中国行业发展报告

【摘要】　　8月27日，百济神州官微讯，8月，百济神州宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予BGB-16673快速通道认定，用于治疗既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL2抑制剂）的R/R CLL/SLL成年患者。BGB-16673是一种口服、靶向BTK的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC）。FDA快速通道认定旨在促进用于治疗严重疾病的新药研发、加速其审评，并解决未满足的医疗需求。其目的在于让重要新药能够更早用于患者治疗。鉴于BTK通路对于CLL/SLL治疗的核心意义，接受BTK抑制剂治疗的患者一旦发生疾病进展，则需要使用不同作用机制的靶向BTK的药物。利用BTK CDAC（BGB-16673）进行BTK蛋白降解将有望解决这项尚未满足的临床需求。BGB-16673是百济神州CDAC平台首款在研药物。BGB-16673是目前临床开发中进展最快的BTK降解剂，具备成为使用BTK抑制剂后疾病进展、选择有限的患者的重要治疗方案的潜力。

【关键词】百济神州，BGB-16673，FDA快速通道认定

【摘要】　　8月23日，药智网讯，8月，据CDE官网显示，仁合益康的依伏卡塞片于8月15日申报上市，是首个申报上市的依伏卡塞片仿制药，有望成为首仿。继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT）是矿物质代谢紊乱的重要表现类型之一，也是慢性肾脏病（CKD）患者常见且严重的并发症之一。据了解，对于CKD患者而言，持续升高的血甲状旁腺激素（PTH）会加重肾性骨营养不良，诱发血管及软组织钙化，影响患者的生活质量。在我国，约60%的维持性透析患者有不同程度的SHPT表现，而这些患者中PTH控制的达标率仅为55%左右。目前，治疗SHPT的疗法包括营养治疗、营养性维生素D、活性维生素D及其类似物、拟钙剂、磷结合剂等。依伏卡塞片是一种新型拟钙剂，主要通过作用于甲状旁腺细胞上的钙敏感受体来抑制甲状旁腺细胞的增殖及PTH的分泌，可用于治疗慢性肾病（CKD）维持性透析患者的继发性甲状旁腺功能亢进症。2024年6月，协和麒麟的依伏卡塞片在中国获批上市。仁合益康是首家对依伏卡塞片仿制药进行上市申报的国内企业，该品种有望成为首仿。　　

【关键词】仁合益康，新型拟钙剂，冲刺首仿

【摘要】　　8月21日，翰森制药官微讯，8月，翰森制药集团有限公司宣布，合作方葛兰素史克（GSK）就HS-20093（GSK5764227）获美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定，此B7-H3靶向抗体药物偶联物（ADC）正在评估用于含铂化疗期间或之后进展的（复发或难治性）广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者治疗。本次FDA突破性疗法的认定得到了翰森制药正在推进的ARTEMIS-001Ⅰ期开放标签、多中心试验的数据支持。该试验共有200多名患者参与，评估了HS-20093用于局部晚期或转移性实体瘤（包括复发或难治性ES-SCLC）的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。试验结果即将于2024年9月7日至10日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的2024年世界肺癌大会（WCLC）上公布。2023年12月20日，翰森制药与GSK订立独家许可协议，授予GSK全球独占许可（不含中国内地、香港、澳门及台湾），以开发、生产及商业化HS-20093。作为中国领先的创新驱动型制药企业，翰森制药将持续加大与全球伙伴的创新合作，高效推进具有同类首创（FIC）或同类最优（BIC）潜力的产品落地。

【关键词】翰森制药，HS-2009，突破性疗法

【摘要】　　8月16日，医药观澜讯，8月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）重磅PD-L1抑制剂度伐利尤单抗注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚无披露。公开资料显示，度伐利尤单抗（durvalumab）此前已经在中国获批治疗非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌、胆道癌适应症。值得一提的是，就在同日，美国FDA已接受度伐利尤单抗补充生物制品许可申请（sBLA）并授予其优先审评资格，用以治疗接受铂类同步放化疗（cCRT）后病情未进展的局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）患者。度伐利尤单抗是一种人源化的PD-L1单克隆抗体，能够阻断PD-L1与PD-1和CD80的结合，从而阻断肿瘤免疫逃逸策略并恢复被抑制的免疫反应。该产品目前已在多个国家获批用于治疗多种类型的肺癌，包括放化疗后疾病无进展的III期不可切除的非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌，以及与短疗程tremelimumab和化疗联合用于治疗转移性非小细胞肺癌。除了肺癌适应症外，度伐利尤单抗还在多个国家被批准联合化疗治疗局部晚期或转移性胆道癌、联合抗CTLA-4抗体Imjudo（tremelimumab）治疗不可切除的肝细胞癌。在少数国家，度伐利尤单抗还被批准用于治疗经治的晚期膀胱癌。

