中国行业发展报告

【摘要】　　12月10日，美通社讯，当地时间2024年12月9日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特公布了3期研究CARTITUDE-4最新数据。该研究结果表明，在既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂[PI]和一种免疫调节剂[IMiD]）的复发或来那度胺耐药多发性骨髓瘤患者中，单次输注CARVYKTI（西达基奥仑赛；cilta-cel）可显著提高微小残留病（MRD）阴性率，与标准治疗（泊马度胺、硼替佐米和地塞米松[PVd]或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松[DPd]相比疗效显著。MRD阴性率是多发性骨髓瘤患者生存期延长的重要预后标志。这些结果强化了CARVYKTI作为早期（二线）治疗的临床价值，并支持了其近期达到的相较于标准治疗的总生存期（OS）获益。MRD阴性率的研究结果已在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第66届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上以口头报告的形式发表。

【关键词】CARVYKTI，显著提高，MRD阴性率

【摘要】　　11月25日，美通社讯，近日，在北京大学第三医院心血管内科监护病房，顺利完成由锐正基因（苏州）有限公司自主研发的基因编辑药物ART001注册I期临床试验的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）首位受试者用药。主要研究者北京大学第三医院唐熠达副院长及心血管内科陈宝霞主任医师率领的特发性心肌病多学科团队携手完成首例患者给药，标志着临床专家为罕见病治疗策略的积极探索和该创新药研发进程又一重大阶段性进展。1年前确诊为（ATTR-CM）的患者本次用药后，有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和“治愈”疾病，给患者带来了新的希望。ATTR-CM是一种罕见的导致多系统受累的进展致死性疾病，由TTR蛋白在心脏的异常沉积引起，可导致呼吸困难、疲劳、心力衰竭、心律失常等症状，患者发病后的预期生存期仅为2至4年。目前国内仅有的治疗药物为稳定TTR药物（如氯苯唑酸）以及抑制肝脏合成TTR药物（国内均未上市），心内科罕见病团队积极参与新药研发与临床试验，打破了ATTR诊断难治疗难的困局，参与首个ATTR心肌病药物氯苯唑酸在国内上市后的多中心IV期临床研究，反义寡核苷酸药物eplontersen全国多中心Ⅲ期研究，抗淀粉样转甲状腺素蛋白单克隆抗体ALXN2220国际多中心Ⅲ期临床研究的中国分中心研究，提供了上述药物在中国ATTR心肌病患者中有效性和安全性数据。

【关键词】全球首款，非病毒载体基因编辑药物，首例ATTR-CM患者用药

【摘要】　　11月22日，美通社讯，11月12日，勃林格殷格翰和Mary Tyler Moore Vision Initiative（MTM Vision）共同宣布开始长期合作，勃林格殷格翰将成为首家加入MTM Vision联盟的制药公司。MTM Vision联盟位于密歇根大学，旨在联合来自大学、基金会以及制药和生物技术公司的竞争前领域的创新者。MTM Vision牵头开展这一国际合作，其动机是全世界数百万因糖尿病而失明或面临失明风险患者的迫切需要。联盟成员拥有共同的目标：满足对新方法的需求，以更好地对糖尿病视网膜病变进行诊断和分期；验证具有前景的临床试验终点和生物标志物；加快突破性疗法的开发。这些努力将使得患者在视力丧失之前得到早期治疗，并有助于创造新的药物审批监管途径。

【关键词】勃林格殷格翰，Mary，Tyler，Moore，Vision，Initiative，糖尿病视力丧失

【摘要】　　11月22日，美通社讯，致力于在肿瘤等领域开发创新药物的领先的生物医药企业——亚盛医药今日宣布，公司核心品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克）治疗慢性髓细胞白血病（CML）和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的Ib期海外临床研究（NCT04260022）数据，已在2024年11月期的《JAMA Oncology》成功发表，再一次体现国际血液学界对奥雷巴替尼这一全球层面best-in-class潜力药物的高度认可。《JAMA Oncology》是在全球肿瘤学领域极具影响力的领先学术期刊，2023年的影响因子（IF）为28.4。该期刊在临床肿瘤领域的读者广泛，每年的原始下载或阅览量达640万次。2023年，该期刊收到的2223篇研究论文投稿中仅有155篇（7%）获得发表。

