中国行业发展报告

【摘要】　　11月15日，健康报网讯，近日，LEO Pharma A/S，一家全球皮肤科医学领导者，宣布其产品Anzupgo?（delgocitinib）乳膏获得了瑞士国家监管机构Swissmedic的上市批准。该药物适用于治疗对局部皮质类固醇反应不足的成年中度至重度慢性手部湿疹（CHE）患者，或者对于他们来说，不建议使用强效至非常强效的局部皮质类固醇。Anzupgo是瑞士首个专门针对中度至重度CHE批准的局部泛Janus激酶（JAK）抑制剂，通过抑制JAK-STAT信号的激活，在CHE的发病机制中起关键作用。LEO Pharma全球产品战略和国际运营执行副总裁Becki Morison表示，Swissmedic对Anzupgo的批准是公司努力提高CHE护理标准并尽可能多地将这种治疗方法带给更多患者的关键监管里程碑。Anzupgo的批准意味着它是瑞士首个批准用于CHE的泛JAK抑制剂，这突显了LEO Pharma在创新性局部用药方面的独特优势。Anzupgo在瑞士的上市批准基于第三阶段计划的结果，包括DELTA 1、2和3临床试验，这些试验评估了Anzupgo与乳膏载体相比的安全性和有效性。此外，瑞士的批准还得到了DELTA FORCE 3期临床试验结果的支持，该试验评估了Anzupgo与口服阿利维甲酸胶囊相比的疗效和安全性。阿利维甲酸是目前瑞士唯一批准的其他治疗方法，专门治疗对局部皮质类固醇无反应的患者的严重CHE。　　

【关键词】LEO，Pharma，Anzupgo?（delgocitinib），瑞士上市许可

【摘要】　　11月15日，动脉网讯，近日，卫材株式会社（Eisai）和Biogen Inc.宣布，欧洲药品管理局（EMA）人类使用药品委员会（CHMP）给出了积极意见，推荐批准淀粉样蛋白β（Aβ）单克隆抗体Lecanemab用于治疗成年患者，这些患者临床诊断为轻度认知障碍和轻度痴呆，由阿尔茨海默病引起，且为载脂蛋白E ε4（ApoE ε4）非携带者或杂合子，并已确认淀粉样蛋白病理。此前，卫材曾要求重新审查CHMP在2024年7月给出的负面意见。根据欧洲药品管理局的监管流程，欧盟委员会预计将在收到CHMP意见后的67天内，基于CHMP的建议对Lecanemab的上市许可申请（MAA）做出最终决定。Lecanemab能够选择性结合可溶性Aβ聚集体（原纤维）以及不溶性Aβ聚集体（纤维丝），这些是阿尔茨海默病中Aβ斑块的主要成分，从而减少大脑中的Aβ原纤维和Aβ斑块。据估计，阿尔茨海默病目前影响着欧洲约690万人，预计到2050年，随着人口老龄化的增加，这一数字将几乎翻倍。阿尔茨海默病随着时间的推移分阶段发展，严重程度逐渐增加，每个阶段都给患者及其护理伙伴带来不同的挑战。目前，对于能够减缓早期阿尔茨海默病进展并减轻总体负担的新治疗选项存在显著的未满足需求。　　

【关键词】卫材，Lecanemab，阿尔茨海默病

【摘要】　　11月7日，动脉网讯，近日，Corin集团宣布其用于全髋关节置换术（THA）的Icona股骨柄植入物获得了美国FDA的510（k）许可。这是继Corin的Unity Knee内侧约束（MC）胫骨插入物获得FDA批准后的又一成就。Icona股骨柄植入物的设计基于CorinRegistry的全面数据，代表了对Corin THA植入物产品线的重要补充。该植入物具有多项关键特性，包括减少的近端侧肩、扫过的远端尖端和15度角的插入特征，以及在较小尺寸中减少的肩部高度，以便更容易插入大转子周围。Icona还采用了偏置混合拉刀，结合了拔牙和压实牙齿的几何形状，以保留解剖结构，同时创造锥形的压合区域。此外，Icona涂有近端钛等离子喷涂和全钙磷酸（CaP）层，以增强固定和稳定性，并且与Corin的OPSInsight技术完全集成，通过术前评估优化植入位置、稳定性和患者预后。Corin USA首席商务官Cynthia Ansari表示，Icona的设计反映了创新中现实世界数据的实施，通过利用OPSInsight程序的匿名数据，Corin能够推进技术和植入物设计。　　

