【摘要】 11月2日，美通社讯，近日，由广东瑞顺生物技术有限公司在研免疫细胞产品RJMty19注射液用于治疗复发/难治性自身免疫性疾病（r/rAID）的新药注册临床研究申请获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式受理（受理号：CXSL2300661）。RJMty19注射液的主要活性成分为CD19-CAR-DNT细胞。DNT细胞是一种天然存在于人外周血的T细胞亚群，因不表达CD4和CD8分子而被称为双阴性T细胞（DNT）。据瑞顺生物董事长兼首席科学官杨黎明博士介绍，DNT细胞具有强大的抗急性髓系白血病（AML）细胞活性，并且具有杀瘤活性强、体外扩增能力强等优势。
【关键词】瑞顺生物，CD-19，CAR-DNT，自身免疫性疾病
【摘要】 11月2日，药智新闻讯，11月1日，石药集团公告，本集团开发的司库奇尤单抗注射液已获得中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可于中国开展临床研究。该产品是人白介素-17A（IL-17A）全人源单克隆抗体，为可善挺的生物类似药，按照治疗用生物制品3.3类申报，适用于治疗符合系统治疗或光疗指证的中度至重度斑块状银屑病的成年患者。该产品遵循生物类似药相关研究指南，通过药学及非临床研究，科学、严谨地确证了其与原研参照药在质量、安全性和有效性方面高度相似，支持开展后续临床研究。
【关键词】石药集团，司库奇尤单抗，获批临床
【摘要】 10月27日，药智新闻讯，成都凌泰氪生物技术有限公司（lncTAC，凌泰氪生物)完成亿元Pre-A轮融资。本轮融资由君联资本领投，康哲药业控股有限公司（简称“康哲药业”）之子公司、火萤昊玥、成都国生资本跟投。凌泰氪生物成立于2021年，创始团队包括宋旭，丁利华，秦冲，由二位科学家及一位资深高管组成。公司专注于以lncRNA为基础的创新型核酸药物研究开发。目前，凌泰氪生物已经构建了具有完全知识产权的核酸药物稳定平台和肝外靶向递送平台，研究数据证明其在递送效率、安全性及使用剂量、器官靶向性等方面均优于传统核酸递送载体。本轮融资将用于公司管线的临床前推进、全新肿瘤D&T递送平台的优化以及研发团队的拓展等。公司将在2024年完成多个管线的临床前研究阶段。
【关键词】凌泰氪生物，Pre-A轮融资，lncRNA药物
【摘要】 10月25日，药智新闻讯，10月24日晚，华东医药发布2023年Q3报告，2023年1至9月实现营业收入303.95亿元，同比增长9.10%，实现扣非归母净利润21.60亿元，同比增长13.62%；医药工业、医药商业、医美业务及工业微生物四大板块同步增长。创新研发已成华东医药的关键驱动力，纵观医药工业板块，在2023年前三季度实现89.94亿元营收，同比增9.48%；扣非归母净利润18.35亿元，同比增13.41%。其中，Q3营收29.40亿元，同比增8.34%；扣非归母净利润6.09亿元，同比增10.13%。华东医药在肿瘤领域搭建了全球创新药物布局和研发生态圈，包括全球领先的药物研发平台以及超30项创新药管线，涵盖靶向小分子化药、ADC、抗体、PROTAC等。
【关键词】华东医药，2023Q3营收，29.40亿元
【摘要】 10月25日，药智新闻讯，10月24日，诺华官网发布了2023年第三季度季报。据财报显示，第三季度全球净销售额达117.82亿美元，同比增长12%；核心营业收入44亿美元，同比增长21%；前9个月全球净销售额为340.17亿美元，同比增长10%。值得一提的是，第3季度中国区净销售额为8.48亿美元，同比增长14%。三季度营收增长主要是由CD20抗体Kesimpta（奥法妥木单抗）、Entresto（沙库巴曲缬沙坦钠）、CDK4/6抑制剂Kisqali（瑞波西利）、核药Pluvicto和Scemblix等多款当家花旦持续强劲表现贡献。值得注意的是，核药PluvictoQ3表现不俗，达2.56亿美元。前九个月营收达7.07亿美元。
【关键词】诺华，营收，118亿美元
【摘要】 10月18日，药智新闻讯，10月17日，轩竹生物宣布在研1类新药吡罗西尼（Birociclib， CDK4/6（细胞周期依赖性激酶4/6）抑制剂）的新药上市申请（NDA），获得中国国家药品监督管理局受理。具体为：吡罗西尼单药用于既往转移性阶段接受过二种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体 2(HER2)阴性的局部晚期或转移性成年乳腺癌患者。轩竹生物新闻稿称，吡罗西尼是国内唯一开展临床研究验证单药临床有效性的CDK4/6抑制剂。
