【摘要】 8月14日，药智数据讯，2025年8月12日，美国FDA批准Insmed公司研发的Brinsupri（brensocatib）上市，这是首个且唯一获FDA批准治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的药物。NCFB患者气道永久性异常扩张，美国约50万确诊患者，全球数百万。此前临床治疗有限。此次批准基于III期ASPEN研究，该试验招募1680名成年及41名青少年患者。结果显示，与安慰剂比，每日口服10mg Brinsupri患者年化急性发作率降低21.1%，25mg组降低19.4% ，两种剂量均达统计学显著差异。药物还达成多项次要终点，25mg组肺功能下降减缓。安全性上，不良反应常见，有皮肤等相关风险。Insmed公司宣布年度定价8.8万美元，虽高昂，但因需求未满足、临床数据好等，华尔街对其商业前景乐观。
【关键词】FDA，支气管扩张症，Brinsupri
【摘要】 8月13日，美通社讯，Intas Pharmaceuticals子公司Accord Plasma B.V.于8月12日宣布签署协议，将全资收购血浆衍生药物（PDMP）领域领军企业Prothya Biosolutions Belgium BV及其所有子公司，交易预计在满足监管审批等条件后很快完成。Prothya业务分布于荷兰、比利时，在匈牙利设血浆采集中心，有1200名员工，是欧洲最大血浆分离企业之一，成立于2021年，在血浆采集与PDMP研发有超60年经验。此次收购是Intas&Accord在PDMP市场建立全球影响力的重要一步，将其在印度的领先地位拓展至国际。Intas在印度血浆部门自2015年供应PDMP，有年处理超100万升血浆的产能且产品出口多国，工厂扩建后将增产能。全球PDMP市场价值300亿美元，预计2035年达500亿美元，收购使Intas获额外产能并受益于Accord商业网络。BofA Securities与Evercore分别担任双方独家财务顾问。
【关键词】企业收购，血浆药物，市场扩张
【摘要】 8月13日，药智网讯，近日罗氏旗下基因泰克宣布终止与Bicycle Therapeutics的合作协议，8月正式生效。2020年2月双方建立独家合作，Bicycle获3000万美元首付款，若基因泰克达成特定研发节点，Bicycle有望获最高17亿美元（约122亿元人民币）交易额。但合作不顺，2023年起基因泰克陆续终止多个项目，如今全面叫停。原因在于基因泰克调整项目优先级，减少对Bicycle合作项目投入，且Bicycle技术平台有局限，多肽筛选难、半衰期短，其多肽偶联药物疗效受限。合作终止对双方影响显著，Bicycle财务受冲击，去年已有预期，宣布裁员约25%以延长现金储备使用期限至2028年。罗氏2025年二季度研发费用减少，可优化资源配置，聚焦核心项目，如Tecentriq皮下注射剂型在英国获批，Giredestrant处于乳腺癌III期研究。
【关键词】罗氏，Bicycle，合作终止
【摘要】 8月6日，新浪财经讯，诺和诺德在最新财报中披露，截至6月底的第二季度，公司总营收按固定汇率计算同比增长13%，达768.6亿丹麦克朗（约合119.2亿美元），略超预期。其重磅减肥药Wegovy销售额增长67%，至195.3亿丹麦克朗，略低于分析师预期的200亿丹麦克朗。季度净利润为265亿丹麦克朗，略低于预期的266亿丹麦克朗。此前诺和诺德下调全年业绩预期，重申后预计按固定汇率计算，年销售额增长8%-14%，年营业利润增长10%-16%。公司还表示将削减成本、加强商业重点，离任CEO称要提高商业执行力、确保成本效率并投资未来增长。
【关键词】诺和诺德，Wegovy，财报
【摘要】 8月4日，美通社讯，创新型呼吸系统药物研发生物科技公司Alveolus Bio宣布获全球知名制药企业Shilpa Medicare领投的战略融资。Shilpa Medicare在呼吸治疗药物生产等领域经验深厚，旗下生物制剂部门将成为Alveolus Bio全球独家开发与生产伙伴。此次合作加速Alveolus Bio活体生物药与小分子平台进入二期和首次人体临床试验阶段，其针对慢性阻塞性肺病（COPD）的核心候选药物正快速推进。Shilpa Medicare在药物研发制造及监管合规方面能力卓越，将推动Alveolus Bio呼吸微生物组吸入治疗（resMIT）平台临床进展，该平台能精准靶向递送吸入疗法至肺部深层，满足多种肺部疾病临床需求。Alveolus Bio相关负责人称此次合作意义重大，Shilpa Medicare方面也表示合作强化了自身研发管线。本轮融资仍向其他战略投资者开放。
