【医 药】治疗“烧心”的新药在韩国获批上市,丽珠医药拥有中国权益(2024-04-28)
【摘要】 4月28日,医药观澜讯,4月25日,Onconic Therapeutics公司宣布,韩国食品药品安全部(MFDS)已批准zastaprazan柠檬酸盐用于治疗成人侵蚀性胃食管反流病(GERD)。该产品是一款下一代钾竞争性阻断剂(P-CAB)。丽珠医药此前已经与Onconic公司达成独占许可授权,获得该产品在大中华区的开发和商业化权益,这项合作的金额为1.275亿美元。胃食管反流病(GERD)是一种常见的消化道疾病,临床主要表现为烧心和反酸。糜烂性食管炎属于GERD的范畴,由于胃内容物反流至食管,引起食管下段黏膜的糜烂,形成糜烂性食管炎。近年来GERD的发病率呈逐年上升趋势,临床上使用广泛的抑酸药质子泵抑制剂(PPI)尚不能很好的满足患者需求。Onconic是一家韩国生物技术公司,致力于通过创新研究为癌症和胃肠道疾病提供优质医疗解决方案。Zastaprazan能够通过竞争方式直接与质子泵结合,减少胃酸分泌。这种创新机制无论胃酸水平如何,都能迅速发挥作用,立即缓解症状。此外,该产品的胃酸抑制作用持续时间更长,且不受食物摄入的影响,从而有望为胃食管反流病的治疗提供更好的治疗选择。在中国,这款产品(产品代号为JP-1366)已经于2024年2月获得NMPA批准开展临床试验,拟用于治疗反流性食管炎。
【关键词】韩国,丽珠医药,成人侵蚀性胃食管反流病
【医 药】靶向CD99的CAR-T疗法获批临床,针对实体瘤(2024-04-28)
【摘要】 4月28日,医药观澜讯,4月,波睿达生物(Bio-Raid Biotechnology)宣布,其自主研发的靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液(抗CD99 CAR-T细胞产品)BRD-03在中国获得临床试验默示许可,拟开发用于≥18周岁的复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤。骨与软组织肿瘤是一组起源于骨或软组织等结缔组织的肿瘤,全身各部位及器官均可发病,以四肢、腹膜后或腹腔、躯干及头颈部最为常见。BRD-03正是一款抗CD99 CAR-T细胞产品,其表面特异性受体特异性靶向CD99阳性肿瘤细胞,无MHC限制地与肿瘤细胞表面的CD99抗原识别、结合后,经信号转导途径激活T细胞,释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子,引发CD99阳性肿瘤细胞凋亡,表现出对CD99阳性肿瘤细胞的特异性识别和直接杀伤活性,从而达到治疗CD99阳性肿瘤的目的。临床前研究显示,BRD-03对横纹肌肉瘤肿瘤细胞系等小鼠模型均有显著的抑瘤效果及较好的耐受性。该产品在前期已开展的研究者发起的临床试验(IIT)中也取得了优异的安全性与有效性的结果。
【关键词】靶向CD99,CAR-T疗法,实体瘤
【医 药】华领医药糖尿病新药在美国启动1期临床试验(2024-04-28)
【摘要】 4月28日,医药观澜讯,4月26日,华领医药宣布,其第二代葡萄糖激酶激活剂(第二代GKA)的1期临床试验已于美国正式启动,并完成第一例受试者入组。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增药代动力学和药效学研究,将在40位美国2型糖尿病(T2D)患者中进行。葡萄糖激酶(GK)是葡萄糖代谢的关键酶,在人体血糖稳态调控中发挥核心作用。研究发现,T2DM患者普遍存在葡萄糖激酶表达或活性下降。“传感器”葡萄糖激酶无法正常的感受和传递葡萄糖水平,机体也无法正确分泌控糖激素,血糖稳态无法维持,糖代谢紊乱,因此恢复葡萄糖激酶的功能及其活性的糖尿病治疗的新策略。华领医药开发的第一代GKA药物多格列艾汀已于2022年9月获中国NMPA批准上市,用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。作为一种异位变构葡萄糖激酶全激活剂,多格列艾汀可作用于胰岛、肠道内分泌细胞以及肝脏等葡萄糖储存与输出器官中的葡萄糖激酶靶点,改善2型糖尿病患者受损的葡萄糖刺激的胰岛素和GLP-1分泌,进而改善β细胞功能,减低胰岛素抵抗,从而改善2型糖尿病患者血糖稳态失调,具有重塑血糖平衡生理调节的作用机制。