【关键词】轩竹生物，CDK4/6抑制剂，新适应症
【摘要】 10月18日，药智新闻讯，亚盛医药今日宣布，公司核心品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克）联合化疗对比伊马替尼联合化疗治疗新诊断费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的关键注册III期临床试验（HQP1351AG301，NCT06051409）已完成首例患者给药。耐立克为全球层面Best-in-class药物，有望成为国内首个用于一线治疗Ph+ALL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。HQP1351AG301是一项国际多中心、随机对照、开放性的关键注册III期临床试验，旨在评估耐立克联合化疗对比伊马替尼联合化疗在新诊断Ph+ALL患者中的有效性和安全性。
【关键词】亚盛医药，奥雷巴替尼，III期临床试验
【摘要】 10月17日，药智新闻讯，2023年10月16日，新元素医药宣布近日完成超6亿元人民币的D轮融资。该轮融资由新老股东共同参与，由凯泰资本领投，达晨财智、华金投资、乾道集团、新毅投资等跟投，中信证券、方圆资本担任公司财务顾问。本轮融资完成后，公司总融资约12亿元人民币。此次D轮融资资金将主要用于完成ABP-671在全球及中国的关键性临床研究，以及进一步推进治疗炎症和其它疾病的创新药物管线的研发。
【关键词】新元素医药，超6亿元，D轮融资
【摘要】 10月13日，美通社讯，10月11日，开拓药业，一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，宣布其在研的Hedgehog/SMO抑制剂GT1708F近日正式获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验许可，有条件批准在中国开展用于治疗特发性肺纤维化(IPF) 的新增适应症II期临床试验。目前国内尚无针对IPF适应症的处于临床阶段的Hedgehog/SMO抑制剂，国外进展最快的同靶点药物是ENV-101（Taladegib），目前正在进行IPF适应症的II期临床研究。ENV-101由Endeavor BioMedicines自罗氏引进，至今已就该药物的研发推进获得多轮融资，显示出Hedgehog/SMO抑制剂用于IPF治疗的潜力和市场认可度。最新研究和临床结果显示，Hedgehog信号通路在IPF疾病发病机制中有着重要作用。GT1708F是一款具有高活性和高特异性的SMO蛋白抑制剂，通过抑制SMO蛋白的活性来影响Hedgehog通路的活性及其下游相关蛋白的表达，从而达到治疗IPF的目的。此前GT1708F已完成了恶性血液疾病的中国I期临床试验。结果显示，GT1708F展现出良好的安全性和耐受性，所有患者均未发生剂量限制性毒性（DLT）和与研究药物有关的严重不良事件（SAE）。
【关键词】开拓药业，GT1708F，II期临床试验
【摘要】 10月13日，药智新闻讯，10月12日，NMPA官网显示南京世和医疗器械有限公司（以下简称“南京世和”）生产的“非小细胞肺癌组织TMB检测试剂盒（可逆末端终止测序法）”（以下简称“TMB检测试剂盒”）获批上市，这是一款创新产品。截至目前，国家药监局已批准231款创新医疗器械上市。据药监局官网显示，TMB检测试剂盒用于体外定性检测EGFR基因突变阴性和ALK阴性的非鳞状非小细胞肺癌患者经福尔马林固定的石蜡包埋（FFPE）组织样本中的肿瘤突变负荷（TMB）。肿瘤突变负荷（TMB）是一个免疫检查点抑制剂治疗疗效预测标志物。该试剂盒由我国自主研发并拥有知识产权，通过高通量测序技术检测425个基因，计算肿瘤突变负荷。临床研究数据显示，肿瘤突变负荷高的人群使用抗肿瘤药物卡瑞利珠单抗联合化疗比肿瘤突变负荷低的人群可显著延长无进展生存期。
【关键词】南京世和，创新IVD产品，获批上市