【关键词】耐立克，海外临床进展，《JAMA，Oncology》

【摘要】　　11月8日，美通社讯，驯鹿生物宣布，其全人源靶向BCMA的CAR-T疗法——伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）的1b/2期临床研究FUMANBA-1结果，已发表于国际权威期刊JAMA Oncology。该研究评估了伊基奥仑赛注射液在既往接受过3线及以上治疗的R/RMM患者中的有效性和安全性，结果显示伊基奥仑赛注射液在R/RMM患者中表现出高总体缓解率和持久缓解，同时安全性良好。此次JAMA 0ncology发表了截至2022年9月9日共103例受试者接受伊基奥仑赛注射液回输的临床研究数据，受试者中位随访时间为13.8（范围 0.4-27.2）个月。疗效方面，在疗效可评估的101例受试者中，总体缓解率（ORR）为 96.0%（97/101）。

【关键词】JAMA，Oncology，伊基奥仑赛注射液，复发/难治性多发性骨髓瘤

【摘要】　　10月31日，投中网讯，近日，宁波拜锐生物科技有限公司（简称“拜锐生物”）完成了Pre-A轮融资。本轮融资由拾萃资本，诺登创投、宁波市创投引导基金共同投资。主要用于推进公司核心产品高强度可吸收运动医学产品的临床试验、注册申请和商业化布局。拜锐生物成立于2021年，位于浙江宁波，着力于打造高强度的可吸收产品技术平台。拜锐生物首发产品可吸收运动医学产品目前主要还是由进口厂家占据了国内的绝对市场。由于可吸收材料在简单注塑后存在材料太脆和强度不足等问题，导致可吸收产品容易在临床植入时发生断裂失效和难以研制出用于小关节的微型可吸收锚钉。拜锐生物利用核心技术将可吸收运动医学产品的强度大幅度提高，部分可吸收运动医学产品强度是进口产品的2倍，很好地解决了可吸收运动医学产品在临床上存在的问题。

【关键词】拜锐生物，Pre-A轮，融资

【摘要】　　10月31日，投资界讯，上海柯君医药科技有限公司（简称“柯君医药”）宣布完成B+轮阶段性融资。本轮融资由国信创新股权领投，其它主要投资方包括谊安集团及英飞尼迪资本等，原有投资者宏海资本也持续追加投资。启点资本担任本轮融资的财务顾问。本次融资所得资金将用于加速推进心脑血管领域核心产品CG-0255的临床开发进程。此前，柯君医药已获得包括泰珑投资、汉康资本、涌铧投资等多家业界知名机构的长期青睐。柯君医药自2018年在上海张江成立以来，已构建起全球领先的靶向前药与核酸药物技术平台，专注于小分子及核酸药物研发，在研管线中有多款具有全球自主知识产权且市场潜力巨大的创新药物。

【关键词】柯君医药，B+轮融资，小分子及核酸药物

【摘要】　　10月31日，美通社讯，皮尔法伯于2024年10月24日宣布，PFL-002/VERT-002的临床研究迎来了首位患者给药治疗。PFL-002/VERT-002是一种单克隆抗体，可作为c-MET的降解剂，其I/II期临床试验中的首次人体给药旨在针对伴有MET变异的非小细胞肺癌（NSCLC）患者进行剂量递增、剂量优化和剂量扩展。PFL-002/VERT-002临床I/II期试验是一项开放标签、多中心研究，旨在评估PFL-002/VERT-002单药治疗在MET依赖性肿瘤患者，包括那些对其他治疗产生获得性耐药的患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效。非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，约占新诊断肺癌病例的85%。对于部分NSCLC患者，MET（肝细胞生长因子受体，HGFR）是一个致癌驱动基因。MET外显子14跳跃突变和MET扩增是主要的致癌驱动因素，MET扩增则是对某些靶向治疗产生获得性耐药的机制。

【关键词】皮尔法伯，PFL-002/VERT-002，I/II期临床试验

【摘要】　　10月28日，药智新闻讯，信达生物制药集团合作伙伴ImmVirX Pty Limited（“ImmVirX”）今日宣布其Ib期临床研究CP-IVX001完成了首例患者给药。该临床研究旨在评估ImmVirX的溶瘤病毒候选药物IVX037联合信达生物的抗PD-1疗法达伯舒（信迪利单抗注射液）在晚期结直肠、卵巢和胃癌患者中的抗肿瘤活性和耐受性，这三种癌症均是全球最常见的癌症类型。研究计划在澳大利亚8个临床中心共计入组45名患者。该试验为一项开放标签、多队列的临床I期研究（ClinicalTrials.gov：NCT05427487），旨在评估IVX037作为单药治疗或与免疫检查点抑制剂联合治疗晚期或转移性实体瘤患者。该研究计划入组晚期结直肠癌、卵巢癌和胃癌患者，患者病情已经进展或不适合标准治疗系统疗法。试验包括两个阶段。在Ia期，患者被纳入单臂、开放标签研究，以确定1b期的最佳剂量方案。Ib期将评估IVX037与信迪利单抗联合治疗的安全性和有效性，将在澳大利亚8个临床中心入组45名患者。

