中国行业发展报告

【摘要】　　1月21日，新浪医药新闻讯，1月20日，阿斯利康发布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。目前，Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。对于肝癌患者来说，存在一个关键的未满足需求。那就是在症状首次出现时，一半以上的患者被诊断已处于疾病晚期。对于无法切除或晚期肝癌的患者，只有13%的在确诊后五年还生存。阿斯利康肿瘤研究与开发负责人José Baselga表示，“肝癌患者迫切需要新的、有效的、可耐受的治疗方法。我们渴望为这些患者带来新的选择，同时期待在今年晚些时候拿到正在进行的III期临床HIMALAYA的结果。”HCC约占所有原发性肝癌的80%。2018年，全球约有70万人被诊断出患有HCC。在所有HCC患者中，80%-90%患有慢性肝病，主要是由乙型或丙型肝炎病毒感染引起的。随着时间流逝，慢性肝病相关的炎症会导致免疫抑制以及HCC的发展。独特的肝癌免疫环境为研究利用免疫系统治疗HCC的药物提供了基础。

【关键词】阿斯利康，肝癌，孤儿药

【摘要】　　12月31日，生物谷讯，英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司公布了大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂治疗结节性硬化症（TSC）III期临床研究的数据。结果显示，与安慰剂相比，Epidiolex显著减少了TSC相关的难治性癫痫发作，并改善了患者的整体状况。该研究的调查员、哈佛医学院神经学教授、哈佛医学院神经学教授、马萨诸塞州总医院小儿癫痫病主任、Carol和James Herscot结节性硬化综合征中心主任Elizabeth Thiele博士表示：“癫痫是TSC最常见的神经学特征。TSC是一种罕见的、严重的、儿童期发生的疾病，多达三分之二的患者会经历药物难治性癫痫发作。在解决与TSC相关癫痫发作方面，对新的治疗方法存在着重大需求。这些积极的结果表明，患者可能从高纯度CBD制剂Epidiolex治疗中受益。”

【关键词】Epidiolex，结节性硬化症，癫痫

【摘要】　　12月31日，动脉网讯，北京纳米维景科技有限公司（简称：纳米维景）完成1.6亿元B轮融资。纳米维景CEO李运祥介绍：“本轮融资由夏尔巴领投，资金计划用于产品商业化落地。”纳米维景成立于2014年，是一家致力于高速高精度辐射成像的高新技术企业，业务主要包括静态CT，X射线探测器、X射线成像软件等。其核心产品静态CT可广泛应用于医疗、工业、安检等领域。据介绍，纳米维景研发的医用复眼24已经出图，未来计划研发复眼108。“截止2017年底，我国百万人口CT设备拥有量也仅为14.3台，日本每百万人拥有92.6台CT，美国每百万人拥有32.2台CT。显而易见，中国的市场还有很大发展空间。”李运祥认为，大型医院对CT设备的更新换代也是一个巨大的市场，医院中使用10年以上的设备大约占12%，大多是单排或双排设备，需要更新。综合估计，我国CT设备销售的市场规模将至少为200亿元。

【关键词】纳米维景，夏尔巴，静态CT

【摘要】　　12月31日，动脉网讯，生物技术公司Gelesis，今天宣布获得新资金8460万美元。Gelesis今年共获得了将近1亿美元，以支持在美国推出Plenity?。最新一轮的股权融资总额为6340万美元，由私募股权公司Vitruvian Partners牵头。该公司打算利用这笔资金加强其战略启动计划，并利用其早期的商业经验，为Plenity?在美国的大规模商业化做准备。根据Gelesis专有的生产设施所在地，该公司还获得了由意大利普利亚大区监管的欧洲区域发展基金拨款的12.9百万美元（11.7百万欧元）。这笔欧洲区域发展基金拨款的款项加上在2019年4月宣布获得的10.6百万美元（9.4百万欧元）赠款，使Gelesis今年获得的非摊薄性资金总额达到23.5百万美元。该公司还通过签订长期且低息的830万美元贷款协议，进一步提高了财务灵活性。Gelesis是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发一流的安全疗法来治疗肥胖、超重和糖尿病患者。

【关键词】Gelesis，PLENITY，商业化

【摘要】　　12月31日，生物谷讯，Savara Inc.是一家临床阶段的美国生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗严重或威胁生命的罕见呼吸疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Molgradex突破性药物资格（BTD），这是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）吸入制剂，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。FDA授予Molgradex BTD，基于关键性III期临床研究IMPALA的数据。该研究评估了Molgradex治疗aPAP的疗效和安全性，数据已于最近在西班牙马德里举行的2019年欧洲呼吸学会（ERS）国际大会的口头会议上公布。

【关键词】Savara，吸入性GM-CSF药物，FDA

【摘要】　　11月29日，动脉网讯，11月28日，德国基因疗法公司ViGeneron（ViGeneron GmbH）宣布完成了由中国投资者无锡药明康德风险投资基金和红杉资本中国基金领投的A轮融资。本轮融资将用于ViGeneron发展其临床前基因治疗技术，推动两项针对眼科基因疗法产品的开发计划。该技术可以将比现有技术更大的DNA序列传递到更广泛的细胞中。ViGeneron公司开发了一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，该病毒载体通常用于基因疗法中。然而，这种类型的载体可能具有诸如无法穿过体内的血脑屏障之类的物理屏障的缺点。ViGeneron已对腺病毒颗粒进行了基因工程改造，使其可以更轻松地跨越这些障碍。此外，这一基因疗法可以应用于视网膜上的多种细胞。

