中国行业发展报告

【摘要】　　5月19日，医药观澜讯，5月18日，艾伯维（AbbVie）宣布，美国FDA已批准Rinvoq（upadacitinib，乌帕替尼）的一项新适应症，用于对一种或多种TNF阻断剂反应不足或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病成人患者的治疗。根据艾伯维新闻稿，这是乌帕替尼在风湿病学、皮肤病学和胃肠病学领域获得FDA批准的第7个适应症。值得一提的是，今年4月，该药也已在欧盟获批用于治疗中重度活动性克罗恩病成年患者。克罗恩病是一种慢性、全身性疾病，表现为胃肠道（或消化道）内炎症，引起持续性腹泻和腹痛。克罗恩病是一种进行性疾病，这意味着随着时间的推移病情会越来越严重，在许多情况下会需要手术治疗。由于克罗恩病的体征和症状是不可预测的，它给带病生活的人造成了重大负担。乌帕替尼是由艾伯维科学家发现和开发的一种选择性和可逆性的Janus激酶（JAK）抑制剂。在细胞与酶活性实验当中，相对于JAK2、JAK3与TYK2，乌帕替尼对JAK1展现了更加强大的抑制效果。此前，该药已在全球多地获批用于治疗患有中重度类风湿性关节炎、银屑病关节炎、中重度溃疡性结肠炎、强直性脊柱炎、克罗恩病等适应症。

【关键词】艾伯维，JAK抑制剂，乌帕替尼

【摘要】　　5月19日，医药观澜讯，5月18日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了礼来（Eli Lilly and Company）在研PD-1激动剂peresolimab治疗难治性类风湿关节炎（RA）的2a期研究的详细结果，试验达到了主要疗效终点，不良事件发生率与安慰剂组相似。礼来在新闻稿中表示，这些数据证明了刺激内源性PD-1抑制通路可能是治疗风湿病的有效方法。由礼来开发的peresolimab注射液（LY3462817）正是一款PD-1激动剂。它属于一种人源化免疫球蛋白（Ig）G1单克隆抗体，可与人类PD-1结合并作为其激动剂，抑制淋巴细胞的激活和扩增。礼来曾在公开资料中表示，PD-1抑制与自身免疫性副作用广泛相关，包括结肠炎、自身免疫性糖尿病和炎症性关节炎等。Peresolimab与PD-1结合有望刺激生理免疫抑制通路，从而恢复免疫调节，这有望成为一种治疗自身免疫性疾病或自身炎症性疾病患者的新方法。

【关键词】礼来，PD-1激动剂，类风湿关节炎

【摘要】　　5月12日，医药观澜讯，5月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，由大冢制药（Otsuka）申请的泊那替尼片上市申请已获受理。不久前，该产品已被CDE纳入，拟定适应症包括：1）对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）；3）T315I阳性CML或T315I阳性Ph+ALL。另外，泊那替尼还曾被纳入第一批临床急需境外新药名单。公开资料显示，泊那替尼片（ponatinib，英文商品名为Iclusig）是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂。它能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型。泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。目前，该药已在海外获批用于不同分期的CML患者和Ph+ALL患者。

【关键词】武田，大冢制药，Bcr-Abl抑制剂

【摘要】　　5月12日，医药观澜讯，5月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，阿斯利康（AstraZeneca）递交了nirsevimab注射液的新药上市申请。公开资料显示，这是由阿斯利康与赛诺菲（Sanofi）联合开发的一款靶向呼吸道合胞病毒（RSV）的在研长效单克隆抗体，已在欧盟获批用以避免新生儿在他们第一个RSV流行季节时，因感染所造成的下呼吸道疾病。今年1月，美国FDA也接受了该产品的生物制品许可申请（BLA）。RSV是造成包含细支气管炎与肺炎等下呼吸道感染的常见原因，也是全世界导致婴儿住院的首要原因。此前临床上已有获批抗体药物用以预防在高风险与早产婴儿中，因RSV引起的下呼吸道感染。但婴孩需要进行最多5次药品的注射以获得在一般RSV季节中足够的保护力。

【关键词】阿斯利康，赛诺菲长效RSV抗体，申报上市

【摘要】　　5月6日，医药观澜讯，5月4日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示，辉瑞（Pfizer）在研1类新药PF-07248144片获得临床试验默示许可，拟定适应症为：与PF-07220060和内分泌治疗联合，用于晚期或转移性实体瘤患者的治疗。公开资料显示，PF-07248144是一款选择性KAT6抑制剂，目前正在全球开展1期临床试验；PF-07220060是辉瑞在研的一款CDK4抑制剂，此前已多次在中国获批临床。KAT6A是HAT MYST家族的赖氨酸组蛋白乙酰转移酶（HAT）。KAT6A及其类似物KAT6B已被证明可以乙酰化组蛋白H3K23Ac，调节多种生物学过程，包括转录、细胞周期进程、干细胞维持和发育。科学家已在几种癌症中观察到KAT6A的分子失调，包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌的扩增，以及急性髓系白血病（AML）中的致癌融合。