【关键词】Corin，FDA批准，Icona股骨柄植入物

【摘要】　　11月7日，动脉网讯，近日，C4 Therapeutics, Inc.（纳斯达克：CCCC），一家致力于推进靶向蛋白质降解科学的临床阶段生物制药公司，宣布其合作伙伴Betta Pharmaceuticals在大中华区为CFT8919的1期临床试验中的第一名患者进行了用药。CFT8919是一种针对EGFR L858R突变的口服生物可利用变构降解剂，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。C4 Therapeutics首席医疗官Len Reyno医学博士表示，CFT8919可能在治疗由EGFR突变驱动的非小细胞肺癌方面提供新的进展，尤其是对于EGFR L858R驱动突变的患者，这些患者对EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的反应持久性较差。C4T设计的CFT8919旨在对携带致癌L858R突变的EGFR具有高效和选择性，并能够克服使患者对EGFR TKIs产生耐药性的常见EGFR继发突变。EGFR突变在亚洲血统的NSCLC患者中尤为常见，中国每年约有693,000名NSCLC患者被诊断，其中约50%的诊断是由EGFR突变驱动的，EGFR L858R突变是第二大常见EGFR突变，约占被诊断患者的40%。　　

【关键词】C4，Therapeutics，CFT8919，非小细胞肺癌（NSCLC）

【摘要】　　11月1日，动脉网讯，近日，Adicet Bio（纳斯达克股票代码：ACET），一家专注于肿瘤和自免疾病通用型γδT细胞疗法的上市公司，宣布FDA已同意对公司提交的IND申请进行修订，以评估公司旗下管线ADI-001在特发性炎症性肌病（IIM）和僵人综合征（SPS）的1期试验中的疗效。公司计划于2025年第一季度开始招募IIM和SPS患者。Adicet Bio的核心技术包括T细胞受体样抗体技术（TCRL）和单克隆抗体技术，旨在开发新型通用型细胞免疫治疗方法。公司的创始人之一Aya Jakobovits是美国Kite Pharma的前任创始人兼CEO，也是奥博资本的现任合伙人。Adicet Bio通过收购以色列免疫疗法公司Applied Immune Technologies（AIT）后开业，AIT专注于T细胞受体样抗体，而Adicet Bio则计划生产主要组织相容性复合体（MHC）的单克隆抗体。Adicet Bio的γδT细胞平台是其真正的杀手锏，专注于提供用嵌合抗原受体和嵌合衔接子设计的γδT细胞，以增强选择性肿瘤靶向，促进先天性和适应性抗肿瘤免疫反应，并增强患者持久活性的持久性。γδT细胞是执行固有免疫功能的T细胞，其TCR由γ和δ链组成，能杀伤癌细胞和肿瘤干细胞，又能识别癌抗原。Adicet Bio的主要候选产品ADI-001是一种在研的同种异体γδ1CAR-T细胞疗法，通过抗CD20 CAR靶向B细胞，主要针对B细胞介导的自身免疫性疾病和复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。ADI-001在临床研究中已被证明具有良好的耐受性，没有显着的CRS或ICANS的发生率，并且与自体CAR T细胞疗法相比，T细胞恶性肿瘤的风险更低。　　