【关键词】ViGeneron，A轮融资，新型眼科基因疗法

【摘要】　　11月28日，生物谷讯，Inotrem S.A.是一家专门从事急性和慢性炎症综合征免疫治疗的生物技术公司。近日，该公司宣布已启动评估nangibotide（LR12）治疗脓毒性休克（septic shock）的IIb期ASTONISH试验并入组了首例患者。脓毒性休克（septic shock）是脓毒症的最终并发症。在发达国家，脓毒性休克的发生率持续上升、死亡率仍然很高（35%）。除了抗生素和对症治疗外，目前还没有专门的药物获批针对这一适应症。此次启动的这项全球多中心IIb期研究旨在证明nangibotide的疗效，并为脓毒性休克患者中的临床活性提供医学相关证据。此外，该研究还将验证一种个体化的医疗方法，使用可溶性TREM-1作为潜在的伴随诊断测试，识别更可能受益于nangibotide治疗的患者。这项研究将在欧洲5个国家以及美国的48个临床试验点开展，将总共入组450例患者。

【关键词】脓毒性休克疗法，nangibotide，IIb期研究

【摘要】　　11月28日，生物谷讯，拜耳（Bayer）近日宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份申请，扩大抗凝血剂Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）的适应症，用于17岁以下确诊为静脉血栓栓塞（VTE）的儿童，包括脑静脉窦血栓（CVST）。该申请包括治疗VTE以及预防VTE复发。此次申请基于III期临床研究EINSTEIN-Jr的结果。该研究是有史以来针对VTE治疗的最大规模儿科研究，同时也是评估一种直接口服抗凝剂用于17岁以下儿童群体的首个研究。该研究中，儿童患者接受Xarelto片剂或新开发的口服混悬剂。结果显示：Xarelto治疗儿科患者VTE与当前的标准抗凝治疗相比具有相似的复发性VTE风险和相似的低出血率，其疗效和安全性与先前在VTE成人患者的研究中观察到的结果一致。

【关键词】儿童抗凝治疗，拜耳，Xarelto

【摘要】　　11月28日，药明康德讯，日前，美国FDA批准扩展赛诺菲（Sanofi）公司的长效甘精胰岛素注射液Toujeo适用范围，用于治疗6岁及以上1型糖尿病儿童和青少年患者。基于本月初公布的EDITION JUNIOR试验结果，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）也建议批准扩展适应症。此前，Toujeo仅获批治疗18岁及以上成年患者。高发于儿童中的1型糖尿病是种自身免疫性疾病，其特征是由免疫介导的胰岛β细胞功能的丧失。据统计，在美国18岁以下的人群里，每300人就有1人患有1型糖尿病。Toujeo是一款长效甘精胰岛素注射液，胰岛素含量是标准的1mL胰岛素的3倍（100单位/ mL），在2015年获得美国FDA批准上市。胰岛素的主要活性是调节葡萄糖代谢，通过刺激外周葡萄糖摄取，尤其是刺激骨骼肌和脂肪对葡萄糖的摄取，以及通过抑制肝葡萄糖的产生来实现降低血糖的效果。

【关键词】赛诺菲，长效胰岛素，1型糖尿病患者

【摘要】　　10月15日，生物谷讯，在一项新的临床研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人衰弱的神经系统疾病，这种称为视神经脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病导致一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好，并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。相关研究结果近期发表在Neurology期刊上，论文标题为“Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica”。视神经脊髓炎，以前被归类为多发性硬化症（MS）的一种罕见亚型，但如今被认为是另一种疾病。与多发性硬化症和大多数其他自身免疫疾病不同的是，视神经脊髓炎具有生物标志物AQP4，它与疾病活动度相关。在造血干细胞移植后，患者的血液中不再具有可识别的AQP4。

【关键词】造血干细胞移植

【摘要】　　10月14日，药渡讯，2019年8月2日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pexidartinib上市，用于治疗功能受限且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。Pexidartinib是该疾病的首款获批药物。Pexidartinib是一种集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂，开发该靶点的领头企业有辉瑞、诺华等，代表药物有苹果酸舒尼替尼等，CSF1R药物2018年的销售额接近两亿美元。Pexidartinib是一种新型口服小分子，2019年1月12日，美国肿瘤协会将Pexidartinib评定为治疗罕见疾病的五大进展之一。2014年，美国FDA授予Pexidartinib治疗腱鞘巨细胞瘤的孤儿药资格，2015年，欧盟授予其孤儿药资格。

【关键词】首款腱鞘巨细胞瘤药物

【摘要】　　10月12日，医药魔方讯，10月12日，药物临床试验登记与信息公示平台显示加科思登记启动其1类新药JAB-3312用于晚期实体瘤患者的的I期临床研究。该试验的主要目的是确定JAB-3312作为口服单药治疗晚期实体瘤的最大耐受剂量（MTD）、II期研究推荐剂量（RP2D）、剂量限制性毒性（DLT）和安全性和耐受性，并初步探索JAB-3312的抗肿瘤作用。试验主要终点为剂量限制性毒性（DLT）、最大耐受剂量（MTD）和II期推荐剂量（RP2D）。JAB-3312可以阻断KRAS-MAPK信号通路，用于治疗非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌等实体瘤患者，同时也可解除肿瘤免疫抑制微环境，增强现有肿瘤免疫疗法的功效。

【关键词】晚期实体瘤