【摘要】 2月26日，药明康德讯，2月26日，Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA已经批准该公司开发的反义寡核苷酸疗法Amondys 45（casimersen）上市，用于治疗特定类型的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。他们携带的基因突变适合使用外显子45跳跃的策略进行治疗，大约有8%的DMD患者适于这种治疗策略。这也是近3年以来，FDA加速批准的第三款基于外显子跳跃的DMD反义寡核苷酸疗法。DMD是一种罕见的致命神经肌肉遗传病。由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷。抗肌萎缩蛋白在肌肉细胞中通过与多个结构和功能性蛋白结合形成名为DAPC的蛋白复合体。这一复合体保护肌肉细胞不会在不断收缩的过程中受到损伤。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷，导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤以及炎症发作，最终影响肌肉的再生，导致肌肉被瘢痕组织或者脂肪代替。
【关键词】FDA，DMD疗法，反义寡核苷酸疗法
【摘要】 1月8日，赛柏蓝讯，日前行业消息显示，由成都第一制药有限公司（简称：成一制药）研发的独家药品氢溴酸山莨菪碱片将在2021年获批上市，主打眩晕、解痉止痛目标市场领域。公开资料显示，氢溴酸山莨菪碱是由中国医科院药物研究所研发，为从茄科植物唐古特山莨菪提取，继青蒿素后的中国原创化药。有明显外周抗胆碱作用（松弛平滑肌、解除微血管痉挛），作用与阿托品相似，但具有外周选择性较高、副作用较低的优点。为2018版国家基药、2020版医保甲类（国家短缺药品）、急抢救和危重症用药，具有独特的“眩晕症”适应症。
【关键词】原创独家，化药，氢溴酸山莨菪碱片
【摘要】 1月8日，生物谷讯，罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予TIGIT靶点新型癌症免疫疗法tiragolumab突破性药物资格（BTD），联合抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗），一线治疗肿瘤呈现PD-L1高表达、无EGFR或ALK基因组肿瘤畸变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。特别值得一提的是，tiragolumab是第一个获得美国FDA授予BTD的抗TIGIT分子，同时也标志着罗氏医药产品获得的第37个BTD。此次BTD基于II期CITYSCAPE研究的随机数据，该研究提供了第一个证据，证实同时靶向免疫抑制受体TIGIT和PD-L1可能通过潜在地放大免疫反应来增强抗肿瘤活性。tiragolumab是一种靶向TIGIT的新型癌症免疫疗法，TIGIT是一种在免疫细胞上表达的免疫检查点蛋白，由罗氏自己的科学家鉴定，tiragolumab作为一种免疫放大器、通过潜在地增强机体的免疫反应发挥作用。TIGIT和PD-L1在免疫抑制中均起着重要作用，同时阻断这2条途径可能通过增强机体对癌细胞的免疫反应来增强抗肿瘤活性。以这种方式靶向多条免疫途径，有潜力在先前癌症免疫治疗进展的基础上，扩大到疾病的早期阶段，并在高度未满足需求的领域提供新的治疗选择。
【关键词】罗氏，tiragolumab，突破性
