【摘要】 6月21日，药智新闻讯，6月，绿叶制药集团宣布，其自主研发的创新微球制剂——金悠平（注射用罗替高汀微球），作为纳入优先审评审批程序的品种，已获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于帕金森病的治疗。金悠平基于绿叶制药全球领先的微球技术平台开发，每周给药一次，是全球首个治疗帕金森病的长效缓释微球制剂，也是目前更符合“持续多巴胺能刺激（CDS）”理念的周制剂。该产品是绿叶制药微球技术平台的又一创新成果，也将进一步强化公司在中枢神经系统（CNS）领域的领先优势。金悠平基于CDS治疗理念，通过微球技术将多巴胺受体激动剂（DAs）——罗替高汀开发成每周给药一次的长效微球制剂。
【关键词】全球首个，绿叶制药，金悠平
【摘要】 6月21日，药智新闻讯，亚盛医药（6855.HK）宣布，针对武田股权投资公司事宜，该交易已于2024年6月20日交割，交易款项已到账。根据相关协议条款，亚盛医药已以每股认购股份24.09850港元（约相当于3.08549美元）的股份购买价向武田成功配发总共24307322股认购股份。亚盛医药是一家立足中国、面向全球的生物医药企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市。亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球前沿。公司已建立拥有9个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP或MDM2-p53等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项临床试验，其中5项为全球注册III期临床研究。
【关键词】亚盛医药，武田，股权投资款项
【摘要】 6月14日，药智新闻讯，6月，朗信生物宣布完成B+轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，联和投资等股东跟投。朗信生物成立于2020年，致力于基因治疗创新药物研发制造，已拥有多个管线产品研发及产业化技术的开发基础，并与国内外知名医院的临床医学科学家密切合作，着力提升创新能级，期待更高效率地开发基因治疗产品，推动产品应用于临床并惠及患者。目前，朗信生物共推进5个候选分子进入临床，在3项致盲性眼病适应症中率先开展基因治疗临床研究，获得3项IND。其中第一条管线LX101治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）已进入III期临床试验；第二条管线LX102治疗湿性年龄性黄斑变性已进入II期临床试验；第三条LX103治疗X连锁视网膜劈裂症已经完成6例患者的IIT试验，安全性和有效性显著。
【关键词】朗信生物，创新药，B+轮融资
【摘要】 6月14日，药智新闻讯，6月13日，荣昌生物宣布，维迪西妥单抗（商品名：爱地希）治疗HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者的Ⅲ期临床取得阳性结果，达到主要研究终点。该项目已于2021年6月获得国家药品监督管理局（NMPA）授予的突破性疗法认定，公司计划近期向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交上市申请。这是一项在中国开展的、开放、平行对照、多中心的Ⅲ期临床研究（RC48-C006，NCT03500380），旨在评价注射用维迪西妥单抗对比拉帕替尼联合卡培他滨用于治疗HER2阳性晚期乳腺癌患者的有效性及安全性。根据本研究最终分析结果显示，与拉帕替尼联合卡培他滨相比，注射用维迪西妥单抗可显著延长患者的无进展生存期（PFS）。注射用维迪西妥单抗安全性数据与已知风险相似，未发现新的安全性信号。具体研究结果将在学术期刊或重大学术会议上予以公布。
【关键词】荣昌生物，维迪西妥单，研究终点
【摘要】 6月14日，医药观澜讯，6月12日，泽璟制药宣布其自主研发的1类新药盐酸吉卡昔替尼片（曾用名：盐酸杰克替尼片）治疗重症斑秃的3期临床主试验达到了主要疗效终点，达到统计显著性。泽璟制药表示将加快推进该产品重症斑秃适应症的上市进程。盐酸吉卡昔替尼是一种新型JAK和ACVR1双抑制剂类药物。本次达主要终点的研究在中国44家医院开展，符合方案要求的425例重症斑秃患者随机入组，分配到吉卡昔替尼片50mg Bid组、75mg Bid组或安慰剂片组，经独立第三方非盲团队对该项试验中完成24周治疗的数据进行分析后，结果显示主要疗效终点（治疗24周脱发严重程度工具量表（SALT）评分≤20分的受试者百分率）吉卡昔替尼片两组均显著优于安慰剂组，达到统计显著性。安全性方面，吉卡昔替尼治疗重症斑秃患者的安全性与耐受性良好。有关该项临床试验的详细数据，将在后续相关学术会议上公布。目前，吉卡昔替尼治疗重症斑秃3期临床研究的延伸试验正在进行中。
