中国行业发展报告

【摘要】　　12月27日，医药观澜讯，12月27日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示，信达生物申请的1类新药GFH925片拟纳入突破性治疗品种，拟用于至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。公开资料显示，GFH925是劲方医药研发的一款KRAS G12C抑制剂，信达生物通过合作获得了它在大中华区的开发和商业化权利。GFH925（IBI351）是一款高效口服新分子实体化合物，通过共价不可逆修饰KRAS G12C蛋白突变体半胱氨酸残基，有效抑制该蛋白介导的GTP/GDP交换从而下调KRAS蛋白活化水平；临床前半胱氨酸选择性测试也显示，GFH925对于该突变位点的高选择性抑制效力。此外，GFH925抑制KRAS蛋白后可进而抑制下游信号传导通路，有效诱导肿瘤细胞凋亡及细胞周期阻滞，达到抗肿瘤效果。2021年9月，信达生物与劲方医药宣布达成全球独家授权协议，信达生物将作为独家合作伙伴获得GFH925在中国（包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区）的开发和商业化权利，并拥有全球开发和商业化权益的选择权。劲方医药负责该药物在临床研究阶段和商业化阶段的药物生产供应。　　

【关键词】信达生物，KRAS抑制剂，突破性治疗品种

【摘要】　　12月27日，医药观澜讯，12月26日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由博瑞医药子公司博瑞新创生物申报的BGM0504注射液获批临床，拟开发用于超重或肥胖症的治疗。根据博瑞医药2021年年度报告资料，BGM0504是一款GLP-1和GIP受体双重激动剂。胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂目前已经是临床上治疗糖尿病的主要药物之一，也是下一代减重药物开发的主要方向。研究表明，GLP-1作为肠道细胞分泌的一种激素，其可以通过多种机制调节体重。除了刺激胰岛素分泌、抑制胰高血糖素分泌从而促进血糖代谢，其还可以直接作用于胃肠道GLP-1R，抑制肠胃蠕动、减缓营养物质的吸收而减少摄食量。此外，该激素还能作用于大脑中枢GLP-1R，起到抑制食欲的作用。葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）是一种由小肠黏膜上皮K细胞合成并分泌的肠促胰岛素，其可减少人体食物摄入量并增加能量消耗，从而导致体重减轻。目前的研究表明，GIP/GLP-1受体双重激动剂可能通过多种机制达到降低肥胖症患者体重的效果，包括降低食欲、提高能量消耗，以及改善分泌胰岛素的β细胞功能等等。据博瑞医药公开资料介绍，作为一款GLP-1和GIP受体双重激动剂，BGM0504可激动GIP和GLP-1下游通路，产生控制血糖、减重和治疗NASH等生物学效应，展现多种代谢疾病治疗潜力。　　

【关键词】超重，肥胖症，博瑞医药

【摘要】　　12月14日，医药观澜讯，12月13日，美国FDA宣布加速批准Mirati Therapeutics公司KRAS G12C抑制剂adagrasib上市，用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这也是FDA批准的第2款直接抑制KRAS突变体活性的靶向疗法。值得一提的是，再鼎医药拥有该药在大中华区的独家权益。肺癌是最常见的癌症类型。其中，NSCLC约占肺癌病例的80%～85%。多数NSCLC患者携带不同的基因突变，KRAS G12C突变是其中常见突变形式（约13%），带有这种突变的NSCLC患者通常对其它靶向药物具有耐药性，并且往往预后不佳，因此这类患者迫切需要针对性的靶向治疗。公开资料显示，adagrasib是Mirati公司开发的一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂，经过优化设计具有持久的靶点抑制能力。Adagrasib具有长达24小时的半衰期和广泛的组织分布，而且能够穿过血脑屏障，有助于最大限度地发挥药物效力。此前，该药已获得FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带KRAS G12C突变的经治NSCLC患者。2021年6月，再鼎医药与Mirati公司达成合作，获得了adagrasib在大中华区的研究、开发、生产及独家商业权利。

