中国行业发展报告

【摘要】　　6月18日，医药观澜讯，6月17日，参天制药株式会社宣布其用于延缓儿童近视进展的低浓度阿托品滴眼液Ryjunea（0.1mg/ml）获得欧盟委员会的上市许可。这是继2024年12月用于控制近视进展的硫酸阿托品滴眼液RYJUSEA Mini 0.025%在日本获批上市之后，参天制药在儿童近视防控和眼健康领域的又一突破。近视是指远处的物体聚焦在视网膜前而不是直接在视网膜上的情况，主要是由于眼轴（前后方向）延长，使其难以聚焦在远处的物体上，进而导致视力模糊。低龄人群的近视进展速率更快，尤其是学龄儿童。因此，控制这一时期的近视进展对于治疗至关重要。此次Ryjunea（0.1mg/ml）在欧盟的获批是基于III期STAR研究的数据佐证。研究显示，与安慰剂相比，该产品在两年内将近视的年进展减缓了30%，且安全性和耐受性良好。Ryjunea（0.1mg/ml）采用每日睡前单次给药方案，为儿童的近视管理提供了便捷且依从性较高的治疗选择。参天制药新闻稿介绍，此前上市的RYJUSEA Mini 0.025%滴眼液已经在日本获批用于控制近视进展；与Ryjunea（0.1mg/ml）类似，均以硫酸阿托品为活性成分，通过抑制眼轴伸长来控制近视进展。　　

【关键词】参天制药，Ryjunea，低浓度阿托品

【摘要】　　6月13日，医药观澜讯，6月10日，和誉医药宣布中国国家药品监督管理局已受理其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（pimicotinib）的新药上市申请（NDA），拟用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。匹米替尼是和誉医药自主研发并进入NDA审批流程的首个项目，已经在多项临床试验中展现出较好的临床疗效、安全性和耐受性。腱鞘巨细胞瘤生长在关节内部和周围，主要影响处于工作年龄的年轻人和中年人。腱鞘巨细胞瘤主要表现为关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，会严重影响日常活动能力，限制患者的工作和社交生活。基于MANEUVER研究的最新数据以及匹米替尼对CSF-1R的高选择性和有效抑制作用，加上每日一次的口服给药方式还有助于提高患者的长期依从性，匹米替尼有可能为腱鞘巨细胞瘤患者建立一种新的治疗模式。此前，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于今年5月将pimicotinib纳入优先审评，此举将进一步帮助匹米替尼加快通过上市审批的速度。Pimicotinib还被NMPA纳入突破性治疗品种。2023年12月，和誉医药与德国默克（Merck KGaA）就匹米替尼的商业化权利达成协议，德国默克公司会负责匹米替尼在全球的商业化。匹米替尼也获得了美国FDA授予突破性疗法认定，和获得欧洲药品管理局（EMA）授予优先药品（PRIME）认定。　　

【关键词】和誉医药，匹米替尼，CSF-1R抑制剂

【摘要】　　6月6日，医药观澜讯，6月，中国国家药监局药品审评中心公示，荣昌生物申报的注射用维迪西妥单抗新适应症上市申请获得受理。根据荣昌生物公开资料，本次申报上市的适应症为治疗HER2低表达乳腺癌。维迪西妥单抗为一款HER2靶向抗体偶联药物（ADC），通过“精准爆破”机制，不仅能杀伤HER2高表达肿瘤细胞，还可通过“旁观者效应”攻击邻近HER2低表达细胞。该产品此前已有三个适应症在中国获批上市，分别适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌患者、既往接受过含铂化疗且HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌患者、既往曾接受过曲妥珠单抗或其生物类似药和紫杉类药物治疗的HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者。今年5月，荣昌生物宣布，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗对比化疗治疗HER2表达的一线局部晚期或转移性尿路上皮癌的3期临床研究（RC48-C016），在预先设定的独立数据监察委员会（IDMC）中期分析中显示强阳性结果，达到无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的两项主要研究终点，研究结果具有统计学显著差异和重大临床获益。　　