【关键词】信达生物，ImmVirX，临床Ib期研究

【摘要】　　9月30日，美通社讯，9月25日至29日，第27届中国临床肿瘤学大会暨2024年CSCO学术年会在厦门隆重召开，四川科伦博泰生物医药股份有限公司发表了TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)的多项临床研究成果及进展。9月27日下午，中国医学科学院肿瘤医院的徐兵河院士于创新药物临床数据专场就芦康沙妥珠单抗（sac-TMT）对比研究者选择的化疗治疗转移性三阴性乳腺癌（TNBC）OptiTROP-Breast01 III期临床研究结果进行了口头报告和论文讨论。根据盲态独立评审委员会（BICR）的评估结果，芦康沙妥珠单抗组（130例）中位PFS为6.7个月，化疗组（133例）为2.5个月，芦康沙妥珠单抗相比化疗发生疾病进展或死亡的风险降低68%（HR=0.32，95% CI：0.22～0.44）。与化疗组相比，芦康沙妥珠单抗组在各亚组中PFS均显著延长，与总体人群获益一致。在TROP2高表达（H评分>200）的患者中观察到更好的PFS获益趋势，sac-TMT组和化疗组的中位PFS分别为8.3和2.3个月（HR 0.29 ，95% CI: 0.19, 0.46）。OS期中分析显示，sac-TMT组的中位OS尚未达到（95% CI：11.2，NE），化疗组的中位OS为9.4个月（95% CI：8.5，11.7）；HR为0.53（95% CI：0.36，0.78）（P=0.0005），sac-TMT相比化疗发生死亡的风险降低47%。与研究者选择的化疗相比，sac-TMT治疗转移性TNBC患者的PFS和OS均显示出统计学意义和临床意义的显著改善，且安全性可控，有望成为这类患者新的有效治疗选择。

【关键词】科伦博泰，芦康沙妥珠单抗，CSCO

【摘要】　　9月30日，美通社讯，当地时间2024年9月27日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特宣布3期研究CARTITUDE-4最新三年随访数据。该研究结果表明，在既往至少接受过一种前线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD））的复发或来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中，单次输注CARVYKTI（西达基奥仑赛，cilta-cel）可显著延长总生存期（OS）。与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）等标准疗法相比，死亡风险降低了45%。与标准疗法相比，CARVYKTI是目前首个且唯一能够改善对来那度胺耐药的二线多发性骨髓瘤患者总生存期的细胞疗法。这些结果已在巴西里约热内卢举行的2024年国际骨髓瘤学会（IMS）年会上作口头报告（摘要编号#OA-65）。

【关键词】CARTITUDE-4，CARVYKTI，多发性骨髓瘤

【摘要】　　9月30日，美通社讯，9月27至28日，2024年美国临床肿瘤学会优质护理专题研讨会（ASCO QCS）年会召开，齐鲁制药注射用罗普司亭N01（瑞立升）用于肿瘤化疗相关性血小板减少症（CIT）的2/3期临床试验最新数据在会上发布。罗普司亭是第二代血小板生成素（TPO）受体激动剂，用于治疗原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。今年4月，齐鲁制药瑞立升获得国家药监局上市批准，适用于对其他治疗（例如皮质类固醇、免疫球蛋白）反应不佳的成人（≥18周岁）慢性免疫性血小板减少症患者。本研究招募发生CIT的实体瘤或淋巴瘤患者，牵头研究者为同济大学附属东方医院的李进教授。研究的A部分为开放标签临床试验，根据不同基线血小板计数水平（100~200×109/L或<100×109/L）和罗普司亭N01起始剂量（1μg/kg或2μg/kg）将受试者分为3组，探索罗普司亭N01在CIT患者中的最佳给药方案。其主要终点为化疗周期最后一天的有效反应率。研究的B部分为双盲、随机、安慰剂对照临床试验，评价罗普司亭N01用于预防CIT发生的疗效和安全性。其主要终点为双盲期产生有效性反应的患者比例。研究结果显示，罗普司亭N01能有效升高CIT患者的血小板计数水平，降低化疗延迟或化疗剂量减少的发生率，整体的给药安全性和耐受性良好。

