中国行业发展报告

【摘要】　　9月23日，医药观澜讯，9月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，祐儿医药和Tris Pharma公司在中国联合递交了5.1类新药盐酸哌甲酯口服缓释干混悬剂的上市申请，并获得受理。值得一提的是，今年7月，盐酸哌甲酯缓释咀嚼片的上市申请已被CDE纳入优先审评。公开资料显示，盐酸哌甲酯属于一种中枢神经系统（CNS）兴奋剂，在中国申报的这两款药均已在海外获批上市，用于治疗注意缺陷多动障碍（俗称多动症），它们均可以在45分钟内起效。祐儿医药创立于2021年，由斯道资本、F-Prime Capital和泓元资本共同创办，公司首席执行官（CEO）为张诚先生。公开资料显示，祐儿医药专注于儿科领域，致力于通过研发和引进有效且经临床验证的儿童药物，并打造一个专门的儿科生态系统，以满足中国儿童患者的未满足临床需求。2021年4月，祐儿医药完成了融资。注意缺陷多动障碍（ADHD）俗称多动症，是一种慢性大脑疾病，其表现为注意力无法集中，多动，容易冲动。ADHD症状可能在儿童3-6岁时开始出现，可以持续到青少年和成年期。ADHD是儿童期最常见的精神疾病，影响8%至9%的学龄儿童。

【关键词】儿童多动症，申报上市，祐儿医药

【摘要】　　8月31日，医药观澜讯，8月29日，专注于探索及开发RNAi疗法的生物医药公司Sirnaomics宣布，STP705在治疗皮肤基底细胞癌（BCC ）的2期临床试验中，接受180μg剂量给药的队列实现100%病灶内肿瘤细胞组织学完全清除，表明该疗法具有良好的可行性。 STP705是一种siRNA疗法，是由两个siRNA寡核苷酸组成的TGF-β1/COX-2双靶点抑制剂。STP705是Sirnaomics公司主要候选产品，为一种siRNA（小干扰核酸）疗法。它利用双靶向抑制特性和多肽纳米颗粒（PNP）增强递送来直接敲低TGF-β1和COX-2基因表达。该候选产品已获得美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）的多项IND批准，包括用于治疗胆管癌、非黑色素瘤皮肤癌和增生性瘢痕。STP705还获得了FDA授予治疗胆管癌和原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格。目前，STP705正在针对不同适应症进行了7项临床试验，具体包括：一项针对鳞状细胞原位癌（isSCC）的2b期临床试验、一项治疗基底细胞癌（BCC）的2期临床试验、一项治疗瘢痕疙瘩的1/2期临床试验、一项治疗增生性瘢痕的1/2期临床试验、一项治疗面部isSCC的1/2期临床试验、一项治疗肝癌的1期临床试验以及一项用于医学美容的1期临床试验。在针对基底细胞癌的治疗中，STP705显示出有利于患者外表美观，尤其是头部、面部或颈部有病变的患者。临床结果表明，与目前可用的局部疗法相比，STP705可实现更高的完全清除率。

【关键词】完全清除，siRNA疗法，2期临床

【摘要】　　8月31日，医药观澜讯，8月31日，中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示，第一三共（Daiichi Sankyo）已启动一项名为HERTHENA–Lung02的国际多中心（含中国）3期临床试验，以评估U3-1402相比含铂化疗在携带EGFR激活突变的转移性或局部晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）受试者中的有效性。 公开资料显示，U3-1402是一款潜在“first-in-class”的HER3靶向抗体偶联药物（ADC），全球范围内处于3期临床试验阶段。肺癌是世界上最常见的癌症之一，也是全球癌症死亡的主要原因之一，大多数肺癌确诊时已经是晚期或转移性癌症。大约15%~50%的非小细胞肺癌患者携带表皮生长因子受体（EGFR）突变，其中大约83%表达HER3蛋白。HER3是受体酪氨酸激酶EGFR家族的成员之一，与异常细胞增殖和存活相关，可能与转移发生率增加、生存率降低和对标准治疗的耐药性有关。U3-1402（patritumab deruxtecan）采用第一三共公司专有的DXd ADC技术设计，将抗HER3抗体与拓扑异构酶抑制剂通过一个四肽连接子连接而成。此前，该产品已获得美国FDA授予 ，用于治疗接受第三代 酪氨酸激酶抑制剂（TKI） 和含铂疗法治疗期间或治疗后，发生疾病进展且携带耐药性EGFR突变的转移性或局部晚期NSCLC患者。

