【摘要】 12月31日，生物谷讯，MorphoSys是一家临床阶段的德国生物制药公司，致力于为重症患者开发创新和差异化的疗法。值得一提的是，就在最近，采用MorphoSys专有的抗体技术产品Tremfya（中文商品名：特诺雅，通用名：guselkumab，古塞奇尤单抗）获得中国药品监督管理局（NMPA）批准在内地上市，该药为强生旗下产品，用于适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。近日，MorphoSys公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了tafasitamab（MOR208）的生物制品许可申请（BLA），联合来那度胺治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）患者。tafasitamab是一种靶向CD19的新型人源化Fc结构域优化免疫增强单克隆抗体，CD19是多种B细胞恶性肿瘤的一个明确生物标志物。
【关键词】CD19，tafasitamab，上市
【摘要】 12月23日，药明康德讯，日前，Catalyst Biosciences公司宣布，与渤健（Biogen）达成一项全球独家许可和研发合作协议，双方将共同开发其潜在“best-in-class”C3补体抑制剂CB 2782-PEG，治疗患有地理萎缩（geographic atrophy，GA）的干性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者。根据协议条款，Catalyst将负责CB 2782-PEG的临床前开发，而渤健将为其提供相应开发资金。Catalyst将获得1500万美元的预付款，并有资格获得3.4亿美元的潜在里程碑付款，以及CB 2782-PEG在未来的销售额分成。渤健将获得CB 2782-PEG和其它抗C3蛋白酶的开发和全球独家推广权益。
【关键词】渤健，黄斑变性补体抑制剂，Catalyst，Biosciences
【摘要】 12月23日，药明康德讯，日前，药明康德合作伙伴Bridge Biotherapeutics公司宣布，该公司已经向美国FDA和韩国食品药品安全部（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS）递交IND申请，申请启动检验BBT-176的1/2期临床研究。BBT-176是一款肺癌靶向在研疗法。BBT-176是一款创新EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它的设计旨在抑制携带C797S突变的EGFR。在携带包括C797S在内的三重突变（Del19/T790M/C797S，和L858R/T790M/C797S）的异种移植动物模型中，BBT-176表现出强力的抗癌活性。而且，BBT-176与抗EGFR抗体联用，表现出显著增强的活性。
【关键词】Bridge，IND申请，BBT-176
【摘要】 12月19日，药明康德讯，今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为BRAF抑制剂Braftovi（encorafenib）和EGFR抑制剂Erbitux（cetuximab）构成的组合疗法递交的补充新药申请（sNDA），用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者（mCRC）。这些患者已经接受过一种或两种前期疗法。FDA同时授予这一sNDA优先审评资格，预计在明年4月前作出回复。结直肠癌是世界上男性中第三常见和女性中第二常见的癌症类型。在2018年有大约180万新病例。BRAF基因突变大约出现在15%的mCRC中，这些患者预后尤其不良。而V600突变是最常见的BRAF基因突变，携带BRAF V600E突变患者的死亡风险是携带野生型BRAF基因患者的两倍。目前没有美国FDA批准的疗法特异性针对携带BRAF基因突变的mCRC患者。这些患者仍然具有高度未竟需求。
【关键词】FDA，辉瑞，BRAF/EGFR抑制剂