【摘要】 10月13日，药智新闻讯，10月8日，CDE官网显示，甫康药业的CVL237片(Conpelisib，康培利司)获得临床试验默示许可，拟用于治疗PTEN缺失的晚期实体瘤患者。日前，CVL237片的II期临床试验申请获得FDA批准，拟用于治疗PTEN基因缺失的晚期实体瘤，CVL237片成为全球首个且唯一进入II期临床的PI3Kβ/δ双重抑制剂。此外，CVL237片治疗复发难治的淋巴瘤患者的Ⅰ期临床申请也已获FDA批准。PTEN基因与多种癌症相关，据相关研究显示，PTEN基因缺失存在于胶质母细胞瘤、前列腺癌等各类癌症中，尤其罹患转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）疾病的患者中，伴PTEN缺失肿瘤患者占47%。今年4月，美国波士顿达纳-法伯癌症研究所的JeanJ.Zhao团队在《Nature》上发表了一项研究，结果表明PI3Kβ是PTEN缺失乳腺癌中免疫逃避的主要介质，且PI3Kβ抑制使肿瘤细胞对免疫治疗敏感。
【关键词】全球首个，甫康药业，PI3K，β/δ双重抑制剂
【摘要】 9月27日，美通社讯，亘喜生物科技集团是一家面向全球、处于临床阶段的生物制药企业，致力于开发创新、高效的细胞疗法以治疗癌症及自身免疫性疾病。27日，公司宣布一项正在美国开展的、评估旗下核心候选产品GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期临床试验已完成首例患者给药。GC012F是一款基于公司专有的FasTCAR次日生产CAR-T平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法。GC012F针对RRMM的开放性、多中心的1b期临床试验部分已经启动，并将于美国多家知名临床中心开展。该临床研究分为两个不同剂量组，计划入组约12例患者，旨在评估GC012F针对RRMM患者的安全性和耐受性，确定2期临床试验的推荐剂量，同时探索该候选药物的药代动力学特性。更多关于此项1b/2期临床试验的信息，请访问www.clinicaltrials.gov (识别号：NCT05850234)。
【关键词】亘喜生物，GC012F，复发/难治性多发性骨髓瘤
【摘要】 9月27日，药智新闻讯，联邦制药公布，于2023年9月26日，由公司全资附属公司联邦生物科技（珠海横琴）有限公司自主研发的1类创新药UBT251注射液关于成人2型糖尿病、超重或肥胖适应症的新药临床试验申请（IND）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，IND编号为167739和167740。据悉，UBT251是一款由该公司自主研发的GLP-1（胰高血糖素样肽-1）/GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）/GCG（胰高血糖素）三靶点受体激动剂。公司是中国首家、全球第二家以化学合成多肽法制备的长效GLP-1/GIP/GCG三激动剂获准临床的企业，目前已取得中国及美国两地药物临床试验批准。
【关键词】联邦制药，UBT251注射液，美国FDA批准
【摘要】 9月26日，美通社讯，全球领先的疫苗CDMO公司药明海德（WuXi Vaccines）宣布其位于苏州的首个独立疫苗CDMO基地正式投产。此次投产将提升药明海德疫苗原液和制剂产能，加速赋能全球客户多元化疫苗的研发进程——从工艺开发、制剂开发到临床规模原液生产，以及中小规模无菌制剂生产。其原液生产线涵盖2条细胞培养线和1条蛋白纯化线，可以实现50升到1000升规模原液生产，同时预留2000升规模生产能力。制剂生产配有一条全自动西林瓶洗烘灌轧联动线，可支持水针和冻干产品的临床生产。该基地目前拥有200名员工，预计全面投产时将有超过500名员工。预计到2024年底后，基地将进一步提供商业化规模的西林瓶冻干制剂生产服务。近期，药明海德爱尔兰敦多克基地也实现了重要里程碑，并将启动技术转移以及调试、确认和验证（CQV）活动。该基地QC疫苗效价实验室于2020年7月投入运营，并于2022年7月获得爱尔兰健康产品监管局（HPRA）的GMP认证。目前，药明海德爱尔兰基地拥有超过160名员工。
【关键词】药明海德，中国首个，疫苗CDMO基地