【关键词】战略投资，肺部疗法，创新平台
【摘要】 7月30日，21世纪经济报道讯，7月29日默沙东公布2025年上半年业绩报告，总营收313.35亿美元，同比降2%，制药业务收入276.88亿美元，同比降3%，中国区收入同比下滑70%至10.75亿美元。核心产品中，“药王”Keytruda上半年销售额151.61亿美元，占总营收近五成，同比增长7%，增速放缓；HPV疫苗Gardasil/Gardasil9销售额24.53亿美元，同比降48%。面对业绩压力，默沙东启动多年期优化计划，目标到2027年底每年节约30亿美元成本，7月批准重组项目，裁减部分岗位、缩减房地产布局等。方正证券研报分析其发展路径，短期靠K药等支撑，中期构建接力管线，长期抵御地缘政治风险，关键挑战是2028年前实现管线迭代。此外，默沙东7月官宣收购VeronaPharma，押注慢阻肺病治疗领域。
【关键词】默沙东，成本节约，产品营收
【摘要】 7月28日，新民周刊讯，7月24日辉瑞公司与三生制药达成除中国外的全球独家授权协议，辉瑞获三生制药基于专有CLF2平台开发的靶向PD-1和VEGF双特异性抗体SSGJ-707的开发、生产及商业化独家权利，三生制药保留在中国独家开发和商业化的选择权。辉瑞首席科学官称将借助自身资源加速推进其开发，采用新型组合策略。目前，SSGJ-707正在中国开展针对非小细胞肺癌、转移性结直肠癌和妇科肿瘤的临床试验，辉瑞还在美国临床肿瘤学会年会上公布其单药治疗晚期非小细胞肺癌评估结果。辉瑞计划在美国两地生产该药物，临床开发将涵盖美国及世界其他地区，优先开展非小细胞肺癌等三期全球开发计划。
【关键词】辉瑞，肿瘤疗法，独家授权
【摘要】 7月25日，药智网讯，阿斯利康宣布其研发的Gefurulimab在针对成人全身型重症肌无力（gMG）患者的PREVAIL三期临床试验取得显著疗效。gMG是罕见慢性自身免疫性神经肌肉疾病，表现为肌肉功能丧失和严重无力。Gefurulimab是迷你双特异性抗体，分子量小、组织渗透性好，与白蛋白结合可延长半衰期，有望成为每周一次的皮下注射疗法。试验中，该药物在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的gMG成人患者中，第26周时重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）总分有统计学显著性和临床意义的改善，且耐受性良好，安全性与既往gMGC5抑制剂试验一致。数据将提交全球监管机构。C5抑制剂通过阻断C5蛋白激活抑制炎症和免疫反应，阿斯利康是该领域先行者，其瑞利珠单抗已在中国获批用于相关患者。此外，安斯泰来、诺华也在补体抑制剂领域有所布局。
【关键词】Gefurulimab，重症肌无力，C5抑制剂
【摘要】 7月22日，新浪财经讯，英国制药巨头阿斯利康7月21日表示，计划到2030年在美国投资500亿美元，这是其迄今最大一笔投资，也是今年全球大型制药公司在美国的最新巨额投资。该投资将为弗吉尼亚州新药品生产工厂提供资金，扩大马里兰州、马萨诸塞州、加州、印第安纳州和德克萨斯州的研发及细胞疗法生产。同时，阿斯利康还将升级美国临床试验供应网络，支持新药持续投资。阿斯利康称此次扩张有助于实现到2030年全球营收达800亿美元的目标，其中一半来自美国市场。2024年，美国市场占阿斯利康年度营收40%以上。
【关键词】阿斯利康，美国投资，营收目标
【摘要】 7月18日，美通社讯，7月15日，康哲药业在新加坡交易所主板二次上市之际，与新交所联合举办“新加坡及新兴市场医药产业发展论坛暨康哲药业新交所二次上市答谢晚宴”，近150位行业领军人物参会。活动围绕新兴市场医药产业发展等展开交流。IQVIA预测2028年四大新兴市场经济体医药市场规模与西欧接近，新加坡具区位和制度优势。康哲药业以中国为根基、新加坡为枢纽，通过“研-产-销-投”全链条布局驱动创新。其产业国际化业务集群亮相，PharmaGend工厂已通过双重认证，Rxilient搭建了相关体系助力产品进入新兴市场，CMSR&D研究院布局创新药研发，HiGend打造全球孵化平台。三场圆桌对话探讨了医药出海的挑战、商业化路径及产业出海等问题，认为新兴市场是机遇，药企应构建国际产业闭环。
