽综合工艺相比，这种新的LPPS技术大大减少了对溶剂和过量试剂的需求。LPPS技术可支持长度不超过12个残基的多肽，而较大的多肽则可在液相中使用会聚片段偶联方法进行组装。利用Cambrex公司的LPPS技术开发的工艺，可以与传统的小分子技术一样进行放大。除LPPS外，Cambrex还开创了肽和蛋白质结晶方面的独特能力，包括专门用于发现肽和蛋白质结晶形式的结晶筛选平台。结晶可改善产品质量和稳定性，并减少对耗时的制备色谱和冻干的需求。
【关键词】Cambrex，液相多肽合成
【摘要】 9月14日，新华社讯，世界卫生组织13日说，已批准总部位于丹麦的巴伐利亚北欧公司所产猴痘疫苗的紧急使用授权申请。这是首个获世卫批准用于抗击猴痘疫情的疫苗。世卫组织总干事谭德塞说:“猴痘疫苗首次通过预审，是我们抗击这一疾病的重要一步，无论对目前非洲疫情而言还是对未来(疫情而言)。”获得批准后,18岁以上人群可间隔四周接种两剂这款猴痘疫苗。鉴于刚果(金)多数猴痘确诊和死亡病例为未成年人，世卫组织说，这款疫苗也可用于婴儿、儿童和青少年，以及孕妇和免疫力低下人群。世卫组织8月14日宣布，猴痘疫情构成“国际关注的突发公共卫生事件”。按世卫组织说法,猴痘病毒新毒株“分支Ib”去年在刚果(金)出现并迅速传播,已蔓延至布隆迪、肯尼亚、卢旺达和乌干达等国。
【关键词】世卫批准，首款，猴痘疫苗
【摘要】 9月10日，界面新闻讯，美国众议院当地时间9月9日宣布，以306票对81票通过了H.R.8333号法案，即《生物安全法案》（The Biosecure Act）。该法案以“国家安全”为由，限制美国联邦机构与外国生物技术公司展开业务往来，并点名了5家中国公司，分别是中国合同研究组织（CRO）巨头药明康德、其姊妹公司药明生物、华大基因集团、华大基因关联公司华大智造以及华大基因子公司Complete Genomics。这些中国公司均否认它们对美国构成任何安全威胁。按照美国立法相关流程，该法案正式成为法律前，需要经过参议院、众议院各院全体会议表决通过，并将两院通过的版本协调一致，最终递交美国总统签署。
【关键词】美国，众议院，《生物安全法案》
【摘要】 9月6日，美通社讯，领先的科技公司默克宣布，其全球主要细胞培养基生产基地已成功获得药用辅料EXCiPACT cGMP认证（EXCiPACT：业界广泛认可的非无菌辅料生产标准；cGMP：现行“良好生产规范”），这标志默克成为业内首家获得这一认证的公司。EXCiPACT作为一家非营利机构，拥有并管理可面向全球药用辅料制造和分销商的认证体系。EXCiPACT通过与默克合作，制定了业内首个细胞培养基cGMP标准。适用于细胞培养基制造的药用辅料cGMP新标准于2023年5月发布。获得此次认证的默克工厂包括其位于德国达姆施塔特(Darmstadt)、英国欧文(Irvine)、中国南通(Nantong)、美国密苏里州圣路易斯(St. Louis)的制造基地，以及位于美国堪萨斯州莱内克萨(Lenexa)的一处新扩建工厂。
【关键词】默克，业内首个，EXCiPACT认证
【摘要】 9月5日，药智新闻讯，9月3日，勃林格殷格翰宣布完成对Saiba Animal Health AG（Saiba动物保健公司）的收购，该公司专注于研制针对宠物慢性疾病的创新治疗药物。通过此次收购，勃林格殷格翰巩固了动物保健研发产品管线，特别是在迅速增长的宠物治疗领域。本次收购之前，勃林格殷格翰与Saiba 动物保健已进行多个开发和许可合作项目。基于Saiba 动物保健的技术平台，双方合作推进了多个定向物种的候选产品，旨在改善伴侣动物的慢性疾病管理。交易条款未予披露。此次交易中，Stifel担任Saiba动物保健的独家财务顾问。