【关键词】华领医药,糖尿病,临床试验
【医 药】康方生物PD-1/CTLA-4双抗新适应症申报上市(2024-04-26)
【摘要】 4月26日,医药观澜讯,4月24日,中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网显示,康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗注射液的一项新适应症上市申请获得受理。根据康方生物新闻稿,这是卡度尼利的第3个适应症上市申请,拟加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗对比安慰剂加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗用于一线治疗持续、复发或转移性宫颈癌。卡度尼利单抗是康方生物自主研发的一款PD-1/CTLA-4双特异性肿瘤免疫治疗药物。2022年6月,卡度尼利已获得中国NMPA批准上市,单药治疗既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌。2024年1月,卡度尼利联合标准治疗方案一线治疗晚期胃癌的新适应症上市申请也已获CDE受理。此次卡度尼利方案一线治疗晚期宫颈癌新适应症上市申请获得受理是基于AK104-303研究。AK104-303研究是PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗用于一线治疗持续、复发或转移性宫颈癌的随机、双盲对照的3期临床研究。主要研究终点为独立中心影像评估(BICR)基于RECIST v1.1评估的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。
【关键词】康方生物,双抗,申报上市
【医 药】安斯泰来CLDN18.2单抗在日本获批,中国也已申报上市(2024-03-28)
【摘要】 3月28日,医药观澜讯,3月27日,安斯泰来(Astellas)宣布,日本厚生劳动省(MHLW)批准其靶向Claudin18.2(CLDN18.2)抗体zolbetuximab用于治疗CLDN18.2阳性、不可切除、晚期或复发性胃癌患者。根据新闻稿,这是首个获得全球监管机构批准的CLDN18.2靶向疗法。值得一提的是,zolbetuximab(注射用佐妥昔单抗)在中国的已经于2023年8月获中国国家药监局(NMPA)受理。胃癌是全球常见的一种癌症,也是全球常见的癌症死因之一。据统计,超过70%的胃癌患者在确诊时已经处于晚期阶段,他们急需创新疗法。Claudin(CLDN)是正常组织紧密连接中重要的一种蛋白质,具有4个跨膜结构域,它参与细胞旁通透性和电导等过程的调节。CLDN18.2在包含胃癌在内的消化道癌症中高度表达。因此,CLDN18.2为治疗胃癌、胰腺癌等实体肿瘤的有效靶标。Zolbetuximab是一种IgG1单克隆抗体,在肿瘤细胞表面与CLDN18.2特异结合从而发挥抗肿瘤作用。临床前研究表明,这种结合作用通过激活两种不同的免疫系统途径——抗体依赖性细胞毒性(ADCC)和补体依赖性细胞毒性(CDC)诱导癌细胞死亡,以期达到肿瘤治疗的目的。
【关键词】安斯泰来,CLDN18.2单抗,日本获批
【医 药】特瑞思CD20靶向ADC拟纳入突破性治疗品种(2024-03-22)