【关键词】阿斯利康，PD-L1抑制剂，申报上市

【摘要】　　7月26日，医药观澜讯，7月26日，艾伯维（AbbVie）宣布，欧盟委员会已批准Skyrizi（risankizumab）用于治疗对常规疗法或生物疗法反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。Skyrizi是艾伯维在自身免疫疾病领域的重磅产品，已经在美国和欧洲获批多个适应症。溃疡性结肠炎（UC）是一种炎症性肠病（IBD），会导致消化道炎症并可能损伤结肠黏膜。据估计，UC影响全球约500万人，且发病率正在不断上升。该疾病患者的常见体征和症状包括腹泻、腹痛、便血、排便急、直肠粘液排出以及直肠疼痛和出血。Risankizumab是一种人源化、IgG1亚型的单克隆抗体，可以通过与IL-23的p19亚基结合而选择性地拮抗IL-23。IL-23是一种与炎症有关的细胞因子，被认为与许多慢性免疫疾病有关。此前，Skyrizi已在美国和欧盟获批多个适应症，包括克罗恩病、中重度斑块状银屑病，以及成人活跃银屑病关节炎。艾伯维新闻稿指出，此次UC适应症的获批，是Skyrizi在欧盟获批的第四个适应症。

【关键词】艾伯维，重磅抗体疗法，溃疡性结肠炎

【摘要】　　7月19日，海步医药讯，4月12日，海步医药申报的专利《水凝胶及其生产方法》获得国家知识产权局专利授权。本次专利的获得，再一次彰显了海步医药的科研底蕴和技术创新实力。本发明涉及水凝胶的制备领域，具体而言，涉及一种水凝胶及其生产方法。水凝胶的生产方法包括：将水、聚乙二醇类化合物、柠檬酸和纤维素类化合物混合后进行研磨形成完全溶化的半固体混合物，而进行固相聚合反应。通过采用柠檬酸为交联剂、聚乙二醇类化合物为助交联剂，且将制备水凝胶的混合方式由溶液混合改为半固相混合，不仅仅缩短生产时间，大大提高生产效率；减少水的用量，节能环保，同时，提升制备得到的水凝胶的性能，在提升其介质摄取比的同时，并不显著降低弹性模量。北京海步医药科技有限公司成立于2005年，是一家以“化学药物研发”为核心能力的高新技术企业。设有北京研发中心、原料药和制剂中试验证中心、GMP工业化生产基地，主要从事原料药和制剂的CRO服务、MAH联合持证、原料药关联申报以及医药中间体商业化供应等。在化学原料药、口服固体、液体制剂、无菌注射剂、外用制剂等多种剂型的研发转产、注册申报等方面经验丰富。研发产品涉及抗肿瘤、抗抑郁、抗癫痫、抗焦虑、心脑血管、消化系统、呼吸系统等多个适应症领域。

【关键词】科研创新，海步医药，专利授权

【摘要】　　7月19日，拜耳中国讯，7月，ARANOTE试验达到主要终点，与安慰剂加雄激素剥夺疗法（ADT）相比，达罗他胺+ADT显著提高了影像学无进展生存期（rPFS）。全性分析表明，达罗他胺加ADT与安慰剂加ADT安全性相当，再次证实了ARAMIS和ARASENS试验中观察到的达罗他胺的耐受性。基于两项在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的关键性III期研究，达罗他胺加ADT联合或不联合多西他赛目前均有阳性数据。拜耳计划在即将召开的学术会议上发布关键数据，并准备在全球范围内向卫生监管部门提交扩大达罗他胺适应症的申请。7月，达罗他胺加ADT治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者III期ARANOTE试验，已达到其rPFS的主要终点。与安慰剂加ADT相比，达罗他胺加ADT显著延长rPFS。两组的安全性数据具有可比性，并再次证实了达罗他胺在晚期前列腺癌中良好的耐受性。达罗他胺已被批准用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC），以及mHSPC患者（联合ADT和多西他赛），商品名为诺倍戈。