【关键词】辉瑞，KAT6抑制剂，获批临床

【摘要】　　5月6日，医药观澜讯，美国时间5月4日，吉利德科学（Gilead Sciences）宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对于“Hepcludex（bulevirtide）治疗成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）和代偿性肝病”持积极意见，并建议授予其全面上市许可。欧盟委员会（EC）将审查CHMP的建议，如果获得通过，该药将在欧盟获得完全批准，用于治疗患有慢性HDV和代偿性肝病的成人。Bulevirtide最初于2020年7月获得EMA有条件上市授权，从而为HDV患者提供紧急治疗。丁肝是最为严重的病毒性肝炎类型之一，对于出现肝硬化的患者来说，5年死亡率可高达50%。通常来讲，丁肝病毒只会感染乙肝患者。在丁肝病毒和乙肝病毒这两种病毒的作用下，肝脏病变会更为迅猛，更快出现肝脏纤维化、肝硬化及肝代偿失调，出现肝癌和死亡的风险也更高。由MYR GmbH公司研发的bulevirtide是一款创新肝炎疗法，它可以结合肝脏细胞表面的NTCP受体，从而抑制丁肝病毒与乙肝病毒进入肝脏细胞，也能抑制病毒在肝脏内的扩散。此前，该产品已获得FDA授予治疗丁肝的突破性疗法认定和孤儿药资格。2021年3月，吉利德科学宣布以约14.5亿欧元的总现金对价完成对MYR GmbH的收购，从而获得了后者主要产品bulevirtide。

【关键词】吉利德科学，收购，丁肝

【摘要】　　4月27日，医药观澜讯，近日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，葛兰素史克（GSK）已经启动了一项代号为B-Well 1的国际多中心3期研究中国部分，以期在慢性HBV感染受试者中评估bepirovirsen给药24周在“功能性治愈”方面的治疗效应。公开资料显示，bepirovirsen是一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，GSK公司曾在新闻稿中表示，其2b期临床试验积极数据已看到了“功能性治愈”乙肝的可能。乙肝是由于乙肝病毒感染引起的肝脏疾病，慢性乙肝可能会进一步恶化，发展成肝硬化以及肝癌等疾病。虽然目前的疗法很难完全根治乙肝，但实现“功能性治愈”乙肝已成为很多科学家们追逐的目标。“功能性治愈”指的是虽然我们无法彻底将病毒清除出人体外，但通过治疗可以将其限制在非常低的水平，低到在血液中都无法被检测出的地步。研究人员也期望在如此低的水平之下，乙肝患者依靠自身的免疫力就能控制病情，而无需继续接受药物的治疗。公开资料显示，bepirovirsen（GSK3228836）最初由Ionis Pharmaceuticals发现，并在2019年通过协议转为由GSK公司与Ionis公司共同开发。此前，该产品已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）突破性治疗品种，拟用于慢性乙型肝炎的治疗。

【关键词】功能性治愈，乙肝，GSK

【摘要】　　4月27日，医药观澜讯，4月25日，Akebia Therapeutics宣布，欧盟委员会（EC）已授予其口服HIF-PHI抑制剂Vafseo（vadadustat）上市许可，用于治疗接受慢性维持性透析的成人慢性肾脏疾病（CKD）相关的症状性贫血。该批准适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。截至目前，vadadustat已在32个国家获得批准。Vadadustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），旨在模拟高海拔条件下身体对缺氧的生理效应。在高海拔情况下，身体对氧气稀缺的反应是提高缺氧诱导因子（HIF）的生成。HIF会调控铁元素的动员和促红细胞生成素（EPO）的产生来刺激血红细胞的生成，从而改善氧气运输。针对氧感知信号通路的研究已于获得了诺贝尔生理学或医学奖。

