【摘要】 9月1日，医药观澜讯，8月31日，正大天晴宣布，已经收到中国国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品注册证书》，注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉）被批准用于12岁及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的预防。公开资料显示，血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。由于凝血因子Ⅷ缺乏，血友病A患者无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险。根据正大天晴新闻稿介绍，其注射用重组人凝血因子Ⅷ的获批基于一项多中心、开放、非对照预防治疗的关键性临床试验。研究结果显示，81例既往接受过人凝血因子Ⅷ治疗的重度血友病A患者（≥12岁）接受本品预防治疗治疗期间，48例患者未发生出血事件，33例患者发生72次新发出血事件，其中56次的出血事件可通过1次或2次输注止血。在可评价的69次新发出血事件中，13次疗效评价为极好，45次疗效评价为良好。
【关键词】正大天晴，重组人凝血因子Ⅷ，获批
【摘要】 8月25日，医药观澜讯，8月22日，三生国健宣布，其研发的抗IL-4Rα人源化单克隆抗体药物（研发代号：611）在中国中重度特应性皮炎成人受试者中进行的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、2期临床研究达到主要终点。结果显示，611可显著改善中国中重度特应性皮炎成人患者的临床症状，且应答迅速。特应性皮炎（AD）是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病。中重度特应性皮炎患者通常全身大部位皮肤红疹，引发强烈持续的瘙痒、皮肤干燥、结痴、渗液等症状。该病属于自身免疫性疾病，由异常免疫反应引起，致病原因涉及免疫的多个环节。目前，皮质类固醇类药物是治疗此类疾病最常用的药物，但该类药物较强的副作用，限制了其临床应用，目前临床上仍具有广泛的未被满足的治疗需求。公开资料显示，611产品是一款人源化抗IL-4Rα单克隆抗体，具有全新的氨基酸序列。611能够通过特异性的结合IL-4Rα，阻断IL-4和IL-13的信号传导，实现对免疫功能的调节，达到缓解特应性皮炎等疾病的作用。
【关键词】三生国健，抗IL-4Rα单抗，2期临床
【摘要】 8月25日，医药观澜讯，8月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，康方生物PD-1/VEGF双抗依沃西单抗递交的新药上市申请（NDA）拟纳入优先审评，针对适应症为：联合培美曲塞和卡铂用于经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后进展的EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。公开资料显示，依沃西单抗（AK112/SMT112）是康方生物研发的PD-1/VEGF双特异性抗体。基于该公司Tetrabody技术设计，该产品可阻断PD-1与PD-L1和PD-L2的结合，并同时阻断VEGF与VEGF受体的结合。鉴于VEGF和PD-1在肿瘤微环境中的共表达，与联合疗法相比，该产品作为单一药物同时阻断这两个靶点，可能会更有效地阻断这两个通路，增强抗肿瘤活性；与联合疗法相比，依沃西单抗安全性优势显著，与VEGF靶点相关的毒副作用大幅度降低。
【关键词】康方生物，PD-1/VEGF双抗，优先审评
【摘要】 8月25日，医药观澜讯，8月24日，阿尔法分子科技（AlphaMol）宣布完成A轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，华仟资本跟投，原股东新恒利达资本继续注资。阿尔法分子科技成立于2020年，专注于利用生物计算、人工智能和原创生物技术进行创新药研发。G蛋白偶联受体蛋白（GPCR）是当前最为重要的药物研发靶标之一，全球近40%上市药物皆针对GPCR开发。据阿尔法分子科技新闻稿介绍，该公司团队在GPCR领域沉淀多年，拥有多项生物技术，包括测试GPCR的生物芯片、测试细胞电生理的生物芯片、追踪单分子细胞的生物芯片等。
