中国行业发展报告

【摘要】　　10月31日，药智数据讯，10月，据CDE官网显示，阿斯利康的1类新药AZD5492获得临床试验模式许可，适应症为复发性或难治性B细胞恶性肿瘤。据公开资料显示，该药物是一款CD20×TCR×CD8三特异性抗体。B细胞恶性肿瘤是起源于B淋巴细胞的一种恶性疾病，其中约3/4为淋巴瘤，主要可分为前B细胞肿瘤和成熟B细胞肿瘤。研究显示，当B细胞发生异常增殖和不受控制的分化时，便可能形成B细胞恶性肿瘤。AZD5492是阿斯利康开发的一款CD20×TCR×CD8三特异性抗体，拟用于治疗B细胞相关疾病。在今年6月召开的2024 EHA年会上，阿斯利康公布了AZD5492针对B型非霍奇金淋巴瘤的临床前研究数据。相关研究显示，AZD5492有望极大地提升对B细胞淋巴瘤的治疗效果。9月，阿斯利康开启了AZD5492的一项I/II期临床研究，该研究预计入组174人，计划于2028年2月16日完成。本次AZD5492的临床试验申请成功获得CDE批准，阿斯利康或将在国内开启对其的进一步研究。

【关键词】阿斯利康，三抗，获批临床

【摘要】　　10月18日，医药观澜讯，10月18日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，信达生物1类新药IBI3001获得临床试验默示许可，拟开发治疗实体瘤。公开资料显示，IBI3001是一款糖基化定点偶联、针对B7-H3和EGFR的双特异性抗体偶联药物（ADC）。本次为该产品首次在中国获批IND。B7-H3（又称CD276）是B7家族的一个跨膜蛋白。研究发现，B7-H3在多种癌症中经常过度表达，并且与不良预后相关。EGFR是一种受体酪氨酸激酶，通常在非小细胞肺癌、转移性结直肠癌、胶质母细胞瘤、头颈癌、胰腺癌、乳腺癌等癌症中上调。这些EGFR畸变过度激活下游促致癌信号通路，包括RAS-RAF-MEK-ERK和AKT-PI3K-mTOR通路等，从而有利于癌细胞增殖。IBI3001的临床前研究结果入选了2024年美国癌症研究协会（AACR）年会Late-Breaking Research（突破性研究）环节。根据AACR官网公示，在优化的双特异性抗体IBI334（B7-H3/EGFR双特异性抗体）基础上，信达生物使用临床验证的SyntecanE平台，将IBI334与exatecan特异性偶联，由此产生潜在“first-in-class"B7-H3/EGFR双特异性ADC（即本次获批临床的IBI3001）。本次IBI3001在中国获批临床，意味着它即将在中国开展临床研究。

【关键词】信达生物，双抗ADC，癌症

【摘要】　　10月12日，医药观澜讯，10月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）申报的布西珠单抗注射液上市申请获得受理，具体适应症尚未公示。公开资料显示，布西珠单抗（brolucizumab）是靶向抑制VEGF的新一代眼底病治疗药物，此前已在国际范围内获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD，又称nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。在中国，该产品的首个上市申请于去年8月获受理，本次为该产品在中国的第二项上市申请。布西珠单抗是由诺华公司研发的全VEGF-A抑制剂，是一种新型人源化单链抗体片段，分子量仅为26kDa，亲和力高、组织渗透力强、全身副反应小。根据诺华早前公开资料介绍介绍，与现有的治疗手段相比，布西珠单抗能够更早吸收视网膜内积液/视网膜下积液，负荷期后只需要每3个月注射一次，在持续改善解剖结构上具有一定优势，对nAMD（新生血管性年龄相关性黄斑变性）和DME（糖尿病黄斑水肿）等眼底病患者显示出较好的积液控制效果。布西珠单抗此前已在全球数十个国家获批用于治疗nAMD和DME。在中国，布西珠单抗尚未获得NMPA的正式批准。但诺华公开信息显示，此前它已通过通过“港澳药械通”政策获批在大湾区指定医疗机构内进行临床急需使用。

