【医 药】嘉和生物CDK4/6抑制剂新适应症申报上市,晚期乳腺癌一线治疗(2024-03-15)
【摘要】 3月15日,医药观澜讯,3月13日,嘉和生物宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理盐酸来罗西利片新适应症上市申请,即联合来曲唑治疗既往未经过系统性抗肿瘤治疗的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性(HR+/HER2-)晚期乳腺癌患者。盐酸来罗西利片(GB491,lerociclib)是一款用于治疗乳腺癌的高选择性口服型CDK4/6抑制剂。2020年6月,嘉和生物从G1 Therapeutics获得了该药在亚太地区(不包括日本)的专有权许可。此前,该产品在中国的上市申请已经获NMPA受理,用于与氟维司群联用治疗既往接受内分泌治疗后疾病进展的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌。本次该药申报上市的新适应为用于HR+/HER2-晚期乳腺癌患者一线治疗。
【关键词】嘉和生物,CDK4/6抑制剂,乳腺癌
【医 药】针对RSV,星锐医药mRNA疫苗获美国FDA临床试验许可(2024-03-15)
【摘要】 3月15日,医药观澜讯,3月,星锐医药(Starna Therapeutics)宣布其自主研发及生产的呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗STR-V003获得美国FDA新药临床试验申请(IND)批准,并将开展1期临床试验研究。RSV病毒是常见的呼吸道感染病原体,具有高度传染性,在婴幼儿、免疫缺陷人群及老年人群中高发,并且带来严重的疾病负担。目前,全球范围有两款RSV疫苗获批上市,两者均为重组蛋白疫苗,尚未有RSV mRNA疫苗获批上市。STR-V003是星锐医药开发的一种编码融合前蛋白(pre-fusion F,preF)的呼吸道合胞病毒mRNA疫苗,旨在预防RSV病毒感染。该疫苗由星锐医药开发的脂质纳米颗粒(LNP)及preF mRNA组成,并且在自建cGMP车间完成中试生产。在临床前的小鼠及棉鼠模型实验中,该疫苗展示出同时对RSV A型及B型病毒毒株的免疫反应及保护作用。本次临床试验研究将使用不同剂量的STR-V003疫苗,在健康成年受试者和老年受试者中评估其安全性和免疫原性。
【关键词】针对RSV,星锐医药,mRNA疫苗
【医 药】维昇药业长效生长激素在中国申报上市(2024-03-08)
【摘要】 3月8日,医药观澜讯,3月8日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,由Ascendis Pharma、维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)申报的注射用隆培促生长素上市申请已获得受理。根据维昇药业新闻稿,隆培促生长素是一款长效生长激素(每周注射一次),用于治疗儿童生长激素缺乏症。在此前治疗中国生长激素缺乏症儿童的3期关键临床试验中,该产品治疗52周后,年化生长速率为10.66厘米/年。儿童生长激素缺乏症(PGHD)是一种因腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾病,通常表现为比例正常的身材矮小、无法达成理想身高,代谢异常甚至引起社会心理障碍、认知缺陷和生活质量下降。据维昇药业新闻稿介绍,隆培促生长素(lonapegsomatropin)是一种人生长激素前药,采用创新的TransCon(暂时连接)技术平台设计。其作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物。每周一次给药后,隆培促生长素可以实现在体内以可控的方式缓慢释放未经修饰的人生长激素,其释放出的生长激素与人体分泌的内源性生长激素结构一致,且生物活性、作用机制和生理分布均与目前广泛使用的生长激素日制剂相同,确保了隆培促生长素的安全性及有效性。
