【摘要】 5月20日，美通社讯，优锐医药公布恩司芬群用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）维持治疗的三期临床试验ENHANCE-CHINA顶线结果，试验成功达到主要及多项次要终点。恩司芬群是全球首创的磷酸二酯酶3、4双靶点抑制剂，能同时实现支气管扩张及抗炎，可通过普通雾化器给药。此次研究中，526例随机受试者治疗组间人口统计学和疾病特征均衡。第12周时，恩司芬群组较安慰剂组的基线校正平均FEV?曲线下面积（0-12小时）改善110mL（p<0.0001）。同时在肺功能、COPD症状与生活质量、急性加重率降低等方面都有积极表现，且耐受性良好。优锐医药计划2025年下半年向国家药品监督管理局提交新药申请。此前，恩司芬群已在澳门获批，并通过海南博鳌和大湾区先行先试项目落地中国。
【关键词】恩司芬群，临床试验，慢性肺病
【摘要】 5月6日，美通社讯，康宁杰瑞生物制药与石药集团共同宣布，HER2双特异性抗体KN026联合化疗二线及以上治疗HER2阳性胃癌（含胃-食管结合部腺癌）的Ⅱ/Ⅲ期临床研究（KN026-001）完成首次期中分析，经IDMC评估达到PFS主要终点，具统计学显著性和临床意义。该研究旨在评估其用于一线治疗失败的HER2阳性晚期等胃癌患者疗效，第二阶段为随机、双盲等Ⅲ期研究。期中分析显示，与现有标准治疗比，KN026联合化疗显著改善患者PFS，降低疾病进展/死亡风险，有OS获益趋势。KN026采用自主技术开发，可同时结合HER2两个非重叠表位，对HER2阳性肿瘤细胞抑制杀伤更强，对曲妥珠单抗抗性细胞株也有抑制作用。多项临床研究表明其在多线治疗后进展的HER2阳性乳腺癌和胃癌患者中有显著抗肿瘤活性。2021年8月，康宁杰瑞与石药集团附属公司就KN026签订内地开发及商业化授权协议。
【关键词】KN026，胃癌，临床研究
【摘要】 4月25日，美通社讯，信达生物制药集团是一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，公司宣布将在 2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布肿瘤创新管线的一系列临床数据，包括IBI363（PD-1/IL-2α-bias）和IBI343(CLDN18.2 ADC)的多项口头报告。本届ASCO年会将于当地时间2025年5月30日至6月3日在美国芝加哥举办。信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示：“很高兴在本次ASCO大会上，IBI363（PD-1/IL-2α-bias）开发的第一批三大适应症黑色素瘤、肠癌、非小细胞肺癌的临床研究均被接收为口头报告，代表了下一代PD-1双抗肿瘤免疫疗法引起了全球的广泛关注。同时IBI343（CLDN18.2 ADC）胰腺癌研究继去年12月ESMO Asia口头报告之后，再次以口头报告登上ASCO舞台。基于本次亮相的PoC成熟数据，我们有信心并计划推进IBI363和IBI343的多个注册临床开发。同时我们更多ADC管线将在ASCO汇报临床数据。作为少数拥有‘IO+ADC’技术平台和充沛管线储备的生物制药企业，信达生物将在癌症治疗领域持续取得突破，致力于为医生和患者提供更创新、有效和安全的治疗手段及方案。”
【关键词】ASCO口头报告，信达生物，IBI363
【摘要】 4月23日，美通社讯，歌礼制药有限公司宣布其ASC30每日一次口服片在美国肥胖症受试者（BMI：30-40 kg/m2）中开展的随机、双盲、安慰剂对照Ib期多剂量递增（MAD）研究（NCT06680440）取得积极顶线结果。该Ib期MAD研究包含3个队列，每一个队列采用不同的周剂量递增方案，治疗期4周及随访1周。方案1（中等起始剂量、缓慢递增：2毫克、5毫克、10毫克和20毫克）；方案2（中等起始剂量、常规递增：2毫克、10毫克、20毫克和40毫克）；及方案3（高起始剂量、快速递增：5毫克、15毫克、30毫克和60毫克）。基于在肥胖受试者的单剂量递增（SAD）研究数据，方案1和2旨在研究耐受性与疗效。所有受试者于第1天至第2天及第27至第29天进行住院观察。在其余研究时间，受试者保持他们的日常饮食和运动习惯，并接受门诊随访。上述三种方案均未报告严重不良事件（SAEs），也未观察到3级及以上AE（包括胃肠道相关AE）。包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）和总胆红素（TBL）在内的肝酶在治疗期间均未升高。实验室检查、生命体征、ECGs（心电图，包括按心率校正的QT间期（QTc））和体格检查均未发现异常。
