中国行业发展报告

【摘要】　　6月24日，美通社讯，6月23日，华领医药宣布在第85届美国糖尿病协会（ADA）科学年会上展示全球首创新药葡萄糖激酶激活剂多格列艾汀最新研究成果。基础动物研究表明，多格列艾汀联合DPP-4抑制剂西格列汀，较单药能更好改善血糖水平、促进胰岛素及GLP-1分泌，血液生化分析显示联合用药对降低血脂（尤其LDL）有潜在获益。研究对DIO小鼠模型分别单药或联合用药30天，结果联合用药治疗效果更优。同时，真实世界研究中期分析显示，多格列艾汀治疗2型糖尿病患者3个月后，糖化血红蛋白显著降低，6个月时CGM指标改善，β细胞功能指标提升。华领医药还受邀在ADA TV讲述多格列艾汀临床应用价值，未来将继续探索其临床应用潜力。

【关键词】多格列艾汀，血糖稳态，联合用药

【摘要】　　6月24日，美通社讯，近日，在美国芝加哥举行的美国糖尿病协会（ADA）科学年会上，诺和诺德公布针对不伴糖尿病的肥胖症患者的STEP UP 3b期临床试验结果。第72周时，接受更高剂量Wegovy（司美格鲁肽7.2mg）治疗的受试者较安慰剂组平均体重降幅达21%，三分之一受试者体重降幅达25%或以上；司美格鲁肽2.4mg组体重降幅为17.5%。同时，7.2mg剂量安全性与耐受性与2.4mg剂量一致，常见不良事件为胃肠道事件，多为轻中度。诺和诺德预计2025下半年在欧盟提交更高剂量Wegovy标签更新申请，后续在其他已上市市场提交注册申请。此次试验为肥胖症患者提供新治疗选择，也充实了Wegovy减重及健康获益证据。

【关键词】司美格鲁肽，肥胖症，临床试验

【摘要】　　6月16日，IT之家讯，加州大学戴维斯分校研发的新型植入系统让脑机接口技术获重大突破。研究团队在一位渐冻症患者大脑控制发音区域植入四组微电极阵列，实时捕捉说话神经信号，结合低延迟处理与AI解码模型，将信号转化为语音播放。此技术非“读心”，而是识别患者发声运动指令，借助发病前语音样本训练的声音克隆算法，合成声音与患者相似。从信号采集到语音生成仅需10毫秒，能实现实时对话，还能识别患者唱歌动作并合成旋律。该系统可复现语气词、判断句子类型、辨别强调词位置，还能合成虚构词语，使表达更自然。不过目前仅在一位患者身上试验，后续将拓展到其他丧失语言能力人群验证普适性。

【关键词】脑机接口，渐冻症，语音合成

【摘要】　　6月13日，美通社讯，诺纳生物与Visterra达成许可协议，借助诺纳生物专有的HCAb Harbour Mice技术平台，推进Visterra在免疫介导性疾病及自身免疫性疾病领域的新一代生物疗法管线开发。诺纳生物为国际化创新生物技术公司，提供靶点验证到临床前研发等完整服务。其HCAb Harbour Mice技术平台可生成全人源仅重链抗体，具有低免疫原性等优势，已获临床验证与广泛认可。诺纳生物董事长王劲松博士表示，此次合作体现加速生物疗法创新的决心，致力于探索全新治疗方向，为全球患者开发变革性治疗药物。此次合作有望为免疫介导性及自身免疫性疾病患者带来新的治疗希望，推动相关领域生物疗法的发展。

【关键词】生物疗法，企业合作，免疫疾病

【摘要】　　6月13日，美通社讯，百时美施贵宝公布POETYK PsA-1关键III期试验积极结果，该试验评估颂狄多（氘可来昔替尼）治疗既往未接受生物制剂类改善病情抗风湿药物的活动性银屑病关节炎成人患者疗效与安全性。治疗16周时，氘可来昔替尼治疗组ACR20应答比例达54.2%，显著高于安慰剂组34.1%（p<0.0001），同时在多项关键次要终点也有改善。试验未发现新安全信号，常见不良事件为上呼吸道感染。此外，POETYK PsA-2试验数据显示，治疗至52周，持续或换用氘可来昔替尼治疗患者临床应答持续改善，疗效稳定，安全性特征与既往一致。POETYK PsA-1试验数据将于6月11-14日在欧洲抗风湿病联盟年度大会公布。氘可来昔替尼已在多国获批用于治疗成年中重度斑块状银屑病患者，其银屑病关节炎适应症尚未获批。

