【摘要】 4月24日，谈谈网讯，4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式加速批准再生元制药公司的基因疗法Otarmeni?（lunsotogene parvec-cwha）上市，这是全球首个且唯一获批用于治疗遗传性听力损失的体内基因疗法。该疗法基于腺相关病毒（AAV）载体，通过微创手术将健康的OTOF基因精准递送至患者耳蜗，修复内耳感觉毛细胞功能，实现一次性给药、持久恢复听力。其关键性CHORD临床试验显示，治疗24周后80%的受试者听力显著改善，42%的受试者达到正常听力水平，不良反应多与手术操作相关，程度可控。再生元同步宣布，将在美国向所有符合临床条件的患者免费提供该疗法。
【关键词】再生元，遗传性耳聋，基因疗法，Otarmeni?，AAV载体
【摘要】 4月24日，首都之窗讯，4月7日，北京市医保局等10部门联合发布《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2026年）》，推出32条举措，重点推动人工智能（AI）深度介入药物研发、手术机器人临床应用等前沿领域。措施明确，2026年将在AI预测、类器官等方面开发不少于15种模型，为靶点发现和药物筛选提供支撑；加快腔镜、骨科等全品类手术机器人入院，推广创新租赁模式；同时推动新获批创新药械不少于18个，支持开展国际多中心临床试验不少于120项，压缩创新药械审评审批时限。
【关键词】北京市，创新医药，AI药物研发，手术机器人，类器官模型
【摘要】 4月24日，每日经济新闻讯，4月17日，国家药品监督管理局批准葛兰素史克注射用玛贝兰妥单抗（商品名：倍乐锐）与硼替佐米和地塞米松的联合治疗方案上市，用于既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者。该联合方案曾被纳入优先审评审批程序及突破性治疗药物程序，玛贝兰妥单抗是目前唯一获批用于治疗该疾病的抗B细胞成熟抗原（BCMA）抗体偶联药物（ADC），采用30分钟门诊输注方式，可满足患者多样化治疗需求。该方案的获批，填补了多发性骨髓瘤二线及以上治疗的差异化需求，为耐药患者提供了新选择。
【关键词】葛兰素史克，玛贝兰妥单抗，ADC药物，多发性骨髓瘤，优先审评
【摘要】 4月24日，每日经济新闻讯，4月19日，艾迪药业在第十一届全国艾滋病学术大会上，公布了自主研发的1类抗艾滋病新药复邦德（艾诺米替片，ANV/3TC/TDF）SPRINT研究192周拓展期结果。该药物是我国首款自主研发的三联单片复方抗艾1类新药，其长周期随访数据显示，192周时患者病毒抑制率保持稳定，CD4细胞计数持续上升后趋于平稳，免疫重建不全人群比例显著下降，可有效降低机会性感染风险。该研究是目前国内抗HIV领域最完整的长期转换治疗证据之一，填补了国内抗艾药物长周期循证数据的空白。
【关键词】艾迪药业，艾诺米替片，抗艾滋病，长周期随访，免疫重建
【摘要】 3月30日，华东医药讯，3月27日，华东医药独家经销的1类创新药注射用重组A型肉毒毒素（商品名：芮妥欣?）获NMPA批准上市，用于暂时性改善65岁及65岁以下成人因皱眉肌和/或降眉间肌活动引起的中度至重度眉间纹。该药由重庆誉颜制药自主研发，拥有全球知识产权，是全球首款重组A型肉毒毒素，通过技术革新避免传统肉毒杆菌生产的生物安全风险，实现高纯度、低免疫原性的优势，仅保留真实起效的150KD核心蛋白，从生产源头规避了传统工艺的安全隐患。基于多中心、随机、双盲、安慰剂及阳性药平行对照的Ⅲ期临床试验，其有效性、安全性和免疫原性均达预设终点，第4周复合应答率达86.7%，显著优于对照药，治疗相关不良事件发生率仅2.6%，安全性良好。华东医药通过全资子公司欣可丽美学持有重庆誉颜制药部分股权，拥有该药在港澳台及大陆医美适应症领域的独家商业化权益。
【关键词】华东医药，芮妥欣，重组A型肉毒毒素，眉间纹
【摘要】 3月30日，国家药监局讯，3月30日，阿斯利康的1类创新药硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优?）新适应症上市申请获NMPA批准，新增适应症为用于治疗3岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童和青少年I型神经纤维瘤病患者，成为国内首个且唯一获批用于该人群的治疗药物。该药物此前已获批用于治疗不可切除的、症状性的成人丛状神经纤维瘤，此次儿童适应症获批进一步扩大了适用人群，实现对I型神经纤维瘤病患者的全生命周期管理。基于一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果，中国亚组分析显示，试验组患者的客观缓解率显著高于安慰剂组，且儿童患者用药安全性与成人一致，常见不良反应为皮疹、腹泻等，可控可管理，相关研究结果已于3月28日在上海整形科技周上发布。
