【摘要】 3月23日，新浪医药讯，近日，武田宣布，英国药品和保健品监管局（MHRA）已有条件批准其肺癌创新药物Exkivity（mobocertinib），作为一种单药疗法，用于治疗先前接受过含铂化疗、携带表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变（Exon20ins+）的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。同时，武田也与英国药品价格监督机构NICE达成协议，将以折扣价提供Exkivity，价格约为每月19000英镑（约合25000美元），患者有望在未来几周内拿到。目前，NICE正在对Exkivity进行持续评估。武田将确保英国符合资格的患者能够尽快获取到Exkivity，并寻求英国国家卫生服务系统（NHS）报销。
【关键词】武田，Exkivity，英国MHRA有条件批准
【摘要】 3月18日，药明康德讯，2022年3月16日，Seagen和赛诺菲（Sanofi）宣布达成一项独家合作协议，可针对多达三个癌症靶标设计、开发和商业化抗体偶联药物（ADCs）。本次合作将结合赛诺菲专有的单克隆抗体技术，和Seagen专有的ADC技术。ADCs是经过工程化改造的抗体，可将有效的抗癌药物递送至表达特定蛋白的肿瘤细胞中。根据合作条款，Seagen和赛诺菲将共同资助全球开发活动，并平等分享未来的任何利润。此外，赛诺菲还将在选定三个靶标时，分别向Seagen支付一笔未公开的付款。合作的第一个靶标已经确定。
【关键词】Seagen，赛诺菲，抗癌ADC
【摘要】 3月18日，药明康德讯，罗氏宣布NMPA正式批准了该公司旗下肿瘤免疫创新药物阿替利珠单抗单药用于检测评估为≥1%肿瘤细胞（TC）PD-L1染色阳性、经手术切除、以铂类为基础化疗之后的II-IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的辅助治疗。新闻稿指出，截至获批当天，这是中国获批的首个NSCLC术后辅助免疫治疗适应症。辅助化疗是目前应用最为广泛的辅助治疗手段，但化疗药物的副作用较大，且能够给患者带来的生存获益相对有限，平均仅可提高患者4-5%的5年生存率。随着免疫检查点抑制剂治疗药物的发展，围手术期免疫治疗的研究开始在肺癌治疗领域披荆斩棘，突破重围。相比传统的化疗，辅助免疫治疗有望进一步改善患者预后，降低患者疾病复发的风险，为围手术期治疗开启了全新的里程碑式局面。而免疫围手术期药物研究的布局，也帮助更多肺癌患者获得全方位的服务和全程管理机会。
【关键词】罗氏，阿替利珠单抗，新适应症
【摘要】 3月10日，药明康德讯，赛诺菲（Sanofi）和Sobi联合宣布，双方共同开发的长效血友病A疗法efanesoctocog alfa（BIVV001）在治疗12岁以上严重血友病A患者的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。这一研究达到主要终点，在接受每周一次efanesoctocog alfa预防性治疗的严重血友病A患者中显示出具有临床意义的出血减少。同时，与此前接受的凝血因子VIII（FVIII）预防性治疗相比，efanesoctocog alfa在预防出血方面表现出优效性。
【关键词】赛诺菲，Sobi，长效血友病A疗法
【摘要】 3月7日，药明康德讯，日前，Harpoon Therapeutics公司宣布，美国FDA已授予HPN217快速通道资格，用于治疗已接受至少4线疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。这是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的三特异性T细胞激活疗法。该药目前正在此类患者中进行一项1/2期临床试验以评估其疗效及安全性。Harpoon开发的新型T细胞衔接器（T Cell engagers）利用人体免疫系统的力量，来治疗癌症和其他疾病。T细胞衔接器是一种利用生物工程改造的蛋白质，能引导患者自身的T细胞杀死靶细胞。它们的一端能结合靶细胞的表面抗原，另一端和T细胞的表面受体结合，刺激T细胞杀灭靶细胞。这类免疫治疗类似于CAR-T，但分子量较小，在人体内的半衰期较短。为了解决这个问题，Harpoon利用其专有的技术平台研发了新型三特异性T细胞衔接器，它通过与血液中的白蛋白结合，能延长药物在人体内的半衰期，带来更好的治疗效果。
