【摘要】 5月30日，新浪医药讯，近日，葛兰素史克（GSK）宣布，根据国家药品监督管理局（NMPA）的审评结果，其HPV疫苗希瑞适（双价人乳头瘤病毒吸附疫苗[HPV16/18型]）适用于9-14岁女孩的两剂次接种程序已获得批准。由此，希瑞适成为中国获批9-14岁女孩两剂次接种程序的首个进口HPV疫苗。高危型人乳头瘤病毒（HR-HPV）在女性生殖道持续性感染是导致宫颈癌的主要原因。流行病学研究显示，HPV16和HPV18型是宫颈癌中最常见的高危型HPV型别。在适龄女性人群中接种HPV疫苗将会显著降低宫颈癌和癌前病变的发病率，从而降低疾病负担。由于HPV主要通过性接触传播，9-14岁未发生性行为的女孩是HPV疫苗的首要接种人群。
【关键词】葛兰素史克，HPV疫苗，中国获批
【摘要】 5月30日，新浪医药讯，日前，医学学术期刊《柳叶刀》预印本平台刊发了复星医药mRNA新冠疫苗“复必泰”在中国境内的二期临床研究主要研究结果：在健康或患有稳定的基础疾病的中国成年人中，间隔21天接种2剂复必泰可诱导强烈的免疫应答，并且安全性良好。记者注意到，这是首个披露中国人群二期临床数据的mRNA新冠疫苗。该疫苗由德国百欧恩泰（BioNTech）研发，2020年3月，复星医药获权在中国大陆及港澳台地区独家开发及商业化。
【关键词】复星医药，mRNA新冠疫苗，二期临床
【摘要】 4月15日，新浪医药讯，4月14日，海思科发布公告称，公司海思科向美国FDA提交的HSK29116新药临床试验申请于近日获得FDA许可。HSK29116是海思科自主研发的靶向BTK的口服PROTAC小分子抗肿瘤药物，用于治疗复发难治B细胞淋巴瘤，是国内首款、全球第二款进入临床研究的BTK-PROTAC药物。该品种已于2021年4月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展临床，目前国内和澳大利亚的临床剂量爬坡试验正在快速推进中，已开展到第四个剂量组，进展良好。美国临床将作为HSK29116全球多中心研究的重要组成部分，即将正式启动I期临床试验。
【关键词】海思科，HSK29116，美国临床试验
【摘要】 4月15日，医药魔方讯，4月14日，默沙东宣布FDA授予其在研的21价肺炎疫苗V116突破性疗法资格，用于18岁及以上成人预防肺炎球菌感染以及细菌性肺炎。V116对21种血清型肺炎球菌菌株都有免疫保护作用，包括 3，6A/C，7F，8，9N，10A，11A，12F，15A，15B/C，16F，17F，19A，20，22F，23A，23B，24F，31，33F，35B。一项两阶段、随机、双盲、阳性对照I/II期研究V116-001（NCT04168190）在未接种过肺炎疫苗的成人中评估了单剂注射V116的安全性、耐受性和免疫原性。第1阶段纳入18~49岁人群，第2阶段纳入50岁以上人群。FDA在获知该研究的数据后做出了授予BTD的决定，详细结果将在6月份的国际肺炎链球菌和肺炎球菌性疾病研讨会上公布。V116的III期研究计划在今年内启动。
【关键词】默沙东，21价肺炎疫苗，突破性疗法认定
【摘要】 4月15日，医药魔方讯，4月14日，Surface Oncology宣布启动first in class单抗药物SRF388的两项II期临床试验。SRF388目前是全球唯一一款进入临床开发的IL-27靶向药物，也是第一个进入到II期概念验证阶段的IL-27单抗。IL-27是异二聚体细胞因子，包括p28和EBI3两个亚基。其受体IL-27R在NK细胞和活化的T细胞上大量表达。另外在B细胞和未成熟T细胞中也有少量表达。SRF388能够阻断IL-27与其受体的结合，从而促进肿瘤微环境的免疫活化。
【关键词】全球唯一在研，IL-27单抗，II期临床
【摘要】 4月15日，药明康德讯，Be Biopharma今日宣布完成1.3亿美元的融资，获得资金将用于在多个治疗领域推进其专有的自体和异体工程化B细胞医药（BeCM）平台，并将管线候选疗法推进到临床开发阶段。人体的B细胞具有强大的蛋白生产能力。Be Biopharma公司旨在通过改造这类细胞，构建新的细胞疗法类型，它们能够在体内持久地产生治疗性蛋白，并且具有可以重新给药，以及剂量滴定的潜力。天然的B细胞在体内生产上千种抗体。Be Biopharma公司的技术平台首先利用精准基因编辑对B细胞进行改造，在其基因组中的特定位置精准插入编码需要表达的蛋白的转基因。然后将这些B细胞扩增并分化成为分泌治疗性蛋白的浆细胞，最后将这些浆细胞输注到患者体内。