【摘要】 12月19日，药明康德讯，今日，葛兰素史克（GSK）公司宣布，其静脉输注疗法Benlysta（belimumab）在治疗狼疮性肾炎（LN）患者的3期试验BLISS-LN中，达到试验的主要和所有次要终点。葛兰素史克计划于2020年上半年递交该适应症的监管申请。Benlysta是目前唯一一款获批治疗红斑狼疮的生物制品。LN是由于系统性红斑狼疮（SLE）导致的肾脏炎症，是SLE疾病严重进展的表现。LN患者的肾脏损伤导致蛋白尿和/或血尿的发生，以及肾功能下降和血清中肌酐水平上升。LN可导致肾脏永久性不可逆转的组织损伤，造成终末期肾病（ESRD），因此，是一种危及生命的严重疾病。
【关键词】GSK，Benlysta，狼疮性肾炎
【摘要】 12月10日，纽约时报讯，日前，美国联邦政府推出了一项名为“Ready, Set, PrEP”的计划，将为未获得医疗补助、退伍军人健康管理部或任何其他联邦卫生计划的20万HIV高危人群提供免费的艾滋病暴露前预防（Pre-Exposure Prophylaxis ，PrEP）药物——吉利德公司的Truvada和Descovy（该公司在今年5月份宣布，将在未来11年内每年向政府捐赠约240万瓶药物），同时，联邦政府将向吉利德支付每瓶约200美元的费用。申领人群必须满足3个条件：HIV检测呈阴性，拥有医生开具的处方证明，没有医疗保险或所购医疗保险中不含该类处方药，同时，在过去一年中通过吉利德的药物援助项目获得帮助的患者不能参与申请。
【关键词】美国，免费，HIV预防药物
【摘要】 12月10日，蓝鲸财经讯，12月9日，跨国药企赛诺菲（Sanofi，SNYNF）宣布，已同意以每股68美元的现金价格收购临床阶段生物技术公司Synthorx，Inc.（THOR）。该交易的股权总价值约为25亿美元。根据交易条款，赛诺菲将开始现金要约收购，以每股68美元的价格收购Synthorx股票。每股收购价格比Synthorx12月6日的收盘价溢价172%。据悉，收购要约预计于2019年12月开始，预计将在2020年第一季度完成。成功完成要约收购后，赛诺菲的子公司将与Synthorx合并。赛诺菲计划用手头现金为交易融资。据了解，Synthorx致力于延长和改善患有癌症和自身免疫性疾病的人的生活。
【关键词】赛诺菲，溢价收购，Synthorx
【摘要】 12月3日，药明康德讯，今日，Seattle Genetics和安斯泰来（Astellas Pharma）公司联合宣布，与默沙东（MSD）达成一项临床研发合作，将共同开发其抗体偶联药物（ADC）enfortumab vedotin与默沙东的重磅PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）组成的联合疗法，在3期临床试验中治疗转移性尿路上皮癌初治患者，该试验的数据将用于支持该疗法在全球范围内的监管申请。Enfortumab vedotin是由Seattle Genetics和安斯泰来公司共同开发的ADC。它使用了Seattle Genetics独有的抗体偶联技术，是一款将抗Nectin-4单克隆抗体与微管破坏剂MMAE连接起来生成的ADC。这款ADC能靶向尿路上皮癌中的Nectin-4蛋白，并将微管干扰药物MMAE递送到癌细胞中，起到杀伤作用。
【关键词】默沙东，Keytruda，尿路上皮癌
【摘要】 12月3日，CPhI制药在线讯，截止到11月29日，2019年FDA共批准42款新药，2017年和2018年FDA分别批准了57款和62款新药，2019年可以说是FDA批准新药的“惨淡”一年。2018年年末至2019年年初，美国政府历经数次停摆；另外，FDA前任局长Scott Gottlieb辞职在生物制药行业引起震荡，这些都可能影响新药审批。虽说数量上略显不足，但质量上却一点也不差，例如最有价值的银屑病新药Skyrizi基因疗法Zolgensma、广谱抗癌药Rozlytrek和百济神州首款FDA新药Brukinsa，同样还有多款疾病领域中的首款产品。截止到2019年11月29日，FDA共批准25款生物类似药，到目前为止2019年批准9款生物类似药，比2018年多两款，展现了FDA将持续推动生物制品竞争，将生物类似药引入市场的努力。
【关键词】FDA，新药，生物类似药
