【摘要】 5月19日，药明康德讯，今日，SwanBio Therapeutics公司宣布完成5600万美元的B轮融资。融资获得基金将用于支持其主打在研基因疗法SBT101的临床开发，用于治疗肾上腺髓质神经病（AMN）。预计SBT101的1/2期临床试验将在今年下半年启动。此外，该公司还将继续开发针对脊髓相关疾病的基因疗法。AMN是一种渐进性神经退行性疾病，由于ABCD1基因的突变导致脊髓细胞和其它组织的功能异常。患者症状包括成人活动能力丧失、疼痛、失禁和性功能障碍。目前没有获批治疗这一疾病的疗法，标准治疗局限于缓解症状。
【关键词】神经系统疾病，基因疗法，5600万美元
【摘要】 5月11日，药明康德讯，今日，Aspen Neuroscience公司宣布完成1.475亿美元的B轮融资，获得资金将用于支持该公司主打疗法ANPD001的临床前和临床期工作。这是一款由自体诱导多能干细胞（iPSC）分化生成的多巴胺神经元构成的再生疗法。该公司的多巴胺神经元源于从患者自身组织生成的iPSCs，iPSC具有分化成人体中多种不同细胞类型的能力。该公司采用从患者自身组织生成iPSCs的策略，这一自体策略与同种异体策略相比，不会引发免疫排斥，而且可以重复给药，并且由于细胞扩增幅度有限，不容易在基因组中引入基因突变。
【关键词】治疗帕金森病，近1.5亿美元，干细胞疗法
【摘要】 5月10日，医药魔方讯，5月9日，强生宣布，终止与Bavarian Nordic公司的合作和许可协议。该协议的主要内容是：利用Bavarian Nordic公司的MVA-BN技术，开发针对乙型肝炎病毒和人类乳头瘤病毒的潜在疫苗。目前，强生尚未使用该技术开发乙肝疫苗。针对乙肝，强生将继续优先使用其技术平台开发相关治疗药物。因为乙肝仍是一个严重的健康问题，全球约2.96亿人受该病影响，每年还有近90万人因此死亡。针对人乳头瘤病毒，因已有预防性疫苗被广泛使用，强生不打算将研究重心放在其治疗性疫苗上。
【关键词】强生，终止合作，Bavarian，Nordic
【摘要】 5月6日，财联社讯，根据世卫组织5月3日公布的官方数据，截至5月1日，全球范围内至少有228名儿童报告了不明原因的急性肝炎，确诊病例分布国家达到20个。在过去一周，出现病例的国家增加了8个。5月5日，阿根廷最新报告境内发现8例表明原因的儿童肝炎病例，使分布国家范围再次扩大。而美国已有10个州报告出现了不明原因儿童肝炎病例，其中包括1例死亡病例。目前医学界尚未找到这种新肝炎的病因。世卫组织和美国疾病预防控制中心也不排除出现一种可能导致疫情爆发的、新的、尚未确 定的病毒。
【关键词】儿童肝炎，世卫，不排除新病毒
【摘要】 5月6日，新浪医药讯，5月5日，人福医药发布公告称，其控股子公司Humanwell Pharmaceutical US, Inc.（简称“宜昌人福药业美国公司”）收到美国FDA关于他喷他多片的暂定批准文号。他喷他多片用于治疗急性疼痛。宜昌人福药业美国公司于2020年提交他喷他多片的ANDA申请，项目累计研发投入约为1500万元人民币。根据IQVIA数据统计，2021年该药品（原研药）在美国市场的总销售额约为19000万美元，原研药属于Collegium，已经获得暂定批准的厂商包括Actavis、Alkem、Roxane、Rhodes。国内目前尚无他喷他多片上市，安徽省新星药物开发有限责任公司、江苏恩华药业股份有限公司、江苏华泰晨光药业有限公司以及公司控股子公司宜昌人福药业有限责任公司正在开展他喷他多片的临床研究。
【关键词】人福医药，他喷他多片，暂定批准文号
【摘要】 4月25日，新浪医药讯，近日，日本制药公司盐野义(Shionogi)在欧洲临床微生物学和传染病大会上宣布，药物Ⅱb期研究结果显示对新冠病毒“快速的清除能力”。盐野义的新冠药S-217622由北海道大学和盐野义共同开发，药物原理与辉瑞新冠药Paxlovid相似，均为通过抑制3CL蛋白酶活性来抑制病毒自我复制。盐野义还宣称，经过结构改进，S-217622可摆脱对P450酶抑制剂(如利托那韦)的依赖，实现单药治疗新冠。
【关键词】盐野义，S-217622，快速清除病毒