【关键词】拜耳，达罗他胺，ARANOTE试验

【摘要】　　7月10日，新华网讯，从南开大学了解到，南开大学生命科学学院教授贡红日和中国科学院院士饶子和团队研究揭示了治疗耐药结核病药物贝达喹啉（BDQ）及其衍生物TBAJ-587抑制结核分枝杆菌ATP合成酶的分子机理，同时揭示了它们与人源ATP合成酶之间的交叉反应机制，对于进一步提升贝达喹啉的安全性、有效性以及开发新一代安全有效的抗结核药物具有重要指导意义。该项研究获得国家重点研发计划青年科学家项目、国家自然科学基金优秀青年科学基金项目等的资助，国际顶尖学术期刊《自然》于7月在线发表了他们的研究成果。贡红日介绍，结核病是由结核分枝杆菌引发的重大传染性疾病，耐药结核病的治疗是目前困扰医患的突出问题。BDQ是一种靶向结核分枝杆菌ATP合成酶的抑制剂，可以高效抑制结核分枝杆菌的生长，是耐药结核病长程治疗方案的首选药物。然而研究发现，服用BDQ可使患者心脏发生心律失常的风险增加，而且对人源ATP合成酶也存在潜在的抑制作用。研究团队创新性地获得了结核分枝杆菌ATP合成酶蛋白样品，成功地解析了结核分枝杆菌ATP合成酶分别结合BDQ和TBAJ-587状态下的三维结构。结构显示，BDQ和TBAJ-587以相同的方式结合到结核分枝杆菌ATP合成酶转子的多个位点，阻止其旋转，进而干扰了ATP的合成，达到“饿死”结核分枝杆菌的效果。研究人员分析发现BDQ和TBAJ-587对人源ATP合成酶的活性均有影响，指出了新一代贝达喹啉衍生物设计优化方向，消除对人源ATP合成酶的影响，进而规避临床治疗中带来的潜在健康风险。

【关键词】抗结核药物，贝达喹啉，作用机理

【摘要】　　6月28日，药智网讯，6月17日，默沙东宣布旗下21价肺炎球菌结合疫苗Capvaxive（V116）获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于预防18岁及以上成人侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。此次获批，标志着Capvaxive成为全球首个专为成人设计的肺炎球菌结合疫苗，并将成为老年人预防细菌感染的主要疫苗。根据美国疾病预防控制中心（CDC）的流行病学数据，Capvaxive适用于至少年满18岁的人群，且特别适用于50岁及以上的患者，因为它所涵盖的21种血清型在该年龄组人群发病率高达84%。目前，由辉瑞研发的“沛儿”系列肺炎球菌疫苗（包括Prevnar13和Prevnar20）是全球覆盖率最高的肺炎球菌疫苗。其中Prevnar20所涵盖的20种血清型在同一人群中的发病率为52%，且Prevnar20疫苗在儿童和成人中均可使用。目前还没有任何研究对Capvaxive和Prevnar20的有效性进行比较。默沙东有望抢占肺炎球菌疫苗市场更多份额。2023年，V114的销售额达到6.65亿美元。虽然Prevnar系列产品去年的销售额为64亿美元，仍然是市场的主导者，不过辉瑞疫苗产品销售增长速度从2022年的20%放缓至2023年的2%。

【关键词】全球首款，默沙东，成人肺炎球菌疫苗

【摘要】　　6月28日，药智网讯，6月，绿叶制药集团收到美国食品药品监督管理局（FDA）的正式检查报告。报告显示：集团用于生产棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液（LY03010）的生产场地以无需采取整改（No Action Indicated，NAI，零“483”）成功通过美国FDA的上市批准前检查（Pre-Approval Inspection, PAI）。LY03010是棕榈酸帕利哌酮的长效注射剂，由绿叶制药自主研发，用于治疗精神分裂症和分裂情感性障碍。该产品通过505（b）（2）的申报路径在美国提交新药上市申请（NDA）。根据审评流程，FDA需要对LY03010的生产场地开展PAI检查，这也是该产品在NDA审评中的一个关键环节。这是绿叶制药第二次以零“483”通过FDA PAI检查。2019年，集团用于生产Rykindo（利培酮缓释微球注射剂）的生产场地同样以零“483”成功过检。此次PAI检查的顺利通过，再次验证了绿叶制药以强大的专业实力持续保障其质量体系严格遵循国际最高质量标准要求，包括美国FDA的cGMP管理规范；并为其后续更多创新产品的出海、提升国际竞争力奠定了过硬的品质保障。绿叶制药集团总裁杨荣兵表示：“顺利通过PAI检查，将LY03010在美国的审评进度向前推进了一大步，对于该产品在美国的顺利获批具有重要意义。LY03010有望成为首个在美国获批的具有自主知识产权的国产棕榈酸帕利哌酮长效注射剂。”

