【摘要】 8月20日，医药魔方讯，8月18日，Sutro宣布，美国FDA已授予该公司靶向叶酸受体α（FolRα）抗体偶联药物（ADC）STRO-002快速通道资格，用于治疗铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，这些患者曾接受过1-3线系统性治疗。STRO-002基于该公司无细胞蛋白质合成（CFPS）系统XpressCF和位点特异性偶联平台XpressCF+开发，有望成为治疗卵巢癌和子宫内膜癌best in class产品。
【关键词】创新ADC，快速通道资格，卵巢癌
【摘要】 8月20日，即刻药闻讯，安斯泰来（Astellas Pharma）和珐博进（FibroGen）今天宣布，欧盟委员会（EC）已批准Evrenzo（roxadustat，罗沙司他）上市，用于治疗慢性肾病（CKD）相关症状性贫血成人患者。CKD在全球范围内的发病率为1/10，其中1/5的患者患有贫血。CKD贫血与生活质量降低和进展为不良心血管疾病和肾病结局相关。罗沙司他是欧盟批准的首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）。与通常和补铁剂联合给药的促红细胞生成刺激剂（ESA）相比，它通过不同的作用机制升高血红蛋白（Hb）水平。作为一种HIF-PHI，罗沙司他可激活机体对血液中氧水平降低的自然反应。这种反应涉及多个协调过程的调节，允许通过减少静脉补铁剂的使用来管理贫血。值得一提的是，该药的靶点“氧感知通路”在2019年获得诺贝尔奖。
【关键词】罗沙司他，欧盟委员会，批准上市
【摘要】 8月3日，医药魔方讯，7月29日，Arrowhead公司宣布，与武田联合开发的第二代在研RNA干扰（RNAi）疗法ARO-AAT（TAK-999）获美国FDA突破性疗法认定。用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。ARO-AAT此前曾获得FDA授予的孤儿药和快速通道（Fast Track）资格，以及欧盟委员会授予的孤儿药资格。纯合子PiZZα-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是一种常染色体共显性遗传病，可导致儿童和成人的肺部和肝脏疾病。正常情况下，野生型α-1抗胰蛋白酶（AAT）由肝细胞合成，并分泌到循环系统中，主要在炎症期间通过抑制中性粒细胞蛋白酶来保护肺部。AATD患者因突变的Z蛋白（Z-AAT发生错误折叠并在肝细胞中积累，引发肝损伤，导致肝硬化。而血清中功能性α-1 AAT活性降低可导致肺损伤。AATD相关肝病患者目前除了肝移植外无其它可用治疗方案。TAK-999是一种靶向肝细胞的RNAi疗法，旨在沉默Z-AAT mRNA的表达，从而减少Z-AAT蛋白的合成。
【关键词】第二代，RNAi疗法，突破性疗法认定
【摘要】 8月3日，新浪医药讯，日前，施维雅（Servier）宣布Tibsovo（ivosidenib）与Azacitidine化疗联合疗法，用于先前未经治疗的IDH1突变的成人急性髓系白血病（AML）患者的全球第3期双盲安慰剂对照AGILE试验达到了无事件生存（EFS）的主要终点。试验结果显示，与Azacitidine联合安慰剂相比，Tibsovo联合Azacitidine治疗的患者EFS出现了统计学意义的显著改善。此外，该试验达到了所有关键的次要终点，包括完全缓解率（CR率）、总生存率（OS）、CR和完全缓解，以及部分血液学恢复率（CRh率）和客观缓解率（ORR）。试验中，Tibsovo联合Azacitidine展现出的安全性，也与之前公布的数据一致。Tibsovo是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。
【关键词】Tibsovo，Azacitidine，AML
【摘要】 7月21日，药明康德讯，默沙东（MSD）公司今日宣布，其创新核苷类逆转录酶易位抑制剂（NRTTI）islatravir，作为暴露前预防疗法（PrEP），在2a期临床试验中获得积极结果。24周之后，每月口服一次的islatravir表现出良好的安全性和耐受性，而且在接受最后一剂治疗８周之后，受试者外周血单核细胞（PBMCs）中的islatravir的水平仍然高于维持药效的药代动力学阈值。PrEP是降低HIV感染的重要手段，在未感染之前服用抗病毒药物，能够有效降低高危人群感染HIV的风险。目前虽然已经有口服PrEP疗法获得FDA的批准上市，但是它需要每日服用，如果因为某些原因中断用药，可能导致HIV感染风险的增加。因此，长效PrEP疗法是多家公司的开发方向。
