中国行业发展报告

【摘要】　　12月2日，药明康德讯，今日，BridgeBio Pharma公司和其下属子公司QED Therapeutics宣布，美国FDA已接受为口服FGFR1-3选择性抑制剂infigratinib递交的新药申请（NDA），用于治疗胆管癌（cholangiocarcinoma）患者。FDA同时授予这一NDA优先审评资格，同时使用实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目进行审评。此外，BridgeBio将在Orbis项目下在澳大利亚和加拿大提交监管申请。Infigratinib是一种ATP竞争性、FGFR1-3口服酪氨酸激酶抑制剂，正在开发用于治疗FGFR驱动的疾病患者，包括胆管癌、尿路上皮癌和软骨发育不全（一种儿童骨骼生长疾病）。联拓生物已经与BridgeBio Pharma和QED Therapeutics达成合作，在中国和亚洲其它国家和地区开发infigratinib治疗FGFR基因突变导致的癌症。在中国，这款创新疗法上周获批开展临床试验，适应症为伴有FGFR2基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌，或伴有其他FGFR基因突变的其他晚期实体瘤患者。　　

【关键词】口服FGFR抑制剂，优先审评资格，治疗胆管癌

【摘要】　　11月25日，新浪医药讯，11月23日，欧盟委员会（EC）已批准赛诺菲巴斯德（Sanofi-Pasteur）疫苗MenQuadfi可针对12个月及以上的人进行主动免疫接种，以预防由A、C、W和Y群脑膜炎奈瑟菌引起的侵袭性脑膜炎球菌病。此次EC的决定是基于一个强有力的、全面的国际临床项目的结果，该项目包括七个关键的2期和3期随机、主动控制、多中心临床研究，对6300例12个月及以上健康人进行了单剂量MenQuadfi疫苗接种的免疫原性和安全性评价。对所有年龄组参与者进行了接种MenQuadfi与接种其他已获批的联合疫苗比较。在所有研究中均显示，MenQuadfi具有良好的安全性，并对脑膜炎球菌病所有四个血清组（A、C、W和Y）均产生高免疫应答。在12-23个月大的幼儿中，最常见的不良反应是易怒和注射部位的触痛。年龄在2岁及以上的疫苗接种者有肌痛和注射部位疼痛。这些不良反应大多为轻度或中度。所有四个血清组的免疫非劣效性在所有年龄组和所有对照疫苗中都是一致的。MenQuadfi的有效性和安全性在以上临床项目中得到证实。　　

【关键词】赛诺菲疫苗，欧盟批准，脑膜炎球菌病

【摘要】　　11月24日，药明康德讯，11月23日，默沙东（MSD）和昂科免疫（OncoImmune）宣布已达成一项协议，以4.25亿美元现金预付款收购昂科免疫的所有已发行股票。此外，昂科免疫股东将有资格获得基于销售的付款和监管里程碑付款，收购交易将于2020年底前完成。昂科免疫最近宣布了一项评估其先导治疗候选药物CD24Fc治疗重度和危重COVID-19患者的临床3期研究中期疗效分析积极顶线结果。中期分析表明，接受CD24Fc治疗的患者比接受安慰剂治疗的患者有多60%的机会实现临床康复（P=0.005），死亡或呼吸衰竭的风险降低了50%以上。详细结果将提交同行评审医学期刊发表。　　

【关键词】默沙东，4.25亿美元，昂科免疫

【摘要】　　11月18日，新浪医药讯，11月17日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，BMS）向外宣布已成功完成对MyoKardia, Inc.的131亿美元全现金收购。收购完成后，MyoKardia的股票已停止在纳斯达克全球精选市场交易，而成为BMS的全资子公司。百时美施贵宝先前宣布的以每股225美元的价格收购MyoKardia的所有已发行普通股的要约于纽约时间2020年11月16日凌晨12点到期。大约4千2百万的普通股被有效地投标，并且没有从要约中撤出，约占MyoKardia已发行普通股的78.9%。因此，根据要约收购的条款，所有有效投标但未适时撤回的股票均应接受付款，而BMS方希望立即支付所有此类股份。收购要约完成后，BMS将进一步通过Gotham Merger Sub Inc.与MyoKardia的合并，合并的结果是在要约中已发行和未发行的MyoKardia普通股每股被转换为等于225美元的现金权利，而暂未根据特拉华州的公司法对MyoKardia股东结构进行表决。通过对MyoKardia的收购，BMS将获得MyoKardia旗下的mavacamten药物，这是一款用于治疗肥厚型梗阻性心肌病（HCM）的潜在一流心血管药物，肥厚型梗阻性心肌病是一种具有高发病率和患者影响比较大的慢性心脏病。　　