【关键词】勃林格殷格翰，收购，Saiba，Animal，Health
【摘要】 8月29日，美通社讯，多玛医药第二款双抗ADC产品DM005正式获得美国FDA IND批准，即将开启临床一期研究。DM005基于靶向肿瘤相关抗原的双靶点策略，针对表皮生长因子受体（EGFR）和间质表皮转化因子（MET）。EGFR和MET分别在多种实体瘤中共表达、高表达，涉及细胞增殖、侵袭等重要过程。DM005通过同时靶向这两个肿瘤相关抗原，有望更有效地递送细胞毒素载荷到肿瘤组织，抑制肿瘤细胞的生长和扩散，降低对正常组织的损伤。与DM001一样，DM005采用了有协同内吞作用的EGFR和MET双抗，可酶切的亲水连接子，高效细胞毒素载荷和新的拓扑异构酶抑制剂。即将开展的全球临床一期研究将招募多种类型实体瘤患者，包括非小细胞肺癌、头颈癌、消化道肿瘤等，旨在评估DM005单一疗法在晚期实体瘤患者中的安全性、初步疗效和药代动力学特性。这一阶段的研究结果将为后续的大范围临床研发提供关键数据，推动DM005早日惠及更多肿瘤患者。
【关键词】多玛医药，EGFR/c-MET双抗，IND批准
【摘要】 8月29日，药智新闻讯，8月27日，礼来官网发布公告，Zepbound（tirzepatide）2.5毫克和5毫克单剂量小瓶装现已面向自付患者提供，四周使用售价分别为399美元（99.75美元每瓶）、549美元（137.25美元每瓶）——不到其他GLP-1肥胖症药物目录价格的一半。此前，市面上在售的Zepbound是通过自动注射笔来使用的，但瓶装药物的生产速度更快，西林瓶装节省了礼来的生产时间，有利于让更多患者能够获得药物。虽然瓶装药物使用需要患者自己用针管抽取和注射，但价格仅为注射笔形式药物的一半。Tirzepatide（替尔泊肽）是全球首款GIPR/GLP-1R双重激动剂。GIP中文名为葡萄糖依赖性促胰岛素肽，和GLP-1同属于人肠道黏膜细胞分泌的肠促胰岛素。GIP可以调节餐后血糖，还可以通过中枢作用影响能量平衡。在人类胰岛、白色脂肪组织中均能检测到GIPR。GIPR在啮齿动物的大脑皮层、海马、嗅球、脑干中广泛表达，当GIPR激动剂和GLP-1R激动剂合用时，可以增强GLP-1产生的厌食作用，加强减重效果。
【关键词】礼来，减肥药，大幅降价
【摘要】 8月23日，美通社讯，总部位于芬兰的创新医疗技术公司Bone Index宣布完成新一轮融资。本轮融资由德石资本领投，其他欧洲投资方和现有股东跟投。公司同时宣布与德石资本建立战略合作伙伴关系，将Bone Index的创新技术及产品推向北美和亚太市场。本轮筹集的资金将用于帮助Bone Index提升生产能力和加速市场推广，以满足北美和亚太市场对其创新骨健康诊断产品日益增长的需求。Bone Index的核心技术在于快速和精准，是唯一同时适配早期筛查和院内检查两大场景的骨健康评估产品。公司产品已在欧洲和美国进行市场推广，实现了早期商业化。此次与德石资本的合作是Bone Index的重要战略决定，旨在扩大产品线以及为产品拓展新市场。
【关键词】Bone，Index，德石资本，战略合作
【摘要】 8月23日，美通社讯，卫材和渤健宣布，人源化抗可溶性聚集淀粉样蛋白-β（Aβ）单克隆抗体仑卡奈单抗已获得英国药品和保健产品管理局（MHRA）的批准，用于治疗AD源性轻度认知障碍和轻度AD患者，适用于载脂蛋白Eε4（ApoE ε4）杂合子或非携带者的成年患者。仑卡奈单抗是欧洲国家批准的首个针对早期阿尔茨海默病（阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍或轻度痴呆）潜在病因的治疗方法。仑卡奈单抗可以选择性结合Aβ聚集体，特别是针对有毒的原纤维（同时也作用于Aβ斑块的主要成分——Aβ纤维），从而中和并清除大脑中的Aβ斑块。