【摘要】 3月22日,医药观澜讯,3月18日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,特瑞思递交的注射用TRS005拟被纳入突破性治疗品种,针对的适应症为至少经过2次标准治疗的复发或难治性CD20阳性弥漫大B细胞淋巴瘤。根据特瑞思官网资料,TRS005是一款靶向CD20的抗体偶联药物(ADC),已于今年3月初获CDE批准开展关键单臂2期临床试验。TRS005是特瑞思自主研发的一款靶向CD20的ADC,拟开发用于治疗CD20阳性非霍奇金淋巴瘤。非临床实验结果表明,该药疗效优异,1/8剂量即可达到与利妥昔单抗一致的肿瘤抑制效果。在2022年9月举行的欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上,研究人员口头报告了TRS005的1期临床研究数据。该试验为多中心、单臂、剂量递增和扩展的临床研究,旨在评估TRS005在经2线及以上标准治疗后的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的耐受性、药代动力学特征和初步疗效。
【关键词】特瑞思,CD20靶向ADC,突破性治疗品种
【医 药】中国生物利妥昔单抗生物类似药获批上市(2024-03-22)
【摘要】 3月22日,医药观澜讯,3月22日,中国生物上海生物制品研究所宣布,其研发的首个抗体药物利妥昔单抗注射液生物类似药获得中国国家药监局(NMPA)批准,用于非霍奇金淋巴瘤(滤泡性非霍奇金淋巴瘤、CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤)、慢性淋巴瘤细胞白血病(CLL)适应症的治疗。利妥昔单抗是一种抗CD20单抗,可与B淋巴细胞表面的CD20抗原结合,介导补体依赖性细胞毒作用(CDC)和抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用(ADCC),介导体内正常及恶性B细胞溶解,从而实现抗肿瘤治疗效果。来自罗氏(Roche)的利妥昔单抗原研产品美罗华自1997年上市以来,已在全球范围内获批非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤维持治疗、类风湿性关节炎(RA)等适应症。根据中国生物上海生物制品研究所新闻稿,此次利妥昔单抗注射液获批上市是基于一项多中心、随机、双盲、阳性平行对照的临床疗效及安全性对比3期临床研究,比较了该产品联合CHOP方案与原研对照药联合CHOP方案治疗CD20阳性弥漫性大B细胞淋巴瘤初治患者。临床统计结果显示,两组临床患者的疗效、安全性、免疫原性和药代动力学特征方面相似。
【关键词】中国生物,利妥昔单抗生物类似药,获批上市
【医 药】开拓药业靶向c-Myc的分子胶化合物研究结果在Nature子刊发表(2024-03-15)
【摘要】 3月15日,医药观澜讯,3月13日,开拓药业宣布其与合作伙伴于近日在Nature子刊Nature Communications发表论文,文章探索了开拓药业自主研发的分子胶化合物——c-Myc降解剂A80.2HCI强化CDK4/6抑制剂的治疗效果。根据开拓药业新闻稿,本研究意味着靶向c-Myc的分子胶化合物具有重要的研发潜力,可为克服CDK4/6抑制剂在多个肿瘤领域出现的耐药问题提供更多的研发方向。CDK4/6可调控细胞周期早期G1阶段的进展,对于多种实体瘤的治疗具有深远影响。CDK4/6抑制剂用于激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性晚期或转移性乳腺癌的疗法已获得批准,但其在其它肿瘤的应用及其内在的耐药性机制仍不明确。在现有的机制研究中,正常RB1功能的丧失被认为是CDK4/6抑制剂产生耐药的常见原因。MYC是最被广泛研究的致癌蛋白之一,它可以调节许多细胞过程,并在多种不同类型的癌症中促进肿瘤的发生,引发治疗的耐药。本次在Nature Communications发表的文章主要分析MYC通过促进pRB1降解诱导CDK4/6抑制剂耐药的作用机制,并提出c-Myc降解剂A80.2HCl可强化CDK4/6抑制剂的治疗效果。
【关键词】开拓药业,靶向c-Myc的分子胶化合物,发表
【医 药】普众发现靶向HER3的新型ADC获批临床(2024-02-28)