【关键词】阿斯利康，硫酸氢司美替尼胶囊，新适应症，丛状神经纤维瘤
【摘要】 3月30日，国家药监局讯，3月25日，信达生物自主研发的创新PD-1抑制剂信迪利单抗注射液（商品名：达伯舒?）新增适应症获批，联合氟尿嘧啶类和铂类化疗，用于不可切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的一线治疗。信迪利单抗是重组全人源免疫球蛋白G(IgG4)型抗PD-1单克隆抗体，通过结合PD-1并阻断其与配体结合，解除免疫抑制、激活T细胞对肿瘤的杀伤能力。此次获批基于一项全国多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，结果显示，联合治疗组相比单纯化疗组，显著延长了患者的中位总生存期和中位无进展生存期，客观缓解率提升超20个百分点，且未新增显著不良反应，安全性良好。目前该药相关适应症已纳入国家医保，进一步提升患者用药可及性。
【关键词】信达生物，信迪利单抗，食管癌，一线治疗
【摘要】 3月30日，医药网讯，3月24日，石药集团公告，自主研发的注射用多西他赛（白蛋白结合型）（项目代号：HB1801）新适应症上市许可申请获NMPA受理，适应症为联合卡铂，用于治疗不可手术的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。该药为新型白蛋白结合型紫杉醇类药物，相较于传统多西他赛制剂，采用白蛋白作为载体，无需激素预处理，可高浓度快速给药，既能提高药物靶向性，又能减少不良反应、提升患者耐受性，实现减毒增效的效果。此次申报基于一项多中心、随机、对照的Ⅲ期临床试验，研究表明，联合方案在客观缓解率、无进展生存期等关键疗效指标上均显著优于单纯化疗组，安全性可控，目前该药在乳腺癌、胃癌等适应症均进入关键注册Ⅲ期临床阶段。
【关键词】石药集团，注射用多西他赛（白蛋白结合型），新适应症，乳腺癌
【摘要】 2月3日，医药观澜讯，2月1日，恒瑞医药宣布其自主研发的1类创新药注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼新适应症上市许可申请获中国国家药监局（NMPA）受理，适应症为预防中度致吐性抗肿瘤药物引起的急性和迟发性恶心和呕吐。该药已于2025年5月获批上市，用于预防成人高致吐性化疗导致的急性和迟发性恶心呕吐。此次新适应症的申报基于一项多中心、随机、双盲、阳性对照的3期临床试验，研究结果表明，试验组在延迟期和总体期完全缓解率方面均显著优于对照组，且安全性良好。
【关键词】恒瑞医药，磷罗拉匹坦帕洛诺司琼，新适应症
【摘要】 2月3日，医药观澜讯，2月1日，康哲药业宣布其自主研发的创新药CMS-D017胶囊获得中国国家药品监督管理局（NMPA）签发的药物临床试验批准通知书，拟用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。CMS-D017是一种新型选择性补体因子B小分子抑制剂，通过靶向抑制补体因子B，阻止补体旁路途径的异常活化，从而减低膜攻击复合物对靶组织和器官的损伤，有效缓解补体失调相关疾病的进展。临床前研究表明，CMS-D017表现出优异的有效性和安全性。
【关键词】康哲药业，CMS-D017，补体因子B抑制剂
【摘要】 2月3日，医药观澜讯，2月2日，诺诚健华宣布，公司自主研发的新型TYK2抑制剂ICP-488治疗银屑病的3期临床试验已完成患者入组，总共入组383例患者。ICP-488是一种口服的高选择性TYK2变构抑制剂，通过特异性结合TYK2 JH2结构域，阻断IL-23、IL-12和I型干扰素等炎性细胞因子的信号转导，从而抑制自身免疫性疾病和炎症性疾病的病理过程。此次3期临床试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照，旨在评价ICP-488单药治疗中重度斑块状银屑病成人患者的有效性和安全性。
【关键词】诺诚健华，ICP-488，TYK2抑制剂