【关键词】FDA，KRAS抑制剂，再鼎医药

【摘要】　　12月14日，医药观澜讯，12月12日，微创机器人公司宣布其鸿鹄关节置换机器人获得欧洲CE认证，这标志鸿鹄具备了正式在欧盟市场商用的资格，也意味着该产品在一年之内顺利实现在中国、美国、欧盟三地获批上市。公开资料显示，鸿鹄是一款“膝关节置换手术导航定位系统”，已获批适应症为全膝关节置换术。对于关节炎患者，关节置换尤其是全膝关节置换手术是骨科领域难度较大的高精尖术式。骨科手术机器人因其植入物定位的准确度高、减少术后疼痛而受到广泛关注。鸿鹄（海外商品名SkyWalker）骨科手术机器人由微创机器人控股子公司微创畅行机器人公司自主研发。据微创机器人公司新闻稿介绍，该产品可以在在CT影像的引导下，通过机械臂辅助医生完成关节置换术，其获批的第一个适应症是全膝关节置换术。鸿鹄具备定制化的术前规划，精确的定位补偿，多重安全保护及灵活的可扩展性，能够缩短全膝关节置换术的学习曲线，提高手术精度，减少术中伤害，改善患者预后。

【关键词】创新骨科手术机器人，欧盟获批，微创机器人

【摘要】　　11月29日，医药观澜讯，11月28日消息，多域生物（Polymed Biopharmaceuticals）宣布完成由赛智伯乐和科发共同投资的Pre-A+轮融资。本轮融资获得的资金将用于支持该公司两个临床前候选化合物（PCC）的IND申报及临床试验。蛋白降解是一种全新的药物作用模式（Modality），其作用机制是通过细胞内天然存在的蛋白酶体降解途径，清除引起癌症或自身免疫疾病的异常蛋白质，有可能成为解决“难成药性靶点”的重要手段之一。目前，全球已有数个蛋白降解药物进入临床试验阶段，并显示出较好的临床效果。多域生物聚焦癌症和自身免疫疾病等相关领域，致力于开发双功能分子，尤其是蛋白降解药物，以解决“难成药性靶点”问题。该公司通过利用人工智能，结构生物学和蛋白组学平台，加快新药研发速度，目前已成功研发出具有较高降解活性，高口服生物利用度，并具备良好动物药效的候选化合物（PCC）。目前，多域生物已经在蛋白降解和小分子抑制剂上建立起丰富的产品管线。此外，多域生物也积极寻求与生物技术公司的合作，并已与美国哈佛大学下属丹娜法伯癌症研究所及美国阿贝拉生物制药公司开展合作，共同开发EGFR基因20外显子插入突变体抑制剂项目PB001。该项目现有数据表现良好，目前已开发出较好的候选化合物，并启动CMC工作。

【关键词】多域生物，Pre-A+轮融资，蛋白降解

【摘要】　　11月29日，医药观澜讯，11月28日，CSL公司的子公司CSL Vifor公司和费森尤斯卡比（Fresenius Kabi）宣布，中国国家药监局（NMPA）已经批准Ferinject的新药上市申请，用于口服铁制剂无效、不能使用口服铁制剂或临床需要快速输铁的成人缺铁患者的治疗。公开资料显示，Ferinject是一种静脉注射铁疗法，已经在全球多个国家获批上市。CSL公司早先宣布以117亿美元维福制药（Vifor Pharma），从而获得后者一系列血液疾病商业化产品，其中就包括了这款Ferinject。铁在许多身体过程中起着至关重要的作用，包括红细胞的产生，有效的心脏和大脑功能，以及预防感染和疾病等。缺铁常见的症状包括疲劳、头晕和呼吸短促，儿童缺铁则会严重损害认知和运动发育。缺铁不及时治疗可能会发展成缺铁性贫血。据估计，缺铁和缺铁性贫血影响着全世界三分之一的人，然而，尽管其后果严重，发病率高，它仍然是一种没有得到充分认识的疾病。Ferinject是一种静脉注射铁疗法，其活性成分为羧基麦芽糖铁。费森尤斯卡比曾与维福制药建立战略伙伴关系，为后者推广其治疗缺铁性贫血的静脉注射产品组合。据CSL Vifor公司新闻稿介绍，Ferinject在中国的上市是基于一项3期临床试验的阳性临床结果。这项开放标签、随机多中心研究表明，Ferinject是一种有效的、耐受性良好的蔗糖铁替代品，可用于治疗缺铁性贫血，改善中国患者的血红蛋白反应并纠正缺铁。

