【摘要】 3月10日，财联社讯，安进公司与协和麒麟株式会社3月8日公布了ROCKET III期临床试验项目的最新结果。该项目正在评估rocatinlimab（一种靶向OX40受体的在研T细胞再平衡疗法）用于治疗中重度特应性皮炎（AD）的疗效。IGNITE研究评估了rocatinlimab的两种剂量强度，达到了共同主要终点和所有关键次要终点，两种剂量组相较于安慰剂组均显示出统计学显著差异。
【关键词】安进，Rocatinlimab，中重度特应性皮炎
【摘要】 3月10日，美通社讯，近日，百时美施贵宝公布了POETYK PsA-2（IM011-055）这一关键III期试验的积极结果。该试验旨在评估颂狄多（氘可来昔替尼）用于治疗活动性银屑病关节炎成人患者的疗效和安全性。POETYK PsA-2试验达到了主要终点，即治疗16周后，颂狄多治疗组患者的ACR20（疾病体征和症状至少改善20%）应答比例显著高于安慰剂组（分别为：54.2% vs. 39.4%；p=0.0002）。16周治疗期间，颂狄多的整体安全性特征与此前在银屑病关节炎II期临床试验及中重度斑块状银屑病III期临床试验中的表现一致。这些最新数据将于2025年3月7日至11日在美国佛罗里达州奥兰多举行的美国皮肤科学会（AAD）年会上以最新突破性摘要（#66894）形式公布，这也是POETYK III期临床试验在银屑病关节炎（PsA）领域的首次发声。
【关键词】百时美施贵宝，颂狄多，成人银屑病关节炎
【摘要】 3月3日，美通社讯，信达生物制药集团宣布，其全球首创PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363单药治疗对比帕博利珠单抗（Keytruda）的关键注册研究完成首例受试者给药，用于治疗在既往未经过系统性治疗的不可切除局部晚期或转移性黏膜型及肢端型黑色素瘤。这是IBI363的首个关键注册临床研究，也标志着中国自主研发的创新肿瘤免疫（IO)疗法向攻克“冷肿瘤”全球治疗难题迈出关键一步。IBI363在前期研究中已在未经免疫治疗的黑色素瘤上展现出了突破性疗效信号。在两项临床试验（Ia/Ib期研究NCT05460767 和II期研究NCT06081920）中，共计纳入26例既往未经过免疫治疗的肢端型和黏膜型晚期黑色素瘤患者：总体客观缓解率(ORR)为61.5%，疾病控制率（DCR）为84.6%，对比当前国内免疫标准疗法的ORR，均有显著提升。随着随访时间延长，观察到IBI363能够给患者带来持续的肿瘤缓解，长期获益展现出优于现有标准治疗的潜力。
【关键词】信达生物，IBI363，首个关键注册临床研究
【摘要】 2月27日，美通社讯，康宁杰瑞生物制药与石药集团共同宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003对比恩美曲妥珠单抗（T-DM1）治疗HER2阳性晚期乳腺癌的Ⅲ期临床研究（研究编号：JSKN003-301）完成首例患者给药。乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，也是我国女性发病率最高的肿瘤。HER2阳性乳腺癌是所有乳腺癌中最具侵袭性和高度恶性的亚型，近年来其诊疗格局显著改善，但复发转移性乳腺癌仍存在巨大的未满足临床需求。JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，较同类ADC药物具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。目前JSKN003治疗HER2低表达乳腺癌(JSKN003-302)、铂耐药卵巢癌(JSKN003-306)的Ⅲ期临床研究也在顺利进行中。
【关键词】JSKN003，HER2阳性乳腺癌，Ⅲ期临床研究
【摘要】 2月25日，美通社讯，近日，上海盟科药业股份有限公司注射用MRX-4序贯康替唑胺片用于治疗糖尿病足感染（DFI）的全球多中心III期临床试验取得重要进展。数据监查委员会（DMC）已完成首次安全性及有效性评估，确认药物安全性和有效性符合良好预期，并建议试验按照原计划继续推进。此次评估依据DMC章程约定进行，对入组并完成研究的前33%受试者（285例）的安全性和有效性数据进行了全面分析。结果显示，注射用MRX-4序贯康替唑胺片在治疗中度至重度糖尿病足感染（DFI）患者中展现出符合良好预期的安全性和有效性。基于此，DMC一致建议试验无需调整，为后续临床推进注入强心剂。
