【摘要】 4月28日，创鉴汇讯，今日，总部位于美国圣地亚哥的肿瘤疗法新贵Erasca公司宣布完成2亿美元B轮融资，以支持其多款肿瘤疗法的临床开发工作。本轮融资由该公司已有投资者ARCH Venture Partners参与领投。Erasca于去年3月完成6400万美元A轮融资，使该公司目前的融资总额达到2.6亿美元。该公司专有的人工智能药物发现平台OPRA，可以利用机器学习等先进的计算工具，通过阐明新的肿瘤生物学和关闭癌症通路的创新策略，加速药物的发现。OPRA覆盖了Erasca已建立的药物发现流程，并提供洞见，将Erasca科学家的研究重点放在最有希望的策略上，从而加速候选药物进入临床的进程。据其官网信息显示，除了针对未公开的癌症靶点计划外，该公司还计划在代谢，基因组学等领域进行布局，从而开发治疗多种实体瘤的创新疗法。
【关键词】肿瘤疗法，Erasca，B轮融资
【摘要】 3月31日，生物谷讯，英国制药公司GW Pharma是大麻素处方药科学、开发、商业化领域的全球领导者。近日，该公司及其美国子公司Greenwich Biosciences宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂的一份补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查。该sNDA寻求扩大Epidiolex的标签，纳入：治疗与结节性硬化症（TSC）相关的癫痫发作。FDA已指定该sNDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年7月31日。上个月，GW公司也向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份II类变更申请，寻求批准该药（欧洲市场商品名：Epidyolex）用于上述相同的适应症。
【关键词】Epidiolex，癫痫，大麻素药物
【摘要】 3月31日，新浪医药新闻讯，日前，辉瑞宣布其利妥昔单抗（Rituximab，美罗华）的生物类似药Ruxience（rituximab-pvvr）已正式获得欧盟委员会批准，用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞性白血病（CLL）、类风湿关节炎（RA）、肉芽肿伴多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）和寻常型天疱疮（PV）。此次获批是基于一个全面的数据包，包括REFLECTIONS B3281006临床比较研究的结果，该研究评估了Ruxience的疗效、安全性和免疫原性、药代动力学和药效学。结果显示，在CD20阳性、低肿瘤负荷的患者中，与美罗华相比，Ruxience在安全性和疗效等方面没有临床意义上的显著差异。在欧盟，此前已批准了两款利妥昔单抗生物类似药：梯瓦和Celltrion的Truxima以及诺华山德士的Rixathon/Riximyo。在美国，2018年11月，梯瓦与Celltrion的Truxima获得批准，这是FDA批准的首个利妥昔单抗生物类似物。2019年7月，Ruxience获得FDA批准，成为美国批准的第2款利妥昔单抗生物类似物。在中国，2019年2月，国家药监局批准了上海复宏汉霖的利妥昔单抗注射液（商品名：汉利康）的上市注册申请。该药是国内获批的首个生物类似药，主要用于非霍奇金淋巴瘤的治疗。
【关键词】辉瑞，利妥昔单抗，生物类似药
【摘要】 3月30日，生物谷讯，拜耳（Bayer）与默沙东（Merck & Co）近日联合公布了vericiguat治疗心力衰竭III期VICTORIA研究（NCT02861534）的详细数据。该药是一种口服可溶鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，目前正开发用于发生恶化事件后的射血分数降低心力衰竭（HFrEF）患者的治疗。VICTORIA是第一个专门针对经历恶化事件后的症状性慢性心力衰竭患者（射血分数＜45%）的当代结局研究。结果显示，当与可用的心力衰竭药物联合使用时，与安慰剂相比，vericiguat显著降低了慢性心力衰竭（射血分数＜45%）患者恶化事件后心衰住院或心血管死亡复合终点的风险。