【关键词】诺华，抗体新药，申报上市

【摘要】　　10月11日，医药观澜讯，10月，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，辉瑞（Pfizer）已经启动了一项国际多中心（含中国）3期临床研究（MEVPRO-1），该研究旨在评价PF-06821497联合恩扎卢胺对比恩扎卢胺或多西他赛对既往接受过醋酸阿比特龙治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者的疗效和安全性。根据公示信息，该研究拟在国际范围内入组600人，在中国国内入组90人。公开资料显示，PF-06821497（mevrometostat）是一款在研的EZH2抑制剂。据今年3月辉瑞在其肿瘤学创新日期间的披露，到2030年其肿瘤学研发管线有望推出超8款重磅疗法，其中就包括这款EZH2抑制剂。目前，EZH2已成为癌症治疗的前沿靶点之一。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，它的异常表达与多种癌症的进展和不良预后有关，包括前列腺癌、乳腺癌、肺癌和血液恶性肿瘤等等。研究表明，EZH2的过表达可通过多种作用机制来促进癌症的发生和进展，包括沉默肿瘤抑制基因的表达、促进参与细胞增殖和存活的基因表达等等。此外，EZH2已被证明可通过调节参与上皮-间质转化的基因表达来促进癌症转移。Mevrometostat是辉瑞开发的一款靶向EZH2的抑制剂，它可以阻断癌细胞中由EZH2过表达驱动的异常基因表达，进而导致癌细胞增殖减少、细胞死亡的诱导，以及抑制癌细胞迁移和侵袭，最终达到治疗癌症的目的。

【关键词】辉瑞，口服，PF-06821497

【摘要】　　9月26日，医药观澜讯，9月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，维立志博申报的注射用LBL-024拟纳入突破性治疗品种，适应症为单药治疗既往接受过二线及以上化疗后进展的晚期肺外神经内分泌癌患者。LBL-024为维立志博自主研发的一款新型抗PD-L1/4-1BB双抗。在临床研究中，LBL-024对晚期恶性肿瘤患者，特别是接受至少一线化疗失败的肺外神经内分泌癌（EP-NEC）患者显示出良好的安全性和强有力的有效信号。神经内分泌癌（NEC）是一种高度恶性的肿瘤，分为肺NEC和EP-NEC。其中EP-NEC为罕见疾病，以胃、肠、胰为好发部位，大多数患者在诊断时分期较晚或已伴有远处转移，疾病进展迅速，预后不良。晚期EP-NEC系统治疗策略有限，经过两线化疗进展后，无标准治疗方案，存在高度未满足临床需求，亟需开发新的治疗方案。LBL-024是一款可同时靶向PD-L1和4-1BB的四价双特异抗体。它以高亲和力结合PD-L1，阻断PD-L1/PD-1免疫抑制通路的同时，在肿瘤微环境中条件型激活4-1BB共刺激通路，进而激活T细胞发挥强效的免疫作用，产生比抗PD-1/PD-L1单抗更强的抗肿瘤效应。