【关键词】每月口服一次，长效HIV预防疗法，2期临床结果积极
【摘要】 7月21日，美通社讯，2021年7月19日，拜耳集团全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其用于治疗晚期帕金森病（PD）的DA01快速通道资格认定。DA01是BlueRock公司使用多能干细胞产生多巴胺能神经元的疗法，目前正通过一项I期临床试验进行评估。FDA的快速通道资格认定，旨在促进针对治疗严重疾病以及填补未满足医疗需求的新型疗法的开发并加速审批过程。获得快速通道认定的候选药物将有资格与FDA开展更加频繁的互动，探讨候选药物的开发计划，并具有获得加速批准和优先审查的资格。
【关键词】拜耳，细胞疗法，FDA快速通道资格
【摘要】 7月21日，新浪医药讯，武田制药在国际血栓与止血学会（ISTH）2021年大会上公布了一项3期临床试验结果。该试验在血管性血友病（VWD）成人患者中开展，旨在检验重组血管性血友病因子（rVWF，商品名：Veyvondi/Vonvendi）用于预防性治疗的有效性和安全性。结果显示，该试验达到了降低自发性、治疗性出血事件年化出血率（ABR）的主要终点。VWD是最常见的遗传性出血性疾病，由血管性血友病因子（VWF）缺乏或功能障碍引起，VWF是血液中促进正常凝血所需的几种蛋白质之一。由于VWF缺陷或不足，VWD患者的血液不能有效凝结导致出血时间延长。该病的患病程度范围广泛，但是任何VWD患者都可能发生严重出血。
【关键词】武田，重组血管性血友病因子，3期临床
【摘要】 7月6日，药明康德讯，日前，ALX Oncology公司宣布，其靶向CD47免疫检查点蛋白的在研抗体疗法ALX148，与抗HER2抗体曲妥珠单抗（trastuzumab）和化疗联用，在治疗HER2阳性胃癌或胃食管结合部（GEJ）癌的临床试验中获得积极结果。组合疗法达到72%的客观缓解率。CD47免疫检查点蛋白是肿瘤细胞表达的“别吃我”信号，阻止免疫系统的巨噬细胞吞噬表达这种蛋白的肿瘤细胞。它也是目前抗癌免疫疗法开发的一个热点。ALX Oncology设计的ALX148的独特之处在于抗体的Fc端进行了特别的处理，让它无法激活Fc受体。ALX Oncology认为，能够激活Fc受体的抗CD47抗体可能激发巨噬细胞吞噬表达CD47的健康细胞，从而造成抗体疗法的毒副作用，限制它的使用剂量。通过让Fc端失活，ALX148有望降低抗CD47抗体的毒副作用，而且ALX148与其它抗CD47抗体相比分子量更小，更容易渗透到实体瘤中，从而提高它的疗效。
【关键词】CD47抗体，组合疗法，胃癌
【摘要】 6月11日，医药魔方讯，朗煜医药科技（杭州）有限公司（以下简称“朗煜医药”）宣布，其开发的治疗中重度哮喘I类新药Cavosonstat（N91115）中美Ⅱ期临床正式启动。其中，美国方面与美国国立卫生研究院（NIH）资助的precise机构合作，日前患者招募已经开始，即将首例给药；同时计划增设英国临床研究中心。中国方面由朗煜医药独立开展，日前已完成临床Ⅰ期桥接试验，Ⅱ期临床也即将启动。在Ⅰ期临床试验中，Cavosonstat表现出了良好的安全性，最大单日给药剂量可达1600mg，试验过程中无SAE发生，未发现剂量依赖性毒性，所有AE均为轻度。
【关键词】朗煜医药，Cavosonstat，中重度哮喘
【摘要】 6月11日，药明康德讯，百时美施贵宝公司（BMS）今天宣布，其靶向CD19的CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）在3期临床试验中达到主要终点与关键次要终点，与标准治疗相比，显著改善复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的无事件生存期，完全缓解率和无进展生存期。新闻稿指出，这是在这一患者群体中，首个与标准二线治疗相比，表现出临床益处的疗法。Breyanzi是一种靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法，于2021年2月获美国FDA批准，用于治疗接受过两种或以上系统治疗的复发/难治性LBCL成人患者。这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。
【关键词】优于二线标准治疗，CAR-T疗法，3期临床主要终点