【关键词】心衰住院，心血管死亡，vericiguat
【摘要】 3月30日，药明康德讯，3月30号，阿斯利康宣布，Imfinzi(durvalumab)在美国获批为广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成人患者的一线治疗药物，与标准治疗(SoC)化疗，依托泊苷加卡铂或顺铂（铂-依托泊苷）联合使用。FDA的批准基于临床3期试验CASPIAN的积极结果，该试验显示，与标准治疗(SoC)化疗相比，Imfinzi联合SoC铂-依托泊苷证明了总生存期(OS)的统计学显著和有临床意义的改善。加利福尼亚州圣莫尼卡市加州大学洛杉矶分校医学中心血液学和肿瘤学副教授，临床3期CASPIAN试验的首席研究员Jonathan Goldman医学博士说：“广泛期小细胞肺癌患者继续面临不良预后，在这种情况下寻找新的药物来改善治疗效果是一个巨大的挑战。CASPIAN试验使临床医生能够选择度伐利尤单抗（durvalumab）联合依托泊苷和卡铂或顺铂，使其成为有效且耐受性良好的患者的重要一线治疗新选择。”
【关键词】阿斯利康，Imfinzi，小细胞肺癌
【摘要】 2月28日，生物谷讯，根据2月27日发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一项研究，西奈山的研究人员发现了一种增强造血干细胞效力的方法，这可能为新的骨髓移植方法打开了大门。骨髓移植可以治愈许多血液疾病和实体瘤，而造血干细胞的稀缺严重限制了骨髓移植。西奈山研究小组的报告称，通过调控溶酶体周围的代谢活性，可以使造血干细胞在骨髓移植中的功效提高90倍以上。“造血干细胞一旦在培养皿中培养，就会失去干细胞潜能，这限制了它们在实验室培养中易于繁殖的能力，”医学发展与再生生物学教授Saghi Ghaffari说道“为了使这些干细胞保持最佳效能，它们不应该时刻处于分裂状态，而是应处于休眠或静止状态。溶酶体是这些细胞休眠的关键。我们进一步了解到，抑制溶酶体活性可增强干细胞的静止性和效力，并可能具有治疗价值。”这项工作可用于从培养的多能干细胞生成血液干细胞，或增强人类血液干细胞在骨髓移植中的功能。它还引起了关于溶酶体对干细胞静息状态和效力的影响及其潜在治疗应用的许多新问题。
【关键词】造血干细胞，骨髓移植，西奈山
【摘要】 2月28日，药明康德讯，2月27日，Esperion公司宣布，美国FDA批准其非他汀类降胆固醇口服复方疗法Nexlizet（bempedoic acid/ezetimibe）上市，治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者。新闻稿指出，该款药物是首款降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的非他汀类复方疗法，也是Esperion公司获批的第二款每日口服一次的非他汀类降胆固醇药物。上周，美国FDA刚刚批准该公司的Nexletol（bempeoic acid）作为饮食和最大耐受剂量他汀疗法的辅助疗法上市。
“Nexlizet的批准体现了Esperion为患者提供创新非他汀类药物的承诺，以降低ASCVD或HeFH成人患者的不良胆固醇水平。这是首款被批准用于降低LDL-C的非他汀类复方疗法，”Esperion总裁，兼首席执行官Tim M. Mayleben先生说：“我们非常感谢所有对Esperion专家团队充满信心的患者和医疗保健提供者。”
【关键词】非他汀类降胆固醇口服复方疗法，Nexlizet，FDA
