中国行业发展报告

【摘要】　　4月10日，生物探索讯，新冠疫情形势愈发严峻。截至4月8日，中国以外新冠确诊病例超过127万例，作为全球确诊病例数最多的国家，美国确诊病例也已突破40万。数字触目惊心，但是根据哥廷根大学最近发布的一项报告，实际上的感染人数可能远不止如此。截至3月31日，全世界的感染病例数可能已经达到几千万，其中美国的确诊人数或已超过千万，目前发现的病例数仅为1.6%。这项报告的依据是3月30日《柳叶刀传染病》发布的一项题为“Estimates of the severity of coronavirus disease 2019: a model-basedanalysis”的报告，其中收集了来自中国大陆的疫情数据和各国从武汉遣返的侨民患病数据，并推测了COVID-19的感染率、病死率和病死时间。结果显示，各国官方公布的确诊病例数远低于预期，平均检出率在6%左右。从欧洲各国的情况来看，挪威、德国检测率相对更高，分别为37.76%以及15.58%。此前因防疫措施备受批评的美国和英国，检出率甚至更低，分别为1.6%和1.2%。与之形成鲜明对比的是，韩国和日本的检出率分别为49.47%以及25.16%，几乎已经发现了预估感染人数的一半和三分之一。 　　

【关键词】美国，确诊1.6%，或已破千万

【摘要】　　4月10日，药明康德讯，4月10日，辉瑞（Pfizer）公司宣布在对抗全球新型冠状病毒病（COVID-19）的研究中取得了重要进展。自COVID-19疫情爆发以来，该公司一直在与医疗保健创新生态系统中的多个合作伙伴进行合作，以应对COVID-19带来的全球行医疗保健危机。10日发布的新闻稿中，该公司表示已经筛选出一种抑制新冠病毒的3CL蛋白酶活性的先导化合物。同时，该公司与BioNTech合作开发的mRNA疫苗有望在4月底启动临床试验。辉瑞将帮助进行候选疫苗的临床研发、监管申请、生产和分发。到2020年底，如果开发计划在技术上取得成功，并得到监管当局的批准，双方的目标是可能供应数百万剂疫苗，然后迅速扩大生产能力，在2021年生产数亿剂疫苗。 　　

【关键词】辉瑞，mRNA疫苗，4月底

【摘要】　　4月3日，药明康德讯，4月2号，默沙东（MSD）宣布Keytruda一线治疗微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）不可切除或转移性结直肠癌患者的临床3期KEYNOTE-177试验达到一项双重主要终点，无进展生存期（PFS）。基于独立数据监查委员会（DMC）进行的中期分析，Keytruda单药治疗与化疗（mFOLFOX6或FOLFIRI，联合或不联合贝伐珠单抗或西妥昔单抗）相比，表现出了具有统计学意义和临床意义的PFS改善。根据DMC的建议，研究将继续进行，不变更另一项双重主要终点，评价总生存期（OS）。　　

【关键词】默沙东，Keytruda，结直肠癌

【摘要】　　4月3日，新浪医药讯，日前，辉瑞宣布其利妥昔单抗（Rituximab，美罗华）的生物类似药Ruxience（rituximab-pvvr）已正式获得欧盟委员会批准，用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞性白血病（CLL）、类风湿关节炎（RA）、肉芽肿伴多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）和寻常型天疱疮（PV）。此次获批是基于一个全面的数据包，包括REFLECTIONS B3281006临床比较研究的结果，该研究评估了Ruxience的疗效、安全性和免疫原性、药代动力学和药效学。结果显示，在CD20阳性、低肿瘤负荷的患者中，与美罗华相比，Ruxience在安全性和疗效等方面没有临床意义上的显著差异。　　

【关键词】辉瑞，利妥昔单抗，生物类似药

【摘要】　　3月24日，药明康德讯，3月23日，FDA官网数据库显示，FDA授予吉利德科学（Gilead Sciences）公司开发的在研抗病毒疗法瑞德西韦（remdesivir）孤儿药资格（Orphan Drug Designation），其适应症为冠状病毒疾病2019（COVID-19）。FDA的孤儿药资格认定项目旨在促进治疗罕见疾病或状况的药物或生物制品的开发。罕见疾病的定义是在美国患病人数小于20万人。获得孤儿药资格的在研疗法能够获得一系列促进药物开发的优惠，其中重要的一条是如果该疗法的孤儿药适应症获得批准，该药物可以在这一适应症方面享有7年市场独占期（exclusivity）。意味着如果FDA批准瑞德西韦用于治疗COVID-19，7年内其它医药公司开发的仿制药不能在美国上市。除此以外，在药物开发过程中，研发公司还能够获得与合格临床测试相关的税务抵免，以及递交新药申请时特定费用的减免等其它优惠。　　