【摘要】 2月28日,医药观澜讯,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,普众发现(Multitude Therapeutics)申报的1类新药注射用AMT-562获批临床,拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示,这是一款靶向HER3的新型抗体偶联药物(ADC)。HER3是受体酪氨酸激酶EGFR家族的成员之一,其在实体瘤中广泛表达,与肿瘤生长扩散、耐药和不良预后相关。根据文献报道,AMT-562由一种新型抗HER3抗体Ab562和一种增强了亲水性的连接子MC-VA-PABC结合有效载荷exatecan(依喜替康)构成。其中,抗体部分Ab562具有降低潜在毒性、改善肿瘤渗透性的潜力,有效载荷exatecan具有比其衍生物deruxtecan(DXd)更高的细胞毒性效力。根据发表在Molecular Cancer Therapeutics上的一项研究,无论是单药治疗还是联合治疗,AMT-562在HER3低表达患者来源异种移植物/类器官模型(包括具有较大未满足临床需求的消化系统和肺肿瘤)中均显示出强效和持久的抗肿瘤反应。在食蟹猴中,AMT-562的药代动力学和安全性特征良好,无严重毒性的最高剂量为30mg/kg。研究表明AMT-562有可能成为一种具有更宽治疗窗口的HER3靶向ADC,可以克服耐药性。此外,在针对另一款靶向HER3的ADC产品不敏感的肿瘤中,AMT-562也产生了更高的应答百分比和更持久的缓解。
【关键词】普众发现,靶向HER3的新型ADC,获批临床
【医 药】靶向补体C3蛋白,圣因生物siRNA药物在新西兰获批1期临床(2024-02-28)
【摘要】 2月28日,医药观澜讯,2月26日,圣因生物宣布其自主研发的siRNA药物SGB-9768已于近日获得新西兰药品和医疗器械安全管理局(Medsafe)、健康及残疾伦理委员会(HDEC)批准,在新西兰开展1期临床试验,拟开发用于治疗补体相关疾病。SGB-9768是一款靶向补体C3蛋白的RNAi疗法,是圣因生物第2款进入临床试验阶段的siRNA药物。补体系统是固有免疫的重要组成部分,对适应性免疫应答发挥调节作用,具有免疫监视和维持组织稳态的作用。SGB-9768是一种靶向补体C3的siRNA-GalNAc结合物,采用了圣因生物独特创新的新一代LEAD GalNAc技术递送到肝脏细胞,通过RNAi抑制肝脏C3的合成。GalNAc递送siRNA药物的安全性、有效性、稳定性已得到大量数据验证。SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率,具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势。临床前研究数据显示,SGB-9768能有效并持续地减少C3合成。
【关键词】靶向补体C3蛋白,圣因生物,siRNA药物
【医 药】映恩生物/BioNTech新一代ADC获FDA快速通道资格(2024-02-06)
【摘要】 2月6日,医药观澜讯,1月31日,映恩生物和BioNTech宣布,美国FDA授予DB-1305/BNT325快速通道资格,用于治疗既往接受过1~3种全身治疗方案的铂类药物耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。公开资料显示,DB-1305/BNT325是靶向滋养层细胞表面抗原2(TROP2)的新一代抗体偶联药物(ADC),最初由映恩生物开发。2023年8月,映恩生物与BioNTech扩展合作,共同推进该产品的开发、生产和商业化。根据映恩生物新闻稿,DB-1305/BNT325是一款以TROP2为靶点,基于拓扑异构酶-1抑制剂的第三代ADC,由映恩生物专有的双重免疫毒素抗体偶联药物(DITAC)平台构建而成。DB-1305/BNT325在肿瘤模型以及多种晚期实体瘤患者中表现出抗肿瘤活性,包括非小细胞肺癌(NSCLC)和上皮性卵巢癌。DB-1305/BNT325的临床前数据和初步临床数据表明,无论TROP2在实体瘤中的表达水平如何,DB-1305/BNT325都具有靶向TROP2受体的潜力,而且安全性可控,治疗窗口也有望扩大。