【关键词】缺铁症，静脉注射铁疗法，获批上市

【摘要】　　11月25日，医药观澜讯，11月21日，滨会生物发布新闻稿称，其溶瘤病毒候选药物BS006注射液获得美国FDA许可开展临床试验。BS006注射液是一款表达双特异性抗体的新型溶瘤病毒，重组后的Ⅱ型单纯疱疹病毒（HSV2）表达PD-L1/CD3-BsAb分子。据滨会生物新闻稿介绍，BS006注射液表达的双特异性抗体一端为PD-L1抗体，能够靶向表达PD-L1的肿瘤细胞；另一端为CD3抗体，可结合T细胞，双抗分子使T细胞定向到肿瘤细胞，对肿瘤细胞进行杀伤。由于溶瘤病毒可以提升肿瘤细胞的PD-L1表达，为PD-L1/CD3-BsAb分子提供了更多可以结合的靶向细胞，能有效解决抗肿瘤免疫治疗过程中表面抗原丢失的难题；同时，PD-L1/CD3-BsAb分子本身可以作为PD-L1抗体，发挥免疫检查点抑制剂的功能，提高T细胞的抗肿瘤能力，达到协同治疗的效果。临床前研究证明，溶瘤病毒可以将淋巴细胞募集到肿瘤微环境中，同时病毒表达的PD-L1/CD3-BsAb可以结合到旁观者T细胞上，使其成为杀伤肿瘤的T细胞。通过在T细胞和肿瘤细胞之间提供物理连接，可有效激活T细胞介导的肿瘤细胞的杀伤，而无需经过T细胞受体-MHCⅠ类分子的抗原递呈，进一步提高了药物的抗肿瘤活性。滨会生物创始人、首席执行官刘滨磊博士表示，BS006注射液是表达双特异性抗体的溶瘤病毒，也是继BS001（OH2）注射液之后，又一款登上溶瘤病毒免疫治疗舞台的候选新药。

【关键词】可表达双抗，滨会生物，新型溶瘤病毒

【摘要】　　11月25日，医药观澜讯，11月24日，康弘药业发布公告称，其子公司弘基生物已收到美国FDA批准KH631眼用注射液开展临床试验的通知，拟定适应症为：治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。公开资料显示，KH631眼用注射液是通过腺相关病毒（AAV）递送目标基因用于治疗nAMD的治疗用生物制品1类新药。nAMD是导致老年人出现严重视力丧失和失明的主要病因，它在全球范围内影响了数千万人群。黄斑是视网膜中负责精细、中央视觉的区域，nAMD通常发生于异常血管在黄斑下形成和生长时，这些血管非常脆弱，向外渗漏的液体破坏视网膜的正常结构，最终导致光敏细胞的损伤。随着疾病进展、细胞受损加重，患者视力会进一步降低，直至最后彻底失去中央视觉。如不及时治疗，视力可以在几天内恶化。目前，医学界对黄斑变性尚没有根治手段。向患者眼内注射药物可以延缓疾病进程，帮助患者保持和改善视力情况，但这种治疗方法需要频繁持久地眼内注射。公开资料显示，KH631眼用注射液是康弘药业研制的新一代眼科基因治疗产品。基因治疗是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因，达到治疗目的。根据康弘药业公告，KH631在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效。

【关键词】康弘药业，眼科基因疗法，获批临床

【摘要】　　10月31日，医药观澜讯，JS015是君实生物研发的重组人源化抗DKK1单克隆抗体注射液，主要用于晚期恶性实体瘤的治疗。DKK1（Dickkopf-1）是DKK家族的一种分泌型蛋白，高表达于多发性胃癌、胃食管交界处癌、骨髓瘤、肝癌、肺癌、卵巢癌等多种肿瘤细胞，能通过负反馈信号抑制经典的Wnt信号通路。Wnt信号通路在肿瘤的发生发展中常常异常激活，并能够和其他信号通路协同或拮抗调节肿瘤的增殖、迁移和侵袭。据君实生物此前公告介绍，JS015能以高亲和力结合人DKK1，而且能够有效阻断DKK1与其配体LRP5/6的相互作用，激活Wnt信号通路。同时，JS015能够抑制DKK1在肿瘤微环境中的免疫抑制作用，增强免疫系统杀伤肿瘤细胞的能力。临床前体内药效研究表明，JS015单药、联合PD-1抑制剂特瑞普利单抗注射液或联合紫杉醇均具有显著的抑瘤效果。本次，该药获批临床的适应症为晚期恶性实体瘤。