【关键词】维昇药业,长效生长激素,申报上市
【医 药】药捷安康FGFR抑制剂全球多中心3期临床在欧盟获批(2024-03-08)
【摘要】 3月8日,医药观澜讯,3月8日,药捷安康宣布,该公司核心产品tinengotinib(TT-00420)针对胆管癌的全球多中心注册性3期临床试验(FIRST-308)获欧洲药品管理局(EMA)批准。Tinengotinib近期还获得EMA授予的孤儿药资格,用于胆管癌适应症。公开资料显示,tinengotinib是药捷安康自主研发一款成纤维细胞生长因子受体(FGFR)靶向小分子激酶抑制剂,通过靶向肿瘤细胞和改善肿瘤微环境发挥抗肿瘤作用。该产品已经在中美两地开展了多项针对胆管癌、前列腺癌、乳腺癌等实体瘤的临床试验,并获得了美国FDA授予的用于治疗胆管癌的孤儿药资格及快速通道资格。根据药捷安康新闻稿,本次获批的FIRST-308临床研究是一项全球多中心临床研究,旨在评估口服tinengotinib与医生选择的化疗方案相比,在携带FGFR变异、经系统性化疗及FGFR抑制剂治疗后复发耐药的胆管癌患者中的疗效和安全性。FIRST-308研究此前已相继获得美国、韩国,以及中国台湾地区的监管机构批准。本次在欧盟获批临床试验涉及欧洲8个国家。
【关键词】药捷安康,FGFR抑制剂,欧盟获批
【医 药】JAMA子刊发表,和铂医药公布抗FcRn单抗3期临床数据(2024-03-08)
【摘要】 3月8日,医药观澜讯,3月8日,和铂医药宣布国际医学期刊JAMA Neurology在线刊登了抗FcRn单抗巴托利单抗(batoclimab)的一项3期临床研究结果。该研究数据显示出巴托利单抗在治疗重症肌无力方面的有效性和安全性。重症肌无力是一种以骨骼肌无力为特征的慢性自身免疫性神经肌肉疾病。巴托利单抗(HBM9161)是和铂医药从HanAll Biopharma引进的一款抗FcRn单抗,和铂医药拥有其在大中华区进行开发、制造和商业化的权利。该产品可阻断FcRn-IgG相互结合,加速体内IgG(包括致病性IgG)的清除,有望为包括重症肌无力在内的致病性IgG介导的自身免疫性疾病带来新一代疗法。2022年10月,和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业达成一项超10亿元人民币的授权协议,在大中华区共同开发巴托利单抗,和铂医药负责该产品在中国针对全身型重症肌无力的全完整临床试验的设计与执行。本次发表于JAMA Neurology的是一项随机、双盲、安慰剂对照平行研究,由中国27家研究中心共同参与开展,共纳入132例全身型重症肌无力成人患者,其中131例AChR/MuSK抗体阳性患者。这些患者随机分配至巴托利单抗治疗组及安慰剂组,进行以6周为一个周期的皮下注射治疗,以患者重症肌无力日常生活量表(MG-ADL)得分较基线的变化情况,评估巴托利单抗治疗对疾病症状的持续改善效果。
【关键词】和铂医药,抗FcRn单抗,临床数据
【医 药】先声再明获9.7亿元融资,先进制造领投(2024-02-28)
