中国行业发展报告

【摘要】　　11月14日，动脉网讯，近日，Actuate Therapeutics公司宣布其研发的Elraglusib获得美国FDA的罕见儿科疾病认定，该药物用于治疗尤文肉瘤（Ewing sarcoma, EWS），一种主要影响儿童和青少年的罕见且侵略性的癌症。Elraglusib是一种针对糖原合成酶激酶-3 beta（GSK-3β）的新型抑制剂，正在1/2期试验Actuate-1902（NCT 04239092）中进行评估。这项开放标签的多中心研究旨在评估Elraglusib在复发或难治性癌症儿童中的安全性和有效性，特别是EWS和类似的小圆细胞肉瘤。EWS是年轻人中第二常见的原发性恶性骨肿瘤，约25%的新病例在诊断时已呈现转移性疾病，这与较差的生存率显著相关。目前，已有八名复发/难治性EWS患者入组，接受Elraglusib与拓扑替康和环磷酰胺的联合治疗。FDA的罕见儿科疾病认定针对影响美国不到200,000人的严重疾病，大多数病例影响18岁以下的儿童。如果Elraglusib最终获得FDA批准用于治疗EWS，Actuate Therapeutics可能获得优先审查凭证，该公司可以将其用于自己的治疗或出售给其他公司使用。

【关键词】儿科疾病，FDA，Elraglusib

【摘要】　　11月14日，动脉网讯，近日，Moleculin Biotech, Inc.宣布其3期关键试验方案已获得机构审查委员会（IRB）的批准，该试验旨在评估Annamycin与阿糖胞苷（Cytarabine，又称Ara-C）联合使用（简称“AnnAraC”）对复发或难治性急性髓性白血病（R/R AML）患者的治疗效果。这项名为“MIRACLE”的全球试验将包括美国的试验点，预计在2025年第一季度开始招募患者。MIRACLE研究预计将采用适应性设计，初步将有75至90名受试者随机分配到试验的A部分，接受高剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190mg/m2的Annamycin或230 mg/m2的Annamycin。该剂量是FDA在1B/2期会议结束时特别推荐的。试验将在选择Annamycin的最佳剂量后公开。B部分将有大约240名额外受试者随机分配接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和功效的整体平衡。Annamycin目前已获得FDA的快速通道地位和孤儿药认定，用于治疗复发或难治性急性髓性白血病，以及用于治疗软组织肉瘤的孤儿药认定。此外，Annamycin还被欧洲药品管理局（EMA）认定为治疗复发或难治性急性髓性白血病的孤儿药。

【关键词】Moleculin，Biotech，Annamycin，3期试验

【摘要】　　11月14日，动脉网讯，近日，MED-EL Corporation，作为听力植入领域的领导者，宣布其人工耳蜗系统已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，扩大了适应症范围，并首次批准了听力保护结果。新的适应症适用于患有双侧中度至重度感音神经性听力损失的成年人，这些患者在要植入的耳朵中辅助单词识别得分为50%或更低，在非植入耳朵中辅助单词识别得分为60%或更低。这一新的适应症使得更多患者有资格接受MED-EL人工耳蜗植入，代表了行业内最广泛的候选适应症。MED-EL也是首家获得FDA批准就植入后保留功能性残余听力提出营销声明的人工耳蜗制造商，证实了其FLEX电极设计在保留患者剩余听力方面提供了最佳机会。研究显示，大多数使用FLEX电极阵列的接受者能够维持一定程度的功能性残余听力，而且这种听力往往能够随时间保持。MED-EL的创新技术，结合其在保留许多植入者功能性自然听力方面的证明能力，表明符合新适应症标准的候选人在听力恶化前不应等待，应尽快获得MED-EL人工耳蜗植入。

