【摘要】 9月20日，医药观澜讯，9月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，百济神州1类新药注射用BGB-C354获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤患者。公开资料显示，BGB-C354是一款靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC），是百济神州在实体瘤领域布局的一款新分子实体，本次为该产品首次在中国获批临床。BGB-C354是一款靶向B7-H3的ADC，拟开发治疗肺癌和头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。作为B7家族的一个跨膜蛋白，B7-H3在多种癌症中经常过度表达，包括肺癌、前列腺癌、乳腺癌、HNSCC和食管鳞状细胞癌，并且其过度表达与不良预后相关。根据ClinicalTrials官网，百济神州此前已经在美国和澳大利亚启动一项1期临床研究，评估BGB-C354单独或与抗PD-1抗体替雷利珠单抗联合用于晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。本次该产品在中国获批临床，意味着其将启动在中国的临床研究进程。
【关键词】百济神州，ADC癌症新药，靶向B7-H3
【摘要】 9月20日，医药观澜讯，9月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由康方生物申报的1类创新药AK137注射液获批临床，适应症为晚期恶性肿瘤。公开信息显示，AK137注射液是一款CD73/LAG-3双特异性抗体。此次为这款在研新药首次在中国获批临床。CD73是一种与腺苷代谢相关的新型免疫检查点，通过抑制抗肿瘤免疫反应和促进血管生成来促进肿瘤进展。阻断CD73的酶活可解除CD73的免疫抑制功能，增强抗肿瘤效果。因此，抑制CD73代表了一种具有前景的提高癌症治疗效果的方法。CD73有助于许多癌症特异性特征的发展，在大多数肿瘤类型中上调，被认为是某些癌症的新型生物标志物。已有研究表明，CD73的抑制与免疫检查点阻断、靶向治疗或常规治疗相结合，可改善许多癌症小鼠模型中的抗肿瘤作用。且新的证据表明，抗CD73和免疫检查点阻断的组合在晚期实体瘤患者中具有很好的临床活性。此次AK137注射液获批临床，意味着康方生物即将启动这款CD73/LAG-3双抗在研药物用于晚期恶性肿瘤治疗的临床研究。
【关键词】康方生物，双抗1类癌症新药，获批临床
【摘要】 9月20日，医药网讯，9月，据CDE官网显示，方盛制药的中药1.1类新药“养血祛风止痛颗粒”上市申请获得受理。偏头痛是一种慢性神经系统疾病，也是全球第二大常见神经系统失能性疾病，具有高患病率、高度失能性、高疾病负担等特点。《中国偏头痛诊断与治疗指南（中华医学会神经病学分会第一版）》显示，全球约10.4亿人患有偏头痛，其中男性终身患病率约10%，女性约22%。IQVIA Forecast Link曾预测，2026年全球偏头痛市场有望超过132亿美元。养血祛风止痛颗粒是方盛制药开发的一款中药创新药，该组方基于中国近代著名中医大家张锡纯的代表性方剂“升陷汤”的加减配方而成。方盛制药注册了一项“药物组合物及其用于治疗紧张型头痛的药物中的用途”专利，该药物组合物主要由黄芪、白术、党参、柴胡、当归、川芎、荆芥、防风、羌活、升麻和白芷组成。据方盛制药公告显示，养血祛风止痛颗粒能够直接升提气血至头部，改善脑供血不足情况，迅速缓解头痛、头晕症状，用于临床治疗频繁阵发性紧张型头痛。
【关键词】方盛制药，养血祛风止痛颗粒，申报上市