【关键词】荣昌生物，维迪西妥单抗，HER2低表达乳腺癌

【摘要】　　6月6日，医药观澜讯，6月5日，和黄医药和信达生物联合宣布，呋喹替尼（fruquintinib）和信迪利单抗（sintilimab）联合疗法用于治疗既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的局部晚期或转移性的肾细胞癌患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。FRUSICA-2研究的数据支持了此项新药上市申请。FRUSICA-2是一项随机、开放标签、阳性对照的注册研究，旨在评估呋喹替尼和信迪利单抗联合疗法对比阿昔替尼（axitinib）或依维莫司（everolimus）单药疗法用于二线治疗晚期肾细胞癌的疗效和安全性。该研究已达到盲态独立中心阅片（BICR）根据RECIST 1.1标准评估的无进展生存期（"PFS"）的主要终点。该联合疗法亦在包括客观缓解率（"ORR"）和缓解持续时间（"DoR"）在内的次要终点上亦取得改善。安全性特征可耐受，亦没有观察到新的安全信号。FRUSICA 2研究的数据将提交于近期的学术会议上发表。呋喹替尼和信迪利单抗的联合疗法于2024年12月取得NMPA附条件批准，用于治疗既往系统性抗肿瘤治疗后失败且不适合进行根治性手术治疗或根治性放疗的晚期错配修复完整（pMMR）子宫内膜癌患者。该批准是基于FRUSICA-1研究的数据。　　

【关键词】信达生物，和黄医药，呋喹替尼

【摘要】　　5月23日，医药观澜讯，5月22日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，鞍石药业申报的1类新药苯甲酸安达替尼胶囊上市申请获得受理。公开资料显示，安达替尼是一款新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂（EGFR-TKI）。该药的本次上市申请此前已经被CDE纳入优先审评，适应症为：用于治疗既往经含铂化疗和/或PD-1/PD-L1免疫治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受，并且经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的患者。EGFR突变是NSCLC中最常见的驱动基因，其中，EGFR 20外显子插入（ex20ins）突变的发生率仅次于19号外显子缺失突变（ex19del）和21号外显子L858R点突变（L858R），是EGFR的第三大突变亚型。安达替尼（PLB1004）胶囊是一款EGFR小分子抑制剂，具有高选择性，可以透过血脑屏障。临床前研究显示其能够有效且不可逆地靶向作用于EGFR 20号外显子插入突变（EGFR 20 ins）。此外，该分子还可有效地靶向作用于Del19、L858R和T790M等经典的EGFR突变，具有较高的选择性。　　

【关键词】鞍石生物，安达替尼，肺癌新药

【摘要】　　5月20日，医药观澜讯，5月20日，圣因生物宣布，其自主研发的靶向CFB的小核酸（siRNA）药物SGB-3383注射液临床试验申请已于近日获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，拟用于治疗补体介导的肾脏疾病（包括IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、非典型溶血尿毒综合征等）。补体系统是机体固有免疫的重要组成部分，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能。补体系统的激活有三种途径：经典途径、替代途径和凝集素途径。补体B因子（Complement Factor B，CFB）作为补体替代途径中的重要组成部分，是参与补体活化的一个关键成分，在细胞损伤及炎症过程中均起到重要作用。CFB参与了多种疾病的发生发展，目前研究发现CFB与非典型溶血性尿毒症、年龄相关性黄斑变性、心血管疾病、肿瘤等疾病相关。靶向CFB的疗法，通过调节补体活化，可能在治疗多种替代途径功能异常导致的疾病的同时，不影响其它补体途径介导的对微生物入侵的免疫反应，在降低患者感染风险方面显示出潜在的治疗效果。SGB-3383是一款靶向CFB的RNAi疗法，通过RNAi抑制肝脏中CFB的表达，从而治疗补体介导的肾脏疾病。临床前试验数据表明，SGB-3383能显著且持久地降低肝脏和血液中CFB的水平，同时具有良好的安全性和耐受性。　　

