【摘要】 2月3日，医药观澜讯，2月1日，恒瑞医药宣布其自主研发的1类创新药注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼新适应症上市许可申请获中国国家药监局（NMPA）受理，适应症为预防中度致吐性抗肿瘤药物引起的急性和迟发性恶心和呕吐。该药已于2025年5月获批上市，用于预防成人高致吐性化疗导致的急性和迟发性恶心呕吐。此次新适应症的申报基于一项多中心、随机、双盲、阳性对照的3期临床试验，研究结果表明，试验组在延迟期和总体期完全缓解率方面均显著优于对照组，且安全性良好。
【关键词】恒瑞医药，磷罗拉匹坦帕洛诺司琼，新适应症
【摘要】 2月3日，医药观澜讯，2月1日，康哲药业宣布其自主研发的创新药CMS-D017胶囊获得中国国家药品监督管理局（NMPA）签发的药物临床试验批准通知书，拟用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。CMS-D017是一种新型选择性补体因子B小分子抑制剂，通过靶向抑制补体因子B，阻止补体旁路途径的异常活化，从而减低膜攻击复合物对靶组织和器官的损伤，有效缓解补体失调相关疾病的进展。临床前研究表明，CMS-D017表现出优异的有效性和安全性。
【关键词】康哲药业，CMS-D017，补体因子B抑制剂
【摘要】 2月3日，医药观澜讯，2月2日，诺诚健华宣布，公司自主研发的新型TYK2抑制剂ICP-488治疗银屑病的3期临床试验已完成患者入组，总共入组383例患者。ICP-488是一种口服的高选择性TYK2变构抑制剂，通过特异性结合TYK2 JH2结构域，阻断IL-23、IL-12和I型干扰素等炎性细胞因子的信号转导，从而抑制自身免疫性疾病和炎症性疾病的病理过程。此次3期临床试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照，旨在评价ICP-488单药治疗中重度斑块状银屑病成人患者的有效性和安全性。
【关键词】诺诚健华，ICP-488，TYK2抑制剂
【摘要】 2月3日，医药观澜讯，2月2日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，亚盛医药申报的1类新药APG-3288片获批临床，拟用于治疗复发/难治性血液系统恶性肿瘤。APG-3288是亚盛医药研发的新一代BTK靶向蛋白降解疗法，通过促进三元复合物的形成，经蛋白酶体降解BTK，与传统BTK抑制剂不同，APG-3288通过降解而非抑制的方式发挥作用，可诱导野生型与多种对现有BTK抑制耐药的突变型BTK发生快速、强效、高选择性和持续性的降解。临床前研究显示，APG-3288具有更强的BTK降解能力、更高的选择性及更优越的PK特征。
【关键词】亚盛医药，BTK降解剂，APG-3288
【摘要】 1月16日，医药观澜讯，2026年1月13日，中美瑞康宣布其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17已进入2期临床试验阶段。该试验是一项多次给药、剂量递增的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估携带SOD1基因突变的ALS受试者接受鞘内注射RAG-17重复给药的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步疗效。RAG-17是一种创新siRNA药物，旨在特异性、高效地靶向并沉默SOD1基因的mRNA表达，用于治疗携带SOD1基因突变的ALS。
【关键词】中美瑞康，RAG-17，siRNA疗法，ALS
【摘要】 1月16日，医药观澜讯，2026年1月10日，易慕峰生物在2026年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会（ASCO GI 2026）上公布了其自主研发的靶向CLDN18.2的纳米抗体（VHH）CAR-T细胞治疗产品IMC002在晚期胃癌/胃食管结合部癌（GC/GEJ）患者中的1/2a期临床研究最新数据。IMC002采用高特异性的纳米抗体结构域设计，旨在提升实体瘤治疗中的安全性和有效性。该研究为一项多中心、开放标签、剂量递增的1/2a期临床试验，旨在评估IMC002在经多线治疗失败的CLDN18.2阳性晚期GC/GEJ患者中的安全性、耐受性及初步疗效。