【摘要】 11月29日，生物谷讯，小野制药（Ono Pharmaceutical）近日宣布，已在日本提交一份补充申请，要求更改抗PD-1单抗Opdivo（中文商品名：欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武单抗）静脉输液已批准的生产的营销批准的部分项目，纳入额外的单药治疗剂量和时间表。此次申请的目的是在当前批准的适应症中，在当前“静脉输注每2周一次240毫克，每次持续30分钟”剂量和给药时间表基础上增加“静脉输注每4周一次480毫克，每次持续30分钟”。这种部分变化申请将提供额外的治疗选择剂量和给药（剂量间隔）时间表，因此有可能根据患者的医疗条件和临床过程设计灵活的治疗计划。这将导致改善患者和医务人员的便利性，因为患者的就诊次数以及患者和医务人员的负担可能会减少。
【关键词】小野制药，日本提交，Opdivo
【摘要】 11月28日，药明康德讯，日前，美国FDA批准扩展赛诺菲（Sanofi）公司的长效甘精胰岛素注射液Toujeo适用范围，用于治疗6岁及以上1型糖尿病儿童和青少年患者。基于本月初公布的EDITION JUNIOR试验结果，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）也建议批准扩展适应症。此前，Toujeo仅获批治疗18岁及以上成年患者。高发于儿童中的1型糖尿病是种自身免疫性疾病，其特征是由免疫介导的胰岛β细胞功能的丧失。据统计，在美国18岁以下的人群里，每300人就有1人患有1型糖尿病。1型糖尿病是胰岛素依赖型糖尿病，患者需要时常应对血糖的高低波动，其中过高血糖可引发的酮症（ketosis），以及酮症酸中毒，而过低血糖则可引发低血糖症。对儿童和青少年人而言，管理血糖波动尤为挑战。
【关键词】赛诺菲，长效胰岛素，1型糖尿病
【摘要】 11月22日，药明康德讯，今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，该公司向欧洲药品管理局（EMA）递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的营销授权申请（MAA），治疗严重成年A型血友病患者。BioMarin预计对这一MAA的审评将在2020年1月开始，将使用EMA的加速评估（accelerated assessment）通路（类似于FDA的优先审评资格）。新闻稿指出，这是世界上第一个治疗血友病的基因疗法的上市申请。A型血友病患者由于编码凝血因子VIII（Factor VIII）的基因出现变异，导致体内因子VIII水平不足。对于他们来说，轻微的受伤可能导致疼痛和可能危及生命的出血。严重血友病患者通常肌肉和关节会出现自发流血，可能造成永久关节损伤。
【关键词】BioMarin，血友病，基因疗法，欧盟
【摘要】 11月19日，新浪医药讯，艾伯维的Humira（阿达木单抗）连续数年稳坐全球销售冠军的宝座，随着该药在美国市场将于2023年失去独家经营权，各大竞争对手早已摩拳擦掌企图抢占市场份额。日前，又有一家制药巨头获得了Humira生物仿制药的批准认可。此次获得批准的是辉瑞的生物仿制药Abrilada，该药于本周一（11月18日）获得了美国FDA的批准，用于Humira获批的各种炎症性疾病。这也是该机构批准的第25个生物仿制药。与其他厂商的生物仿制药一样，由于专利时间问题，Abrilada将等到2023年11月才能上市销售。
【关键词】辉瑞，Humira，生物仿制药
【摘要】 11月14日，动脉网讯，11月13日，全球研究型制药公司默克宣布收购生物科技初创公司Calporta。根据协议条款，默克将为Calporta支付5.76亿美元，包括未披露的预付款和里程碑付款。通过本次收购，默克获得Calporta临床前TRPML1激动剂的使用，这种药物被视为治疗阿尔茨海默病或帕金森病等神经退行性疾病的潜在疗法。Calporta是由葛兰素史克（GSK）与阿瓦隆风险投资公司（Avalon Ventures）合作建立的，该公司位于阿瓦隆风险投资公司建立的创新社区COI Pharmaceuticals。作为合作的一部分，葛兰素史克本来可以选择收购Calporta，但在今年年初选择了放弃，这为默克打开了收购Calporta的大门。
【关键词】默克，Calporta，TRPML1激动剂