【摘要】 2月28日,医药观澜讯,2月25日,先声药业发布公告称,其子公司先声再明获得9.7亿元融资。本轮融资由先进制造领投,中深新创、杏泽兴涌、鼎信中和跟投,融资资金将用于先声再明主要业务范围内的产品研发、生产及营运。先声药业是一家创新与研发驱动的制药公司,聚焦肿瘤、神经系统、自身免疫和抗感染领域。先声再明成立于2020年12月,是先声药业的附属公司,主要专注于抗肿瘤领域药品的研发、生产及销售。根据先声药业在第42届摩根大通医疗健康年会(JPM)上披露的资料,在研发策略上,先声再明重点关注肺癌、胃肠道癌、妇科癌症等疾病领域。目前,先声再明的产品管线包含了30多个研发项目,涵盖创新单克隆抗体、双/多特异性抗体、抗体偶联药物(ADC)、小分子药物等多种类型。
【关键词】先声再明,融资,先进制造
【医 药】慧心医谷完成Pre-A轮融资,开发神经系统疾病干细胞疗法(2024-02-28)
【摘要】 2月28日,医药观澜讯,2月26日,慧心医谷宣布完成数千万人民币的pre-A轮融资。根据慧心医谷新闻稿,此轮融资由北创投领投,九智资本跟投,融资资金将用于推进慧心医谷新一代神经系统疾病干细胞疗法的开发及临床疗效的验证工作。近年来,干细胞疗法相继在多个疾病领域取得重要突破。除了目前业界较为熟知的诱导多能干细胞(iPSCs)产品外,还有一类经诱导重编程技术获得的诱导神经干细胞(induced neural stem cells,iNSCs)产品,因其在安全性、生产成本、分化效率等方面具有潜在优势,正逐渐成为研究新热点。慧心医谷成立于2021年7月,致力于将iNSCs技术应用于神经系统疾病的药物研究和创新疗法开发。据慧心医谷公开资料介绍,该公司开发的iNSC是成体细胞经过重编程技术获得的一种类似于原始神经干细胞的细胞。它具备与发育早期的神经干细胞相似的生物学属性,能够自我更新以及分化为神经元和胶质细胞。iNSC的获取无需经过iPSC(诱导多能干细胞)阶段,因而成瘤风险大幅下降,安全性更高,且诱导分化周期更短,是一种理想的可产业化的种子干细胞。
【关键词】慧心医谷,Pre-A轮融资,神经系统疾病
【医 药】鲲石生物获数千万元Pre-A轮融资,推进第三代CAR-M疗法开发(2024-02-28)
【摘要】 2月28日,医药观澜讯,2月26日,鲲石生物宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资,本轮融资由融汇集团旗下国铸资本领投,得时资本持续追加投资,黎曼猜想继续担任本轮独家财务顾问。本轮融资所得资金主要用于该公司临床管线RR-M01的IND申报以及青岛鲲石生物递送载体生产基地的建设。巨噬细胞作为固有免疫的主力军,在癌症、自身免疫疾病等慢性病以及器官衰老中发挥着重要作用,其成药性前景广阔。与T、NK细胞疗法一样,基因的高效转移是巨噬细胞疗法中最重要的过程之一。但由于固有免疫是抗病毒的第一道屏障,人源性原代单核及巨噬细胞几乎不会被慢病毒感染,这大大限制了巨噬细胞基于慢病毒药物的产业化发展。鲲石生物成立于2021年4月,专注于推动巨噬细胞药物在靶向实体瘤领域的产业化发展。该公司从改变慢病毒载体的结构来入手,以提高人源性巨噬细胞的感染效率。鲲石生物使用Vpx蛋白修饰的慢病毒作为一种高效工具,来生成携带外源基因的基因工程巨噬细胞,经Vpx蛋白修饰的慢病毒可以使巨噬细胞具有非常高的基因转移效率以及稳定的促炎基因表型。
【关键词】鲲石生物获,Pre-A轮融资,CAR-M疗法
【医 药】开发放射性药物,核舟医药与ARTBIO达成战略合作(2024-02-22)