【摘要】 9月13日，医药观澜讯，9月13日，恒瑞医药宣布其注射用瑞康曲妥珠单抗（研发代号：SHR-A1811）的药品上市许可申请获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理，并且近日该产品已被CDE纳入优先审评，适应症为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。注射用瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物（ADC），拟用于HER2表达或突变的晚期实体瘤的治疗。瑞康曲妥珠单抗可特异性结合肿瘤细胞表面上的HER2，随后偶联物被内吞至细胞内并转运至溶酶体中，通过携带的载药在肿瘤细胞内产生药物作用，诱导肿瘤细胞的凋亡。本次瑞康曲妥珠单抗申报上市的适应症为非小细胞肺癌。2024年6月，瑞康曲妥珠单抗治疗HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的2期临床试验（SHR-A1811-I-103）主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。该研究旨在评估瑞康曲妥珠单抗治疗HER2突变的晚期NSCLC受试者的抗肿瘤疗效和安全性。研究结果表明，与预设的历史数据相比，瑞康曲妥珠单抗单药在HER2突变NSCLC患者中取得了显著的且有临床意义的改善。
【关键词】恒瑞医药，瑞康曲妥珠单抗，HER2突变
【摘要】 9月13日，药智数据讯，9月，据CDE官网显示，南京融捷康生物科技有限公司的1类新药RJK-RT2831注射液获得临床试验默示许可，适应症为恶性血液肿瘤。据公开资料显示，RJK-RT2831是一款纳米抗体药物。据了解，传统单克隆抗体在结构上由两条相同的重多肽链和两条相同的轻多肽链组成，基本上是大而复杂的分子，有可能阻碍成功靶向。此外，单克隆抗体的生产成本高，因此许多研究正在使用抗体片段，如单链可变片段（scFv）或抗原结合片段（Fabs）。然而，此类抗原结合小片段的溶解度和稳定性下降，产率也较低。纳米抗体（Nbs），也被称为单域抗体，是源自骆驼科重链抗体的替代抗体片段，具有高亲和力高、高穿透力等优点，因此在疾病治疗、诊断及物质检测等领域受到了研究者们的广受关注。RJK-RT2831是融捷康开发的一款纳米抗体药物，拟用于治疗恶性血液肿瘤等肿瘤疾病。2024年7月，RT2831项目在美国地区正式获得新药临床试验（IND）申请批准。
【关键词】南京融捷康，RJK-RT2831，纳米抗体药物
【摘要】 9月13日，药智数据讯，据NMPA官网显示，石家庄四药有限公司、安徽茂康药业有限公司的盐酸奈福泮注射液均于9月4日获得药品补充申请批件。奈福泮是一种新型非麻醉性镇痛药物，具有镇痛、肌松、解热、抗寒颤的作用，是苯海拉明的环化类似物。研究显示，奈福泮的镇痛作用机制主要与抑制去甲肾上腺素（NA）、多巴胺（DA）的再摄取、增加神经元外5-羟色胺（5-HT）的浓度有关。据了解，奈福泮可增强静脉麻醉患者阿片受体的敏感性，从而减少术后阿片类药物的用量。该药物不具有非甾体抗炎药的特性，其镇痛强度如下：20mg奈福泮相当于12mg吗啡效应，20mg奈福泮相当于50mg哌替啶的作用。盐酸奈福泮注射液的临床应用范围十分广泛，可用于术后止痛、癌症痛、急性外伤痛等，也可用于急性胃炎、胆道蛔虫症、输尿管结石等内脏平滑肌绞痛。此外，该药物还可作为局部麻醉、针麻等麻醉辅助用药。石四药、茂康药业均为首家通过盐酸奈福泮注射液仿制药一致性评价的企业。
【关键词】石四药，茂康药业，盐酸奈福泮注射液
【摘要】 9月6日，正大天晴药业官微讯，9月，中国生物制药下属企业正大天晴收到国家药品监督管理局药品审评中心核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准公司自主研发的1类创新药CD3×CD20双特异性抗体TQB2825开展联合免疫化疗用于B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的Ⅰ期临床试验。TQB2825是一种新型CD3×CD20双特异性抗体，能够同时靶向肿瘤细胞的CD20和T细胞的CD3，诱导T细胞活化、增殖和细胞因子释放，并靶向杀伤肿瘤细胞，从而实现临床获益。