【关键词】歌礼，ASC30，美国Ib期多剂量递增研究
【摘要】 4月17日，美通社讯，4月16日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）宣布，其自主研发的全球首个安全实现饱和药效的体内PCSK9基因编辑产品ART002，在治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的IIT临床试验中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）基线(>6 mM)受试者的24周随访。临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
【关键词】全球首个，锐正基因，ART002
【摘要】 4月17日，美通社讯，行业领先的生物医药科技公司英矽智能利用亚马逊云科技，构建生成式人工智能赋能的药物研发平台Pharma.AI，进行智能化靶点识别、分子设计和临床试验结果预测，以更高效、更精准的方式推动新药研发进程。基于亚马逊云科技的云服务，英矽智能利用专有Pharma.AI平台已成功发现多款具有全球首创和同类最佳潜力的候选药物分子，相较于传统药物研发漫长与昂贵的研发流程，显著提升了研发效率，大幅降低研发成本。英矽智能成立于2014年，致力于构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物，提升新药研发效率。基于亚马逊云科技稳定可靠的基础设施与行业领先的云服务，英矽智能构建了覆盖生物学、生成化学、临床医学和科学研究的综合人工智能平台Pharma.AI，旗下包括以靶点发现引擎PandaOmics、分子生成引擎Chemistry42以及临床预测和方案优化引擎inClinico为代表的多款应用软件，突破传统药物研发瓶颈，提升药物研发的效率与质量。自2021年以来，英矽智能在Pharma.AI的支持下，已建立超过30条丰富的药物研发管线组合，并从中提名22款临床前候选药物，其中10款化合物获得临床试验批件。
【关键词】英矽智能，亚马逊云科技，药物研发平台
【摘要】 3月19日，美通社讯，信达生物制药集团是一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，公司与和黄医药（中国）有限公司联合宣布，信迪利单抗和呋喹替尼联合疗法用于二线治疗局部晚期或转移性肾细胞癌的FRUSICA-2中国II/III期研究已达到盲态独立中心阅片（BICR）根据RECIST 1.1标准评估的无进展生存期（PFS）的主要终点。信迪利单抗和呋喹替尼的联合疗法早前已基于FRUSICA-1研究的数据于中国取得附条件批准，用于治疗既往系统性抗肿瘤治疗后失败且不适合进行根治性手术治疗或根治性放疗的晚期错配修复完整（pMMR）的子宫内膜癌患者（NCT03903705）。
【关键词】信达生物，和黄医药，信迪利单抗
【摘要】 3月10日，财联社讯，安进公司与协和麒麟株式会社3月8日公布了ROCKET III期临床试验项目的最新结果。该项目正在评估rocatinlimab（一种靶向OX40受体的在研T细胞再平衡疗法）用于治疗中重度特应性皮炎（AD）的疗效。IGNITE研究评估了rocatinlimab的两种剂量强度，达到了共同主要终点和所有关键次要终点，两种剂量组相较于安慰剂组均显示出统计学显著差异。
【关键词】安进，Rocatinlimab，中重度特应性皮炎
【摘要】 3月10日，美通社讯，近日，百时美施贵宝公布了POETYK PsA-2（IM011-055）这一关键III期试验的积极结果。该试验旨在评估颂狄多（氘可来昔替尼）用于治疗活动性银屑病关节炎成人患者的疗效和安全性。POETYK PsA-2试验达到了主要终点，即治疗16周后，颂狄多治疗组患者的ACR20（疾病体征和症状至少改善20%）应答比例显著高于安慰剂组（分别为：54.2% vs. 39.4%；p=0.0002）。16周治疗期间，颂狄多的整体安全性特征与此前在银屑病关节炎II期临床试验及中重度斑块状银屑病III期临床试验中的表现一致。这些最新数据将于2025年3月7日至11日在美国佛罗里达州奥兰多举行的美国皮肤科学会（AAD）年会上以最新突破性摘要（#66894）形式公布，这也是POETYK III期临床试验在银屑病关节炎（PsA）领域的首次发声。