【关键词】基因编辑，改造B细胞，1.3亿美元
【摘要】 3月14日，新浪医药讯，2022年3月13日，万孚生物发布公告称，公司于近日收到NMPA颁发的1项《医疗器械注册变更文件》。产品名称为新型冠状病毒（2019-nCoV）抗原检测试剂盒（胶体金法）。变更前：本产品用于新型冠状病毒感染肺炎疑似人群口咽拭子、鼻咽拭子样本中新型冠状病毒 N 抗原检测。一般用于急性感染期，即疑似人群出现症状 7 天之内的样本检测。本产品应由经专业培训的人员在确保生物安全和满足使用条件的环境下使用。开展新型冠状病毒抗原检测，应符合《新冠病毒样本采集和检测技术指南》等的要求。变更后：本产品用于体外定性检测口咽拭子、鼻咽拭子、鼻拭子样本中新型冠状病毒N 抗原，增加了鼻拭子样本的采样方式。适用人群参照《新冠病毒抗原检测应用方案（试行）》等国家相关规定执行。本产品不能单独用于新型冠状病毒感染的诊断，应结合核酸检测、影像学等其他诊断信息及病史、接触史判断感染状态。阳性结果可以用于对疑似人群进行早期分流和快速管理，但阳性结果仅表明样本中存在新型冠状病毒抗原，不能作为新型冠状病毒感染的确诊依据。阴性结果不能排除新型冠状病毒感染，也不得单独作为作出治疗和疾病管理决定的依据。疑似人群抗原阳性及阴性结果均应进行进一步的核酸检测。检测阳性受试者应遵循当地疫情防控政策进行报告和隔离，并寻求相应的医疗帮助；检测阴性受试者应严格遵守当地疫情防控要求，必要时进一步采取其他更灵敏的检测方法进行确认，若仍为阴性应持续进行监测，并及时寻求医疗帮助。产品使用环境应遵循《新冠病毒抗原检测应用方案（试行）》等国家相关规定。
【关键词】万孚生物，变更，注册信息
【摘要】 3月4日，药明康德讯，3月3日，Aravive公司宣布，batiraxcept（也称为AVB-500）在治疗肾透明细胞癌（ccRCC）的1b/2期临床试验中的1b期部分获得积极数据。Batiraxcept是一种新型GAS6-AXL信号通路抑制剂，这一通路被认为是癌症治疗研究的新靶点之一。AXL是酪氨酸蛋白激酶TAM家族的成员。在许多恶性肿瘤中，AXL与其配体GAS6都有高表达，如急性髓系白血病、肾癌、胰腺癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等等。GAS6-AXL信号通路在促进肿瘤生长及转移、肿瘤免疫逃逸与药物耐受中的关键作用。
【关键词】肾透明细胞癌，AXL通路抑制剂，临床结果
【摘要】 3月4日，药明康德讯，诺华生物医学研究所（Novartis Institutes for Biomedical Research）的研究人员和合作伙伴一起，在Nature Communications上发表论文，描述了在研疗法branaplam的临床前和临床期结果。Branaplam是一款可穿过血脑屏障的口服小分子RNA剪接调节剂。论文研究显示，它能够在体外细胞模型、动物模型和早期临床试验中降低突变亨廷顿蛋白（mHTT）的水平。研究人员在论文中指出，这款小分子疗法有望在RNAi和反义寡核苷酸之外，提供一种改变亨廷顿病疾病进程的新策略。
【关键词】诺华，RNA靶向疗法，亨廷顿病
【摘要】 3月4日，新浪医药讯，3月3日，极目生物宣布，锋脉/Arcatus（ARVN001）（曲安奈德脉络膜上腔注射混悬液，在美国称为XIPERE）国内针对糖尿病性黄斑水肿（Diabetic Macular Edema, DME）治疗的临床试验，已完成首例患者给药，这也是亚洲区首例DME患者给药。本项研究是一项多中心、开放、单臂的I期临床试验，旨在评估曲安奈德脉络膜上腔注射混悬液（ARVN001）在糖尿病性黄斑水肿患者中的安全耐受性、药代动力学特征及初步疗效。此次临床研究将在全国多家三甲医院开展，组长单位为上海市第一人民医院，主要研究者（Primary investigator, PI）为上海市第一人民医院眼科主任医师许迅教授和刘堃教授。
【关键词】极目生物，锋脉/Arcatus，糖尿病性黄斑水肿
【摘要】 2月28日，美通社讯，创胜集团宣布其Claudin18.2单抗TST001联合顺铂和吉西他滨一线治疗未经系统性治疗的局部晚期或转移性胆道癌亚组已完成中国IIa期临床试验首例患者给药。胆道癌为较罕见的恶性肿瘤，包括胆管癌和胆囊癌。胆管癌又分为肝外胆管癌和肝内胆管癌。在胆道癌的治疗中，根治性切除是早期患者唯一的标准疗法。然而，大多数患者在诊断时，癌症就已经进入转移期，因此不能接受手术切除。对于胆道癌而言，临床上现有的治疗方案疗效相当有限，存在大量未得到满足的临床需求。
