【摘要】 8月5日，美通社讯，Context Therapeutics Inc.是一家为乳腺癌和妇科癌症开发小分子和免疫疗法治疗药物的女性肿瘤学公司，该公司和美纳里尼集团（以下简称"美纳里尼"）今天宣布了关于美纳里尼口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）的临床试验合作和供应协议。这项协议将支持即将进行的1b/2期ELONA临床概念验证试验，该试验评估onapristone缓释剂［ONA-XR，一种口服孕激素受体（PR）拮抗剂］与elacestrant联合用于治疗以前用CDK4/6抑制剂治疗过的雌激素受体阳性（ER+）、PR+ HER2-转移性乳腺癌（mBC）患者。Context将赞助这项临床试验，美纳里尼将免费提供elacestrant。
【关键词】Context，美纳里尼，临床试验合作
【摘要】 8月5日，insight数据库讯，8月3日晚，默沙东宣布Keytruda联用Lenvima一线治疗晚期不可切除肝细胞癌(uHCC)患者的III期LEAP-002研究未达到总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)的双重主要终点。LEAP-002是一项多中心、随机、双盲III期临床试验（登记号：NCT03713593），研究的优效性假设为：帕博利珠单抗+仑伐替尼治疗HCC患者的疗效要优于仑伐替尼单药，研究的主要终点为PFS和OS，次要终点包括客观缓解率(ORR)、缓解持续时间(DOR)、疾病控制率（DCR）、AE（不良事件）、SAE（严重不良事件）等。结果显示，与单独接受仑伐替尼治疗相比，接受帕博利珠单抗+仑伐替尼治疗患者的OS和PFS虽有改善趋势，但结果不具有统计学显著改善意义。该试验的安全性与先前报道的研究中观察到的一致。LEAP-002研究详细结果将在即将召开的医学会议上公布。
【关键词】默沙东，III期临床，失败
【摘要】 7月29日，Insight数据库讯，7月28日，辉瑞发布了2022第二季度财报。Q2收入为277亿美元，同比增长53%，主要得益于新冠口服药Paxlovid和新冠疫苗Comirnaty的强劲贡献，两者销售额分别达到了81亿美元和88亿美元。其中，口服药物以美国地区为销售主力，卖了45亿美元；而新冠疫苗的美国区域收入下降47%收缩至11亿美元，其增长主要源于国际区域高达43%的上升。
【关键词】辉瑞，收入大涨，新冠疫苗
【摘要】 7月29日，医药魔方讯，7月26日，Carmot Therapeutics宣布完成1.6亿美元的D轮融资，此轮融资将用于推进完成CT-388（一种每周一次、GLP-1和GIP肠促胰岛素受体双重调节剂）的2期临床项目、CT-996（一种口服小分GLP-1受体激动剂）的1期临床项目，以及一种一流的完全偏向GLP-1/GIP调节剂CT-868的2期临床项目，及其他临床前项目的研究推进。
【关键词】Carmot，Therapeutics，1.6亿美元，D轮融资
【摘要】 7月22日，同花顺讯，亚盛医药-B发布公告，公司原创1类新药耐立克（奥雷巴替尼）已于近日获加拿大卫生部临床试验许可，将开展其治疗耐药慢性髓细胞白血病(CML)和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)患者的Ib临床研究。这将是亚盛医药在加拿大进行的第一项临床研究。该研究是一项开放标签、多中心、随机入组的Ib期全球临床试验，旨在评估奥雷巴替尼在至少对两种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药和╱或不耐受的CML慢性期(CP)、加速期(AP)和急变期(BP)患者和Ph+ALL患者中的安全性、有效性、药代动力学特征(PK)以及II期临床研究推荐剂量(RP2D)。
【关键词】亚盛医药，耐立克，加拿大
【摘要】 7月22日，医药魔方讯，7月20日，PTC宣布，欧盟委员会（EC）批准Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（ADCC）缺乏症患者。Upstaza不仅是全球首个获批治疗ADCC缺乏症的疾病修饰疗法，还是首个直接注入大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传性神经系统疾病，由编码ADCC酶的多巴脱羧酶（DDC）基因变异引起。ADCC酶的缺乏会导致多巴胺和血清素无法被合成，而多巴胺的缺乏会导致患者出现运动障碍，包括运动功能减退、肌张力障碍等。遭遇该基因缺乏的儿童，将面临发育迟缓（尤其是运动机能）、生命缩短等问题，也会出现癫痫样眼科发作、频繁呕吐、睡眠困难等症状。
【关键词】全球首款，注入大脑，基因疗法