【关键词】Adicet，Bio，γδT细胞治疗，自体CAR-T

【摘要】　　11月1日，动脉网讯，近日，AbbVie和EvolveImmune Therapeutics建立了战略合作伙伴关系，以推进癌症生物治疗。该合作伙伴关系将专注于EvolveImmune的EVOLVE平台，该平台旨在通过靶向T细胞来增强人体对肿瘤的免疫反应。目标是克服目前免疫疗法的问题，如耐药性和有限的疗效。AbbVie前期投资6500万美元，里程碑付款高达14亿美元，再加上版税，突显了EvolveImmune技术改变癌症治疗的潜力。

【关键词】合作伙伴，癌症疗法，耐药性

【摘要】　　10月23日，动脉网讯，近日，Omeros Corporation宣布其MASP-3抑制剂Zaltenibart（OMS906）已获得美国食品药品管理局（FDA）的罕见儿科疾病认定，用于治疗补体3肾小球病（C3G），这是一种主要影响儿童和年轻人的超罕见进行性肾脏疾病。C3G由补体替代途径失调引起，目前尚无批准的治疗方法，该疾病通常在诊断后10年内导致终末期肾病。Zaltenibart作为替代途径中最接近的抑制剂，通过阻断MASP-3来停止前补体因子D向成熟CFD的转化。预计Zaltenibart在C3G的3期临床试验将于明年开始。Omeros公司董事长兼首席执行官Gregory A. Demopulos表示，C3G对患者的影响是毁灭性的，FDA的认定是对Zaltenibart作为潜在治疗方法的认可。公司期待将Zaltenibart推向市场，并扩大其适应症范围。获得罕见儿科疾病认定的公司在药物获批用于儿科人群的相关适应症时，将获得FDA的罕见儿科疾病优先审查凭证，这可以加快其他产品和/或适应症的新药申请（NDA）或生物制剂许可申请（BLA）的审查过程。Omeros也在推进Zaltenibart用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），这是一种超罕见且危及生命的血液疾病。公司已获得FDA的孤儿药指定，并计划在本季度晚些时候启动Zaltenibart在PNH的3期研究。　　

【关键词】Omeros，Zaltenibart，C3肾小球病

【摘要】　　10月23日，动脉网讯，近日，Adagio Medical Holdings, Inc.（纳斯达克：ADGM），一家位于加利福尼亚州拉古纳山的导管消融技术领先创新者，宣布完成了其VT冷冻消融系统的关键美国食品和药物管理局（FDA）IDE研究FULCRUM-VT的首例手术。该研究是一项前瞻性、多中心、开放标签、单臂研究，计划招募206名患有结构性心脏病（包括缺血性和非缺血性心肌病）的患者，这些患者需要进行导管消融治疗药物难治性室性心动过速（VT）。研究结果将用于申请FDA对Adagio VT冷冻消融系统的上市前批准（PMA），该系统使用vCLAS?冷冻消融导管，具有治疗疤痕介导VT的广泛指征。手术由田纳西州纳什维尔范德比尔特大学医学中心的William G. Stevenson教授和德克萨斯州奥斯汀德克萨斯心律不齐研究所（TCAI）的J. David Burkhardt博士执行。Stevenson博士表示，早期可行性阶段的结果令人鼓舞，并且该程序标志着该计划扩展到美国和加拿大的20个中心。Burkhardt博士提到，这是TCAI首次使用Adagio系统，他们成功且安全地在人工经导管主动脉瓣附近深度超过10毫米的组织中消融了非缺血性瘢痕。Adagio Medical的VT冷冻消融系统基于公司的专有超低温冷冻消融（ULTC）技术，旨在通过创建大而深的心内膜病变来解决VT消融的安全性和有效性挑战，瘢痕组织衰减最小，而不需要导管冲洗，这是射频消融患者急性心力衰竭的已知风险。该系统最近获得了CE标志的批准，并在部分欧洲国家上市。　　

