【摘要】 2月28日，药智新闻讯，2024年2月28号，和誉医药宣布，其在2024年欧洲肿瘤学会靶向抗癌治疗大会（ESMO TAT）上以口头报告形式发布其新一代FGFR2/3高选择性抑制剂ABSK061的首次人体临床研究数据。此次ESMO靶向抗癌治疗大会于2024年2月26日至28日在法国巴黎举行。作为全球范围内首个进入临床试验的选择性FGFR2/3抑制剂，ABSK061在晚期实体瘤患者的剂量爬坡试验中，高磷血症等副作用与此前泛FGFR抑制剂相比有明显改善,并展现出令人振奋的初步疗效。含有FGFR基因改变的肺癌、胃癌等多个病人产生应答。这个结果也为ABSK061将来在软骨发育不全症等其它疾病的开发，奠定了良好的基础。
【关键词】和誉医药，FGFR2/3高选择性抑制剂，ABSK061
【摘要】 2月23日，美通社讯，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准扩大CARVYKTI（cilta-cel，西达基奥仑赛）的适应症范围，以纳入既往至少接受过一线治疗（包括一种免疫调节剂和一种蛋白酶体抑制剂）的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者在最后一线治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药。此项II类变更申请由合作伙伴杨森的附属公司Janssen-Cilag International N.V.提交至EMA，CHMP的积极意见将由欧盟委员会进行审查并做出最终批准决定。CHMP对CARVYKTI的建议是基于CARTITUDE-4研究(NCT04181827)数据的支持，该研究是首个随机3期研究，评估CARVYKTI与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）相比，在既往接受过1-3线治疗后复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。
【关键词】传奇生物，CARVYKTI，积极意见
【摘要】 2月21日，药智新闻讯，近日，智翔金泰自主研发的赛立奇单抗注射液（GR1501注射液）针对中、重度斑块状银屑病Ⅲ期临床研究取得的积极结果在国际皮肤病学权威期刊British Journal of Dermatology（BJD）上正式发表。研究结果显示，赛立奇单抗对中国中、重度斑块状银屑病患者疗效显著，且安全性良好。BJD是英国皮肤病学家协会的官方期刊，旨在发表高质量的皮肤病学领域的最新研究成果，致力于提高医患人员对皮肤疾病的理解、提升临床诊断与治疗水平，改善患者预后。作为皮肤病学领域的权威期刊，BJD在全球都获得广泛认可和推崇。
【关键词】智翔金泰，赛立奇单抗，Ⅲ期临床
【摘要】 1月31日，药智新闻讯，1月29日，原启生物科技（上海）有限责任公司，Oricell Therapeutics Holdings Limited（下称“原启生物”）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准其用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的OriCAR-017的新药临床申请（IND）。OriCAR-017是原启生物利用自主创新技术平台开发出的一款靶向GPRC5D的嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）。该产品的设计和开发整合了原启生物自主创新的OriAb抗体平台、OriCAR结构平台和公司在CMC方面的专识，在早期的探索性临床研究中展现了良好且持久的抗肿瘤功效，同时也展现了优异的安全性。随着本次IND获批，原启生物即将启动OriCAR-017在美国的临床开发工作。
【关键词】原启生物，CAR-T疗法，抗体平台
【摘要】 1月31日，药智新闻讯，武田引进ProtagonistTherapeutics在研的铁调素（Hepcidin）类似物Rusfertide，武田获得一半美国商业权益，以及美国外商业权益。根据协议，武田支付3亿美元预付款，额外的里程碑金额以及美国外的销售分成。Rusfertide为一种铁调素模拟物，目前处于真性红细胞增多症关键三期临床阶段，预计2024年一季度完成患者入组。人体每天从食物中吸收1～2mg的铁，食物中的铁通过十二指肠上皮细胞铁转运蛋白（ferroportin，FPN）进入血液中，并以与转铁蛋白（Transferrin）结合的形式存在。红细胞是利用铁的最主要位置，过量的铁则被储存在肝脏等器官中。衰老死亡的红细胞，其中的铁会通过巨噬细胞吞噬红细胞被再次利用。铁含量同时受到铁调素（Hepcidin）的严密调控，铁调素编码基因HAMP的表达反过来受到铁和红细胞的调控，从而形成一个精密的反馈控制系统。
【关键词】预付款，武田，铁调素类似物