【摘要】 7月15日，海外网讯，据日本NHK电视台14日报道，日本东京大学等机构人员组成的研究小组近日公布了关于奥密克戎BA.5亚型毒株的动物实验研究结果，结果表明，BA.5毒株或比早期出现的奥密克戎变异株具有更强的致病性，更易引发炎症。该研究小组分别制作了具有奥密克戎BA.2和BA.5特征的病毒，让培养细胞感染病毒，并观察其增长情况。研究发现，经过24小时，BA.5毒株的增殖量是BA.2毒株的34倍。该小组还在仓鼠身上进行了感染实验，感染BA.2毒株的仓鼠体重没有下降，但感染BA.5毒株的仓鼠体重下降了约10%，肺部及其他身体部位的炎症也相应加重。
【关键词】日本研究，BA.5毒株，致病性更强
【摘要】 7月15日，新浪医药讯，7月13日，Novavax新冠重组蛋白疫苗NVX-CoV2373获得FDA的紧急使用授权（EUA）。此前，当地时间6月7日，美国FDA疫苗和相关生物制品咨询委员会以21票赞成 VS 0票反对、1票弃权的投票结果，建议批准Novavax研发的COVID-19疫苗。截至目前，FDA已经批准4款新冠疫苗，分别为辉瑞/BioNtech和Moderna的mRNA疫苗、强生的腺病毒载体疫苗、Novavax的重组蛋白疫苗。
【关键词】FDA，Novavax，新冠疫苗
【摘要】 7月8日，华尔街见闻讯，据媒体，两位知情人士透露，默沙东（Merck & Co）正就以约400亿美元收购癌症生物技术公司SeaGen进行谈判。其中一名知情人士表示，默沙东对SeaGen的报价约为每股200美元，较周三收盘价有15%的溢价。2020年，默沙东斥资10亿美元入股SeaGen并共同签订协议，旨在共同开发一种用于治疗乳腺癌和其他实体肿瘤的基于抗体的药物，并授权另一种用于治疗HER2基因过表达癌症的药物。
【关键词】默沙东，400亿美元，SeaGen
【摘要】 7月8日，药明康德讯，近日，Dyne Therapeutics宣布FDA解除了对其创新药DYNE-251的临床搁置，并通过了其新药临床试验（IND）的申请。该公司预计在2022年年中开展针对51号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的1/2期临床试验，以评估DYNE-251的安全性和耐受性。DMD是一种由于编码肌肉营养不良蛋白的基因发生突变（多为基因缺失）导致的罕见疾病，这种蛋白对维持肌肉细胞的正常功能至关重要。DMD好发于男性，在美国和欧洲分别有约12000~15000和25000例患者。DMD导致的肌肉力量和功能丧失通常首先出现在学龄前的男童中，并随着年龄的增长愈发严重。随着疾病的进展，严重的骨骼肌和心肌损伤会导致患者在青少年阶段的早期就完全失去下半身的功能，例如行走的能力，同时会伴随着心脏和呼吸道症状的恶化。到青少年阶段的后期，这些患者将会失去上半身的功能。目前，尚无治愈DMD的方法，且现有已获批疗法的疗效也十分有限。
【关键词】常见肌营养不良症，FDA，临床试验
【摘要】 7月1日，生物谷讯，诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗炎药Cosentyx（中文商品名：可善挺，通用名：secukinumab，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”）：作为单药疗法或联合甲氨蝶呤，用于年龄≥6岁、对常规治疗应答不足或不耐受的儿科患者，治疗2种类型的幼年特发性关节炎（JIA）——附着点炎相关关节炎（ERA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）。Cosentyx将为欧洲服务不足的ERA和JPsA患者群体提供一种急需的有效治疗选择。
【关键词】欧盟，诺华，Cosentyx
【摘要】 7月1日，生物谷讯，赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Xenpozyme（olipudase alfa）：该药是一种酶替代疗法（ERT），用于患有A/B型或B型酸性鞘磷脂缺乏症（ASMD）的儿童和成人患者，治疗ASMD的非中枢神经系统（non-CNS）表现。此次欧盟批准基于ASCEND和ASCEND-Peds临床试验的数据。这些试验证实，在ASMD成人和儿童患者中，Xenpozyme治疗在肺功能（通过肺一氧化碳弥散量[DLco]衡量）、脾脏和肝脏体积减少方面表现出强劲的临床相关改善，同时具有良好的耐受性和安全性。
【关键词】酸性鞘磷脂缺乏症，赛诺菲，Xenpozyme
【摘要】 6月23日，药明康德讯，今日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA已批准其15价肺炎球菌结合疫苗Vaxneuvance扩展适用范围，用于在6周至17岁的儿童中预防因为肺炎球菌感染导致的侵袭性疾病。新闻稿指出，Vaxneuvance是近10年来，首款获FDA批准在儿童群体中预防侵袭性肺炎球菌疾病（IPD）的新肺炎球菌结合疫苗。肺炎球菌疾病是由肺炎链球菌感染引起的疾病，对儿童的影响与成人不同，2岁以下儿童特别容易感染肺炎球菌。某些肺炎球菌血清型对儿童危害更大，包括血清型22F、33F和3，它们占5岁以下儿童所有侵袭性肺炎球菌疾病病例的四分之一以上。