【关键词】Adagio，Medical，FULCRUM-VT，冷冻消融系统

【摘要】　　10月16日，动脉网讯，近日，Nucleus Biologics宣布推出NB-KUL DF，这是一种不含DMSO的化学定义低温培养基，旨在重新定义细胞冷冻保存的标准。该产品专为细胞和基因治疗（CGT）制造商设计，能够与基于DMSO的培养基性能相匹配，并在细胞活力、恢复和扩增方面优于其他无DMSO选项。DMSO虽然是一种有效的冷冻保护剂，但其毒性会影响细胞活力，并可能引发患者问题，同时需要复杂的洗涤步骤，增加了成本和变异性。NB-KUL DF消除了这些问题，提供了一种保持细胞完整性、消除患者副作用的解决方案，特别适合用于T细胞、间充质干细胞（MSCs）及其他敏感细胞类型。　　

【关键词】Nucleus，Biologics，DMSO-free，细胞培养基

【摘要】　　10月15日，动脉网讯，近日，BOTOX?化妆品（onabotulinumtoxinA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于暂时改善成人中度至重度垂直颈阔肌带的外观，这些颈阔肌带连接着下颌和颈部。BOTOX?化妆品是首个也是唯一一个获得FDA批准用于四种美学适应症的产品，包括改善前额线、皱眉线、鱼尾纹以及现在的颈阔肌带。这一批准使得BOTOX?化妆品成为同类产品中首个超越面部美学治疗的产品。临床研究表明，与安慰剂相比，使用BOTOX?化妆品治疗颈阔肌带在统计学上具有显著的改善效果。治疗时，根据颈阔肌带的严重程度，使用FDA批准的剂量之一（26、31或36单位）注射于下颌线和连接下颌与颈部的垂直带，以暂时减少潜在的肌肉活动。患者应咨询有资质的美学专家，以确定是否适合接受治疗。　　

【关键词】BOTOX?化妆品，FDA批准，颈阔肌带

【摘要】　　10月12日，健康报网讯，近日，ViaLase宣布其创新产品ViaLase?激光系统已获得欧盟的CE认证，用于治疗成年原发性开角型青光眼（POAG）患者。这一系统通过非侵入性手术方式，显著降低眼内压，减少了传统手术的并发症风险。ViaLase?激光系统利用飞秒激光技术和微米级图像引导，为青光眼治疗提供了一种新的解决方案。该系统通过在虹膜角膜角的小梁网创建精确的定制引流通道，增加房水流出，无需侵入性手术。此外，ViaLase还与Teleon和Global Surgical Service建立了战略性分销伙伴关系，为其产品在欧洲市场的商业化铺平了道路。ViaLase的成功融资和产品获批，展示了其在眼科领域的创新实力和市场潜力。　　

【关键词】ViaLase，青光眼，飞秒激光器

【摘要】　　10月12日，健康报网讯，近日，辉瑞公司开发的血友病A或B单抗药物Marstacimab（商品名Hympavzi）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。该药物通过帮助患者形成血栓以限制出血，为血友病患者提供了新的治疗选择。Marstacimab的批准将扩大辉瑞在罕见血液病领域的产品组合，并计划在本季度开始销售。此次批准进一步证明了辉瑞在创新药物研发方面的实力，同时也为血友病患者带来了新的希望。　　

【关键词】辉瑞，Marstacimab，FDA批准

【摘要】　　9月27日，财富中文网讯，近日，根据独立医疗研究公司英联邦基金（Commonwealth Fund）的报告，美国的医疗系统在比较中的总体表现最差，尤其是在公平性、医疗成果和医疗可及性方面。尽管美国的医疗保健支出超过了参与评估的其他高收入国家，但其健康效果并不理想。报告《镜鉴2024：失败的美国医疗系统》指出，美国人一生中病痛最多，去世年龄也最低。美国在护理流程类别中表现出色，排名第二，但在其他方面则表现不佳。报告建议美国扩大保险覆盖范围，改革保险覆盖，消除健康差距。报告使用的数据为2021年到2023年收集，70个指标涵盖五个类别。英联邦基金的调查受访者包括基层医生，年龄大于18岁的普通人群以及65岁及以上人群。其他数据来源包括世界卫生组织（World Health Organization）和经济合作与发展组织（Organization for Economic Cooperation and Development）。　　