【摘要】 1月5日，美通社讯，1月5日，德琪医药宣布，已向国家药监局提交ATG-010（selinexor）用于治疗子宫内膜癌的临床试验申请（IND）。该试验为全球多中心、随机、双盲3期临床试验（SIENDO），旨在评价并比较在晚期或复发性子宫内膜癌患者中ATG-010与安慰剂在联合化疗后作为维持治疗的疗效及安全性。该试验正在北美、欧洲以及亚洲的80多个研究中心开展。ATG-010是同类首款且唯一一款口服型选择性核输出抑制剂，由德琪医药与Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码:KPTI）合作研发。ATG-010已被美国食品药品监管总局（FDA）批准用于治疗血液瘤领域的两大适应症 -- 多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。此外，ATG-010用于治疗子宫内膜癌患者的3期SIENDO试验已完成计划的中期分析，数据安全监查委员会（DSMB）推荐SIENDO试验按计划继续进行。
【关键词】德琪医药，NMPA，ATG-010
【摘要】 1月5日，美通社讯，1月4日，绿叶制药集团宣布，其自主研发的微球注射剂LY03009已于澳洲开始I期临床试验。LY03009每月给药一次，用于治疗帕金森病和中至重度不宁腿综合征。据悉，此次在澳洲启动临床试验的LY03009微球注射剂，每月给药一次，在目标给药间隔期间能够稳定维持血浆药物水平。LY03009具有持续多巴胺能刺激的优点，从而减少运动并发症的风险，延迟了帕金森病治疗中左旋多巴的引入。此外，夜间持续有效药物水平可改善夜间症状控制和唤醒功能。每月给药一次的目标给药间隔也更加方便，降低了患者用药频率，使治疗方案得以简化，从而改善用药依从性和临床疗效。
【关键词】绿叶制药，长效微球制剂，澳洲
【摘要】 12月24日，药明康德讯，日前，ViiV Healthcare公司宣布，欧盟已经批准该公司开发的Vocabria（卡博特韦注射液和片剂）与强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司的Rekambys（利匹韦林注射液）和Edurant（利匹韦林片剂）联用，治疗曾接受抗逆转录病毒治疗方案且达到病毒学抑制的HIV-1感染成人患者。新闻稿指出，这是欧盟批准的首款完整的长效注射疗法，消除患者在口服起始阶段之后每日口服药物的需求。利匹韦林是一款口服非核苷逆转录酶抑制剂。卡博特韦是一款整合酶抑制剂，它的作用是抑制病毒DNA整合到人体免疫细胞的基因组中。这一整合步骤是HIV病毒复制过程中不可缺少的一步，也是导致慢性感染的的重要原因。卡博特韦与利匹韦林注射液每月给药1次或每2个月给药1次，由医疗保健专业人员在同一预约时间通过臀部两次肌肉内注射给药。开始注射前，患者需要服用卡博特韦和利匹韦林口服片剂约1个月，以评估药物的耐受性。
【关键词】欧盟，HIV，注射疗法
【摘要】 12月24日，药明康德讯，日前，美国FDA宣布，批准Ridgeback Biotherapeutics公司开发的单克隆抗体Ebanga（ansuvimab-zykl）上市，用于治疗成人和儿童的埃博拉病毒（Ebola virus）感染。Ebanga通过阻断病毒与细胞受体的结合，阻止其进入细胞。这是继再生元（Regeneron）公司的中和抗体鸡尾酒疗法Inmazeb（atoltivimab、maftivimab和odesivimab-ebgn，曾用名REGN-EB3）在今年10月获批上市之后，FDA批准的第二款治疗埃博拉病毒感染的疗法。埃博拉病毒可以导致潜在致命的人类疾病。它通过直接接触感染者或野生动物的血液、体液和组织而传播，为埃博拉病毒感染者提供护理的个人，包括未使用正确感染控制预防措施的医护人员，感染风险最高。
【关键词】FDA，第二款，埃博拉疗法