【关键词】MED-EL，人工耳蜗，FDA批准

【摘要】　　11月14日，动脉网讯，近日，GIOSTAR，一家专业的细胞疗法产品开发商，宣布其针对II型糖尿病的干细胞疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准，正式进入第二阶段（PHASE-2）的临床试验。这一进展意味着GIOSTAR将能够进一步测试其疗法的安全性、剂量耐受性以及初步的有效性。第二阶段的临床试验是评估新疗法效果的关键步骤，为未来可能的监管批准和商业化奠定基础。此次批准不仅体现了GIOSTAR在细胞疗法领域的研发实力，也突显了干细胞疗法在治疗II型糖尿病方面的潜力，为患者提供了新的治疗希望。GIOSTAR获得FDA批准进入临床试验第二阶段，是干细胞疗法在糖尿病治疗领域的重要进展。这一批准不仅为公司提供了进一步验证疗法效果的机会，也为II型糖尿病患者带来了潜在的新治疗选择。从投资角度来看，这一进展可能增强GIOSTAR的市场竞争力，吸引更多投资者关注。

【关键词】干细胞疗法，II型糖尿病，FDA批准

【摘要】　　10月14日，动脉网讯，近日，君实生物的昂戈瑞西单抗注射液和康方生物的伊努西单抗近期获得中国国家药品监督管理局的上市批准，这两种药物均用于治疗高胆固醇血症和混合型血脂异常。这标志着国内企业在PCSK9抑制剂领域的突破，有望改变由外资品牌主导的市场格局。目前，国内市场上有6款PCSK9抑制剂获批，但市场尚未饱和，存在价格高和给药方式不便等痛点。国产药物的加入可能成为市场变动的起点，提供更具价格优势和用药便利性的治疗方案。此外，随着更多国产PCSK9抑制剂的上市，预计会与进口品牌形成直接竞争，推动市场发展和创新。

【关键词】君实生物，康方生物，PCSK9抑制剂

【摘要】　　10月14日，动脉网讯，近日，糖岭生物宣布其首创的基于二糖连接子的ADC糖定点偶联技术获得国家知识产权局的专利授权。这项技术利用抗体Fc结构域N297位的保守糖基化位点进行药物的定点偶联，通过特定的化学酶促反应实现高效定点偶联，提高了ADC的稳定性和安全性，同时增强了对肿瘤细胞的杀伤效果。该技术不仅提升了ADC药物的治疗效果，还为患者提供了更为安全的治疗选择。此外，糖岭生物的DisaclinkTM技术服务平台展现了高通用性，兼容不同的linker与payload，是目前市面上唯一的单酶一步糖定点偶联技术。糖岭生物的这一创新技术，展现了产学研合作模式的成功实践，为全球患者提供更有效、更安全的治疗选择，同时为中国生物医药产业的发展贡献力量。

【关键词】糖岭生物，ADC技术，专利授权

【摘要】　　10月14日，网易新闻讯，近日，博瑞医药宣布其GLP-1R/GIPR激动剂BGM0504在非糖尿病的超重或肥胖受试者中进行的减重II期研究（CTR20233198）达到预期目标。这项随机、双盲、安慰剂平行对照的临床试验共纳入120名受试者，评估了BGM0504多次给药的安全性、耐受性、PK/PD特征和有效性。初步结果显示，BGM0504各剂量组（5mg、10mg、15mg，每周1次）受试者在体重、腰围等核心减重指标方面均明显优于安慰剂组，且在心血管代谢风险指标、增加胰岛素敏感性的相关指标、患者结局报告指标等次要疗评指标方面较基线均有改善。安全性及耐受性方面，BGM0504在5mg~15mg剂量下连续给药26～30周整体安全性和耐受性良好，未发生任何低血糖事件和其他非预期不良反应。