【摘要】 1月9日，美通社讯，和誉医药宣布，其在研的新一代CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。成功获得EMA孤儿药认定后，Pimicotinib将会获得开发方案协助、费用减免、上市程序获益、市场独占等激励措施。除了欧盟内的激励措施之外，成员国还可能会有关于孤儿药的具体激励措施。此前，Pimicotinib已于今年6月被EMA授予优先药物资格（Priority Medicine 以下简称 PRIME），PRIME旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，已获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤，并已在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展全球多中心三期临床试验。此项研究也是腱鞘巨细胞瘤疾病领域首个在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展的全球III期研究。
【关键词】和誉医药，Pimicotinib，孤儿药认定
【摘要】 1月9日，药智新闻讯，信达生物制药集团宣布：胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂玛仕度肽（研发代号：IBI362）在中国超重或肥胖成人受试者中的首个III期临床研究（GLORY-1）达成主要终点和所有关键次要终点。信达生物计划于近期向国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）递交玛仕度肽减重适应症的首个新药上市申请（NDA）。GLORY-1（NCT05607680）是一项在超重或肥胖受试者中评估玛仕度肽的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究。研究入组610例受试者，随机分配至玛仕度肽4mg组、玛仕度肽6mg组或安慰剂组，双盲治疗48周。研究结果显示，GLORY-1的两个主要研究终点均顺利达成：玛仕度肽4mg和6mg组受试者治疗32周后体重相对基线的百分比变化，以及体重相对基线下降≥5%的受试者比例均显著优于安慰剂组；第48周时，玛仕度肽组的减重疗效较32周进一步提升。
【关键词】信达生物，玛仕度肽，III期临床研究
【摘要】 12月29日，美通社讯，三叶草生物制药有限公司宣布，在一项评估一类新药SCB-219M的Ⅰ期临床试验中获得了积极的安全性、有效性和药代动力学初步数据，SCB-219M是通过CHO细胞生产的一种创新型包含血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)模肽的双特异性Fc融合蛋白靶向药物，用于肿瘤患者化疗引起的血小板减少症(CIT)。迄今为止，所有接受化疗和皮下注射单次SCB-219M给药的肿瘤患者（9例），一周后均观察到血小板计数可保持或恢复到大于75x109/L（CIT警戒线），且疗效至少持续三周，至本化疗周期结束。相比之下，在参加该临床试验前，同批肿瘤患者在接受相同的化疗后（但不含SCB-219M给药），血小板计数在一到三周内均降至小于75x109/L。据初步的观察，SCB-219M持久的疗效和药代动力学特征可能支持≥2周给药的间隔；如研究结果进一步被验证，SCB-219M就能配合化疗疗程实现同步给药（一个化疗周期通常为2-3周），这样保证疗效的同时给予肿瘤患者更大的便利。目前临床数据显示SCB-219M具有良好的安全性和耐受性，没有观察到任何严重不良事件(SAEs)和剂量限制性毒性(DLT)。
【关键词】三叶草生物，CIT，SCB-219M
【摘要】 12月29日，美通社讯，瑞科生物欣然宣布，公司自主研发的新佐剂重组带状疱疹疫苗REC610，已于近期在菲律宾首次人体（FIH）临床试验期中分析中取得积极结果。此前，公司REC610在菲律宾开展以葛兰素史克Shingrix为阳性对照的FIH临床试验。该研究期中分析数据显示，在40岁及以上健康受试者中，接种两剂REC610总体安全、耐受性良好。REC610可诱导较强的gE特异性体液免疫和细胞免疫应答，免疫应答在首剂接种后即出现，并在两剂接种后30天达到高峰，其水平与Shingrix组相当，且在数值上高于Shingrix组。REC610已于今年10月获得国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书（通知书编号：2023LP02151），予以准许作为预防用3.3类生物制品，在中国开展I期和III期临床试验。本公司将于近期采用随机、双盲、平行对照设计，在中国境内招募180例40岁及以上健康受试者开展I期临床，以评价REC610的安全性、耐受性和免疫原性。
【关键词】重组带状疱疹疫苗，REC610，菲律宾