【关键词】肾性贫血，口服HIF-PHI抑制剂，欧盟获批

【摘要】　　4月20日，医药观澜讯，4月20日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，中国国家药监局（NMPA）已批准其盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂上市，用于与口服抗抑郁药联合，缓解伴有急性自杀意念或行为的成人抑郁症患者的抑郁症状。公开资料显示，盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂（esketamine）是一种N-甲基-D天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂。据悉，作为一种NMDA受体拮抗剂，盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂可以特异性调节NMDA受体，从而可能帮助修复抑郁症患者大脑细胞的神经连接。与现有抗抑郁症药物多通过单胺通路实现作用不同，盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂通过拮抗NMDA受体发挥抗抑郁作用，并且采用全新的鼻腔吸入给药方式，可实现快速起效。该药曾两次获得美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗难治性抑郁症和具有自杀风险的重度抑郁症患者。此前，盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂已在美国、加拿大、欧盟及其他国家和地区获批，与口服抗抑郁药联合用于难治性抑郁症（TRD）成人患者和伴有急性自杀意念或行为的抑郁症（MDSI）成人患者的治疗。本次在中国，该药获批与口服抗抑郁药联合缓解伴有急性自杀意念或行为的成人抑郁症患者的抑郁症状。

【关键词】杨森，创新，抑郁症疗法

【摘要】　　4月20日，医药观澜讯，4月17日，艾伯维（AbbVie）宣布，美国FDA已批准扩大Qulipta（atogepant）的适应症，用于预防性治疗成人慢性偏头痛。艾伯维在新闻稿中表示，该批准使Qulipta成为首个被批准用于预防发作性和慢性偏头痛的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。偏头痛是一种复杂的慢性疾病，其发病率高，是世界范围内50岁以下人群致残的首要原因之一。由于发作频率和严重程度的不可预测性和波动性，偏头痛在发作期间和发作间期对个体生活的许多方面都有实质性的影响。慢性偏头痛是一种使人衰弱的神经系统疾病，患者每月头痛发作15天或更长时间，持续3个月以上。Qulipta是一种口服给药的CGRP受体拮抗剂，专门开发用于偏头痛的预防性治疗。CGRP及其受体表达于与偏头痛病理生理相关的神经系统区域。研究表明，偏头痛发作时CGRP水平升高，选择性CGRP受体拮抗剂可使偏头痛患者临床获益。Qulipta已于2021年9月获得FDA批准用于预防性治疗成人发作性偏头痛。

【关键词】慢性偏头痛，艾伯维，口服CGRP拮抗剂

【摘要】　　4月14日，医药观澜讯，4月11日，罗氏（Roche）诊断中国宣布，用于黑色素瘤诊断的抗PRAME（EPR20330）兔单克隆抗体检测产品正式在中国上市。该检测通过识别患者组织样本中PRAME（黑色素瘤优先表达抗原）蛋白表达，辅助区分良性和恶性黑色素细胞病变，为后续临床决策提供可靠依据，进而助力改善黑色素瘤患者的生活与生存质量。黑色素瘤源于黑色素细胞，是一种高侵袭性的恶性皮肤肿瘤。《中国黑色素瘤患者行为现状调研白皮书》显示，中国56%的患者初诊时已是中晚期（III-IV期），早期（I-II期）患者仅占13%。对于仅有局部病灶占位的早期患者，5年生存期可高达99%，而晚期生存率仅为30%。因此，早期诊断黑色素瘤是提高患者生存率的关键。

【关键词】黑色素瘤，罗氏，诊断

【摘要】　　4月14日，医药观澜讯，4月12日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，默沙东（MSD）已经启动了皮下注射抗PD-1单抗MK-3475A注射液的一项国际多中心3期临床试验的中国部分，针对适应症为转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。公开资料显示，MK-3475A由抗PD-1单抗帕博利珠单抗与透明质酸酶组成，为皮下注射（SC）剂型。帕博利珠单抗（商品名为可瑞达，Keytruda）是默沙东开发的PD-1抑制剂，可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，释放PD-1信号通路介导的免疫反应抑制，从而激活可能影响肿瘤细胞和健康细胞的T淋巴细胞，进而增强人体免疫系统发现和消灭癌细胞的能力。2014年9月，帕博利珠单抗首次在美国获批治疗晚期黑色素瘤，成为FDA批准的首款PD-1抑制剂。该药在中国也已经获批多个适应症。

【关键词】肺癌，默沙东，帕博利珠单抗

【摘要】　　4月7日，医药观澜讯，4月6日，云顶新耀宣布，新加坡卫生科学局（HSA）已正式受理Nefecon（布地奈德迟释胶囊）的新药上市许可申请（NDA），用于治疗具有疾病进展风险的IgA肾病成人患者。云顶新耀表示，该药预计于2023年内在新加坡获批上市。免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA是体内产生量较多的一种免疫球蛋白，与粘膜免疫密切相关。IgA肾病患者的主要特点是肾小球内出现IgA沉积。Nefecon由Calliditas Therapeutics公司开发，已在美国和欧盟等地获批上市，用于具有进展风险的成人原发性IgA肾病，降低蛋白尿水平。2019年6月，云顶新耀与Calliditas公司签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