【关键词】博瑞医药，GLP-1R/GIPR激动剂，减重II期

【摘要】　　10月12日，动脉网讯，近日，ViaLase公司宣布其创新产品ViaLase?激光系统已获得欧盟的CE认证，用于治疗成年原发性开角型青光眼（POAG）患者。该系统通过非侵入性手术方式，在不需要睁开眼睛的情况下达到手术效果，显著减少并发症风险。ViaLase?激光系统利用飞秒激光技术和微米级图像引导，为青光眼治疗提供了一种新的解决方案。该系统通过在虹膜角膜角的小梁网创建精确的定制引流通道，增加房水流出，且无需进行侵入性手术。此外，ViaLase还与Teleon和Global Surgical Service建立了战略性分销伙伴关系，为其产品在部分欧洲市场的商业化铺平了道路。

【关键词】ViaLase，青光眼，飞秒激光器

【摘要】　　9月30日，健康报网讯，近日，ResMed（纽约证券交易所代码：RMD）宣布推出其新型AirTouch N30i持续气道正压通气（CPAP）面罩。该面罩设计用于为睡眠呼吸暂停患者提供自然舒适的睡眠体验。AirTouch N30i具有织物包裹的框架和柔软、透气、吸湿排汗的设计，采用管状设计以提供最佳舒适度。这款新面罩的推出紧随3月份推出的AirFit F40面罩。ResMed开发AirTouch N30i旨在使人们更容易开始并坚持CPAP治疗，结合了柔软性、透气性和高性能密封性。一项涉及经验丰富的CPAP用户的多中心研究发现，92.6%的用户更倾向于长期使用AirTouch N30i，96.7%的用户认为AirTouch N30i的外观和感觉“吸引人”或“非常吸引人”。AirTouch N30i的新ComfiSoft垫子和织物包裹框架采用了涂有硅胶的织物密封设计，旨在在保持牢固密封的同时提供最大的舒适度。该口罩的紧凑设计结合了性能、耐用性和舒适度。ResMed计划从2024年10月28日开始在美国推出AirTouch N30i。ResMed首席产品官Justin Leong表示，AirTouch N30i重新定义了舒适感，具有柔软自然的触感和时尚现代的设计，并为CPAP面罩树立了新的标准。

【关键词】ResMed，AirTouch，N30i，CPAP面罩

【摘要】　　9月30日，健康报网讯，近日，江苏瑞尔医疗科技有限公司的RayerKnife? X射线立体定向放射治疗系统（瑞尔刀）获得中国国家药监局NMPA三类医疗器械注册证，成为全球第二个、中国首个实现国产化的高端立体定向放射治疗设备。瑞尔刀的推出打破了美国Accuray公司射波刀（CyberKnife）在全球放疗领域的技术垄断。瑞尔刀采用先进的机器人控制、小型化直线加速器和实时图像引导技术，能够实现对肿瘤靶区的实时精准追踪和治疗。与传统放射治疗相比，瑞尔刀在治疗精度上实现了显著提升，对静态靶区的治疗精度达到0.9 mm，对胸腹部运动靶区的治疗精度达到0.95 mm。瑞尔刀适用于脑部和脊柱放射外科治疗（SRS）、体部立体定向放射治疗（SBRT），能够治疗全身各部位6公分以下的多种实体肿瘤。瑞尔刀的临床应用有望扩展立体定向放射治疗的适应证，其价格预计比同类进口产品便宜近30%，具有明显的成本优势。瑞尔医疗自2009年成立以来，一直致力于精准放疗领域的发展，构建了从核心部件到整机设备的完整产业链。瑞尔医疗的部件产品已在多家医疗机构部署使用，实际安装超过100台。瑞尔医疗正积极推进瑞尔刀的商业化装机，并计划进军北美、欧洲、日本及东南亚等国际市场。此外，公司还在研发多模态图像引导的心律失常立体定向放射消融系统，以进一步推动精准放疗技术的发展。