【关键词】乐意保，英国批准，阿尔茨海默病
【摘要】 8月16日，药智新闻讯，据FIERCE Biotech网站消息，礼来（Eli Lilly）宣布其在波士顿斥资7亿美元打造的海港创新中心（Seaport Innovation Center）正式开放。该中心占地34.6万平方英尺，位于滨水区一栋12层高的亚历山大房地产公司大楼内。礼来公司将在此安置约500名科学家和研究人员。该研究中心落成后，将增强礼来RNA和DNA研究能力，也是礼来首次将其生物技术托管门户实验室（Gateway Labs）扩展到东海岸。该研发中心建设计划始于2022年2月22日，礼来宣布成立礼来遗传医学研究所，并投资约7亿美元在波士顿海港的新址建立最先进的设施。这项投资是礼来推进基于RNA的治疗药物战略的一部分，建立在2020年收购和快速扩张位于纽约市的基因治疗先驱Prevaly Therapeutics的基础上。当时，礼来表示，波士顿和纽约的研究人员将共同努力，利用其前景可期的RNA和基于DNA的技术来开发有可能以传统药物具有挑战性或不可能的方式治疗或预防疾病的疗法。
【关键词】7亿美元，礼来，核酸药物研发中心
【摘要】 8月16日，药智新闻讯，8月14日，吉利德（GileadSciences）宣布其口服PPAR-delta激动剂Livdelzi（seladelpar）获得美国食品药品管理局（FDA）加速批准，与熊去氧胆酸(UDCA)联用治疗对UDCA反应不佳的成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)，或作为单药治疗用于不能耐受UDCA的患者，但不建议患有或发展为失代偿期肝硬化的患者使用Livdelzi。在肿瘤领域充满挑战的情况下，Livdelzi的加速获批对吉利德肝病药物组合起到了巩固作用。Livdelzi是一种口服过氧化物酶体增殖激活受体（PPAR）δ受体激动剂（或称delpar），它将挑战目前的PBC治疗标准。目前，Livdelzi已展示了持续的疗效和安全性，包括使一些接受研究药物治疗的PBC患者碱性磷酸酶（ALP）水平恢复正常。鉴于ALP水平被认为是PBC疾病进展的重要替代标志物，医疗服务提供者正逐渐将ALP正常化视为治疗目标。
【关键词】吉利德，肝病新药，加速批准上市
【摘要】 8月2日，药智新闻讯，近日，勃林格殷格翰在免疫肿瘤产品管线上迈出了重要一步，公司以高达13亿美元的总价收购了Nerio Therapeutics公司（以下简称：Nerio），为产品管线增加了一项创新的临床前项目。勃林格殷格翰旨在推动该项目成为其免疫肿瘤产品组合的潜在关键核心部分，以改善肿瘤患者的治疗效果。Nerio的多个小分子可抑制作为免疫检查点的蛋白酪氨酸磷酸酶N1和N2（PTPN1和PTPN2）。通过这种机制，PTPN1/N2抑制剂可以激活免疫系统来对抗肿瘤细胞。当前的免疫检查点抑制剂已为癌症治疗领域带来了变革。然而，这种疗法并没有为所有患者带来治疗获益。勃林格殷格翰致力于改变这一现状，通过基于免疫检查点阻断的全面产品管线，增强免疫系统并直接针对肿瘤细胞，让免疫肿瘤的优势惠及更多患者。Nerio的小分子抑制剂有潜力作为单一药物疗法成为勃林格殷格翰产品组合的重要补充，而且重要的是，也能够与公司自主开发的多款肿瘤疗法进行联合用药。