【关键词】阿尔法分子科技，A轮融资，GPCR
【摘要】 8月18日，医药观澜讯，8月11日，凯思凯迪宣布完成1.4亿元新一轮次融资。本轮融资由新进投资方普华资本、国科投资、汇鼎投资、龙磐投资、新毅投资联合投资，凯思凯迪创始团队成员继续追加投资。本轮融资将用于加速推进正在中国、美国两地同步开展FXR激动剂CS0159的2期临床试验，以及现有管线的IND申报、临床1期的推进。凯思凯迪成立于2017年，是一家处于临床阶段的生物技术公司。该公司以靶向核受体和G蛋白偶联受体（GPCR）药物的原始创新研发为特色，重点关注非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原发性胆汁性胆管炎（PBC）、原发性硬化性胆管炎（PSC）等代谢性疾病，以解决临床未满足的重大需求。目前，凯思凯迪已建立系列创新药管线。其中，首款创新品种CS0159已获得美国FDA快速通道资格、孤儿药资格，目前正在美国开展针对NASH的2期试验，其针对多个适应症的2期临床也已同步在中国多中心陆续启动。此外，凯思凯迪产品管线中另有3个创新药物分子在同步推进IND。
【关键词】凯思凯迪，融资，新型FXR激动剂
【摘要】 8月18日，医药观澜讯，8月15日，环码生物宣布完成数千万美元A轮融资。本轮融资由强生创新-JJDC等领投，超弦基金等跟投。环码生物是一家基于独特环形RNA技术平台开发核酸药物的创新生物医药公司。本轮融资将用于加速该公司管线推进，推动环形RNA技术向药物的转化，造福广大病患。环形RNA（又称环状RNA）是一种在哺乳动物细胞中天然存在的RNA。它们通过RNA前体的不同剪接方式而生成。研究发现，环形RNA可以在细胞内行使各种调节作用，而且它们的表达存在细胞和组织特异性。环形RNA的结构让它们能够避免被先天免疫系统和核酸外切酶识别，与线性mRNA相比，具有更高的稳定性。此外，环形RNA还在改善生产过程复杂性、提高RNA疗法递送效率等方面具有一定优势。这些特征让环形RNA成为多家初创公司的开发重点。
【关键词】环码生物，A轮融资，环形RNA
【摘要】 8月18日，医药观澜讯，8月，石药集团双特异性抗体新药在海外迎来研发新进展。根据石药集团8月17日公告，其附属公司Novarock Biotherapeutics研发的CLDN6-CD137双特异性抗体药物NBL-028的IND申请已获美国FDA批准，可开展用于治疗包括但不限于睾丸癌、卵巢癌、非小细胞肺癌及子宫内膜癌等CLDN6表达晚期肿瘤的临床试验。公开信息显示，NBL-028是Novarock Biotherapeutics专有的T细胞衔接器平台NovaTE第一个进入临床阶段的项目。据悉，该平台是用于治疗癌症（特别是实体瘤）的下一代T细胞共激平台，经设计及优化可诱发持续性效应T细胞活化，解除肿瘤微环境（TME）中的免疫抑制，同时可降低包括细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICAN）及肝毒性等的全身毒性风险。
【关键词】石药集团，双特异性抗体，FDA
【摘要】 8月11日，医药观澜讯，8月10日，华东医药全资子公司中美华东与Arcutis Biotherapeutics宣布签署产品独家许可协议。中美华东将获得新一代磷酸二酯酶-4（PDE4）抑制剂罗氟司特外用制剂（包括罗氟司特乳膏剂Zoryve和罗氟司特泡沫剂ARQ-154）在大中华区（含中国大陆、香港、澳门和台湾地区）及东南亚（印度尼西亚、新加坡、菲律宾、泰国、缅甸、文莱、柬埔寨、老挝、马来西亚和越南）的独家许可，包括开发、注册、生产及商业化权益。根据协议条款，Arcutis公司将获得3000万美元的首付款，不超过6425万美元的注册及销售里程碑付款和分级两位数的净销售额提成费。Zoryve和ARQ-154的活性成分均为PDE4抑制剂roflumilast（罗氟司特）。PDE4是一种细胞内酶，可增加促炎介质的生成并减少抗炎介质的生成，抑制PDE4可减轻炎症反应。PDE4与多种自身免疫性疾病和炎症性疾病有关，包括银屑病，特应性皮炎和慢性阻塞性肺病等。