【关键词】第一三共，HER3靶向ADC，非小细胞肺癌

【摘要】　　8月31日，医药观澜讯，8月30日，默沙东（MSD）宣布，其九价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）（下称“九价HPV疫苗”）的新适应证已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，此次获批标志着默沙东九价HPV疫苗的适用人群也已拓展至9～45岁适龄女性。此前，该产品在中国获批的适用人群为16到26岁女性。据默沙东新闻稿介绍，九价HPV疫苗采用三剂免疫程序，适用于预防HPV 16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈癌；HPV 6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈上皮内瘤样病变（CIN1/2/3级）以及宫颈原位腺癌（AIS）；以及HPV 6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的持续感染。宫颈癌是常见的妇科恶性肿瘤之一。来自美国癌症研究中心的数据显示，几乎所有宫颈癌都是由HPV引起的，同时HPV还引起了90%以上的肛门癌，60%～75%的口腔癌、阴道癌、阴茎癌、外阴癌。目前已确定的HPV型有200余种，根据有无致癌性，可分为低危型和高危型两类。其中，高危型包括HPV 16、18、31、33、35、39、45、51、52、56、58、59、66和68等。

【关键词】默沙东，九价HPV疫苗，拓展适用人群

【摘要】　　8月31日，医药观澜讯，8月31日，康方生物宣布，其又一款潜在“first-in-class”新药AK130临床试验申请获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。康方生物新闻稿介绍，AK130是全球首个且唯一一个在研的TIGIT/TGF-β双靶点抗体融合蛋白新药，也是康方生物第一个双靶点抗体融合蛋白创新药。TIGIT是一个新兴的免疫检查点，其全称为T细胞免疫球蛋白和ITIM结构域蛋白。它是一种抑制性受体，在多种类型的免疫细胞表面表达，阻断TIGIT-CD155相互作用可解除对肿瘤浸润性CD8+T细胞和NK细胞的抑制，促进其抗肿瘤功能。 转化生长因子-β （TGF-β）是肿瘤免疫治疗的优质潜在靶点，TGF-β信号传导可导致免疫抑制、癌症免疫逃逸和免疫检查点抑制剂耐药。从作用机制上看，TIGIT和TGF-β双重阻断有望激活T细胞免疫反应，降低TGF-β介导的Tregs免疫抑制活性，从而达到更好的抗肿瘤作用。

【关键词】康方生物，TIGIT/TGF-β双靶点，抗体新药

【摘要】　　7月28日，医药魔方讯，近日，墨卓生物科技（浙江）有限公司（以下简称“墨卓生物”）宣布完成近亿元A+轮融资，本轮融资由LYFE Capital（洲嶺资本）领投，老股东源码资本和地方政府引导基金云祥基金跟投，全面支持公司发展。据悉，本轮融资所募资金将主要用于进一步扩充公司单细胞产品研发管线，大力推进全球独有的高通量微生物单细胞基因组学平台（MobiMicrobe?）的研发和推广，并持续推进各产品的研发生产、商业化落地和市场的开拓，着力加速和其他的产业从业者一同打造多元、高效的单细胞生态系统。墨卓生物2018年创立于哈佛大学。基于世界领先的液滴微流控技术平台，墨卓生物致力于用创新微流控和单细胞测序技术赋能科学研究与精准医疗，升级诊断与检测质量，提高生命科学研究水平，为科研人员与医生、患者带来更高效的解决方案。此前，墨卓生物于2021年8月获得华盖医疗长三角早期基金领投，源码资本和比邻星创投跟投的1.5亿A轮融资；此次A+轮再一次获得专业投资者的青睐，彰显了墨卓生物强大硬核的自主创新研发实力及广阔的商业化发展前景。墨卓生物自成立以来，专注于微流控和单细胞测序技术创新和开发，目前已经建立了单细胞测序、数字PCR两大产品线，拥有微流控、测序、生化、硬件开发、生信等关键技术。据了解，墨卓生物正在推进包括单细胞转录组产品在内的多个管线。同时，有超过15个开发项目也在进展中。