【关键词】维立志博，PD-L1/4-1BB双抗，突破性治疗品种

【摘要】　　9月26日，和誉医药官微讯，9月24日，和誉医药公告表示，其独立发现并与艾力斯医药合作研发的新一代EGFR口服小分子抑制剂ABK3376，获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准进行首次人体I期临床试验，用于治疗伴有EGFR-C797S耐药突变的非小细胞肺癌。和誉医药与艾力斯医药于2023年3月1日，就ABK3376达成授权许可协议，艾力斯医药就此项授权向和誉医药支付总计最高不超过18,790万美元的首付款、开发及销售里程碑付款，以及相应比例净销售额的许可提成费。ABK3376是一款高选择性、可入脑的新一代EGFR口服小分子抑制剂，可高效抑制三代EGFR TKI耐药后产生的C797S突变。根据临床前的研究成果显示，ABK3376具有四大优势：首先，ABK3376对C797S突变伴随各种其他突变情况的活性都比较优异且较均衡。第二，ABK3376有对EGFR野生型抑制的良好选择性，在临床上可能带来更好的安全性。第三，ABK3376的潜在脱靶副作用小。第四，ABK3376具有高效穿透血脑屏障的特性，可在中枢神经系统获得有效的药物暴露，将可用于治疗或预防非小细胞肺癌的中枢神经系统转移。ABK3376有望成为精准治疗伴有EGFR-C797S耐药突变非小细胞肺癌的新一代靶向治疗药物。ABK3376除了单药的潜力以外，更大的优势是它与三代EGFR-TKI联用的效果。在临床前的模型中已经证实，该药与艾力斯的伏美替尼联用具有优异的药效。

【关键词】和誉医药，艾力斯，EGFR抑制剂ABK3376

【摘要】　　9月26日，药智数据讯，9月25日，NMPA发布药品证明文件送达信息，中国生物制药下属企业北京泰德制药股份有限公司的利斯的明透皮贴剂获批上市。据了解，该药物可用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病。利斯的明是一种乙酰胆碱酯酶抑制剂，通过增加大脑中某些天然物质的数量，并放大神经细胞之间的沟通通道来改善记忆和思维等认知功能，可用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病和帕金森病。该药物主要通过口服或透皮贴剂给药，其中透皮贴剂的给药形式可减少恶心和呕吐等副作用的发生。2023年10月，绿叶制药的5.1类进口产品“利斯的明透皮贴剂（2次/W）”获批上市，而单日透皮贴剂已于2022年在国内获批上市。泰德制药的利斯的明透皮贴剂是国内首款获批上市的国产仿制药。

【关键词】阿尔茨海默病，国内首仿，利斯的明

【摘要】　　9月20日，医药观澜讯，9月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，挚盟医药1类新药CB03-154片获批临床，拟开发治疗成人肌萎缩侧索硬化（又称渐冻症，ALS）。公开资料显示，这应该是挚盟医药研发管线中的一款针对中枢神经的创新药，为一款KCNQ2/3选择性开放剂。该产品此前治疗ALS适应症已经获得美国FDA授予孤儿药资格。根据CDE官网查询，本次为该产品在中国首次获批IND。ALS是一种严重的神经系统退行性疾病，可造成大脑和脊髓神经细胞的功能紊乱、丧失甚至凋亡，导致肌肉失去控制。ALS的初始症状通常包括手臂或腿部肌肉抽搐和无力、吞咽困难或言语不清。如果没有有效治疗，患者病情会日渐恶化，最终导致无法行动、说话、进食和呼吸，继而死亡。根据挚盟医药公开资料介绍，CB03是一款新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂，具有较好的离子通道选择性、化学和代谢稳定性、抗神经过度兴奋等活性和药效、药代性质及安全性。该产品此前已经在澳大利亚和美国健康受试者中开展多剂量安全性1期临床试验。根据挚盟医药官网管线资料，除了针对ALS适应症，CB03拟开发的适应症还包括了癫痫、抑郁、神经性疼痛、癌性疼痛等。本次在中国获批临床，意味着该产品的研究进程迎来新的进展。

【关键词】渐冻症，挚盟医药，获批临床

【摘要】　　8月27日，百济神州官微讯，8月，百济神州宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予BGB-16673快速通道认定，用于治疗既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL2抑制剂）的R/R CLL/SLL成年患者。BGB-16673是一种口服、靶向BTK的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC）。FDA快速通道认定旨在促进用于治疗严重疾病的新药研发、加速其审评，并解决未满足的医疗需求。其目的在于让重要新药能够更早用于患者治疗。鉴于BTK通路对于CLL/SLL治疗的核心意义，接受BTK抑制剂治疗的患者一旦发生疾病进展，则需要使用不同作用机制的靶向BTK的药物。利用BTK CDAC（BGB-16673）进行BTK蛋白降解将有望解决这项尚未满足的临床需求。BGB-16673是百济神州CDAC平台首款在研药物。BGB-16673是目前临床开发中进展最快的BTK降解剂，具备成为使用BTK抑制剂后疾病进展、选择有限的患者的重要治疗方案的潜力。