【关键词】百时美施贵宝，131亿美元，MyoKardia

【摘要】　　11月17日，药明康德讯，今日，Moderna公司宣布，其基于mRNA技术的新冠候选疫苗mRNA-1273在3期临床试验COVE的首次中期分析中达到主要疗效终点。由美国国立卫生研究院（NIH）任命的独立数据安全监测委员会（DSMB）告知Moderna，mRNA-1273在保护出现症状的COVID-19疾病方面有效性为94.5%。这是继辉瑞（Pfizer）/BioNTech公司的mRNA新冠候选疫苗BNT162b2达到超过90%的保护效率后，新冠疫苗开发领域的又一重要里程碑。同日，Moderna公司宣布，对mRNA-1273稳定性的研究发现，在2℃到8℃的标准冷藏温度下，这款疫苗能够保持稳定长达30天。这意味着它可以在普通冰箱中保存，将为疫苗的储存、运输、和使用提供很大便利。　　

【关键词】Moderna，新冠候选疫苗，保护力达94.5%

【摘要】　　11月13日，新华社讯，欧洲第二波新冠疫情来势汹汹，多国医疗系统承受巨大压力，为遏制疫情蔓延，封锁仍是一个艰难而必需的选择。德国单日新增确诊病例数12日再次攀升至2万以上。重症病例在过去两周增加了一倍，总数已超过今年春季疫情时期。法国全国有32683名新冠患者住院治疗，已超过4月疫情高峰期的人数，其中4899名患者在重症监护室接受治疗。奥地利12日新增新冠确诊病例9262例，再创疫情以来新高。希腊国家公共卫生组织12日宣布，过去24小时希腊新增3316例新冠确诊病例，再次刷新2月底以来的单日新增纪录。波黑首都萨拉热窝所在的萨拉热窝州近日医疗系统承载能力告急，该州正加紧建设一座有100张床位的医院，用于收治新冠患者。保加利亚、立陶宛等国均出现医务人员感染严重的情况。　　

【关键词】欧洲多国，医疗系统承压，实施封锁

【摘要】　　11月9日，新浪医药讯，周末，诺华公布了评估抗炎药物Ilaris（canakinumab）治疗新型冠状病毒（COVID-19）肺炎和细胞因子释放综合征（CRS）住院患者的3期CAN-COVID研究中期分析的新数据。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，旨在评估Ilaris联合标准护理（SoC）对COVID-19肺炎和CRS住院患者的疗效和安全性。该试验在美国、俄罗斯、欧洲的多个临床中心招募了454例患者，这些患者有新冠肺炎和CRS，表现缺氧，但不需要插管或有创机械通气，平均年龄为58岁（范围：18岁～98岁），约30%为西班牙裔或拉丁裔、16%是黑人或非裔美国人、4%是亚洲人。目前，第29天的中期分析数据可用，试验将继续进行至第127天，完整结果预计2021年初公布。中期分析结果显示，这项正在进行的研究没有达到主要终点：在无需有创机械通气的患者中，治疗至第29天，与安慰剂+标准护理（SoC）相比，Ilaris+Ilaris方案在存活率方面没有明显提高。该研究也没有达到启动治疗后4周内降低COVID-19相关死亡率的关键次要终点。　　

【关键词】诺华，Ilaris，3期临床失败

【摘要】　　11月9日，生物谷讯，阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴默沙东（Merck & Co）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利片剂）联合贝伐单抗（bevacizumab）一线维持治疗同源重组缺陷（HRD）阳性晚期卵巢癌成人患者，具体为：完成一线含铂化疗联合贝伐单抗治疗后病情处于缓解（完全缓解或部分缓解）、由BRCA1/2突变和/或基因组不稳定性（genomic instability）所定义的HRD阳性的晚期卵巢癌（上皮性卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌）成人患者。此次批准，强化了HRD阳性肿瘤是晚期卵巢癌的一个独特亚型，在这种情况下，HRD检测对于卵巢癌治疗至关重要。　　

【关键词】Lynparza，贝伐单抗，获欧盟批准

【摘要】　　11月5日，新浪医药讯，近日，辉瑞在声明中明确表示，COVID-19疫苗如果获得FDA的批准，它将不需要美国政府来帮助其分发COVID-19疫苗，而不使用政府选定的分销合作伙伴McKesson公司，仅通过自己的系统直接将COVID疫苗提供给医疗保健人员。在10月下旬，辉瑞公布了一项富有挑战的疫苗分发工作计划，重点放在密歇根州和比利时的工厂。由于mRNA疫苗的储存温度为华氏零下94度，因此该计划包括了可以在该温度下保持10天　　