【关键词】Harpoon，HPN217，快速通道资格
【摘要】 3月1日，药明康德讯，艾伯维（AbbVie）今天宣布，已向美国FDA提交布鲁顿氏激酶（BTK）抑制剂Imbruvica（ibrutinib，伊布替尼）的补充新药申请（sNDA），用于治疗1岁以上儿童和青少年慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。他们曾接受过一种或多种全身性治疗。该公司还提交了Imbruvica口服混悬剂的新药申请（NDA），为儿科患者提供替代给药选择。新闻稿指出，如果获批，这代表了Imbruvica的首个儿科适应症。
【关键词】艾伯维，BTK抑制剂，补充新药申请
【摘要】 3月1日，药明康德讯，百时美施贵宝（BMS）今天宣布，美国FDA已接受重磅PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）与化疗联用，作为新辅助疗法，治疗可切除非小细胞肺癌（NSCLC）患者的补充生物制品许可申请（sBLA）。FDA同时授予该申请优先审评资格。新闻稿指出，如果获得批准，Opdivo组合将成为首款治疗可切除NSCLC患者的免疫疗法组合。Opdivo是一种PD-1免疫检查点抑制剂，旨在帮助恢复抗肿瘤免疫反应。利用人体自身的免疫系统来对抗癌症，Opdivo已经成为多种癌症的重要治疗选择。
【关键词】百时美施贵宝，免疫疗法组合，优先审评资格
【摘要】 2月23日，药明康德讯，2022年2月22日，艾伯维（AbbVie）宣布，已向美国FDA提交了卡利拉嗪（cariprazine，英文商品名Vraylar）的补充新药申请（sNDA），用于正在接受抗抑郁治疗的重度抑郁症（MDD）患者的辅助治疗。新闻稿指出，如果获批，这将是卡利拉嗪获批的第4个适应症。此前，FDA批准该药用于精神分裂症成人患者的治疗、I型双相情感障碍相关躁狂或混合发作的急性治疗、以及I型双相情感障碍相关抑郁发作的治疗。MDD是一种常见且严重的心理疾病，也是全球范围内导致残疾的最大因素之一。据估计全球超过2.5亿人患有MDD。患者的抑郁症状，如情绪低落或对日常活动失去兴趣或快感，会严重影响其社会、职业、教育或其他社会生活正常功能。
【关键词】重度抑郁症，艾伯维，新药申请
【摘要】 2月22日，药明康德讯，日前，Moderna公司宣布拓展其mRNA管线，纳入三个新的疫苗开发项目，针对病毒感染以及癌症。本次宣布的第一款mRNA疫苗名为mRNA-1608，针对的是单纯疱疹病毒（HSV）。这类病毒一般被分为两类，HSV-1感染口部、脸部和生殖器，HSV-2主要感染生殖器。第二款疫苗mRNA-1468针对的是水痘-带状疱疹病毒（VZV）。从设计上看，它能表达该类病毒表面的糖蛋白E，减少带状疱疹的发生。该公司透露的第三款疫苗mRNA-4359针对的则是癌症。它能表达IDO与PD-L1抗原，旨在刺激效应T细胞，使其靶向并杀死表达这些目标抗原的肿瘤细胞或是免疫抑制性的细胞。从适应症上看，Moderna计划探索其在晚期或转移性皮肤黑色素瘤，以及非小细胞肺癌中的潜力。
【关键词】Moderna，mRNA疫苗，癌症和潜伏性病毒
【摘要】 2月14日，药明康德讯，日前，Ventus Therapeutics公司宣布完成1.4亿美元的C轮融资。获得的资金将用于支持加速其结构免疫学ReSOLVE平台的发展，以针对传统上认为“不可成药”的蛋白靶点开发药物，治疗免疫学、炎症和神经病学领域的广泛疾病。并通过自动化过程、扩展机器学习能力和构建更大的专有虚拟文库来增强平台性能。其先导药物计划靶向先天性免疫系统中的关键调节因子，包括NLRP3和cGAS，它们与多种疾病的发生发展相关。Ventus计划在2023年为三个主要项目提交IND申请。
【关键词】Ventus，Therapeutics，1.4亿美元，C轮融资