【关键词】墨卓生物，A+轮融资，单细胞测序

【摘要】　　7月28日，药明康德讯，7月27日，康威生物宣布，其研发的潜在“first-in-class”TLR7激动剂CAN1012在中国获批临床，拟定适应症为晚期实体瘤。根据康威生物新闻稿介绍，这也是其在中国第一个获批临床的新药项目。早先该药已经在美国获批临床，并正在美国开展针对多种实体瘤的1期临床试验。公开资料显示，Toll样受体（TLRs）是一类先天免疫传感器，可以识别保守的微生物结构，TLR的激活可以启动先天性和适应性免疫反应。TLR7是TLRs成员之一，负责识别病原体单链RNA，主要分布在浆树突状细胞（pDC）和B细胞的胞内，在人体识别和清除病原微生物过程中发挥重要作用。TLR7激动剂可通过刺激pDC分泌干扰素-α，并作用于其它免疫细胞（如NK细胞和巨噬细胞）发挥免疫增强的作用。同时，它还可激活pDC，提高pDC的抗原提呈能力，促进CD4+T细胞的增殖，并进一步激活CD8+T细胞杀伤肿瘤细胞，发挥抗肿瘤作用。除了用于治疗癌症，TLR7激动剂还有望开发用于治疗病毒性疾病，如HIV-1感染和乙肝等。康威生物创立于2018年6月，致力于抗肿瘤的“first-in-class”和“best-in-class”免疫疗法新药的研发和商业化。目前，该公司已经建立起免疫治疗平台等多个技术平台，搭建包括治疗性肿瘤疫苗在内的多款抗肿瘤新药管线。

【关键词】康威生物，TLR7激动剂，获批临床

【摘要】　　7月27日，医药观澜讯，7月27日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，由深圳北芯生命科技公司（简称北芯公司）研发的血管内超声诊断系统（简称IVUS系统，包括血管内超声诊断仪和一次性使用血管内超声诊断导管2个创新产品）获得III类医疗器械注册证，两款产品配合使用，适用于将进行冠脉血管内介入手术的患者对冠脉血管的超声检查。北芯生命科技新闻稿表示，该系统是中国首个自主研发的60MHz高清IVUS产品，也是目前全球成像速度最快的IVUS产品。北芯公司成立于2015年，致力于为心血管疾病诊疗提供精准解决方案。根据NMPA公示，本次获批的血管内超声诊断仪和一次性使用血管内超声诊断导管配合使用，利用超声脉冲回波原理对血管进行新型高速三维机械扫描成像。诊断仪发射电脉冲激励导管前端的超声换能器产生超声波，通过血管壁内侧反射后经超声换能器接收转换成电信号并传输给诊断仪，经过处理后以二维灰度图像方式显示在主机的显示器上，以反映血管内部结构特征，供医生进行临床诊断。

【关键词】北芯公司，血管内超声诊断系统，获批上市

【摘要】　　7月27日，医药观澜讯，近日，北京志健金瑞生物医药科技有限公司（以下简称“志健金瑞”）宣布，其自主研发的第二代RET抑制剂APS03118的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，拟开发用于携带RET阳性不可切除的局部晚期或转移性实体瘤成人患者的治疗。今年年初，该药已在美国获批临床，并被FDA授予快速通道资格。RET基因变异包括基因融合和激活性点突变，它们可以导致RET信号通路过度激活，细胞生长不受控制。由于RET致癌基因存在于肺癌、甲状腺癌、直肠癌、乳腺癌、胰腺癌等多种癌症中，它已成为“不限癌种”疗法的重要信号通路之一。携带RET基因变异的癌症主要依靠这一蛋白激酶的异常激活促进它们的增殖和生长，因此这些癌症对RET抑制剂非常敏感。志健金瑞专注于癌症精准疗法的开发。APS03118是该公司研发的一种新型强效、高选择性的第二代RET抑制剂。它可通过选择性抑制RET蛋白，阻断RET蛋白下游的信号通路（包含RAS、MAPK、ERK、PI3K、AKT等），从而抑制肿瘤细胞增殖、迁移和分化。2022年初，APS03118的临床试验申请获得美国FDA批准。今年2月，FDA授予该药快速通道资格，用于对选择性RET抑制剂耐药的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