【摘要】 2月26日，生物谷讯，在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布莱根妇女医院、达纳法伯癌症研究所、中国中南大学、加拿大多伦多大学、意大利乌尔比诺大学和瑞士洛桑联邦高等理工学院的研究人员通过研究基因组中的“垃圾DNA”取得了一项潜在激动人心的新发现。人类基因组中大约75%的区域不会编码蛋白，之前一度被视为垃圾DNA。但是，它们远不是垃圾，相反，它们可能提供着有关疾病状态的诱人线索。他们深入地研究这些区域，以寻找有关动脉粥样硬化的线索，其中动脉粥样硬化是一种让动脉变得越来越硬化和狭窄而阻碍血液流动并导致心脏病的疾病。他们发现一种长链非编码RNA（lncRNA）可能为开发针对动脉粥样硬化的新疗法指明了方向，并阐明了这种疾病发生的可能性为何随着年龄的增加而增加。相关研究结果发表在2020年2月19日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Long noncoding RNA SNHG12 integrates a DNA-PK–mediated DNA damage response and vascular senescence”。论文通讯作者为哈佛医学院医学副教授Mark Feinberg博士。
【关键词】lncRNA，SNHG12，动脉粥样硬化，哈佛医学院
【摘要】 2月25日，动脉网讯，安智生医(Amwise Diagnostics)近日完成千万美元融资，此次融资由先声控股旗下先声诊断领投，双方并达成战略合作，所获资金将主要用于推进亚洲乳腺癌复发风险评估检测项目——瑞可盈?（RecurIndex?）在中国大陆市场的全面升级。此前，安智生医在癌症精准医疗的专利技术已经在2016年获得阿里巴巴集团、中经合集团、印度尼西亚力宝集团及其他私募基金A轮融资的支持。早期乳腺癌现行治疗策略以手术为主，术后根据癌症分期、荷尔蒙受体等不同病理分型，常辅以化学治疗丶靶向药物及放射治疗，降低未来的复发风险。随着乳腺癌诊疗不断走向精准化，乳腺科医生希望能够准确辨识出真正需要接受化学治疗与放射治疗的患者，减少患者痛苦，提高诊疗效率。
【关键词】安智生医，B轮融资，乳腺癌
【摘要】 1月23日，美通社讯，歌礼制药今日宣布，其皮下注射PD-L1抗体ASC22获得中国国家药品监督管理局批准在慢性乙肝患者中开展临床试验。ASC22是全球首个被批准在慢性乙肝患者中开展临床试验的皮下注射PD-L1抗体。ASC22（KN035）是可用于皮下注射的PD-L1单克隆抗体，具有可皮下注射，常温下稳定等优点，从而提高病人用药依从性，改善病人生活品质，对实现如慢性乙型肝炎等慢性病长期管理的目标具有重要的价值。2019年1月14日，歌礼和苏州康宁杰瑞生物科技有限公司签订乙肝及其它病毒疾病领域战略合作协议。
【关键词】慢性病，长期管理，目标
【摘要】 1月23日，生物探索讯，英国卡迪夫大学的研究人员发现了一种新型的杀伤性T细胞，为“千篇一律”的癌症疗法带来了希望。T细胞疗法是癌症治疗的最新范例，将免疫细胞移除、改造，然后返回到患者的血液中寻找并摧毁癌细胞。最广泛使用的疗法是CAR-T，它针对每个患者进行个性化治疗，但仅针对少数几种癌症，对构成绝大多数癌症的实体肿瘤治疗并不成功。卡迪夫的研究人员近日在《Nature Immunology》上发表的研究报告称，配备有新型T细胞受体（TCR）的T细胞可识别并杀死大多数人类癌症类型，这种TCR能识别广泛存在于癌细胞表面以及人体许多正常细胞表面的一种分子。值得注意的是，它能够区分健康细胞和癌细胞，仅杀死后者，这意味着“全癌症，全人群”的免疫疗法或许能够成为可能。
【关键词】疗法，巨大，潜力
【摘要】 1月22日，生物谷讯，强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Darzalex (daratumumab）联合硼替佐米（bortezomib）、沙利度胺（thalidomide）及地塞米松三药方案（VTd），一线治疗符合自体干细胞移植（ASCT）条件的新诊多发性骨髓瘤（MM）患者。值得一提的是，Darzalex-VTd是过去六年多来批准用于符合ASCT条件的新诊MM患者的首个治疗方案，此次批准标志着Darzalex在欧盟监管方面的第6次批准、也是第三次一线治疗批准。杨森制药欧洲、中东和非洲（EMEA）血液学治疗区域负责人Patrick Laroche博士表示：“今天的批准，标志着新诊断的、符合移植条件的患者第一次获得了使用一种单克隆抗体治疗的机会，也是六年多来为这类患者群体提供的首个新疗法。我们很高兴新诊断的多发性骨髓瘤患者及其医生将得到期待已久的额外一线疗法。”
