【摘要】 2月8日，新浪医药讯，2018年末，阿斯利康的Imfinzi在头颈部癌症方面的临床试验失败，之后该公司将希望寄托在3期研究KESTREL上，认为该药物可能能够在PD-L1生物标记物水平高的患者身上显示出益处。但这项研究依然没有成功。2月5日，阿斯利康宣布一线治疗肿瘤表达高水平PD-L1的头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）复发或转移患者的3期临床试验KESTREL结果，与标准治疗EXTREME治疗方案（化疗联合西妥昔单抗“cetuximab”）相比，检查点抑制剂Imfinzi（durvalumab）未达到提高总生存率（OS）的主要终点。同时，Imfinzi联合tremelimumab对所有患者也均无OS益处，未能达到次要终点。但Imfinzi单药治疗以及与tremelimumab联合治疗的安全性和耐受性与以前的试验一致。
【关键词】阿斯利康，Imfinzi，3期临床失败
【摘要】 2月8日，新浪医药讯，渤健并不是在帕金森氏症试验中唯一遇到障碍的大型生物技术公司。日前，赛诺菲在年终收益中透露，该公司决定暂停神经退行性疾病的Ⅱ期研发计划。两天后，赛诺菲又在其收益公告中，表示将终止旗下帕金森氏症药物venglustat的Ⅱ期试验。此前，赛诺菲认为venglustat能够降低患者血浆和脑脊液中的GSL水平，更有望成为首款改变这类帕金森病患者疾病进程的创新疗法。然而根据最新消息显示，赛诺菲在1月底宣布招募270人的venglustat帕金森试验失败，但该公司表示将继续在少数罕见疾病中研究葡糖神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂venglustat的潜在疗效，包括多发性肾脏病、Tay-Sachs病和戈谢病。研究人员发现在编码葡萄糖脑苷脂酶（GBA）的基因出现突变帕金森病患者中，由于GBA的缺失，患者大脑中的GSL积累会引发α突触核蛋白的积聚。赛诺菲此前预计venglustat可以抑制该类患者中产生α突触核蛋白，达到治疗的效果。但是，尽管有充分的临床前证据，但venglustat最终仍未达到试验的主要终点，也因此终止研发。
【关键词】赛诺菲，终止研发计划，帕金森venglustat
【摘要】 2月7日，药明康德讯，美国FDA宣布，批准百时美施贵宝（BMS）旗下Juno Therapeutics公司开发的CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）上市，用于治疗某些大B细胞淋巴瘤成人患者，这些患者对至少两种其他全身性治疗没有应答，或者在治疗后复发。Breyanzi是一种靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法，它是FDA批准第4款CAR-T疗法。弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是世界上最常见的恶性淋巴瘤，也是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的侵袭性形式。DLBCL患者中有30%至40%在接受一线治疗后没有得到缓解，或疾病复发。无法接受一线治疗并且不适合高剂量化疗（HDC）和自体干细胞移植（ASCT）的患者预后很差，他们迫切需要更多的治疗选择。
【关键词】第4款，CAR-T疗法，FDA批准
【摘要】 2月5日，新浪医药讯，2019年第四季度，诺和诺德推出了全球首款也是唯一一款口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂Rybelsus（semaglutide，司美格鲁肽），这是一种治疗2型糖尿病的药物，具有重磅销售潜力。但该公司同时也看到了其口服给药平台的潜在新用途，并正在加强其制造网络，以支持其向这一方向进军。本周三，诺和诺德表示，预计2021年将投入约80亿丹麦克朗（约合13亿美元）用于资本项目，以增加活性药物成分（API）的产能。该公司首席财务官Karsten Munk Knudsen在与分析师举行的电话会议上表示，这一支出将有助于推进其口服给药工作。Knudsen在电话会议上表示，资本支出从历史上约60亿丹麦克朗（10亿美元）大幅增加，是基于“积极的管线进展”，并指出，该公司正准备进行高剂量口服semaglutide试验。
【关键词】诺和诺德，13亿美元，开发新型口服药