【关键词】美国医疗，排名最末，医疗支出

【摘要】　　9月27日，新浪财经讯，近日，全球市场研究集团益普索联合法国慈善机构Secours Populaire发布新调查，分析了法国、德国、波兰、意大利、塞尔维亚、葡萄牙、罗马尼亚、摩尔多瓦和英国的贫困数据，结果发现超过三分之一的欧洲人（34%）已经由于财务状况不佳而放弃医疗保健需求。在受访者中，20%的希腊人和14%的摩尔多瓦人表示入不敷出。经济水平较好的国家的这一数字较低：法国和意大利为5%，波兰、英国和葡萄牙为6%，德国为8%。

【关键词】欧洲公民，医疗支出，保健需求

【摘要】　　9月18日，动脉网讯，近日，安捷伦科技有限公司（纽约证券交易所：A）宣布已完成对加拿大合同开发和制造组织（CDMO）BIOVECTRA的收购。BIOVECTRA专注于生物制剂、高效活性药物成分和靶向治疗分子的开发和制造。此次收购已满足所有交割条件，包括获得监管部门的批准，BIOVECTRA现成为安捷伦诊断和基因组学小组的一部分。安捷伦总裁兼首席执行官Padraig McDonnell表示，此次收购展现了公司致力于提供先进能力以加速客户治疗计划的承诺，包括提供一流的cGMP制药制造服务。BIOVECTRA的加入将扩大安捷伦的CDMO服务范围，增加快速增长的治疗模式，并带来支持基因编辑的世界级能力。安捷伦预计此次交易将在交割后的第一年对非GAAP每股收益（EPS）造成约0.05美元的稀释，并在第五年实现两位数的投资资本回报率（ROIC）。安捷伦利用现有现金和债务融资为此次交易提供资金。

【关键词】安捷伦科技，BIOVECTRA，收购

【摘要】　　9月18日，动脉网讯，欧盟委员会有条件地批准了益普生公司开发的Iqirvo (elafibranor) 80mg片剂，用于治疗对熊去氧胆酸(UDCA)反应不足的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），或作为无法耐受UDCA的患者的单一疗法。Iqirvo是一种首创的口服过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)激动剂，作用于PPARα和PPARδ，这两个蛋白被认为是胆汁酸、炎症和纤维化的关键调节因子。Iqirvo的批准是基于III期ELATIVE1试验的数据，该试验显示，与安慰剂相比，服用Iqirvo 80mg的患者达到生化反应的比例有统计学意义的提高。此外，Iqirvo治疗与瘙痒（瘙痒）症状的改善相关，尽管与安慰剂相比PBC最差瘙痒NRS评分的降低没有统计学意义。Iqirvo的安全性与安慰剂相似，不良事件、治疗相关不良事件、严重或严重不良事件或导致停药的不良事件发生率在Iqirvo组和安慰剂组中相似。Iqirvo的批准为PBC患者提供了新的治疗选择，特别是对于那些对现有治疗不耐受或无反应的患者。　　

【关键词】益普生，原发性胆汁性胆管炎，欧盟

【摘要】　　9月14日，华声在线讯，美国市场上新药价格高昂，背后的原因除了巨额的研发费用外，独特的药品流通系统也起到了重要作用。美国有近85%的新药是全球率先销售的，且价格远高于其他发达国家。2020年，美国人均药品花费约1300美元，2021年新药上市价格中位数为每年18万美元。美国存在名为“药者品福利管理者(PBM)”的药品流通中介机构，它们代表医疗保险计划与制药公司谈判药品价格。理论上，PBM应为客户争取最低药品价格，但实际上，制药公司有时会向PBM提供财政激励，以支持价格较高的药品并排挤竞争对手。PBM与制药企业协商折扣和费用，创建保险给付的药品清单，并向药店报销处方。2016年，美国主要的PBM中三个最大的机构市场占有率达到了78%，覆盖了1.8亿人。新药研发费用也是一个重要因素，每种主流新药的研发平均耗资26亿美元。为了收回成本并盈利，药企推向市场的新药价格不断上涨。在肿瘤治疗领域，每年治疗所需药品价格超过10万美元已不罕见，而基因疗法药品的价格更是高达350万美元。尽管新药价格高企可能带来一些积极效果，但也给患者、公共医疗保健计划和雇主医疗保险计划带来了巨大经济压力。《洛杉矶时报》认为，美国供药体系需要有效修正，以使患者更好地从新药中受益。　　