【关键词】康替唑胺，III期临床试验，数据监查委员会认可
【摘要】 2月20日，美通社讯，百时美施贵宝近日公布了III期CheckMate-816研究的总生存期（OS）最终分析结果。CheckMate-816研究评估了欧狄沃（纳武利尤单抗）联合含铂双药化疗作为新辅助治疗方案，用于可切除（肿瘤≥4厘米或淋巴结阳性）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的疗效。结果显示，与单纯新辅助化疗相比，欧狄沃联合方案在关键次要终点OS上取得了具有统计学意义和临床意义的改善。该结果基于已公布的主要终点——无事件生存期（EFS）和病理完全缓解（pCR）的结果得出，这两个主要终点的结果此前也已达到统计学显著性。欧狄沃联合化疗的安全性与先前报告的研究一致，未观察到新的安全信号。
【关键词】CheckMate-816，欧狄沃，非小细胞肺癌
【摘要】 2月19日，美通社讯，近日，大分大学和卫材宣布开发了一种机器学习模型，用于预测脑内β-淀粉样蛋白（Aβ）的积累。该模型结合了年龄、性别、吸烟史和病史等背景数据，以及常规血液检查和MMSE（简易精神状态检查）项目。该模型预计将使初级保健医生能够在常规体检中预测脑内Aβ的积累，这是阿尔茨海默病（AD）的重要病理因素，并有助于进行简单的早期筛查。该模型的详细信息已于2025年1月21日发表在同行评审的医学期刊《Alzheimer's Research & Therapy》的在线版上。Aβ抗体已在AD早期阶段治疗中显示出可能提供更大益处的潜力，因此，早期检测脑内Aβ积累显得至关重要。此机器学习模型能够利用常规医疗护理中收集的临床数据来预测脑部Aβ积累，预计将被初级保健医生广泛应用于AD的早期筛查。通过利用该模型来确定淀粉样蛋白PET和CSF检测的必要性，预计将有助于AD的早期诊断和治疗启动，并减少患者的经济和身体负担。
【关键词】卫材，早期阿尔茨海默病，预测模型
【摘要】 1月24日，美通社讯，deCODE genetics/Amgen科学家们构建了一张完整的图谱，详细描绘了人类DNA在繁殖过程中的遗传重组方式。该图谱标志着在理解遗传多样性及其对健康和生育力的影响方面迈出了重要一步。它延续了deCODE genetics 25年来的研究，该研究致力于了解人类基因组中新多样性的产生方式，以及这些多样性与健康和疾病之间的关联。在《自然》杂志网络版上发布的新图谱，首次纳入了短距离、非交叉式的祖父母DNA重组，这种重组由于DNA序列的高度相似性而难以被检测。这张图谱还标出了DNA中未发生显著重组的区域，这些区域很可能是为了保护关键的遗传功能或防止染色体问题。这一见解更清楚地说明了为什么有些妊娠会失败，以及基因组如何平衡多样性和稳定性。该研究还发现了男女在基因组重组发生的方式和位置上存在的关键差异。女性拥有较少的非交叉重组，但这一频率会随着年龄的增长而上升，这或许可以解释为何高龄孕妇面临更高的妊娠并发症风险以及孩子染色体异常的几率。然而，男性并未显示出这种随年龄增长的变化，尽管两性中的重组都可能引起遗传给后代的突变。
【关键词】deCODE，genetics，人类基因组，完整重组图谱
【摘要】 1月24日，美通社讯，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式授予勃林格殷格翰在研肺纤维化疗法口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂nerandomilast优先审评审批资格，其拟定适应症为用于治疗成人特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）。这一在研药物有望为IPF患者带来全新的治疗选择，以满足IPF患者巨大的未尽临床之需。IPF是一种罕见病，于2018年被列入中国国家第一批罕见病目录。研究报告显示，近年来，中国IPF病例不断增多。IPF为一种严重的致死性肺部疾病，特征性的表现为肺纤维化程度持续增加、肺功能持续下降、呼吸症状加重，严重影响患者生活质量。IPF的自然病程多变且无法预测，预后不佳，患者在确诊后的中位生存期约为3年。在现有的疾病管理和治疗下，部分患者最终仍然出现早期死亡。IPF的5年生存率低于多种常见癌症。目前，IPF直接的致病途径尚不明确，治疗手段一直十分有限。IPF表现为肺泡上皮细胞损伤和随后的修复失调和重塑。Nerandomilast是一款在研的口服PDE4B抑制剂，选择性抑制PDE4B同工酶。在人体中，PDE4B同工酶在肺中高表达，在肺纤维化和炎症中发挥重要作用。预期nerandomilast具有抗纤维化和抗炎双重作用，有望为IPF患者带来临床获益。