【关键词】强生，Darzalex+VTd，多发性骨髓瘤
【摘要】 1月21日，新浪医药新闻讯，1月20日，阿斯利康发布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。目前，Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。对于肝癌患者来说，存在一个关键的未满足需求。那就是在症状首次出现时，一半以上的患者被诊断已处于疾病晚期。对于无法切除或晚期肝癌的患者，只有13%的在确诊后五年还生存。阿斯利康肿瘤研究与开发负责人José Baselga表示，“肝癌患者迫切需要新的、有效的、可耐受的治疗方法。我们渴望为这些患者带来新的选择，同时期待在今年晚些时候拿到正在进行的III期临床HIMALAYA的结果。”HCC约占所有原发性肝癌的80%。2018年，全球约有70万人被诊断出患有HCC。在所有HCC患者中，80%-90%患有慢性肝病，主要是由乙型或丙型肝炎病毒感染引起的。随着时间流逝，慢性肝病相关的炎症会导致免疫抑制以及HCC的发展。独特的肝癌免疫环境为研究利用免疫系统治疗HCC的药物提供了基础。
【关键词】阿斯利康，肝癌，孤儿药
【摘要】 12月31日，生物谷讯，英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司公布了大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂治疗结节性硬化症（TSC）III期临床研究的数据。结果显示，与安慰剂相比，Epidiolex显著减少了TSC相关的难治性癫痫发作，并改善了患者的整体状况。该研究的调查员、哈佛医学院神经学教授、哈佛医学院神经学教授、马萨诸塞州总医院小儿癫痫病主任、Carol和James Herscot结节性硬化综合征中心主任Elizabeth Thiele博士表示：“癫痫是TSC最常见的神经学特征。TSC是一种罕见的、严重的、儿童期发生的疾病，多达三分之二的患者会经历药物难治性癫痫发作。在解决与TSC相关癫痫发作方面，对新的治疗方法存在着重大需求。这些积极的结果表明，患者可能从高纯度CBD制剂Epidiolex治疗中受益。”
【关键词】Epidiolex，结节性硬化症，癫痫
【摘要】 12月31日，动脉网讯，北京纳米维景科技有限公司（简称：纳米维景）完成1.6亿元B轮融资。纳米维景CEO李运祥介绍：“本轮融资由夏尔巴领投，资金计划用于产品商业化落地。”纳米维景成立于2014年，是一家致力于高速高精度辐射成像的高新技术企业，业务主要包括静态CT，X射线探测器、X射线成像软件等。其核心产品静态CT可广泛应用于医疗、工业、安检等领域。据介绍，纳米维景研发的医用复眼24已经出图，未来计划研发复眼108。“截止2017年底，我国百万人口CT设备拥有量也仅为14.3台，日本每百万人拥有92.6台CT，美国每百万人拥有32.2台CT。显而易见，中国的市场还有很大发展空间。”李运祥认为，大型医院对CT设备的更新换代也是一个巨大的市场，医院中使用10年以上的设备大约占12%，大多是单排或双排设备，需要更新。综合估计，我国CT设备销售的市场规模将至少为200亿元。
【关键词】纳米维景，夏尔巴，静态CT
【摘要】 12月31日，动脉网讯，生物技术公司Gelesis，今天宣布获得新资金8460万美元。Gelesis今年共获得了将近1亿美元，以支持在美国推出Plenity?。最新一轮的股权融资总额为6340万美元，由私募股权公司Vitruvian Partners牵头。该公司打算利用这笔资金加强其战略启动计划，并利用其早期的商业经验，为Plenity?在美国的大规模商业化做准备。根据Gelesis专有的生产设施所在地，该公司还获得了由意大利普利亚大区监管的欧洲区域发展基金拨款的12.9百万美元（11.7百万欧元）。这笔欧洲区域发展基金拨款的款项加上在2019年4月宣布获得的10.6百万美元（9.4百万欧元）赠款，使Gelesis今年获得的非摊薄性资金总额达到23.5百万美元。该公司还通过签订长期且低息的830万美元贷款协议，进一步提高了财务灵活性。Gelesis是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发一流的安全疗法来治疗肥胖、超重和糖尿病患者。