【关键词】百时美施贵宝，颂狄多，成人银屑病关节炎
【摘要】 3月3日，美通社讯，信达生物制药集团宣布，其全球首创PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363单药治疗对比帕博利珠单抗（Keytruda）的关键注册研究完成首例受试者给药，用于治疗在既往未经过系统性治疗的不可切除局部晚期或转移性黏膜型及肢端型黑色素瘤。这是IBI363的首个关键注册临床研究，也标志着中国自主研发的创新肿瘤免疫（IO)疗法向攻克“冷肿瘤”全球治疗难题迈出关键一步。IBI363在前期研究中已在未经免疫治疗的黑色素瘤上展现出了突破性疗效信号。在两项临床试验（Ia/Ib期研究NCT05460767 和II期研究NCT06081920）中，共计纳入26例既往未经过免疫治疗的肢端型和黏膜型晚期黑色素瘤患者：总体客观缓解率(ORR)为61.5%，疾病控制率（DCR）为84.6%，对比当前国内免疫标准疗法的ORR，均有显著提升。随着随访时间延长，观察到IBI363能够给患者带来持续的肿瘤缓解，长期获益展现出优于现有标准治疗的潜力。
【关键词】信达生物，IBI363，首个关键注册临床研究
【摘要】 2月27日，美通社讯，康宁杰瑞生物制药与石药集团共同宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003对比恩美曲妥珠单抗（T-DM1）治疗HER2阳性晚期乳腺癌的Ⅲ期临床研究（研究编号：JSKN003-301）完成首例患者给药。乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，也是我国女性发病率最高的肿瘤。HER2阳性乳腺癌是所有乳腺癌中最具侵袭性和高度恶性的亚型，近年来其诊疗格局显著改善，但复发转移性乳腺癌仍存在巨大的未满足临床需求。JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，较同类ADC药物具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。目前JSKN003治疗HER2低表达乳腺癌(JSKN003-302)、铂耐药卵巢癌(JSKN003-306)的Ⅲ期临床研究也在顺利进行中。
【关键词】JSKN003，HER2阳性乳腺癌，Ⅲ期临床研究
【摘要】 2月25日，美通社讯，近日，上海盟科药业股份有限公司注射用MRX-4序贯康替唑胺片用于治疗糖尿病足感染（DFI）的全球多中心III期临床试验取得重要进展。数据监查委员会（DMC）已完成首次安全性及有效性评估，确认药物安全性和有效性符合良好预期，并建议试验按照原计划继续推进。此次评估依据DMC章程约定进行，对入组并完成研究的前33%受试者（285例）的安全性和有效性数据进行了全面分析。结果显示，注射用MRX-4序贯康替唑胺片在治疗中度至重度糖尿病足感染（DFI）患者中展现出符合良好预期的安全性和有效性。基于此，DMC一致建议试验无需调整，为后续临床推进注入强心剂。
【关键词】康替唑胺，III期临床试验，数据监查委员会认可
【摘要】 2月20日，美通社讯，百时美施贵宝近日公布了III期CheckMate-816研究的总生存期（OS）最终分析结果。CheckMate-816研究评估了欧狄沃（纳武利尤单抗）联合含铂双药化疗作为新辅助治疗方案，用于可切除（肿瘤≥4厘米或淋巴结阳性）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的疗效。结果显示，与单纯新辅助化疗相比，欧狄沃联合方案在关键次要终点OS上取得了具有统计学意义和临床意义的改善。该结果基于已公布的主要终点——无事件生存期（EFS）和病理完全缓解（pCR）的结果得出，这两个主要终点的结果此前也已达到统计学显著性。欧狄沃联合化疗的安全性与先前报告的研究一致，未观察到新的安全信号。
【关键词】CheckMate-816，欧狄沃，非小细胞肺癌
