【摘要】 4月1日，新浪医药讯，3月31日，万春医药宣布向美国食品药品监督管理局和中国药品监督管理局提交首个原创新药普那布林的中、美新药上市申请。根据此前公开信息可知，本次上市申请适应症为重度中性粒细胞减少症。普那布林在树突状细胞（DC细胞）成熟、抗原递呈与T细胞活化上具有独特的作用机制，它通过逆转由化疗药物诱导的骨髓中嗜中性粒细胞的阻断形成，维持中性粒细胞水平在正常范围内，达到早期保护骨髓中白细胞的作用，以一个不同于G-CSF的作用机制来减少早期CIN的发生。多项研究表明，普那布林可防止多个由不同抗肿瘤机制的化疗药物引起的重度CIN。重度CIN正是化疗药物导致的最严重的血液学毒性疾病之一。值得一提的是，2020年下半年，中国国家药监局（NMPA）和美国FDA分别授予普那布林治疗CIN的“突破性治疗品种”、“突破性疗法认定”。
【关键词】万春医药，普那布林，上市申请
【摘要】 3月9日，药明康德讯，今日，默沙东（MSD）宣布，其在研核苷逆转录酶易位抑制剂（NRTTI）islatravir（又名MK-8591），在一项1期临床试验中获得积极结果。三种不同剂量的islatravir以皮下缓释植入体（implant）的形式用药，能够在植入后12周内保持药物浓度高于预定的药代动力学（PK）阈值。剂量为56毫克的islatravir预计可将药物浓度保持高于阈值一年以上。基于这一积极结果，默沙东公司将启动2期临床试验，进一步探索islatravir皮下植入体作为长效暴露前预防（PrEP）疗法的潜力。它可能只需一次用药就提供长达12个月的保护效力。
【关键词】一年有效，艾滋病，预防疗法
【摘要】 3月4日，新浪医药讯，本周一，阿斯利康和FibroGen表示，FDA将召集AdComm咨询委员会，审查roxadustat在需要透析的和不需要透析的慢性肾脏疾病患者中治疗贫血的效果。此前，FDA对roxadustat的审查决定日期已经从去年的12月推迟到今年的3月20日。但是由于FDA尚未确定会议的具体召开日期，分析人士认为roxadustat的审查，未来可能还会再次延期。阿斯利康在2013年与FibroGen展开了开发和销售该药物的合作，涉及的预付款为3.5亿美元，里程碑付款高达4.65亿美元。去年2月，FibroGen表示，美国FDA接受了roxadustat的新药申请，为此，阿斯利康向FibroGen支付了5000万美元。阿斯利康和FibroGen一直希望旗下重磅贫血药物Roxadustat能够在2020年美国市场获得批准的，但审查日期的推迟导致两家公司的期望落空。
【关键词】阿斯利康，贫血药物roxadustat，审查推迟
【摘要】 3月4日，新浪医药讯，3月3日，葛兰素史克（GSK）与合作伙伴Vir Biotechnology提供了对美国国立卫生研究院（NIH）加速COVID-19治疗干预和疫苗（ACTIV）项目3期临床试验中VIR-7831（GSK4182136）分支的更新。该试验评估了VIR-7831在COVID-19住院成人患者中的疗效和安全性。根据公告，双方已被告知，虽然VIR-7831符合最初预先规定的标准，可以继续进行ACTIV-3试验的下一阶段，而且没有报告安全信号，但对现有数据的敏感性分析引起了对潜在益处大小的担忧。独立数据和安全监测委员会（DSMB）建议，在数据成熟之前，该试验的VIR-7831组停止入组。随着各方对仍在不断产生的数据有更充分的了解，GSK和VIR将继续与NIH讨论进一步评估VIR-7831在住院人群中潜力的适当方法。
【关键词】葛兰素史克/Vir，暂停，单抗VIR-7831