【关键词】重症斑秃，泽璟制药，临床
【摘要】 6月7日，药智新闻讯，6月，恒瑞医药子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司的ADC创新药、注射用SHR-A1811用于既往接受过一种或一种以上治疗方案的HER2阳性不可切除或转移性胆道癌患者适应症被国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入突破性治疗品种公示名单。这也是SHR-A1811第6次拟纳入突破性治疗品种。此前，SHR-A1811另外五项适应症已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，适应症分别为：HER2低表达的复发或转移性乳腺癌，HER2阳性的复发或转移性乳腺癌，既往含铂化疗失败的HER2突变的晚期非小细胞肺癌，既往经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败、HER2阳性结直肠癌，以及既往至少一线抗HER2治疗失败的HER2阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌。胆道癌（BTC）是一种罕见的、高度异质性、预后较差的消化系统恶性肿瘤，包括肝内胆管癌（iCCA）、肝外胆管癌（eCCA）和胆囊癌（GBC）。BTC发病约占胃肠道肿瘤的3%，总体发病率低于十万分之二。BTC具有高度异质性、侵袭性强、对化疗不敏感、预后较差的特点。已证实在HER2阳性患者中针对于HER2的靶向治疗可以明显改善患者的预后，在BTC中HER2过表达、扩增和突变发生率约占20%、5-15%和2%2。然而，针对HER2驱动基因阳性的胆道癌，目前国内尚无抗HER2药物获批。根据2023年AACR会议上报道的SHR-A1811全球多中心I期临床研究结果显示3，在晚期BTC患者中，总体客观缓解率（ORR）可达56.3%，且安全性与整体人群一致，初步显示了SHR-A1811在晚期胆道癌中的潜在疗效和可耐受安全性。
【关键词】恒瑞，ADC创新药，突破性治疗品种
【摘要】 6月7日，药智新闻讯，6月，据CDE官网显示，上海先祥医药科技有限公司（先声药业子公司）化药1类新药SIM0508片的临床试验申请获得CDE受理。据公开资料显示，SIM0508是一款Polθ小分子抑制剂，拟用于治疗实体瘤。DNA聚合酶theta（Polθ/POLQ）是一种具有同源重组缺陷的合成致死型靶点，参与了许多肿瘤中使用的微同源介导末端连接（MMEJ）的DNA双链断裂修复过程，在DNA损伤应答（DDR）途径中能发挥重要作用。相关研究显示，与其他DDR靶点相比，Polθ抑制对正常细胞的影响更小。当肿瘤细胞的同源重组修复功能缺陷(HRD)时，主要的代偿通路MMEJ上调，帮助肿瘤逃逸DNA损伤，减弱PARP抑制剂与HRD的合成致死作用。通过与PARP抑制剂联用，Polθ抑制剂可同时抑制HRD肿瘤细胞中的单链修复与双链代偿修复途径，使DNA损伤大量累积而诱导肿瘤细胞死亡，最终产生显著的协同增效作用。
【关键词】先声药业，抗肿瘤，1类新药
【摘要】 6月7日，药智新闻讯，6月6日，复宏汉霖官微发布消息称，其自主研发和生产的汉曲优（美国商品名：HERCESSI，欧洲商品名：Zercepac）正式从公司徐汇基地发出，前往沙特阿拉伯，有望成为首个登陆中东市场的国产单抗生物药。汉曲优的研发、生产和质量控制环节遵循国际最高标准。此次汉曲优的发货基地徐汇基地是国内首个获得中欧双GMP认证用于生产自主研发抗体生物药的生产基地。该生产基地及配套的质量管理体系已通过近百项由NMPA、欧洲药品管理局（EMA）、PIC/S成员印尼食品药品监督管理局（BPOM）和巴西国家卫生监督管理局（ANVISA）、欧盟质量受权人（QP）及公司国际商业合作伙伴进行的多项实地核查及审计。
【关键词】复宏汉霖，汉曲优，中东市场