【关键词】辉瑞，不使用政府指定渠道，COVID-19疫苗

【摘要】　　11月2日，新浪医药讯，10月30日，渤健和卫材两家公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已确认接受阿尔茨海默病研究性治疗药物aducanumab的上市授权申请（MAA）。临床数据表明，使用aducanumab治疗可以去除淀粉样β蛋白，并获得更好的临床效果。如果获得批准，aducanumab将成为第一个减少阿尔茨海默病患者临床功能衰退和有意义地改变阿尔茨海默病病程的治疗方法。根据合作开发和许可协议，渤健最初从NeurImmunit公司获得aducanumab研发许可。自2017年10月开始，渤健和卫材在全球范围内合作开发和商业化aducanumab。　　

【关键词】渤健，Aducanumab，欧洲获批上市

【摘要】　　10月26日，生物谷讯，阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准美国食品和药物管理局（FDA）已批准Trixeo Aerosphere（中文商品名：倍择瑞令畅，布地奈德/格隆溴铵/富马酸福莫特罗，布地格福吸入气雾剂），用于慢性阻塞性肺病（COPD）患者的维持治疗。Trixeo Aerosphere是一款三联疗法，在日本、中国、美国被批准以品牌名Breztri Aerosphere上市销售，用于COPD患者的维持治疗。　　

【关键词】慢阻肺，阿斯利康，Trixeo，Aerosphere

【摘要】　　10月26日，新浪医药讯，全球新冠肺炎COVID-19疫情持续肆虐，随着季节交替，卫生监管当局已经开始担心新型冠状病毒、肺炎和季节性流感可能会联合出现，造成新一波疫情爆发。日前，欧盟市场上已经有两种主要的肺炎球菌疫苗出现了短缺的现象，这对于接下来的几个月疫情的控制来讲，可能并不是一个好的预兆。据路透社报道，由于研究人员尝试使用两种肺炎球菌疫苗作为预防COVID-19的预防措施，默沙东公司的Pneumovax 23和辉瑞的Prevnar 13在欧洲市场面临短缺的困境。尽管来自美国的疫苗供应正常运行，但随着冬季临近，一大批欧洲国家被迫对两种肺炎疫苗进行定量配给，医院系统也开始担心COVID-19和肺炎患者将对医院造成双重的压力。　　

【关键词】默沙东，辉瑞，欧洲紧缺

【摘要】　　10月23日，医药魔方讯，10月22日，FDA正式批准Gilead公司Veklury（瑞德西韦）上市，用于治疗12岁以上（体重≥40kg）需要住院的COVID-19成人和儿科患者，成为首个获得FDA正式批准的COVID-19治疗药物。瑞德西韦在5月1日曾获得FDA的紧急使用授权（EUA）。在此次批准之后，为了确保12岁以下的儿科人群继续获得之前EUA覆盖，FDA此次还重新修订了EUA，授权在12岁以下（体重≥3.5kg）的住院儿科患者中使用瑞德西韦治疗疑似或经实验室确认的COVID-19患者。瑞德西韦针对儿科患者的安全性和疗效临床试验正在进行中。　　

【关键词】FDA，瑞德西韦，COVID-19

【摘要】　　10月23日，新浪医药讯，10月21日，诺华宣布，美国FDA已授予用于治疗亨廷顿氏病（HD）的药物branaplam（LMI070）孤儿药称号。孤儿药称号是授予治疗罕见疾病或病症药物的一种特殊地位，并为制药公司提供一定的利益，以鼓励继续开发为严重疾病患者带来新解决方案的药物。在临床前研究中，branaplam已被证明可以降低突变的亨廷顿蛋白（Huntingtin protein）的水平。此外，在脊髓性肌萎缩症（SMA）患者接受branaplam治疗的研究中还观察到，该药物可降低患者亨廷顿信使RNA（mRNA）的作用。亨廷顿mRNA的降低可能使得亨廷顿蛋白的水的降低，而这正是针对HD治疗的根本。基于这些发现，诺华计划针对branaplam启动一个开发项目，以确定该药物是否有可能成为一种SMA患者的改造性治疗方法。　　