【关键词】志健金瑞，RET抑制剂，获批临床

【摘要】　　6月24日，荣昌生物制药讯，6月23日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司宣布，其全球首款、同类首创BLyS/APRIL双靶点新型重组TACI-Fc融合蛋白新药泰它西普，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的全球多中心Ⅲ期临床试验，已在美国顺利完成首例受试者入组给药。这标志着泰它西普全球同步开发进入了快速推进阶段。这项研究是在中至重度活动性系统性红斑狼疮患者中评价泰它西普有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的两阶段试验，预计位于北美、中美洲/南美洲、欧洲、亚洲和全球其他地区的百余家研究中心将参与本研究。系统性红斑狼疮是一种系统性自身免疫病，以全身多系统多脏器受累、反复的复发与缓解、体内存在大量自身抗体为主要临床特点，如不及时治疗，会造成受累脏器的不可逆损害，最终导致患者死亡。在生物制剂问世之前，临床上用于治疗系统性红斑狼疮的药物主要包括糖皮质激素、免疫抑制剂、抗疟药等。激素和免疫抑制剂存在严重的副作用，SLE持续的疾病活动，反复发作引起的器官损害仍是困扰临床的问题。根据弗若斯特沙利文的资料,2019年全球SLE患病人口约为770万人,估计到2030年将达到860万人，而全球系统性红斑狼疮治疗的生物药市场预计将以29.3％的复合平均增长速度增至2030年的132亿美元。作为60年来首个双靶点治疗系统性红斑狼疮的生物新药，泰它西普是一种全人源化TACI-Fc融合蛋白，可同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子与B细胞表面受体的结合，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗自身免疫性疾病。关键性临床研究结果显示，泰它西普高剂量组治疗48周的系统性红斑狼疮反应指数（SRI）显著高于安慰剂对照组（79.2% vs 32.0%），对SRI的改善程度要明显好于目前已上市的生物新药，耐受性良好。

【关键词】荣昌生物，泰它西普，系统性红斑狼疮

【摘要】　　6月24日，生物谷讯，艾伯维（AbbVie）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Qulipta（atogepant）的补充新药申请（sNDA）：用于成人预防性治疗慢性偏头痛（CM）。如果获得批准，Qulipta将成为首个具有宽泛偏头痛预防性治疗适应症的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant），涵盖CM和发作性偏头痛（EM）。同时，艾伯维也将成为唯一一家为慢性偏头痛（CM）患者提供2种预防性治疗的公司，即Qulipta和BOTOX（保妥适，onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）。此次sNDA基于在CM患者中开展的3期PROGRESS试验（NCT03855137）的结果。该试验达到了主要终点：治疗12周期间，与安慰剂相比，2种Qulipta方案（60mg每日一次[60 mg QD]，30mg每日2次[30 mg BID]）治疗使平均每月偏头痛天数相对基线显著减少。此外，与安慰剂相比，2种Qulipta方案（60 mg QD，30 mg BID）治疗在全部次要终点上均有统计学意义的显著改善。该研究的总体安全性与先前在发作性偏头痛（EM）人群中开展的临床研究所观察到的安全性结果一致。Qulipta是一种口服CGRP受体拮抗剂，专门开发用于偏头痛的预防性治疗。CGRP及其受体表达于与偏头痛病理生理相关的神经系统区域。研究表明，CGRP水平在偏头痛发作期间升高，选择性CGRP受体拮抗剂对偏头痛有临床疗效。2021年10月，Qulipta获得美国FDA批准，用于成人患者预防性治疗发作性偏头痛（EM）。值得一提的是，Qulipta是第一个专门为偏头痛预防性治疗而开发的口服CGRP受体拮抗剂，为患者提供了一种简单、每天口服一次、安全有效的预防性治疗药物。