【摘要】 4月25日，药明康德讯，近日，AlloVir宣布其多病毒特异性T细胞疗法posoleucel获得FDA再生医学先进疗法认定（RMAT），用于在接受同种异体造血细胞移植（allo-HCT）后的高危成人和儿童患者中，预防由6种破坏性病毒引起的感染和疾病。新闻稿指出，这是FDA授予posoleucel的第三个再生医学先进疗法认定，凸显了该疗法解决免疫功能低下的allo-HCT患者面临的重大未满足医疗需求方面的潜力。
【关键词】T细胞疗法，FDA再生医学先进疗法认定，6种病毒感染
【摘要】 4月21日，新浪医药讯，最新消息显示，艾伯维（AbbVie）将终止与BioArctic在帕金森病和其他运动障碍方面展开的α-突触核蛋白抗体合作协议。目前，艾伯维尚未在其官方网站上发布相关声明，但BioArctic已经通过新闻稿对外正式宣布了这一消息。2016年，两家公司签订了一项研究合作协议，共同开发和商业化针对帕金森病的BioArcti潜在治疗组合，双方合作的重点是α-突触核蛋白产品，该突变和聚集体产生的沉积物是帕金森疾病的标志之一。2019年，两家公司开始了ABBV-0805的I期试验，并在2021年的国际会议上公布了积极试验结果。此外，美国FDA也在试验开始前不久批准其研究性新药（IND）申请。目前，双方终止合作的具体细节尚未对外披露。
【关键词】艾伯维，终止合作，BioArctic
【摘要】 4月21日，新浪医药讯，近日，梯瓦与合作伙伴MedinCell宣布，美国FDA已针对TV-46000/mdc-IRM（利培酮缓释注射混悬剂，皮下注射用）治疗精神分裂症成人患者的新药申请（NDA）发布了一封完整回应函（CRL）。TV-46000/mdc-IRM NDA是基于2项关键3期研究的数据：TV46000-CNS-30072（RISE研究-利培酮皮下缓释研究）和TV46000-CNS-30078（SHINE研究-测试TV-46000对精神分裂症维持治疗的安全性研究）。研究评估了TV-46000（每月一次或每2个月一次，皮下注射）用于治疗精神分裂症患者的有效性、长期安全性和耐受性。在公告中，梯瓦并没有披露FDA所指出的具体问题，但表示将与FDA合作解决这些问题。
【关键词】美国FDA，拒绝批准，梯瓦
【摘要】 4月12日，医药观澜讯，4月11日，康诺亚生物发布新闻稿称，其核心产品靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物（ADC）CMG901，已获得美国FDA授予用于治疗晚期胃癌及胃食管结合部腺癌的孤儿药资格。CMG901已获得FDA批准开展针对晚期胃癌及胃食管结合部腺癌1期临床试验。CMG901是一款在中国及美国均取得临床试验批准的靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物，由Claudin 18.2特异性抗体、可裂解连接子及毒性载荷一甲基澳瑞他汀E（MMAE）构成。临床前研究显示，CMG901能有效杀伤胃癌肿瘤细胞，其抗肿瘤活性较好，并展现出良好的耐受性及安全性。
【关键词】靶向Claudin，18.2，康诺亚生物，FDA孤儿药资格
【摘要】 4月11日，新浪医药讯，上周，英国药品价格监管机构NICE发布了一份指南草案，建议拒绝吉利德Trodelvy用于治疗三阴性乳腺癌，称该药物的价格对英国国家卫生服务体系来说过于昂贵。在指导草案发布之后，有一个为期三周的公众意见征询期，而NICE将降低 Trodelvy价格的责任推给了吉利德。吉利德方面对此决定表示失望，并表示英国是ORBIS项目中唯一一个不为该药报销的国家。2020年9月，吉利德以210亿美元的高价收购了Immunomedics，并获得其药物Trodelvy，这也是2020年度制药行业最大的一笔收购。吉利德对这一决定表示，公司将与NICE合作解决围绕成本效益所提出的问题，争取在5月10日前达成协议。此外公司已经为英格兰的SG报销提出了一个具有成本效益的案例，并对不必要的延误感到担忧。在Trodelvy的问题上，由于苏格兰已经批准了Trodelvy，该指南与苏格兰的标准之间存在一定的差异。
【关键词】价格昂贵，拒绝，Trodelvy