【关键词】圣因生物，CFB，siRNA新药

【摘要】　　5月16日，医药观澜讯，5月15日，中国国家药监局官网宣布，批准轩竹生物申报的1类创新药吡洛西利片上市，该药适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。公开资料显示，这是一款CDK4/6抑制剂。CDK4/6全称为细胞周期蛋白依赖性激酶4和6，它是驱动细胞分裂的关键调节因子。研究发现，CDK4/6在许多癌细胞中呈现过表达的现象，导致癌细胞分裂周期失控，无限增殖。临床研究证实，超过一半的乳腺癌患者会过表达细胞周期蛋白D，且大部分为雌激素受体（ER）阳性乳腺癌患者。由于细胞周期蛋白D直接作用于CDK4/6，因此CDK4/6已成为激素受体阳性乳腺癌患者的重要治疗靶点。据轩竹生物公开资料介绍，吡洛西利（曾用名：吡罗西尼，birociclib）作为一款全新结构的CDK4/6抑制剂，对CDK4和6具有强抑制作用，对CDK2和CDK9也有一定抑制作用。该药有望克服HR+乳腺癌患者內分泌治疗的耐药问题，同时单药针对多线治疗失败的晚期乳腺癌患者亦被观察到有明显疗效。临床前研究结果表明，吡罗西尼具有独特的药代动力学特征，能够有效通过血脑屏障，对乳腺癌脑转移的患者和脑癌患者预期会产生良好疗效。　　

【关键词】轩竹生物，吡洛西利片，CDK4/6抑制剂，乳腺癌

【摘要】　　5月16日，医药观澜讯，5月15日，中国国家药监局官网宣布，批准海思科申报的1类创新药安瑞克芬注射液，该药适用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。公开资料显示，安瑞克芬（HSK21542）是一款外周kappa阿片受体选择性激动剂。在作用机制上，安瑞克芬通过抑制背根神经节和外周末梢感觉神经的兴奋性，来减少炎性因子和神经递质的释放，从而起到镇痛和抑制瘙痒的作用。目前海思科正在开发注射液和口服制剂两种剂型。术后疼痛通常采用镇痛药物来控制。控制疼痛并最大程度减少副作用，对于患者术后的舒适度和康复都很重要。目前临床上常用的止痛药包括阿片类药物、非甾体抗炎药、其他非阿片类止痛药，以及一些精神活性药物等。其中，阿片类药物是术后疼痛管理的重要药物。这类药物副作用包括恶心、呕吐、便秘、尿潴留、困倦、思维能力受损和呼吸功能不良等。海思科早前新闻稿信息指出，安瑞克芬注射液的临床研究结果表明，其整体安全性耐受性良好，无呼吸抑制、眩晕、便秘等不良反应；与对照药物相比可明显减少术后止吐药物使用量；与安慰剂相比起效快且持续时间长，可减少术后补救镇痛药物的使用量和比例。　　

【关键词】海思科，安瑞克芬注射液，腹部手术后疼痛

【摘要】　　4月25日，医药观澜讯，4月25日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，康方生物PD-1/VEGF双抗依沃西的新适应症上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示信息可知，该药本次获批的适应症为：单药用于PD-L1阳性[肿瘤比例评分（TPS）≥1%]的表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。依沃西（ivonescimab，AK112）是一种四价双特异性抗体，能够同时靶向PD-1和VEGF两个关键靶点。通过独特的Fc工程改造，依沃西减少了Fc介导的效应功能，从而在安全性上优于传统的联合治疗方案。此外，依沃西能够协同结合PD-1和VEGF，形成可溶性复合物，增强对两个靶点的结合亲和力，实现协同阻断。这一创新设计不仅提升了治疗的疗效性，还显著改善了治疗的安全性，使其在肿瘤免疫治疗中展现出更高的综合优势。2024年5月，该产品首次在中国获批上市，用于治疗经EGFR-TKI进展的EGFR突变的非鳞NSCLC。本次是依沃西第二个通过优先审评获批的适应症。根据康方生物此前新闻稿，该适应症的上市申请是基于HARMONi-2（AK112-303）研究，这是一项依沃西单药对比另一款抗PD-1单抗单药一线治疗PD-L1表达阳性（PD-L1 TPS≥1%）的局部晚期或转移性NSCLC的注册性3期临床研究。　　