【摘要】 2月3日，医药观澜讯，2月2日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，亚盛医药申报的1类新药APG-3288片获批临床，拟用于治疗复发/难治性血液系统恶性肿瘤。APG-3288是亚盛医药研发的新一代BTK靶向蛋白降解疗法，通过促进三元复合物的形成，经蛋白酶体降解BTK，与传统BTK抑制剂不同，APG-3288通过降解而非抑制的方式发挥作用，可诱导野生型与多种对现有BTK抑制耐药的突变型BTK发生快速、强效、高选择性和持续性的降解。临床前研究显示，APG-3288具有更强的BTK降解能力、更高的选择性及更优越的PK特征。
【关键词】亚盛医药，BTK降解剂，APG-3288
【摘要】 1月16日，医药观澜讯，2026年1月13日，中美瑞康宣布其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17已进入2期临床试验阶段。该试验是一项多次给药、剂量递增的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估携带SOD1基因突变的ALS受试者接受鞘内注射RAG-17重复给药的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步疗效。RAG-17是一种创新siRNA药物，旨在特异性、高效地靶向并沉默SOD1基因的mRNA表达，用于治疗携带SOD1基因突变的ALS。
【关键词】中美瑞康，RAG-17，siRNA疗法，ALS
【摘要】 1月16日，医药观澜讯，2026年1月10日，易慕峰生物在2026年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会（ASCO GI 2026）上公布了其自主研发的靶向CLDN18.2的纳米抗体（VHH）CAR-T细胞治疗产品IMC002在晚期胃癌/胃食管结合部癌（GC/GEJ）患者中的1/2a期临床研究最新数据。IMC002采用高特异性的纳米抗体结构域设计，旨在提升实体瘤治疗中的安全性和有效性。该研究为一项多中心、开放标签、剂量递增的1/2a期临床试验，旨在评估IMC002在经多线治疗失败的CLDN18.2阳性晚期GC/GEJ患者中的安全性、耐受性及初步疗效。
【关键词】易慕峰，CAR-T疗法，晚期胃癌
【摘要】 1月16日，医药观澜讯，2026年1月14日，华东医药宣布其控股子公司道尔生物收到美国FDA通知，DR10624注射液药品临床试验申请已获得批准，可在美国开展临床试验，适应症为代谢相关脂肪性肝病（MASLD）。DR10624是道尔生物自主研发的长效三特异性激动剂，靶向成纤维细胞生长因子21受体（FGF21R）、胰高血糖素受体（GCGR）和胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）。该产品已在重度高甘油三酯血症（SHTG）的2期临床研究中获得阳性顶线结果，显著降低了甘油三酯水平和肝脏脂肪含量。此外，DR10624还在合并肝纤维化高风险的代谢相关脂肪性肝病以及代谢合并酒精相关脂肪变性肝病的2期临床研究中完成首例受试者入组，并在中国获批用于2型糖尿病、超重或肥胖人群的体重管理适应症的临床试验。
【关键词】道尔生物，DR10624注射液，代谢相关脂肪性肝病
【摘要】 1月16日，医药观澜讯，2026年1月16日，东阳光药宣布其自主研发的1类创新药奥洛格列净胶囊获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于改善成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制。奥洛格列净是一款SGLT1适度抑制的SGLT2抑制剂，通过抑制肾脏SGLT2受体促进尿糖排泄，并减少肠道葡萄糖或半乳糖吸收，有效降低餐后血糖波动。该药物基于两项3期临床研究，显示出在降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平、空腹血糖和餐后血糖方面的显著疗效，且具有体重减轻、血压改善等额外代谢益处。临床试验中，奥洛格列净整体耐受性良好，不良事件发生率低。
【关键词】东阳光药，奥洛格列净胶囊，降糖药
【摘要】 12月26日，医药观澜讯，12月22日，睿健毅联医药宣布其自主研发的NouvNeu001注射液（iPSC化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞）获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。此前，该产品已经于今年8月获得FDA快速通道资格。帕金森病为全球第二大神经退行性疾病，现有疗法的治疗定位多为对症或“并发症管理”，缺少“病程逆转类”治疗手段。NouvNeu001的开发直接针对这一临床需求，旨在通过细胞替代疗法从根本上修复多巴胺能神经元损失，逆转帕金森病疾病的进展，为患者带来可能改变疾病进程的临床获益。睿健医药创新的“AI+化学诱导”技术，能实现高纯度特定多巴胺能神经元亚型的定向分化，并在诱导过程中同步完成包括细胞生化在内的多种功能改造。移植后细胞通过填补病灶部位功能细胞的缺失，最终在患者体内修复帕金森病导致的环路缺失，并让患者重新获得多巴胺自体分泌功能，从而具有病程逆转潜力。