【摘要】 12月24日，美通社讯，12月22日，亚盛医药宣布，其全球战略合作伙伴UNITY在研药物UBX1325治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的I期临床研究已在美国完成首例患者给药。该药物为亚盛医药授权UNITY用于抗衰老领域药物开发的在研化合物Bcl-xL抑制剂BM-962。该临床进展已触发此前双方达成的授权许可协议的里程碑付款。根据许可协议条款，亚盛医药获得以UNITY普通股形式支付的款项，合计228310股。UNITY此次开展的临床试验为一项开放的I期临床研究，旨在评估UBX1325在晚期DME患者中的安全性、耐受性和药代动力学。该试验计划纳入约15名患者，预计在2021年上半年获得安全性和耐受性数据。据UNITY发布的公开信息显示，该药物在临床前试验中表现出影响衰老细胞、减少血管渗漏、改善视网膜功能的显著能力。亚盛医药于2016年与UNITY达成战略合作，其中包括关于化合物库的合作协议，UNITY获授权可对亚盛医药的Bcl-2系列化合物进行筛选，以用于在抗衰老领域的开发。BM-962被UNITY选为用于UBX1325研发的化合物，相关合作根据双方协议条款进行。亚盛医药拥有该化合物的大中华地区权益，未来计划和UNITY成立合资公司，共同开发中国市场。
【关键词】UNITY，抗衰老药，亚盛医药
【摘要】 12月24日，美通社讯，12月23日，康宁杰瑞宣布，其自主研发的双特异性抗体KN026（抗HER2双特异性抗体）与KN046（PD-L1/CTLA-4双特异性单域抗体）联合疗法获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗HER2-阳性或HER2-低表达胃癌及胃食管连接部癌（GC/GEJ）。这是康宁杰瑞获得的第3项孤儿药资格认定。此前美国FDA先后授予皮下注射PD-L1单域抗体KN035胆道癌孤儿药资格和PD-L1/CTLA-4双特异性单域抗体KN046胸腺癌孤儿药资格。据悉，胃癌及胃食管连接部癌（GC/GEJ）是全球第5大常见癌症，也是全球癌症死亡的第3大原因。全世界每年约有95万新发病例，72万死亡病例。根据1975-2017年 SEER 癌症统计数据，美国GC/GEJ的年患病人数约为116,525人。氟尿嘧啶类和铂类化疗药物是常用的一线治疗。可选的二线和后线治疗包括紫杉醇联合雷莫卢单抗、紫杉醇、多西他赛、伊立替康和最佳支持疗法，客观缓解率约为15-25%。二线中位生存仅有8-9个月，后线中位生存仅4-6个月。
【关键词】康宁杰瑞，双抗，孤儿药
【摘要】 11月30日，即刻药闻讯，11月27日，Rhythm Pharmaceuticals（简称“Rhythm公司”）公司宣布，美国FDA已批准其Imcivree?（setmelanotide）用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成人和儿童（6岁及6岁以上）患者的慢性体重管理。随着这一获批，Imcivree成为FDA批准的首个用于这些罕见遗传病肥胖的疗法。此前，FDA授予setmelanotide治疗黑皮质素-4（MC4）受体通路上游基因缺陷相关肥胖的突破性疗法认定，以及POMC（包括PCSK1）和LEPR缺陷所致肥胖的孤儿药资格。Setmelanotide是一款“first-in-class”黑皮质素-4受体激动剂。除此次在美国的新药上市申请（NDA）获批准外，setmelanotide用于治疗POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷所致肥胖患者的上市许可申请（MAA）目前正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。此外，Rhythm公司正在Bardet-Biedl或Alstr?m综合征患者中开展一项关键性3期试验，评估setmelanotide用于减轻饥饿和体重，预计在2020年第四季度末或2021年第一季度初获得全部数据。
【关键词】特定基因缺陷，肥胖症，FDA