【关键词】勃林格殷格翰，nerandomilast，优先审评
【摘要】 1月22日，美通社讯，歌礼制药有限公司今日宣布ASC30口服片治疗肥胖症患者（体重指数（BMI）：30-40 kg/m2）的美国单剂量递增（SAD）研究（NCT06680440）取得积极顶线结果。该SAD研究由5个队列（2毫克、5毫克、10毫克、20毫克和40毫克）组成，共计40名肥胖症患者，于空腹状态下进行。在肥胖症患者中进行的SAD研究中，ASC30口服片显示出与剂量成比例的（dose-proportional）药代动力学（PK）特征，半衰期（t1/2）长达60小时，支持一日一次或更低频率的口服给药。跨试验比较（cross-trial comparison）表明，在人体中，5毫克ASC30单剂量的药物暴露量（曲线下面积，“AUC”）是6毫克orforglipron单剂量的2.2倍。与其它在研小分子口服GLP-1受体（GLP-1R）激动剂相比，ASC30口服片显示出更优越的PK特征（包括更长的t1/2和更高的AUC），这意味着ASC30口服片有望成为治疗肥胖症的同类最佳小分子GLP-1R激动剂。
【关键词】歌礼，ASC30，Ia期单剂量递增研究
【摘要】 1月10日，美通社讯，领先的介入放射学、血管外科、介入心脏病学和肿瘤学手术设备解决方案供应商Argon Medical Devices宣布，CLEAN-PE研究首次招募患者。这项前瞻性、多中心CLEAN-PE研究旨在评估Cleaner Pro血栓切除术系统在诊断为肺栓塞（PE）的患者中去除肺部血栓的安全性和有效性。据估计，CLEAN-PE将在美国各地的各种医院设施招募100多名患者。这项多中心研究由国家首席研究员、医学博士Aravinda Nanjundappa博士领导，他是俄亥俄州克利夫兰市克利夫兰诊所的介入心脏病专家。第一例患者手术由介入心脏病专家David M. Zlotnick MD在纽约布法罗的布法罗综合医疗中心进行。PE发生在血块迁移到肺部并限制血液流动时，如果不进行治疗，这种情况会危及生命，死亡率高达30%。仅在美国，每年就有大约90万人受到这种疾病的影响。
【关键词】Argon，Medical，CLEAN-PE，前瞻性多中心研究
【摘要】 12月31日，智通财经讯，在美国医药巨头辉瑞意外终止其开发治疗A型血友病的新型基因疗法的相关合作之后，Sangamo Therapeutics股价在美股市场的盘后交易中一度暴跌超69%，截至发稿跌超58%。据了解，Sangamo在美东时间周一的一份声明中表示，该公司正在考虑“所有选择”来继续开发与商业化这种新型药物，其中包括寻找新的合作伙伴。这款试验性质的药物在非常关键的后期试验中达到了主要目标，Sangamo表示，辉瑞此前曾表示，预计将于2025年初向美国和欧洲的药物监管机构提交审批申请。辉瑞在一份电子邮件声明中表示，经过统筹与分析，该公司认为“目前患者群体对额外的基因治疗选择的兴趣非常有限”。公开资料显示，Sangamo Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，总部位于美国加利福尼亚州，专注于基因编辑、基因转移和细胞疗法等领域。公司利用其先进的生物科技平台，特别是“锌指核酸酶(ZFN)”技术，致力于开发针对遗传性疾病、癌症、免疫系统疾病等的创新疗法。Sangamo的生物科技平台涵盖了基因编辑和基因转移(通过AAV病毒载体)等关键技术，目标是治疗一系列罕见疾病，包括血友病、镰状细胞贫血、β-地中海贫血、神经退行性疾病等。
【关键词】辉瑞，意外终止，血友病协议