【关键词】华东医药，引进，PDE4抑制剂
【摘要】 8月11日，医药观澜讯，8月11日，德琪医药与翰森制药共同宣布，双方签订关于在中国大陆地区商业化XPO1抑制剂希维奥（塞利尼索片）等包含或由塞利尼索组成的产品的合作协议。德琪医药将从翰森制药获得最高达人民币2亿元的首付款，以及最高达人民币5.35亿元的里程碑付款。塞利尼索是一款全新机制的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，具有“全新机制、协同增效、快速起效、深度缓解”四大特点。通过抑制核输出蛋白XPO1，塞利尼索可促使肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化，并下调细胞浆内多种致癌蛋白水平。该药发挥抗肿瘤作用机制的三条通路为：（1）使抑癌蛋白在细胞核中明显聚集，再激活发挥抗肿瘤作用；（2）使致癌基因mRNA滞留在细胞核，降低胞浆内致癌蛋白水平；（3）激活糖皮质激素受体（GR）通路，恢复激素敏感性。
【关键词】德琪医药，翰森制药，商业化合作
【摘要】 8月11日，医药观澜讯，8月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，质肽生物1类新药ZT002注射液第三项适应症获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗阿尔茨海默病。公开资料显示，ZT002是一款长效GLP-1受体激动剂，有希望实现每月仅需注射1次。此前，该产品用于成人肥胖或超重患者减重治疗，以及成人2型糖尿病患者的血糖控制的适应症均已在中国获批临床。公开资料显示，GLP-1类药物通过激活GLP-1受体实现对人体代谢的调控，是近年来受到普遍关注的一类代谢性疾病治疗药物，具有疗效好、不良反应发生率低、体重控制良好等多重优势，可用于降糖、减肥等治疗领域，并在阿尔茨海默病、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、心衰等多个疾病领域展示出潜力。
【关键词】阿尔茨海默病，质肽生物，长效GLP-1受体激动剂
【摘要】 8月4日，医药观澜讯，8月，和黄医药公布了2023年中期业绩及最新业务进展。根据和黄医药新闻稿，2023年上半年，总收入增长164%（按固定汇率计算为173%）至5.33亿美元，和黄医药净收益为1.69亿美元（其中包括武田支付的首付款中已确认的2.59亿美元）。此外，和黄医药还公布了关键临床项目和商业化发展的最新进展，包括：2023年1月与武田（Takeda）达成超11亿美元合作，将VEGFR-1、-2及-3抑制剂呋喹替尼除中国大陆、香港及澳门地区以外全球范围针对所有适应症的开发及商业化独家许可给武田；呋喹替尼治疗经治转移性结直肠癌的新药上市申请获美国FDA授予优先审评资格，PDUFA日期为2023年11月30日；武田正筹备呋喹替尼在全球范围内的产品上市；呋喹替尼用于二线治疗胃癌的中国新药上市申请获受理。此外，和黄医药还有7款候选产品的超过15项注册研究正在进行中。
【关键词】和黄医药，半年报，注册临床
【摘要】 8月4日，医药观澜讯，8月3日，科金生物发布新闻稿称，其在研DNGT-101细胞注射液治疗儿童重度丙酮酸激酶缺乏症（PKD）安全性和初步疗效的单中心、开放性、早期临床研究的IIT（研究者发起的临床试验）项目启动会在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利召开，由该机构血液中心主任陈静担任主要研究者。DNGT-101是一款体外基因编辑平台治疗PKD的项目，此前其治疗PKD的适应症已在欧盟和美国获得双孤儿药资格。丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，可导致患者出现慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。PKLR基因的突变会导致红细胞能量的缺失，其主要表现为药代动力学（PK）酶活性降低、ATP生成减少及上游代谢产物的积聚，造成红细胞能量缺失，并加速红细胞的死亡产生溶血性贫血，甚至导致死亡。目前尚无针对该疾病的治疗药物，临床治疗需求尚未被满足。