【关键词】百济神州，BGB-16673，FDA快速通道认定

【摘要】　　8月23日，药智网讯，8月，据CDE官网显示，仁合益康的依伏卡塞片于8月15日申报上市，是首个申报上市的依伏卡塞片仿制药，有望成为首仿。继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT）是矿物质代谢紊乱的重要表现类型之一，也是慢性肾脏病（CKD）患者常见且严重的并发症之一。据了解，对于CKD患者而言，持续升高的血甲状旁腺激素（PTH）会加重肾性骨营养不良，诱发血管及软组织钙化，影响患者的生活质量。在我国，约60%的维持性透析患者有不同程度的SHPT表现，而这些患者中PTH控制的达标率仅为55%左右。目前，治疗SHPT的疗法包括营养治疗、营养性维生素D、活性维生素D及其类似物、拟钙剂、磷结合剂等。依伏卡塞片是一种新型拟钙剂，主要通过作用于甲状旁腺细胞上的钙敏感受体来抑制甲状旁腺细胞的增殖及PTH的分泌，可用于治疗慢性肾病（CKD）维持性透析患者的继发性甲状旁腺功能亢进症。2024年6月，协和麒麟的依伏卡塞片在中国获批上市。仁合益康是首家对依伏卡塞片仿制药进行上市申报的国内企业，该品种有望成为首仿。　　

【关键词】仁合益康，新型拟钙剂，冲刺首仿

【摘要】　　8月21日，翰森制药官微讯，8月，翰森制药集团有限公司宣布，合作方葛兰素史克（GSK）就HS-20093（GSK5764227）获美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定，此B7-H3靶向抗体药物偶联物（ADC）正在评估用于含铂化疗期间或之后进展的（复发或难治性）广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者治疗。本次FDA突破性疗法的认定得到了翰森制药正在推进的ARTEMIS-001Ⅰ期开放标签、多中心试验的数据支持。该试验共有200多名患者参与，评估了HS-20093用于局部晚期或转移性实体瘤（包括复发或难治性ES-SCLC）的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。试验结果即将于2024年9月7日至10日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的2024年世界肺癌大会（WCLC）上公布。2023年12月20日，翰森制药与GSK订立独家许可协议，授予GSK全球独占许可（不含中国内地、香港、澳门及台湾），以开发、生产及商业化HS-20093。作为中国领先的创新驱动型制药企业，翰森制药将持续加大与全球伙伴的创新合作，高效推进具有同类首创（FIC）或同类最优（BIC）潜力的产品落地。

【关键词】翰森制药，HS-2009，突破性疗法

【摘要】　　8月16日，医药观澜讯，8月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）重磅PD-L1抑制剂度伐利尤单抗注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚无披露。公开资料显示，度伐利尤单抗（durvalumab）此前已经在中国获批治疗非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌、胆道癌适应症。值得一提的是，就在同日，美国FDA已接受度伐利尤单抗补充生物制品许可申请（sBLA）并授予其优先审评资格，用以治疗接受铂类同步放化疗（cCRT）后病情未进展的局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）患者。度伐利尤单抗是一种人源化的PD-L1单克隆抗体，能够阻断PD-L1与PD-1和CD80的结合，从而阻断肿瘤免疫逃逸策略并恢复被抑制的免疫反应。该产品目前已在多个国家获批用于治疗多种类型的肺癌，包括放化疗后疾病无进展的III期不可切除的非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌，以及与短疗程tremelimumab和化疗联合用于治疗转移性非小细胞肺癌。除了肺癌适应症外，度伐利尤单抗还在多个国家被批准联合化疗治疗局部晚期或转移性胆道癌、联合抗CTLA-4抗体Imjudo（tremelimumab）治疗不可切除的肝细胞癌。在少数国家，度伐利尤单抗还被批准用于治疗经治的晚期膀胱癌。