【摘要】 12月31日，美通社讯，科济药业，一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，公司自主研发的一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T细胞治疗候选产品KJ-C2219已在中国启动一项针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究者发起的临床试验（IIT）。KJ-C2219基于THANK-u Plus平台开发，计划用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。科济药业基于其自主研发的THANK-uCAR通用型CAR-T技术，开发了升级版的THANK-u Plus平台，以克服NKG2A表达水平对疗效可能的影响。在不同NKG2A表达水平NK细胞的存在下，THANK-u Plus均可持续扩增，并且扩增水平较THANK-uCAR显著提升。动物实验显示，THANK-u Plus在NK细胞存在下的抗肿瘤疗效显著优于THANK-uCAR。在此平台下的同种异体BCMA或CD19/CD20双靶CAR-T在NK存在时都显示出极强的抗肿瘤疗效，表明该平台可广泛用于多种通用型CAR-T细胞的研制。
【关键词】科济药业，CD19/CD20，CAR-T，临床试验
【摘要】 12月30日，美通社讯，科济药业宣布，关键II期临床试验CT041-ST-01（NCT04581473）已取得阳性结果。该试验是一项在中国进行的随机对照、多中心的临床试验，旨在评估舒瑞基奥仑赛注射液（研发代码：CT041，一种靶向Claudin18.2自体CAR-T细胞候选产品）治疗Claudin18.2表达阳性、既往接受过至少2线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌的有效性和安全性，受试者以2:1的比例随机分配至舒瑞基奥仑赛注射液组或研究者选择治疗组（包括紫杉醇、多西他赛、伊立替康、阿帕替尼或纳武利尤单抗）。该试验的主要终点为由独立评审委员会（IRC）评价的无进展生存期（PFS）。该试验主要终点已达成，即：与研究者选择治疗组相比，舒瑞基奥仑赛注射液组中的受试者的无进展生存期具有统计学意义上的显著改善。既往试验数据表明，该产品安全性可控。
【关键词】科济药业，舒瑞基奥仑赛，中国胃癌
【摘要】 12月10日，美通社讯，当地时间2024年12月9日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特公布了3期研究CARTITUDE-4最新数据。该研究结果表明，在既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂[PI]和一种免疫调节剂[IMiD]）的复发或来那度胺耐药多发性骨髓瘤患者中，单次输注CARVYKTI（西达基奥仑赛；cilta-cel）可显著提高微小残留病（MRD）阴性率，与标准治疗（泊马度胺、硼替佐米和地塞米松[PVd]或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松[DPd]相比疗效显著。MRD阴性率是多发性骨髓瘤患者生存期延长的重要预后标志。这些结果强化了CARVYKTI作为早期（二线）治疗的临床价值，并支持了其近期达到的相较于标准治疗的总生存期（OS）获益。MRD阴性率的研究结果已在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第66届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上以口头报告的形式发表。
【关键词】CARVYKTI，显著提高，MRD阴性率
【摘要】 11月25日，美通社讯，近日，在北京大学第三医院心血管内科监护病房，顺利完成由锐正基因（苏州）有限公司自主研发的基因编辑药物ART001注册I期临床试验的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）首位受试者用药。主要研究者北京大学第三医院唐熠达副院长及心血管内科陈宝霞主任医师率领的特发性心肌病多学科团队携手完成首例患者给药，标志着临床专家为罕见病治疗策略的积极探索和该创新药研发进程又一重大阶段性进展。1年前确诊为（ATTR-CM）的患者本次用药后，有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和“治愈”疾病，给患者带来了新的希望。ATTR-CM是一种罕见的导致多系统受累的进展致死性疾病，由TTR蛋白在心脏的异常沉积引起，可导致呼吸困难、疲劳、心力衰竭、心律失常等症状，患者发病后的预期生存期仅为2至4年。目前国内仅有的治疗药物为稳定TTR药物（如氯苯唑酸）以及抑制肝脏合成TTR药物（国内均未上市），心内科罕见病团队积极参与新药研发与临床试验，打破了ATTR诊断难治疗难的困局，参与首个ATTR心肌病药物氯苯唑酸在国内上市后的多中心IV期临床研究，反义寡核苷酸药物eplontersen全国多中心Ⅲ期研究，抗淀粉样转甲状腺素蛋白单克隆抗体ALXN2220国际多中心Ⅲ期临床研究的中国分中心研究，提供了上述药物在中国ATTR心肌病患者中有效性和安全性数据。