【摘要】 11月30日，药明康德讯，日前，渤健 （Biogen）和Sage Therapeutics宣布，双方已经达成一项全球合作和许可协议，共同开发和推广zuranolone（SAGE-217），用于治疗重度抑郁症（MDD）、产后抑郁症（PPD）和其他精神疾病；以及SAGE-324，用于治疗原发性震颤（essential tremor）和其他神经系统疾病。Zuranolone是一种潜在“first-in-class”的MDD和PDD口服疗法，它是γ-氨基丁酸（GABAA）受体的新一代别构调节剂。GABAA系统是大脑和中枢神经系统（CNS）的主要抑制性信号通路，对调节CNS功能有重要作用。Zuranolone已经获得了美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗MDD，目前正处于3期临床开发中。如果成功开发并获批，有可能成为抑郁症的一种新型治疗模式。
【关键词】突破性抑郁症，运动障碍疗法，渤健
【摘要】 11月30日，新浪医药新闻讯，11月27日， Exelixis公司向外宣布，其合作伙伴武田制药（Takeda）在日本获得了厚生劳动省有关CABOMETYX?(cabozantinib)的生产和上市批准，用于全身治疗后进展的无法切除的肝细胞癌（HCC）的治疗。武田制药的该项上市批准是基于两项先前接受过全身治疗的晚期HCC患者的临床试验结果做出的。CELESTIAL（XL184-309），是一项全球，随机，安慰剂对照，双盲的3期临床试验；Cabozantinib-2003，是一项在日本进行的2期临床试验。美国和欧盟此前曾批准CABOMETYX用于治疗曾接受索拉非尼治疗的HCC患者。此次在日本的获批，CELESTIAL试验结果是关键。针对该用药过程，最常见的不良反应（≥25％）是：腹泻，疲劳，食欲不振，恶心，高血压和呕吐等。根据Exelixis和武田制药的合作和许可协议，此次在日本的获批上市申请，Exelixis有资格从Takeda获得1500万美元的阶段性付款。cabozantinib用于治疗不能切除的肝细胞癌的首次商业化，预计真实的销售额将会在2020年第四季度产生。
【关键词】武田，cabozantinib，肝细胞癌
【摘要】 11月30日，生物谷讯，近日，Eton Pharmaceuticals宣布其药物Alkindi Sprinkle（hydrocortisone，氢化可的松）口服颗粒剂已在美国全面上市销售和分销，该药将通过专为罕见和慢性病患者提供服务的专业药房AnovoRx独家提供。今年9月，Alkindi Sprinkle获得美国FDA批准，作为一种替代疗法，用于治疗17岁以下肾上腺皮质功能不全（Adrenocortical Insufficiency，AI）儿童。Alkindi Sprinkle是第一个也是唯一一个获FDA批准的氢化可的松颗粒剂，专门用于治疗AI儿童患者。其在室温下的保质期为3年，不需要冷藏。Alkindi Sprinkle口服颗粒剂的批准，得到了6项临床研究的支持，其中包括第一个也是唯一一个评估口服氢化可的松治疗新生儿至8岁以下儿童AI的介入性III期研究。
【关键词】口服颗粒剂，Alkindi，Sprinkle，在美上市
【摘要】 10月30日，美通社讯，今日，绿叶制药集团宣布，旗下博安生物与欧康维视达成合作及独家推广协议，在中国共同开发博安生物的在研生物药LY09004。此外，博安生物将该产品在中国大陆地区的独家推广及商业化权利授予欧康维视。LY09004是重组人血管内皮生长因子受体 – 抗体融合蛋白眼用注射液，为Eylea?（阿柏西普）的生物类似药，是博安生物自主研发的生物抗体产品，处于III期临床阶段。根据协议，欧康维视将获得LY09004在中国大陆的独家推广及商业化权利，而博安生物继续持有该产品在中国大陆的资产权、注册准证等推广和商业化以外的权利，以及在中国大陆地区以外的全球权利。欧康维视将在协议签署后向博安生物支付首付款，并在达成若干开发及监管里程碑后，支付开发里程碑付款。LY09004获准在中国大陆地区销售后，欧康维视将向博安生物支付若干销售里程碑付款及按其年度销售净额支付特定比例的销售提成。另外，欧康维视还将承担LY09004在中国大陆地区的III期临床试验相关的所有费用。协议的期限将至LY09004产品上市许可批准并完成首次发货之日后10年。