【关键词】君实生物，JS015注射液，获批临床

【摘要】　　10月31日，医药观澜讯，10月31日，康方生物新闻稿称，其自主研发的双特异性抗体新药依沃西（PD-1/VEGF双特异性抗体，AK112）联合依托泊苷和卡铂一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的1b期临床研究数据，已于近日在2022年亚洲肺癌大会（ACLC 2022）上发表。该研究由上海交通大学附属胸科医院陆舜教授进行口头报告。公开信息显示，AK112是基于康方生物独特的TETRABODY技术设计，可阻断PD-1与PD-L1和PD-L2的结合，并同时阻断VEGF与VEGF受体的结合。康方生物早前新闻稿指出，抗PD-1抗体与VEGF阻断剂的联合疗法已在多种瘤种中显示出疗效，如肾细胞癌、非小细胞肺癌和肝细胞癌。鉴于VEGF和PD-1在肿瘤微环境中的共表达，与联合疗法相比，AK112作为单一药物同时阻断这两个靶点，可能会更有效地阻断这两个通路，从而增强抗肿瘤活性。目前，AK112单药对比帕博利珠单抗单药一线治疗PD-L1表达阳性的NSCLC的3期头对头研究，以及AK112联合化疗在EGFR-TKI耐药的EGFR突变的晚期非鳞NSCLC的3期研究均在开展中。2022年9月和10月，上述两项适应症已先后被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）突破性治疗品种。此次在ACLC 2022大会上展示的研究结果显示，在ES-SCLC的一线治疗中，AK112联合化疗展现了良好的抗肿瘤疗效和生存获益，安全性良好。截止到2022年6月1日，在7.2个月的中位随访时间中，中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，6个月PFS率为52.1%；中位总生存期（mOS）数据尚未成熟。客观缓解率（ORR）为87.5%，疾病控制率（DCR）为96.9%。另外，AK112联合疗法治疗ES-SCLC安全可耐受，未观察到新的安全性信号。

【关键词】小细胞肺癌，康方生物，PD-1/VEGF双抗

【摘要】　　10月31日，医药观澜讯，10月31日，尚健生物宣布，其自主研发的靶向CLDN18.2/CD47创新双抗项目SG1906注射液获美国FDA批准开展临床试验。根据尚健生物新闻稿介绍，该公司目前已有5个创新药获FDA批准临床试验，除了本次获批临床的SG1906，另外还有抗CD38抗体SG301、CD47受体融合蛋白SG404、抗CD47/PD-L1双抗SG12473、CD38/CD47双抗SG2501。SG1906是基于尚健生物BIMA双抗平台研发的抗CLDN18.2/CD47创新双抗，拟用于治疗CLDN18.2阳性晚期恶性实体肿瘤。CLDN18.2（Claudin 18.2）是一种紧密连接蛋白，正常情况下仅在埋藏在胃黏膜上已分化的上皮细胞中表达。而恶性肿瘤的发生会破坏其紧密连接，使肿瘤细胞表面的Claudin18.2分子暴露出来，成为特定的靶点。CD47/SIRPα是肿瘤免疫领域重要的靶点之一，阻断该信号通路可解除免疫抑制，恢复巨噬细胞对肿瘤细胞的吞噬活性，解除“别吃我”信号，发挥肿瘤免疫治疗效应。根据尚健生物新闻稿，SG1906能同时特异性结合CLDN18.2/CD47分子，介导抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）、抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP）以及通过阻断CD47和SIRPα相互作用，解除对巨噬细胞的免疫抑制，增强抗体依赖性细胞介导的吞噬作用，提升巨噬细胞对肿瘤细胞的吞噬作用，发挥协同抗肿瘤效应。