【摘要】 12月12日，药智新闻讯，近日，罗氏宣布III期临床试验INAVO120研究取得阳性结果。inavolisib联合哌柏西利和氟维司群，可作为PIK3CA突变的HR阳性、HER2阴性、内分泌耐药的局晚或转移性乳腺癌患者的一线治疗选择。研究达到无进展生存期(PFS)的主要终点，与单用哌柏西利和氟维司群相比，inavolisib联合治疗组显示出有统计学意义和临床意义的显著延长。虽然总体生存期(OS)数据尚不成熟，但已观察到明显的积极趋势，后续将继续进行下一次分析。inavolisib联合治疗耐受性良好，不良反应与已知安全性特征一致，未观察到新的安全信号。inavolisib是一种口服药物，高选择性抑制PI3Κα并且能特异性降解PI3Κα突变蛋白。凭借这种独特的双重作用机制，inavolisib可以为PIK3CA突变的HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者提供良好的耐受性、持久的疾病控制并可能改善预后。PIK3CA突变可导致PI3Κα蛋白改变，从而导致肿瘤生长失控、疾病进展和对内分泌治疗耐药。
【关键词】罗氏，inavolisib，III期研究
【摘要】 12月12日，美通社讯，在12月8日《科学》杂志上，安泰康赛公布了其MYC合成致死药物项目的重大进展。该公司成功开发了一种名为JMBI-001的口服小分子药物候选物。这款创新药物针对的是一个临床上未曾使用的新靶点，旨在通过合成致死机制，特异性地消除MYC基因高表达肿瘤。这类肿瘤在人类癌症中的占比高达70%，治疗难度大，且缺乏有效的靶向疗法。JMBI-001不仅能直接杀死癌细胞，还能激发抗癌免疫反应。该药物有望成为一种全功能抗癌药物，为广大癌症患者带来新的治疗希望。
【关键词】安泰康赛，突破性发现，JMBI-001
【摘要】 11月30日，美通社讯，由生成式人工智能（AI）驱动的临床阶段生物科技公司英矽智能宣布，已启动潜在"全球首创"PHD抑制剂ISM5411的临床试验用于炎症性肠病治疗（IBD）。ISM5411由英矽智能自有Pharma.AI药物研发平台赋能设计与开发，是第五个进入临床阶段的AI新药项目。正在进行的1期临床试验（NCT06012578），计划招募76名健康受试者，旨在评估口服候选药物在递增剂量下的安全性、耐受性、药代动力学特征与食物效应，现已在澳大利亚完成首批健康受试者给药。为了在更广大的群体中对ISM5411进行评估，英矽智能计划在1a期临床试验完成后，招募溃疡性结肠炎患者开展全球多中心1b期临床试验。IBD是一种慢性胃肠道炎症性疾病，影响着全球大量人口，仅在美国就有200万成年患者。IBD包括溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD），这两种类型目前都无法治愈且会使罹患结直肠癌风险的提升达四倍。当前，IBD的标准治疗主要是使用抗炎药物，但这些药物对粘膜修复的改善有限。然而，遗传和临床证据显示，粘膜修复与良好预后密切相关。
【关键词】ISM5411 1期临床试验，炎症性肠病
【摘要】 11月28日，药智新闻讯，和誉医药宣布已在组长单位上海交通大学医学院附属仁济医院完成“一项评估ABSK021联合化疗以及ABSK021联合化疗和特瑞普利单抗治疗晚期胰腺癌患者有效性和安全性的多中心、开放标签的II期临床研究（方案编号:ABSK021-202）”首例患者给药。Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，有助于重塑肿瘤免疫抑制性微环境。Pimicotinib于2023年6月12日获得国家药品监督的临床试验批准通知书，用于治疗晚期胰腺癌。此项研究计划在中国开展16家研究中心，其他研究中心也陆续启动，开始患者招募。
【关键词】和誉医药，CSF-1R抑制剂，晚期胰腺癌
【摘要】 11月17日，药智新闻讯，凌科药业（杭州）有限公司近日宣布其潜在同类最优的高选择性JAK1抑制剂LNK01001治疗中重度活动性类风湿关节炎的Ⅱ期临床研究结果登录2023年美国风湿病学会（ACR）年会。继LNK01001在类风湿关节炎（RA）患者中的二期临床结果入选美国风湿病学会年会的重磅摘要之后，凌科药业还受邀在2023年圣地亚哥举办的年会上以壁报展现了LNK01001的RA的II期临床结果，吸引了众多参会者的兴趣和好评。LNK01001是一种有效的、选择性的、口服JAK1抑制剂,该化合物表现出高JAK1选择性，能够靶向干预疾病靶点和通路，改善炎症反应。LNK01001已完成了针对类风湿关节炎（RA）、强直性脊柱炎（AS）和特应性皮炎（AD）患者的3项II期临床研究。
【关键词】凌科药业，LNK01001，Ⅱ期临床研究
【摘要】 11月2日，药智新闻讯，近日，复宏汉霖宣布，其自主研发的创新抗PD-1单抗H药——汉斯状（通用名：斯鲁利单抗注射液）联合化疗一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌（nsNSCLC）的III期临床研究（ASTRUM-002）已成功达到预设的无进展生存期（PFS）主要研究终点。ASTRUM-002为一项三臂、随机、双盲、多中心的III期临床研究，由中国医学科学院肿瘤医院石远凯教授担任主要研究者，旨在比较H药、H药联合汉贝泰或安慰剂联合化疗一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌的疗效和安全性，主要研究终点为由独立影像评估委员会（IRRC）根据RECISTv1.1评估的PFS。结果显示，H药联合化疗对比安慰剂联合化疗显示出明显的PFS改善，达到预设的优效性标准，且安全性良好，未观察到新的安全性信号。