【摘要】 2月5日，药明康德讯，强生（Johnson & Johnson）公司今天宣布，旗下杨森公司（Janssen）已向美国FDA提交申请，寻求其在研单剂量新冠候选疫苗的紧急使用授权（EUA）。这一EUA申请提交是基于3期临床试验ENSEMBLE的总体有效性和安全性数据，单剂量疫苗达到了试验的所有主要和关键次要终点。杨森在研新冠疫苗利用了公司的AdVac疫苗平台，该平台也用于开发和制造埃博拉疫苗，以及构建其在研寨卡病毒、呼吸道合胞病毒（RSV）和HIV疫苗。迄今为止，在超过20万人中观察到的安全性特征与使用杨森AdVac技术的其他试验用疫苗一致。这一在研新冠疫苗与标准疫苗分发渠道兼容。如果获得授权，杨森的在研单剂疫苗估计在-20℃下可保持稳定两年，在2℃～8℃的大多数标准冰箱中可以保持稳定3个月。公司将使用与目前标准相同的冷链技术运输疫苗。
【关键词】强生公司，单剂新冠疫苗，紧急使用授权申请
【摘要】 1月25日，新浪医药讯，尽管百时美施贵宝（BMS）提供了大量的证据表明多发性硬化药物Zeposia（ozanimod）治疗方法对患者具有明显的益处，但包括英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)在内的监管机构，日前对该药物的价格仍旧提出了质疑。NICE在一份咨询文件中初步拒绝了口服S1P调节剂Zeposia。尽管BMS与英国政府之间的定价谈判是机密的，但根据这份咨询文件显示，与其他一线复发缓解型多发性硬化症（RRMS）治疗药物相比，NICE不认为该药成本效益的估算结果，在英国国家医疗服务体系（NHS）可以接受的资源使用范围之内。NICE列举了旗下审查员在确定Zeposia的成本效益方面遇到的多项障碍。例如，该机构表示，BMS最初为所有复发缓解型多发性硬化症患者提供这种药物的治疗机会，但后来将提交审核的患者范围，限制为那些具有活动期症状且希望口服治疗的患者。这项额外的限制使NICE的分析师感到困惑，因为新的限制条件将使他们难以确定该药物的患者群体中哪些更喜欢吃药而不喜欢使用注射制剂治疗。
【关键词】百时美，Opdivo，欧盟审查
【摘要】 1月25日，美通社讯，意大利制药和诊断领域私人企业美纳里尼集团（Menarini Group）24日宣布，欧盟委员会（EC）已授予ELZONRIS（tagraxofusp）上市许可，作为成人母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的单药治疗一线用药。BPDCN是一种预后不良的侵袭性恶性血液病。欧盟委员会做出此项决定之前，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）于2020年11月发布了积极意见。此外，在初治或接受过既往治疗的BPDCN患者中进行的最大规模前瞻性临床试验的结果为批准决定提供了依据。
【关键词】美纳里尼，ELZONRIS，欧盟委员会批准
【摘要】 1月19日，生物谷讯，Tessa Therapeutics（特沙生物医疗科技公司）是总部位于新加坡的国际生物技术公司，致力于开发用于治疗癌症的下一代细胞疗法。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其CD30定向自体嵌合抗原受体T细胞（CD30 CAR-T）疗法优先药物资格（PRIME），用于治疗复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）。在去年，美国食品和药物管理局（FDA）授予了这款自体CD30 CAR-T细胞疗法治疗R/R cHL的再生医学先进疗法（RMAT）资格。临床数据显示，这款自体CD30 CAR-T细胞疗法在先前接受过多种方案治疗的R/R cHL患者具有显著的疗效、良好的安全性、非常有限的毒性，可以有意义地解决目前在治疗R/R cHL方面存在的未满足医疗需求。
【关键词】新加坡，特沙生物，淋巴瘤
【摘要】 1月19日，药明康德讯，1月18日，致力于开发基因治疗药物的公司ViGeneron宣布与第一三共株式会社（Daiichi-Sankyo，下称第一三共）开展研究合作，双方将利用其专有的、经过改造的腺相关病毒（vgAAV）载体，用于传递一种新型治疗性蛋白，以期开发一种治疗常见眼科疾病的基因疗法。据悉，这项vgAAV技术可以通过玻璃体注射实现靶细胞的高效转导，从而有效的实现其侧向扩散，并将传统的视网膜下注射引起的附带损伤风险降至最低。ViGeneron创立于2017年，是一家致力于开发创新性基因疗法的公司，针对有大量医疗需求亟待满足的眼科疾病。该公司的产品开发基于两个专有的腺相关病毒（AAV）技术平台。第一个是vgAAV基因治疗载体平台，实现了高效的转导效率以及眼内微创施治。第二个是REVeRT载体平台，针对大片段基因突变引发的疾病。