【关键词】映恩生物,BioNTech,FDA
【医 药】新型肿瘤免疫疗法,拜耳DGKζ抑制剂在中国申报临床(2024-02-06)
【摘要】 2月6日,医药观澜讯,2月6日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,拜耳(Bayer)公司申报了BAY 2965501片的临床试验申请并获得受理。公开资料显示,这是一款新型肿瘤免疫疗法,为一款DGKζ抑制剂。公开资料显示,DGKζ是磷酸二酰甘油激酶家族的一员,其对多种细胞信号传导通路起着重要的调节作用。研究发现,DGKζ在多种肿瘤中的表达水平增高,与肿瘤的发病、发展和预后相关,因此DGKζ被认为是一个新的肿瘤免疫治疗靶点。根据拜耳公开资料,BAY 2965501由拜耳公司与德国癌症研究中心(DKFZ)合作开发,为一种高选择性的口服DGKζ抑制剂。在临床前研究中,该化合物可以增加自然杀伤细胞和T细胞介导的肿瘤细胞杀伤,增强白细胞介素2诱导的自然杀伤细胞活化,且能够克服T细胞中转化生长因子β、前列腺素E2和腺苷信号传递的抑制信号。体外研究还表明,与抗PD-1抗体单药相比,BAY 2965501联合抗PD-1抗体可降低肿瘤生长速度。临床前毒理学研究显示该产品只有低级别的胃肠道效应,表明临床可耐受。这项临床前研究数据此前已经在2023年美国癌症研究协会(AACR)年会上发表。
【关键词】新型肿瘤免疫疗法,拜耳,DGKζ抑制剂
【医 药】博奥信抗SIRPα单抗在美国获批临床(2024-01-30)
【摘要】 1月30日,医药观澜讯,1月25日,博奥信宣布其抗SIRPα单克隆抗体药物分子BSI-082的新药临床试验申请(IND)获得美国FDA批准。公开资料显示,BSI-082是全人源抗SIRPα拮抗性单克隆抗体,具有与广泛抗肿瘤药物联合用药的潜能,拟开发用于治疗多种血液瘤及实体瘤。靶向CD47/SIRPα药物的有效性在多种肿瘤模型上已得到证实。根据博奥信新闻稿介绍,BSI-082特异性结合SIRPα和SIRPβ,但不结合SIRPγ,能有效阻断SIRPα与CD47相互作用向巨噬细胞发出“别吃我”信号,从而使巨噬细胞和树突状细胞恢复对肿瘤细胞的吞噬作用,同时有效避免靶向CD47治疗中遇到的毒副作用难题。作为一款高度差异化的抗SIRPα单抗,BSI-082对huSIRPα蛋白变体V1/V2/V8都具有强大的结合活性,因此可以覆盖90%以上的人群。博奥信公开资料显示,BSI-082在多种动物模型中与肿瘤相关抗原的单克隆抗体结合时显示出强大的体内抗肿瘤效果。
【关键词】博奥信抗,SIRPα单抗,获批临床
【医 药】治疗重症肌无力,驯鹿生物CAR-T产品新适应症获批临床(2024-01-30)
【摘要】 1月30日,医药观澜讯,1月25日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,驯鹿生物递交的BCMA靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液新适应症获批临床,拟用于治疗难治性全身型重症肌无力。公开资料显示,伊基奥仑赛已于2023年6月在中国获批上市,用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤(MM)。本次重症肌无力新药临床试验申请(IND)的获批进一步拓展了伊基奥仑赛注射液的适应症范围,这也是其继视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)后获批IND的第二个自免领域适应症。重症肌无力(MG)是一种由自身抗体介导的神经肌肉接头传递障碍疾病,是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。伊基奥仑赛注射液是一种全人源靶向BCMA的CAR-T创新候选产品。该候选产品以慢病毒为基因载体转染自体T细胞,CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。根据驯鹿生物此前发布的新闻稿,通过BCMA-CART细胞疗法清除浆细胞,为浆细胞产生的自身抗体导致的一大类自免疾病提供了新的治疗策略。