体内药效学研究结果显示，TQB2825能够抑制外周血单个核细胞（PBMC）肿瘤细胞混合共同接种的小鼠皮下移植瘤生长，展现出抗肿瘤活性。为研究TQB2825用于CD20阳性血液肿瘤受试者的安全性和初步疗效，TQB2825在国内开展了首个临床试验（TQB2825-I-01），其部分研究数据表明，TQB2825对包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤在内的多种类型B-NHL均能带来获益，部分患者可以获得缓解。目前国内上市的CD3×CD20双抗药物均为进口，可负担性较差。本次TQB2825获批临床，将在单药显示初步获益的基础上，进一步验证其在中国人群中联合免疫化疗的有效性和安全性，有望为这部分患者带来更多更经济的治疗选择。
【关键词】中国生物制药，TQB2825，再获批临床
【摘要】 9月6日，恒瑞医药官讯，9月，JAK1抑制剂硫酸艾玛昔替尼片（SHR0302片）的药品上市许可申请获国家药监局受理，本品适用于成人重度斑秃患者。目前尚未有国内企业自研的JAK1抑制剂获批上市。除斑秃适应症外，硫酸艾玛昔替尼片已有三项适应症上市许可申请获得国家药监局受理，分别为：成人和12岁及以上青少年中度至重度特应性皮炎、强直性脊柱炎和中重度活动性类风湿关节炎。硫酸艾玛昔替尼片是高选择性的JAK1抑制剂，属于国家1类新药，是国内自主研发的具有一类知识产权的口服小分子创新药物，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应。目前硫酸艾玛昔替尼片已开展了包括溃疡性结肠炎、银屑病关节炎等多领域的临床研究，绝大多数已进入III期临床试验。2018年，公司将JAK1抑制剂硫酸艾玛昔替尼（SHR0302）许可给美国Arcutis公司，让公司创新药品惠及全球患者。
【关键词】恒瑞医药，JAK1抑制剂，斑秃
【摘要】 9月6日，药智网讯，据NMPA官网显示，昆药集团旗下西双版纳版纳药业有限责任公司的秋水仙碱片于8月27日获得药品补充申请批件。痛风是一种单钠尿酸盐沉积所致的晶体相关性关节病，患者常常出现关节疼痛等症状，且疼痛程度随着病情进展而加重，因此痛风也被称为“不死的癌症”。弗若斯特沙利文估计2023年全球及我国高尿酸血症及痛风患病人数或将分别达到14.2亿、2.4亿人。据药智数据统计，2022年我国痛风/高尿酸血症相关药品销售额超过20亿元。与此同时，随着饮食结构及生活环境改变，全球痛风患病率仍在持续上升，相关药物需求量大幅增长。秋水仙碱作为一种中药材，具有广泛的药用价值，能够治疗心绞痛、高血压等心脑血管疾病，且疗效显著。同时，秋水仙碱也是当前常用的控制痛风急性发作的三种一线药物之一。据了解，秋水仙碱片通过干扰溶酶体脱颗粒，降低中性粒细胞的活性、粘附性及趋化性，抑制粒细胞向炎症区域游走，从而发挥抗炎的作用。这种独特的机制使得其在治疗痛风性关节炎方面具有较高的特异性。昆药集团的秋水仙碱片为首家通过仿制药一致性评价。
【关键词】昆药集团，重磅，抗痛风药
【摘要】 8月29日，药智数据讯，8月27日，NMPA发布药品批准证明文件送达信息，国药集团广东环球制药有限公司的3.1类中药新药“当归补血汤颗粒”获批上市。该药品来源于古代经典名方。国药集团广东环球制药有限公司是中国中药控股有限公司的全资子公司，属国药集团三级子公司。国药集团的当归补血汤颗粒注册分类为中药3.1类新药，来源于古代经典名方。据了解，《内外伤辨惑论》（金?李东垣）记载的当归补血汤被收录于国家药监局颁布的古代经典名方目录（第一批）中。环球制药曾申请一项专利（CN114632064B）：一种当归补血汤颗粒的制备方法。根据专利，当归补血汤颗粒的制备步骤为：把黄芪饮片和酒当归，加水浸泡后，回流提取，得提取液；再将提取液进行减压浓缩，得到浓缩液；然后往浓缩液加入麦芽糊精，加热溶解，混匀，喷雾干燥，得到浸膏粉；再往浸膏粉加入微晶纤维素、可溶性淀粉和硬脂酸镁，混匀后干法制粒，包装，制得当归补血汤颗粒。该发明经过改进制剂工艺和优选辅料用量，提高了浸膏粉流动性，同时提高颗粒的软化点和溶化速度，降低脆碎程度，解决了现有颗粒制剂受热不稳定、不便于冲服和贮存运输的问题，具有较好的市场应用前景。