【关键词】眼科基因疗法，ViGeneron，第一三共
【摘要】 1月15日，生物谷讯，百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）的一份营销授权申请（MAA），作为一种辅助疗法，用于治疗接受新辅助同步放化疗（CRT）和切除术后有残留病理性疾病的食管或胃食管连接部（GEJ）癌成人患者。EMA将启动集中审查程序对MAA进行审查。此次申请基于3期CheckMate-577试验的结果。数据显示，在接受新辅助CRT和手术切除的食管癌及GEJ癌患者中，与安慰剂相比，Opdivo辅助治疗将患者的无病生存期（DFS）延长了一倍（中位DFS：22.4个月 vs 11.0个月）。目前，针对经新辅助同步放化疗和手术切除的食管癌及GEJ癌患者的标准治疗是监测随访。该研究结果首次证实了辅助治疗可显著延长该类患者的无病生存期。
【关键词】百时美，Opdivo，欧盟审查
【摘要】 1月15日，生物谷讯，日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理mirabegron（米拉贝隆）口服混悬剂的新药申请（NDA）以及Myrbetriq（mirabegron，米拉贝隆，片剂）的补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查，用于年龄≥3岁儿科患者，治疗神经源性逼尿肌过度活动症（NDO）。FDA已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年3月28日。Myrbetriq片剂最初于2012年在美国获得批准，用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频症状的膀胱过度活动症（OAB）成人患者。该药是一种处方药，可单独使用，也可与琥珀酸索非那新（solifenacin succinate）联合用药。
【关键词】安斯泰来，mirabegron，FDA优先审查
【摘要】 1月6日，蒲公英讯，2020年，CDER批准了53种创新药物，并对很多已批准药物重新批准了新的用途，这些药物可用于治疗多种医学疾病，包括传染性、神经性、心血管性、内分泌性和自身免疫性疾病、罕见疾病和癌症。这些新颖的批准中，有31个（58%）帮助患有罕见疾病的患者，其中许多疾病以前没有FDA批准的相关药物。在过去一年中批准的许多创新药物和生物制品中，有16种特别涉及癌症的治疗，包括RET融合阳性肺癌、难治性多发性骨髓瘤、MSI高结肠癌的初始治疗，以及难治性胃肠道间质瘤等。其中9项，是由肿瘤学卓越中心Orbis项目进行的审查（该项目为FDA及其国际合作者提供了同时审查肿瘤药物申请的框架）。FDA还继续进行了重要工作，以确保获得节省药物成本，支持必须药物。截至2020年11月30日，FDA已批准或初步批准了800多种仿制药，其中包括65种首仿药。
【关键词】FDA，53种创新药物，65种首仿药
【摘要】 1月5日，药明康德讯，今日，Provention Bio公司宣布，该公司已经向美国FDA递交了其CD3单克隆抗体teplizumab的生物制品许可申请（BLA），用于延迟或预防高危个体的临床1型糖尿病（T1D）。FDA已经授予这一申请优先审评资格，预计在今年7月21日之前做出回复。新闻稿指出，如果获得批准，teplizumab有望成为首个改变1型糖尿病疾病进程的获批疗法。
【关键词】预防1型糖尿病，CD3抗体，优先审评资格
【摘要】 12月31日，药明康德讯，辉瑞公司（Pfizer）日前宣布，美国FDA已受理该公司为第三代ALK抑制剂劳拉替尼（lorlatinib，英文商品名Lorbrena）递交的补充新药申请（sNDA），用于一线治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。FDA同时授予这一sNDA优先审评资格，并且正在使用实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目中对其进行审评，预计在2021年4月前做出回复。
【关键词】辉瑞，第三代，ALK抑制剂
【摘要】 12月31日，药明康德讯，12月30日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布英国药品与健康产品管理局（MHRA）已授权紧急供应其新冠疫苗AZD1222用于18岁或以上个体的主动免疫。MHRA的授权建议该疫苗接种两次，间隔为4-12周。该方案在临床试验中显示可安全有效地预防症状性COVID-19，在第2次给药后超过14天无住院和重症病例。阿斯利康表示计划在2021年第一季度供应数百万剂，在英国的供应总量将高达1亿剂。公司将继续与世界各地的监管机构合作，以支持他们在健康危机期间对这一疫苗的紧急供应或有条件上市许可进行的滚动审评。阿斯利康还在寻求这一疫苗列入世界卫生组织（WHO）的紧急使用清单，以加速中低收入国家疫苗的供应，以确保在大流行期间以无利可图的方式广泛和公平地获得疫苗。