【关键词】诺华，branaplam，孤儿药称号

【摘要】　　10月16日，药明康德讯，10月15日，默沙东（MSD）宣布其抗PD-1疗法Keytruda获得美国FDA批准扩大新适应症，单药治疗复发性或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）成人患者。新闻稿指出，Keytruda是首个获批治疗接受过一线疗法的复发/难治性cHL成人患者的抗PD-1疗法。FDA同时还批准了Keytruda用于难治性cHL，或经二线及二线以上治疗后复发的cHL儿童患者。默沙东公司开发的重磅PD-1抑制剂Keytruda通过抑制T细胞表面表达的PD-1受体与其配体的结合，激活T细胞并增强其抗癌免疫反应。　　

【关键词】默沙东，Keytruda，经典型霍奇金淋巴瘤

【摘要】　　10月16日，生物探索讯，10月15日，武田宣布，其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。针对这种特殊类型的NSCLC，目前全球还没有获批的治疗方案。自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》后，武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度，助力药物更早地惠及中国患者。Mobocertinib是首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。　　

【关键词】武田，在研新药，Mobocertinib

【摘要】　　9月30日，药明康德讯，基石药业与辉瑞（Pfizer）子公司辉瑞投资有限公司（“辉瑞投资”）以及美国辉瑞科研制药有限公司（“辉瑞香港”）宣布建立战略合作关系，其中包括辉瑞香港对基石药业的2亿美元股权投资，基石药业与辉瑞投资就舒格利单抗（CS1001，PD-L1抗体）在中国大陆地区的开发和商业化，以及基石药业与辉瑞投资将更多肿瘤产品引入大中华地区的合作框架。辉瑞获得舒格利单抗在中国大陆地区的独家商业化权利，基石药业继续主导舒格利单抗围绕五个适应症的临床开发和注册战略。基石药业有权获得最高可达2.8亿美元的舒格利单抗里程碑付款及额外的分级特许权使用费。基石药业保留在中国大陆以外地区开发和商业化舒格利单抗的所有权利。辉瑞将以每股1.725美元（约为每股13.37港元）的价格，总计2亿美元，认购115928803股基石药业股份。根据该等股权投资，辉瑞将持有基石药业9.90%的股份。　　

【关键词】辉瑞，2亿美元，基石药业

【摘要】　　9月27日，药明康德讯，第一三共公司（Daiichi Sankyo）26日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已经批准该公司与阿斯利康（AstraZeneca）联合开发的HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu扩展适应症，用于治疗HER2阳性无法切除的晚期或复发胃癌患者。这些患者已经接受过化疗治疗，但是疾病继续进展。这是Enhertu在全球范围内首次获批治疗HER2阳性胃癌。Enhertu是采用第一三共专有的DXd ADC技术设计的抗体偶联药物，由靶向HER2的人源化单克隆抗体通过一个四肽连接子与一款拓扑异构酶1抑制剂连接而成。它在去年底获得FDA加速批准，治疗HER2阳性乳腺癌患者。它曾经获得三项美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗HER2阳性乳腺癌、胃癌和非小细胞肺癌患者。　　

【关键词】阿斯利康，第一三共，抗体偶联药物

【摘要】　　9月25日，生物谷讯，优时比（UCB）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已分别受理了新型抗炎药bimekizumab的生物制品许可申请（BLA）和营销授权申请（MAA），该药用于治疗中重度斑块型银屑病成人患者。bimekizumab是一种具有双重作用机制的独特分子，这是一种新型人源化单克隆IgG1抗体，能强效、选择性地中和IL-17A和IL-17F，这是驱动炎症过程的2种关键细胞因子。IL-17A和IL-17F具有相似的促炎功能，并独立地与其他炎症介质合作，在多个组织中驱动慢性炎症和损害。bimekizumab独特的IL-17A/IL-17F双重抑制可能为治疗免疫介导的炎症性疾病提供一种新的靶向疗法。在疾病相关细胞中的临床前研究显示，在抑制IL-17A的同时抑制IL-17F能够减少皮肤和关节炎症以及病理性骨形成，其程度大于单独抑制IL-17A的程度。　　

【关键词】优时比，bimekizumab，美欧受理

【摘要】　　9月25日，生物谷讯，蓝鸟生物（bluebird）是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Zynteglo（LentiGlobin，bb1111，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）治疗镰状细胞病（SCD）的优先药物资格（PRIME）。此前，EMA还授予了Zynteglo治疗SCD的孤儿药资格（ODD）。在美国，FDA还授予了Zynteglo治疗SCD的ODD、快速通道资格（FTD）、再生医学先进疗法资格（RMAT）、罕见儿科疾病资格（RPDD）。　　

【关键词】镰状细胞病，基因疗法，Zynteglo