【摘要】 12月4日，药明康德讯，今日，渤健（Biogen）公司宣布，其人源化IgG1单克隆抗体BIIB059，在治疗皮肤红斑狼疮（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）患者的2期试验LILAC中，与安慰剂相比，显著降低患者的疾病活动，达到研究的主要终点。CLE和SLE都是慢性自身免疫性疾病。CLE患者的免疫系统会攻击健康的皮肤，进而引起皮疹和皮肤损伤，疾病的疼痛导致患者的生活质量严重下降。SLE影响多个人体器官，疾病的发作期和缓解期交替出现。主要症状有疲劳、关节炎、肌肉痛、皮疹、脱发、发热等，严重时会出现心、肺、肾等脏器损伤并危及生命。
【关键词】渤健，红斑狼疮，BIIB059
【摘要】 11月29日，药明康德讯，日前罗氏（Roche）宣布，美国FDA已接受risdiplam的新药上市申请（NDA），并授予其优先审评资格。Risdiplam是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的SMN2基因的mRNA剪接修饰剂。Risdiplam旨在增加和维持整个中枢神经系统和身体外周组织的SMN蛋白水平。预计FDA将在2020年5月24日前做出批准决定。此前，FDA于2017年1月授予risdiplam孤儿药资格认定，随后于2017年4月授予快速通道资格认定。如果获得批准，risdiplam将成为首个用于治疗SMA患者的口服用药。SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（survival motor neuron, SMN）的缺失或失常。
【关键词】罗氏，SMA疗法，risdiplam，优先审评
【摘要】 11月29日，药明康德讯，日前，Usona研究所（Usona Institute）宣布，美国FDA授予psilocybin突破性疗法认定，用于治疗抑郁症（major depressive disorder，MDD）患者。这一认定将促进psilocybin治疗MDD的研发项目的顺利进行。这是psilocybin获得的第二项突破性疗法认定。此前，psilocybin已获得治疗“治疗抵抗性抑郁症”（treatment-resistant depression，TRD）患者的突破性疗法认定。MDD是一种失能性慢性疾病，患者症状通常表现为情绪低落，无法感受喜悦，充满负罪感和无用感等情感和生理症状。这会妨碍患者的社交、工作、学习和其它重要功能。在严重情况下，MDD会导致自杀。据统计，抑郁症是全球范围内导致残疾的首要原因，有3亿多人受到影响。很多抑郁症患者在接受现有一线疗法治疗后，症状仍未得到足够缓解，急需具有创新作用机制的疗法出现。
【关键词】抑郁症，神奇蘑菇，突破性疗法认定
【摘要】 11月29日，生物谷讯，Inotrem S.A.是一家专门从事急性和慢性炎症综合征免疫治疗的生物技术公司。近日，该公司宣布已启动评估nangibotide（LR12）治疗脓毒性休克（septic shock）的IIb期ASTONISH试验并入组了首例患者。脓毒性休克（septic shock）是脓毒症的最终并发症。在发达国家，脓毒性休克的发生率持续上升、死亡率仍然很高（35%）。除了抗生素和对症治疗外，目前还没有专门的药物获批针对这一适应症。nangibotide有潜力成为第一种基于机制的脓毒性休克治疗药物，该药是一种TREM-1抑制剂，有潜力恢复适当的炎症反应、血管功能并提高脓毒性休克后的存活率。今年9月，美国FDA授予了nangibotide治疗脓毒性休克的快速通道资格（FTD）。在2017年，欧洲药品管理局（EMA）授予了nangibotide优先药物资格（PRIME）。
【关键词】nangibotide，全球性，IIb期
【摘要】 11月29日，生物谷讯，Ridgeback Biotherapeutics是一家专注于罕见病和传染病的生物技术公司。近日该公司宣布，评估单抗药物mAb114治疗埃博拉（Ebola）感染的临床研究Pamoja Tulinde Maisha（PALM，共同拯救生命，clinicaltrials.gov登记号：NCT03719586）的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。mAb114是一种单克隆抗体，起源于1995年刚果民主共和国基奎特市的埃博拉疫情。在那次疫情中，幸存者在感染埃博拉长达十一年后仍保留抗埃博拉抗体，研究人员从这些幸存者体内分离出了抗体，其中mAb114是最有前途的一种。在美国，今年5月和9月，FDA分别授予了mAb114孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。
【关键词】抗体疗法，降低，埃博拉感染，死亡率
【摘要】 9月26日，药明康德讯，今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。该认定是基于danicopan在一项2期试验中的积极数据，该试验的顶线结果将在今年底公布。在2017年，FDA已经授予danicopan孤儿药资格。PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见病，其特点是破坏红细胞（溶血性贫血）、血凝块（血栓形成）、受损的骨髓功能，以及罹患白血病的风险。这种疾病是由于基因突变导致原本正常存在于红细胞（RBCs）表面，与补体级联反应的替代通路（AP）相互作用的关键CD55和CD59受体缺失，导致替代通路激发的补体反应通过血管内溶血作用将红细胞摧毁。
【关键词】创新疗法，danicopan，突破性疗法认定
【摘要】 9月24日，药明康德讯，今日，致力于开发神经退行性和自身免疫疾病新疗法的生物医药公司Annexon Biosciences宣布，美国FDA授予其靶向补体蛋白C1q的单克隆抗体ANX005快速通道资格，治疗格林-巴利症候群（Guillain-Barre Syndrome，GBS）患者。此前，FDA已经授予ANX005孤儿药资格。Annexon研发的补体抑制剂ANX005是针对C1q的人源化单克隆抗体，主要用于阻断人体免疫早期补体级联过程中关键的蛋白质C1q。它不但阻断整个经典途径的活化，还同时保持了其它补体途径功能的完整性。ANX005通过C1q有效阻止神经性病变，治疗患有GBS的患者。此外，Annexon公司还在开发ANX005在治疗其他自身免疫和神经退行性疾病中的应用。GBS是一种罕见的急性自身免疫性疾病，是由于患者自身的免疫系统攻击其外周神经系统导致的神经传导损伤。它通常发生在感染性疾病之后，以四肢的对称性无力为特征。病情一般在4周内达到高峰。
【关键词】快速通道，自身免疫性疾病
【摘要】 9月23日，医药魔方讯，雅创医药技术有限公司近日宣布其用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的自主原创新药HPG1860获得美国FDA临床研究许可，即将在美国启动一期临床研究。HPG1860是雅创自主研发，拥有全球知识产权的FXR激动剂。雅创医药致力于肝脏疾病的新药研发，尤其是非酒精性脂肪性肝炎（NASH），慢性病毒性乙型肝炎和肝癌。非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）正迅速成为全球最常见的肝病，其中20～25%的NAFLD患者将进一步发展为NASH。通常，NASH伴有肝纤维化，随着时间的推移可以发展为肝硬化和肝癌。 NASH目前是美国肝移植的第二大常见原因，预计到2020年将成为肝移植的主要原因。
【关键词】雅创医药，新药，HPG1860