【关键词】13亿美元，勃林格殷格翰，Nerio
【摘要】 7月29日，药智新闻讯，7月25日，诺和诺德宣布欧洲药品管理局(EMA)批准减肥药Wegovy用于降预防中风和心脏病。也就是说，对于那些证明已确诊患有心血管疾病(CVD)且超重或肥胖且未患糖尿病的成年人，该药物能够够降低心血管死亡、心肌梗死和中风的风险。这一消息为更多患者使用减肥药打开了大门。这一决定主要源于一项长达5年的SELECT临床试验。研究通过对17600人的用药情况进行追踪，发现与安慰剂相比，Wegovy能够将MACE（心血管事件）风险显著降低20%。该结果还不受龄、性别、种族、民族、体重指数(BMI)和肾功能受损程度的影响，无论谁用都能够获益。就在欧盟批准的几天前，英国也批准Wegovy的使用范围，用于预防心脏病和中风。适用于BMI≥27且已经被诊断患有心血管疾病的人。
【关键词】司美格鲁肽，新适应症，获批
【摘要】 7月25日，药智新闻讯，7月23日，PinetreeTherapeutics宣布，已与阿斯利康就临床前EGFR降解剂候选药物达成独家选择权和全球许可协议。根据协议条款，阿斯利康获得独家选择权，许可Pinetree的EGFR降解剂进行全球开发和商业化。作为交换，Pinetree将获得高达4500万美元的前期和近期付款、总交易价值超5亿美元的额外开发和商业里程碑付款、以及全球净销售额的分层特许权使用费。Pinetree是一家开创下一代靶向蛋白降解剂（TPD）以对抗肿瘤学及其他领域的耐药性的生物技术公司。2022年6月获得2350万美元的A1轮融资，用于开发尖端平台技术。
【关键词】超5亿美元，阿斯利康，EGFR降解剂
【摘要】 7月24日，药智新闻讯，据MEI Pharma周一发布新闻稿，该公司已经进入战略选择评估阶段以实现股东资产最大化，未来面临的选择包括破产结算或者资产出售，公司将停止一切临床开发，只保留部分药物的非临床合作项目，公司CEO David Urso，CMO Richard Ghalie，董事会主席Charles Baltic将要离职，裁员将很快开始。该计划已在董事会上获得批准。MEI Pharma为数不多的临床管线中，PI3K抑制剂Zandelisib是最为核心，由MEI Pharma和协和麒麟共同开发。尽管Zandelisib在初期展现出了一定的疗效，在滤泡性淋巴（FL）适应症取得了较高的客观缓解率。但在后续试验却未能满足FDA的严格要求，缺乏随机对照试的支持，FDA拒绝了Zandelisib的上市申请。面对这一现实，MEI Pharma不得不做出艰难的决定，终止了除日本外所有地区的开发计划，仅由其合作伙伴协和麒麟推进日本境内的2期试验。MEI Pharma的另一款在研口服CDK9抑制剂voruciclib也将停止所有临床活动。
【关键词】停止临床开发，MEI，Pharma，面临破产
【摘要】 7月19日，药智新闻讯，近日，强生发布了2024年第二季度财报。Q2营收为224.5亿美元，同比增长4.3%。上半年的总营收为438.3亿美元，同比增长3.3%。其中，制药业务在Q2收入为144.9亿美元，同比增长5.5%；上半年的收入为280.5亿美元，同比增长3.3%。强生在今年上半年实现了稳健的业绩增长，还进行了一系列并购积极扩大业务版图。强生预计2024年的营业销售额将达到894亿美元，较上年增长6.4%。从治疗领域来看，肿瘤板块增长强劲，超过自免成为强生收入最多的领域，Q2收入50.9亿美元，同比增长15.7%。而自免领域Q2收入47.22亿美元，同比仅增长了5%。
【关键词】强生，总营收，438亿美元