【摘要】 3月4日，医药魔方讯，3月3日，君实生物宣布已于近日向美国FDA滚动提交了特瑞普利单抗用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）的生物制品许可申请（BLA）。根据新闻稿，特瑞普利单抗由此也成为了首个向FDA提交上市申请的中国国产抗PD-1单抗。根据君实生物与Coherus公司达成的合作，Coherus公司将负责特瑞普利单抗在美国和加拿大的所有商业活动。特瑞普利单抗注射液（拓益）由君实生物自主研发，是中国首个批准上市的以PD-1为靶点的国产单抗药物，目前已在中国获批用于黑色素瘤、鼻咽癌治疗，另有覆盖十多个瘤种、30多项单药和联合用药临床研究正在全球开展。
【关键词】君实生物，FDA，国产抗PD-1单抗
【摘要】 2月20日，药明康德讯，近日，《临床癌症研究》（Clinical Cancer Research）在线全文发表了氟唑帕利单药治疗BRCA1/2突变复发性卵巢癌的单臂、多中心2期临床研究结果。该研究由中国医学科学院肿瘤医院吴令英教授担任主要研究者，中国26家研究机构共同参与。结果显示，氟佐帕利用于BRCA1/2突变的复发性卵巢癌患者，显示出有希望的抗肿瘤活性和可接受的安全性，有望为该人群提供一种新的治疗选择。氟唑帕利是恒瑞医药研发的一种多腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可特异性杀伤BRCA突变的肿瘤细胞。在不少卵巢癌患者体内，会出现有害的BRCA1与BRCA2突变，影响到DNA的修复。PARP抑制剂通过“合成致死”机制，有效抑制肿瘤细胞DNA损伤修复，促进肿瘤细胞凋亡，显著延长了卵巢癌患者的生存。
【关键词】卵巢癌，恒瑞医药，氟唑帕利
【摘要】 2月5日，CPhI制药在线讯，近日，据NMPA官网，拜耳雄激素受体抑制剂“ODM-201 300mg 薄膜衣片”的批准文件待领取，这意味该药正式在国内获批，适应症为：非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）。前列腺癌是全球男性中第二大常见恶性肿瘤，2020年全球约141万例患者被被确诊，死亡人数约38万。去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）是前列腺癌的一种晚期形式，即体内睾酮的量减少到非常低的水平，癌症仍会继续发展。
【关键词】拜耳，darolutamide，前列腺癌
【摘要】 2月5日，生物探索讯，当地时间2月3日，阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布与牛津大学联合开发的新冠疫苗（AZD1222）可能具有遏制新冠病毒传播的潜力。当接种一剂AZD1222时能够产生76%的保护效力，如果两次接种间隔在12周以上，疫苗的保护效力可达82%。就在该消息公布的几天前，这款疫苗刚刚获欧洲药品管理局（EMA）紧急批准使用，成为EMA批准上市的第三款新冠疫苗，用于18岁以上人群。据悉，AZD1222是一款基于复制缺陷型黑猩猩腺病毒载体的新冠疫苗。当人体接种该疫苗后，会产生表面刺突蛋白，从而激发免疫系统攻击SARS-CoV-2病毒。
【关键词】阿斯利康，新冠疫苗，效果达76%
【摘要】 2月5日，美通社讯，2月4日，天境生物宣布其新型长效重组人白细胞介素7（rhIL-7）TJ107治疗胶质母细胞瘤的中国2期临床试验已完成首例患者给药。该临床试验为一项随机、单盲、安慰剂对照研究，旨在新诊断的胶质母细胞瘤病人群完成标准同步放化疗（CCRT）后淋巴细胞减少的患者中评估TJ107的疗效和安全性。此项研究目的是确定TJ107首次给药后淋巴细胞计数和相关的临床反应。越来越多的研究证明，放疗和化疗引起的淋巴细胞减少症会伴随免疫功能低下并与癌症患者的低生存率有明显相关性。现有胶质母细胞瘤的标准治疗方案会在大多数患者中诱发淋巴细胞持久减少，而目前缺乏针对性疗法。由韩国Genexine公司开展的临床研究表明，在晚期实体瘤患者中，TJ107能够增加抗肿瘤淋巴细胞计数，尤其是能恢复初始和记忆T细胞亚群（非调节性T细胞）的数量。研究还显示，TJ107耐受性良好，无剂量限制性毒性或细胞因子释放综合征发生。