【关键词】绿叶制药，棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液，FDA

【摘要】　　6月28日，药智网讯，6月18日，AscidianTherapeutics公司宣布与罗氏公司签署了一项开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法的潜在合作协议。Ascidian将获得4200万美元的首付款，并有资格获得高达18亿美元的研究、临床和商业里程碑付款，以及全球商业销售的特许权使用费。根据协议，AscidianTherapeutics将负责与罗氏合作开展发现和临床前活动，罗氏则将负责这些项目的其他临床前工作以及未来的临床开发、生产和商业化。Ascidian还可以在公司内部或与合作者自由开发针对其他神经系统靶点的项目。AscidianTherapeutics公司总部位于波士顿，曾被BioSpace网站评为2024年NextGen级公司。此次合作中，Ascidian将向罗氏提供其RNA外显子编辑技术的特定靶点权，用于未披露数量的神经系统靶点。Ascidian的RNA外显子编辑技术通过诱导细胞替换遗传代码中的RNA片段，为治疗如Stargardt病这样的遗传性视力丧失提供了新的可能性。该公司的技术与CRISPR等其他基因编辑手段不同，它通过替换大量RNA碱基来实现治疗效果，这种方法被认为可能比永久性DNA编辑更安全。基于RNA外显子编辑平台，Ascidian开发出了多个项目资产，治疗领域涵盖视网膜疾病、神经科学和其他领域。

【关键词】罗氏，达成合作，RNA编辑疗法

【摘要】　　6月28日，药智网讯，上半年，FDA批准多款具有里程碑意义药物，看点颇多：40年来首款非酒精性脂肪性肝炎药物Rezdiffra获批上市；时隔32年，又一款应用于肿瘤免疫治疗的细胞因子药物Anktiva获批上市等等。截至目前，2024年上半年CDER批准了18个新分子实体，其中包括13款化药新药和5款生物药新药。值得一提的是，2024年上半年的新药获批数量明显少于2023年，2023年同期已有20多款新分子实体获批，主要是化药新药上市数量减少（去年同期有17款化药新药上市）。从审批方式看，获批的13款新化药中Iqirvo、Xolremdi、Ojemda等8款药物是通过优先审评上市，与NDA标准审批需要10个月相比，优先审评需在6个月内完成，节省了企业的时间成本，同时优先审评的药物具有更高的治疗价值。从适应症上来看，代谢类疾病治疗领域有4款，肿瘤领域有3款，免疫治疗领域有2款，抗感染领域有2款，神经系统和其他领域各1款。在获批的化药新药中孤儿药有6款，占比接近一半，可见罕见病研发领域依旧火热。

【关键词】FDA，批准，新药

【摘要】　　5月31日，药智新闻讯，2024年可以说是细胞和基因治疗（CGT，Cellular and Gene Therapy）爆发的一年。2月，全球首款TIL疗法在美国获批上市，其用于治疗PD-1抗体治疗后进展的晚期黑色素瘤，打响了细胞治疗实体瘤的全球首枪。4月，美国FDA批准辉瑞的AAV基因疗法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-DZKT）上市，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年（18岁及以上）患者。在中国，CGT行业发展也如火如荼，尤其是在细胞治疗行业已与美国形成并驾齐驱之势。4月，传奇生物的CAR-T疗法Carvykti在欧盟获批用于二线治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。另外，4月有8款细胞疗法首次在国内获批临床，包括肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、干细胞药物、γδ T细胞药物、CAR-T细胞药物、TCR-T细胞药物、CAR-raNK细胞疗法等多种形式。

【关键词】国产，细胞疗法，爆发

【摘要】　　5月11日，医药观澜讯，5月10日，卫材（Eisai）宣布其抗癫痫药物吡仑帕奈在中国获批新适应症，用于成人和12岁及以上儿童癫痫和原发性全面性强直-阵挛发作患者的加用治疗。吡仑帕奈是一种高度选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，可减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。卫材研发的吡仑帕奈是一款选择性、非竞争性的AMPA（α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异恶唑丙酸）受体拮抗剂，它通过靶向抑制突触后膜上AMPA受体的谷氨酸活性，从而降低与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。吡仑帕奈已经在中国获批用于成人和12岁及以上儿童癫痫部分性发作患者（伴有或不伴有继发性全面性癫痫发作）的加用治疗、4岁及以上儿科患者的部分性癫痫发作治疗。2023年5月，该产品口服混悬液剂型在中国获批，用于成人和4岁及以上儿童癫痫部分性发作患者（伴有或不伴有继发全面性发作）的治疗，口服混悬液剂型与口服片剂适应症一致，同时将更适合于吞咽障碍和儿科患者的使用。