【摘要】 2月22日,医药观澜讯,2月20日,核舟医药宣布与ARTBIO公司达成独家战略合作。核舟医药是一家专注于新型靶向放射性配体药物发现、开发和产业化的生物科技公司。ARTBIO是一家临床阶段的放射性药物公司,致力于研发新型α核素放射性配体疗法。根据双方签署的协议,核舟医药将作为ARTBIO的独家战略合作伙伴,使用AlphaDirect核素分离纯化技术生产铅212核素。同时,核舟医药将获得AB001在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)的开发与商业化权益。AB001是一款靶向前列腺特异性膜抗原(PSMA)的α核素放射性配体药物,目前已进入临床开发阶段。此外,核舟医药将有权使用AlphaDirect技术,就未披露的靶点在全球范围内进行铅212核素放射性配体药物研发。双方未来还可双向引进对方产品,以加速推进产品全球商业化进程。公开资料显示,核舟医药由斯道资本携手放射性药物领域科学家程震教授共同孵化创立,是一家专注创新靶向放射性配体药物的公司,致力于下一代放射性药物的研发、创新及产业化。2023年10月,核舟医药宣布完成由斯道资本及其姊妹基金联合领投的数千万美元种子轮融资。根据核舟医药新闻稿介绍,本次合作引进的AlphaDirect是ARTBIO公司开发的铅212核素分离纯化技术,可利用来源稳定、成本可控的原材料,实现高纯度铅212核素的稳定生产。AlphaDirect也是小型、便携的发生器技术,可通过以患者为中心的分布式奶站运营模式,规模化生产放射性配体药物并配送至临床中心。
【关键词】放射性药物,核舟医药,ARTBIO
【医 药】针对白血病,永泰生物T细胞疗法获批临床(2024-02-22)
【摘要】 2月22日,医药观澜讯,2月20日,永泰生物宣布,该公司aT19注射液成功获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)临床试验批准,拟用于25岁(含)以下复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL),在靶向CD19 CAR-T细胞治疗后临床获益的患者,以增强治疗效应、减少复发。公开资料显示,aT19注射液是一种1类治疗用生物制品,主要功能成分为CD19抗原呈递T细胞。基于美国国立卫生研究院≤25岁受试者临床研究数据,靶向CD19的CAR-T细胞治疗B-ALL后复发患者中约有50%为CD19阳性复发。多项研究证实,CD19阳性复发可能与CAR-T细胞体内存续时间不足有关。永泰生物公开信息显示,aT19注射液的活性成分为经过基因改造而强制表达CD19的自体T细胞。aT19注射液在CAR-T-19注射液给药后回输,具有再度激活CAR-T细胞,再次启动CAR-T细胞的增殖,增加免疫记忆细胞的潜力。
【关键词】白血病,永泰生物,T细胞疗法
【医 药】以明生物抗LILRB4抗体获FDA孤儿药资格(2024-02-22)
【摘要】 2月22日,医药观澜讯,2月22日,以明生物(Immune-Onc Therapeutics)宣布,美国FDA授予IO-202治疗慢性粒单核细胞白血病(CMML)适应症的孤儿药资格。FDA此前已经授予IO-202治疗复发或难治性CMML的快速通道资格。IO-202是一款潜在“first-in-class"拮抗剂抗体,可特异性和高亲和力结合白细胞免疫球蛋白样受体B4(LILRB4),在血液肿瘤、自身免疫和炎症性疾病中都具有广泛治疗潜力。LILRB4又称ILT3,是一种在单核细胞和单核细胞衍生细胞上发现的免疫调节跨膜蛋白,在某些血液肿瘤细胞(如单核细胞白血病的癌变细胞)以及某些参与自身免疫和炎症过程的致病细胞上表达。作为一种人源化IgG1抗体,IO-202具有Fc效应功能,通过抗体依赖性细胞毒性(ADCC)和抗体依赖性细胞吞噬(ADCP)作用而清除高表达LILRB4的细胞。根据以明生物公开资料,IO-202已经完成在美国开展的多中心、开放标签的首次人体1期临床剂量递增试验,该研究数据已在2023年欧洲血液学协会(EHA)年会上公布。IO-202单药治疗或与阿扎胞苷联用均在复发或难治性急性髓系白血病(AML)和CMML中显示出临床疗效。这项1期临床试验已进入剂量扩展阶段,评估IO-202联合阿扎胞苷用于从未接受去甲基化药物(HMA)治疗的新诊断CMML患者的效果。迄今为止,IO-202在接受治疗的所有患者中显示出良好的耐受性。