【关键词】阿斯利康，PD-L1抑制剂，申报上市

【摘要】　　7月26日，医药观澜讯，7月26日，艾伯维（AbbVie）宣布，欧盟委员会已批准Skyrizi（risankizumab）用于治疗对常规疗法或生物疗法反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。Skyrizi是艾伯维在自身免疫疾病领域的重磅产品，已经在美国和欧洲获批多个适应症。溃疡性结肠炎（UC）是一种炎症性肠病（IBD），会导致消化道炎症并可能损伤结肠黏膜。据估计，UC影响全球约500万人，且发病率正在不断上升。该疾病患者的常见体征和症状包括腹泻、腹痛、便血、排便急、直肠粘液排出以及直肠疼痛和出血。Risankizumab是一种人源化、IgG1亚型的单克隆抗体，可以通过与IL-23的p19亚基结合而选择性地拮抗IL-23。IL-23是一种与炎症有关的细胞因子，被认为与许多慢性免疫疾病有关。此前，Skyrizi已在美国和欧盟获批多个适应症，包括克罗恩病、中重度斑块状银屑病，以及成人活跃银屑病关节炎。艾伯维新闻稿指出，此次UC适应症的获批，是Skyrizi在欧盟获批的第四个适应症。

【关键词】艾伯维，重磅抗体疗法，溃疡性结肠炎

【摘要】　　7月19日，海步医药讯，4月12日，海步医药申报的专利《水凝胶及其生产方法》获得国家知识产权局专利授权。本次专利的获得，再一次彰显了海步医药的科研底蕴和技术创新实力。本发明涉及水凝胶的制备领域，具体而言，涉及一种水凝胶及其生产方法。水凝胶的生产方法包括：将水、聚乙二醇类化合物、柠檬酸和纤维素类化合物混合后进行研磨形成完全溶化的半固体混合物，而进行固相聚合反应。通过采用柠檬酸为交联剂、聚乙二醇类化合物为助交联剂，且将制备水凝胶的混合方式由溶液混合改为半固相混合，不仅仅缩短生产时间，大大提高生产效率；减少水的用量，节能环保，同时，提升制备得到的水凝胶的性能，在提升其介质摄取比的同时，并不显著降低弹性模量。北京海步医药科技有限公司成立于2005年，是一家以“化学药物研发”为核心能力的高新技术企业。设有北京研发中心、原料药和制剂中试验证中心、GMP工业化生产基地，主要从事原料药和制剂的CRO服务、MAH联合持证、原料药关联申报以及医药中间体商业化供应等。在化学原料药、口服固体、液体制剂、无菌注射剂、外用制剂等多种剂型的研发转产、注册申报等方面经验丰富。研发产品涉及抗肿瘤、抗抑郁、抗癫痫、抗焦虑、心脑血管、消化系统、呼吸系统等多个适应症领域。

【关键词】科研创新，海步医药，专利授权

【摘要】　　7月19日，拜耳中国讯，7月，ARANOTE试验达到主要终点，与安慰剂加雄激素剥夺疗法（ADT）相比，达罗他胺+ADT显著提高了影像学无进展生存期（rPFS）。全性分析表明，达罗他胺加ADT与安慰剂加ADT安全性相当，再次证实了ARAMIS和ARASENS试验中观察到的达罗他胺的耐受性。基于两项在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的关键性III期研究，达罗他胺加ADT联合或不联合多西他赛目前均有阳性数据。拜耳计划在即将召开的学术会议上发布关键数据，并准备在全球范围内向卫生监管部门提交扩大达罗他胺适应症的申请。7月，达罗他胺加ADT治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者III期ARANOTE试验，已达到其rPFS的主要终点。与安慰剂加ADT相比，达罗他胺加ADT显著延长rPFS。两组的安全性数据具有可比性，并再次证实了达罗他胺在晚期前列腺癌中良好的耐受性。达罗他胺已被批准用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC），以及mHSPC患者（联合ADT和多西他赛），商品名为诺倍戈。