【关键词】博安生物，欧康维视，生物药
【摘要】 10月30日，新浪医药新闻讯，10月29日，诺华宣布以2.8亿美元的总价收购位于马萨诸塞州剑桥市的Vedere Bio公司，该项交易扩大了诺华在基因和细胞疗法领域的优势，将获得Vedere Bio公司全套的眼科疾病基因治疗平台。根据交易条款，诺华将向Vedere Bio支付1.5亿美元的预付款和随后的高达1.3亿美元的里程碑付款，两项总计2.8亿美元。诺华在基因疗法平台上的布局，还包括于2018年4月，诺华以87亿美元的价格收购了总部位于伊利诺伊州的AveXis公司，主要是为了收购该公司用于脊髓性肌萎缩的候选基因疗法AVXS-101，以及该公司的基因治疗平台。该药物于2019年5月就被批准为Zolgensma。诺华公司与Vedere Bio公司合作的技术平台包括：可被递送至视网膜细胞的光敏蛋白，以及用于玻璃体腔注射的腺相关病毒(AAV)递送载体。遗传性视网膜营养不良(IRDs)的主要特点是失去感光细胞和进行性视力丧失。全世界约有200多万人受此影响，最终导致完全失明。现有的治疗方法主要针对与IRDs相关的250多个基因中的一个进行干预。这两项技术的优势是可以广泛用于治疗由光感受器死亡引起的视力丧失，以及多种遗传性视网膜营养不良。该技术是由加州大学伯克利分校和宾夕法尼亚大学兽医学院联合开发的。Vedere Bio公司于2019年6月在Atlas创业孵化器中成立，随后获得了价值2100万美元的A轮融资，并在马萨诸塞州的LabCentral开始运营。
【关键词】诺华，收购，基因疗法
【摘要】 10月28日，药明康德讯，辉瑞（Pfizer）公司今日宣布，美国FDA接受了该公司为abrocitinib递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格。Abrocitinib是一款每日一次的口服JAK1抑制剂，用于治疗12岁以上中重度特应性皮炎（AD）患者。FDA预计将于明年4月做出回复。辉瑞公司同时宣布欧洲药品管理局（EMA）也接受了abrocitinib在相同患者人群中的上市许可申请（MAA），预计在2021年下半年做出回复。特应性皮炎是一种慢性、复发性皮肤病，主要症状为身体任何部位可能出现严重瘙痒、皮肤干裂和炎症。中重度特应性皮炎患者因为严重瘙痒可能导致皮肤损伤和失眠。如同其它慢性炎症性疾病一样，特应性皮炎也是免疫系统介导的疾病，免疫细胞和炎症性细胞因子之间的复杂互动在疾病发生方面起到重要作用。作为最常见的慢性皮炎之一，它在世界范围内影响高达20%的儿童患者和10%的成年患者。而且在这些儿童患者里，有约一半会出现症状的反复。因此，他们需要一款新型药物来控制他们的病情。
【关键词】辉瑞，抑制剂，优先审评
【摘要】 10月28日，药明康德讯，10月27日，嘉和生物宣布已向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交英夫利昔单抗生物类似药GB242的上市申请，这也是继PD-1抗体杰诺单抗后嘉和生物提交的第二个上市申请。查询NMPA官网信息，除了强生（Johnson & Johnson）公司的原研药类克（英夫利昔单抗）外，目前中国尚无英夫利昔单抗生物类似药获批上市。英夫利昔单抗是一种抗肿瘤坏死因子（TNF-a）单克隆抗体。强生公司原研药品类克自2006年在中国获批上市以来，已在中国获批多个适应症，包括溃疡性结肠炎、克罗恩病患者、活动性类风湿关节炎患者、活动性强直性脊柱炎患者、斑块型银屑病成年患者等等。GB242是嘉和生物开发的一款英夫利昔单抗生物类似药，拟开发治疗自身免疫性疾病。根据嘉和生物新闻稿，与英夫利昔单抗类似，GB242能够以低剂量结合TNF-α，从而抑制人体对TNF-α的自然反应并改善炎症反应及自身免疫性疾病。