【关键词】以明生物,抗LILRB4抗体,孤儿药资格
【医 药】绿叶制药与明仁制药就阿尔茨海默病新药达成授权合作(2024-02-06)
【摘要】 2月6日,医药观澜讯,2月5日,绿叶制药宣布,其与韩国制药公司明仁制药(Myung In Pharm)签署合作协议,将其独家新药——每周给药两次(2次/W)的利斯的明透皮贴剂在韩国的商业化权利授予明仁制药。公开资料显示,利斯的明(2次/W)是一款胆碱酯酶抑制剂类药物,用于治疗轻、中度阿尔茨海默病的症状。当前,阿尔茨海默病已成为全球范围内一大公共健康挑战。由阿尔茨海默病造成的记忆障碍、认知异常等问题,使该疾病的治疗存在诸多困难。利斯的明是治疗轻、中度阿尔茨海默病的一线用药。作为胆碱酯酶抑制剂类药物,利斯的明可通过增加大脑中某些天然物质的数量,并放大神经细胞之间的沟通通道来改善记忆和思维等认知功能。在临床应用中,以口服制剂和贴剂形式为主。根据绿叶制药新闻稿介绍,与口服制剂相比,利斯的明透皮贴剂(2次/W)通过穿透皮肤被人体吸收,亦为存在吞咽困难的病患提供了良好的用药便捷性,并有望降低恶心、呕吐等肠胃不良反应的发生率;与利斯的明单日透皮贴剂相比,两周给药一次的利斯的明透皮贴剂具有更低的使用频率,可改善患者的用药依从性。
【关键词】绿叶制药,明仁制药,阿尔茨海默病
【医 药】预防RSV感染,智翔金泰抗体新药获批临床(2024-02-06)
【摘要】 2月6日,医药观澜讯,2月5日,智翔金泰宣布,该公司在研1类新药GR2102注射液的临床试验申请获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)批准,拟用于预防呼吸道合胞病毒(RSV)感染。公开资料显示,GR2102注射液是一款由智翔金泰自主研发的重组全人源抗RSV单克隆抗体。RSV是一种包膜单股负链RNA病毒,由脂膜内的核衣壳和3个跨膜表面糖蛋白(附着蛋白G、融合蛋白F和小疏水蛋白SH)组成。RSV可以引起全年龄段人群的呼吸道感染,是世界范围内引起5岁以下儿童急性下呼吸道感染(ALRTI)最常见的病毒病原,是造成婴幼儿病毒性呼吸道感染住院的首要因素。作为对全球健康负担影响最大的呼吸道传染病之一,RSV感染的预防主要通过“主动免疫”和“被动免疫”两种途径实现,常见的预防手段包括疫苗、抗体药物、特异性免疫球蛋白、小分子抑制剂、干扰素等。根据智翔金泰新闻稿介绍,GR2102作为一款抗RSV单克隆抗体,可以特异性结合RSV表面的F蛋白,阻断RSV入侵宿主细胞,从而达到防止RSV感染的作用。
【关键词】预防RSV感染,智翔金泰,获批临床
【医 药】老百姓大药房披露扩张计划(2024-02-06)
【摘要】 2月6日,米内零售观察讯,在1月25日举行的2024年投资者交流日会议纪要上,老百姓披露了今后的扩张重点。从优质市场角度看,2018年和2023年对比来看,老百姓的市场占有率发生显著变化。据介绍,老百姓市场占有率第一的省份由2家提升到4家,第二的省份由2家提升到3家,前三名的省份数量由8个提升到9个。老百姓表示,未来将通过自建、加盟,聚焦重点拓展的11个省,提高市占率,提高新店开店增速,提升高市占率市场的销售额占比,比如年新增门店数在重点拓展的11个省计划占比80%以上。拓展下沉市场成为老百姓近年的发展重点。老百姓认为,3~5线市场的独特优势在于老龄化趋势加快、受互联网的影响较小、下沉市场成本低、市场竞争度低、受医保的影响比较小。截至2023Q3,老百姓13000家门店在地级市以下的门店占比达到76%。从拓展方式上看,下沉市场以加盟为主。截至2023年9月30日,老百姓拥有加盟门店4120家,加盟门店占总门店数31.5%。2018-2023年,老百姓加盟门店数年复合增长率达到了54.2%,营收复合增长率达到了53.6%。前三季度加盟业务实现配送收入12.76亿,约占总收入的8%。据介绍,老百姓加盟业务板块目前聚焦9+6省份,重点是发展新店,进行老店翻牌,下沉市场小店的突破。在供应链上持续强化品种突破,通过加盟专供产品池的目录优化不断丰富网络。通过数字化工具降低缺货率、提升请货满足率,满足加盟商需求。