【关键词】易慕峰，CAR-T疗法，晚期胃癌
【摘要】 1月16日，医药观澜讯，2026年1月14日，华东医药宣布其控股子公司道尔生物收到美国FDA通知，DR10624注射液药品临床试验申请已获得批准，可在美国开展临床试验，适应症为代谢相关脂肪性肝病（MASLD）。DR10624是道尔生物自主研发的长效三特异性激动剂，靶向成纤维细胞生长因子21受体（FGF21R）、胰高血糖素受体（GCGR）和胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）。该产品已在重度高甘油三酯血症（SHTG）的2期临床研究中获得阳性顶线结果，显著降低了甘油三酯水平和肝脏脂肪含量。此外，DR10624还在合并肝纤维化高风险的代谢相关脂肪性肝病以及代谢合并酒精相关脂肪变性肝病的2期临床研究中完成首例受试者入组，并在中国获批用于2型糖尿病、超重或肥胖人群的体重管理适应症的临床试验。
【关键词】道尔生物，DR10624注射液，代谢相关脂肪性肝病
【摘要】 1月16日，医药观澜讯，2026年1月16日，东阳光药宣布其自主研发的1类创新药奥洛格列净胶囊获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于改善成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制。奥洛格列净是一款SGLT1适度抑制的SGLT2抑制剂，通过抑制肾脏SGLT2受体促进尿糖排泄，并减少肠道葡萄糖或半乳糖吸收，有效降低餐后血糖波动。该药物基于两项3期临床研究，显示出在降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平、空腹血糖和餐后血糖方面的显著疗效，且具有体重减轻、血压改善等额外代谢益处。临床试验中，奥洛格列净整体耐受性良好，不良事件发生率低。
【关键词】东阳光药，奥洛格列净胶囊，降糖药
【摘要】 12月26日，医药观澜讯，12月22日，睿健毅联医药宣布其自主研发的NouvNeu001注射液（iPSC化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞）获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。此前，该产品已经于今年8月获得FDA快速通道资格。帕金森病为全球第二大神经退行性疾病，现有疗法的治疗定位多为对症或“并发症管理”，缺少“病程逆转类”治疗手段。NouvNeu001的开发直接针对这一临床需求，旨在通过细胞替代疗法从根本上修复多巴胺能神经元损失，逆转帕金森病疾病的进展，为患者带来可能改变疾病进程的临床获益。睿健医药创新的“AI+化学诱导”技术，能实现高纯度特定多巴胺能神经元亚型的定向分化，并在诱导过程中同步完成包括细胞生化在内的多种功能改造。移植后细胞通过填补病灶部位功能细胞的缺失，最终在患者体内修复帕金森病导致的环路缺失，并让患者重新获得多巴胺自体分泌功能，从而具有病程逆转潜力。
【关键词】睿健医药，帕金森病细胞治疗，FDA，RMAT
【摘要】 11月10日，医药观澜讯，11月6日，正序生物宣布，与安徽医科大学第一附属医院合作开展的针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的靶向APOC3的碱基编辑药物CS-121注射液的研究者发起的临床研究（IIT）治疗的首位患者已完成给药并顺利出院。患者患有高乳糜微粒血症，历史空腹甘油三酯（TG）水平>12.5 mmol/L，多次诱发急性胰腺炎。此次IIT试验为剂量爬坡试验，患者在单次最低剂量给药后三天内，空腹TG水平显著下降，且未发生不良反应。正序生物CS-121注射液是利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的首款体内基因编辑药物。tBE由脂质纳米粒（LNP）包装，通过静脉注射给药递送至患者肝脏，对靶标基因APOC3进行精准碱基编辑，模拟天然APOC3功能缺失人群中的有益突变，下调APOC3的基因表达，进而达到降低甘油三酯水平的目的。通过基因水平的编辑，该疗法有望实现“一次给药，终身有效”的降甘油三脂的目标。正序生物CS-121注射液治疗的首位患者是一名患有高乳糜微粒血症的63岁男性。患者在2025年10月18日接受CS-121最低剂量单次给药，给药后三天内，空腹TG水平显著下降，并于给药后第3天顺利出院。