【关键词】瑞德西韦，孤儿药资格，7年市场独占期

【摘要】　　3月24日，药明康德讯，3月22日，美国FDA已为Cepheid公司的Xpert Xpress SARS-CoV-2测试颁发了紧急使用授权（EUA）。这是FDA通过紧急使用授权批准的首个COVID-19即时检测（point-of-care，POC）产品。该测试可在CLIA认证的中高级实验室以及某些患者护理环境中使用。该公司计划在3月30日之前推出即时检验服务。FDA专员Stephen Hahn博士说：“该紧急授权标志着扩大了新冠病毒检测的可获得性，更重要的是能够快速获得检测结果。即时检测是指将结果发送给护理环境中的患者，如医院、紧急护理中心和急诊室，而不是将样本发送给实验室。通过授权，可以在医疗点进行检测，使得患者能够获得更即时的结果。”据STAT的报道，目前其他的新冠病毒加内存需要分批运行，例如集中几个小时内收集的所有测试样本后一次运行，通常要返回测试结果可能需要一天甚至几天的时间。Cepheid的机器可以一次运行一个测试，并且可以在急诊室或手术室附近运行。这意味着医生只需45分钟就能得到需要的结果。　　

【关键词】FDA，新冠，POC即时检测

【摘要】　　3月20日，生物谷讯，诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗AAV9抗体为阴性。据估计，在日本，每年约有15至20例SMA患者有资格接受治疗。Zolgensma于2019年5月获得美国FDA批准上市，成为全球首个治疗SMA的基因疗法。该药是一种一次性基因疗法，旨在通过替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能，来解决SMA疾病的基因根源。在单次静脉输注（IV）给药后，Zolgensma将SMN基因的一个功能拷贝导入患者的细胞，持续表达SMN蛋白来阻止疾病进程，从而长期改善患者生存质量。临床研究显示，在有症状和症状前SMA患者中，Zolgensma单次输注治疗表现出显著的临床意义的治疗益处，包括延长无事件生存期和实现疾病自然史中看不到的运动里程碑。　　

【关键词】诺华，Zolgensma，儿童脊髓性肌萎缩症

【摘要】　　3月20日，新朗医药讯，3月19日，美国FDA宣布批准吉利德Epclusa（sofosbuvir/velpatasvir，索磷布韦/维帕他韦）的补充申请，用于治疗6岁及以上或体重超过17千克的6种基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）的HCV儿童感染者（无肝硬化或轻度肝硬化）。Epclusa是全球首个全口服、泛基因型、单一片剂丙肝治疗方案，日服一次，可用于6种基因型丙肝患者。该药由吉利德已上市的丙肝明星药sofosbuvir和抗病毒药物velpatasvir组成。此前，FDA已批准Epclusa用于治疗HCV成人患者，批准Epclusa联合利巴韦林用于治6岁及以上或体重至少17千克的严重肝硬化患者。此次批准，使Epclusa成为FDA批准的可用于成人和儿童的首个泛基因型，无蛋白酶抑制剂的治疗方案。　　

【关键词】吉利德，Epclusa，儿童患者

【摘要】　　3月12日，丁香园讯，当地时间3月11日，世界卫生组织（WHO）在正式宣布可以用“Pandemic”形容新型冠状病毒的流行形势。这意味着，世界卫生组织正式承认，新型冠状病毒进入全球大流行状态。这是继北京时间1月31日WHO宣布中国本次新冠肺炎疫情构成国际关注的突发公共卫生事件（Public Health Emergency of International Concern，PHEIC）之后，再次对新型冠状病毒的流行趋势升级。自当地时间3月9日开始，美国有线电视新闻网CNN，就已经在报道中，用Coronavirus Pandemic一词来形容新型冠状病毒的流行形势。根据WHO的定义，大流行即一种新疾病的全球传播（A pandemic is the worldwide spread of a new disease）。最近一次被官方宣布全球大流行的疾病是2009年的H1N1流感，这一疫情波及70多个国家，据美国CDC估计，从2009年4月至2010年4月H1N1仅在美国境内即感染6000多万人，导致12469例死亡。　　