【关键词】老百姓大药房,扩张计划,药品零售
【医 药】君实生物抗PD-1单抗在新加坡申报上市(2024-02-02)
【摘要】 2月2日,医药观澜讯,2月1日,君实生物宣布其自主研发的抗PD-1单抗特瑞普利单抗两项适应症上市许可申请已于近日获得新加坡卫生科学局(HSA)受理,适应症分别为:联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗,以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。鼻咽癌是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤,是常见的头颈部恶性肿瘤之一。特瑞普利单抗是君实生物自主研发的抗PD-1单抗。根据君实生物新闻稿,截至目前,特瑞普利单抗已在中国获批7项适应症,另有3项适应症的上市申请正在接受监管机构审评;在国际上,该产品已在美国获批2项鼻咽癌适应症,另有多项适应症的上市申请正在接受欧盟、英国、澳大利亚、新加坡监管机构的审评。
【关键词】君实生物,抗PD-1单抗,申报上市
【医 药】开发新型小型化偶联药物,星联肽获9000万元Pre-A轮融资(2024-01-31)
【摘要】 1月31日,医药观澜讯,1月底,星联肽宣布完成9000万元Pre-A轮融资。本轮融资由复星医药旗下复健资本新药创新基金领投,珠海格力产投、深圳前海利元等机构共同参与投资。星联肽成立于2022年2月,致力于开发新型小型化偶联药物,包括多肽偶联药物(PDC)和纳米抗体偶联药物(NDC)。通过采用合作开发和自主研发相结合的模式,该公司已建立了具有差异化特点的研发管线,目前已启动5款候选药物的开发。2024年1月,星联肽的首款产品SC-101在中国获得临床试验默示许可。SC-101是一款靶向Nectin-4的PDC,拟开发用于治疗表达Nectin-4的晚期恶性实体瘤。目前,SC-101也已启动美国FDA的临床申报工作。该公司开发的另一款PDC产品SC-102已于2023年底提交了Pre-IND申请。
【关键词】新型小型化偶联药物,星联肽,Pre-A轮融资
【医 药】针对脱发,科笛集团非那雄胺喷雾剂申报上市(2024-01-31)
【摘要】 1月31日,医药观澜讯,1月31日,科笛集团宣布,该公司的CU-40102(外用非那雄胺喷雾剂)新药上市申请(NDA)获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)受理,适应症为治疗雄激素性脱发。雄激素性脱发(AGA)是常见的脱发类型,严重影响患者的心理健康和生活质量。该疾病一般认为与遗传因素及雄激素——二氢睾酮有关,但脱发的详细机制尚不十分清楚。非那雄胺作为特异性II型5α-还原酶竞争抑制剂,通过抑制头皮中睾酮转化为双氢睾酮,可治疗男性患者的雄激素性脱发。CU-40102是科笛集团自Polichem公司授权引进的一款用于雄激素性脱发治疗的外用非那雄胺产品。根据科笛集团新闻稿介绍,与口服非那雄胺不同,CU-40102的外用制剂便于患者将药物直接精确地涂抹在头皮表面,在用药部位保持高浓度,减少药物的全身暴露,从而可减少口服药常会引起的副作用。