【关键词】氘可来昔替尼，银屑病关节炎，临床试验

【摘要】　　5月26日，美通社讯，诺和诺德近日在欧洲肥胖大会（ECO）上公布数据。对SELECT研究二次分析显示，在治疗前三个月，司美格鲁肽2.4mg相较于安慰剂，可使超重或肥胖且伴有心血管疾病的成人患者主要不良心血管事件（MACE）风险降低37%；前六个月内，心血管死亡风险降低50%，心力衰竭住院/急救或心血管疾病死亡综合风险降低59%。此前SELECT研究已证实肥胖伴心血管疾病患者治疗结束时有效减重。此次新分析表明，在患者体重降幅≤5%，尚未实现临床意义减重时，该药物就已显示心脏保护作用，意味着其心脏保护作用不仅与减重相关。SELECT研究纳入超重或肥胖且确诊心血管疾病但无糖尿病患者，结果显示接受诺和盈（司美格鲁肽2.4mg）平均治疗39.8个月，MACE发生风险降低20%。这些发现丰富了司美格鲁肽在心血管代谢疾病疗效证据。

【关键词】司美格鲁肽，心血管疾病，体重减轻

【摘要】　　5月21日，美通社讯，专注“调节性细胞死亡”的爱科诺生物医药宣布，其口服高选择性TYK2/JAK1抑制剂AC-201治疗中重度斑块型银屑病的II期临床试验取得积极成果。该多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究共招募145例中国患者，分至AC-201不同剂量组与安慰剂组。治疗12周后，各剂量组均达PASI-75主要终点及关键次要终点。如PASI-75应答率，安慰剂组8.1%，25mgBID组31.4%，50mgBID组74.3%，100mgQD组59.5%。AC-201总体安全性和耐受性良好，未出现导致停药或严重不良事件。此有效性和安全性数据支持开展III期临床试验，公司也将加速药物临床开发进程。

【关键词】爱科诺，AC-201，银屑病

【摘要】　　5月20日，美通社讯，优锐医药公布恩司芬群用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）维持治疗的三期临床试验ENHANCE-CHINA顶线结果，试验成功达到主要及多项次要终点。恩司芬群是全球首创的磷酸二酯酶3、4双靶点抑制剂，能同时实现支气管扩张及抗炎，可通过普通雾化器给药。此次研究中，526例随机受试者治疗组间人口统计学和疾病特征均衡。第12周时，恩司芬群组较安慰剂组的基线校正平均FEV?曲线下面积（0-12小时）改善110mL（p<0.0001）。同时在肺功能、COPD症状与生活质量、急性加重率降低等方面都有积极表现，且耐受性良好。优锐医药计划2025年下半年向国家药品监督管理局提交新药申请。此前，恩司芬群已在澳门获批，并通过海南博鳌和大湾区先行先试项目落地中国。　　

【关键词】恩司芬群，临床试验，慢性肺病

【摘要】　　5月6日，美通社讯，康宁杰瑞生物制药与石药集团共同宣布，HER2双特异性抗体KN026联合化疗二线及以上治疗HER2阳性胃癌（含胃-食管结合部腺癌）的Ⅱ/Ⅲ期临床研究（KN026-001）完成首次期中分析，经IDMC评估达到PFS主要终点，具统计学显著性和临床意义。该研究旨在评估其用于一线治疗失败的HER2阳性晚期等胃癌患者疗效，第二阶段为随机、双盲等Ⅲ期研究。期中分析显示，与现有标准治疗比，KN026联合化疗显著改善患者PFS，降低疾病进展/死亡风险，有OS获益趋势。KN026采用自主技术开发，可同时结合HER2两个非重叠表位，对HER2阳性肿瘤细胞抑制杀伤更强，对曲妥珠单抗抗性细胞株也有抑制作用。多项临床研究表明其在多线治疗后进展的HER2阳性乳腺癌和胃癌患者中有显著抗肿瘤活性。2021年8月，康宁杰瑞与石药集团附属公司就KN026签订内地开发及商业化授权协议。

【关键词】KN026，胃癌，临床研究

【摘要】　　4月25日，美通社讯，信达生物制药集团是一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，公司宣布将在 2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布肿瘤创新管线的一系列临床数据，包括IBI363（PD-1/IL-2α-bias）和IBI343(CLDN18.2 ADC)的多项口头报告。本届ASCO年会将于当地时间2025年5月30日至6月3日在美国芝加哥举办。信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示：“很高兴在本次ASCO大会上，IBI363（PD-1/IL-2α-bias）开发的第一批三大适应症黑色素瘤、肠癌、非小细胞肺癌的临床研究均被接收为口头报告，代表了下一代PD-1双抗肿瘤免疫疗法引起了全球的广泛关注。同时IBI343（CLDN18.2 ADC）胰腺癌研究继去年12月ESMO Asia口头报告之后，再次以口头报告登上ASCO舞台。基于本次亮相的PoC成熟数据，我们有信心并计划推进IBI363和IBI343的多个注册临床开发。同时我们更多ADC管线将在ASCO汇报临床数据。作为少数拥有‘IO+ADC’技术平台和充沛管线储备的生物制药企业，信达生物将在癌症治疗领域持续取得突破，致力于为医生和患者提供更创新、有效和安全的治疗手段及方案。”