【关键词】尚健生物，抗CLDN18.2/CD47双抗，获批临床

【摘要】　　10月31日，医药观澜讯，10月31日，康宁杰瑞宣布，其研发的HER2双抗KN026联合PD-L1/CTLA-4双抗KN046的3期注册临床试验申请获中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗HER2阳性局部进展不可切除或转移性胃/胃食管结合部癌（GC/GEJ）。此前，这两款产品联合治疗GC/GEJ的2期临床研究，已经于2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上。公开资料显示，胃/胃食管结合部癌（GC/GEJ）是全球最常见的恶性肿瘤之一。据GLOBOCAN发布的全球癌症统计报告2020版，中国的胃癌年新发病例数和死亡病例数接近全球的一半，其中10%～20%的人群HER2表达为阳性。目前，晚期胃癌仍然以化疗为主要措施，患者亟需更多新疗法提高生存质量。KN026是康宁杰瑞开发的HER2双特异性抗体，可同时结合HER2的两个非重叠表位，导致HER2信号阻断，具有更高的亲和力，在HER2阳性肿瘤细胞株中具备较好的肿瘤抑制作用。同时，KN026对HER2中低表达肿瘤和抗HER2单抗抗性细胞株也有抑制作用。KN046是康宁杰瑞研发的PD-L1/CTLA-4双特异性抗体。该药的创新设计包括采用机制不同的CTLA-4与PD-L1单域抗体融合组成、可靶向富集于PD-L1高表达的肿瘤微环境及清除抑制肿瘤免疫的Treg。

【关键词】康宁杰瑞，双抗联合疗法，3期临床

【摘要】　　9月28日，医药观澜讯，9月26日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由百时美施贵宝公司（BMS）旗下新基（Celgene）申报的1类新药mezigdomide（CC-92480）胶囊已获得临床试验默示许可，拟开发用于复发性或难治性多发性骨髓瘤（研究方案编号：CA057-001）。公开资料显示，这是BMS公司开发的蛋白降解疗法CELMoD分子，目前已在海外进入3期临床试验阶段。蛋白降解疗法CELMoD分子是BMS公司基于多发性骨髓瘤疗法泊马度胺和来那度胺开发的新型化合物。通常的药物开发顺序是从疾病出发，先发现靶点，再开发针对靶点的创新疗法。而CELMoD分子的开发顺序则反其道而行之，这些候选疗法的开发过程是先有针对靶点的化合物，然后再发现它们降解的蛋白靶点，最后找出与这些靶点相关的疾病。多发性骨髓瘤是血液系统的第二常见恶性肿瘤，约占血液系统恶性肿瘤的10%。目前它仍然是一种无法治愈的血液癌症，几乎所有患者会出现复发并且需要接受后续治疗。随着疾病的进展，每次复发的侵袭性增强，而新疗法获得的缓解期逐渐缩短。因此，行业正在开发全新作用机制的创新疗法，从而满足尚未解决的临床需求。

【关键词】新型蛋白降解疗法，中国，获批临床

【摘要】　　9月23日，医药观澜讯，9月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，原启生物申报的靶向GPC3嵌合抗原受体自体T细胞注射液（Ori-C101注射液）获批临床，拟开发用于治疗晚期肝细胞癌。公开资料显示，这是原启生物首个获得临床试验批件的创新药，为一款靶向GPC3的CAR-T药物。早先，该药由研究者发起的1期临床研究结果已经在2021美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表。GPC3（Glypican-3）是细胞膜表面的硫酸乙酰肝素糖蛋白，在肝癌组织中高度表达，但在正常组织中几乎很少或不表达，属于肝癌组织的高特异性靶点。GPC3通过结合Wnt、成纤维细胞生长因子和胰岛素样生长因子等生长因子来调节细胞增殖信号，并在胚胎细胞的增殖和分化中发挥重要作用。这些发现为GPC3在晚期肝细胞癌的诊断、临床管理和分子靶向治疗中的应用提供了关键理论依据。据原启生物新闻稿介绍，Ori-C101是一款靶向GPC3的CAR-T药物，拥有高特异性、高亲和力的靶向GPC3全人源抗体序列和独特的信号激活元件Ori。该产品能成倍提升记忆性免疫细胞的扩增效率，有效突破肿瘤微环境中的细胞外基质的物理屏障，抵御肿瘤微环境的免疫抑制，增强CAR-T在体内的抗肿瘤活性和持久性，具有更好的防止复发潜力。原启生物成立于2015年，致力于开发肿瘤细胞免疫治疗产品。该公司自主创新构建了基于肿瘤细胞免疫治疗的多个技术平台，并从抗体工程构建技术、肿瘤免疫微环境调节、T细胞浸润与杀伤能力等方面着手突破了CAR-T治疗实体肿瘤的疗效瓶颈。此次Ori-C101注射液IND的默示许可，标志着原启生物作为创新制药公司迈进了临床开发阶段。