【摘要】 6月10日，美通社讯，诺诚健华今天宣布，公司自主研发的高选择性泛FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂gunagratinib（ICP-192）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗胆管癌。ICP-192是诺诚健华旗下具有全球自主知识产权的1类创新药，是可用于治疗多种实体瘤且具高选择性的小分子泛FGFR抑制剂，目前正在中国和美国开展多项临床研究。
【关键词】诺诚健华，泛FGFR抑制剂，gunagratinib
【摘要】 6月2日，药明康德讯，2021年6月1日，Alkermes宣布，美国FDA已批准其新药Lybalvi（曾名为ALKS 3831）上市，用于治疗成人精神分裂症和双相Ⅰ型障碍（bipolar I disorder）。Lybalvi是一种每日口服一次的非典型抗精神病药，是由奥氮平（olanzapine）和samidorphan组成的复方片剂，它能在维持奥氮平疗效的同时减轻它增加患者体重的代谢异常副作用。奥氮平是一种已上市的精神病药物，然而它的一个主要副作用是会显著增加患者的体重，从而提高他们患上其它代谢类疾病的风险。Samidorphan是一种阿片受体拮抗剂，通过影响大脑的奖励系统，降低奥氮平带来的体重增加。
【关键词】美国FDA，创新口服复方药，精神分裂症和双相Ⅰ型障碍
【摘要】 5月28日，医药观澜讯，基石药业宣布，其在研抗PD-L1单抗舒格利单抗在一项针对III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的注册性临床试验中达到了预设的主要研究终点，基石药业计划近期向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交舒格利单抗治疗III期NSCLC适应症的新药上市申请（NDA）。基石药业新闻稿称，舒格利单抗是全球首个显著改善同步或序贯放化疗后无疾病进展的III期非小细胞肺癌患者无进展生存期的PD-1或PD-L1单抗；也成为全球首个同时覆盖局部晚期/不可切除（III期）和转移性（IV期）非小细胞肺癌全人群的PD-1或PD-L1单抗。
【关键词】基石药业，PD-L1抗体，非小细胞肺癌
【摘要】 5月28日，生物探索讯，当地时间5月27日，葛兰素史克（GSK）宣布，已启动与赛诺菲（SNF）合作研发的佐剂重组COVID-19候选疫苗的3期临床试验，预计将在美国、亚洲、非洲和拉丁美洲等多地区入组35000多名成人志愿者。这项最新启动的3期临床研究主要终点为接种两剂疫苗预防症状性COVID-19的效果，次要终点是预防重症COVID-19和无症状感染的疗效。研究将按两个阶段展开，首先将研究接种两剂疫苗防护原始D.614毒株的效果，随后将探索疫苗对南非突变毒株B.1.351的防护效力。除此之外，GSK和SNF也将在未来几周内探索该疫苗作为加强疫苗可能性，这可能会为这款疫苗创造更大的市场。根据GSK预计，这款疫苗将在2021年第4季度获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，GSK和赛诺菲将在拿到批件几周内启动生产。值得关注的是，GSK和赛诺菲的这款疫苗曾在2020年12月遭遇重大“危机”。1/2期研究中期数据，该疫苗在老年人群中免疫应答反应未达到预期，当时两家药企认为，这可能是由于抗原浓度不足。从此前公布的2期临床数据来看，该问题似乎已得到有效的解决。
【关键词】GSK，重组新冠疫苗，3期临床
【摘要】 5月14日，新浪医药讯，11日，墨西哥外长对外宣布，中国公司研发的mRNA新冠疫苗ARCoV将于本月30日起在墨西哥开始Ⅲ期临床试验，预计有6000名志愿者参加。ARCoV疫苗由云南沃森生物技术公司（以下简称沃森生物）、苏州艾博生物，以及军事科学院军事医学研究院共同研制，5月起开展海外Ⅲ期临床试验。路透社称，这是中国首个进入Ⅲ期临床试验的mRNA疫苗。为抗击疫情，墨西哥政府正推进疫苗接种计划，已与中国科兴、国药和康希诺公司签署疫苗购买协议。
【关键词】沃森生物，mRNA新冠疫苗，Ⅲ期临床试验