【关键词】重症肌无力,驯鹿生物,CAR-T产品
【医 药】合成致死新靶点,诺华创新WRN抑制剂在华获批临床(2024-01-30)
【摘要】 1月30日,医药观澜讯,1月26日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,诺华(Novartis)申报的1类新药HRO761获得临床试验默示许可,拟开发治疗晚期不可切除或转移性微卫星高度不稳定型(MSI-H)或错配修复缺陷型实体瘤。公开资料显示,HRO761是一款潜在“first-in-class”WRN抑制剂。Werner综合征RecQ解旋酶(WRN)是近年来发现的“合成致死”新靶点,对MSI-H肿瘤具有“合成致死”作用。MSI-H是由于修复DNA错配的基因出现变异,导致在DNA中出现异常重复核苷酸序列。MSI-H可以在很多癌症类型中出现,其中包括结肠癌、胃癌、子宫内膜癌、卵巢癌等。WRN是一种具有解旋酶和核酸外切酶活性的多功能酶,在维持基因组稳定性的各种细胞过程中发挥重要作用,包括DNA复制、转录、DNA修复和端粒维持等。HRO761正是诺华在研的一款靶向WRN的口服药物。根据研究人员在2023年美国癌症研究协会(AACR)年会上公布的临床前研究结果,每日口服HRO761在CDX和PDX模型中均显示出有效性,所有适应症的疾病控制率均为70%。HRO761还以剂量依赖的方式诱导WRN降解,激活DNA损伤反应并诱导p53靶基因。体外联合伊立替康可加深对HRO761的敏感性,并在MSI-H结直肠癌细胞系中获得更持久的应答。该研究证明,HRO761有望为MSI-H肿瘤带来一种新的治疗方法,无论是单药还是与伊立替康联用。
【关键词】诺华,创新WRN抑制剂,获批临床
【医 药】针对膀胱癌,亚虹医药公布MetAP2抑制剂联合PD-1抑制剂2期临床数...(2024-01-30)
【摘要】 1月30日,医药观澜讯,1月28日,亚虹医药宣布,该公司在2024年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会上以快速口头报告摘要的形式,首次发布了APL-1202口服联合替雷利珠单抗新辅助治疗肌层浸润性膀胱癌(MIBC)2期临床试验期中分析数据。结果显示,APL-1202和替雷利珠单抗联用显示出比替雷利珠单抗单药治疗更好的疗效数据。该试验已于近日完成所有受试者入组。公开资料显示,APL-1202是一款口服的可逆性MetAP2抑制剂,具有抗血管生成、抗肿瘤活性及调节肿瘤免疫微环境的作用。这项2期临床试验的主要目标为评估APL-1202与抗PD-1单克隆抗体替雷利珠单抗联合对比替雷利珠单抗单药作为新辅助治疗在MIBC受试者中的安全性和疗效。
【关键词】膀胱癌,亚虹医药,抑制剂
【医 药】复宏汉霖EGFR靶向ADC获FDA快速通道资格(2023-12-28)
【摘要】 12月28日,医药观澜讯,12月27日,复宏汉霖宣布,基于与宜联生物的合作,该公司开发的EGFR靶向抗体偶联药物(ADC)注射用HLX42获得美国FDA授予快速通道资格,用于治疗经第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗后疾病进展的EGFR突变的晚期/转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。此前,HLX42用于治疗晚期/转移性实体瘤治疗的临床试验申请已经相继获得中国NMPA和FDA许可。根据复宏汉霖新闻稿介绍,HLX42为一款靶向表皮生长因子受体(EGFR)的新型ADC候选药物,是复宏汉霖首批进入临床阶段的ADC产品之一。HLX42的荷载毒素为一种新型DNA拓扑异构酶I小分子抑制剂,通过造成DNA双链断裂,阻断DNA复制,从而导致肿瘤细胞凋亡。静脉输注后,HLX42的连接子-毒素能够在肿瘤微环境中特异性裂解释放,具备较强的旁观者杀伤效应,独特的作用机制使得HLX42具有更大的治疗窗口,增强ADC在实体肿瘤中的治疗效果。
