【摘要】 5月7日，药明康德讯，今日，Ferring Pharmaceuticals和旗下Rebiotix公司联合宣布，其微生物组疗法RBX2660，在预防艰难梭菌感染（CDI）的关键性3期试验中取得积极的初步结果。新闻稿指出，这一临床开发计划是全球首个获得3期临床试验积极数据的微生物组研究。艰难梭菌是一种导致腹泻和结肠炎的细菌。据估计，每年仅在美国就会导致多达50万人患病，并可能导致严重的并发症，包括住院、手术和死亡。抗生素是治疗这一感染的标准疗法，但也是疾病复发的主要风险因素，约15%至50%的患者会复发。RBX2660是预防艰难梭菌感染的微生物组疗法，它不含任何抗生素，旨在帮助患者恢复肠道微生物群落。该疗法已被美国FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和突破性疗法认定。
【关键词】艰难梭菌，RBX2660，3期临床
【摘要】 5月7日，药明康德讯，今日，诺和诺德（Novo Nordisk）公司在2020年第一季度财报中表示，该公司的重磅GLP-1受体激动剂索马鲁肽（semaglutide），在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的2期临床试验中获得积极结果，与安慰剂相比，在不加剧肝脏纤维化的情况下，显著消除患者的NASH组织学症状。NASH是脂肪在肝脏中过度积累形成的一种慢性进行性肝病，由于患者在早期不会显露出明显症状，所以被称为“沉默的杀手”。与糖尿病、癌症等跨越了百年甚至千年的疾病相比，NASH是一种非常“年轻”的疾病，只有四十岁龄。由于人类认识它的时间比较短，再加上NASH的发病机制非常复杂，科学家们在开发药物的过程中遭遇了许多挫折和失败。在刚刚结束的2019年里，就有多款重磅NASH候选药在临床研究中与主要终点失之交臂。
【关键词】诺德诺德，索马鲁肽，NASH
【摘要】 4月30日，美通社讯，INOVIO和GeneOne Life Science今天公布针对MERS冠状病毒（MERS-CoV）的DNA疫苗INO-4700（又称GLS-5300）1/2a期试验第16周中期数据。疫苗接受者使用2或者3剂量0.6毫克的INO-4700后表现出强烈的抗体和T细胞免疫反应，INO-4700是一种针对MERS冠状病毒刺突糖蛋白的DNA疫苗，通过CELLECTRA递送装置进行皮内给药。疫苗接种方案耐受性好，无疫苗相关的严重不良事件（SAE）。威斯达研究所（Wistar Institute）、首尔大学医院（SeoulNational UniversityHospital）和国际疫苗研究所（IVI）的研究人员利用国际疫苗研究所提供的资金合作进行了这项研究。这些结果将于2020年5月12日至15日举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上进行口头报告。
【关键词】INOVIO，DNA疫苗，INO-4700
【摘要】 4月30日，美通社讯，SEASUN BIOMATERIALS宣布，该公司将会在4月27日为其U-TOP COVID-19实时检测试剂盒获得美国食品药品监督管理局（FDA）紧急使用授权（EUA）之后不久，于5月1日发布该公司的第二款COVID-19检测试剂盒“AQ-TOP COVID-19快速检测试剂盒”。通过将等温扩增和PNA（肽核酸）检测探针结合到一起，一般分子检测方法的分析速度、灵敏度和特异性，能够借助AQ-TOP技术予以提升，而这对靶标核酸具有高度准确的结合效率。AQ-TOP COVID-19快速检测试剂盒利用内源性控制人类RNase P基因，以SARS-CoV-2病毒的ORF1ab基因为靶标。这种试剂盒在3月获得了CE-IVD标志，现在正在接受韩国国家食品药品安全部(MFDS)以及FDA紧急使用授权方面关于批准出口的测试。
【关键词】SEASUN，BIOMATERIALS，COVID-19，分子检测试剂盒