【摘要】 5月14日，生物谷讯，Heron Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zynrelef（前称HTX-011，布比卡因/美洛昔康）缓释液：在成人患者进行拇囊炎切除术（bunionectomy）、开放性腹股沟疝修补术、全膝关节置换术后，对手术区域软组织或关节周围进行滴注，产生长达72小时的术后镇痛作用。此前，FDA授予了Zynrelef快速通道资格和突破性药物资格。在手术后头3天，患者通常会经历最严重的术后疼痛，许多患者需要用阿片类药物来控制疼痛。Zynrelef是第一种也是唯一一种FDA批准的缓释双重作用局部麻醉药（DALA），临床证明与布比卡因溶液（目前的护理标准）相比，在术后72小时内能提供更好的疼痛控制和消除阿片类药物需求。在欧盟方面，Zynrelef于2020年9月获得批准，用于治疗成人中小型手术伤口引起的躯体术后疼痛。
【关键词】美国FDA，新型非阿片类止痛药，Zynrelef
【摘要】 4月9日，新浪医药讯，近日，勃林格殷格翰中枢神经管线在研药物BI425809用于治疗精神分裂症患者认知障碍（CIAS）III期临床试验获得国家药品监督管理局药品审评中心批准，这也是目前首个在国内获批用于该疾病领域的III期国际多中心临床试验。据世界卫生组织报告，精神分裂症全球发病率约为1%，其中80%以上患者存在不同程度的认知障碍。认知障碍是精神分裂症的核心症状之一，但是却极易被人们所忽略。认知障碍出现早，持续时间长，涉及思维、注意、记忆和执行等方面，严重影响患者的社会功能和生活质量。然而针对精神分裂症认知障碍，目前尚无任何治疗药物，在研药物也极其有限。目前认为，N-甲基-D-天冬氨酸受体（NMDA-R）功能低下是精神分裂症认知障碍的原因。勃林格殷格翰研发的BI425809是一款甘氨酸转运体1（GlyT1）抑制剂，通过抑制NMDA-R的功能减退起到治疗作用，从而改善精神分裂症认知障碍。今年二月，BI425809积极的II期临床研究数据已发表于权威杂志《柳叶刀精神病学子刊》。目前BI425809正在开展全球III期临床试验，中国同步参与其中。
【关键词】国内首个，精神分裂症，III期临床
【摘要】 4月1日，新浪医药讯，3月30日，艾伯维宣布，FDA已接受Atogepant的新药申请（NDA)，研究用口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant），用于预防符合发作性偏头痛标准的成年偏头痛。艾伯维预计监管部门将在2021年第三季度末做出决定。偏头痛是一种复杂的慢性疾病，其发作常使人丧失正常生活或工作能力，包括头痛以及神经和自主神经症状，偏头痛症状和严重程度在个体中变化很大。Atogepant是一种口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant），专门开发用于偏头痛的预防性治疗。CGRP及其受体表达于与偏头痛病理生理相关的神经系统区域。研究表明，CGRP水平在偏头痛发作期间升高，选择性CGRP受体拮抗剂对偏头痛有临床疗效。
【关键词】艾伯维，Atogepant，新药申请
【摘要】 4月1日，新浪医药讯，海南普利制药发布公告，公司于近日收到了意大利药品监管局（AIFA）签发的注射用更昔洛韦的上市许可。更昔洛韦（Ganciclovir）是鸟嘌呤核苷衍生物，与阿昔洛韦类似，是第一个对人类巨细胞病毒有效的药物，它不仅能抑制所有疱疹类病毒，而且也能阻断EB病毒引起的正常带状淋巴细胞的病变。最早于1980年由SyntexResearch（现在为Roche）的JulienVerheyden和JohnMartin合成。更昔洛韦抑制病毒DNA合成的机制在于：竞争抑制脱氧鸟苷的三价磷酸盐与DNA聚合酶的结合；丙氧鸟苷的三价硝酸盐与病毒DNA的结合最终导致DNA延长的停止。
【关键词】普利制药，注射用更昔洛韦，意大利上市许可
【摘要】 4月1日，新浪医药讯，3月31日，益普生（Ipsen）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Cabometyx（cabozantinib）联合百时美施贵宝（BMS）的Opdivo（nivolumab）用于晚期肾细胞癌（aRCC）的一线治疗。EC的批准是基于关键的Ⅲ期CheckMate-9ER试验的结果，该试验在2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会的主席研讨会上提出，并于2021年3月3日发表在新英格兰医学杂志（NEJM）上。该批准允许在欧盟所有27个成员国、挪威、列支敦士登和冰岛销售Cabometyx和Opdivo产品。2021年1月，Cabometyx与Opdivo联合用于aRCC患者的一线治疗也获得FDA的批准在美国上市。
【关键词】欧盟委员会，Cabometyx联合Opdivo，晚期肾细胞癌