【关键词】拜耳，达罗他胺，ARANOTE试验

【摘要】　　7月10日，新华网讯，从南开大学了解到，南开大学生命科学学院教授贡红日和中国科学院院士饶子和团队研究揭示了治疗耐药结核病药物贝达喹啉（BDQ）及其衍生物TBAJ-587抑制结核分枝杆菌ATP合成酶的分子机理，同时揭示了它们与人源ATP合成酶之间的交叉反应机制，对于进一步提升贝达喹啉的安全性、有效性以及开发新一代安全有效的抗结核药物具有重要指导意义。该项研究获得国家重点研发计划青年科学家项目、国家自然科学基金优秀青年科学基金项目等的资助，国际顶尖学术期刊《自然》于7月在线发表了他们的研究成果。贡红日介绍，结核病是由结核分枝杆菌引发的重大传染性疾病，耐药结核病的治疗是目前困扰医患的突出问题。BDQ是一种靶向结核分枝杆菌ATP合成酶的抑制剂，可以高效抑制结核分枝杆菌的生长，是耐药结核病长程治疗方案的首选药物。然而研究发现，服用BDQ可使患者心脏发生心律失常的风险增加，而且对人源ATP合成酶也存在潜在的抑制作用。研究团队创新性地获得了结核分枝杆菌ATP合成酶蛋白样品，成功地解析了结核分枝杆菌ATP合成酶分别结合BDQ和TBAJ-587状态下的三维结构。结构显示，BDQ和TBAJ-587以相同的方式结合到结核分枝杆菌ATP合成酶转子的多个位点，阻止其旋转，进而干扰了ATP的合成，达到“饿死”结核分枝杆菌的效果。研究人员分析发现BDQ和TBAJ-587对人源ATP合成酶的活性均有影响，指出了新一代贝达喹啉衍生物设计优化方向，消除对人源ATP合成酶的影响，进而规避临床治疗中带来的潜在健康风险。

【关键词】抗结核药物，贝达喹啉，作用机理

【摘要】　　6月28日，药智网讯，6月17日，默沙东宣布旗下21价肺炎球菌结合疫苗Capvaxive（V116）获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于预防18岁及以上成人侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。此次获批，标志着Capvaxive成为全球首个专为成人设计的肺炎球菌结合疫苗，并将成为老年人预防细菌感染的主要疫苗。根据美国疾病预防控制中心（CDC）的流行病学数据，Capvaxive适用于至少年满18岁的人群，且特别适用于50岁及以上的患者，因为它所涵盖的21种血清型在该年龄组人群发病率高达84%。目前，由辉瑞研发的“沛儿”系列肺炎球菌疫苗（包括Prevnar13和Prevnar20）是全球覆盖率最高的肺炎球菌疫苗。其中Prevnar20所涵盖的20种血清型在同一人群中的发病率为52%，且Prevnar20疫苗在儿童和成人中均可使用。目前还没有任何研究对Capvaxive和Prevnar20的有效性进行比较。默沙东有望抢占肺炎球菌疫苗市场更多份额。2023年，V114的销售额达到6.65亿美元。虽然Prevnar系列产品去年的销售额为64亿美元，仍然是市场的主导者，不过辉瑞疫苗产品销售增长速度从2022年的20%放缓至2023年的2%。