【关键词】天境生物，TJ107，2期临床
【摘要】 2月5日，药明康德讯，近日业内传来消息，由科兴中维生物研发的新型冠状病毒灭活疫苗（克尔来福）附条件上市申请已经获中国国家药监局（NMPA）受理。文章表示，该新冠疫苗在境外3期临床试验中取得进展，该疫苗接种后安全性良好，完成两剂接种14天后，针对由新冠病毒感染引起的疾病（COVID-19）的保护效力情况达到世界卫生组织相关技术标准及中国国家药监局印发的《新型冠状病毒预防用疫苗临床评价指导原则（试行）》中相关标准要求。2月3日，科兴中维生物已正式向国家药监局提交附条件上市申请，并获得受理。根据新华社报道，在此之前，该疫苗分别在土耳其、巴西、智利等国家获得紧急使用授权。
【关键词】科兴中维，新冠疫苗，上市申请
【摘要】 1月20日，药明康德讯，Omeros公司今天宣布，美国FDA已经接受该公司为在研单克隆抗体疗法narsoplimab递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）。FDA同时授予这一BLA优先审评资格，预计在今年7月17日之前做出回复。造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）是可能致死的与干细胞移植手术相关的并发症。这是一种由于干细胞移植手术诱导的内皮细胞损伤引起的全身性、多因素疾病。内皮损伤激活的补体凝集素途径，在HSCT-TMA的发生和发展中起核心作用。目前尚无获批的HSCT-TMA疗法。
【关键词】创新抗体疗法，FDA，优先审评资格
【摘要】 1月20日，美中药源讯，礼来旗下LOXO宣布将与Merus合作开发三款CD3双抗药物。礼来将支付4000万首付、2000万股权，每个产品最多可获得5.4亿里程金、合作总值可达16亿，如果产品上市Merus还可以获得10%左右销售提成。Merus的技术平台叫做Biclonics，号称已经找到170多个不同性质CD3抗体轻链。礼来则认为CD3双抗正在成为最具颠覆性的肿瘤免疫疗法。今天Mercus趁股票上扬6%宣布将募资6000万美元。
【关键词】礼来LOXO，Merus，CD3双抗药物
【摘要】 1月6日，新浪医药讯，首个国内研发的新一代NTRK/ROS1多激酶抑制剂SIM1803-1A片于2021年1月5日在中国完成Ⅰ期临床试验首例受试者的首次给药。SIM1803-1A片是先声药业有限公司研发的新一代选择性针对TRK A/B/C、ROS1及ALK的多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。该临床研究是SIM1803-1A在实体瘤患者进行的首个人体研究，主要目的是确定SIM1803-1A的安全性及药代动力学特征，次要目的是探索SIM1803-1A的疗效。近年来，基于特定生物标志物而非发病部位的泛癌种治疗药物，因其不区分癌种、不限肿瘤发病部位、且能够克服多种突变和耐药，开启了肿瘤治疗药物和伴随诊断新篇章。目前，FDA已经批准了多个不限癌种的抗癌药上市，而国内尚无基于基因突变、不限肿瘤发病部位的泛癌种靶向药获批。先声药业此次在研的SIM1803-1A片正是基于这一理念而开发的新一代精准治疗药物。
【关键词】首个，国内研发，NTRK/ROS1多激酶抑制剂