【关键词】国药集团，中药，获批上市
【摘要】 8月27日，医药观澜讯，8月26日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，海创药业申报的1类新药HP515片获批临床试验默示许可，拟开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。根据海创药业公开资料，这是一款小分子甲状腺激素β受体（THR-β）激动剂。本次为该产品首次在中国获批IND。NASH（又称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，MASH）是代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MAFLD）的晚期形式，是导致肝脏相关死亡的主要原因，患者进展为晚期肝病的风险（包括肝功能丧失和肝癌）也高于一般人群。然而，过去几十年间，针对NASH的药物研发进展一直不顺利，直到今年3月，这类患者才迎来首款获美国FDA批准的疗法，也即Madrigal公司研发的THR-β选择性激动剂resmetirom。根据海创药业官网管线资料，HP515片正是一款小分子THR-β激动剂，能选择性地激活肝脏THRβ。肝脏中的THRβ在维持血液中的胆固醇和甘油三酯的代谢平衡中发挥重要作用，同时能抑制脂肪在肝脏中的异常堆积，促进肝细胞中线粒体的生成，提高脂肪在肝细胞中的代谢。
【关键词】海创药业，1类NASH创新药，获批临床
【摘要】 8月27日，药智数据讯，8月26日，据CDE官网显示，万泰生物2.2类新药“九价人乳头瘤病毒疫苗（大肠埃希菌）”的上市申请获得受理。据公开资料显示，这是首款国产九价HPV疫苗。宫颈癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，由高危型HPV持续感染引起。宫颈癌也是目前唯一可有效预防的癌症，最有效和经济的预防方式就是接种HPV疫苗。8月13日，万泰生物发布公告，宣布其“重组人乳头瘤病毒6/11/16/18/31/33/45/52/58型九价疫苗（大肠埃希菌）”被国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入优先审评品种公示名单。该产品覆盖HPV16/18/31/33/45/52/58七种高危型和HPV6/11两种低危型，可预防人乳头瘤病毒HPV6和HPV11感染及因此引发的尖锐湿疣等疾病和人乳头瘤病毒HPV16、HPV18、HPV31、HPV33、HPV45、HPV52、HPV58感染及因此引发的宫颈癌等疾病。
【关键词】万泰生物，九价HPV疫苗，申报上市
【摘要】 8月23日，先声药业官微讯，8月22日，先声药业集团旗下抗肿瘤创新药公司先声再明宣布，其自主研发的抗肿瘤候选药物－DNA聚合酶θ（Polθ）小分子抑制剂SIM0508已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展药物临床试验，拟用于治疗晚期实体瘤。同源重组是细胞修复DNA双链断裂的重要途径。同源重组功能缺陷（HRD）可导致细胞基因组不稳定，进而诱发肿瘤。对HRD的肿瘤而言，其生存需依赖另一条DNA双链断裂修复代偿途径——微同源介导的末端连接（MMEJ）。Polθ是这一通路的关键分子，其在正常组织中低表达，却在多种恶性肿瘤细胞中表达上调，并参与调控肿瘤细胞的恶性转变过程。抑制Polθ，则有望切断MMEJ通路，从而以合成致死的方式精准杀死HRD肿瘤细胞，而对正常细胞影响较小。SIM0508是一种选择性靶向Polθ的强效小分子抑制剂，可通过抑制Polθ的活性，阻断MMEJ修复，进而选择性抑制HRD肿瘤细胞的增殖，并可与聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂或化疗药物联用，产生显著的协同增效作用。