【关键词】
【摘要】 10月11日，医药观澜讯，10月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，正大天晴和首药控股联合申报的1类新药TQ-B3234胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟治疗伴有症状、不能手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤。公开资料显示，这是一款选择性MEK1/2抑制剂。NF1是一种常染色体显性遗传病，可表现为神经纤维瘤，包括影响几乎所有NF1患者的皮肤神经纤维瘤（cNFs），以及高达50%患者会出现的丛状神经纤维瘤（PNs）——一种良性神经鞘瘤。PNs可导致患者出现严重疼痛、毁容和功能障碍，并有转化为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）的风险。公开资料显示，NF1是由NF1基因变异导致RAS通路过度激活所致。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节的RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长。
【关键词】正大天晴，首药控股，TQ-B3234，NF1
【摘要】 10月11日，医药观澜讯，10月9日，福贝生物宣布，其自主开发的具有全新作用机制的潜在“first-in-class”单抗类药物4B03-04注射液，于今年10月4日获得美国FDA的新药临床试验申请（IND）默示许可。该临床试验是一项评估4B03-04 单次给药剂量递增，在骨关节炎疼痛患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的1期、随机、双盲、安慰剂对照研究。同时，4B03-04在澳大利亚开展的骨关节炎疼痛患者1期SAD研究正在进行，目前已完成第三组剂量的入组。4B03-04通过对TrkA信号通路进行独特而精准的调控，有效抑制疼痛信号传导，旨在解决慢性疼痛这一重大未满足临床需求。不同于目前靶向该通路的其他在研药物，4B03-04在发挥镇痛作用的同时，不会干扰神经生长因子（NGF）的神经营养功能及其他与痛觉无关的生理作用，从而有望降低传统NGF通路干预所带来的副作用。
【关键词】福贝生物，慢性疼痛，创新药
【摘要】 10月11日，医药观澜讯，10月，中国国家药品监督管理局药品审评中心官网公示显示，海思科申报的1类新药HSK39297片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为原发性IgA肾病。公开资料显示，HSK39297片是海思科研发的1类口服小分子药物，是一种针对补体旁路途径高效且高选择性的补体因子B抑制剂。IgA肾病是以免疫球蛋白A为主的免疫复合物在肾小球系膜区沉积（病理特征）的肾小球肾炎。绝大多数患者病情呈慢性进行性发展，约 1/3的患者在发病10年后会进展到终末期肾脏疾病——尿毒症。尿毒症患者需要透析治疗或者肾脏移植，严重影响患者的生存和生活质量。作为一款高效、高选择性的口服补体因子B抑制剂，HSK39297片可以阻止C3转化酶形成，从而抑制C5转化酶的形成；同时阻断C3正反馈扩增循环。最终阻止补体途径过度激活，抑制致病性免疫复合物的形成，减少肾损伤。根据海思科公开资料介绍，HSK39297片已获CDE批准开展用于补体参与介导的溶血性疾病和肾小球疾病的临床试验。当前已完成阵发性睡眠性血红蛋白尿症的2期临床试验，正在顺利推进原发性IgA肾病的2期临床试验、PNH的3期临床试验，并计划开展狼疮肾炎相关研究。
【关键词】海思科，HSK39297，IgA肾病，突破性治疗