【摘要】 11月13日，创鉴汇讯，2019年，全球生物技术与医药领域依然以抗肿瘤领域的融资事件为主（占48%），其中肺癌（31件）最多，其次是乳腺癌（18件）、胰腺癌（12件）、肝癌（11件）、前列腺癌（10件）和血液癌症（10件）。除肿瘤领域之外，中枢神经系统、抗感染、免疫系统、内分泌与代谢和罕见病这五大疾病领域紧随其后，也越来越受到初创公司研发药物管线布局的重视。其中，罕见病相关的融资交易以50起融资事件数位列第六位，并且多集中在早期（A、B轮），但平均单A轮融资金额却高达4325万美元，超出癌症的平均单A轮融资金额近两倍（2437万美元）。可见，早期资本市场已渐渐由扎堆的癌症领域向罕见病转移。
【关键词】全球生物医药，A轮融资，罕见病
【摘要】 10月9日，新浪医药讯，Pfenex公司近日宣布，美国FDA已批准通过505（b）（2）监管途径提交的生物类似药PF708的新药申请，该药的参考产品为Forteo（teriparatide，特立帕肽）注射剂。与Forteo一样，FDA已批准PF708用于治疗某些骨折高危患者的骨质疏松症。PF708是Pfenex在监管方面获得批准的首个产品，标志着该公司新药研发方面的一个重要里程碑，并进一步验证了该公司专有的PET技术平台。Pfenex正在要求FDA指定PF708作为Forteo的治疗等效药物（“A”级），这将允许PF708在美国许多州自动替代Forteo。为了进一步支持“A”评级，Pfenex正在按照FDA的要求，对PF708和Forteo开展一项比较性的人为因素研究。Pfenex预计最早于本月下旬向FDA提交最终研究报告，这将完成FDA评估PF708治疗等效性所需的信息包。在欧盟方面，PF708通过生物类似药监管途径提交的申请文件已经被欧洲药品管理局受理。Forteo是礼来的一款骨质疏松症药物，于2002年11月底获美国FDA批准，该药适用于：有骨折高发风险的绝经后女性和男性患者骨质疏松症的治疗；有骨折高发风险的原发性或性腺机能减退男性骨质疏松患者的治疗；有骨折高发风险的糖皮质激素导致的男性及女性骨质疏松症的治疗。在中国，Forteo（中文商品名：复泰奥）于2011年3月获批上市。
【关键词】Pfenex，生物仿制药，PF708
【摘要】 9月4日，动脉网讯，新基医药（Celgene）宣布与生物制药公司Immatics Biotechnologies（Immatics）达成商业合作，针对实体肿瘤开发过继性细胞疗法（ACT）。ACT是从肿瘤患者体内分离免疫活性细胞，并在体外进行功能鉴定和扩增，然后向患者体内回输的疗法。该疗法可直接或间接刺激机体产生免疫应答效应，以达到杀伤肿瘤细胞的目的。据悉，除合作开发ACT外，新基还向Immatics预付了7500万美元，或将引进这一创新疗法。目前生物治疗技术在基因治疗和细胞免疫治疗等领域已取得重要进展，基于该技术开发的单克隆抗体和小分子靶向药物可显著改善患者疗效。Immatics成立于2000年，总部位于德国蒂宾根，是一家临床阶段的生物制药公司。该公司最初隶属于蒂宾根大学（University of Tübingen），主要针对各种癌症开发细胞疗法和创新生物治疗技术。
【关键词】新基医药，Immatics，过继性细胞疗法
【摘要】 8月19日，创鉴汇讯，上周五，致力于开发治疗罕见癌症的小分子药物的生物技术公司SpringWorks Therapeutics，向美国证券交易委员会（SEC）提交了IPO申请，拟IPO募资1.15亿美元。该公司正在进行的一款3期临床试验药物，有望成为FDA首款获批的治疗一种罕见软组织肿瘤的药物。据了解，在本次IPO之前，SpringWorks分别于2017年9月获得A轮融资1.03亿美元，2018年4月获得B轮融资1.25亿美元。看好该公司的投资者包括由奥博资本（OrbiMed）、贝恩资本（Bain Capital）、辉瑞（Pfizer）、葛兰素史克（GSK）等。SpringWorks Therapeutics成立于2017年，总部位于加州斯坦福德。其主要产品是一个名为尼罗格司他（Nirogacestat）的口服小分子药物——γ分泌酶抑制剂。这款药物最初用来治疗一种罕见的软组织肿瘤——硬纤维瘤（DTs）。
【关键词】SpringWorks，Therapeutics，IPO
