【摘要】 11月28日，生物谷讯，拜耳（Bayer）近日宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份申请，扩大抗凝血剂Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）的适应症，用于17岁以下确诊为静脉血栓栓塞（VTE）的儿童，包括脑静脉窦血栓（CVST）。该申请包括治疗VTE以及预防VTE复发。此次申请基于III期临床研究EINSTEIN-Jr的结果。该研究是有史以来针对VTE治疗的最大规模儿科研究，同时也是评估一种直接口服抗凝剂用于17岁以下儿童群体的首个研究。该研究中，儿童患者接受Xarelto片剂或新开发的口服混悬剂。结果显示：Xarelto治疗儿科患者VTE与当前的标准抗凝治疗相比具有相似的复发性VTE风险和相似的低出血率，其疗效和安全性与先前在VTE成人患者的研究中观察到的结果一致。
【关键词】儿童抗凝治疗，拜耳，Xarelto
【摘要】 11月28日，药明康德讯，日前，美国FDA批准扩展赛诺菲（Sanofi）公司的长效甘精胰岛素注射液Toujeo适用范围，用于治疗6岁及以上1型糖尿病儿童和青少年患者。基于本月初公布的EDITION JUNIOR试验结果，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）也建议批准扩展适应症。此前，Toujeo仅获批治疗18岁及以上成年患者。高发于儿童中的1型糖尿病是种自身免疫性疾病，其特征是由免疫介导的胰岛β细胞功能的丧失。据统计，在美国18岁以下的人群里，每300人就有1人患有1型糖尿病。Toujeo是一款长效甘精胰岛素注射液，胰岛素含量是标准的1mL胰岛素的3倍（100单位/ mL），在2015年获得美国FDA批准上市。胰岛素的主要活性是调节葡萄糖代谢，通过刺激外周葡萄糖摄取，尤其是刺激骨骼肌和脂肪对葡萄糖的摄取，以及通过抑制肝葡萄糖的产生来实现降低血糖的效果。
【关键词】赛诺菲，长效胰岛素，1型糖尿病患者
【摘要】 10月15日，生物谷讯，在一项新的临床研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人衰弱的神经系统疾病，这种称为视神经脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病导致一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好，并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。相关研究结果近期发表在Neurology期刊上，论文标题为“Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica”。视神经脊髓炎，以前被归类为多发性硬化症（MS）的一种罕见亚型，但如今被认为是另一种疾病。与多发性硬化症和大多数其他自身免疫疾病不同的是，视神经脊髓炎具有生物标志物AQP4，它与疾病活动度相关。在造血干细胞移植后，患者的血液中不再具有可识别的AQP4。
【关键词】造血干细胞移植
【摘要】 10月14日，药渡讯，2019年8月2日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pexidartinib上市，用于治疗功能受限且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。Pexidartinib是该疾病的首款获批药物。Pexidartinib是一种集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂，开发该靶点的领头企业有辉瑞、诺华等，代表药物有苹果酸舒尼替尼等，CSF1R药物2018年的销售额接近两亿美元。Pexidartinib是一种新型口服小分子，2019年1月12日，美国肿瘤协会将Pexidartinib评定为治疗罕见疾病的五大进展之一。2014年，美国FDA授予Pexidartinib治疗腱鞘巨细胞瘤的孤儿药资格，2015年，欧盟授予其孤儿药资格。
【关键词】首款腱鞘巨细胞瘤药物
【摘要】 10月12日，医药魔方讯，10月12日，药物临床试验登记与信息公示平台显示加科思登记启动其1类新药JAB-3312用于晚期实体瘤患者的的I期临床研究。该试验的主要目的是确定JAB-3312作为口服单药治疗晚期实体瘤的最大耐受剂量（MTD）、II期研究推荐剂量（RP2D）、剂量限制性毒性（DLT）和安全性和耐受性，并初步探索JAB-3312的抗肿瘤作用。试验主要终点为剂量限制性毒性（DLT）、最大耐受剂量（MTD）和II期推荐剂量（RP2D）。JAB-3312可以阻断KRAS-MAPK信号通路，用于治疗非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌等实体瘤患者，同时也可解除肿瘤免疫抑制微环境，增强现有肿瘤免疫疗法的功效。
【关键词】晚期实体瘤