【关键词】康方生物，依沃西，肺癌治疗

【摘要】　　4月25日，医药观澜讯，4月25日，中国国家药监局（NMPA）官网刚刚发布的批件信息显示，诺诚健华申报的奥布替尼片一项新适应症上市申请获得批准。根据诺诚健华公开资料可知，该药本次获批的适应症为一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。奥布替尼是诺诚健华研发的一款不可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，可用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。2020年12月，奥布替尼在中国获批用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）两项适应症。2023年4月，奥布替尼获批用于既往至少接受过一次治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）患者。本次奥布替尼获批的适应症为一线治疗CLL/SLL。在2023年美国血液学会（ASH）年会上，诺诚健华公布了奥布替尼、氟达拉滨、环磷酰胺和抗CD20单抗奥妥珠单抗（OFCG）一线治疗CLL患者的一项研究者发起的临床试验（cwCLL-001研究）数据。作为诺诚健华核心管线之一，奥布替尼还有多项上市申请已在多个国家处于上市审评阶段，包括在澳大利亚用于既往至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）的NDA上市申请；在新加坡奥布替尼用于既往至少接受过一次治疗的MZL患者的NDA上市申请。在自身免疫性疾病领域，该产品也正在针对多项适应症推进临床开发，其中治疗原发进展型多发性硬化（PPMS）、原发免疫性血小板减少症（ITP）已进入3期临床阶段。　　

【关键词】诺诚健华，奥布替尼片，慢性淋巴细胞白血病

【摘要】　　4月25日，医药观澜讯，4月25日，映恩生物宣布与阿斯利康建立合作，双方将就映恩生物自主研发的HER3靶向抗体偶联药物（ADC）DB-1310与阿斯利康的第三代EGFR抑制剂奥希替尼（osimertinib）的联合疗法开展临床探索。根据协议条款，阿斯利康将向映恩生物提供奥希替尼，开展一项1/2期探索性研究，用于评估DB-1310与奥希替尼二线联合治疗EGFR突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的潜力。DB-1310是映恩生物开发的一款靶向HER3的ADC，旨在与HER3结构域上的新型表位结合，部分阻断HER2/HER3和NRG/HER3的相互作用。该产品在临床前研究中表现出优异的肿瘤抑制效果和安全性，并在与EGFR小分子抑制剂联合使用中表现出优秀的协同抑制肿瘤效果。映恩生物此前招股书介绍，基于DB-1310作为EGFR突变NSCLC的晚期单药治疗观察到的初步疗效，映恩生物采取差异化策略，研究其与奥希替尼联用用于治疗EGFR突变NSCLC患者的潜力。奥希替尼是阿斯利康研发的第三代EGFR-TKI，已获批用于EGFR突变非小细胞肺癌的一线及后续治疗。　　

【关键词】映恩生物，阿斯利康，非小细胞肺癌治疗

【摘要】　　4月25日，药智网讯，4月，重庆华邦制药有限公司收到国家药监局药品批准证明文件送达信息，洛索洛芬钠口服溶液正式获批上市，视同通过一致性评价，标志着华邦制药在解热镇痛抗炎领域迈出了重要一步。洛索洛芬钠口服溶液是一种消炎镇痛药，进入体内后能够快速缓解疼痛、减轻炎症和降低发热尤其是镇痛作用极强。相关研究数据显示，洛索洛芬钠的止痛效果比布洛芬、萘普生、吲哚美辛等常见药物强10～20倍，口服后最快15分钟起效。洛索洛芬钠口服溶液的适应症包括：①下述疾患及症状的消炎和镇痛：类风湿关节炎、骨性关节炎、腰痛症、肩关节周围炎、颈肩腕综合征、牙痛。②手术后,外伤后及拔牙后的镇痛和消炎。③下述疾患的解热和镇痛。④急性上呼吸道炎（包括伴有急性支气管炎的急性上呼吸道炎）。据悉，华邦洛索洛芬钠口服溶液选择了原研日医工株式会社在日本上市的洛索洛芬钠口服溶液作为参比制剂。经过严谨的研发和质量控制，产品疗效确切、安全性高，在关键质量属性、产品稳定性研究上均与原研相当。　　

【关键词】华邦，洛索洛芬钠口服溶液，获批上市

【摘要】　　3月11日，医药观澜讯，3月10日，艾伯维宣布其利生奇珠单抗注射液和利生奇珠单抗注射液（皮下注射）上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性克罗恩病成年患者。利生奇珠单抗（risankizumab）是艾伯维在自身免疫疾病领域的重磅产品。此次获批包括利生奇珠单抗注射液与利生奇珠单抗注射液（皮下注射）两种剂型，拥有随身给药器。利生奇珠单抗是一种人源化、IgG1亚型的单克隆抗体，可以通过与IL-23的p19亚基结合而选择性地拮抗IL-23。IL-23是一种与炎症有关的细胞因子，被认为与许多慢性免疫疾病有关。利生奇珠单抗最早于2019年3月在日本获得全球首次获批上市，用于治疗银屑病和银屑病关节炎患者。随后于2019年4月获美国FDA批准上市，用于治疗中重度银屑病患者。该产品还曾被科睿唯安列为2019年最值得关注的上市新药之一。截至2024年6月，FDA已经批准该产品治疗四种免疫介导炎症性疾病，包括银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎。