【关键词】复宏汉霖,EGFR靶向ADC,FDA快速通道资格
【医 药】天广实CD3/GPRC5D/BCMA三抗获批临床(2023-12-28)
【摘要】 12月28日,医药观澜讯,12月28日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,天广实1类新药MBS314注射液获批临床,拟开发治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)。公开资料显示,MBS314注射液是一款CD3/BCMA/GPRC5D三特异性抗体。公开资料显示,BCMA主要在成熟B淋巴细胞和浆细胞中表达,它最大的特点之一就是在所有多发性骨髓瘤细胞中表达,是治疗多发性骨髓瘤理想的抗原靶点。GPRC5D是一种新型多发性骨髓瘤靶标,在多发性骨髓瘤细胞和非恶性浆细胞以及一些健康组织如皮肤和舌上皮细胞表面高度表达。根据天广实早先新闻稿介绍,MBS314具有差异化CD3结合表位,可实现与T细胞非常低亲和力但是持久的激活杀伤效果,赋予该产品具备更好的安全性。MBS314能够同时高亲和力结合BCMA和GPRC5D,可以克服患者体内肿瘤细胞BCMA和GPRC5D表达的异质性问题,更彻底有效的杀伤清除肿瘤病灶。
【关键词】天广实,三抗,获批临床
【医 药】爱科诺生物新型RIPK1抑制剂获FDA孤儿药资格(2023-12-26)
【摘要】 12月26日,医药观澜讯,12月25日,爱科诺生物宣布,其在研原创新药AC-003胶囊用于治疗急性移植物抗宿主病(aGvHD)适应症获得了美国FDA授予孤儿药资格。AC-003胶囊是一款新型、口服RIPK1抑制剂。急性移植物抗宿主病(aGVHD)是同种异体造血干细胞移植(alloHCT)的常见并发症,发生率约30%~50%,其中14%~36%的患者会发展为III-IV度aGVHD。AC-003是爱科诺生物研发的一款靶向受体相互作用蛋白激酶1(RIPK1)的新型口服小分子抑制剂。RIPK1是肿瘤坏死因子受体信号通路中的关键性信号蛋白,它能调节全身组织中的炎症和细胞死亡。研究表明,大脑中RIPK1活性升高驱动神经炎症和细胞坏死,被认为与多种中枢神经系统和外周疾病相关。AC-003胶囊获得美国FDA孤儿药资格认定,有望加快推进临床试验及上市注册的进度,同时将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持。
【关键词】爱科诺生物,新型RIPK1抑制剂,FDA孤儿药资格
【医 药】瑞博生物与齐鲁制药就抗PSCK9小核酸新药达成合作,超7亿元(2023-12-26)
【摘要】 12月26日,医药观澜讯,12月25日,瑞博生物宣布与齐鲁制药签订技术许可协议,将抗PCSK9小核酸新药RBD7022在中国内地、香港及澳门地区的开发、生产和商业化权利授权许可给齐鲁制药。根据技术许可协议,齐鲁制药将获得RBD7022在中国内地、香港及澳门地区区域内的临床开发、生产和商业化权利,瑞博生物将获得总计超过7亿元人民币的首付款和里程碑付款、以及最高两位数的特许权使用费率。RBD7022是瑞博生物基于其自主创新的RIBO-GalSTAR肝靶向递送技术而开发的一款旨在治疗高血脂症的GalNAc缀合siRNA药物,其通过抑制PCSK9蛋白的表达,减少低密度脂蛋白受体(LDL-R)溶酶体降解,降低血液中低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平,拟开发用于家族性高胆固醇血症及经他汀治疗后LDL-C仍不能被很好控制的动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)患者。该产品目前正在进行1期临床研究。
【关键词】瑞博生物,齐鲁制药,合作