【关键词】ASCO口头报告，信达生物，IBI363

【摘要】　　4月23日，美通社讯，歌礼制药有限公司宣布其ASC30每日一次口服片在美国肥胖症受试者（BMI：30-40 kg/m2）中开展的随机、双盲、安慰剂对照Ib期多剂量递增（MAD）研究（NCT06680440）取得积极顶线结果。该Ib期MAD研究包含3个队列，每一个队列采用不同的周剂量递增方案，治疗期4周及随访1周。方案1（中等起始剂量、缓慢递增：2毫克、5毫克、10毫克和20毫克）；方案2（中等起始剂量、常规递增：2毫克、10毫克、20毫克和40毫克）；及方案3（高起始剂量、快速递增：5毫克、15毫克、30毫克和60毫克）。基于在肥胖受试者的单剂量递增（SAD）研究数据，方案1和2旨在研究耐受性与疗效。所有受试者于第1天至第2天及第27至第29天进行住院观察。在其余研究时间，受试者保持他们的日常饮食和运动习惯，并接受门诊随访。上述三种方案均未报告严重不良事件（SAEs），也未观察到3级及以上AE（包括胃肠道相关AE）。包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）和总胆红素（TBL）在内的肝酶在治疗期间均未升高。实验室检查、生命体征、ECGs（心电图，包括按心率校正的QT间期（QTc））和体格检查均未发现异常。

【关键词】歌礼，ASC30，美国Ib期多剂量递增研究

【摘要】　　4月17日，美通社讯，4月16日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）宣布，其自主研发的全球首个安全实现饱和药效的体内PCSK9基因编辑产品ART002，在治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的IIT临床试验中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）基线(>6 mM)受试者的24周随访。临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。

【关键词】全球首个，锐正基因，ART002

【摘要】　　4月17日，美通社讯，行业领先的生物医药科技公司英矽智能利用亚马逊云科技，构建生成式人工智能赋能的药物研发平台Pharma.AI，进行智能化靶点识别、分子设计和临床试验结果预测，以更高效、更精准的方式推动新药研发进程。基于亚马逊云科技的云服务，英矽智能利用专有Pharma.AI平台已成功发现多款具有全球首创和同类最佳潜力的候选药物分子，相较于传统药物研发漫长与昂贵的研发流程，显著提升了研发效率，大幅降低研发成本。英矽智能成立于2014年，致力于构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物，提升新药研发效率。基于亚马逊云科技稳定可靠的基础设施与行业领先的云服务，英矽智能构建了覆盖生物学、生成化学、临床医学和科学研究的综合人工智能平台Pharma.AI，旗下包括以靶点发现引擎PandaOmics、分子生成引擎Chemistry42以及临床预测和方案优化引擎inClinico为代表的多款应用软件，突破传统药物研发瓶颈，提升药物研发的效率与质量。自2021年以来，英矽智能在Pharma.AI的支持下，已建立超过30条丰富的药物研发管线组合，并从中提名22款临床前候选药物，其中10款化合物获得临床试验批件。

【关键词】英矽智能，亚马逊云科技，药物研发平台

【摘要】　　3月19日，美通社讯，信达生物制药集团是一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，公司与和黄医药（中国）有限公司联合宣布，信迪利单抗和呋喹替尼联合疗法用于二线治疗局部晚期或转移性肾细胞癌的FRUSICA-2中国II/III期研究已达到盲态独立中心阅片（BICR）根据RECIST 1.1标准评估的无进展生存期（PFS）的主要终点。信迪利单抗和呋喹替尼的联合疗法早前已基于FRUSICA-1研究的数据于中国取得附条件批准，用于治疗既往系统性抗肿瘤治疗后失败且不适合进行根治性手术治疗或根治性放疗的晚期错配修复完整（pMMR）的子宫内膜癌患者（NCT03903705）。

【关键词】信达生物，和黄医药，信迪利单抗

【摘要】　　3月10日，财联社讯，安进公司与协和麒麟株式会社3月8日公布了ROCKET III期临床试验项目的最新结果。该项目正在评估rocatinlimab（一种靶向OX40受体的在研T细胞再平衡疗法）用于治疗中重度特应性皮炎（AD）的疗效。IGNITE研究评估了rocatinlimab的两种剂量强度，达到了共同主要终点和所有关键次要终点，两种剂量组相较于安慰剂组均显示出统计学显著差异。