【关键词】科金生物，细胞疗法，IIT研究
【摘要】 8月4日，医药观澜讯，8月3日，恒瑞医药创新药卡瑞利珠单抗联合化疗（Cam+CT）对比化疗（CT）新辅助治疗ⅢA/ⅢB（T3N2）期非小细胞肺癌（NSCLC）的2期临床研究（TD-FOREKNOW）结果在线发表于JAMA Oncology。研究结果显示，与化疗相比，卡瑞利珠单抗联合化疗新辅助治疗NSCLC显著提高了病理完全缓解（pCR）率（32.6%vs8.9%），且安全性良好。据恒瑞医药新闻稿介绍，本研究是卡瑞利珠单抗新辅助治疗可切除NSCLC患者的首个随机对照研究，为NSCLC新辅助免疫治疗再添新证。ⅢA/ⅢB期非小细胞肺癌是一组具有高度异质性的疾病，新辅助治疗联合手术可作为这部分患者的治疗选择之一，但新辅助治疗模式仍有待进一步探究。抗PD-1/PD-L1抗体的免疫检查点抑制剂（ICIs）已经改变了晚期NSCLC的治疗模式，且逐步应用到围手术期治疗中。
【关键词】恒瑞医药，抗PD-1单抗，发表
【摘要】 7月28日，医药观澜讯，7月27日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，仁会生物按生物制品注册分类2.2类递交的贝那鲁肽注射液新适应症上市申请已获得批准。公开资料显示，贝那鲁肽是一款全人源GLP-1受体激动剂，此前已在中国获批用于治疗成人2型糖尿病患者。根据仁会生物新闻稿，此次该产品获批上市的是肥胖或超重适应症，用于成年人的体重管理，具体适用于BMI≥28kg/m2者，或BMI≥24kg/m2伴随至少一种体重相关合并症（例如高血糖、高血压、血脂异常、脂肪肝、阻塞性睡眠呼吸暂停综合征等）。公开资料显示，贝那鲁肽由仁会生物通过基因工程串联表达技术制备而成，是一款氨基酸序列与人体天然GLP-1完全一致的全人源GLP-1类药物。在效果方面，该产品一方面直接作用于中枢神经系统的摄食中枢，减低用药者食欲；另一方面作用于消化系统，抑制胃蠕动，延缓胃排空，增加饱腹感；此外，它还能对糖类、脂肪类物质代谢进行调节的共同作用，能够有效降低使用者的体重。
【关键词】减重，仁会生物，贝那鲁肽
【摘要】 7月28日，医药观澜讯，7月25日消息，北京迈格松生物科技有限公司宣布完成超亿元天使+轮融资，由中关村协同创新基金领投，融资所得将用于推动基于全球原创迁移体生物学的药物递送平台及迁移体相关药物开发。迈格松由清华大学生命科学院俞立教授领衔创立于2022年4月，是基于全新生物学发现“迁移体生物学”的创新型药物研发公司。有赖于俞立教授研究团队对迁移体十余年的研究基础和丰富的工具积累，迈格松致力于通过“3R策略”（改造、解析、纠正），基于迁移体技术和调控机制，结合现代药物研发技术，专注于开发基于迁移体的创新药物递送平台、迁移体疾病诊断及迁移体调控相关药物，以全新的视角解决重大未被满足医疗需求。
【关键词】迈格松，超亿元，天使+轮融资
【摘要】 7月28日，医药观澜讯，7月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，先声药业递交的1类新药SIM0278注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗中重度特应性皮炎。公开资料显示，这是一款自身免疫候选药物IL-2突变融合蛋白，先声药业已经与Almirall公司就该产品达成一项近5亿美元的海外独家授权合作。据先声药业公开资料介绍，SIM0278是基于其自有蛋白质工程技术平台开发的一种Treg偏好型IL-2融合蛋白（IL-2 mu-Fc）。白介素-2（IL-2）是一种在维持T淋巴细胞和天然杀伤（NK）细胞的正常功能中起着重要作用的球状糖蛋白。IL-2主要由活化的T细胞生成，它能促进T细胞的增殖和分化，维持T细胞活性，刺激NK细胞的生成、增殖和活化，并诱导细胞毒性T淋巴细胞（CTL）的生成以及诱导和激活淋巴因子激活的杀伤细胞（LAK）及肿瘤浸润淋巴细胞。