【摘要】 1月4日，医药魔方讯，根据WHO的数据，目前全世界约有5亿人患有听力损失。遗传变异约导致了一半的先天性和早发性耳聋病例，超过120个基因与人类的非综合征性听力损失有关。尽管人们对听觉系统生理学的认识已经取得了巨大的进展，但目前的治疗方案仍主要局限于扩声和人工耳蜗，还没有针对人类听力损失的生物治疗方法。目前，针对各种类型听力损失的基因、细胞和药物疗法正在大力开发中。近期，来自特拉维夫大学的研究人员报告了一种将基因递送到内耳细胞中“取代”遗传缺陷，从而治疗遗传性耳聋的创新基因疗法。研究显示，新疗法有效恢复耳聋模型小鼠退化的听力，科学家们相信，这种疗法可能会成为治疗儿童出生时因基因突变导致耳聋的一个突破。相关研究成果于12月22日发表在EMBO Molecular Medicine杂志上。
【关键词】遗传性耳聋，新突破，基因疗法
【摘要】 12月17日，药明康德讯，中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示，荣昌生物自主研发的注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂（注射用纬迪西妥单抗，disitamab vedotin）已在中国启动一项随机、开放、平行对照、多中心的3期临床试验，以期在复发/转移后至少接受过2个系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部癌）患者中，评估注射用纬迪西妥单抗治疗的有效性和安全性。纬迪西妥单抗是一个处于后期临床阶段的抗HER2抗体偶联药物（ADC），正在被开发用于治疗目前尚缺乏治疗手段的常见HER2表达适应症。据介绍，这款产品的分子结构包括一个新型人源化HER2抗体；其连接子在肿瘤细胞具有可裂解性；其小分子细胞毒药物具有高毒性及旁杀伤效应，在临床试验中获得了突出的抗肿瘤效果。这种ADC疗法的特点在于能够像导弹一样，完成对癌细胞的精准打击。
【关键词】荣昌生物，ADC新药，3期临床
【摘要】 12月17日，药明康德讯，12月14日，优瑞科生物（Eureka Therapeutics）宣布了公司正在开发的InvisiMask 人源抗体鼻喷雾剂防止新冠病毒SARS-CoV-2感染的小鼠模型临床前研究结果。数据显示，该喷雾剂可为接触SARS-CoV-2假型病毒（pseudotyped virus）感染的小鼠提供至少10小时的保护效果。据悉，该公司正在准备向美国FDA递交新药临床试验申请（IND），进一步开展InvisiMask鼻喷雾剂的临床试验。InvisiMask是一种具专利技术的人源单克隆抗体鼻喷雾剂，旨在中和经鼻腔（病毒感染的主要入口）由空气中的飞沫及颗粒物传播的新冠病毒。据悉，该抗体通过与新冠病毒（SARS-CoV-2）的S1刺突蛋白结合，达到阻止病毒与上呼吸道细胞上的ACE2受体结合的作用，从而阻止病毒入侵细胞及引发感染。
【关键词】优瑞科生物，人源抗体鼻喷雾剂，防止新冠感染
【摘要】 12月10日，医药魔方讯，12月8日，罗氏在ASH2020大会上公布了其3款在研双特异性抗体药物mosunetuzumab（CD20×CD3）、glofitamab（CD20×CD3）、cevostamab（FCRH5×CD3）的最新临床数据，对多种类型的血液肿瘤都显示出了积极的疗效。CD20×CD3双抗可同时结合两个不同的靶点，一端链接肿瘤细胞表面的CD20抗原，一端链接免疫T细胞表面的CD3抗原，能够将T细胞募集至肿瘤细胞周围，并激活T细胞来杀灭肿瘤细胞，为一些耐药复发或难治的非霍奇金淋巴瘤（NHL）、多发性骨髓瘤（MM）等血液肿瘤患者提供了一种创新的治疗手段。mosunetuzumab和glofitamab作为一线疗法在初治患者中取得了出色的数据。I/II期GO40554研究显示，mosunetuzumab单药一线治疗老龄、不耐受全剂量免疫化学疗法的DLBCL患者的完全缓解率达到45.5%（10/22）。mosunetuzumab与化疗联用时，完全缓解率可达到79.4%（27/34）。这是目前首个公布一线治疗DLBCL临床数据的双特异性抗体药物。