【摘要】 4月30日，新浪医药讯，当地时间4月29日，葛兰素史克（GSK）宣布美国FDA批准了Zejula（niraparib，尼拉帕利）的补充新药申请（sNDA），将其作为无论生物标志物状态如何、对一线铂类化学疗法有完全或部分反应的晚期上皮性卵巢癌、输卵管或原发性腹膜癌女性患者的单一药物维持治疗。此前，在一线维持治疗中，只有20%携带BRCA突变的卵巢癌女性患者有资格接受PARP抑制剂单药治疗。在美国，卵巢癌每年影响近22.2万名女性，是女性第五大最常见的癌症死亡原因。尽管卵巢癌在一线治疗中对铂类化学疗法的反应率很高，但约有85%的患者会复发。疾病一旦复发，就很难治愈，且每次复发的间隔时间都会缩短。
【关键词】Zejula，无BRCA突变卵巢癌，适应症
【摘要】 4月30日，创鉴汇讯，今日，位于美国德州达拉斯的Taysha Gene Therapies公司宣布完成3000万美元种子轮融资，以推进其15款腺相关病毒（AAV）基因治疗的开发，治疗中枢神经系统（CNS）的单基因疾病。此外，该公司还宣布与德州大学西南医学中心（UTSW）达成战略合作伙伴关系，以共同推进其基因疗法迅速进入临床。Taysha公司的基因疗法使用了AAV9穿越血脑屏障的方法。其首款候选药物针对的是GM2神经节苷脂病，这是一种非常罕见的疾病，它会逐渐破坏患者大脑和脊髓的神经细胞，进而出现神经退行性病变，认知障碍和瘫痪。据悉，该药物有望在今年进入临床开发阶段。此外，该公司还计划在2021年底前针对另外三个研发计划启动临床试验，分别治疗Rett综合征（一种神经发育障碍）， SURF1缺乏症，和SLC6A1遗传性癫痫病。
【关键词】Taysha，种子轮融资，基因疗法
【摘要】 3月31日，药明康德讯，3月30号，阿斯利康宣布，Imfinzi(durvalumab)在美国获批为广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成人患者的一线治疗药物，与标准治疗(SoC)化疗，依托泊苷加卡铂或顺铂（铂-依托泊苷）联合使用。FDA的批准基于临床3期试验CASPIAN的积极结果，该试验显示，与标准治疗(SoC)化疗相比，Imfinzi联合SoC铂-依托泊苷证明了总生存期(OS)的统计学显著和有临床意义的改善。肺癌是男性和女性癌症死亡的主要原因，约占所有癌症死亡的五分之一。约15%的肺癌为小细胞肺癌(SCLC)，它是一种高度侵袭性、生长迅速的肺癌，尽管最初对化疗有反应，但通常复发和进展迅速。约2/3的SCLC患者被诊断为ES-SCLC，其中癌症已通过肺部或身体其他部位广泛扩散。预后特别差，据统计，只有6%的小细胞肺癌患者能活过5年以上。作为广泛开发计划的一部分，在临床3期试验ADRIATIC中，Imfinzi也正在局限期SCLC患者同步放化疗后进行试验，数据预计在2021年获得。
【关键词】阿斯利康，Imfinzi，小细胞肺癌
【摘要】 3月31日，药明康德讯，3月28日，FDA发布紧急使用授权（EUA），允许将捐赠给国家战略储备(SNS)的硫酸羟氯喹和磷酸氯喹产品分发并用于某些住院的COVID-19患者。这些药物将从SNS分发至各州，以便在临床试验不可用或不可行时，由医生酌情为住院的COVID-19青少年和成人患者开具处方。EUA要求医疗保健提供者(HCP)向患者提供关于使用磷酸氯喹和硫酸羟氯喹治疗COVID-19的重要信息的情况说明书，包括已知的风险和药物相互作用。由准备和响应助理秘书长办公室(ASPR)管理的国家战略储备(SNS)将与联邦应急管理局(FEMA)合作，将捐赠的剂量运送到各州。根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（法案）第564条(21U.S.C.360bbb-3)，授权的磷酸氯喹和硫酸羟氯喹产品仅限于由国家战略储备(SNS)提供给公共卫生当局。
【关键词】COVID-19，氯喹类药物，FDA紧急使用授权