【关键词】瑞尔刀，精准放疗，NMPA注册

【摘要】　　9月30日，健康报网讯，近日，Surmodics, Inc.（纳斯达克：SRDX），医疗器械和体外诊断技术的领先供应商，宣布其Pounce? XL血栓切除系统已获得美国食品和药物管理局（FDA）的510(k)许可。Pounce XL系统适用于非手术移除直径为5.5-10 mm的血管外周动脉中的血栓和栓子，适合髂动脉、股动脉等。Pounce XL的推出显著扩大了Pounce血栓切除平台的尺寸范围，该平台还包括Pounce血栓切除系统（适用于3.5-6 mm外周动脉）和Pounce LP（薄型）血栓切除系统（适用于2-4 mm外周动脉）。Pounce血栓切除系统和Pounce LP血栓切除系统分别于2021年和2024年推出。Surmodics总裁兼首席执行官Gary Maharaj表示，Pounce XL血栓切除系统的FDA批准是公司为所有外周动脉寻求完整机械血栓切除解决方案的重要一步。Pounce血栓切除平台已被证明是一种快速、高效的解决方案，可以在不使用溶栓剂的情况下去除外周动脉中的急性和慢性血栓和栓子。Maharaj先生补充说，危重缺血的外周动脉通常有较老的有组织的凝块，这些凝块抵抗导管定向溶栓和抽吸血栓切除术。Pounce血栓切除平台允许医生快速恢复血流，而不管凝块形态如何，这有可能减少对后续程序和需要入住ICU的额外溶栓治疗的需求。Surmodics预计将在2025年上半年启动Pounce XL血栓切除系统的有限市场发布，并计划在有限市场发布完成后进行商业化。

【关键词】Surmodics，Pounce?，XL，FDA批准

【摘要】　　9月30日，健康报网讯，近日，LivsMed，微创手术设备领域的领导者，宣布推出市场上首个5mm腕关节腹腔镜器械系列——ArtiSential 5。这一系列产品是对该公司广受好评的ArtiSential系列的重大扩展，它提供了增强的灵活性和易用性。ArtiSential系列自2019年推出以来，以其一次性腹腔镜器械和由人体工程学手柄控制的双关节末端执行器而闻名。这些末端执行器能够与外科医生的自然手腕和手部动作完美同步，提供机器人手术平台的精度，但成本较低。ArtiSential系列的一个关键特点是提供触觉反馈，使外科医生能够对精细组织施加适当的压力，这是机器人系统无法实现的。新的ArtiSential 5系列比现有的8mm系列小40%，为外科医生和患者带来了显著的优势。ArtiSential 5器械更轻、平衡性更好，易于操作，并且具有更大的灵活性，可以在腹腔镜或机器人手术中的任何端口使用。在机器人手术中使用辅助端口时，ArtiSential 5有可能降低手术成本。对于患者来说，使用5mm器械意味着更小的切口，这可能导致减少疼痛、更快的愈合和最小的疤痕。LivsMed表示，ArtiSential和ArtiSential 5使手腕关节技术能够在任何时候、任何手术室中使用，无论是否配备机器人。

【关键词】LivsMed，ArtiSential，5，腹腔镜器械

【摘要】　　8月30日，健康报网讯，瑞典卡罗林斯卡医学院的科学家们通过全面的脑成像研究，发现2型糖尿病或糖尿病早期患者大脑衰老速度加快。研究结果发表在《糖尿病护理》杂志上。研究涉及31000多名40至70岁成年人，他们接受了核磁共振成像脑部扫描，并通过机器学习技术估算大脑年龄。研究发现，糖尿病早期患者的大脑年龄平均比实际年龄衰老半岁，2型糖尿病患者大脑年龄比实际年龄衰老2.3岁，而糖尿病控制不佳的患者大脑年龄比实际年龄衰老4岁。研究团队指出，这种偏离正常衰老过程的现象可能是痴呆症的早期预警信号。然而，研究也表明，健康的生活方式，如规律锻炼、不大量吸烟或饮酒，可能有助于预防这些疾病引起的神经系统变化。