【关键词】阿斯利康，新冠疫苗，英国紧急供应
【摘要】 12月22日，药明康德讯，罗氏今天宣布，其在研双特异性抗体faricimab，在治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的两项全球性3期临床试验中均达到了主要临床终点。与已经获批的血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂相比，faricimab达到非劣效性标准。Faricimab是一款同时靶向VEGF-A和血管生成素-2（Ang-2）的双特异性抗体。新闻稿指出，faricimab是首个针对眼睛设计的在研双特异性抗体。它靶向Ang-2和VEGF-A两个不同的通路。Ang-2和VEGF-A通过破坏血管的稳定性导致新的渗漏血管形成并增加炎症，从而影响视力。通过阻断这两种通路，faricimab旨在稳定血管，可能为患有视网膜疾病的人带来更好的长期视力结果。
【关键词】罗氏，双特异性抗体，3期临床
【摘要】 12月22日，美通社讯，12月18日，科隆大学医院（UKK）、马尔堡大学（UMR）、德国感染研究中心（DZIF）和勃林格殷格翰联合宣布启动一款全新的新冠病毒（SARS-CoV-2）中和抗体BI 767551的1/2a期临床研究。通过利用科隆大学医院、马尔堡大学和德国感染研究中心在病毒学、免疫学及临床研究方面的专业知识，结合勃林格殷格翰在开发及生产治疗性抗体方面的专长，四方合作开发BI 767551，作为对抗新冠肺炎的潜在治疗及预防药物。目前，病毒中和抗体正被研究用于中度或重度感染者的治疗选择，也可作为具有高感染风险或可能出现严重后果的非感染者的预防用药。通过吸入给药直接将BI 767551输送到肺部，有望使药物快速起效，防止呼吸道内的病毒感染。
【关键词】新冠病毒，中和抗体，BI，767551
【摘要】 12月17日，新浪医药讯，出于安全方面的考虑，美国FDA日前已经告知再生元暂停旗下实验性血液肿瘤药物odronextamab（REGN1979）的多项临床试验。FDA要求再生元进一步降低3级细胞因子释放综合征（CRS）的发生率。受到此次暂停决定影响的试验包括B-NHL的1期单药治疗试验、慢性淋巴细胞白血病的中期检查以及针对几种B-NHL亚型的单药治疗测试。FDA此项决定将使得再生元暂停试验新患者招募工作，但允许已经入组的患者继续接受试验治疗，此外该公司需要按监管机构的要求，向FDA发送新的协议修订案，争取“在2021年第一季度恢复患者入组”。
【关键词】再生元，血液肿瘤药物，odronextamab
【摘要】 12月14日，前瞻经济学人讯，据报道，印度首个本土的候选mRNA疫苗已经获得了印度药品监督管理局的批准，可以启动Ⅰ/Ⅱ期人体临床试验。新的mRNA候选疫苗HGCO19是由位于浦那的Gennova公司开发的。mRNA疫苗不使用传统模型产生免疫反应。相反，mRNA疫苗携带分子指令，通过病毒的合成RNA在体内合成蛋白质。宿主身体利用这些产生被识别的病毒蛋白，从而使身体对疾病产生免疫反应。该mRNA疫苗被认为是安全的，因为它在本质上是非感染性的，非整合性的，并且被标准的细胞机制降解。它们被认为是非常有效的，因为它们具有能够被翻译成细胞内的蛋白质结构的能力。此外，mRNA疫苗是完全合成的，不需要宿主来进行生长，如鸡蛋或细菌。因此，它们可以在cGMP条件下以廉价的方式快速生产，以确保在可持续的基础上大规模接种疫苗的“可获得性”和“可获得性”。
【关键词】印度，首款，国产新冠疫苗
【摘要】 12月9日，药明康德讯，安进（Amgen）公司今天宣布，美国FDA已授予其在研KRASG12C抑制剂sotorasib突破性疗法认定，用于治疗局部晚期或转移性携带KRASG12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这些患者之前至少接受过一次全身治疗。同时，安进宣布sotorasib被纳入FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目，有望进一步加快它的审评速度。该公司计划在今年年底之前递交sotorasib的新药申请，突破性疗法认定给予sotorasib获得优先审评和加速批准的资格。
【关键词】安进，KRAS抑制剂，新药申请