【摘要】 3月31日，新浪医药讯，强生旗下杨森制药近日宣布，评估Xarelto（利伐沙班）联合阿司匹林在下肢血运重建后有症状的外周动脉疾病（PAD）患者中进行的VOYAGER PAD研究达到了其主要功效和主要安全性终点：与单独使用阿司匹林相比，联合疗法可将主要不良肢体和心血管（CV）事件的风险降低15%，而TIMI1大出血的发生率相似。该结果在美国心脏病学会第69届年度科学会议与世界心脏病学会（ACC.20/WCC）上作为最新进展进行了介绍，并且同时发表在《新英格兰医学》杂志上。VOYAGER PAD是唯一一个在该患者人群中观察到双重途径抑制作用（抗凝剂和阿司匹林）显示出显著获益的研究。杨森制药全球负责人Mathai Mammen博士认为，Xarelto有望成为20年来首款对下肢血运重建后PAD患者有益处的抗凝剂。
【关键词】Xarelto，阿司匹林，3期临床
【摘要】 3月31日，CPhI制药在线讯，2016年06月09日，默沙东斥资12.5亿美元收购Afferent Pharmaceuticals，5亿美元首付款，7.5亿美元里程碑付款，此次收购默沙东获得一款重要资产，即同类首款药物P2X3受体阻断剂gefapixant (AF-219)。2020年03月17日，默沙东公布gefapixant两项关键临床试验COUGH-1, COUGH-2顶线数据，Gefapixant (45 mg Twice Daily) vs.安慰剂可显著降低慢性咳嗽患者咳嗽次数，更为详细的安全性和有效性数据仍待更新。Gefapixant是首个公布3期临床顶线数据的P2X3受体阻断剂，同时预计成为首个获批上市的P2X3受体阻断剂，适应症慢性咳嗽。遗憾的是，由于药物选择性不够强，P2X2/3异源二聚体的脱靶作用，Gefapixant有一个很让人关注的副反应，即出现了高比例的味觉障碍。新一代P2X3受体阻断剂最重要的一个便是提高药物对P2X3同源二聚体的选择性。慢性咳嗽大部分与多种基础疾病或是特定药物使用相关，慢性咳嗽的标准疗法一般关注的是基础疾病的治疗，因此，一直缺乏特异性治疗方案。P2X3受体阻断剂类药物预计成为一个突破，揭开数十亿美元市场。
【关键词】默沙东，gefapixant，3期临床成功
【摘要】 2月27日，生物谷讯，在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布莱根妇女医院、达纳法伯癌症研究所、中国中南大学、加拿大多伦多大学、意大利乌尔比诺大学和瑞士洛桑联邦高等理工学院的研究人员通过研究基因组中的“垃圾DNA”取得了一项潜在激动人心的新发现。人类基因组中大约75%的区域不会编码蛋白，之前一度被视为垃圾DNA。但是，它们远不是垃圾，相反，它们可能提供着有关疾病状态的诱人线索。他们深入地研究这些区域，以寻找有关动脉粥样硬化的线索，其中动脉粥样硬化是一种让动脉变得越来越硬化和狭窄而阻碍血液流动并导致心脏病的疾病。他们发现一种长链非编码RNA（lncRNA）可能为开发针对动脉粥样硬化的新疗法指明了方向，并阐明了这种疾病发生的可能性为何随着年龄的增加而增加。相关研究结果发表在2020年2月19日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Long noncoding RNA SNHG12 integrates a DNA-PK–mediated DNA damage response and vascular senescence”。论文通讯作者为哈佛医学院医学副教授Mark Feinberg博士。
【关键词】增加，lncRNA，SNHG12，动脉粥样硬化
【摘要】 2月26日，药明康德讯，25日，武田（Takeda）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Alunbrig（brigatinib）递交的补充新药上市申请（sNDA），并授予其优先审评资格。这一申请寻求扩展Alunbrig适用范围，作为一线疗法，治疗ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。Alunbrig是武田公司开发的下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），被设计用于靶向抑制ALK基因改变导致的ALK活性异常。Alunbrig是武田开发的下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它的设计有针对性地靶向和抑制ALK融合蛋白。在2017年4月，它获得FDA的加速批准，治疗ALK阳性转移性NSCLC患者。这些患者在接受crizotinib治疗之后疾病继续进展。