【关键词】全球首款，非病毒载体基因编辑药物，首例ATTR-CM患者用药
【摘要】 11月22日，美通社讯，11月12日，勃林格殷格翰和Mary Tyler Moore Vision Initiative（MTM Vision）共同宣布开始长期合作，勃林格殷格翰将成为首家加入MTM Vision联盟的制药公司。MTM Vision联盟位于密歇根大学，旨在联合来自大学、基金会以及制药和生物技术公司的竞争前领域的创新者。MTM Vision牵头开展这一国际合作，其动机是全世界数百万因糖尿病而失明或面临失明风险患者的迫切需要。联盟成员拥有共同的目标：满足对新方法的需求，以更好地对糖尿病视网膜病变进行诊断和分期；验证具有前景的临床试验终点和生物标志物；加快突破性疗法的开发。这些努力将使得患者在视力丧失之前得到早期治疗，并有助于创造新的药物审批监管途径。
【关键词】勃林格殷格翰，Mary，Tyler，Moore，Vision，Initiative，糖尿病视力丧失
【摘要】 11月22日，美通社讯，致力于在肿瘤等领域开发创新药物的领先的生物医药企业——亚盛医药今日宣布，公司核心品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克）治疗慢性髓细胞白血病（CML）和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的Ib期海外临床研究（NCT04260022）数据，已在2024年11月期的《JAMA Oncology》成功发表，再一次体现国际血液学界对奥雷巴替尼这一全球层面best-in-class潜力药物的高度认可。《JAMA Oncology》是在全球肿瘤学领域极具影响力的领先学术期刊，2023年的影响因子（IF）为28.4。该期刊在临床肿瘤领域的读者广泛，每年的原始下载或阅览量达640万次。2023年，该期刊收到的2223篇研究论文投稿中仅有155篇（7%）获得发表。
【关键词】耐立克，海外临床进展，《JAMA，Oncology》
【摘要】 11月8日，美通社讯，驯鹿生物宣布，其全人源靶向BCMA的CAR-T疗法——伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）的1b/2期临床研究FUMANBA-1结果，已发表于国际权威期刊JAMA Oncology。该研究评估了伊基奥仑赛注射液在既往接受过3线及以上治疗的R/RMM患者中的有效性和安全性，结果显示伊基奥仑赛注射液在R/RMM患者中表现出高总体缓解率和持久缓解，同时安全性良好。此次JAMA 0ncology发表了截至2022年9月9日共103例受试者接受伊基奥仑赛注射液回输的临床研究数据，受试者中位随访时间为13.8（范围 0.4-27.2）个月。疗效方面，在疗效可评估的101例受试者中，总体缓解率（ORR）为 96.0%（97/101）。
【关键词】JAMA，Oncology，伊基奥仑赛注射液，复发/难治性多发性骨髓瘤
【摘要】 10月31日，投中网讯，近日，宁波拜锐生物科技有限公司（简称“拜锐生物”）完成了Pre-A轮融资。本轮融资由拾萃资本，诺登创投、宁波市创投引导基金共同投资。主要用于推进公司核心产品高强度可吸收运动医学产品的临床试验、注册申请和商业化布局。拜锐生物成立于2021年，位于浙江宁波，着力于打造高强度的可吸收产品技术平台。拜锐生物首发产品可吸收运动医学产品目前主要还是由进口厂家占据了国内的绝对市场。由于可吸收材料在简单注塑后存在材料太脆和强度不足等问题，导致可吸收产品容易在临床植入时发生断裂失效和难以研制出用于小关节的微型可吸收锚钉。拜锐生物利用核心技术将可吸收运动医学产品的强度大幅度提高，部分可吸收运动医学产品强度是进口产品的2倍，很好地解决了可吸收运动医学产品在临床上存在的问题。
【关键词】拜锐生物，Pre-A轮，融资