【关键词】肝细胞癌，原启生物，CAR-T产品

【摘要】　　9月23日，医药观澜讯，9月20日，宜昌人福药业宣布，其按药品注册分类3类申报的氯巴占片仿制药，已收到中国国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品注册证书》，为中国首家获批。根据人福药业新闻稿，该产品主要用于治疗一种称为Lennox-Gastaut综合征（LGS）的难治性癫痫，此次也是该公司首次涉足罕见病领域。Lennox-Gastaut综合征是一种罕见的癫痫性脑病，在儿童期表现为顽固性癫痫发作，发病率约2/100000。其特点为幼儿时期起病，大多数为持续终身的癫痫性脑病，病因复杂多样，可用药物却非常有限，属于难治性癫痫。公开资料显示，氯巴占属于1,5-苯二氮?类新型抗癫痫药物，针对年龄≥2岁的儿童期和成人LGS患者癫痫发作疗效确切。与传统1,4-苯二氮?类药物相比，该产品镇静及中枢相关不良反应少，药物相互作用少，耐受性更好。在海外，氯巴占已在100多个国家被用作抗癫痫治疗，得到了广大临床专家的一致认可。在中国，氯巴占曾被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》。此前，暂无氯巴占活性成分在中国获得批准上市。此次人福药业氯巴占片顺利获批，有望为深受难治性癫痫折磨的患者带来治疗希望。

【关键词】人福药业，抗癫痫药，氯巴占

【摘要】　　9月23日，医药观澜讯，9月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，祐儿医药和Tris Pharma公司在中国联合递交了5.1类新药盐酸哌甲酯口服缓释干混悬剂的上市申请，并获得受理。值得一提的是，今年7月，盐酸哌甲酯缓释咀嚼片的上市申请已被CDE纳入优先审评。公开资料显示，盐酸哌甲酯属于一种中枢神经系统（CNS）兴奋剂，在中国申报的这两款药均已在海外获批上市，用于治疗注意缺陷多动障碍（俗称多动症），它们均可以在45分钟内起效。祐儿医药创立于2021年，由斯道资本、F-Prime Capital和泓元资本共同创办，公司首席执行官（CEO）为张诚先生。公开资料显示，祐儿医药专注于儿科领域，致力于通过研发和引进有效且经临床验证的儿童药物，并打造一个专门的儿科生态系统，以满足中国儿童患者的未满足临床需求。2021年4月，祐儿医药完成了融资。注意缺陷多动障碍（ADHD）俗称多动症，是一种慢性大脑疾病，其表现为注意力无法集中，多动，容易冲动。ADHD症状可能在儿童3-6岁时开始出现，可以持续到青少年和成年期。ADHD是儿童期最常见的精神疾病，影响8%至9%的学龄儿童。

【关键词】儿童多动症，申报上市，祐儿医药

【摘要】　　8月31日，医药观澜讯，8月29日，专注于探索及开发RNAi疗法的生物医药公司Sirnaomics宣布，STP705在治疗皮肤基底细胞癌（BCC ）的2期临床试验中，接受180μg剂量给药的队列实现100%病灶内肿瘤细胞组织学完全清除，表明该疗法具有良好的可行性。 STP705是一种siRNA疗法，是由两个siRNA寡核苷酸组成的TGF-β1/COX-2双靶点抑制剂。STP705是Sirnaomics公司主要候选产品，为一种siRNA（小干扰核酸）疗法。它利用双靶向抑制特性和多肽纳米颗粒（PNP）增强递送来直接敲低TGF-β1和COX-2基因表达。该候选产品已获得美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）的多项IND批准，包括用于治疗胆管癌、非黑色素瘤皮肤癌和增生性瘢痕。STP705还获得了FDA授予治疗胆管癌和原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格。目前，STP705正在针对不同适应症进行了7项临床试验，具体包括：一项针对鳞状细胞原位癌（isSCC）的2b期临床试验、一项治疗基底细胞癌（BCC）的2期临床试验、一项治疗瘢痕疙瘩的1/2期临床试验、一项治疗增生性瘢痕的1/2期临床试验、一项治疗面部isSCC的1/2期临床试验、一项治疗肝癌的1期临床试验以及一项用于医学美容的1期临床试验。在针对基底细胞癌的治疗中，STP705显示出有利于患者外表美观，尤其是头部、面部或颈部有病变的患者。临床结果表明，与目前可用的局部疗法相比，STP705可实现更高的完全清除率。