【关键词】全球首款，默沙东，成人肺炎球菌疫苗

【摘要】　　6月28日，药智网讯，6月，绿叶制药集团收到美国食品药品监督管理局（FDA）的正式检查报告。报告显示：集团用于生产棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液（LY03010）的生产场地以无需采取整改（No Action Indicated，NAI，零“483”）成功通过美国FDA的上市批准前检查（Pre-Approval Inspection, PAI）。LY03010是棕榈酸帕利哌酮的长效注射剂，由绿叶制药自主研发，用于治疗精神分裂症和分裂情感性障碍。该产品通过505（b）（2）的申报路径在美国提交新药上市申请（NDA）。根据审评流程，FDA需要对LY03010的生产场地开展PAI检查，这也是该产品在NDA审评中的一个关键环节。这是绿叶制药第二次以零“483”通过FDA PAI检查。2019年，集团用于生产Rykindo（利培酮缓释微球注射剂）的生产场地同样以零“483”成功过检。此次PAI检查的顺利通过，再次验证了绿叶制药以强大的专业实力持续保障其质量体系严格遵循国际最高质量标准要求，包括美国FDA的cGMP管理规范；并为其后续更多创新产品的出海、提升国际竞争力奠定了过硬的品质保障。绿叶制药集团总裁杨荣兵表示：“顺利通过PAI检查，将LY03010在美国的审评进度向前推进了一大步，对于该产品在美国的顺利获批具有重要意义。LY03010有望成为首个在美国获批的具有自主知识产权的国产棕榈酸帕利哌酮长效注射剂。”

【关键词】绿叶制药，棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液，FDA

【摘要】　　6月28日，药智网讯，6月18日，AscidianTherapeutics公司宣布与罗氏公司签署了一项开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法的潜在合作协议。Ascidian将获得4200万美元的首付款，并有资格获得高达18亿美元的研究、临床和商业里程碑付款，以及全球商业销售的特许权使用费。根据协议，AscidianTherapeutics将负责与罗氏合作开展发现和临床前活动，罗氏则将负责这些项目的其他临床前工作以及未来的临床开发、生产和商业化。Ascidian还可以在公司内部或与合作者自由开发针对其他神经系统靶点的项目。AscidianTherapeutics公司总部位于波士顿，曾被BioSpace网站评为2024年NextGen级公司。此次合作中，Ascidian将向罗氏提供其RNA外显子编辑技术的特定靶点权，用于未披露数量的神经系统靶点。Ascidian的RNA外显子编辑技术通过诱导细胞替换遗传代码中的RNA片段，为治疗如Stargardt病这样的遗传性视力丧失提供了新的可能性。该公司的技术与CRISPR等其他基因编辑手段不同，它通过替换大量RNA碱基来实现治疗效果，这种方法被认为可能比永久性DNA编辑更安全。基于RNA外显子编辑平台，Ascidian开发出了多个项目资产，治疗领域涵盖视网膜疾病、神经科学和其他领域。

【关键词】罗氏，达成合作，RNA编辑疗法

【摘要】　　6月28日，药智网讯，上半年，FDA批准多款具有里程碑意义药物，看点颇多：40年来首款非酒精性脂肪性肝炎药物Rezdiffra获批上市；时隔32年，又一款应用于肿瘤免疫治疗的细胞因子药物Anktiva获批上市等等。截至目前，2024年上半年CDER批准了18个新分子实体，其中包括13款化药新药和5款生物药新药。值得一提的是，2024年上半年的新药获批数量明显少于2023年，2023年同期已有20多款新分子实体获批，主要是化药新药上市数量减少（去年同期有17款化药新药上市）。从审批方式看，获批的13款新化药中Iqirvo、Xolremdi、Ojemda等8款药物是通过优先审评上市，与NDA标准审批需要10个月相比，优先审评需在6个月内完成，节省了企业的时间成本，同时优先审评的药物具有更高的治疗价值。从适应症上来看，代谢类疾病治疗领域有4款，肿瘤领域有3款，免疫治疗领域有2款，抗感染领域有2款，神经系统和其他领域各1款。在获批的化药新药中孤儿药有6款，占比接近一半，可见罕见病研发领域依旧火热。

【关键词】FDA，批准，新药