【关键词】艾伯维，IL-23抑制剂，利生奇珠单抗

【摘要】　　3月11日，医药观澜讯，3月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，辉瑞（Pfizer）公司旗下Seagen申报的1类新药PF-08046054（注射用冻干粉针）获得临床试验默示许可，拟开发治疗转移性或不可切除的晚期实体瘤。公开资料显示，这是辉瑞在研的一款潜在“first-in-class”PD-L1靶向抗体偶联药物（ADC）。辉瑞在2024年召开的肿瘤学创新日（Oncology Innovation Day）上表示，至2030年其肿瘤学研发管线有望产出8款以上重磅疗法，其中就包括了这款PF-08046054。根据辉瑞公开资料介绍，PF-08046054（又称SGN-PDL1V、PDL1V）是一款靶向PD-L1的ADC，由抗PD-L1抗体、连接子和微管破坏剂MMAE（monomethyl auristatin E）组成，可通过直接细胞毒性、旁观者杀伤、免疫原性细胞死亡来发挥抗肿瘤活性。与抗PD-L1单抗相比，ADC可以实现了更快的内化和蛋白水解裂解。在临床前研究中，这款ADC产品在PD-L1低表达或表达异质性高的动物模型中也展现出抗癌活性。

【关键词】辉瑞，靶向PD-L1，ADC

【摘要】　　3月11日，医药观澜讯，3月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，康宁杰瑞申报的1类新药注射用JSKN003拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌。公开资料显示，JSKN003是一款HER2双特异性抗体偶联药物（ADC），目前其针对卵巢癌适应症已进入3期临床研究阶段。根据康宁杰瑞公开资料介绍，JSKN003是其自主研发的HER2双抗ADC，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。该产品较同类ADC药物具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。2024年9月，康宁杰瑞与石药集团达成授权合作，后者获得在中国内地（不包括香港、澳门及台湾地区）开发、销售、许诺销售及商业化JSKN003用于治疗肿瘤相关适应症的独家许可及再许可权。该项合作的总金额达30.8亿元。2024年9月，康宁杰瑞在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布了JSKN003治疗铂耐药卵巢癌患者的两项研究的汇总分析结果，汇总分析了JSKN003治疗铂耐药卵巢癌患者的安全性和疗效。目前，康宁杰瑞已经启动一项3期临床研究（研究编号：JSKN003-306），评估JSKN003对比研究者选择化疗治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌的疗效和安全性。　　

【关键词】康宁杰瑞，双抗ADC，突破性治疗品种

【摘要】　　3月7日，医药观澜讯，3月4日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，信达生物1类新药IBI3007获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤。根据信达生物公开资料可知，这是一款靶向TROP2的免疫刺激抗体偶联物（ISAC），本次是该产品首次在中国获批IND。ISACs是一类独特的ADC，其中识别肿瘤抗原的抗体与免疫激动剂偶联。ISACs可靶向肿瘤组织，特异性激活肿瘤内骨髓细胞，释放下游免疫反应。信达生物此前在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上以壁报形式展示了该产品。据报告，IBI3007由经过优化设计和筛选的TLR7/8激动剂，连接子及抗体组成，是一款具有“first-in-class”潜力的TROP2 ISAC。其中，TROP2抗体可引起巨噬细胞对TROP2阳性肿瘤细胞强效的细胞吞噬效应（ADCP）。研究人员认为，IBI3007是一种新型的、可兼顾疗效和可控安全性的ISAC，并可能为TROP2+的各类肿瘤患者提供新的单用或联用选择。本次IBI3007在中国获批IND，意味着该产品即将进入临床研究阶段。　　