【关键词】云顶新耀，新加坡递，IgA肾病新药

【摘要】　　4月7日，医药观澜讯，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，拜耳（Bayer）登记了两项关于口服FXIa抑制剂asundexian（BAY 2433334）的国际多中心（含中国）3期临床研究，针对适应症分别为：预防房颤患者卒中或体循环栓塞；以及预防患有急性非心源性栓塞型缺血性脑卒中或高风险短暂性脑缺血发作患者的缺血性脑卒中。公开资料显示，凝血因子XIa（FXIa）抑制剂能够降低静脉血栓的发病率而对出血并没有明显影响，是一种新型的抗血栓药物。临床试验一：针对房颤患者中预防卒中和体循环栓塞。本次拜耳启动的是一项国际多中心、随机、活性药物对照、双盲、双模拟、平行组、双臂3期研究，将在18岁及以上有卒中风险的男性和女性房颤受试者中比较asundexian与阿哌沙班预防卒中或体循环栓塞的有效性和安全性。临床试验二：针对预防缺血性脑卒中适应症。本次拜耳启动的是一项国际多中心、随机、安慰剂对照、双盲、平行组和事件驱动3期研究。该研究主要目的是了解asundexian在减少最近发生过非心源性缺血性脑卒中或高风险TIA受试者的缺血性脑卒中方面是否比安慰剂有效，同时给予标准抗血小板治疗；另一个目的是比较asundexian和安慰剂在研究期间发生的大出血事件。受试者将每天一次服用asundexian或安慰剂，持续至少3至31个月。

【关键词】预防卒中，拜耳，口服FXIa抑制剂

【摘要】　　3月29日，医药观澜讯，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，阿斯利康（AstraZeneca）旗下Alexion公司申报的ravulizumab注射液获批临床，拟定的适应症为：用于预防进行体外心肺循环时慢性肾脏疾病患者的严重肾脏不良事件。公开资料显示，ravulizumab是Alexion公司开发的长效补体C5蛋白抑制剂，已经获得美国FDA批准治疗多种自身免疫性疾病（商品名为：Ultomiris）。补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。本次ravulizumab在中国获批临床，拟开发用于预防进行体外心肺循环时慢性肾脏疾病患者的严重肾脏不良事件（MAKE）。公开资料显示，慢性肾脏疾病（CKD）为肾脏结构或功能异常持续3个月以上，并对健康造成影响的一类疾病。体外循环是利用一系列特殊人工装置将回心静脉血引流到体外，经人工方法进行气体交换，输回体内动脉系统的生命支持技术。进行体外循环时，患者有可能会经历低血压、肾血流减少、代谢性酸中毒和血管反应等，这些均可导致肾功能下降。

【关键词】阿斯利康，长效补体C5蛋白抑制剂，获批临床

【摘要】　　3月29日，医药观澜讯，3月21日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，默沙东（MSD）1类新药MK-3475A注射液获得临床试验默示许可，拟开发治疗肺癌。根据默沙东公开资料，MK-3475A由抗PD-1单抗帕博利珠单抗与透明质酸酶组成，为皮下注射（SC）剂型，目前正在海外开展3期临床研究。帕博利珠单抗（商品名为可瑞达，Keytruda）是默沙东开发的PD-1抑制剂，可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，释放PD-1信号通路介导的免疫反应抑制，从而激活可能影响肿瘤细胞和健康细胞的T淋巴细胞，进而增强人体免疫系统发现和消灭癌细胞的能力。2014年9月，帕博利珠单抗首次在美国获批治疗晚期黑色素瘤，成为FDA批准的首款PD-1抑制剂。该药在中国也已经获批多个适应症。公开资料显示，MK-3475A正是帕博利珠单抗的皮下注射剂型，拟开发治疗非小细胞肺癌。默沙东已经在海外启动一项随机、开放标签3期临床研究，比较皮下注射的MK-3475A与静脉注射的帕博利珠单抗相比，一线治疗转移性非小细胞肺癌成人患者的药代动力学（PK）和安全性。该研究旨在证明MK-3475A在PK参数方面不劣于静脉注射的帕博利珠单抗。