【关键词】嘉和生物，英夫利昔单抗，生物类似药
【摘要】 9月17日，药渡讯，近日，天境生物接连宣布两项重磅交易。一项是与艾伯维就天境生物旗下CD47单抗lemzoparlimab（TJC4）达成约17.4亿美元的全球开发和商业化合作协议，这一合作将中国创新药物权益的转让金额提升到了一个新的高度；另一项协议则是以高瓴资本为首的资本集团通过私募配售方式对天境生物投资约4.18亿美元，这也是中国生物科技领域有史以来最大的私募配售融资。以上两项大规模的重磅交易一下就将业内人士的目光聚焦于天境生物这家创新型生物制药企业。那么，天境生物为何能同时得到外资大药厂与资本的青睐呢？如EGFR）短暂活化，活化后的KRAS可以激活下游通路，常见的有控制细胞生成的PI3K-AKT-mTOR信号通路，以及控制细胞增殖的 RAS-RAF-MEK-ERK信号通路，这条通路属于众多信号通路中的一条，这也给众多靶点联用奠定了生物学基础。
【关键词】天境生物，License-in+，自主研发创新
【摘要】 9月17日，医药观澜讯，9月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺华（Novartis）旗下三款1类生物新药获得临床试验默示许可，分别是TGF-β抑制剂NIS793，PD-1抑制剂PDR001，以及靶向TIM-3受体的单克隆抗体MBG453。根据CDE官网，此次3款新药在华获批临床，拟开发适应症是：MBG453、NIS793单药或者与PDR001联合使用治疗骨髓纤维化。根据诺华官网，目前这项骨髓纤维化的三药联合疗法正在开展1期研究。在这项研究中，与包括免疫疗法在内的新型药物联合疗法将集中用于确定且有希望的组合，并有望在JAK抑制剂之外为患者提供可接受的安全性和有效性。其中，MBG453与NIS793的免疫疗法组合，可能提供跨遗传异质性靶向骨髓纤维化的潜力。
【关键词】诺华，生物新药，获批临床
【摘要】 9月17日，药明康德讯，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，天境生物的1类新药注射用TJ011133获得一项新的临床试验默示许可，适应症为“复发或难治性晚期淋巴瘤”。TJ011133即 TJC4，是一款靶向CD47的全人源单克隆抗体。值得一提的是，9月4日，天境生物刚与艾伯维（AbbVie）就TJC4的全球开发和商业化达成一项近30亿美元的合作。CD47是一种广泛表达于多种癌细胞表面的糖蛋白，通过与肿瘤吞噬细胞表面SIRPα连接释放“别吃我”信号，阻止巨噬细胞吞噬作用，它已成为肿瘤免疫疗法领域的研究热点之一。TJC4是天境生物自主研发的一款靶向CD47的全人源单克隆抗体。根据天境生物早前发布的新闻稿，它可通过阻断CD47通路促使巨噬细胞吞噬肿瘤，促进抗肿瘤T细胞免疫反应，具有强大的抗肿瘤活性。同时，TJC4具有独特的抗原结合表位，可以最大限度地减少与正常红细胞结合，且不产生凝聚作用。TJC4的这些特性在一系列在食蟹猴中进行的临床前和毒理学研究中已被证明。本次在中国，TJC4获批的是一项针对“复发或难治性晚期淋巴瘤”的临床试验。早前，该药已获批针对“复发或难治性急性髓系白血病”的临床研究。中国药物临床试验登记与信息公示平台信息显示，天境生物正在开展一项1/2a期临床研究，以评估TJC4单药治疗复发或难治急性髓系白血病患者的安全性、耐受性，药代动力学、药效动力学和免疫原性，同时探索TJ011133单药治疗这类患者的初步疗效、最大耐受剂量和2期临床研究推荐给药剂量及最佳给药方案。
【关键词】天境生物，CD47单抗，临床研究