【关键词】罗氏，CD20×CD3双抗，DLBCL
【摘要】 12月10日，美通社讯，勃林格殷格翰近日宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）采纳了对泰毕全（达比加群酯）递交的用于治疗18岁以下儿童静脉血栓栓塞事件（VTE）和预防VTE复发适应症的积极评价。如果递交的适应症得到了欧洲委员会（EC）的批准，那么儿科患者和医疗人士将可以使用口服抗凝疗法，而该疗法的风险/获益概况已得到了健康医疗机构的全面评估。目前，尚无获批的用于治疗或预防儿童静脉血凝块（VTE）的疗法，并且当前的标准治疗方式（SOC）存在一系列局限性，包括需要频繁监测抗凝水平或承受每日进行注射的负担。CHMP的积极意见基于一项专门的儿科临床计划做出。DIVERSITY临床研究表明，在具有较高VTE风险的小儿患者中，达比加群非劣于标准治疗方案，出血风险相当。研究显示达比加群对患有VTE和具有持续性血栓形成危险因素的儿童具有良好的安全性结果。基于相关研究的结果和有可能扩大的患者群，这项值得期待的适应症获批将成为达比加群的重要里程碑。
【关键词】勃林格殷格翰，达比加群酯，儿童VTE
【摘要】 11月13日，药渡讯，日前，珠海泰诺诺麦博生物技术有限公司（Trinomab Biotech Co.，Ltd.）的产品开发迎来了新进展，其自主开发的抗破伤风毒素全人源抗体抗体TNM002，正式获得澳洲HREC/TGA批准进行I期临床。此次临床研究是全球第一款抗破伤风毒素单抗药物进入人体试验。TNM002是Trinomab利用其自主知识产权的HitmAb技术平台个人文库开发的天然全人源单克隆抗体药物，临床前研究显示TNM002具有特异性强，亲和力好，中状语从句：破伤风毒素的效价极高的特点。同时在工业化生产中TNM002产量高，产品稳定，具有更好的可及性。破伤风是一种由破伤风梭状芽孢杆菌产生的破伤风毒素（TT）引起的急性感染性疾病，破伤风梭状芽孢杆菌常通过皮肤伤口污染或组织损伤，包括外伤，烧烫伤，狂犬Ⅱ/Ⅲ级暴露，交通事故，不洁条件下分娩时的产妇和新生儿等情况而进入体内，释放破伤风毒素导致中枢神经系统功能失调，表现为全身骨骼肌持续强直和阵发性瘫痪，重症在全球破伤风的病死率高达30～50%，在重症患者病死率可高达80%。在一些中低收入国家，未经治疗的新生儿破伤风病死率接近100%。
【关键词】全球首款，抗破伤风毒素全人源单抗，Ⅰ期临床
【摘要】 11月10日，医药魔方讯，11月9日，辉瑞和BioNTech宣布，外部独立的数据监测委员会（DMC）在11月8日进行的第一阶段中期分析结果显示其mRNA候选疫苗BNT162b2在没有感染SARS-CoV-2病毒的健康受试者中证明了预防COVID-19的疗效。经过与FDA讨论后，两家公司选择放弃对32例病例的中期分析，并对至少62例病例进行了第一次中期分析。最终收集到的可评估病例总数达到94例，而DMC对所有病例都进行了首次分析。对接种疫苗和接种安慰剂的人群进行分层分析后发现，接种第2剂BNT162b2疫苗7天后的保护率达到90%以上，意味着在接种BNT162b2疫苗后的28天即可获得有效保护。随着研究的继续，疫苗的最终保护效力可能会发生变化。DMC尚未报告任何严重的安全隐患，并建议该研究继续进行，按计划收集其他安全性和有效性数据。
【关键词】辉瑞/BioNTech，新冠疫苗，Ⅲ期研究成功