【关键词】复宏汉霖，H药，III期临床研究
【摘要】 10月30日，药智新闻讯，近日，康方生物全球首创的依沃西单抗（PD-1/VEGF双抗，AK112）单药一线或二线治疗晚期或转移性未经免疫疗法治疗（IO）的非小细胞肺癌（NSCLC）的Ib期临床研究结果重磅发布于国际肺癌研究协会官方期刊《胸部肿瘤学杂志》（JTO，JournalofThoracicOncology，IF=20.4）。这项研究由中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌专业委员会主任委员、同济大学附属上海市肺科医院周彩存教授担任主要研究者。该Ib期研究旨在确定PD-1/VEGF双抗依沃西单药治疗作为晚期NSCLC患者一线或二线治疗的最佳剂量、安全性和有效性。早期数据曾于2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上发表。本次在JTO发表的为截至2022年10月5日，中位随访时间10.4个月的研究数据。结果显示，无论治疗剂量、既往治疗史和PD-L1表达如何，晚期或转移性NSCLC都可受益于依沃西单药治疗，临床前景广阔且耐受性良好。
【关键词】康方，PD-1/VEGF双抗，依沃西
【摘要】 10月30日，药智新闻讯，近日，罗氏公布III期临床试验BEAT-SC研究达到主要研究终点，阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗和含铂化疗作为ES-SCLC的一线治疗具有统计学意义的PFS获益。BEAT-SC研究是目前全球首个在阿替利珠单抗联合含铂化疗方案基础上，增加抗血管生成药物贝伐珠单抗，一线治疗广泛期小细胞肺癌的国际多中心、随机III期研究。主要分析结果显示，与阿替利珠单抗联合化疗相比，阿替利珠单抗、贝伐珠单抗和化疗组成的联合疗法可降低疾病进展或死亡风险，改善PFS。在此次中期分析时，OS数据尚未成熟。研究将继续进行，直到计划的下一次统计学分析。阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗和化疗的耐受性良好，未观察到该联合用药的新安全性信号。该研究数据将在近期的医学会议上公布。
【关键词】罗氏，III期临床试验，BEAT-SC研究
【摘要】 10月26日，药智新闻讯，近日，远大医药用于抗炎镇痛的激素纳米混悬滴眼液GPN00833的国内III期临床试验完成了首例患者入组给药，是远大医药在眼科疾病治疗领域的又一重要研发进展。GPN00833主要活性成分丙酸氯倍他索具有高效的局部抗炎活性和较强的毛细血管收缩作用，产品独特的纳米制剂工艺有效解决了激素产品低水溶性导致的生物利用度低及安全性风险；本次III期临床研究，拟入组252例接受白内障手术的患者，旨在评价GPN00833用于治疗中国人群白内障手术后炎症和疼痛的有效性和安全性；GPN00833在美国开展的II期临床试验及两项III期临床试验均成功的达到了临床终点，产品已于今年上半年向美国FDA递交了NDA申请。
【关键词】远大医药，GPN00833，III期临床试验
【摘要】 10月26日，药智新闻讯，近日，由首都医科大学附属北京天坛医院李文斌教授团队牵头开展的“SYHA1813在复发或晚期实体瘤患者的I期临床”研究成果已于2023ESMO大会以Minioral的形式进行了汇报(编号：506MO)。该研究是一项开放、多中心、Ⅰ期临床研究（ChiCTR2100045380），旨在评估SYHA1813在复发或晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效。截至2023年4月12日，脑膜瘤队列入组了11例复发的脑膜瘤受试者（5例男性，6例女性），中位年龄为50岁（范围：34-76），包括1名WHOI级，6名WHOⅡ级和4名WHOⅢ级。入组的受试者每日口服给予SYHA1813的剂量为15mg或20mg。初步结果显示，SYHA1813在复发性脑膜瘤受试者中展现出令人鼓舞的客观缓解，且耐受性良好。
【关键词】石药集团，SYHA1813，ESMO发布
【摘要】 9月26日，药智新闻讯，欧洲最负盛名和最具影响力的肿瘤学会议——欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会将于10月20日至10月24日盛大召开，其中Late-breakingAbstract（LBA）研究作为ESMO年会的重中之重，将为临床实践提供重要参考。据爱医时空编辑部从华中科技大学同济医学院附属协和医院张涛教授、陶凯雄教授处获悉，其团队开展的“新辅助短程放疗序贯卡瑞利珠单抗联合化疗对比长程放化疗序贯化疗治疗局部晚期直肠癌”随机对照Ⅲ期试验（UNION）继2023ASCO壁报亮相后，又成功入选2023 ESMO proffered paper presentation（优选口头报告），为我国自主研发的PD-1——卡瑞利珠单抗在直肠癌领域的治疗再添力证。
【关键词】恒瑞创新药，卡瑞利珠单抗，直肠癌