【关键词】完全清除，siRNA疗法，2期临床

【摘要】　　8月31日，医药观澜讯，8月31日，中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示，第一三共（Daiichi Sankyo）已启动一项名为HERTHENA–Lung02的国际多中心（含中国）3期临床试验，以评估U3-1402相比含铂化疗在携带EGFR激活突变的转移性或局部晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）受试者中的有效性。 公开资料显示，U3-1402是一款潜在“first-in-class”的HER3靶向抗体偶联药物（ADC），全球范围内处于3期临床试验阶段。肺癌是世界上最常见的癌症之一，也是全球癌症死亡的主要原因之一，大多数肺癌确诊时已经是晚期或转移性癌症。大约15%~50%的非小细胞肺癌患者携带表皮生长因子受体（EGFR）突变，其中大约83%表达HER3蛋白。HER3是受体酪氨酸激酶EGFR家族的成员之一，与异常细胞增殖和存活相关，可能与转移发生率增加、生存率降低和对标准治疗的耐药性有关。U3-1402（patritumab deruxtecan）采用第一三共公司专有的DXd ADC技术设计，将抗HER3抗体与拓扑异构酶抑制剂通过一个四肽连接子连接而成。此前，该产品已获得美国FDA授予 ，用于治疗接受第三代 酪氨酸激酶抑制剂（TKI） 和含铂疗法治疗期间或治疗后，发生疾病进展且携带耐药性EGFR突变的转移性或局部晚期NSCLC患者。

【关键词】第一三共，HER3靶向ADC，非小细胞肺癌

【摘要】　　8月31日，医药观澜讯，8月30日，默沙东（MSD）宣布，其九价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）（下称“九价HPV疫苗”）的新适应证已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，此次获批标志着默沙东九价HPV疫苗的适用人群也已拓展至9～45岁适龄女性。此前，该产品在中国获批的适用人群为16到26岁女性。据默沙东新闻稿介绍，九价HPV疫苗采用三剂免疫程序，适用于预防HPV 16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈癌；HPV 6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的宫颈上皮内瘤样病变（CIN1/2/3级）以及宫颈原位腺癌（AIS）；以及HPV 6、11、16、18、31、33、45、52和58型引起的持续感染。宫颈癌是常见的妇科恶性肿瘤之一。来自美国癌症研究中心的数据显示，几乎所有宫颈癌都是由HPV引起的，同时HPV还引起了90%以上的肛门癌，60%～75%的口腔癌、阴道癌、阴茎癌、外阴癌。目前已确定的HPV型有200余种，根据有无致癌性，可分为低危型和高危型两类。其中，高危型包括HPV 16、18、31、33、35、39、45、51、52、56、58、59、66和68等。

【关键词】默沙东，九价HPV疫苗，拓展适用人群

【摘要】　　8月31日，医药观澜讯，8月31日，康方生物宣布，其又一款潜在“first-in-class”新药AK130临床试验申请获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。康方生物新闻稿介绍，AK130是全球首个且唯一一个在研的TIGIT/TGF-β双靶点抗体融合蛋白新药，也是康方生物第一个双靶点抗体融合蛋白创新药。TIGIT是一个新兴的免疫检查点，其全称为T细胞免疫球蛋白和ITIM结构域蛋白。它是一种抑制性受体，在多种类型的免疫细胞表面表达，阻断TIGIT-CD155相互作用可解除对肿瘤浸润性CD8+T细胞和NK细胞的抑制，促进其抗肿瘤功能。 转化生长因子-β （TGF-β）是肿瘤免疫治疗的优质潜在靶点，TGF-β信号传导可导致免疫抑制、癌症免疫逃逸和免疫检查点抑制剂耐药。从作用机制上看，TIGIT和TGF-β双重阻断有望激活T细胞免疫反应，降低TGF-β介导的Tregs免疫抑制活性，从而达到更好的抗肿瘤作用。

【关键词】康方生物，TIGIT/TGF-β双靶点，抗体新药