【摘要】 2月19日，美通社讯，近日，大分大学和卫材宣布开发了一种机器学习模型，用于预测脑内β-淀粉样蛋白（Aβ）的积累。该模型结合了年龄、性别、吸烟史和病史等背景数据，以及常规血液检查和MMSE（简易精神状态检查）项目。该模型预计将使初级保健医生能够在常规体检中预测脑内Aβ的积累，这是阿尔茨海默病（AD）的重要病理因素，并有助于进行简单的早期筛查。该模型的详细信息已于2025年1月21日发表在同行评审的医学期刊《Alzheimer's Research & Therapy》的在线版上。Aβ抗体已在AD早期阶段治疗中显示出可能提供更大益处的潜力，因此，早期检测脑内Aβ积累显得至关重要。此机器学习模型能够利用常规医疗护理中收集的临床数据来预测脑部Aβ积累，预计将被初级保健医生广泛应用于AD的早期筛查。通过利用该模型来确定淀粉样蛋白PET和CSF检测的必要性，预计将有助于AD的早期诊断和治疗启动，并减少患者的经济和身体负担。
【关键词】卫材，早期阿尔茨海默病，预测模型
【摘要】 1月24日，美通社讯，deCODE genetics/Amgen科学家们构建了一张完整的图谱，详细描绘了人类DNA在繁殖过程中的遗传重组方式。该图谱标志着在理解遗传多样性及其对健康和生育力的影响方面迈出了重要一步。它延续了deCODE genetics 25年来的研究，该研究致力于了解人类基因组中新多样性的产生方式，以及这些多样性与健康和疾病之间的关联。在《自然》杂志网络版上发布的新图谱，首次纳入了短距离、非交叉式的祖父母DNA重组，这种重组由于DNA序列的高度相似性而难以被检测。这张图谱还标出了DNA中未发生显著重组的区域，这些区域很可能是为了保护关键的遗传功能或防止染色体问题。这一见解更清楚地说明了为什么有些妊娠会失败，以及基因组如何平衡多样性和稳定性。该研究还发现了男女在基因组重组发生的方式和位置上存在的关键差异。女性拥有较少的非交叉重组，但这一频率会随着年龄的增长而上升，这或许可以解释为何高龄孕妇面临更高的妊娠并发症风险以及孩子染色体异常的几率。然而，男性并未显示出这种随年龄增长的变化，尽管两性中的重组都可能引起遗传给后代的突变。
【关键词】deCODE，genetics，人类基因组，完整重组图谱
【摘要】 1月24日，美通社讯，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式授予勃林格殷格翰在研肺纤维化疗法口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂nerandomilast优先审评审批资格，其拟定适应症为用于治疗成人特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）。这一在研药物有望为IPF患者带来全新的治疗选择，以满足IPF患者巨大的未尽临床之需。IPF是一种罕见病，于2018年被列入中国国家第一批罕见病目录。研究报告显示，近年来，中国IPF病例不断增多。IPF为一种严重的致死性肺部疾病，特征性的表现为肺纤维化程度持续增加、肺功能持续下降、呼吸症状加重，严重影响患者生活质量。IPF的自然病程多变且无法预测，预后不佳，患者在确诊后的中位生存期约为3年。在现有的疾病管理和治疗下，部分患者最终仍然出现早期死亡。IPF的5年生存率低于多种常见癌症。目前，IPF直接的致病途径尚不明确，治疗手段一直十分有限。IPF表现为肺泡上皮细胞损伤和随后的修复失调和重塑。Nerandomilast是一款在研的口服PDE4B抑制剂，选择性抑制PDE4B同工酶。在人体中，PDE4B同工酶在肺中高表达，在肺纤维化和炎症中发挥重要作用。预期nerandomilast具有抗纤维化和抗炎双重作用，有望为IPF患者带来临床获益。
【关键词】勃林格殷格翰，nerandomilast，优先审评
【摘要】 1月22日，美通社讯，歌礼制药有限公司今日宣布ASC30口服片治疗肥胖症患者（体重指数（BMI）：30-40 kg/m2）的美国单剂量递增（SAD）研究（NCT06680440）取得积极顶线结果。该SAD研究由5个队列（2毫克、5毫克、10毫克、20毫克和40毫克）组成，共计40名肥胖症患者，于空腹状态下进行。在肥胖症患者中进行的SAD研究中，ASC30口服片显示出与剂量成比例的（dose-proportional）药代动力学（PK）特征，半衰期（t1/2）长达60小时，支持一日一次或更低频率的口服给药。跨试验比较（cross-trial comparison）表明，在人体中，5毫克ASC30单剂量的药物暴露量（曲线下面积，“AUC”）是6毫克orforglipron单剂量的2.2倍。与其它在研小分子口服GLP-1受体（GLP-1R）激动剂相比，ASC30口服片显示出更优越的PK特征（包括更长的t1/2和更高的AUC），这意味着ASC30口服片有望成为治疗肥胖症的同类最佳小分子GLP-1R激动剂。