【关键词】先声药业，1类新药，获批临床
【摘要】 7月21日，医药观澜讯，7月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，一款名为daridorexant片的5.1类新药获得临床试验默示许可，拟用于治疗症状持续存在至少3个月且对日间功能产生影响的成人失眠患者。公开资料显示，这是一款双食欲素受体拮抗剂，已获得美国FDA批准用于治疗失眠症成人患者，先声药业通过一项5000万美元的合作获得了该产品中国独家权利。2022年1月，daridorexant在美国上市（商品名为Quviviq），用于治疗失眠症成人患者。同年11月，先声药业与Idorsia公司共同宣布，双方已就该药在中国的开发签订。根据协议，先声药业将获得在中国内地、香港和澳门地区开发和商业化daridorexant的独家权利，负责在中国开展该项目的临床研发；Idorsia公司将获得3000万美元的首付款，并有资格在中国注册获批后获得2000万美元额外里程碑付款等。
【关键词】先声药业，引进，抗失眠新药
【摘要】 7月21日，医药观澜讯，7月21日消息，上海舶望制药有限公司（以下简称“舶望制药”）宣布其自主研发的首款siRNA新药的1期临床试验申请已分别于今年5月和7月在美国和中国获得临床批准。值得一提的是，该药已于2022年12月在澳大利亚获批开展临床研究，首例受试者于2023年1月成功给药，目前澳大利亚1期临床试验已经顺利完成全部剂量组的受试者入组。公开资料显示，舶望制药成立于2021年4月，由数位拥有RNAi药物丰富开发经验的科学家创立，致力于开发新一代siRNA药物，为全球患者提供更好的治疗手段。该公司团队在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验。
【关键词】舶望制药，首款siRNA疗法，获批临床
【摘要】 7月21日，医药观澜讯，7月21日，丽珠医药发布公告称，与华海药业下属子公司华汇拓医药签署了协议，后者同意将其研发的凝血酶抑制剂HHT120项目在大中华区（中国大陆、香港、澳门及台湾地区）的所有权利、所有权和权益转让并转移给丽珠医药。丽珠医药应向华汇拓医药支付技术转让费用总额最高8600万元（包括首付款、开发里程碑付款），目标产品在大中华区域内获批上市销售后，丽珠医药应根据协议向华汇拓医药支付相应的销售提成。HHT120是华汇拓医药研发的一款凝血酶抑制剂，已于2022年4月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展临床试验，首次临床试验适应症为：用于预防骨科大手术术后的静脉血栓栓塞症。
【关键词】丽珠医药，引进，华海药业
【摘要】 7月14日，医药观澜讯，7月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，药捷安康1类新药TT-00420片拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：既往系统性化疗以及FGFR抑制剂治疗失败或复发的、不可切除的晚期或转移性胆管癌。 公开资料显示，TT-00420片剂是一款选择性聚焦型激酶抑制剂，曾获美国FDA授予治疗胆管癌的孤儿药资格和快速通道资格。胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。公开资料显示，手术是一种具有治愈胆管癌潜力的治疗方式，但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移，失去了手术根治的机会。对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者，急需新的治疗选择。
【关键词】药捷安康，抗肿瘤，突破性治疗品种