【关键词】卫材，癫痫，吡仑帕奈

【摘要】　　5月11日，医药观澜讯，5月10日，加科思宣布其KRAS G12C抑制剂glecirasib与西妥昔单抗联合用药治疗结直肠癌近期在中国获批注册性3期临床试验。西妥昔单抗是一款表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，此前加科思与德国默克（Merck KGaA）就这两款药达成临床研究合作伙伴关系。加科思之前公布的临床研究数据显示，glecirasib与西妥昔单抗联合用药治疗KRAS G12C突变晚期结直肠癌患者，疾病控制率达93%。Glecirasib（JAB-21822）是加科思研发的KRAS G12C抑制剂，加科思目前已在中国、美国及欧洲启动多项针对晚期实体瘤患者的1/2期临床试验。日前，加科思刚宣布已向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交glecirasib的（NDA），用于治疗二线及以上治疗带有KRAS G12C突变的晚期或转移性非小细胞肺癌患者。西妥昔单抗是一款靶向EGFR的IgG1单克隆抗体，截至目前已获全球100多个国家/地区批准，用于治疗RAS野生型转移性结直肠癌、局部晚期及复发和/或转移性头颈部鳞状细胞癌。西妥昔单抗最初由ImClone（现为礼来全资子公司）研制，德国默克于1998年获得了该药除美国和加拿大以外市场的独家权益。根据加科思新闻稿，此次在中国获批的是一项注册性3期临床试验，旨在评估glecirasib联合西妥昔单抗对比阳性对照治疗用于不可切除或转移性KRAS G12C突变结直肠癌患者的有效性和安全性。

【关键词】疾病控制率，结直肠癌，3期临床

【摘要】　　5月11日，医药观澜讯，5月，韩国生物医药公司Avelos Therapeutics宣布获得170亿韩元（约合9010万元人民币）B轮投资。至此，该公司总融资达到300亿韩元，其中包括近20亿韩元的种子轮融资以及100亿韩元的A轮融资。Avelos公司成立于2021年9月，致力于在合成致死、DNA损伤反应以及细胞周期调节等领域开发小分子抗癌新药。根据Avelos公司公开资料，该公司研发管线中包括了4款在研抗癌新药。其中进展最快的AVS1001是一款潜在“first-inclass”口服MASTL激酶抑制剂，旨在影响细胞周期和DNA损伤反应。微管相关丝氨酸/苏氨酸激酶样（MASTL）是一种重要的有丝分裂激酶，它通过阻断肿瘤抑制蛋白磷酸酶2A（PP2A）的活性来调节正常或转化细胞的有丝分裂进程。目前，靶向有丝分裂激酶已经成为一种新兴的抗癌方法。AVS1001有望治疗对现有药物无反应的癌症患者，包括结肠癌、胃癌、乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌等多种癌症。在实验室和动物实验中，AVS1001在选择性抑制癌细胞而不是正常细胞方面都表现出了较为出色的功效。AVS1001的临床前研究数据已经在今年美国癌症研究协会（AACR 2024）披露。Avelos公司计划于今年下半年开始该产品的临床研究。

【关键词】小分子抗癌药，韩国，B轮融资

【摘要】　　4月28日，医药观澜讯，4月25日，Onconic Therapeutics公司宣布，韩国食品药品安全部（MFDS）已批准zastaprazan柠檬酸盐用于治疗成人侵蚀性胃食管反流病（GERD）。该产品是一款下一代钾竞争性阻断剂（P-CAB）。丽珠医药此前已经与Onconic公司达成独占许可授权，获得该产品在大中华区的开发和商业化权益，这项合作的金额为1.275亿美元。胃食管反流病（GERD）是一种常见的消化道疾病，临床主要表现为烧心和反酸。糜烂性食管炎属于GERD的范畴，由于胃内容物反流至食管，引起食管下段黏膜的糜烂，形成糜烂性食管炎。近年来GERD的发病率呈逐年上升趋势，临床上使用广泛的抑酸药质子泵抑制剂（PPI）尚不能很好的满足患者需求。Onconic是一家韩国生物技术公司，致力于通过创新研究为癌症和胃肠道疾病提供优质医疗解决方案。Zastaprazan能够通过竞争方式直接与质子泵结合，减少胃酸分泌。这种创新机制无论胃酸水平如何，都能迅速发挥作用，立即缓解症状。此外，该产品的胃酸抑制作用持续时间更长，且不受食物摄入的影响，从而有望为胃食管反流病的治疗提供更好的治疗选择。在中国，这款产品（产品代号为JP-1366）已经于2024年2月获得NMPA批准开展临床试验，拟用于治疗反流性食管炎。