【关键词】康哲药业，医药出海，新兴市场
【摘要】 7月17日，美通社讯，7月14日武田制药宣布，Oveporexton（TAK-861）针对1型发作性睡病（NT1）的两项3期随机、双盲、安慰剂对照研究达所有主要和次要终点。Oveporexton是潜在同类首创的在研口服选择性食欲素2型受体激动剂。两项研究在19个国家开展，第12周各剂量组相比安慰剂组在主要和次要终点均有统计学显著改善，患者多项症状指标接近正常范围。该药总体耐受性良好，常见不良事件为失眠、尿急和尿频。武田计划在医学大会展示结果，并于2025财年向美FDA等提交新药申请。NT1因大脑中产生食欲素神经元丢失引起，现有治疗多为对症，Oveporexton有望改变治疗格局。
【关键词】武田，Oveporexton，发作性睡病
【摘要】 7月9日，美通社讯，全球模型引导的药物开发领域领导者 Certara 公司宣布与默克公司（在美国和加拿大以外地区称为 MSD）达成新合作，该合作将扩大默克对 Certara Pinnacle 21 软件平台的使用范围，新增元数据存储库及数据标准工作流管理功能。此协议基于默克与 Certara 现有技术合作基础，旨在支持监管递交。在药物研发领域，缩短从数据收集到生成经验证且可用于分析的数据集所需时间已变得愈发复杂。III期临床试验目前平均产生360万个数据点，较过去十年增长三倍。Certara Pinnacle 21平台旨在解决现代数字化试验在规模化数据标准化方面的难题。
【关键词】技术合作，临床技术，使用范围
【摘要】 7月9日，美通社讯，维泰瑞隆是一家处于临床阶段的生物科技公司，致力于探索和开发用于治疗衰老相关疾病的变革性疗法。公司9日宣布与诺华达成一项战略协议，授予诺华一项独家选择权，以收购其专有的"脑部递送模组（Brain Delivery Module, BDM）"平台。该平台是一种差异化的血脑屏障穿透技术，旨在提高多种形式药物的脑部递送效率。同时，维泰瑞隆保留使用该平台继续开发选定项目的权利。根据协议条款，诺华将在选择权期限内对BDM平台进行评估。若行使选择权，诺华将获得该平台的全球独家权利。维泰瑞隆有资格获得总计高达1.75亿美元的预付款及近期付款。
【关键词】临床研究，穿透技术，近期付款
【摘要】 7月4日，美通社讯，全球分子诊断（MDx）解决方案领导者于7月1日宣布推出新一代的传染病分析平台 STAgora。该平台是一个实时传染病智能系统，将诊断数据与高级统计建模相结合，旨在重新定义全世界检测、跟踪和应对疫情的方式。STAgora可根据实际诊断检测结果，实现市级、国家级和洲级传染病趋势的实时全球可视化。该平台以清晰、可操作的方式为医疗保健专业人员提供即时、结构化的诊断报告和统计分析。通过可定制的仪表板和实时警报功能对其提供支持。除跟踪个体病例外，STAgora还使得用户能够监测选定地区的疫情，包括本地和国际疫情。这一能力可实时了解疾病的传播情况，增强情境意识，并支持及时、数据驱动的功能卫生响应。该平台使得国家和全球卫生机构可实时了解疫情，预期可增强决策力，并支持制定有效的响应策略，以缓解全球范围内的传染病暴发。
【关键词】传染病，分析平台，预测建模
【摘要】 6月30日，美通社讯，博腾生物（服务全球市场的细胞和基因治疗合同研发与生产组织，CDMO）与EVA制药公司（中东和非洲地区增长最快的医疗保健组织之一）27日宣布签署谅解备忘录（MOU），双方将在EVA制药的设施内合作建立和加强CAR-T细胞疗法的开发和生产能力。这标志着埃及、沙特阿拉伯及其他地区白血病患者个性化基因治疗新时代的开始。根据谅解备忘录，双方将优先开展高质量慢病毒载体的开发和大规模生产—这是白血病及其他血液瘤的CAR-T细胞疗法的关键成分。博腾生物将充分发挥其在病毒载体和细胞疗法的工艺开发与GMP生产优势，助力EVA Pharma提供安全、有效且可规模化的治疗方案。此次合作实现了优势互补：博腾生物在病毒载体及细胞疗法生产方面拥有前沿技术和丰富经验，而EVA Pharma不仅在高科技生物制药领域持续扩张，还在中东和非洲地区建立了完善的区域基础设施和市场领先地位。通过这一合作，双方将推动创新癌症疗法的技术转移和本土化生产，同时确保符合高质量标准。