【摘要】 2月14日，生物谷讯，拜耳（Bayer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予asundexian（BAY2433334）快速通道资格（FTD）：作为非心源性缺血性卒中（non-cardiogenic ischemic stroke，NCIS）患者二级预防的潜在药物。快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。在研药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。
【关键词】拜耳，口服FXIa抑制剂，asundexian
【摘要】 2月10日，新浪医药讯，近日，礼来/信达生物PD-1抑制剂Tyvyt（sintilimab，信迪利单抗）在美国监管方面遭遇挫折。根据国外生物制药网站Fierce Pharma的报道，在咨询委员会会议召开之前，FDA内部审查已针对Tyvyt发布了一份压倒性的负面评价，表明该机构不愿意仅仅根据中国的临床数据考虑批准一款药物。目前，礼来/信达生物正在等待FDA批准：将Tyvyt联合化疗，一线治疗新诊断的晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。但FDA网站上的一份文件显示，在FDA审查人员看来，仅在中国开展的用于支持Tyvyt上述申请的3期临床试验根本不足以支持在美国获得批准。虽然FDA似乎已经下定决心拒绝，但该机构现在要求一个独立的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）在定于周四举行的会议上进行讨论表决。该机构针对Tyvyt的强硬立场，对于一些期望以较低价格进军美国市场的中国造癌症免疫疗法，可能是一个预兆。
【关键词】礼来/信达生物，PD-1抑制剂Tyvyt，遭遇挫折
【摘要】 2月10日，药明康德讯，2022年2月9日，CelerisTx宣布与德国默克（Merck KGaA）达成一项研究合作协议，利用CelerisTx基于图形的人工智能（AI）技术平台，发现和设计新型小分子结合剂和双功能蛋白降解剂。蛋白降解靶向嵌合体（PROTACs）技术和分子胶（molecular glues）正成为新药研发的热点之一。CelerisTx成立于2020年，致力于填补理性设计这些化合物的知识空缺。该公司开发的Celeris One平台是一个能预测生物分子相互作用的闭环发现引擎，可生成符合相关降解剂成功标准的新化学实体，并将这一知识扩展到合成和生化验证。这一发现引擎的应用有望简化强效降解剂的发现方式，同时提高上游研发的生产力。
【关键词】AI，德国默克，CelerisTx
【摘要】 1月26日，医药观澜讯，1月24日，珃诺生物宣布其自主研发的创新药物RNK05047获得美国FDA临床试验许可，用于治疗晚期实体瘤和淋巴瘤患者。根据新闻稿，RNK05047是一款选择性靶向BRD4的潜在“first-in-class”蛋白降解剂，该产品的临床1/2期试验（代号为CHAMP-1）将于2022年上半年开始招募患者。公开资料显示，RNK05047是一款选择性靶向BRD4的蛋白降解剂。溴结构域蛋白4（BRD4）是BET家族中最重要的功能蛋白，可通过组蛋白乙酰化调节DNA复制、基因表达，从而影响细胞周期进程。
【关键词】珃诺生物，“first-in-class”，蛋白降解剂
【摘要】 1月26日，生物谷讯，近日，默沙东新型止咳药Lyfnua（gefapixant，MK-7264）45mg片剂在日本获得批准：该药是一种口服、选择性P2X3受体拮抗剂，用于成人治疗难治性慢性咳嗽（RCC）或不明原因慢性咳嗽（UCC）。RCC是指尽管对内在疾病进行了适当治疗但仍然持续存在咳嗽，UCC是指尽管经过全面评估但仍无法确定根本原因的咳嗽。用药方面，Lyfnua 45mg片剂每天服用2次。
【关键词】显著降低咳嗽，默沙东，P2X3受体拮抗剂