【关键词】歌礼，ASC30，Ia期单剂量递增研究
【摘要】 1月10日，美通社讯，领先的介入放射学、血管外科、介入心脏病学和肿瘤学手术设备解决方案供应商Argon Medical Devices宣布，CLEAN-PE研究首次招募患者。这项前瞻性、多中心CLEAN-PE研究旨在评估Cleaner Pro血栓切除术系统在诊断为肺栓塞（PE）的患者中去除肺部血栓的安全性和有效性。据估计，CLEAN-PE将在美国各地的各种医院设施招募100多名患者。这项多中心研究由国家首席研究员、医学博士Aravinda Nanjundappa博士领导，他是俄亥俄州克利夫兰市克利夫兰诊所的介入心脏病专家。第一例患者手术由介入心脏病专家David M. Zlotnick MD在纽约布法罗的布法罗综合医疗中心进行。PE发生在血块迁移到肺部并限制血液流动时，如果不进行治疗，这种情况会危及生命，死亡率高达30%。仅在美国，每年就有大约90万人受到这种疾病的影响。
【关键词】Argon，Medical，CLEAN-PE，前瞻性多中心研究
【摘要】 12月31日，智通财经讯，在美国医药巨头辉瑞意外终止其开发治疗A型血友病的新型基因疗法的相关合作之后，Sangamo Therapeutics股价在美股市场的盘后交易中一度暴跌超69%，截至发稿跌超58%。据了解，Sangamo在美东时间周一的一份声明中表示，该公司正在考虑“所有选择”来继续开发与商业化这种新型药物，其中包括寻找新的合作伙伴。这款试验性质的药物在非常关键的后期试验中达到了主要目标，Sangamo表示，辉瑞此前曾表示，预计将于2025年初向美国和欧洲的药物监管机构提交审批申请。辉瑞在一份电子邮件声明中表示，经过统筹与分析，该公司认为“目前患者群体对额外的基因治疗选择的兴趣非常有限”。公开资料显示，Sangamo Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，总部位于美国加利福尼亚州，专注于基因编辑、基因转移和细胞疗法等领域。公司利用其先进的生物科技平台，特别是“锌指核酸酶(ZFN)”技术，致力于开发针对遗传性疾病、癌症、免疫系统疾病等的创新疗法。Sangamo的生物科技平台涵盖了基因编辑和基因转移(通过AAV病毒载体)等关键技术，目标是治疗一系列罕见疾病，包括血友病、镰状细胞贫血、β-地中海贫血、神经退行性疾病等。
【关键词】辉瑞，意外终止，血友病协议
【摘要】 12月31日，美通社讯，科济药业，一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，公司自主研发的一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T细胞治疗候选产品KJ-C2219已在中国启动一项针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究者发起的临床试验（IIT）。KJ-C2219基于THANK-u Plus平台开发，计划用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。科济药业基于其自主研发的THANK-uCAR通用型CAR-T技术，开发了升级版的THANK-u Plus平台，以克服NKG2A表达水平对疗效可能的影响。在不同NKG2A表达水平NK细胞的存在下，THANK-u Plus均可持续扩增，并且扩增水平较THANK-uCAR显著提升。动物实验显示，THANK-u Plus在NK细胞存在下的抗肿瘤疗效显著优于THANK-uCAR。在此平台下的同种异体BCMA或CD19/CD20双靶CAR-T在NK存在时都显示出极强的抗肿瘤疗效，表明该平台可广泛用于多种通用型CAR-T细胞的研制。
【关键词】科济药业，CD19/CD20，CAR-T，临床试验