【摘要】 9月18日，医药观澜讯，9月15日，来恩生物（Lion TCR）宣布其创新mRNA编码TCR-T细胞疗法产品LioCyx-M004获得美国FDA批准，开展治疗慢性乙型肝炎（CHB）的1b/2期临床试验（IND）。该疗法此前已获得FDA批准IND，用于治疗乙肝病毒相关肝细胞癌。LioCyx-M004是一种自体T细胞疗法，通过mRNA编码表达靶向乙肝病毒表面抗原的TCR，赋予T细胞特异性识别并杀伤乙肝病毒感染肝细胞的能力。这种创新方法利用mRNA瞬时表达的特性，结合多次输注的方式，既能很好地控制安全性又能保证疗效。该产品通过精准靶向HBV感染细胞、激活病毒特异性T细胞免疫，有望为乙肝患者带来实现功能性治愈的新疗法。在早期的1期临床研究中，LioCyx-M004已展现了良好的安全性，使晚期肝癌患者生存期得到显著提升，实现了33.1个月的中位总生存期，并观察到乙肝表面抗原（HBsAg）的下降，显示出抗肿瘤和抗病毒治疗效果。
【关键词】来恩生物，TCR-T疗法，乙肝
【摘要】 9月18日，医药观澜讯，9月15日，大睿生物宣布，该公司自主研发的RN3161已向澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）递交临床试验申请。RN3161是一款靶向INHBE的GalNAc-siRNA，旨在为超重及肥胖人群提供可长期维持的减重疗法。INHBE已成为改善肥胖治疗的高潜力靶点。研究发现，INHBE基因主要在肝脏中表达，编码的Activin E蛋白可调控脂肪代谢。部分人群若携带INHBE特定基因变异，往往呈现更健康的脂肪分布和体成分、更理想的血脂水平，并显著降低2型糖尿病及心血管疾病风险。RN3161能够通过精准沉默INHBE减少脂肪、同时保持瘦体重，从而区别于现有减重治疗方式。该产品优化的GalNAc递送设计与化学修饰组合降低了脱靶风险。在临床前研究中，低剂量单次给药后即观察到INHBE mRNA表达下调超过90%，在效力与持久性上也表现良好。临床前研究显示，RN3161可实现超过半年的基因沉默效应，有望将给药频率降低至每年仅1–2次，显著提升患者依从性和长期管理潜力。
【关键词】减脂，大睿生物，siRNA新药
【摘要】 9月11日，医药观澜讯，9月11日，上海挚盟医药科技有限公司宣布：公司自主研发的新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂CB03-154继今年7月获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）针对渐冻症临床2/3期研究的批准后，又于近日获得CDE的临床试验批准，即将在中国开展针对难治性癫痫的2期临床试验。该临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多国家、多中心研究，旨在评价CB03-154作为添加治疗在18-70岁局灶性癫痫成人患者中的临床疗效、安全性和耐受性。CB03-154是挚盟医药研发的新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂，具有良好的化学和代谢稳定性、体外和体内抗癫痫活性和药效、药代性质及安全性，同时也具有更为特异的离子通道选择性，有望克服第一代药物存在的安全性问题。目前，CB03-154针对癫痫的临床研究也同步在澳大利亚开展。研究表明，KCNQ2/3钾离子通道开放剂不仅可用于癫痫，也有望对重度抑郁（MDD）、“渐冻症”（ALS）及神经性疼痛等疾病有效。此前，CB03-154片也已获得美国FDA授予的孤儿药资格，开发用于ALS患者的治疗。
【关键词】挚盟医药，CB03-154，癫痫临床试验
【摘要】 9月11日，医药观澜讯，9月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药的1类新药注射用瑞康曲妥珠单抗拟纳入优先审评，适用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的局部晚期或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。公开资料显示，瑞康曲妥珠单抗是一款HER2靶向抗体偶联药物（ADC），已经于今年5月在中国获批上市，用于非小细胞肺癌相关治疗。SHR-A1811（注射用瑞康曲妥珠单抗）是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物，拟用于HER2表达或突变的晚期实体瘤的治疗。该产品可特异性结合肿瘤细胞表面上的HER2，随后偶联物被内吞至细胞内并转运至溶酶体中，通过携带的载药在肿瘤细胞内产生药物作用，诱导肿瘤细胞的凋亡。根据恒瑞医药公开资料介绍，瑞康曲妥珠单抗在其1期研究中对HER2表达的晚期乳腺癌显示出疗效。在SHR-A1811用于经多线治疗的HER2过表达或突变的晚期实体瘤的国际1期研究中，SHR-A1811表现出有前景的抗肿瘤活性和可控的安全性。