【关键词】WHO，新冠疫情，全球大流行

【摘要】　　3月9日，新华网讯，世界卫生组织8日说，截至欧洲中部时间8日10时（北京时间8日17时），世卫组织收到的各国报告数据显示，中国以外全球受新冠肺炎疫情影响的国家和地区数量已达101个。世卫组织每日疫情报告显示，中国以外新冠肺炎确诊病例较前一日增加3610例，达到24727例；死亡病例较前一日增加71例，达到484例。数据显示，8日全球新冠肺炎确诊病例比前一日增加3656例，达到105586例；死亡病例比前一日增加98例，达到3584例。　　

【关键词】新冠肺炎疫情，国家和地区，已破百

【摘要】　　3月6日，新浪医药讯，3月3日，全球科学服务的领导者赛默飞世尔科技联合全球领先分子诊断和样品制备技术提供商的QIAGEN宣布，双方董事会已一致通过，赛默飞以104亿欧元（约115.9亿美元），即每股39欧元现金收购QIAGEN的提议。该交易预计将于2021年上半年完成。据报道，早在2019年11月，赛默飞就计划收购QIAGEN，这一消息使得QIAGEN的股价节节攀升。对此，摩根大通（JP Morgan）也上调了QIAGEN的股票评级，从减持（Underweight）上调为增持（Overweight）。然而当时收购并未成功，Qiagen宣布其董事会已经完成了所有收购要约的战略审查，并决定目前不出售是公司最好的选择。现在收购终于落锤定音。　　

【关键词】赛默飞世尔，收购，QIAGEN

【摘要】　　3月6日，医药魔方讯，3月4日，世界卫生组织发布最新一期新冠肺炎情况每日报告。截至欧洲中部时间4日10时（北京时间17时），中国境外累计确诊12668例，死亡共计214例。与前一日报告相比，中国境外新增新冠肺炎2103例，新增4个国家（阿根廷、智利、波兰、乌克兰）出现新冠肺炎病例。伊朗单日新增586例，累计确诊2922例；意大利累计确诊3089例，累计死亡107例；美国加州宣布进入应对疫情紧急状态；欧洲多国新增确诊数字继续攀升。中国境外累计确诊病例破万，折射出全球疫情蔓延的严峻形势，也凸显了各国携手抗疫的迫切需要。截至3月1日，我国共批准新冠病毒核酸检测试剂10个，抗体检测试剂4个。目前已有多家企业宣布获得欧盟CE认证，包括凯普生物、华大基因、达安基因等，迈克生物已接到伊朗等多地区订单。　　

【关键词】国产，新冠病毒检测试剂盒，出口海外

【摘要】　　2月26日，人民日报讯，美国国家卫生研究院（NIH）25日宣布，已在美国内布拉斯加大学医学中心启动抗病毒药物瑞德西韦治疗新冠肺炎的首次临床试验，以随机、安慰剂对照的方法展开。第一名参与试验的患者是从日本“钻石公主”号邮轮上撤侨回国的美国人。NIH表示，受试者必须为核酸检测呈阳性且肺部已出现感染，核酸检测呈阳性但症状轻微或无症状者则不满足条件。在疫苗研制方面，美国多家公司正在加快进程。位于马萨诸塞州的美国生物技术企业莫德纳公司24日宣布，已向NIH属下的美国国家过敏症和传染病研究所运送了该公司生产的首批新型冠状病毒疫苗mRNA-1273，用于开展一期临床试验，美国媒体称这一速度已创纪录。 　　

【关键词】美国，瑞德西韦，临床试验

【摘要】　　2月26日，新华网讯，美国国家卫生研究院下属国家过敏症和传染病研究所所长安东尼福奇25日说，新冠病毒疫苗开发进展顺利，一款疫苗有望一个半月内进入临床研究。不过，大规模生产这种疫苗至少还需1年时间。福奇当天在美国卫生与公众服务部举行的发布会上说，国家过敏症和传染病研究所与美国生物技术企业莫德纳公司合作开展的新冠病毒疫苗研发正如期进行，甚至快于预期。据介绍，从确认病原体到开展一期临床试验最快也需两三个月时间。此前美国研究人员从中国同行公布的病毒基因序列中获得数据，成功将基因注入莫德纳公司的信使核糖核酸（mRNA）平台中，使其开始指导蛋白质合成。福奇说，在将基因注入mRNA平台指导蛋白质合成后，研究人员已将这些蛋白质注入小鼠体内诱发免疫原性，下一步需要完成的是监管事务，疫苗有望一个半月内进入临床研究，比原计划快1周左右。不过，福奇坦言，一期临床试验需要三四个月来验证疫苗的安全性和有效性，然后再开展由数百名受试者参加的二期临床试验，“即便以火箭速度进行，也需再用6个月时间”，因此大规模生产疫苗需要1年甚至1年半的时间。 　　