【关键词】Gelesis，PLENITY，商业化
【摘要】 12月31日，生物谷讯，Savara Inc.是一家临床阶段的美国生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗严重或威胁生命的罕见呼吸疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Molgradex突破性药物资格（BTD），这是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）吸入制剂，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。FDA授予Molgradex BTD，基于关键性III期临床研究IMPALA的数据。该研究评估了Molgradex治疗aPAP的疗效和安全性，数据已于最近在西班牙马德里举行的2019年欧洲呼吸学会（ERS）国际大会的口头会议上公布。
【关键词】Savara，吸入性GM-CSF药物，FDA
【摘要】 11月29日，动脉网讯，11月28日，德国基因疗法公司ViGeneron（ViGeneron GmbH）宣布完成了由中国投资者无锡药明康德风险投资基金和红杉资本中国基金领投的A轮融资。本轮融资将用于ViGeneron发展其临床前基因治疗技术，推动两项针对眼科基因疗法产品的开发计划。该技术可以将比现有技术更大的DNA序列传递到更广泛的细胞中。ViGeneron公司开发了一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，该病毒载体通常用于基因疗法中。然而，这种类型的载体可能具有诸如无法穿过体内的血脑屏障之类的物理屏障的缺点。ViGeneron已对腺病毒颗粒进行了基因工程改造，使其可以更轻松地跨越这些障碍。此外，这一基因疗法可以应用于视网膜上的多种细胞。
【关键词】ViGeneron，A轮融资，新型眼科基因疗法
【摘要】 11月28日，生物谷讯，Inotrem S.A.是一家专门从事急性和慢性炎症综合征免疫治疗的生物技术公司。近日，该公司宣布已启动评估nangibotide（LR12）治疗脓毒性休克（septic shock）的IIb期ASTONISH试验并入组了首例患者。脓毒性休克（septic shock）是脓毒症的最终并发症。在发达国家，脓毒性休克的发生率持续上升、死亡率仍然很高（35%）。除了抗生素和对症治疗外，目前还没有专门的药物获批针对这一适应症。此次启动的这项全球多中心IIb期研究旨在证明nangibotide的疗效，并为脓毒性休克患者中的临床活性提供医学相关证据。此外，该研究还将验证一种个体化的医疗方法，使用可溶性TREM-1作为潜在的伴随诊断测试，识别更可能受益于nangibotide治疗的患者。这项研究将在欧洲5个国家以及美国的48个临床试验点开展，将总共入组450例患者。
【关键词】脓毒性休克疗法，nangibotide，IIb期研究
【摘要】 11月28日，生物谷讯，拜耳（Bayer）近日宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份申请，扩大抗凝血剂Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）的适应症，用于17岁以下确诊为静脉血栓栓塞（VTE）的儿童，包括脑静脉窦血栓（CVST）。该申请包括治疗VTE以及预防VTE复发。此次申请基于III期临床研究EINSTEIN-Jr的结果。该研究是有史以来针对VTE治疗的最大规模儿科研究，同时也是评估一种直接口服抗凝剂用于17岁以下儿童群体的首个研究。该研究中，儿童患者接受Xarelto片剂或新开发的口服混悬剂。结果显示：Xarelto治疗儿科患者VTE与当前的标准抗凝治疗相比具有相似的复发性VTE风险和相似的低出血率，其疗效和安全性与先前在VTE成人患者的研究中观察到的结果一致。
【关键词】儿童抗凝治疗，拜耳，Xarelto