【关键词】ADC，免疫刺激抗体偶联物，信达生物

【摘要】　　2月14日，医药观澜讯，2月12日，昂阔医药宣布，美国FDA已授予该公司核心研发项目靶向CDH6的抗体偶联药物（ADC）CUSP06快速通道资格，用于治疗铂类耐药型卵巢癌（PROC）。CDH6（钙粘蛋白-6或K-钙粘蛋白）在卵巢癌和肾癌中高表达，在胆管癌、胃癌、甲状腺癌和其他恶性肿瘤患者中表达也增加。由于CDH6在肿瘤组织中高表达，而在正常组织中表达较少，并且抗体与其结合后ADC复合物能够迅速被内吞，因而CDH6被认为非常适合作为ADC靶点。当前正在进行的1期多中心研究主要围绕CUSP06在铂类难治型或铂类耐药型卵巢癌及其他晚期实体瘤成年患者中的安全性、耐受性、药代动力学以及初步疗效展开评估。从目前试验获取的早期数据来看，CUSP06展现出了良好的抗肿瘤活性以及可控的安全性。

【关键词】昂阔医药，ADC癌症，快速通道资格

【摘要】　　2月14日，医药观澜讯，2月14日，康方生物宣布，该公司自主研发的靶向IL-4Rα/ST2双特异性抗体AK139的新药临床试验申请（IND）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，针对呼吸系统及皮肤疾病等多领域疾病展开探索。AK139是该公司非肿瘤领域首个进入临床阶段的双特异性抗体新药。作为IL-4Rα/ST2双抗药物，AK139可同时阻断IL-4、IL13（通过结合IL-4和IL-13受体复合物共享的IL-4Rα亚单位）和IL-33/ST2介导的炎症通路，在临床前研究中展现了优异的靶点协同效应，有望推动以上述炎症通路为主要发病机制的呼吸系统、皮肤疾病等疾病的治疗进入“双靶点时代”。临床前研究显示，AK139具有良好的双特异性抗原结合活性，以及良好的体内外药理学活性。在抑制炎症因子释放、组织炎症细胞浸润等指标中展现出显著优于IL-4或ST2单靶点抗体的协同效应，临床前毒理学研究显示AK139具有良好的安全性。

【关键词】康方生物，非肿瘤领域，双抗新药

【摘要】　　2月14日，医药观澜讯，2月13日，贝达药业宣布其控股子公司Xcovery向欧洲药品管理局（EMA）提交申报意向书，正式启动了盐酸恩沙替尼胶囊“拟用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗”（即一线适应症）的上市审批程序。恩沙替尼是一种新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，是贝达药业和控股子公司Xcovery共同开发创新药。2022年，恩沙替尼一线适应症在中国获批上市；2024年12月，恩沙替尼一线适应症获得美国FDA批准上市。恩沙替尼获美国FDA批准是基于国际多中心3期临床研究（eXalt3），旨在评估恩沙替尼对比另一款ALK抑制剂对未经过治疗的（一线）携带ALK阳性NSCLC患者治疗的疗效和安全性。该研究共有21个国家和地区的123个研究中心参与，研究结果显示，接受恩沙替尼治疗的ALK阳性非小细胞肺癌患者，其中位无进展生存期（mPFS）显著长于接受对照药治疗的患者。该研究成果已在国际医学期刊《美国医学会杂志·肿瘤学》上发表。

【关键词】贝达药业，ALK抑制剂，恩沙替尼

【摘要】　　2月14日，医药观澜讯，2月14日，凌腾医药宣布，由战略合作伙伴Lindis Biotech递交的卡妥索单抗上市许可申请（MAA）已获得欧洲委员会（EC）批准，用于腹腔内治疗上皮细胞粘附分子（EpCAM）阳性且不适合进一步全身抗肿瘤治疗的成人患者的恶性腹水。凌腾医药新闻稿表示，此次批准是卡妥索单抗在全球范围内的重要里程碑，也为恶性腹水患者带来了新的治疗希望。恶性腹水是多种肿瘤终末期疾病的表现，常见于胃癌、卵巢癌、乳腺癌、胰腺癌和结肠癌等，患者群体庞大。然而，当前针对恶性腹水的治疗选择极为有限，患者的总体预后较差。作为一种三功能双特异性单克隆抗体，卡妥索单抗可同时靶向T细胞上的CD3分子、肿瘤细胞上的EpCAM以及免疫辅助细胞上的Fcγ受体，通过激活T细胞和免疫辅助细胞，增强对肿瘤细胞的杀伤能力。该产品通过腹腔内给药，精准作用于肿瘤微环境，显著延长了患者的无穿刺生存期，减少了穿刺次数，改善了患者的生活质量。

【关键词】凌腾医药，癌症恶性腹水，卡妥索单抗