【摘要】 4月7日，新浪医药讯，上周，美国政府签署行政命令，开始为50岁以上的美国人群注射第四针（即第二剂加强针）新冠疫苗。然而，欧洲药物监管机构和疫苗专家顾问日前却表达了相反的意见，称现阶段在普通人群中追加接种第四剂辉瑞或Moderna的mRNA新冠疫苗恐怕还为时过早。对此，欧洲监管机构表示需要审查有关该年龄组感染Covid-19较高风险以及第四剂疫苗保护力的真实数据。欧洲疾病预防和控制中心（ECDC）和欧洲药品管理局（EMA）明确指出，目前欧盟并没有掌握明确的真实证据，而且在60～79岁免疫系统正常的成年人中，疫苗对严重疾病的保护作用会显著减弱，因此当前阶段并没有明确的证据支持立即接种第四剂新冠疫苗。
【关键词】与美国相反，欧洲，推迟加强针
【摘要】 4月7日，药明康德讯，日前，基因治疗公司ViGeneron宣布与再生元（Regeneron）达成针对特定靶标的研发合作协议。双方将基于ViGeneron的工程化重组腺相关病毒载体（vgAAVs），开发和商业化治疗一种遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法。根据合作协议，再生元和ViGeneron将为一个未公开的IRD靶标构建和验证基于vgAAV的候选疗法。ViGeneron获得预付款和研究经费。再生元可以选择获得针对特定靶标，开发、商业化和生产基于vgAAV产品的独家许可。ViGeneron有资格获得后续里程碑付款，以及产品净销售额的特许权使用费。
【关键词】眼科基因疗法，ViGeneron，再生元
【摘要】 4月1日，新浪医药讯，日前，Novavax宣布在欧盟提交了针对12-17岁青少年注射COVID-19疫苗Nuvaxovid（NVX-CoV2373）的有条件上市许可申请（CMA）。如果最终能够获得批准，该疫苗将成为欧洲市场针对12-17岁青少年的第一款蛋白质新冠疫苗。此次扩大申请提交的文件主要包括正在进行的PREVENT-19儿科扩展研究的临床数据。这是一项关键性3期试验，对美国73个地区的2247名12-17岁青少年进行了评估，用以分析疫苗的安全性、有效性（免疫原性）和功效。NVX-CoV2373疫苗在试验中达到了主要有效性终点，并且该疫苗针对美国目前主要流行的Delta变种病毒总体疗效达到了80%。PREVENT-19儿科扩展研究的初步安全性数据显示，NVX-CoV2373疫苗具有良好的耐受性。与接种有关的严重不良事件案例也较少，在疫苗组和安慰剂组之间分布相对均衡，并且副反应通常与疫苗无关。试验中观察到的最常见不良反应是注射部位压痛或疼痛、头痛、肌痛、疲劳和不适。
【关键词】Novavax，欧盟，扩大新冠疫苗授权范围
【摘要】 4月1日，CPhI制药在线讯，近日，BMS由 LAG-3抑制剂relatlimab和PD-1单抗nivolumab组成的固定剂量复方制剂Opdualag获FDA批准，用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤的成人和12岁及以上儿童患者。此次Opdualag的获批，意味着relatlimab成为继CTLA-4、PD-1/PD-L1之后全球批准的第3类免疫检查点抑制剂（ICI）。近年来，ICIs进入飞速发展的时期，获批数量和适应症不断增加，随之其市场规模也不断扩大。其中PD-1单抗Keytruda获批适应症最多，销售额也最高，仅默沙东记录的销售额就高达171.86亿美元。而且，Keytruda销售额连续两年稳居全球药品销售额排行榜第二的位置（COVID-19相关产品除外）。纵观近年来这些ICIs的销售情况，全球ICIs市场体量不断扩大，2021年至少达到335.86亿美元，预计未来还将持续扩张。
【关键词】2021年，全球ICIs市场，超300亿美元