【关键词】脱发,科笛集团,非那雄胺喷雾剂
【医 药】针对胃癌,博安生物两款Claudin18.2靶向新药再获FDA孤儿药资格(2024-01-26)
【摘要】 1月26日,医药观澜讯,1月24日,博安生物宣布,其自主开发的两款靶向Claudin18.2的在研产品——创新抗体BA1105、创新抗体偶联药物(ADC)BA1301再次获得美国FDA授予的孤儿药资格,用于治疗胃癌(包括胃食管连接部癌)。此前,BA1105和BA1301已在美国获得用于治疗胰腺癌的孤儿药资格。BA1105是重组抗Claudin18.2全人源IgG1型单克隆抗体,拟开发用于治疗Claudin18.2阳性表达的晚期实体瘤。该候选药采用ADCC(抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用)增强技术具有更强药效潜力,目前在中国处于1期临床阶段。BA1301是靶向Claudin18.2的ADC在研产品,目前在中国同样处于1期临床阶段。BA1301采用定点偶联技术,将小分子细胞毒素与靶向Claudin18.2的单抗偶联,通过抗体的靶向性引导小分子毒素到达肿瘤部位,杀伤肿瘤的同时,降低小分子毒素的毒副作用,提高治疗窗口。
【关键词】胃癌,博安生物FDA孤儿药资格
【医 药】远大医药mRNA治疗性肿瘤疫苗获批临床(2024-01-26)
【摘要】 1月26日,医药观澜讯,1月23日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,远大医药附属公司奥罗生物1类新药ARC01获批临床,拟用于治疗复发和转移性人类乳头瘤病毒16型(HPV-16)阳性实体瘤。公开资料显示,ARC01是一款mRNA治疗性肿瘤疫苗。HPV是一种嗜上皮组织的无包膜双链环状DNA病毒,能引起人体皮肤、黏膜的增殖性病变。其中,高危型HPV持续感染可引起子宫颈、阴道、外阴、肛门、阴茎、头颈等部位的癌前病变,病变可最终发展为浸润性癌。对于HPV感染引发的癌变,目前临床治疗手段主要以手术、放化疗为主。然而传统的治疗手段存在对患者伤害大且易复发的缺点,mRNA治疗性肿瘤疫苗有望提供一种全新的更优的治疗手段。据悉,ARC01本次获批的临床研究是一项开放标签、剂量递增的1期临床研究,拟入组不超过42例受试者,旨在评价ARC01在治疗患有HPV-16阳性的晚期不可切除或复发/转移性实体瘤的中国受试者中的安全性、耐受性、免疫原性、药代动力学特征及有效性。
【关键词】远大医药,mRNA,治疗性肿瘤疫苗
【医 药】舶望制药siRNA新药完成中国、澳洲1期临床,针对心血管疾病(2024-01-26)
【摘要】 1月26日,医药观澜讯,1月,上海舶望制药有限公司宣布,其利用公司siRNA平台技术RADS自主研发的首款心血管siRNA新药BW-01,已于2024年1月完成在澳洲开展的1期临床试验以及中国1期临床试验,并取得积极结果。试验数据显示,BW-01在两个试验中都表现出了良好的安全性和耐受性特征,没有死亡或导致停药和退出研究的不良事件,活性药物组没有发生严重不良事件。单剂量注射皮下给药显示可有长达24周的药效学指标显著改善。舶望制药计划2024年上半年将启动BW-01的2期临床试验。舶望制药成立于2021年,是一家处于临床阶段的生物技术公司,致力于开发新一代siRNA药物,为全球患者提供更好的治疗手段。在过去的不到三年的时间里,舶望制药建立了丰富且差异化的siRNA候选药物管线,涵盖广泛的适应症。据悉,目前舶望制药已有5个siRNA药物进入1期临床试验阶段。2023年11月,该公司还宣布完成了3亿元人民币融资,本轮融资由国投招商领投,华盖资本、元希海河基金、老股东三一创新投资跟投。
【关键词】舶望制药,siRNA新药,心血管疾病