【关键词】ALK抑制剂，优先审评，非小细胞肺癌
【摘要】 2月26日，医药魔方讯，2月24日，诺华宣布FDA和EMA已分别接受其ofatumumab（OMB157）的补充生物制品许可申请（sBLA）和市场许可申请（MAA），用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS）。若获批，ofatumumab有望成为RMS患者可每月在家自行皮下注射、使用便利的首款B细胞疗法。Ofatumumab是一种靶向CD20的单克隆抗体，已于2009/10/26获得FDA批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病。Ofatumumab治疗RMS的疗效和安全性在两项Ⅲ期研究（ASCLEPIOS Ⅰ和Ⅱ）中得到证实，研究表明，ofatumumab较特立氟胺显著降低了患者的复发次数。在这两项研究中，ofatumumab治疗组年复发率（ARR）分别分别为0.11和0.10，特立氟胺组这一数值则分别为为0.22和0.25，对应于ARR分别降低50.5%和58.8%（两项研究中，p值均小于0.001）。
【关键词】诺华，CD20单抗，多发性硬化症
【摘要】 2月26日，药明康德讯，25日，ContraFect公司宣布，美国FDA授予其exebacase（CE-301）突破性疗法认定，用于治疗由耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）引起的血液感染（菌血症），其中包括右侧心内膜炎患者的治疗。ContraFect公司开发的候选疗法exebacase是一种重组溶素（细胞壁水解酶），具有针对金黄色葡萄球菌的强力杀菌活性，金黄色葡萄球菌是引起血液感染（BSI）的主要原因。新闻稿指出，exebacase具有新颖，快速和独特的作用机制，可靶向对金黄色葡萄球菌至关重要的肽聚糖细胞壁，有潜力成为金黄色葡萄球菌相关菌血症的“first-in-class”疗法。另外，此前的体外和体内实验表明，exebacase对使金黄色葡萄球菌感染复杂化的生物膜具有很高的活性。此前，ContraFec公司是从洛克菲勒大学（The Rockefeller University）获得exebacase的授权许可，并进行进一步的开发。
【关键词】ContraFect，新型抗菌疗法，突破性疗法认定
【摘要】 1月20日，合肥物质科学研究院讯，近日，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心研究员刘青松和刘静课题组在老药新用方面取得又一进展，发现全反式维甲酸（ATRA）可以通过下调白血病细胞DNA损伤修复关键因子Chk1，从而增强FLT3-ITD阳性白血病对化疗药物的敏感性，目前该成果在线发表于国际期刊Cancer Letters。急性髓细胞白血病（AML）是由于髓性细胞克隆、增殖、异常分化而导致的造血系统癌症。FLT3突变在AML病人中发生率为30%～35%左右，是导致AML的最为频繁的突变之一。其中FLT3蛋白近膜结构域的内部串联重复序列（FLT3 internal tandem duplication， FLT3 ITD）突变占AML病人的23%～25%。FLT3-ITD阳性AML与FLT3野生型AML相比通常具有易复发、预后差等特点。尽管目前针对FLT3蛋白的小分子药物已经进入临床使用，但依然面临着响应率不高及耐药等问题。
【关键词】全反式维甲酸，FLT3-ITD阳性白血病，新机制