【关键词】慢性偏头痛，艾伯维，口服CGRP受体拮抗剂

【摘要】　　6月24日，生物谷讯，阿斯利康（AstraZeneca）近日在2022年国际肝脏大会（ILC 2022）上公布了ALXN1840（每日一次口服）治疗威尔逊病（Wilson disease，WD；又名“肝豆状核变性病”）3期FoCus试验的详细结果。数据显示，ALXN1840能够快速和持续改善组织中的铜动员，与标准护理（SoC）相比，ALXN1840治疗使每日平均组织铜动员量大约高出3倍；此外，ALXN1840还改善了神经学症状，安全且耐受性良好。除了3期FoCus试验外，有2项威尔逊病机制试验也在进行中。阿斯利康旗下罕见病部门Alexion正与世界各地的监管机构密切合作，并打算将这些数据提交审查。威尔逊病（WD）又名肝豆状核变性病，这是一种罕见的渐进性的遗传病，体内清除多余铜的途径受到损害，导致铜在人体的肝脏、脑部或其他重要器官中积累。组织和器官中过量的铜积累造成的损害，可导致肝脏、神经和精神疾病症状，这些症状可能是不可逆转的。即使在标准护理（SoC：青霉胺或曲恩汀螯合疗法、锌疗法，或螯合和锌疗法联合）治疗开始后，一些患者病情恶化，尤其是神经症状。临床治疗方面，几十年来未见有意义的创新。ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物，该药旨在作为第一种靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理（SoC）的3倍。目前，ALXN1840正被开发用于治疗威尔逊病（WD）。在美国和欧盟，ALXN1840均被授予了孤儿药资格（ODD）。FoCus 3期试验研究员、海德堡Salem医疗中心内科主任Karl Heinz Weiss教授表示：“这些来自迄今为止最大规模威尔逊病全球试验的数据显示，ALXN1840治疗对组织中的铜有显著的动员作用，即使是在平均接受标准护理治疗超过10年的患者中也是如此。鉴于当前的治疗侧重于从血液中去除铜，这些结果有潜力重塑医生对该病的思考方式。我们还受到以下因素的鼓舞：在有症状的患者中，ALXN1840治疗表现出初步的神经学改善，我们相信评估患者的个人经历可以更好地了解其对日常生活的影响。”

【关键词】肝豆状核变性病，创新疗法，阿斯利康

【摘要】　　6月24日，生物谷讯，吉利德科学（Gilead Sciences）近日在2022年国际肝脏大会（ILC 2022）上公布了抗病毒药物——首创病毒进入抑制剂Hepcludex（bulevirtide）治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染关键3期MYR301试验的48周结果。数据显示，Hepcludex疗效显著，治疗第48周病毒载量显著降低，从24周至48周病毒学和生化学应答显示继续增加，患者报告结果（PRO）有显著改善。研究中，Hepcludex的安全性和耐受性良好。MYR301是一项正在进行的临床试验，在150名慢性HDV感染者中开展，正在评估Hepcludex的长期疗效和安全性。研究中，患者被随机分配，接受Hepcludex 2mg每日一次（n=49）、10mg每日一次（n=50）或无抗病毒治疗（延迟治疗组，n=51）。主要疗效和安全性数据在第48周进行评估。第48周后，延迟治疗组患者将接受Hepcludex 10mg每日一次治疗持续96周。研究中，所有组的治疗持续时间为144周。主要终点为合并病毒学和生化学应答，定义为：治疗第48周，HDV RNA无法检测到（＜LoD[检测限]）或从基线水平下降≥2log10，且ALT正常化。第48周的次要终点包括HDV RNA无法检测到（关键次要终点）、ALT正常化，以及通过瞬态弹性成像测量的肝脏硬度相对于基线的变化。结果显示，该研究达到了主要终点：治疗第48周，与对照组相比，Hepcludex治疗组有显著更高比例的患者实现合并病毒学和生化学应答。具体而言，Hepcludex 2mg组、10mg组合并应答率分别为45%、48%，而无抗病毒治疗组仅为2%。吉利德肝炎、呼吸道和新发病毒临床研究副总裁Anu Osiusi表示：“HDV会对患者的生活质量产生深远影响，影响HDV患者的身心健康。我们现在看到的是，Hepcludex治疗不仅可以改善与病毒控制相关的临床指标，而且可以显著改善和维持HDV患者的一系列生活质量指标，最终改善疾病的整体管理。”