【摘要】 5月31日，药智新闻讯，5月，上海灵识质源生物技术有限公司（简称“灵识质源”）宣布完成天使轮融资。本轮融资主要用于核心技术平台、核心管线分子的优化以及TCR药物管线的IIT临床试验工作。此外，灵识质源正积极推进下一轮A轮融资，并已获得多家知名生物医药投资机构的青睐及TS，预期将尽快完成A轮融资，加速核心管线的IND申报工作及临床推进。灵识质源团队在TCR发现及TCR药物开发领域拥有7年经验积累，独立开发了“TCR Miner?发现平台”和“可溶性TCR工程改造技术”两大技术平台，是一家具有TCR发现能力及TCR药物开发能力的平台型公司。当前，灵识质源专注于实体瘤领域单克隆TCR药物发现及开发，未来还将突破至自身免疫疾病等领域。在实体瘤领域，TCR-T细胞药物展现出了比CAR-T细胞药物更非凡的治疗潜力。多项临床研究结果表明，TCR-T细胞能够为晚期实体肿瘤患者带来生存获益。TCR药物通过靶向人类基因中占80%细胞内靶点，有望为80%对免疫检查点抑制剂治疗无效的肿瘤患者提供新型治疗方案及希望。而相比于TCR-T细胞疗法，TCR融合蛋白药物具有制造成本低、“货架式”销售、可重复给药等优势，逐渐成为国内外药企的热门布局方向。
【关键词】灵识质源，天使轮融资，TCR-T细胞
【摘要】 5月31日，药智新闻讯，5月，据药物临床试验登记与信息公示平台显示，山东丹红制药有限公司（步长制药子公司，简称“山东丹红”）登记了一项BC0306胶囊的Ⅰ期临床试验，针对非酒精性脂肪肝炎疾病（NASH/MASH）。MASH是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的严重类型，其发病机制复杂，患者常常表现出食欲减退、恶心呕吐或右上腹隐痛等症状，且疾病难以自发缓解。此外，MASH常常伴有肝损伤，易进展至肝硬化、肝衰竭和肝细胞癌，是导致肝脏死亡的主要原因。据全球肝脏研究所估计，2030年全球将有3.57亿人的生活受到MASH影响。弗若斯特沙利文预测，届时中国的MASH药物市场规模将增长至355亿元。尽管近年来已有相关药物获批上市，但由于MASH发病机制复杂，当前药物仍然难以满足临床需求，亟待研究者们开发更多有效药物。BC0306是步长制药子公司山东丹红开发的化药1类新药，拟用于治疗MASH。2021年12月，BC0306的临床试验申请获得CDE受理。本次BC0306即将开展的I期临床研究是一项评价在中国健康受试者体内给予BC0306的单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单次递增给药的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特性的研究，预计将入组42人。
【关键词】步长制药，NASH，1类新药，临床
【摘要】 5月31日，药智新闻讯，5月15日，华润三九又一首中药经典名方——温经汤颗粒获批上市。温经汤颗粒为该处方国内首家获批中药经典名方，由华润三九全面自主研发，包括关键信息考证、药材研究、饮片炮制、基准样品、制剂工艺和质量标准、稳定性、注册申报等全过程。该品种获批标志着华润三九建立的中药经典名方技术平台取得初步突破，为我司后续中药经典名方研发、申报等奠定坚实基础。中药产业是关系国计民生的战略产业。华润三九积极响应国家政策，深入发掘中医药宝库精华，秉承“传承精华、守正创新”的理念，通过技术平台持续沉淀中药研发能力，将经典名方作为重点关注的研发创新方向之一。目前在研经典名方三十余首，经典名方立项和申报数量处于优势。未来，华润三九将持续深耕中药传承创新，不断加大来源于古代经典名方的中药复方制剂、院内制剂及同名同方药的研发力度，推动经典名方品种注册申报及生产落地，推动古代经典名方向新药转化，努力实现“让经典变精品，让名方变名药”，为中医药的传承创新增添新动能。
【关键词】华润三九，经典名方，获批上市
【摘要】 5月24日，药智新闻讯，据CDE官网显示，上海医药集团股份有限公司（简称“上海医药”）的1类新药SPH7450片获得临床试验默示许可，拟用于抑郁症。SPH7450（I040）是上海医药开发的一款小分子抑制剂。临床前研究中，该药物在多个抑郁症动物模型上展现出了改善核心症状的效果，并且安全性较佳。SPH7450的临床试验申请于2024年3月8日获得CDE受理，据上海医药公告，截至3月12日，全球未有与其同靶点同适应症的药品上市。本次获得临床试验默示许可后，上海医药或将开启SPH7450用于抑郁症的进一步研究。
【关键词】上海医药，抗抑郁1类新药，获批临床