【摘要】 1月17日，生物谷讯，丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Lonapegsomatropin Ascendis Pharma（TransCon hGH，隆培促生长素），这是一种每周皮下注射一次的长效生长激素，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）。该药具体适用于：年龄在3至18岁、因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍（growth failure）的儿童和青少年患者。维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）拥有TransCon hGH在大中华区的独家授权，目前正在开展该产品的3期临床试验。在美国，TransCon hGH于2021年8月获得批准治疗儿童GHD，其商品名为Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd，隆培促生长素），具体适用于：年龄在1岁及以上、体重至少11.5公斤（25.4磅）、由于内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍（growth failure）的儿科患者。
【关键词】儿童生长激素缺乏症，Skytrofa，欧盟获批
【摘要】 1月17日，新浪医药讯，根据英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）日前发布了最终评估决定（FAD）显示，英国NICE推荐艾伯维15mg剂量Rinvoq（upadacitinib）用于治疗成人活动性银屑病关节炎（PsA）的新选择。英国NICE推荐单独使用upadacitinib，或upadacitinib与甲氨蝶呤联合使用，用于治疗对抗风湿药物（DMARD）反应不佳或不能耐受的患者。在获得英国NICE批准后，艾伯维Rinvoq（upadacitinib）现已被纳入英国NHS医保，可用于治疗满足适当条件的患有活动性银屑病关节炎的成年患者。根据艾伯维的说法，只有当患者患有外周关节炎，且存在三个或更多触痛关节和三个或更多韧带肿胀，并且不适合使用两种常规抗风湿药物和至少一种生物抗风湿药物或TNF-α抑制剂等方式治疗时，才会否则考虑使用upadacitinib进行治疗。
【关键词】NICE，Rinvoq，活动性银屑病关节炎
【摘要】 1月10日，药明康德讯，2022年1月7日，Absci公司宣布与默沙东（MSD）达成一项研究合作。两家公司将利用Absci的人工智能驱动综合药物开发（AI-powered Integrated drug Creation）技术平台进行药物开发。AbSci通过集合大肠杆菌的合成生物学平台SoluPro与纯化平台SoluPure，开发的“蛋白质印刷（Protein Printing）”技术，可生成高多样性菌株文库和复杂生物治疗蛋白（包括全长抗体、胰岛素等），从而为医药公司快速生产以往难以生产的生物药或者制品。并且，AbSci利用AI驱动的深度机器学习技术平台，实现药物靶标的快速验证和细胞株筛选。根据公司官网，AbSci专注于基于复杂蛋白骨架的新一代生物制品的开发，药物发现和开发的时间可从数年缩短至数周，并且产生的细胞系可用于GMP生产。
【关键词】AI驱动，生物制品研发，默沙东
【摘要】 1月10日，医药魔方讯，1月6日，TRexBio宣布与强生旗下的Janssen Pharmaceutica NV 达成多年研究合作和许可协议。此次合作将使用TRexBio专有的Deep Biology平台发现新型组织靶向疗法。TRexBio授予Janssen独家许可的选择权，以开发和商业化针对合作可能产生的目标候选药物，后续TRexBio将获得相应的预付款、里程碑付款及销售分成。
【关键词】强生，TRexBio，免疫学炎症
【摘要】 1月5日，药明康德讯，2022年1月4日，艾伯维（AbbVie）宣布，美国FDA已授予在研抗体偶联药物（ADC）telisotuzumab vedotin（Teliso-V）突破性疗法认定（BTD），用于治疗在铂类药物治疗期间或治疗后发生疾病进展、c-Met过表达的晚期/转移性表皮生长因子受体（EGFR）野生型非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Teliso-V是艾伯维管线中研发进展最快的ADC项目。该药物靶向c-Met，以微管蛋白抑制剂MMAE作为毒性有效载荷。c-Met是一种在包括NSCLC在内的多种肿瘤中过度表达的受体酪氨酸激酶。目前，尚无获批用于治疗c-Met过表达NSCLC患者的抗癌疗法。
【关键词】艾伯维，ADC疗法，非小细胞肺癌