【关键词】丁型肝炎，吉利德，首创病毒进入抑制剂

【摘要】　　5月31日，新浪医药新闻讯，5月30日，卫材宣布，其甲钴胺超高剂量制剂已获得日本厚生劳动省孤儿药资格，预期适应症用于延缓肌萎缩性侧索硬化（ALS）的疾病进展和功能损害。ALS是一种顽固的、进行性的、神经退行性疾病，具有显着未满足的医疗需求。 在日本，ALS患者的估计人数约为10,000人。基于JETALS的良好临床结果（日本超高剂量甲钴胺治疗ALS的早期试验），卫材已开始准备超高剂量甲钴胺治疗ALS的新药申请（NDA），并计划在2023财年在日本提交 NDA。该项目由德岛大学特聘教授Ryuji Kaji（首席研究员）和德岛大学生物医学研究生院神经学系教授Yuishin Izumi（协调研究员）组成的研究小组领导，是一项由研究者发起旨在评估超高剂量甲钴胺对早发性ALS患者的疗效和安全性III期试验。

【关键词】日本，卫材，孤儿药

【摘要】　　5月31日，新浪医药新闻讯，5月31日，葛兰素史克表示，已同意以至多33亿美元的价格收购临床阶段生物制药公司Affinivax，以加强其疫苗管线。款项包括首付款21亿美元，并为潜在的发展里程碑支付至多12亿美元，交易预计将在2022年第三季度完成。这是今年继辉瑞116亿美元收购Biohaven后，制药领域第二大并购。Affinivax是一家临床阶段的美国生物技术公司，拥有用于疫苗和免疫疗法的新型MAPS技术平台。2020年完成1.2亿美元的B轮融资后，正在推进该公司的MAPS肺炎球菌疫苗计划，并针对医院相关感染（HAIs）的其他几种候选疫苗推进临床研究。

【关键词】GSK，收购，疫苗

【摘要】　　5月31日，医药魔方讯，近日，药品临床试验登记与信息公示平台官网显示，默沙东登记了一项九价HPV疫苗（Gardasil 9）的III期临床试验，具体为：在境内9至14岁女孩人群中增加2剂免疫程序（0，6-12月），用于预防由HPV6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈癌、外阴癌、阴道癌和肛门癌及相关癌前病变、肛门和生殖器病变、宫颈细胞学检查结果异常以及持续感染。这是一项随机开放、平行分组的III期临床，以三剂免疫程序接种九价HPV疫苗（V503）的20至26岁中国女性为对照，在9至14岁中国女孩中评价V503两剂免疫程序的免疫原性和安全性，计划招募1500名9至26岁女性。第I阶段主要目的是：证明九价HPV疫苗的两剂免疫程序（0，6-12月）在9至14岁女孩中诱导产生的每种疫苗型别竞争性Luminex免疫分析方法（cLIA）抗体几何平均滴度（GMTs）非劣效于三剂免疫程序（0、2、6月）在20至26岁女性中诱导产生的抗体GMTs。

【关键词】默沙东，，九价HPV疫苗，临床研究

【摘要】　　5月31日，新浪医药新闻讯，5月31日，CDE官网显示，强生的伊布替尼胶囊（Imbruvica、亿珂）新适应症上市申请获受理，具体未披露。伊布替尼是全球首个上市的BTK抑制剂，由强生和Pharmacyclics合作开发。它最早于2013年11月获得FDA批准上市，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。2015年3月，艾伯维斥资210亿美元重金收购Pharmacyclics，获得了伊布替尼美国市场的商业权利，而强生拥有全球其他国家的商业权利。截至现在，伊布替尼已获FDA批准多项适应症，包括套细胞淋巴瘤、移植物抗宿主病、边缘区淋巴瘤、小淋巴细胞性淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病。2017年8月，该产品进入中国市场，已获批治疗套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤患者和华氏巨球蛋白血症。自上市以来，依布替尼市场表现非常优秀。但2021年由于受到同类竞品市场争夺，依布替尼增速放缓，全球销售额为97.8亿美元。不过，在来那度胺专利过期后，伊布替尼或将成为肿瘤领域的新晋小分子“王者”。目前，全球共有5款BTK抑制剂上市。2021年，阿卡替尼和泽布替尼增势都十分强劲，分别达到12.38亿美元和2.18亿美元。其中泽布替尼国内销售为1.012亿美元，几乎占到全球销量的一半。小野制药和吉利德的Velexbru以及诺诚健华的奥布替尼分别只在日本和中国上市。