【关键词】安进，Rocatinlimab，中重度特应性皮炎

【摘要】　　3月10日，美通社讯，近日，百时美施贵宝公布了POETYK PsA-2（IM011-055）这一关键III期试验的积极结果。该试验旨在评估颂狄多（氘可来昔替尼）用于治疗活动性银屑病关节炎成人患者的疗效和安全性。POETYK PsA-2试验达到了主要终点，即治疗16周后，颂狄多治疗组患者的ACR20（疾病体征和症状至少改善20%）应答比例显著高于安慰剂组（分别为：54.2% vs. 39.4%；p=0.0002）。16周治疗期间，颂狄多的整体安全性特征与此前在银屑病关节炎II期临床试验及中重度斑块状银屑病III期临床试验中的表现一致。这些最新数据将于2025年3月7日至11日在美国佛罗里达州奥兰多举行的美国皮肤科学会（AAD）年会上以最新突破性摘要（#66894）形式公布，这也是POETYK III期临床试验在银屑病关节炎（PsA）领域的首次发声。

【关键词】百时美施贵宝，颂狄多，成人银屑病关节炎

【摘要】　　3月3日，美通社讯，信达生物制药集团宣布，其全球首创PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363单药治疗对比帕博利珠单抗（Keytruda）的关键注册研究完成首例受试者给药，用于治疗在既往未经过系统性治疗的不可切除局部晚期或转移性黏膜型及肢端型黑色素瘤。这是IBI363的首个关键注册临床研究，也标志着中国自主研发的创新肿瘤免疫（IO)疗法向攻克“冷肿瘤”全球治疗难题迈出关键一步。IBI363在前期研究中已在未经免疫治疗的黑色素瘤上展现出了突破性疗效信号。在两项临床试验（Ia/Ib期研究NCT05460767 和II期研究NCT06081920）中，共计纳入26例既往未经过免疫治疗的肢端型和黏膜型晚期黑色素瘤患者：总体客观缓解率(ORR)为61.5%，疾病控制率（DCR）为84.6%，对比当前国内免疫标准疗法的ORR，均有显著提升。随着随访时间延长，观察到IBI363能够给患者带来持续的肿瘤缓解，长期获益展现出优于现有标准治疗的潜力。

【关键词】信达生物，IBI363，首个关键注册临床研究

【摘要】　　2月27日，美通社讯，康宁杰瑞生物制药与石药集团共同宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003对比恩美曲妥珠单抗（T-DM1）治疗HER2阳性晚期乳腺癌的Ⅲ期临床研究（研究编号：JSKN003-301）完成首例患者给药。乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，也是我国女性发病率最高的肿瘤。HER2阳性乳腺癌是所有乳腺癌中最具侵袭性和高度恶性的亚型，近年来其诊疗格局显著改善，但复发转移性乳腺癌仍存在巨大的未满足临床需求。JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，较同类ADC药物具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。目前JSKN003治疗HER2低表达乳腺癌(JSKN003-302)、铂耐药卵巢癌(JSKN003-306)的Ⅲ期临床研究也在顺利进行中。

【关键词】JSKN003，HER2阳性乳腺癌，Ⅲ期临床研究

【摘要】　　2月25日，美通社讯，近日，上海盟科药业股份有限公司注射用MRX-4序贯康替唑胺片用于治疗糖尿病足感染（DFI）的全球多中心III期临床试验取得重要进展。数据监查委员会（DMC）已完成首次安全性及有效性评估，确认药物安全性和有效性符合良好预期，并建议试验按照原计划继续推进。此次评估依据DMC章程约定进行，对入组并完成研究的前33%受试者（285例）的安全性和有效性数据进行了全面分析。结果显示，注射用MRX-4序贯康替唑胺片在治疗中度至重度糖尿病足感染（DFI）患者中展现出符合良好预期的安全性和有效性。基于此，DMC一致建议试验无需调整，为后续临床推进注入强心剂。

【关键词】康替唑胺，III期临床试验，数据监查委员会认可

【摘要】　　2月20日，美通社讯，百时美施贵宝近日公布了III期CheckMate-816研究的总生存期（OS）最终分析结果。CheckMate-816研究评估了欧狄沃（纳武利尤单抗）联合含铂双药化疗作为新辅助治疗方案，用于可切除（肿瘤≥4厘米或淋巴结阳性）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的疗效。结果显示，与单纯新辅助化疗相比，欧狄沃联合方案在关键次要终点OS上取得了具有统计学意义和临床意义的改善。该结果基于已公布的主要终点——无事件生存期（EFS）和病理完全缓解（pCR）的结果得出，这两个主要终点的结果此前也已达到统计学显著性。欧狄沃联合化疗的安全性与先前报告的研究一致，未观察到新的安全信号。

【关键词】CheckMate-816，欧狄沃，非小细胞肺癌