【关键词】糖尿病，大脑衰老，痴呆症

【摘要】　　8月30日，人民网讯，杜克—新加坡国立大学医学院和新加坡国立大学机械生物学研究所的研究团队在《科学进展》杂志上发表了一项研究，发现了一种唤醒大脑中休眠神经干细胞的新方法。这项研究为自闭症、学习障碍和脑瘫等神经发育障碍的治疗提供了潜在的新策略。神经干细胞在成年哺乳动物大脑中大多处于休眠状态，但在特定激活信号下可以产生新的神经元，有助于大脑的修复和生长。这些干细胞的激活与衰老性认知衰退和神经发育障碍紧密相关。研究团队通过研究果蝇的神经干细胞，发现星形胶质细胞释放的信号蛋白“Fog”能够激活Formin蛋白通路，控制肌动蛋白丝的运动，进而唤醒神经干细胞。研究还发现，神经干细胞中的受体蛋白GPCR对星形胶质细胞分泌的Fog蛋白作出反应，激活信号通路，控制肌动蛋白丝的形成。GPCR蛋白家族是许多人类疾病治疗药物的主要靶点，了解这一信号通路如何控制神经干细胞的再激活，可能有助于利用现有药物来治疗神经发育障碍。

【关键词】神经干细胞，星形胶质细胞，神经发育障碍

【摘要】　　8月30日，人民网讯，美国罗彻斯特大学的研究团队在《自然·衰老》杂志上发表了一项突破性研究，揭示了脑脊液清除大脑毒素的机制，并指出逆转与老化相关的影响，恢复大脑的“衰老处理系统”是可能的。这项研究对于理解阿尔茨海默病、帕金森病等神经系统疾病的发生具有重要意义，因为这些疾病与大脑清除有害毒素的能力降低有关。研究中，科学家们首次详细描述了含毒素的脑脊液如何通过颈部淋巴管排出大脑的路径。他们发现，颅骨中的脑脊液在载满蛋白质废物后，需要进入淋巴系统并最终到达肾脏，与身体的其他毒素一起被处理。研究人员通过测量脑脊液流量和观察颈部淋巴管的脉动，揭示了这一清除机制。动物实验显示，随着年龄的增长，小鼠的颈部淋巴管收缩频率降低，瓣膜失效，导致“脏”脑脊液流出速度减慢63%。研究中还发现，前列腺素F2α这种药物能够恢复淋巴管功能，增加收缩频率和“脏”脑脊液流出量，使老年小鼠的大脑毒素清除效率恢复到年轻小鼠的水平。

【关键词】脑脊液，毒素清除，衰老处理系统

【摘要】　　8月30日，动脉网讯，近日，知名医学期刊《柳叶刀》发布了由诺和诺德（Novo Nordisk）所开发的减重疗法Wegovy（semaglutide，司美格鲁肽）的事后汇总分析结果。分析显示，在射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）患者中，Wegovy减少患者发生心血管死亡或心力衰竭恶化事件复合终点的风险达31%。这些数据支持将Wegovy作为一种有效的治疗方法，用于减少HFpEF患者发生临床心力衰竭事件风险，目前此类患者的治疗选择相对有限。Wegovy作为一种减重疗法，其在心力衰竭治疗领域的潜力得到了《柳叶刀》事后汇总分析结果的支持。这不仅为HFpEF患者提供了新的治疗选择，也为诺和诺德在代谢疾病和心血管疾病治疗领域的研发和市场拓展提供了积极信号。