【摘要】 1月16日，CPhI制药在线讯，继阿斯利康“鱼油”产品Epanova（ω-3羧酸）受到重挫之后，又一款ω-3药物遭遇失败。日前，Acasti制药公司CaPre（ω-3磷脂）在治疗严重高甘油三脂血症（甘油三酯血液水平：500～1500mg/dL）Ⅲ期TRILOGY 1研究中错失主要终点。但是Acasti认为CaPre还有机会，该公司表示，该项研究之所以失败，是由于安慰剂组甘油三酯水平的强烈降低。CaPre与Vascepa和Epanova相似，是一种基于ω-3的药物，旨在降低心血管疾病风险增加患者的甘油三酯水平。但CaPre来源于磷虾油，而不是鱼油。Acasti认为，使用磷虾油作为起始材料，将使主要的ω-3成分EPA和DHA能更高效的转运，从而改善吸收和降低LDL-C的合成。
【关键词】Acasti，ω-3药物，临床失败
【摘要】 1月8日，药明康德讯，今日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，其在研C3补体抑制剂pegcetacoplan（APL-2），在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的3期研究PEGASUS中，表现优于获批疗法，显著改善患者的平均血红蛋白水平，达到试验的主要研究终点。PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见病，其特点是破坏红细胞（溶血性贫血）、血凝块（血栓形成）、受损的骨髓功能，以及罹患白血病的风险。这种疾病是由于基因突变导致原本正常存在于红细胞（RBCs）表面，与补体级联反应的替代通路（AP）相互作用的关键CD55和CD59受体缺失，导致替代通路激发的补体反应通过血管内溶血作用将红细胞摧毁。
【关键词】C3补体抑制剂，pegcetacoplan，达3期终点
【摘要】 1月8日，CPhI制药在线讯，今天，默沙东宣布其明星PD-1药物帕博利珠单抗（Pembrolizumab，商品名：可瑞达/Keytruda，简称K药）在KEYNOTE-604试验中与化疗（依托泊苷+铂类药物）组合未能击败化疗而显著改善小细胞肺癌患者总生存期（OS），错过一个主要终点，但K药化疗组合比化疗显著降低进展风险（HR=0.75），达到另一个主要终点。受此消息影响，今天默沙东股价下跌2.6%。KEYNOTE-604是一项随机、双盲、安慰剂对照的K药与依托泊苷/铂类药物（顺铂/卡铂）联合一线治疗广泛期小细胞肺癌的Ⅲ期临床试验。KEYNOTE-604研究入组了453例此前未接受过系统治疗的广泛期小细胞肺癌患者，分别使用顺铂/卡铂或顺铂/卡铂+K药，主要终点指标有两个，总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。
【关键词】K药，广泛期小细胞肺癌，未能显著延长OS
【摘要】 12月27日，医药魔方讯，代谢性疾病（如肥胖、2型糖尿病和脂肪肝等）正成为二十一世纪的流行病。脂肪肝影响全球约25%的人口，通常在人体产生过多脂肪或无法充分有效地代谢脂肪时发生。多余的脂肪储存在肝细胞中，积累起来，就会引起脂肪肝及相关疾病。近日，来自巴伊兰大学的研究人员首次揭示一种参与调节许多生物过程（如衰老、肥胖、胰岛素抵抗、炎症和代谢）的蛋白质SIRT6，在调节肝脏脂肪代谢方面也起着关键作用，相关研究成果于12月17日发表在Cell Reports杂志上。
【关键词】长寿蛋白，SIRT6，预防脂肪肝
【摘要】 12月27日，美中药源讯，Spectrum Pharmaceuticals（SPPI）公布了其外显子20插入变异EGFR抑制剂poziotinib在一个叫做ZENITH20的二期临床部分结果。这个试验共有554位外显子20插入EGFR激活变异肺癌患者参加，共有7组患者包括一、二线外显子20插入EGFR变异、对Osimertinib耐药变异、EGFR或HER2激活变异等人群。今天公布的是第一组患者（二线）数据，115位患者有17例出现应答、中值应答时间7.4个月。这比投资者预期的40%左右应答率相差较多，今天SPPI下滑60%。Poziotinib本是韩国生物技术公司韩美研发，中国权益被绿叶收购、中韩以外权益则被SPPI收购。
【关键词】SPPI，ZENITH20，疗效欠佳