【摘要】 5月24日，药智新闻讯，5月，正大天晴药业集团自主研发的1类创新生物药贝莫苏拜单抗（Benmelstobart，TQB2450）联合1类创新药安罗替尼（Anlotinib）用于晚期不可切除或转移性肾细胞癌（RCC）一线治疗的随机、开放、阳性药物平行对照、多中心III期临床研究（ETER100研究）已完成方案预设的期中分析，独立数据监查委员会（IDMC）判定主要研究终点无进展生存期（PFS，基于独立影像评估）达到方案预设的优效界值，且次要终点总生存期（OS）显示获益趋势。公司已与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）就该适应症的上市申请进行了沟通，获得CDE同意提交贝莫苏拜单抗联合盐酸安罗替尼胶囊新增该适应症的上市申请。公司将于近期递交上市申请。贝莫苏拜单抗是正大天晴自主研发的一款全新序列的创新人源化抗PD-L1单克隆抗体。盐酸安罗替尼胶囊是正大天晴自主研发的一款口服新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。
【关键词】正大天晴，贝莫苏拜单抗，安罗替尼
【摘要】 5月24日，药智新闻讯，5月23日，复宏汉霖官微发布消息称，其自主开发的汉达远?（阿达木单抗注射液）补充申请获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于多关节型幼年特发性关节炎、儿童斑块状银屑病、克罗恩病和儿童克罗恩病四项适应症，为成人和儿童自身免疫疾病患者提供更多治疗选择。此前，该产品已在国内获批治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病和葡萄膜炎，截至目前，汉达远?已获批原研阿达木单抗在国内上市的全部八项适应症。阿达木单抗作为全人源化抗TNF-α单抗，通过与TNF-α的特异性结合，降低TNF-α激活的免疫应答，从而有效减少炎症反应，对多种自身免疫疾病起到有效持久的控制。凭借在自免疾病领域良好的疗效和安全性，阿达木单抗已经获得《美国风湿病学会（ACR）类风湿关节炎诊疗指南》、《美国皮肤病学会-国家银屑病基金会（AAD-NFP）银屑病指南》等多个全球权威自免类诊疗指南的推荐。
【关键词】复星医药，阿达木单抗注射液，新适应症
【摘要】 5月17日，医药观澜讯，5月14日，迈威生物宣布其自主研发的靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC）9MW2821获美国FDA授予快速通道资格，用于治疗既往接受过含铂化疗方案治疗失败的复发或转移性宫颈癌。该产品此前已获得FDA快速通道资格和孤儿药资格，分别用于治疗晚期、复发或转移性食管鳞癌和食管癌。根据迈威生物近期公布的治疗宫颈癌的临床研究数据，患者疾病控制率（DCR）达89.19%，Nectin-4 3+的患者的DCR为92.31%。9MW2821是迈威生物开发的一款靶向Nectin-4的抗体定点偶联药物，由创新抗体分子、新型连接子以及新型载荷（TOP1i）共同组合而成。该品种通过偶联技术连接子及优化的ADC偶联工艺，实现抗体的定点修饰。9MW2921注射入体内后，可与肿瘤细胞表面的抗原结合并进入肿瘤细胞，通过特定酶解作用，定向释放小分子，从而实现对肿瘤的精准杀伤。
【关键词】癌症疾病控制率，迈威生物，ADC产品
【摘要】 5月17日，医药观澜讯，5月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，优卡迪生物医药公司申报的具有沉默白介素6（IL-6）表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，针对难治/复发急性淋巴细胞白血病。公开资料显示，这是优卡迪生物研发的一款具有IL-6敲减功能的CD19靶向CAR-T细胞（ssCART-19）。根据优卡迪生物公开资料介绍，ssCART-19是其开发的第四代CAR-T产品，可同时表达CAR结构和IL-6沉默元件，可显著降低IL-6因子的释放水平，从而进一步降低单核细胞活化和促炎细胞因子的释放，从预防层面来减轻严重细胞因子释放综合征（CRS）和严重免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率，从而提高CAR-T的用药安全性。
【关键词】优卡迪，生物新型CAR-T疗法，突破性治疗品种