【关键词】创胜集团，Claudin18.2，IIa期临床试验
【摘要】 2月28日，CPhI制药在线讯，近日，辉瑞和 Biohaven Pharmaceutical发布的消息显示，欧洲人用医药产品委员会 (CHMP) 对 CGRP 受体拮抗剂Rimegepant在偏头痛（有或无先兆）的急性治疗和对每月至少四次发作的人的发作性偏头痛的预防性治疗方面发表了积极意见，欧洲药品管理局（EMA）的药物顾问小组建议批准这款成人偏头痛治疗药物的上市申请。偏头痛是一种出现反复轻度或重度头痛的慢性病，据估计目前全球大约有10%的人口正面临着偏头痛的困扰。随着对降钙素基因相关肽（CGRP）研究的深入，越来越多的证据显示体内CGRP的释放水平在偏头痛发作时明显增高，而且与头痛程度呈正相关。在分子水平上通过阻断CGRPs或降钙素基因相关肽，从而完全清除偏头痛症状，CGRP被认为是目前最具有潜力的偏头痛治疗和预防靶点。
【关键词】EMA，即将批准，NURTEC，ODT
【摘要】 2月22日，药明康德讯，2月21日，阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，由双方联合开发的抗体偶联药物（ADC）Enhertu，在关键3期试验DESTINY-Breast04中取得积极结果。数据显示，Enhertu在HER2低表达、不可切除和/或转移性的乳腺癌患者中，与化疗相比显著改善了患者无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），且无论患者激素受体（HR）状态如何。根据新闻稿，这是Enhertu首个针对HER2低表达、转移性乳腺癌患者的3期结果。公开资料显示，Enhertu（trastuzumab deruxtecan，DS-8201）是采用第一三共专有的DXd ADC技术平台设计的ADC药物。它将人源HER2抗体曲妥珠单抗通过四肽接头与一种新型拓扑异构酶1抑制剂链接，靶向癌细胞，并将药物递送至细胞内部。此前，Enhertu已经获得FDA批准，三线治疗经治HER2阳性无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者，以及接受过基于trastuzumab的疗法治疗的HER2阳性局部晚期或转移性胃癌和胃食管结合部（GEJ）腺癌患者。
【关键词】阿斯利康，第一三共，重磅ADC
【摘要】 2月17日，新浪医药讯，近日，根据国外生物制药网站Fierce Pharma的报道，美国FDA通知传奇生物一项临床暂停，并将于3月11日前提供正式的临床暂停函。此次临床暂停涉及传奇生物的一款早期CAR-T细胞疗法，该疗法在去年才刚刚启动1期临床试验。现在，FDA已通知该公司停止。传奇生物在周二上午的一份简短新闻稿中宣布了LB1901的临床暂停。在收到FDA的临床暂停通知之前，该公司在对第一例患者给药并出现CD4+T细胞计数低后已自愿暂停试验。根据传奇生物的说法，该患者没有经历任何与药物相关的严重不良事件，正在接受监测。FDA于2月11日周五通知了该公司。除了FDA将在3月11日前提供一份更正式的临床暂停函之外，几乎没有披露其他细节。
【关键词】传奇生物，CAR-T疗法，FDA叫停
【摘要】 1月18日，即刻药闻讯，1月17日，阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）宣布已收到美国FDA接受其抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）补充生物制品许可申请（sBLA）的通知，用于既往接受过抗HER2治疗方案的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者的治疗。该sBLA申请也获得了优先审评资格，PDUFA日期为2022年的第二季度。乳腺癌是全球最常见的癌症，2020年确诊病例超过200万，导致全球近68.5万人死亡。大约五分之一的乳腺癌病例被认为是HER2阳性。HER2是一种酪氨酸激酶受体促生长蛋白，表达于乳腺癌等多种类型的肿瘤表面，HER2蛋白过度表达可能是HER2基因扩增的结果，常与乳腺癌的侵袭性疾病和不良预后有关。尽管最初使用曲妥珠单抗和紫杉类药物进行初始治疗，HER2阳性转移性乳腺癌患者往往会出现疾病进展，需要更多的治疗方案来进一步延缓进展，延长生存期。
【关键词】阿斯利康/第一三共，ADC新适应症，优先审评资格