【关键词】韩国，丽珠医药，成人侵蚀性胃食管反流病

【摘要】　　4月28日，医药观澜讯，4月，波睿达生物（Bio-Raid Biotechnology）宣布，其自主研发的靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液（抗CD99 CAR-T细胞产品）BRD-03在中国获得临床试验默示许可，拟开发用于≥18周岁的复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤。骨与软组织肿瘤是一组起源于骨或软组织等结缔组织的肿瘤，全身各部位及器官均可发病，以四肢、腹膜后或腹腔、躯干及头颈部最为常见。BRD-03正是一款抗CD99 CAR-T细胞产品，其表面特异性受体特异性靶向CD99阳性肿瘤细胞，无MHC限制地与肿瘤细胞表面的CD99抗原识别、结合后，经信号转导途径激活T细胞，释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子，引发CD99阳性肿瘤细胞凋亡，表现出对CD99阳性肿瘤细胞的特异性识别和直接杀伤活性，从而达到治疗CD99阳性肿瘤的目的。临床前研究显示，BRD-03对横纹肌肉瘤肿瘤细胞系等小鼠模型均有显著的抑瘤效果及较好的耐受性。该产品在前期已开展的研究者发起的临床试验（IIT）中也取得了优异的安全性与有效性的结果。

【关键词】靶向CD99，CAR-T疗法，实体瘤

【摘要】　　4月28日，医药观澜讯，4月26日，华领医药宣布，其第二代葡萄糖激酶激活剂（第二代GKA）的1期临床试验已于美国正式启动，并完成第一例受试者入组。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增药代动力学和药效学研究，将在40位美国2型糖尿病（T2D）患者中进行。葡萄糖激酶（GK）是葡萄糖代谢的关键酶，在人体血糖稳态调控中发挥核心作用。研究发现，T2DM患者普遍存在葡萄糖激酶表达或活性下降。“传感器”葡萄糖激酶无法正常的感受和传递葡萄糖水平，机体也无法正确分泌控糖激素，血糖稳态无法维持，糖代谢紊乱，因此恢复葡萄糖激酶的功能及其活性的糖尿病治疗的新策略。华领医药开发的第一代GKA药物多格列艾汀已于2022年9月获中国NMPA批准上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。作为一种异位变构葡萄糖激酶全激活剂，多格列艾汀可作用于胰岛、肠道内分泌细胞以及肝脏等葡萄糖储存与输出器官中的葡萄糖激酶靶点，改善2型糖尿病患者受损的葡萄糖刺激的胰岛素和GLP-1分泌，进而改善β细胞功能，减低胰岛素抵抗，从而改善2型糖尿病患者血糖稳态失调，具有重塑血糖平衡生理调节的作用机制。

【关键词】华领医药，糖尿病，临床试验

【摘要】　　4月26日，医药观澜讯，4月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗注射液的一项新适应症上市申请获得受理。根据康方生物新闻稿，这是卡度尼利的第3个适应症上市申请，拟加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗对比安慰剂加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗用于一线治疗持续、复发或转移性宫颈癌。卡度尼利单抗是康方生物自主研发的一款PD-1/CTLA-4双特异性肿瘤免疫治疗药物。2022年6月，卡度尼利已获得中国NMPA批准上市，单药治疗既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌。2024年1月，卡度尼利联合标准治疗方案一线治疗晚期胃癌的新适应症上市申请也已获CDE受理。此次卡度尼利方案一线治疗晚期宫颈癌新适应症上市申请获得受理是基于AK104-303研究。AK104-303研究是PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗用于一线治疗持续、复发或转移性宫颈癌的随机、双盲对照的3期临床研究。主要研究终点为独立中心影像评估（BICR）基于RECIST v1.1评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

【关键词】康方生物，双抗，申报上市