【关键词】恒瑞医药，瑞康曲妥珠单抗，乳腺癌
【摘要】 8月14日，药智网讯，8月，CDE官网发布公示，亿帆医药全资子公司宿州亿帆药业有限公司褪黑素颗粒上市申请获受理。这款规格为1g：2mg的化学药品4类仿制药，瞄准的正是中国6-15岁神经发育障碍儿童的入睡困难问题。褪黑素作为一种调节睡眠-觉醒周期的内源性激素，在儿童神经发育障碍治疗中具有明确临床价值。然而截至2025年8月，国内褪黑素颗粒仅有原研进口产品获批上市。亿帆医药此次按化学药品注册分类4类申请上市许可，成为国内首个仿制申报企业。神经发育障碍儿童群体数量庞大，包括自闭症谱系障碍、注意力缺陷多动障碍等患者群体。这些儿童中，高达50%-80%存在睡眠问题，其中入睡困难最为普遍。与成人制剂不同，儿童用药需要更精准的剂量控制和更严格的安全性评价，研发门槛更高。儿童神经发育障碍用药市场一直存在巨大缺口。由于研发难度大、临床试验复杂，许多药企对儿童专用药望而却步。亿帆选择这一赛道，既看到临床需求，也规避了过于拥挤的常见病用药竞争。目前，亿帆医药对褪黑素颗粒原料及制剂项目的研发投入约1369万元。在医药研发领域，这一投入规模相对适中，反映出仿制药研发成本优势。
【关键词】褪黑素颗粒，首仿申报，亿帆医药
【摘要】 8月8日，医药观澜讯，8月7日，礼来宣布了3期临床研究ATTAIN-1的积极顶线结果。该研究在3127名肥胖或至少伴有一种体重相关合并症的超重但无糖尿病的成人中，评估了在研胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂orforglipron。在第72周时，orforglipron的三个剂量组与安慰剂组相比均达到了主要终点和所有关键次要终点，在饮食控制和运动的基础上orforglipron实现了具有临床意义的体重减轻。对于主要终点，每日一次且在对饮食和饮水不加以限制的前提下，orforglipron 36mg体重降幅高达12.4%，而安慰剂组为0.9%。礼来预计将于今年年底前向全球监管机构递交orforglipron的上市申请。在ATTAIN-1研究中，orforglipron达到了主要终点，即与安慰剂相比，orforglipron实现了更显著的体重减轻。使用有效性估计目标，在第72周时，orforglipron最高剂量组平均减重12.4kg（12.4%）。在一项关键次要终点中，orforglipron最高剂量组体重减轻≥10%的参与者比例达59.6%，体重减轻≥15%的参与者比例达39.6%。除了实现显著的体重减轻外，orforglipron还显示出与已知的心血管风险标志物的降低相关。
【关键词】礼来，口服GLP-1受体激动剂，减重
【摘要】 8月8日，医药观澜讯，8月7日，阿斯利康宣布，其呼吸生物制剂本瑞利珠单抗注射液（benralizumab）新适应症在中国正式获批，用于儿童（6至＜12岁）重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）的维持治疗。本瑞利珠单抗是精准靶向嗜酸性粒细胞的抗IL-5R生物制剂，此前已在中国获批用于成人和12岁及以上青少年SEA的维持治疗。中国国家药品监督管理局本次的批准是基于全球多中心、开放标签的TATE 3期临床试验的积极结果。在该临床试验中，本瑞利珠单抗达到了主要研究终点，显示其在6-11岁SEA儿童中，具有良好的药代动力、药效特征与安全性，与青少年及成人研究结果一致，支持其在儿童群体中使用。本瑞利珠单抗采用皮下注射方式，前三次每4周注射一次，之后每8周注射一次。TATE研究是一项在美国和日本开展的开放标签3期临床研究，旨在评估本瑞利珠单抗在6-11岁SEA儿童患者中的药代动力学（PK）、药效学（PD）及长期安全性。本瑞利珠单抗在该试验中达到了主要终点，证实其在6-11岁SEA患儿中的PK、PD和安全性与既往临床试验结果一致。
【关键词】儿童哮喘，阿斯利康，抗体新药