【关键词】诺和诺德，Wegovy，减重疗法

【摘要】　　7月30日，健康报讯，日前，河南省南阳市中心医院血液内科与天津见康华美医学诊断中心合作，在全球首次发现、报道了一例六向变异Ph染色体病例。相关研究文章近日发表在英国期刊《血液病理学杂志》上。2023年，一名患者因腹胀、乏力、消瘦症状到南阳市中心医院血液内科就诊，被诊断为慢性粒细胞白血病。在进行染色体核型分析和基因检测检查时，血液内科主任李超、副主任段丽娟和主管医生尚淼发现该患者的染色体不是典型的Ph染色体。天津见康华美医学诊断中心做进一步鉴定后，最终确定该病例的染色体变异是此前从未报道过的六向变异易位Ph染色体。慢性粒细胞白血病是第一个被明确由染色体变异导致发病的恶性肿瘤。该病的变异染色体于1960年在美国费城发现，所以被称为费城染色体（Ph染色体），并由此开创了恶性肿瘤的遗传学和分子生物学学科。95%的慢性粒细胞白血病患者存在经典的Ph染色体，属于二向易位染色体。随着研究深入，研究者陆续发现了Ph染色体更多的变异类型：从20世纪70年代开始陆续报道了数百例三向变异Ph染色体；20世纪80年代起报道了数十例四向变异Ph染色体；自1988年至今，仅有大约10例五向Ph变异易位被报道。此次报道的是全球首次发现的六向变异Ph染色体。该患者初期应用分子靶向药物治疗，现疗效良好。染色体的多向变异对远期预后的影响以及与经典的慢性粒细胞白血病有何不同，还在密切随访观察。

【关键词】全球首例，六向变异，染色体

【摘要】　　7月30日，新华社讯，最新一期美国《新英格兰医学杂志》发表的一篇论文介绍，在非洲进行的一项大规模人群试验显示，一年两次注射一种抗病毒药物，作为暴露前预防手段，可以较好地预防女性感染艾滋病病毒。所谓暴露前预防，是指尚未感染艾滋病病毒的人在发生易感染该病毒的行为前，服用特定抗病毒药物以预防感染。据介绍，目前该长效预防疗法正在美国和其他6个国家进行第二次疗效试验，试验对象是那些与男性发生性关系的男性，预计试验数据将在今年年底或明年年初公布。

【关键词】艾滋病，长效预防，试验

【摘要】　　7月29日，科技日报讯，一项新研究揭示了一种DNA修复蛋白（NBS1）的乳酸化修饰在肿瘤化疗耐药中的关键调控作用，并创新性地提出通过靶向抑制NBS1蛋白的乳酸化修饰或调控乳酸代谢通路，以逆转化疗耐药的全新方案。该研究由中山大学附属第七医院何裕隆、张常华教授团队主导，相关研究文章近日刊发在国际期刊《自然》上。该研究不仅揭示了肿瘤细胞如何抵抗化疗而产生耐药性，还筛选出能阻断肿瘤细胞耐药性的靶向药物，为肿瘤免疫治疗、放疗以及肿瘤复发等问题研究开辟了新视角。

【关键词】肿瘤，耐药机制，靶向药物

【摘要】　　7月24日，新华社讯，早期诊断对于有效控制阿尔茨海默病进程非常重要。英国剑桥大学等机构研究人员开发出一种新型人工智能（AI）模型，团队表示该模型不但可避免侵入性或昂贵的检测，还可更早预测出阿尔茨海默病。据介绍，目前阿尔茨海默病早期诊断要想做到准确，一般需依靠侵入性或昂贵的检测方法，如腰椎穿刺或正电子发射断层扫描。然而，并非所有医疗机构都有这样的检测条件。剑桥大学领衔研发的AI预测模型，提供了一种无创且成本低廉的方法，可有效预测研究对象是否会在未来三年内患阿尔茨海默病。相关研究已发表在英国《电子临床医学》杂志上。基于美国研究小组收集的400名大脑灰质萎缩患者的认知测试和核磁共振扫描数据，研究团队利用机器学习算法建立了一个AI预测模型，并使用英国、新加坡等多个诊所的真实世界数据测试该模型。该模型可比传统临床诊断更准确预测早期病症转化为阿尔茨海默病的概率。测试结果显示，该模型识别三年内会患上阿尔茨海默病的人的准确率达82%，识别三年内不会患上阿尔茨海默病的人的准确率达81%。

【关键词】AI模型，预测，阿尔茨，海默病