【摘要】 9月22日，药智新闻讯，9月21日，上海——迪哲医药宣布，公司拥有专利自主研发的全球首款JAK1抑制剂戈利昔替尼针对淋巴瘤的新药上市申请（NDA）被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式纳入优先审评程序。日前，该申请已获CDE受理，用于既往至少接受过一次标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/rPTCL）成人患者。JAK/STAT信号通路在包括T细胞淋巴瘤在内的多种血液系统恶性肿瘤的发生发展中具有重要作用。戈利昔替尼独辟蹊径，通过靶向JAK/STAT通路抑制肿瘤细胞生长，是淋巴瘤领域全球首个且目前唯一处于NDA申报阶段的高选择性JAK1抑制剂。
【关键词】迪哲医药，戈利昔替尼，淋巴瘤
【摘要】 9月22日，药智新闻讯，9月21日，诺华宣布安默唯（依瑞奈尤单抗注射液）用于成人偏头痛的预防性治疗上市申请正式获得国家药品监督管理局批准。依瑞奈尤单抗是中国第一个靶向作用于降钙素基因相关肽（CGRP）受体的全人源单克隆抗体药物。研究结果显示，在每月偏头痛天数方面，依瑞奈尤单抗相较安慰剂表现出具有临床意义的显著改善，引领中国偏头痛治疗进入新纪元。偏头痛是一种常见的慢性神经血管性疾病，其病情特征为反复发作、一侧或双侧搏动性剧烈头痛，还会伴有其他症状如畏光、畏声，恶心呕吐。疼痛发生最常见的部位为眼眶、额区和颞区，且往往同时发生在两个或以上的区域。
【关键词】诺华，偏头痛，安默唯
【摘要】 9月22日，药智新闻讯，9月21日，迈威生物宣布美国FDA授予铁稳态大分子调节药物9MW3011（在美研发代号：MWTX-003/DISC-3405）快速通道认定(Fast Track Designation, FTD)。9MW3011用于治疗真性红细胞增多症(PV)。FDA的快速通道认定(FTD)旨在加速用于治疗严重疾病的药物的开发与审查，进而加快这些药物的上市进程。获得快速通道认定的治疗药物有望后续在符合相关标准条件时获得优先审查和加速批准。9MW3011已在中美获批开展临床试验，并于今年3月在国内完成首例受试者给药。
【关键词】迈威生物，9MW3011，快速通道认定
【摘要】 9月21日，证券日报讯，9月19日午间，披露2023年限制性股票激励计划，此次股权激励将覆盖84人。谈及此次股权激励的目的，华兰生物表示，为了进一步建立、健全公司长效激励机制，吸引和留住优秀人才，充分调动公司任职的董事、高级管理人员、核心管理人员及核心技术（业务）人员的积极性，有效地将股东利益、公司利益和核心团队个人利益结合在一起，使各方共同关注公司的长远发展，提升公司的市场竞争力与可持续发展能力。上述股权激励计划拟授予的限制性股票数量为491.5万股，其中首次授予441.5万股，预留50万股，授予价格为每股10.89元，而9月19日华兰生物的收盘价为22.1元/股。
【关键词】华兰生物，拆分子公司，股权激励
【摘要】 9月15日，药智新闻讯，9月12日，英矽智能与Exelixis宣布就ISM3091项目达成独家许可协议。根据协议条款，Exelixis获得英矽智能ISM3091及其他靶向USP1化合物的全球开发和商业化权利。同时，英矽智能将在今年第三季度获得8000万美元预付款，并且有资格获得后续基于临床开发、商业化和销售的里程碑付款，以及未来产品净销售额的分级版税。据报道显示，ISM3091是一款靶向USP1的潜在同类最佳小分子抑制剂。
【关键词】8000万美元，英矽智能，“USP1项目”
【摘要】 9月15日，药智新闻讯，据BioSpace网站消息，周四百时美施贵宝（BMS）宣布，出于有效性和安全性考虑，将削减两个中期和四个早期临床项目。此次BMS的“管线裁员”名单上有两个II期临床项目，包括一项针对热休克蛋白47（HSP47）的研究项目，这是一种治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的小干扰RNA（siRNA），该项目于2016年从Nitto Denko license-in而得，预付款为1亿美元。该化合物可抑制热休克蛋白的表达，热休克蛋白与过度的胶原蛋白积聚有关，而过度的胶原蛋白积聚可引发NASH。据BMS周四发布的公告，还将砍掉四个早期临床项目。其中包括CD47xCD20双特异性程序，一种治疗急性髓细胞白血病的分子胶，以及一种受体蛋白激酶1（RIPK1）抑制剂，该抑制剂正在作为自身免疫性疾病的治疗方法进行研究。
【关键词】BMS，终止管线开发，siRNA