【关键词】基础设施，市场领先，生产能力
【摘要】 6月24日，美通社讯，因美纳公司宣布与Standard BioTools达成最终协议，将以3.5亿美元现金收购数据驱动蛋白质组学技术领域领先企业SomaLogic及其他指定资产，外加高达7500万美元的近期绩效里程碑款项及业绩相关版税。自2021年末双方即在蛋白质组学联合开发方面合作，此次收购基于2021年12月共同开发协议，旨在将SomaScan?蛋白质组学检测纳入因美纳高通量新一代测序平台。目前Illumina Protein Prep已在近40家早期客户使用，预计2025年第三季度正式推出。SomaLogic技术与因美纳平台结合，将加快蛋白质组学技术发展，降低研究时间与成本。因美纳预计该业务2027年实现非GAAP经营收入盈利，2028年经营利润率与其一致。交易预计2026年上半年完成，完成前两家公司独立运营。
【关键词】企业收购，蛋白质组学，多组学战略
【摘要】 6月23日，美通社讯，和铂医药与大塚制药达成全球战略合作，共同推进用于治疗自身免疫性疾病的BCMAxCD3双特异性T细胞衔接器开发。大塚制药获全球（除大中华区）开发、生产和商业化HBM7020的独家许可。和铂医药将获4700万美元首付款及近期里程碑付款，还有机会获高达6.23亿美元额外付款及分级特许权使用费。双方还将探讨T细胞衔接器领域进一步合作机会。HBM7020是基于和铂医药技术平台研发的双特异性抗体，能交联目标与T细胞，精准靶向且降低细胞因子释放综合征风险，2023年8月获批在中国开展癌症I期临床试验。和铂医药专注免疫和肿瘤创新抗体疗法，大塚制药是全方位医疗健康企业。
【关键词】战略合作，双特异性抗体，自身免疫病
【摘要】 6月19日，美通社讯，生物制药公司Paradigm Therapeutics, Inc.获Eshelman Ventures, LLC 1260万美元追加投资，2025年对其总投资达2510万美元。这笔资金将加速SD-101全球开发及注册进程，推进该产品全球商业化上市。SD-101是适用于所有大疱性表皮松解症（EB）亚型全皮肤表面治疗的外用疗法，目前正被开发用于该疾病全身治疗。大疱性表皮松解症是罕见遗传性疾病，患者皮肤脆弱，现无获批疗法治疗全身皮肤表面。SD-101已完成II期和III期试验，对儿科和成人患者均有效，能降低皮肤感染率，安全性良好。它还获FDA突破性疗法认证、罕见儿科疾病认定及欧美孤儿药认定，获批后Paradigm有资格获优先审评券。
【关键词】追加投资，SD-101，大疱性表皮松解症
【摘要】 6月19日，美通社讯，阿布扎比卫生部与研发驱动、AI赋能的医疗生物制药公司Sanofi在美国波士顿2025年BIO国际大会期间签署谅解备忘录，结成战略联盟。此次合作旨在利用阿联酋健康技术生态系统和先进研究基础设施，加快新型全球疫苗开发并强化区域疫苗制造能力。在阿布扎比卫生部副部长和Sanofi疫苗业务开发全球主管见证下，双方相关负责人签署协议。双方将共同简化监管流程、加强生产准备、促进知识共享，推进临床研究规划等，以增强医疗保健行业韧性与可持续性，扩大患者医疗可及性。同期，阿布扎比卫生部领导的高级代表团对美国进行战略访问，与美公私部门开展超20次交流并签署新协议，加速先进医疗解决方案应用。
【关键词】疫苗开发，战略联盟，医疗创新
【摘要】 6月19日，生物世界讯，6月17日，国际制药巨头礼来公司宣布，将以最高13亿美元收购上市公司VerveTherapeutics，旨在增强心血管疾病治疗产品线。Verve公司由心脏病专家于2019年创立，2021年在纳斯达克上市，致力于通过碱基编辑技术开发心血管疾病疗法。不久前，Verve公布碱基编辑疗法VERVE-102的Ib期临床试验积极数据，单次输注使相关患者血浆PCSK9蛋白和低密度脂蛋白胆固醇呈剂量依赖性降低，0.6毫克/千克体重剂量组平均血浆LDL-C降低53%，最大降幅69%。虽此前VERVE-101疗法出现严重不良事件致试验暂停，但VERVE-102仍被看好。礼来将支付10亿美元预付款，外加最高3亿美元或有价值权。Verve预计下半年为VERVE-102二期临床试验首位患者给药，并更新VERVE-201项目进展。
【关键词】礼来，Verve公司，基因编辑疗法