【关键词】齐鲁制药，注射用罗普司亭N01，ASCO，QCS年会

【摘要】　　9月4日，药智新闻讯，诺华近日宣布，其一年两针*降脂产品英克司兰在V-MONO III期临床研究中取得积极顶线结果，达到其主要终点。与安慰剂和依折麦布相比，在发生 ASCVD的低风险或中度风险且未接受降脂治疗的患者中进行英克司兰单一药物治疗，实现了具有临床意义和统计学意义的LDL-C降低效果。V-MONO是第一项评估小干扰RNA（siRNA）疗法作为单一药物治疗以降低ASCVD低风险或中风险患者的LDL-C水平的试验。诺华计划在即将举行的医学会议上展示该试验的结果，并与包括美国食品药品监督管理局（FDA）在内的监管机构分享。诺华正在继续推进多项研究，评估英克司兰在一级和二级预防中的潜在用途。VICTORION-1-PREVENT（V1P）是美国心脏病学会（ACC）和美国心脏协会（AHA）指南定义的高危一级预防人群中唯一一项非他汀类降脂疗法的研究；该结果研究预计将于今年晚些时候完成入组。在二级预防方面，ORION-4和VICTORION-2-PREVENT （V2P）结果研究仍有望分别在2026年和2027年获得最新数据。

【关键词】诺华，英克司兰，III期临床结果

【摘要】　　8月29日，药智新闻讯，8月26日，宜明昂科生物医药技术(上海)股份有限公司(简称“宜明昂科”，香港交易所股票代码：01541.HK)研究团队，将Jurkat-CAR细胞活性分析平台研究成果发表在《Journal Of Pharmaceutical And Biomedical Analysis》期刊。由于免疫检查点等靶点药物的特殊作用机制，建立可重复的、稳定的、高效的、低成本的反应药物作用机制的细胞生物学测定方法，用于药物效价测定和生物学特性表征仍具有一定的挑战性。宜明昂科利用自有知识产权的Jurkat细胞工程化改造技术，通过过表达嵌合抗原受体(Chimeric Antigen Receptor, CAR)，建立了靶向CD47/SIRPα、VEGF/VEGFR1、PD-1/PD-L1和CD70/CD27等信号通路体外细胞生物学功能分析平台。Jurkat-CAR细胞活性分析平台除用于公司内部项目，也授权至行业内多家知名公司用于产品质量研究。Jurkat-CAR细胞活性分析平台经过内部和外部项目反复验证，结果表明该平台具有良好的重复性、稳定性、可操作性，是一种理想的用于药物筛选和放行检测分析手段。

【关键词】宜明昂科，Jurkat-CAR细胞活性分析平台，JPBA期刊

【摘要】　　8月22日，药智新闻讯，近日，康方生物自主研发的伊努西单抗（PCSK9单抗）治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症，以及杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的III期临床研究（AK102-301）成果，正式发表在知名学术期刊《药理学研究》（Pharmacological Research，IF 10.33；中科院/WOS药学领域双重Q1杂志）。2023年6月2日伊努西单抗在这两项适应症上的新药上市申请（NDA）获国家药品监督管理局（NMPA）受理。该项III期临床研究结果的发表为伊努西单抗上市后的临床应用又增添一项坚实的循证医学证据。三项关键注册性临床研究显示，伊努西单抗治疗高胆固醇血症均可有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、总胆固醇（TC）、载脂蛋白B（ApoB）、非高密度脂蛋白胆固醇（nonHDL-C）以及脂蛋白a[LP(a)]水平，12周和52周给药的短、长期降脂疗效均非常优异。结果显示，伊努西单抗450 mg Q4W、150 mg Q2W 治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症以及HeFH人群，降脂疗效稳定、持续且安全性良好。

【关键词】康方生物，伊努西单抗，III期临床研究

【摘要】　　8月14日，药智新闻讯，荣昌生物宣布，由北京大学肿瘤医院郭军教授及医科院肿瘤医院周爱萍教授联合牵头的“注射用维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗对比吉西他滨联合顺铂/卡铂治疗HER2表达局部晚期或转移性尿路上皮癌的随机、开放、平行对照、多中心Ⅲ期临床研究”，在全国74家中心的共同努力下已顺利完成484例患者入组。这项研究于2022年6月启动，主要目的是比较维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗与吉西他滨联合顺铂/卡铂治疗HER2表达（定义为HER2 IHC 1+、2+或3+）局部晚期或转移性尿路上皮癌受试者的有效性及安全性，纳入存在HER2表达、既往未接受过系统治疗（包括化疗、靶向治疗、免疫治疗等）的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。