【关键词】新药价格，药品流通系统，药品福利管理

【摘要】　　9月9日，新浪网讯，医疗器械公司Penumbra因业务调整和财务压力，宣布关闭其沉浸式医疗部门Immersive Healthcare，并裁员71人，以期节省约2000万美元的成本。此次裁员计划将于11月1日开始。Penumbra自2019年起开始布局沉浸式医疗领域，与AR/VR解决方案供应商Sixense Enterprises合作推出了基于VR头显的医疗保健平台。然而，由于元宇宙概念热潮的退去，公司对Sixense Enterprises的1.7亿美元估值收购未能带来预期效果，反而造成了沉重的财务负担。Penumbra的第二季度财报显示，与Immersive Healthcare业务相关的减值支出高达1.103亿美元。面对业绩下滑，公司重新评估了业务战略，大幅下调了2024年的销售预测，并集中资源于其核心介入业务。　　

【关键词】Penumbra，XR医疗业务，裁员

【摘要】　　9月6日，网易新闻讯，《新英格兰医学杂志》发表了两项临床研究结果，显示强生公司旗下的双特异性抗体Tecvayli（teclistamab）在治疗难治性自身免疫疾病患者时，表现出显著的病情缓解效果。其中，一名系统性红斑狼疮（SLE）患者的生物标志物降至正常或接近正常水平，其粘膜皮肤和肌肉骨骼症状完全消失，实现了完全缓解。Tecvayli是一款同时靶向BCMA与T细胞表面CD3受体的双特异性抗体，原本用于治疗多发性骨髓瘤。研究人员发现，该疗法在消耗表达BCMA的B细胞和浆细胞方面的能力，可能对接受常规B细胞耗竭疗法失败的严重自身免疫疾病患者有效。在柏林夏里特医院的案例中，一名SLE患者在接受Tecvayli治疗后，其双链DNA抗体水平迅速下降，补体水平和I型干扰素活性恢复正常。治疗导致患者外周B细胞迅速耗竭，骨髓浆细胞和B细胞大规模消除，尿蛋白与肌酐比率显著下降，血红蛋白水平以及抗球蛋白试验结果恢复正常。此外，FAU的科学家在四名对多种免疫抑制剂耐药的自身免疫疾病患者身上检视Tecvayli的疗效，发现治疗后患者的循环B细胞被耗竭，自身免疫抗体水平下降，疾病活动度改善。　　

【关键词】自身免疫疾病，双抗治疗，Tecvayli

【摘要】　　9月6日，同花顺财经讯，9月6日，Elevance Health（ELV）的成交额达到5.75亿美元，在当日美股市场中排名第123位。当日成交额较前一日增加了20.70%，成交量为105.92万股。Elevance Health的股价在9月6日下跌了0.46%，收盘价为541.91美元。过去5个交易日内，该股下跌了2.69%，整个9月份也下跌了2.69%，但年初至今上涨了14.92%，过去52周上涨了20.76%。Elevance Health成立于2001年7月17日，是美国最大的健康福利公司之一，业务涵盖商业、消费和其他领域。公司通过其全国性网络提供生命和残疾保险福利、牙科、视力、行为健康受益服务，以及长期护理保险和弹性支出帐户等保健福利解决方案。

【关键词】Elevance，Health，成交额，美股排名