【关键词】睿健医药，帕金森病细胞治疗，FDA，RMAT
【摘要】 11月10日，医药观澜讯，11月6日，正序生物宣布，与安徽医科大学第一附属医院合作开展的针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的靶向APOC3的碱基编辑药物CS-121注射液的研究者发起的临床研究（IIT）治疗的首位患者已完成给药并顺利出院。患者患有高乳糜微粒血症，历史空腹甘油三酯（TG）水平>12.5 mmol/L，多次诱发急性胰腺炎。此次IIT试验为剂量爬坡试验，患者在单次最低剂量给药后三天内，空腹TG水平显著下降，且未发生不良反应。正序生物CS-121注射液是利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的首款体内基因编辑药物。tBE由脂质纳米粒（LNP）包装，通过静脉注射给药递送至患者肝脏，对靶标基因APOC3进行精准碱基编辑，模拟天然APOC3功能缺失人群中的有益突变，下调APOC3的基因表达，进而达到降低甘油三酯水平的目的。通过基因水平的编辑，该疗法有望实现“一次给药，终身有效”的降甘油三脂的目标。正序生物CS-121注射液治疗的首位患者是一名患有高乳糜微粒血症的63岁男性。患者在2025年10月18日接受CS-121最低剂量单次给药，给药后三天内，空腹TG水平显著下降，并于给药后第3天顺利出院。
【关键词】
【摘要】 10月11日，医药观澜讯，10月，中国国家药品监督管理局药品审评中心官网公示显示，海思科申报的1类新药HSK39297片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为原发性IgA肾病。公开资料显示，HSK39297片是海思科研发的1类口服小分子药物，是一种针对补体旁路途径高效且高选择性的补体因子B抑制剂。IgA肾病是以免疫球蛋白A为主的免疫复合物在肾小球系膜区沉积（病理特征）的肾小球肾炎。绝大多数患者病情呈慢性进行性发展，约 1/3的患者在发病10年后会进展到终末期肾脏疾病——尿毒症。尿毒症患者需要透析治疗或者肾脏移植，严重影响患者的生存和生活质量。作为一款高效、高选择性的口服补体因子B抑制剂，HSK39297片可以阻止C3转化酶形成，从而抑制C5转化酶的形成；同时阻断C3正反馈扩增循环。最终阻止补体途径过度激活，抑制致病性免疫复合物的形成，减少肾损伤。根据海思科公开资料介绍，HSK39297片已获CDE批准开展用于补体参与介导的溶血性疾病和肾小球疾病的临床试验。当前已完成阵发性睡眠性血红蛋白尿症的2期临床试验，正在顺利推进原发性IgA肾病的2期临床试验、PNH的3期临床试验，并计划开展狼疮肾炎相关研究。
【关键词】海思科，HSK39297，IgA肾病，突破性治疗
【摘要】 10月11日，医药观澜讯，10月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，正大天晴和首药控股联合申报的1类新药TQ-B3234胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟治疗伴有症状、不能手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤。公开资料显示，这是一款选择性MEK1/2抑制剂。NF1是一种常染色体显性遗传病，可表现为神经纤维瘤，包括影响几乎所有NF1患者的皮肤神经纤维瘤（cNFs），以及高达50%患者会出现的丛状神经纤维瘤（PNs）——一种良性神经鞘瘤。PNs可导致患者出现严重疼痛、毁容和功能障碍，并有转化为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）的风险。公开资料显示，NF1是由NF1基因变异导致RAS通路过度激活所致。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节的RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长。
【关键词】正大天晴，首药控股，TQ-B3234，NF1