【关键词】默沙东，帕博利珠单抗，皮下注射剂

【摘要】　　3月24日，医药观澜讯，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，辉瑞（Pfizer）开发的1类新药PF-07901801注射液获批临床，拟开发用于治疗晚期血液系统恶性肿瘤患者。根据辉瑞官网信息，PF-07901801为一款在研CD47-SIRPα融合蛋白。辉瑞公司于2021年8月斥资约22.6亿美元收购Trillium Therapeutics公司，从而获得后者包括PF-07901801（原代号为TTI-622）在内的两款在研疗法。CD47-SIRPα在免疫系统调节中起重要作用，已被确定为癌症免疫治疗的一个重要信号通路。其中，CD47是一种在许多癌细胞中过表达的蛋白质，它与表达在免疫细胞表面的SIRPα蛋白相互作用，传递一种“不要吃我”的信号，抑制免疫细胞对癌细胞的吞噬。因此，抑制CD47-SIRPα相互作用可以增强免疫细胞介导的癌细胞破坏。

【关键词】辉瑞，收购，CD47-SIRPα融合蛋白

【摘要】　　3月24日，医药观澜讯，美国时间3月22日，罗氏（Roche）宣布与礼来公司（Eli Lilly and Company）达成合作，以支持罗氏的Elecsys淀粉样蛋白血液诊断产品（EAPP）的开发。EAPP是一种基于血液生物标志物的阿尔茨海默病诊断产品，旨在临床中更早发现阿尔茨海默病。该产品已经于2022年7月获得美国FDA授予。阿尔茨海默病是一种神经退行性疾病，也是造成痴呆的最常见原因。研究表明，患者生物学上的变化往往在临床症状变得明显前几十年就开始了。然而，这种疾病早期准确诊断往往比较困难。据文献报道，多达75%的阿尔茨海默病患者没有得到诊断，而患者得到诊断的平均时间在出现症状后的2.8年。目前临床急需一款能够在疾病早期准确诊断疾病的产品，从而使患者得到及时的治疗。据罗氏公开新闻稿介绍，Elecsys淀粉样蛋白血液诊断产品是一款测量人血浆中的磷酸化tau（pTau）181蛋白和载脂蛋白E（APOE）E4的定性检测试剂盒。pTau升高通常发生在阿尔茨海默病的早期阶段，而APOE E4的存在是阿尔茨海默病最常见的遗传风险因素之一。因此，Elecsys检测阴性的患者不太可能是淀粉样蛋白阳性，应该调查认知能力下降的其他原因。Elecsys由此能更好地识别需要进一步确证性检测的患者，进而建议患者进一步采用淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）或脑脊液（CSF）检测进行确证性检测。

【关键词】罗氏，礼来，阿尔茨海默病

【摘要】　　3月16日，医药观澜讯，3月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，礼来（Eli Lilly and Company）申报的1类新药LY3473329片获得临床试验默示许可，拟开发用于在确诊为动脉粥样硬化性心血管疾病伴Lp（a）升高的患者中，降低主要不良心血管事件的风险。公开资料显示，LY3473329是一款脂蛋白（a）[Lp（a）]抑制剂，目前正在海外开展2期临床试验。Lp（a）是血液中的一种脂蛋白。过高水平的Lp（a）会在血管中沉积，逐渐造成血管狭窄，并且限制对心脏、大脑、肾脏和下肢的血液供应。高Lp（a）定义为血浆中Lp（a）水平>125 nmol/L（或约50 mg/dL），影响约20%的世界人口，是心血管疾病的重要风险因素。目前，临床上缺乏疗法能够特异性地靶向治疗过高的Lp（a）水平，而且饮食和其它生活习惯的改变不能有效降低Lp（a）水平。不过，全球已有多款在研产品旨在降低患者脂蛋白（a），包括小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）疗法和小分子抑制剂等。根据礼来官网资料介绍，LY3473329正是一种能够破坏Lp（a）形成的新分子实体（NME），正在研究用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病。根据ClinicalTrials官网，目前该产品正在开展一项2期临床试验，主要目的是评估其在Lp（a）升高且心血管事件风险较高的成年受试者中的有效性和安全性。

【关键词】礼来，1类新药，动脉粥样硬化性心血管疾病

【摘要】　　3月16日，医药观澜讯，近日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，诺和诺德（Novo Nordisk）启动了两项国际多中心3期临床试验（含中国），以评估皮下给予NNC0365-3769（Mim8）在伴或不伴FVIII抑制物的血友病A儿童及成人和青少年中的安全性和有效性。公开资料显示，Mim8是诺和诺德研发的一款针对FIXa和FX的下一代双特异性抗体，被设计为每周一次或每月一次皮下给药用于有/无抑制物的血友病A患者。血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（FVIII）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由FVIII基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。在所有血友病A患者中，约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在FVIII抑制物。

【关键词】血友病，长效疗法，诺和诺德