【关键词】新冠病毒疫苗，开发顺利，量产至少需1年

【摘要】　　2月25日，新华网讯，世界卫生组织总干事谭德塞24日强调，尽管意大利、伊朗和韩国等地新冠肺炎确诊病例陡增令人十分担忧，但目前疫情仍未构成“大流行病”。谭德塞解释说，世卫组织在判断是否使用“大流行病”一词描述疫情时，要对病毒传播的地理范围、所引发疾病严重程度以及对整个社会的影响等进行持续评估。目前世卫组织并未看到新冠病毒在全球范围内“不受控制地”传播，也未看到重症病例或死亡病例大规模出现。“我们看到的是世界不同地区发生的疫情正以不同方式影响着各国，需要采取因地制宜的应对措施。”谭德塞说，目前使用“大流行病”一词不符合事实，无疑会引起恐慌，对阻止感染或挽救生命没有任何帮助。他指出，现在是所有国家、社区、家庭和个人集中精力控制疫情、并为可能到来的“大流行病”做准备的时候。世卫组织将持续进行风险评估，时刻监测疫情的发展变化。　　

【关键词】世卫组织，新冠肺炎，未构成“大流行病”

【摘要】　　2月21日，药明康德讯，日前，Karyopharm Therapeutics公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Xpovio（selinexor）递交的补充新药申请（sNDA）。这一申请寻求加速批准Xpovio治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者。这些患者至少接受过两种前期疗法。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年6月23日前做出回复。Xpovio是Karyopharm开发的“first-in-class”选择性核输出抑制剂（selective inhibitor of nuclear export，SINE），它在去年获得FDA加速批准，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。德琪医药在2018年获得了Xpovio在中国大陆和澳门治疗肿瘤学适应症的开发和推广权益，目前该公司正在中国开展多项注册性临床研究。 　　

【关键词】血友病，基因疗法，优先审评资格

【摘要】　　2月21日，药明康德讯，日前，Karyopharm Therapeutics公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Xpovio（selinexor）递交的补充新药申请（sNDA）。这一申请寻求加速批准Xpovio治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者。这些患者至少接受过两种前期疗法。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年6月23日前做出回复。Xpovio是Karyopharm开发的“first-in-class”选择性核输出抑制剂（selective inhibitor of nuclear export，SINE），它在去年获得FDA加速批准，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。德琪医药在2018年获得了Xpovio在中国大陆和澳门治疗肿瘤学适应症的开发和推广权益，目前该公司正在中国开展多项注册性临床研究。 　　

【关键词】抗癌药，Xpovio，FDA优先审评

【摘要】　　2月14日，药明康德讯，今日，百时美施贵宝（BMS）公司宣布，美国FDA已接受其靶向CD19抗原的CAR-T疗法lisocabtagene maraleucel（liso-cel）的生物制品许可申请（BLA），治疗复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤患者（DLBCL），这些患者至少接受过两种前期疗法。同时，FDA授予其优先审评资格，预计将于今年8月17日前做出回复。Liso-cel是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T疗法。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定（RMAT）。这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。　　

【关键词】百时美施贵宝，CAR-T疗法，优先审评资格

【摘要】　　2月14日，药明康德讯，今日，Seattle Genetics公司宣布，美国FDA已接受其HER2特异性口服小分子酪氨酸激酶抑制剂tucatinib的新药申请（NDA），用于与曲妥珠单抗（trastuzumab）和卡培他滨（capecitabine）联用，治疗不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将于今年8月20日前做出回复。该申请将根据FDA实时肿瘤学审评（RTOR）和ORBIS试点项目进行审评。RTOR允许FDA获得正式申请前拿到临床试验的关键数据，并开始与申请人沟通，该项目可能显著加快抗癌药物的获批进程。ORBIS项目旨在帮助其它国家的患者尽早获得治疗药物。　　

【关键词】Seattle，Genetics公司，HER2特异性，优先审评资格

【摘要】　　2月5日，赛柏蓝讯，罗氏制药中国宣布，国家药品监督管理总局正式批准创新靶向药物赫赛莱（英文商品名：Kadcyla，通用名：恩美曲妥珠单抗），单药适用于接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。作为全球首个获批的单药治疗实体瘤的抗体药物偶联物（ADC，Antibody-Drug Conjugates），同时也是中国第一个HER2靶向ADC产品，此次赫赛莱的获批，丰富了我国HER2阳性乳腺癌患者在新辅助治疗手术后仍有残存病灶强化辅助治疗的选择，让这部分高危复发风险的患者离治愈更近一步。　　

【关键词】罗氏，ADC药物，赫赛莱