【摘要】 5月17日，医药观澜讯，5月15日消息，致力于开发突破性小核酸药物的新锐公司——中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其研发的一款小核酸药物RAG-17获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1（SOD1）突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。ALS也就是大家常说的“渐冻症”。这是中美瑞康小核酸药物研发管线的又一进程，也是ALS创新治疗药物研发领域的又一进展。RAG-17是一款以SOD1为靶基因的双链小干扰RNA（siRNA）。据中美瑞康新闻稿介绍，RAG-17可以高效递送到中枢神经系统，有望通过降低SOD1蛋白表达，为SOD1基因突变的ALS患者带来更好的治疗效果。在临床前研究中，RAG-17已表现出显著延缓动物的发病时间、延长生存时间和改善运动能力的潜力。
【关键词】渐冻症，中美瑞康，小核酸药物
【摘要】 5月11日，医药观澜讯，5月11日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由百时美施贵宝公司和再鼎医药申报的瑞普替尼胶囊上市申请已在中国获批，适用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。瑞普替尼是一款新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），再鼎医药拥有该产品在大中华区的独家开发及商业化权。瑞普替尼最初由Turning Point公司（现已被百时美施贵宝收购）开发，是一款ROS1和NTRK靶向抑制剂。它具有独特的结构，与靶点蛋白的结合位点位于“ATP口袋”内，并且不受多种耐药性突变的影响。因此，它能够克服多种对其它TKI产生抗性的基因突变，杀死携带ROS1或NTRK基因融合的多种肿瘤细胞，有潜力治疗ROS1阳性的NSCLC，以及ROS1、NTRK和ALK阳性的实体瘤。2020年7月，再鼎医药与Turning Point公司达成一项超1.7亿美元的合作，获得瑞普替尼在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发及商业化权。2022年6月，百时美施贵宝公司宣布与Turning Point公司达成协议，斥资超过40亿美元后者，从而将瑞普替尼纳入其研发管线。
【关键词】再鼎医药，引进，创新药
【摘要】 5月11日，医药观澜讯，5月10日，云南白药发布公告称，全资子公司云核医药（天津）有限公司的1类新药INR101注射液获得NMPA临床试验默示许可，拟开发适用于前列腺癌患者前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病灶的正电子发射断层扫描（PET）成像。放射性药物（也称“核药”）通过使用抗体、多肽或者小分子进行精确的靶向，将放射性同位素直接传递到癌细胞以达到诊断或治疗的目的。这类药物拥有许多优势，如突破耐药机制、激活免疫微环境、具有独特的诊疗一体化特点等，被认为具有高度临床应用潜力。INR101注射液是云核医药研发的化学1类放射性诊断类创新药，适用于前列腺癌患者PSMA阳性病灶的PET成像。该药活性分子结构包含靶向配体、放射性同位素氟，靶向配体可特异性结合PSMA表达阳性的癌细胞，携带的氟衰变过程中发射正电子，经湮灭产生γ射线，信号被PET检测并重建成可定量的三维图像，从而实现对PSMA表达阳性病灶的诊断。
【关键词】云南白药，前列腺癌，临床
【摘要】 4月30日，医药观澜讯，4月28日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，启德医药GQ1010注射液获得临床试验默示许可，拟开发治疗晚期实体瘤成年患者。公开资料显示，GQ1010是一款靶向TROP2的抗体偶联药物（ADC）。2023年4月，启德医药与Pyramid公司达成一项超10亿美元的，后者获得了GQ1010在除大中华区外全球范围内开发和商业化的权利。GQ1010是启德医药开发的新一代靶向TROP2的ADC，通过稳定的“开环”连接子将新型喜树碱类似物TopoIx和TROP2单抗偶联而成，DAR值为4。在2024年美国癌症研究协会（AACR）大会上，启德医药公布了GQ1010的临床前研究结果。研究表明，GQ1010表现出良好的、差异化的安全性和毒代动力学（TK）优势，显著拓宽了治疗窗口。此外，启德医药在2023年AACR大会上报道的临床前数据显示，GQ1010与抗PD-1抗体联用具有优异的抗肿瘤活性及协同效应。
【关键词】启德医药，TROP2靶向ADC，获批临床