【摘要】 3月23日，药明康德讯，22日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA批准重磅PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）作为单药，治疗晚期子宫内膜癌患者。这些患者通过FDA批准的检测发现肿瘤具有微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）特征。她们在接受前期系统性治疗后疾病进展，并且不适合接受治愈性手术或放疗。Keytruda的疗效是基于开放标签，非随机临床试验KEYNOTE-158中90名无法切除或转移性子宫内膜癌患者队列的结果。主要疗效结果的检测指标为客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。试验结果显示，ORR为46%（95% CI: 35，56），中位DoR尚未达到（2.9，55.7+）。66%获得缓解的患者缓解持续时间超过12个月，44%缓解持续时间超过24个月。
【关键词】默沙东，Keytruda，子宫内膜癌
【摘要】 3月23日，新浪医药讯，近日，武田宣布，英国药品和保健品监管局（MHRA）已有条件批准其肺癌创新药物Exkivity（mobocertinib），作为一种单药疗法，用于治疗先前接受过含铂化疗、携带表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变（Exon20ins+）的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。同时，武田也与英国药品价格监督机构NICE达成协议，将以折扣价提供Exkivity，价格约为每月19000英镑（约合25000美元），患者有望在未来几周内拿到。目前，NICE正在对Exkivity进行持续评估。武田将确保英国符合资格的患者能够尽快获取到Exkivity，并寻求英国国家卫生服务系统（NHS）报销。
【关键词】武田，Exkivity，英国MHRA有条件批准
【摘要】 3月18日，药明康德讯，2022年3月16日，Seagen和赛诺菲（Sanofi）宣布达成一项独家合作协议，可针对多达三个癌症靶标设计、开发和商业化抗体偶联药物（ADCs）。本次合作将结合赛诺菲专有的单克隆抗体技术，和Seagen专有的ADC技术。ADCs是经过工程化改造的抗体，可将有效的抗癌药物递送至表达特定蛋白的肿瘤细胞中。根据合作条款，Seagen和赛诺菲将共同资助全球开发活动，并平等分享未来的任何利润。此外，赛诺菲还将在选定三个靶标时，分别向Seagen支付一笔未公开的付款。合作的第一个靶标已经确定。
【关键词】Seagen，赛诺菲，抗癌ADC
【摘要】 3月18日，药明康德讯，罗氏宣布NMPA正式批准了该公司旗下肿瘤免疫创新药物阿替利珠单抗单药用于检测评估为≥1%肿瘤细胞（TC）PD-L1染色阳性、经手术切除、以铂类为基础化疗之后的II-IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的辅助治疗。新闻稿指出，截至获批当天，这是中国获批的首个NSCLC术后辅助免疫治疗适应症。辅助化疗是目前应用最为广泛的辅助治疗手段，但化疗药物的副作用较大，且能够给患者带来的生存获益相对有限，平均仅可提高患者4-5%的5年生存率。随着免疫检查点抑制剂治疗药物的发展，围手术期免疫治疗的研究开始在肺癌治疗领域披荆斩棘，突破重围。相比传统的化疗，辅助免疫治疗有望进一步改善患者预后，降低患者疾病复发的风险，为围手术期治疗开启了全新的里程碑式局面。而免疫围手术期药物研究的布局，也帮助更多肺癌患者获得全方位的服务和全程管理机会。
【关键词】罗氏，阿替利珠单抗，新适应症
【摘要】 3月10日，药明康德讯，赛诺菲（Sanofi）和Sobi联合宣布，双方共同开发的长效血友病A疗法efanesoctocog alfa（BIVV001）在治疗12岁以上严重血友病A患者的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。这一研究达到主要终点，在接受每周一次efanesoctocog alfa预防性治疗的严重血友病A患者中显示出具有临床意义的出血减少。同时，与此前接受的凝血因子VIII（FVIII）预防性治疗相比，efanesoctocog alfa在预防出血方面表现出优效性。
【关键词】赛诺菲，Sobi，长效血友病A疗法