【摘要】 1月18日，药明康德讯，近日，Fate Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准FT536的IND申请。FT536是一款经过多重工程修饰、诱导多能干细胞（iPSC）衍生的“即用型”嵌合抗原受体（CAR）自然杀伤（NK）细胞疗法。FT536表达一种特异性靶向I类主要组织相容性复合体（MHC）相关蛋白A和B（MICA/MICB）α3结构域的新型CAR。MICA和MICB属于应激蛋白，在许多实体瘤上高水平表达。而细胞毒性淋巴细胞，如NK细胞和CD8阳性T细胞，能识别并结合MICA/B的α1和α2结构域，激活强效的细胞毒性反应。然而，癌细胞经常通过MICA/B的α1和α2结构域的蛋白水解脱落（proteolytic shedding）来逃逸免疫细胞识别。此前研究发现，靶向MICA/B的α3结构域的抗体能够特异性地阻止MICA/B脱落，恢复NK细胞介导的免疫力。
【关键词】iPSC，衍生创新CAR-NK疗法，临床申请
【摘要】 1月10日，新浪医药讯，科济药业今日公告，其自主研发的CAR-T产品CT041被美国食品药品监督管理局（FDA）授予 “再生医学先进疗法” （RMAT）资格，用于治疗Claudin18.2 （CLDN18.2）阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）。据公开可查的资料显示，CT041是全球首个获RMAT资格的实体瘤CAR-T产品。至此，科济药业也成为唯一一家两个核心候选产品均获得RMAT资格的中国CAR-T公司。
【关键词】科济药业，CT041，再生医学先进疗法
【摘要】 1月5日，药明康德讯，2022年1月4日，Gritstone bio公司公布了第二代T细胞增强型自我扩增mRNA（samRNA）新冠疫苗，在一项1期临床试验中获得的最新积极数据。该试验正在评估一种表达新冠病毒刺突蛋白和高度保守的非刺突蛋白T细胞表位（TCE）抗原的samRNA疫苗作为加强针，在既往接受过两剂阿斯利康（AstraZeneca）第一代新冠疫苗Vaxzevria（AZD1222）的≥60岁健康成人中的安全性、反应原性和免疫原性。第一队列结果表明，接种10 μg剂量水平的samRNA疫苗加强针后，受试者表现出对新冠病毒刺突蛋白的强大中和抗体应答，并有效提高针对非刺突蛋白抗原的CD8阳性T细胞水平。Gritstone bio公司的samRNA新冠疫苗，使用能够自我扩增的mRNA系统，编码激发抗体免疫反应的刺突蛋白和激发T细胞免疫反应的TCE，从而拓宽对新冠病毒的免疫反应。自我扩增的mRNA系统能够以较少的剂量，延长抗原表达的时间并且提高表达水平。
【关键词】自我扩增，mRNA新冠疫苗，抗体和T细胞反应
【摘要】 12月31日，医药魔方讯，12月29日，绿叶制药宣布，其自主研发的注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球（LY01005）用于治疗前列腺癌的上市申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。作为前列腺癌重要的全身治疗手段，雄激素剥夺治疗（Androgen Deprivation Therapy，ADT）在该疾病不同分期的治疗环节中均发挥着“基石”作用。而以戈舍瑞林为代表的促性腺激素释放激素（Gonadotropin-releasing hormone, GnRH）激动剂是ADT治疗最常见的一类药物。
【关键词】绿叶制药，注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球，上市申请
【摘要】 12月31日，药明康德讯，今日，强生公司（Johnson & Johnson）宣布，一项3b期临床试验最新数据表明，在预防新冠相关住院中，注射在研单剂新冠疫苗（Ad26.COV2.S）的同源加强针达到85%的疫苗有效性。试验结果表明，在Omicron成为疫情传播主导变种的南非，疫苗加强针成功降低了医务工作者因新冠病毒感染住院的风险。强生公司开发的Ad26.COV2.S是一款利用腺病毒血清型26（Ad26）载体表达新冠病毒刺突蛋白的新冠疫苗。该3期临床试验（n=227310）最新数据表明，当受试者完成两针初始接种6-9个月后，再接种加强针，疫苗有效性随时间从0-13天的63%（95% CI，31-81%），增加至加强接种后14-27天的84%（95% CI，67-92%），和1-2个月的85%（95% CI，54-95%）。
【关键词】Omicron变种流行地区，强生，疫苗