【关键词】强生，BTK抑制剂，伊布替尼

【摘要】　　4月15日，生物谷讯，近日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会（EC）已批准CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL），具体为：既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、滤泡性淋巴瘤3B级（FL3B）成人患者。Breyanzi是BMS在欧盟获批的第二款CAR-T细胞疗法。该药是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，具有明确的组成和4-1BB共刺激域。Breyanzi由纯化的CD8+和CD4+T细胞以特定比例（1:1）组成，4-1BB信号增强了Breyanzi的扩增和持久性。Breyanzi代表着一种差异化的CAR-T细胞疗法，显示出快速、持久的完全缓解和可控的安全性。Breyanzi通过单次输液进行个体化治疗，在高比例的R/R LBCL患者中显示出持久完全缓解，且具有可控和差异化的安全性。

【关键词】百时美施贵宝，Breyanzi，大B细胞淋巴瘤

【摘要】　　4月8日，中国医药报讯，近日，国家药监局网站发布的信息显示，鑫高益医疗设备股份有限公司生产的创新医疗器械“磁共振成像系统”获批上市。国家药监局还一并发布了已批准的创新医疗器械产品列表。根据该列表，“磁共振成像系统”是今年获批的第16个创新医疗器械。截至4月7日，我国已批准的创新医疗器械产品达150个。据介绍，“磁共振成像系统”由超导磁体（1.5T）、扫描床、谱仪、射频系统、梯度系统、操作台、隔离变压器、发射线圈、梯度线圈、呼吸门控、射频接收线圈组成，供临床MRI图像诊断。该产品的主要创新点是采用了无液氮超导磁体技术，该超导磁体采用制冷机直接传导冷却。与常规使用液氮对磁体中的超导线圈进行冷却的超导磁共振产品相比，该产品具有生产使用的成本更低、可简化磁体结构、减轻磁体重量等优势。目前该产品的2项关键技术已在中国申请发明专利，并进入了实质审查阶段。国家药监局表示，药品监督管理部门将加强该产品上市后监管，保护患者用械安全。

【关键词】创新，医疗器械，磁共振成像系统

【摘要】　　4月6日，药明康德讯，4月6日，Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司宣布，在研疗法pegunigalsidase alfa（PRX–102）在治疗法布里病（Fabry Disease）患者的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。Pegunigalsidase alfa是一款每两周注射一次的创新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A疗法。基于这一积极结果，两家公司预计在今年下半年向美国FDA再次递交生物制品许可申请（BLA）。法布里病是一种X连锁遗传病，由溶酶体中的α-半乳糖苷酶A活性缺陷引起，导致代谢底物酰基鞘鞍醇三己糖（GL-3）在血管、肾脏、心脏、神经和其它器官中积聚，最终导致慢性肾病、肾衰、心血管病和卒中。Pegunigalsidase-α是一种由植物细胞表达、化学修饰的重组α-半乳糖苷酶A的稳定化版本。使用短链PEG通过化学交联共价结合蛋白质亚基，得到具有独特药代动力学参数的分子。在临床研究中，观察到的血循环半衰期约为80小时。在这项为期24个月的随机双盲，含活性对照的3期临床试验中，肾功能下降的成人法布里病患者接受了pegunigalsidase-α或获批酶替代疗法的治疗。试验结果显示，pegunigalsidase-α与活性对照组相比，在肾功能主要终点达到非劣效性标准。

【关键词】法布里病，创新疗法，结果积极