【关键词】先声再明，SIM0508，获批临床
【摘要】 8月23日，云顶新耀官微讯，7月22日，港股上市创新药企云顶新耀宣布，其同类首创药物泽托佐米（zetomipzomib）治疗活动性狼疮性肾炎（LN）的全球2b期PALIZADE试验已完成中国首例患者给药。泽托佐米是一款新一类首创、选择性免疫蛋白酶体抑制剂，用于治疗包括狼疮性肾炎、系统性红斑狼疮（SLE）、自身免疫性肝炎在内的一系列自身免疫性疾病。这不但是泽托佐米继新药临床试验申请在中国获批后取得的又一里程碑，也意味着云顶新耀在肾病和自身免疫性疾病领域的领先优势获得进一步强化。狼疮性肾炎是最常见的继发性免疫性肾小球疾病，随着疾病发展可逐渐导致肾功能衰竭，目前中国有约40至60万狼疮性肾炎患者，存在巨大未满足的临床需求。值得注意的是，泽托佐米是云顶新耀继耐赋康、BTK抑制剂EVER001后第三款用于治疗免疫性肾病的新药。云顶新耀以肾小球类疾病为焦点，持续拓宽产品管线，持续夯实肾病领域领导地位。云顶新耀瞄准高潜力、低竞争赛道，构建起差异化产品管线。
【关键词】云顶新耀，物泽托佐米，狼疮性肾炎
【摘要】 8月21日，药智数据讯，8月，据CDE官网显示，信达生物制药（苏州）有限公司1类新药IBI115的临床试验申请获得受理。据公开资料显示，该药物是一款DLL3/CD3双特异性抗体。DLL3是一种附着在细胞表面的跨膜蛋白，由小细胞肺癌中神经内分泌亚型的关键基因ASCL1调控，是近年该疾病研究过程中发现的新靶点。据统计，约85%小细胞肺癌患者的组织表达DLL3。DLL3的过表达会促进NOTCH通路激活，促进小细胞肺癌生长。CD3蛋白是免疫系统中的一个关键分子，可参与激活细胞毒性T细胞和T辅助细胞，能够监测和抵御体内的感染和异常细胞。据公开资料显示，当前CD3靶向药中研究最广泛的是双抗药物，CD3双抗可使CD3+T细胞重定向靶向杀伤癌细胞。IBI115是信达生物开发的一款DLL3/CD3双抗，据其2023年报显示，该药物主要针对难治癌症。待IBI115成功获得CDE临床试验批准，信达生物或将开启对其的进一步研究。
【关键词】信达生物，DLL3/CD3双抗，申报临床
【摘要】 8月16日，药智网讯，据NMPA官网显示，齐鲁制药的盐酸班布特罗片于8月5日获得上市批件。支气管哮喘（简称哮喘）是世界范围内常见的慢性气道疾病，据研究显示，随着城市化以及生活方式的西化，包括哮喘在内的一些过敏性疾病在儿童、成人均有增加。根据弗若斯特沙利文报告，全球哮喘药物市场规模将以年复合增长率8.6%，从2022年的272亿美元增长至2030年的528亿美元。班布特罗为β2受体激动剂，是一种支气管扩张剂，主要用于治疗支气管哮喘、慢性喘息性支气管炎、阻塞性肺气肿和其它伴有支气管痉挛的肺部疾病。班布特罗在人体内能够转化为特布他林，该药物能够松弛支气管平滑肌，达到平喘的效果。据药智数据显示，近几年，班布特罗（包括口服溶液、片剂、胶囊等）的医院销售额逐年增长，并于2023年突破1亿元。齐鲁制药的盐酸班布特罗片为首家通过仿制药一致性评价。
【关键词】抗哮喘药，首家过评，齐鲁制药
【摘要】 8月16日，药智数据讯，8月14日，四环医药宣布，旗下子公司惠升生物的德谷胰岛素注射液（商品名：惠优达）获国家药监局批准上市，用于治疗成人2型糖尿病。据了解，该产品是国产首个获批的德谷胰岛素生物类似物。德谷胰岛素是新一代长效基础胰岛素类似物，为国家医保目录乙类药物。该药物具有独特的分子结构及长效作用机制，优异的降糖效果，并具有控制血糖浓度平稳、低血糖风险低、安全性高、效果持久等特点，其半衰期可达约25小时，持续作用时间可长达约42小时。德谷胰岛素是第一种使糖尿病患者可在一天中任意时间（间隔8小时）注射的长效胰岛素，注射时间更为灵活，患者依从性更高。临床数据显示，惠升生物研发的德谷胰岛素在药代动力学和药效学方面与原研产品相似，Ⅲ期对比研究主要终点糖化血红蛋白达到预期，与原研产品临床效果相当。据IDF最新报告显示，2021年中国糖尿病患者约1.4亿人，预计2045年将增至1.744亿人。2023年，诺和诺德原研德谷胰岛素全球销售额约77.52亿丹麦克朗（约81.3亿元），其中在大中华区销售额约8.48亿丹麦克朗（约8.9亿元）。