【关键词】荣昌生物，维迪西妥单抗，尿路上皮癌

【摘要】　　8月7日，药智新闻讯，2024年世界肺癌大会（World Conference on Lung Cancer, WCLC）将于当地时间9月7日至10日在美国圣地亚哥举行。复宏汉霖首个自主研发的创新型单抗H药汉斯状（斯鲁利单抗）的三项最新研究结果将以壁报形式在本次大会上发布。H药是复宏汉霖自主研发的重组人源化抗PD-1单抗注射液，也是全球首个获批一线治疗小细胞肺癌的抗PD-1单抗。以临床需求为导向，公司围绕H药进行了差异化、多维度布局，广泛覆盖肺癌、消化道肿瘤等高发大癌种。截至目前，H药已获批用于治疗微卫星高度不稳定（MSI-H）实体瘤、鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）及食管鳞状细胞癌（ESCC），惠及患者超过7.5万人。肺癌是全球最常见的恶性肿瘤之一。据GLOBOCAN数据显示，2022年全球肺癌新发病例达250万。公司陆续开展了H药一线治疗sqNSCLC、ES-SCLC和局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）的国际多中心III期临床试验等多项免疫联合疗法临床试验，全面覆盖肺癌一线治疗。公司亦在美国启动了一项H药对比一线标准治疗阿替利珠单抗用于ES-SCLC的头对头桥接试验。

【关键词】复宏汉霖，汉斯状，最新研究数据

【摘要】　　7月31日，药智新闻讯，和铂医药近日宣布，将于9月13日至17日在西班牙巴塞罗那召开的2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，展示公司全球首创、靶向B7H7（即HHLA2）的全人源单克隆抗体HBM1020治疗晚期实体瘤的最新临床研究进展。HBM1020是全球首个正式获批进入临床阶段的靶向B7H7/HHLA2单克隆抗体，由和铂医药Harbour Mice H2L2转基因小鼠平台开发。一项多中心、开放标签的I期临床试验（NCT05824663）剂量递增研究数据显示，HBM1020在晚期实体瘤患者中具有良好的安全性和耐受性。该项研究结果将以壁报形式在ESMO会议期间进行展示。

【关键词】和铂医药，HBM1020，最新临床研究

【摘要】　　7月31日，药智新闻讯，《Nature》子刊《British Journal of Cancer》（英国癌症杂志）近日发表题为“第二代TRK抑制剂Zurletrectinib具有强大的颅内活性，可治疗NTRK基因融合阳性肿瘤，并克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药”的文章。文章指出，zurletrectinib是一款新型的强效TRK 抑制剂，与其他第二代药物相比，其体内脑渗透性和颅内活性更强。文章指出，zurletrectinib对野生型TRKA、TRKB和TRKC激酶，以及对耐药突变型TRKA G595R和TRKA G667C均展现出很强的抑制作用。Zurletrectinib比第一代TRK抑制剂（larotrectinib）和第二代TRK抑制剂（selitrectinib和repotrectinib）拥有更有效的细胞增殖抑制活性。Zurletrectinib（1 mg/kg BID）在携带野生型或TRK融合突变的小鼠皮下移植瘤模型中产生显著的抗肿瘤效果，该给药剂量低于selitrectinib 30倍。

【关键词】诺诚健华，第二代TRK抑制剂，获得性耐药

【摘要】　　7月26日，药智新闻讯，近日，恒瑞医药于国际知名医学期刊《STTT》（影响因子40.8）披露了其自主研发的ADC创新药SHR-A1811单药用于既往经治HER2突变晚期非小细胞肺癌的研究数据。结果显示，SHR-A1811在此类患者中表现出良好的临床疗效和持久反应，且安全性可控。梳理公开信息，这一个月以来，恒瑞医药密集披露了多项创新药研究数据，既涉及SHR-A1811、SHR-1701、HR17031、HRS9531等多个临床阶段创新产品，也有已上市的创新产品卡瑞利珠单抗，涵盖肺癌、食管鳞癌、直肠癌、糖尿病、减重等多个疾病领域。在肺癌领域，除了此次披露的SHR-A1811，恒瑞医药自主研发的PD-L1/TGF-βRII双抗SHR-1701联合或不联合化疗新辅助治疗不可切除的Ⅲ期非小细胞肺癌的概念验证2期临床研究（TRAILBLAZE研究）成果也发表于国际权威学术期刊《Cancer Cell》（影响因子48.8）。研究结果显示，在不可切除的Ⅲ期非小细胞肺癌患者中，新辅助SHR-1701联合化疗(随后进行手术或放疗)显示出有前景的抗肿瘤活性，并且安全性可耐受。该研究证实1/4的患者实现了手术转化，并转化为较好的生存结局。

【关键词】恒瑞医药，SHR-A1811，创新药