【关键词】默沙东，15价肺炎球菌疫苗，扩展适用范围
【摘要】 6月21日，新浪医药讯，6月20日，辉瑞宣布，同意以9050万欧元(9525万美元)收购法国疫苗公司Valneva8.1%的股权，后者获得的资金将为开发针对莱姆病的疫苗提供资金支持。本次股权投资预计将于周三完成。据悉，辉瑞将通过预留增资，以每股9.49欧元的价格收购Valneva股票，所得资金将由Valneva用于莱姆病候选疫苗VLA15的后期开发。与此同时，作为条款的一部分，Valneva将承担剩余开发费用的40%，高于之前的30%。
【关键词】辉瑞，Valneva，8.1%股权
【摘要】 6月14日，新浪医药讯，近日，诺瓦瓦克斯医药新冠疫苗Nuvaxovid已获得澳大利亚药品管理局(TGA)临时批准，作为用于18岁及以上成年人的加强针疫苗。据悉，在今年1月份，该疫苗首次在澳大利亚获得批准。该机构称，临时批准是基于该公司在澳大利亚进行的第二阶段试验数据，试验表明，该疫苗加强针产生了与第三阶段试验相同或更好的免疫反应。
【关键词】诺瓦瓦克斯医药，新冠疫苗加强针，澳大利亚获批
【摘要】 6月14日，财联社讯，奥密克戎新亚变种BA.4和BA.5近日引发全球密切关注。面对新毒株再度来势汹汹，欧洲疾控中心（ECDC）周一警告称，BA.4和BA.5在欧洲的传播速度比其它变种更快，随着它们成为主要变异病毒，未来住院和死亡病例数可能增加。欧洲疾控中心表示，尽管到目前为止，大多数欧盟国家检测到的感染这两个亚变种的患者比例都很低。但是在那些比例上升的国家，比如葡萄牙（首先发现相关病例的欧洲国家），截至5月30日，BA.5已经占感染病例的87%，且总体病例数激增。此外，最近几周，在奥地利、比利时、丹麦、法国、德国、爱尔兰、意大利、荷兰、西班牙等国，BA.4和BA.5的感染比例均有所增加。欧洲疾控中心表示，BA.4和BA.5似乎并不比其它奥密克戎变种更容易引发重疾，但这两种病毒的特别之处可能在于能逃避免疫系统，包含疫苗和经由感染产生的抗体，更高的传播率将令病例数增加，从而可能增加住院和死亡人数。
【关键词】欧洲疾控中心，BA.4和BA.5，快速蔓延
【摘要】 6月8日，药明康德讯，今日，再生元（Regeneron）和赛诺菲（Sanofi）宣布，美国FDA已批准度普利尤单抗（dupilumab，英文商品名Dupixent）治疗6个月到5岁的中重度特应性皮炎儿科患者。他们的病情在外用疗法治疗后未得到足够控制或者不适于使用这些疗法。新闻稿指出，度普利尤单抗是首款获批可治疗婴儿到成人中重度特应性皮炎患者的生物制品。
【关键词】湿疹，抗炎药，FDA批准
【摘要】 6月7日，药明康德讯，今日，葛兰素史克（GSK）宣布，美国FDA批准其麻疹、腮腺炎和风疹疫苗Priorix上市，用于在12个月以上的儿童中预防麻疹、腮腺炎和风疹（MMR）。这是美国FDA批准的第二款MMR疫苗，首款MMR疫苗在1971年获批。麻疹、腮腺炎和风疹是具有高度传染性的病毒疾病，在全球导致显著疾病和死亡。近年来，在全球范围出现多起麻疹暴发，在2019年确认病例超过40万，逆转了几十年来消灭麻疹的进展。
【关键词】FDA，首款，麻腮风疫苗
【摘要】 6月7日，新浪医药讯，当地时间6月6日，百时美施贵宝宣布停止其在研药物Rebrozyl针对患有非输血依赖 (NTD) β地中海贫血患者的研究计划，并撤回了其补充生物制剂许可申请 (sBLA)。该临床试验之所以被停止，是因为根据当前采集的数据，百时美施贵宝无法向FDA阐明在该患者群体中Rebrozyl的收益风险状况。该决定是在Rebrozyl的PDUFA日期被推迟几周后做出的。此前，FDA表示PDUFA日期可能需要被延迟至6月底。百时美施贵宝并未就其暂停在研项目的决定披露任何细节，只表示目前从BEYOND的II期临床试验收集到的数据不足以回答FDA的问题。
【关键词】百时美施贵宝，Rebrozyl，罕见血液病
【摘要】 6月1日，医药魔方讯，5月31日，武田宣布，从2022年8月1日起，该公司将会把Moderna新冠肺炎疫苗Spikevax (mRNA-1273)在日本的商业化权益退还给Moderna。之后，Moderna将负责所有Spikevax的活动，包括进口、当地监管、开发、质量保证和商业化。在当前全国接种Moderna COVID-19疫苗活动的过渡期内武田将继续提供分销支持。两家公司将负责确保与本次权益移交相关的工作正确实施。Moderna的COVID-19疫苗Spikevax已获得日本厚生劳动省特别使用授权。用于预防SARS-CoV-2引起的COVID-19感染。
【关键词】武田，Moderna新冠疫苗，Spikevax