【关键词】四环医药，德谷胰岛素，生物类似药
【摘要】 8月16日，恒瑞医药官微讯，8月，恒瑞医药子公司广东恒瑞医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意SHR-2106注射液开展用于治疗活动性原发性干燥综合征（pSS）患者的临床试验。pSS是一种以淋巴细胞增殖及进行性外分泌腺体损伤为特征的慢性炎症性自身免疫病，患病率约0.3～0.7%，中老年女性多见。核心症状是口眼干燥、疼痛、疲劳。除外分泌腺体受损之外，也可累及其它多个脏器、系统，引起皮肤紫癜、关节痛、间质性肺病、胃食管反流、肾小管酸中毒、周围神经病变、血细胞减少、冷球蛋白血症、Graves病、桥本甲状腺炎等。此外，干燥综合征患者发生淋巴瘤的风险升高。SHR-2106注射液是由恒瑞医药自主研发的I类新药，其预防器官移植后的免疫排斥反应适应症已获得国家药监局批准用于临床。
【关键词】恒瑞医药，活动性原发性干燥综合征，获批临床
【摘要】 8月9日，药智网讯，据NMPA官网显示，正大制药的琥珀酸呋罗曲坦片于7月30日获得上市批件。偏头痛是一种慢性神经系统疾病，也是全球第二大常见神经系统失能性疾病。该疾病与焦虑抑郁、睡眠障碍等存在共病关系，相关研究发现其还可能增加罹患认知功能障碍和心脑血管疾病的风险。偏头痛具有高患病率、高度失能性、高疾病负担等特点，目前已成为全球公共卫生的主要问题之一。IQVIA Forecast Link数据预测，2026年全球偏头痛市场有望超过132亿美元。琥珀酸呋罗曲坦是一种5-HT受体激动剂，对5-HT1B和5-HT1D受体具有高亲和力，且对GABAA介导的通道活性没有明显影响，对苯二氮卓结合位点也没有显著亲和力。2001年11月，呋罗曲坦在美国获批上市，商品名为Frova，用于成人有或无先兆偏头痛发作的急性治疗。正大制药的琥珀酸呋罗曲坦片是首款在国内获批的呋罗曲坦片仿制药。
【关键词】正大制药，偏头痛，首仿
【摘要】 8月9日，药智数据讯，8月，正序（上海）生物科技有限公司）宣布完成超亿元A+轮融资。本轮融资由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投。本轮融资将进一步加速CS-101临床研究和商业化推进，并支持后续治疗管线的临床转化，推动全球化布局和基因编辑产品早日上市，造福全球病患。正序生物是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司，致力于利用世界先进的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法，造福人类健康。正序生物以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的自主知识产权碱基编辑系统搭建了融合多治疗领域的新药发现平台，可长期开发和筛选针对多种遗传性疾病或罕见病的有效治疗靶点。同时，正序生物所创建的多种精准疗法，已在动物体内实现了疾病治疗靶点上的高效的编辑效率和未检出脱靶的安全性。目前，正序生物已针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线。首条管线CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，相较于同类的细胞和基因疗法，其采用了更高效、更安全的tBE技术和编辑的靶点。
【关键词】正序生物，A+轮融资，基因编辑
